Механизм действия
Брентуксимаб ведотин – это конъюгат моноклонального антитела и противоопухолевого агента. Противоопухолевый агент направленно доставляется моноклональным антителом к опухолевым клеткам, экспрессирующим антиген CD30, и вызывает их избирательный апоптоз. В доклинических исследованиях было обнаружено, что биологическая активность брентуксимаба ведотина является результатом многоэтапного процесса. Связывание конъюгата антитела и противоопухолевого агента с антигеном CD30 на поверхности клетки запускает процесс эндоцитоза, вследствие которого комплекс «конъюгат–CD30» попадает внутрь клетки и транспортируется к лизосомам. Внутри клетки активный компонент MMAE высвобождается в результате протеолитического расщепления. Связывание MMAE с тубулином приводит к разрушению сети микротрубочек внутри клетки, угнетению клеточного цикла, и, в конечном счете, к гибели CD30-экспрессирующей опухолевой клетки.
У пациентов с классической ЛХ, сАККЛ и подтипами ТКЛК (в том числе ГМ и первичной АККЛ кожи)) антиген CD30 экспрессируется на поверхности опухолевых клеток. Эта экспрессия не зависит от стадии заболевания, предшествующей терапии и перенесенной трансплантации. Благодаря CD30-направленному механизму действия, брентуксимаб ведотин способен преодолеть химиотерапевтическую резистентность, поскольку у пациентов, рефрактерных к многокомпонентной химиотерапии, неизменно экспрессируется антиген CD30, вне зависимости от предшествующего статуса трансплантации.
Дополнительные механизмы воздействия антител, обусловленные их другими свойствами, не могут быть исключены. CD30-направленный механизм действия брентуксимаба ведотина, стабильная экспрессия CD30 у пациентов с классической ЛХ, сАККЛ и CD30+ ТКЛК, а также терапевтические спектры применения и клинические доказательства эффективности препарата для лечения CD30-положительных опухолей, даже после нескольких предшествующих линий терапии, являются биологическим обоснованием использования этого препарата у пациентов с рецидивирующей или рефрактерной ЛХ, сАККЛ с и без предшествующей АТСК и CD30+ ТКЛК после минимум одной линии предшествующей системной терапии.
Не исключены и дополнительные механизмы действия антител, обусловленные их другими свойствами.
Фармакодинамические эффекты
Электрофизиология сердца
В открытом несравнительном многоцентровом клиническом исследовании I фазы приняли участие 46 (сорок шесть) пациентов из 52 с CD30-экспрессирующими онкологическими заболеваниями крови в целях оценки кардиологической безопасности брентуксимаба ведотина в дозе 1,8 мг/кг каждые 3 недели.
Основной целью исследования была оценка влияния брентуксимаба ведотина на реполяризацию желудочков. Первичный запланированный анализ состоял в сравнении изменений интервала QTс относительно исходного значения во множественных временных точках в течение 1-го цикла терапии.
Верхняя граница 90%-го доверительного интервала (ДИ) для среднего изменения продолжительности интервала QT по сравнению с исходным значением составила менее 10мс в каждой из временных точек первого и третьего циклов лечения препаратом. Согласно полученным данным, клинически значимое удлинение интервала QT, связанное с введением брентуксимаба ведотина в дозе 1,8 мг/кг каждые 3 недели пациентам с CD30- экспрессирующими опухолями, отсутствует.
Клиническая эффективность и безопасность
Лимфома Ходжкина
Исследование C25003
Эффективность и безопасность препарата Адцетрис были исследованы в рамках многоцентрового рандомизированного открытого сравнительного исследования III фазы комбинации с химиотерапией (доксорубицин [A], винбластин [V] и дакарбазин [D] [AVD]) в качестве терапии первой линии у пациентов с распространенными стадиями ЛХ (1334 пациентов). Пациенты с нодулярным вариантом с лимфоидным преобладанием лимфомы Ходжкина (НЛХЛП) были исключены из исследования.У всех пациентов было заболевание с гистологически подтвержденной экспрессией антигена CD30. У шестидесяти двух процентов пациентов было диагностировано экстранодальное поражение. Из 1334 пациентов, 664 пациента были рандомизированы в группу, получающую лечение препаратом Адцетрис + AVD, и 670 пациентов были рандомизированы в группу, получающих комбинацию ABVD (доксорубицин [A], блеомицин [B], винбластин [V] и дакарбазин [D]) и стратифицированы по числу факторов риска Международного проекта по прогностическим индексам (IPFP) и региону.
Пациентам вводили препарат Адцетрис в 1 и 15 дни каждого 28-дневного цикла в дозе 1,2 мг/кг в виде внутривенной инфузии в течение 30 минут + доксорубицин 25 мг/м2, винбластин 6 мг/м2 и дакарбазин 375 мг/м2. Медиана пройденных циклов составила 6 (диапазон от 1 до 6 циклов). В таблице 4 представлено резюме исходных характеристик пациентов и заболевания. Не было существенных различий в характеристиках пациентов и заболевания в двух группах лечения.
Таблица 4: Исходные характеристики пациентов и заболевания в исследовании терапии первой линии ЛХ (исследование III фазы)
Характеристики пациентов — Адцетрис + AVD n = 664 — ABVD n = 670
Медиана возраста, лет (диапазон) — 35 лет (18-82) — 37 лет (18-83)
Пациенты ≥ 65 лет n (%) — 60 (9) — 62 (9)
Пол, n (%) — 378M (57) 286Ж (43) — 398M (59) 272Ж (41)
Статус ECOG, n (%)
0 — 376 (57) — 378 (57)
1 — 260 (39) — 263 (39)
2 — 28 (4) — 276 (4)
Пропущено — 0 — 2
Характеристики заболеваний
Медиана времени от диагностирования ЛХ до получения первой дозы (диапазон) — 0.92 мес. (0.1-21.4) — 0.89 мес. (0.0-81.4)
Стадия заболеванияa при первоначальном диагнозе ЛХ, n (%)
III — 237 (36) — 246 (37)
IV — 425 (64) — 421 (63)
Не применимо — 1 (< 1) — 1 (< 1)
Пропущено — 0 — 2 (<1 )
Экстранодальное поражение во время диагноза, n (%) — 411 (62) — 416 (62)
Факторы риска по IPFPb, n (%)
0-1 — 141 (21) — 141 (21)
2-3 — 354 (53) — 351 (52)
4-7 — 169 (25) — 178 (27)
Поражение костного мозга во время постановки диагноза или при включении в исследование, n (%) — 147(22) — 151 (23)
400 (60) — 381 (57)
a Согласно стадированию по Анн-Арбор
bIPFP = Международный проект по прогностическим индексам
Первичной конечной точкой в исследовании C25003 была модифицированная выживаемость без прогрессирования (мВБП) согласно оценке независимого контрольного совета(НКС), определяемая как время от момента рандомизации до прогрессирования заболевания, смерти или подтверждения неполного ответа (нет ПО) по завершении терапии первой линии согласно НКС с последующей противоопухолевой терапией. Моментом времени события мВБП выступала дата первого ПЭT-сканирования после завершения терапии первой линии, в рамках которого было продемонстрировано отсутствие полной ремиссии (ПР), определяемое как ≥3 баллов по шкале Довиль. Медиана мВБП по оценке НКС не была достигнута ни в одной группе лечения.
Результаты совокупности всех рандомизированных пациентов согласно назначенному лечению (ITT-популяции) показали статистически значимое улучшение показателя мВБП для комбинации Адцетрис + AVD со стратифицированным отношением рисков, равным 0,770 (95% ДИ, 0,603; 0,983, р=0,035), указывая на 23% снижение риска событий мВБП для Адцетрис + AVD по сравнению с ABVD.
В таблице 5 представлены результаты исследования эффективности: мВБП и общей выживаемости (ОВ) в ITT-популяции.
Таблица 5: Результаты исследования эффективности терапии первой линии пациентов с ЛХ, Адцетрис в дозе 1,2 мг/кг + AVD в 1 и 15 дни 28-дневного цикла (ITT)
ITT-популяция
Адцетрис + AVD n=664 — ABVD n=670 — Стратифици-рованное отношение рисков и значение р
Количество событий (%) — 117 (18) — 146 (22) — 0,77 (95% ДИ [0,60,0,98]) значение р=0,035
Расчетная мВБПа по оценке НКС на момент времени 2 года (%) — 82,1 (95% ДИ [78,8, 85,0]) — 77,2 (95% ДИ [73,7, 80,4])
ОВb количество смертей (%) — 28 (4) — 39 (6) — 0,73 (95% ДИ [0,45, 1,18]) значение р=0,199
a На момент проведения анализа медиана наблюдения для событий мВБП в обеих группах составила 24,6 месяцев
b Данные, полученные из промежуточного анализа ОВ
Рисунок 1: мВБП по оценке НКС у пациентов в ITT-популяции (Адцетрис + AVD vs. ABVD)
Вероятность мВБПВероятность мВБПЧисло пациентов с риском событияЧисло пациентов с риском событияВремя (месяцы) с момента рандомизацииВремя (месяцы) с момента рандомизациицензурированный результатцензурированный результатцензурированный результатцензурированный результатЗначение р лог-рангового теста: 0,035 Отношение рисков (95% ДИ): 0,770 (0,603, 0,983)Число событий А + AVD: 117, ABVD – 146Значение р лог-рангового теста: 0,035 Отношение рисков (95% ДИ): 0,770 (0,603, 0,983)Число событий А + AVD: 117, ABVD – 146
Другие вторичные конечные точки эффективности, включая частоту полного ответа (ПО) и частоту объективного ответа (ЧОО) к концу фазы рандомизации, частоту полного ответа к концу терапии первой линии, и частоту негативных статусов по ПЭТ (позитронная эмиссионная томография) к концу 2 цикла, длительность ответа (DOR), длительность полной ремиссии (DOCR), безрецидивная выживаемость (DFS) и бессобытийная выживаемость (EFS). Все вторичные конечные точки имели тенденцию к преимуществу схемы лечения Адцетрис + AVD в ITT-популяции.
Предварительно определенный анализ подгрупп модифицированной ВБП по НКС не выявил клинически значимых различий между двумя группами лечения у пожилых людей (пациенты ≥ 60 лет [n = 186] [НР = 1,00, 95% ДИ (0,58, 1,72)] и ≥ 65 лет [n = 122] [НР = 1,01, 95% ДИ (0,53, 1,94)]) и пациенты без экстранодальных локализаций (n = 445) (НР = 1,04, 95% ДИ [0,67, 1,62])
По состоянию на дату закрытия 01 июня 2021 года, примерно через 5 лет после регистрации последнего пациента, результаты в популяции ИТТ показали статистически значимое улучшение ОВ в группе Адцетрис + AVD по сравнению с пациентами, получавшими ABVD [HR = 0,59, 95% ДИ (0,396, 0,879)], см. Рисунок 2.
В популяции стадии III результаты ОВ показали снижение риска смерти на 14% в группе A+AVD по сравнению с пациентами в группе ABVD (НР = 0,86, 95% ДИ [0,452, 1,648]); в популяции IV стадии наблюдалось снижение риска смерти на 52% (НР = 0,48, 95% ДИ [0,286, 0,799]). Анализ подгруппы ОВ не выявил клинически значимой разницы между двумя группами лечения у пациентов без экстранодальных участков (n = 445) (НР = 1,18, 95% ДИ [0,641, 2,187]).
Медиана ОВ не была достигнута ни для пациентов с A+AVD, ни для пациентов с ABVD [95%◦CI (NE, NE)].
Рисунок 2. Общая выживаемость (ADCETRIS + AVD по сравнению с ABVD) (ITT, медиана наблюдения 6 лет)
Число пациентов с риском событияЧисло пациентов с риском событияВремя (месяцы) с момента рандомизацииВремя (месяцы) с момента рандомизацииВероятность Общей ВыживаемостиВероятность Общей Выживаемости
цензурированный результатцензурированный результатцензурированный результатцензурированный результатЧисло пациентов с риском событияЧисло пациентов с риском событияВремя (месяцы) с момента рандомизацииВремя (месяцы) с момента рандомизации
Описательный анализ ОВ проводился с использованием данных среднего периода наблюдения за ОВ более 7 лет. В популяции ITT умерла меньшая доля пациентов, рандомизированных в группу A + AVD (44 смерти, 7%), по сравнению с пациентами, рандомизированными в группу ABVD (67 смертей, 10%; HR = 0,61, 95% ДИ [0,414, 0,892]). . Умерло одинаковое количество пациентов со стадией III, рандомизированных в группы A+AVD (20 смертей, 8%) и ABVD (20 смертей, 8%) (HR = 1,00, 95% ДИ [0,540, 1,866]). Меньшая доля пациентов со стадией IV, рандомизированных в группу A + AVD (24 смерти, 6%), умерла по сравнению с пациентами, рандомизированными в группу ABVD (46 смертей, 11%; HR = 0,48, 95% ДИ [0,291, 0,784]).
В ITT-популяции на 33% меньше пациентов, получавших схему Адцетрис + AVD в ITT-популяции, получили последующую химиотерапию 2-й линии (n=66) и высокодозную химиотерапию и трансплантацию (n=36) по сравнению с пациентами, получавшими лечение по схеме ABVD (n=99 и n=54, соответственно). В популяции пациентов с IV стадией заболевания на 35% меньше пациентов, получавших лечение по схеме Адцетрис + AVD, получили последующую химиотерапию 2-й линии (n=45) по сравнению с пациентами, получавшими лечение по схеме ABVD (n=69), и на 22% меньше пациентов, получавших лечение по схеме Адцетрис + AVD, прошли высокодозную химиотерапию и трансплантацию (n=29) по сравнению с пациентами, леченных по схеме ABVD (n=37).
Исследование SGN35-005
Эффективность и безопасность препарата Адцетрис были изучены в многоцентровом рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом сравнительном исследовании с участием 329 пациентов с ЛХ с риском рецидива или прогрессирования заболевания после АТСК. Пациенты с подтвержденным поражением головного мозга и его оболочек, включая наличие в анамнезе прогрессирующей мультифокальной лейкоэнцефалопатии, были исключены из исследования. См. таблицу 6 для получения информации о пациентах. Из 329 пациентов, 165 пациентов были рандомизированы в группу, получавших лечение, и 164 пациентов – в группу плацебо. В рамках исследования пациенты получали первую дозу препарата по окончании восстановительного периода после АТСК (30-45 дней после АТСК). Пациентам вводили препарат Адцетрис в дозе 1,8 мг/кг или соответствующее плацебо внутривенно в течение 30 минут каждые 3 недели (до 16 циклов).
Требовалось, чтобы у удовлетворяющих критериям пациентов был, по меньшей мере, один из нижеперечисленных факторов риска:
• ЛХ, рефрактерная к терапии первой линии
• Рецидив или прогрессирование ЛХ в течение <12 месяцев от момента окончания терапии первой линии
• Экстранодальное поражение на момент рецидива до АТСК, в том числе распространение опухоли из лимфоузлов на соседние жизненно-важные органы.
Таблица 6: Исходные сведения о пациентах и заболевании в клиническом исследовании III фазы ЛХ после АТСК
Характеристики пациентов — Адцетрис n = 165 — Плацебо n= 164
Медиана возраста, лет (диапазон) — 33 года (18-71) — 32 года (18-76)
Пол мужчины женщины — 76 (46%) 89 (54%) — 97 (59%) 67 (41%)
Статус по шкале ECOG, n (%)
0 — 87 (53%) — 97 (59%)
1 2 — 77 (47%) 1 (1%) — 67 (41%) 0
Характеристики заболевания
Медиана числа предшествующих линий химиотерапии (диапазон) Медиана времени с момента диагноза ЛХ до получения первой дозы, мес (диапазон) Стадия заболевания на момент постановки первичного диагноза ЛХ, n (%) Стадия I Стадия II Стадия III Стадия IV Неизвестно Результат ПЭТ до АТСК, n (%) Накопление ФДГ Без накопления ФДГ ПЭТ не проводили Экстранодальное поражение во время рецидива до АТСК, n (%) Наличие B-симптомова , n (%) Наилучший ответ на терапию 2-й линии перед АТСКb, n (%) ПО Частичный ответ СБc — 2 (2-8) 18,7 (6,1 – 204,0) 1 (1%) 73 (44 %) 48 (29 %) 43 (26 %) 0 64 (39 %) 56 (34%) 45 (27%) 54 (33%) 47 (28%) 61 (37%) 57 (35%) 47 (28%) — 2 (2-7) 18,8 (7,4-180,8) 5 (3 %) 61 (37 %) 45 (27 %) 51 (31 %) 2 (1%) 51 (31%) 57 (35%) 56 (34%) 53 (32%) 40 (24%) 62 (38%) 56 (34%) 46 (28%)
Статус ЛХ после завершения стандартной химиотерапии первой линииb, n (%) Рефрактерная ЛХ Рецидив через <12 месяцев Рецидив через ≥ 12 месяцев
99 (60%) 53 (32%) 13 (8%) — 97 (59%) 54 (33%) 13 (8%)
a. В отношении рефрактерной формы заболевания, или до прогрессирования заболевания или до рецидива после терапии первой линии.
b. Факторы стратификации при рандомизации
c СБ-стабилизация болезни
Результаты исследования эффективности показаны в таблице 7. Первичная конечная точка в виде ВБП была достигнута, а также было показано различие в медиане ВБП, равной 18,8 месяцев в пользу группы лечения.
Таблица 7: Результаты исследования эффективности препарата Адцетрис в дозе 1,8 мг/кг каждые 3 недели у пациентов с ЛХ с повышенным риском рецидива или прогрессирования после АТСК
Адцетрис n = 165 — Плацебо n= 164 — Стратифицированное отношение рисков
ВБП — Медиана по оценке НКС
42,9 месяцев (95% ДИ [30,4, 42,9]) — 24,1 месяцев (95% ДИ [11,5, -]) — 0,57 (95% ДИ [0,40, 0,81]) Стратифицированный лог-ранговый тест р = 0,001
Медиана по оценке исследователей
Не была достигнута (95% ДИ [26,4, -]) — 15,8 месяцев (95% ДИ [8,5, -]) — 0,5 (95% ДИ [0,36, 0,70])b
ОВ — Смертность (%)
28 (17) — 25 (15) — 1,15 (95% ДИ [0,67, 1,97]
a На момент проведения первичного анализа, медиана периода последующего наблюдения в обеих группах лечения составила 30 месяцев [диапазон от 0 до 50].
b не проводился стратифицированный лог-ранговый тест для выживаемости без прогрессирования по оценке исследователей.
По оценке НКС ВБП в ранее установленных подгруппах была изучена по следующим показателям: по наилучшему ответу на терапию 2-й линии перед АТСК, статусу ЛХ после терапии первой линии, возрасту, полу, исходной массе тела, исходному функциональному статусу по шкале ECOG, числу линий лечения до АТСК, географическому региону, результатам ПЭТ до АТСК, наличию B-симптомов после неудачи терапии первой линии и экстранодальному поражению до АТСК. Данные анализы продемонстрировали устойчивую тенденцию к преимуществу у пациентов, получавших препарат Адцетрис по сравнению с пациентами, получавшими плацебо. Исключение составили пациенты старше 65 лет (n=8).
Качество жизни в группах, получавшими лечение и плацебо, не отличалось. Анализ обращений за медицинской помощью (MRU) показал снижение числа госпитализаций и числа амбулаторных посещений, а также числа пропущенных рабочих дней/прочих мероприятий пациентом и ухаживающих за пациентами лиц на фоне лечения препаратом Адцетрис по сравнению с группой плацебо у пациентов с ЛХ с высоким риском рецидива.
Результаты обновленного анализа, проведенного спустя 3 года периода последующего наблюдения, показали долгосрочное улучшение показателя ВБП согласно оценке НКС (HR = 0,58 [95% ДИ (0,41, 0,81)]).
На момент закрытия исследования, примерно через 10 лет после включения первого пациента, ВБП по оценке исследователя продолжала показывать преимущество (ОР = 0,51 [95% ДИ (0,37, 0,71)]). Результаты общей выживаемости соответствовали данным, полученным во время первичного анализа (ОР = 1,11 [95% ДИ (0,72, 1,70)]).
На рис. 3 показана ВБП на оценке исследователя в ITT-популяции на момент закрытия исследования.
Рисунок 3: кривая ВБП по Каплану-Мейеру по оценке исследователя (ITT, завершение исследования)
Время (месяцы)Время (месяцы)Количество в группе риска (осложнений)Количество в группе риска (осложнений)ОсложненияОсложненияМедиана (месяцев)(ДИ%)Медиана (месяцев)(ДИ%)Стратифицированное соотношение рисков (ДИ %)Стратифицированное соотношение рисков (ДИ %)Процент пациентов без прогрессирования заболевания или смертиПроцент пациентов без прогрессирования заболевания или смерти
Ретроспективный анализ факторов риска
Ретроспективный анализ факторов риска был выполнен в целях оценки влияния повышенного риска (число факторов риска) на клиническую пользу (таблица 8). Типичные факторы риска при этом анализе включали:
• ЛХ длительностью <12 месяцев или ЛХ, рефрактерная к терапии первой линии
• наилучший ответ (частичная ремиссия или стабилизация) на последнюю терапию 2-й линии по КТ и/или ПЭТ
• заболевание с экстранодальным поражением во время рецидива до АТСК
• наличие B-симптомов во время рецидива до АТСК
• две или более линий предшествующей терапии «спасения».
Результаты данного ретроспективного анализа факторов риска свидетельствуют о наличии повышенной клинической пользы для пациентов с двумя или более факторами риска, однако различие на основании каких-либо отдельных факторов риска отсутствует. Не наблюдались преимущества лечения в отношении ВБП или ОВ у пациентов с одним фактором риска рецидива или прогрессирования заболевания.
Таблица 8: Обобщенные результаты ВБП согласно оценке НКС и ОВ в зависимости от количества факторов риска в исследовании III фазы у пациентов с ЛХ после АТСК
Выживаемость без прогрессирования по оценке НКС
Число факторов риска = 1 — Число факторов риска ≥ 2 — Число факторов риска ≥ 3
Адцетрис n= 21 — Плацебо n = 28 — Адцетрис n = 144 — Плацебо n =136 — Адцетрис n= 82 — Плацебо n = 84
Число пациентов с прогрес-сированием заболевания или умершиха (%) — 9 (43) — 7 (25) — 51 (35) — 68 (50) — 32 (39) — 49 (58)
Стратифицированное отношение рисков — 1,65 (95% ДИ [0,60, 4,55])b — 0,49 (95% ДИ [0,34, 0,71]) — 0,43 (95% ДИ [0,27, 0,68])
Общая выживаемость
Число факторов риска = 1 — Число факторов риска ≥ 2 — Число факторов риска ≥ 3
Адцетрис n = 21 — Плацебо n = 28 — Адцетрис n = 144 — Плацебо n = 136 — Адцетрис n = 82 — Плацебо n = 84
Смертностьc (%) — 5 (24) — 1 (4) — 23 (16) — 24 (18) — 15 (18) — 16 (19)
Стратифицированное отношение рисков — 7,94 (95% ДИ [0,93, 68,06])b — 0,94 (95% ДИ [0,53, 1,67]) — 0,92 (95% ДИ [0,45, 1,88])
а Смерть без прогрессирования заболевания или более одного пропущенного визита для оценки состояния пациента
b Результаты из нестратифицированного анализа
с Смерть по любой причине
На момент проведения обновленного анализа (трехлетнее наблюдение) у пациентов с ≥ 2 факторами риска, отношения рисков для ВБП (по оценке НКС) составило 0,49 (95%-й ДИ: 0,34–0,71), а отношение рисков для выживаемости без прогрессирования (по оценке исследователей) составило 0,41 (95%-й ДИ: 0,29–0,58) (см. рисунки 4 и 5).
Отношения рисков (95 %-й ДИ): 0,490 (0,339–0,708).Отношения рисков (95 %-й ДИ): 0,490 (0,339–0,708). цензурированные результаты цензурированные результатыВремя до прогрессирования заболевания или смерти по оценке НКС (месяцы)Время до прогрессирования заболевания или смерти по оценке НКС (месяцы)Плацебо + BSCBV + BSCПлацебо + BSCBV + BSCЧисло пациентов с риском событияЧисло пациентов с риском событияМедиана – плацебо + BSC: 12,3, брентуксимаб ведотин + BSC: 42,9;Количество событий: плацебо + BSC: 68, брентуксимаб ведотин + BSC: 52.Медиана – плацебо + BSC: 12,3, брентуксимаб ведотин + BSC: 42,9;Количество событий: плацебо + BSC: 68, брентуксимаб ведотин + BSC: 52.Плацебо + BSCBV + BSCПлацебо + BSCBV + BSCРисунок 4: кривая ВБП по Каплану-Мейеру по оценке НКС у пациентов с ≥ 2 факторами риска ( трехлетнее наблюдение Вероятность отсутствия рассматриваемого событияВероятность отсутствия рассматриваемого события)
BSC (Best Supportive Care) - наилучшая поддерживающая терапия
Рисунок 5: кривая ВБП по Каплану-Мейеру по оценке исследователей у пациентов с ≥ 2 факторами риска (трехлетнее наблюдение)
Время до прогрессирования заболевания или смерти по оценке исследователей (мес)Время до прогрессирования заболевания или смерти по оценке исследователей (мес)Число пациентов с риском событияЧисло пациентов с риском событияПлацебо + BSCBV + BSCПлацебо + BSCBV + BSC цензурированные результаты цензурированные результатыПлацебо + BSCBV + BSCПлацебо + BSCBV + BSCМедиана – плацебо + BSC: 9,7, брентуксимаб ведотин + BSC: Н/О;Количество событий: плацебо + BSC: 85, брентуксимаб ведотин + BSC: 53.Медиана – плацебо + BSC: 9,7, брентуксимаб ведотин + BSC: Н/О;Количество событий: плацебо + BSC: 85, брентуксимаб ведотин + BSC: 53.Вероятность отсутствия рассматриваемого событияВероятность отсутствия рассматриваемого событияОтношения рисков (95 %-й ДИ): 0,412 (0,291–0,583).Отношения рисков (95 %-й ДИ): 0,412 (0,291–0,583).
BSC (Best Supportive Care) - наилучшая поддерживающая терапия
При завершении исследования примерно через 10 лет после включения в него первого пациента, отношение рисков ВПБ по оценке исследователя для пациентов с 2 или более факторами риска составляло 0,41 (95% ДИ [0,29; 0,58]). Отношение рисков для ВПБ по оценке исследователя для пациентов с 3 или более факторами риска составляло 0,38 (95% ДИ [0,25; 0,59]). Общие результаты выживаемости соответствовали результатам первичного анализа.
Исследование SG-035-0003
Эффективность и безопасность применения препарата Адцетрис в качестве монотерапии оценивали в базовом открытом не сравнительном многоцентровом клиническом исследовании, в котором приняло участие 102 пациента с рецидивирующей или рефрактерной ЛХ. В табл. 9 резюмированы исходные сведения о пациентах и заболевании.
Таблица 9: Исходные сведения о пациентах и заболевании в клиническом исследовании II фазы с участием пациентов с рецидивирующей или рефрактерной ЛХ
Характеристики пациентов — n= 102
Медиана возраста, года (диапазон) Пол, n(%) мужчины женщины — 31 (15-77) 48 (47%)/ 54 (53%)
Статус по шкале ECOG, n(%)
0 — 42 (41%)
1 — 60 (59%)
Предшествующая АТСК, n(%) — 102 (100%)
Предшествующие линии химиотерапии, количество (диапазон) Время от АТСК до первого посттрансплантационного рецидива, мес (диапазон) Заболевание с гистологически подтвержденной экспрессией антигена CD30, n (%) — 3,5 (1-13) 6,7 (0-131) 102 (100%)
Характеристики заболевания, n (%)
Первичная устойчивость к терапии первой линииa Устойчивость к самой последней терапии Наличие B-симптомов в исходном состоянии III стадия при первичном диагнозе IV стадия при первичном диагнозе — 72 (71%) 43 (42%) 35 (33%) 27 (26%) 20 (20 %)
а. Первичная рефрактерная ЛХ определяется как невозможность достижения полной ремиссии или прогрессирование в течение 3 месяцев после завершения терапии первой линии.
18 (восемнадцать) пациентов (18%) получили 16 циклов лечения препаратом Адцетрис; медиана числа завершенных циклов составила 9 (от 1 до 16 циклов).
Эффективность применения препарата Адцетрис оценивали в НКС с учетом пересмотренных критериев ответа на терапию при злокачественной лимфоме (Cheson, 2007). Эффективность лечения оценивали с помощью спиральной КТ грудной клетки, шеи, брюшной полости и малого таза; ПЭТ и клинических данных. Оценки эффективности были проведены после 2, 4, 7, 10, 13 и 16 циклов, с ПЭТ после 4 и 7 циклов.
Согласно оценке НКС, ЧОО составила 75% (76 из 102 пациентов, получивших хотя бы одну дозу препарата [популяция ITT (все рандомизированные пациенты)]), уменьшение размеров опухоли было достигнуто у 94% пациентов. Полная ремиссия (ПР) наблюдалась у 33% (34 из 102 пациентов популяции ITT). Медиана ОВ составила 40,5 месяцев: Медиана времени наблюдения (до смерти или последнего контакта), от получения первой дозы, составила 35,1 месяц (диапазон от 1,8 до 72,9 + месяцев). Расчетная пятилетняя ОВ составила 41% (95% ДИ [31%, 51%]). Оценки исследователей снимков, как правило, были сопоставимы с независимым анализом. Из всех пациентов, проходивших лечение, 8 (восьми) пациентам с ответом на терапию потребовалась аллогенная ТСК. Дополнительные сведения, касающиеся оценки эффективности, представлены в табл. 10.
Таблица 10: Данные эффективности применения препарата Адцетрис в дозе 1,8 мг/кг каждые 3 недели у пациентов с рецидивирующей или рефрактерной ЛХ
Лучший клинический ответ (n=102) — Оценка по НКС, n (%) — 95 % ДИ
ЧОО (ПР+ЧР), n (%) — 76 (75) — 64,9, 82,6
Полная ремиссия (ПР) — 34 (33) — 24,3, 43,4
Частичная ремиссия (ЧР) — 42 (41) — Не применимо
Частота контроля заболевания (ПР+ЧР+СБс), n (%) — 98 (96) — 90,3, 98,9
Продолжительность ответа — Медиана (по НКС) — 95 % ДИ
ЧОО (ПР+ЧР)a , мес Полная ремиссия (ПР), мес — 6,7 27,9 — 3,6, 14,8 10,8, NEb
Общая выживаемость — 95 % ДИ
Медиана, мес — 40,5 — 28,7, 61,9
Расчетная пятилетняя ОВ — 41 % — 31 %, 51 %
а Длительность ответа находилась в диапазоне от 1,2+ до 43+ месяцев, медиана продолжительность периода наблюдения от получения первой дозы пациентами, достигшими объективного ответа (ОО), по оценке НКС, составила 9,0 месяцев.
b Not Estimable - оценка невозможна.
С СБ-Стабилизация болезни
Анализ индивидуальных данных пациентов показал, что приблизительно 64% пациентов с ЛХ, получивших лечение препаратом Адцетрис в клиническом исследовании SG035-0003, достигли улучшения клинической пользы: удлинение ВБП по сравнению с последней предшествующей линией терапии.
Из 35 пациентов (33%) с B-симптомами в исходном периоде у 27 пациентов (77%) они полностью разрешились спустя, в среднем, 0,7 месяца после начала применения препарата Адцетрис.
Данные применения препарата Адцетрис у пациентов с ЛХ, не являющихся кандидатами на трансплантацию стволовых клеток (ТСК):
Исследование С25007
Проведено не сравнительное клиническое исследование IV фазы с участием пациентов с рецидивирующей или рефрактерной ЛХ (n=60), которые ранее получили, как минимум, 1 линию химиотерапии и на момент начала лечения препаратом Адцетрис не рассматривались в качестве кандидатов на ТСК или проведение полихимиотерапии. Пациенты, удовлетворяющие критериям отбора, не должны были ранее получать ТСК. Среднее число циклов составило 7 (в пределах от 1 до 16 циклов). Препарат Адцетрис вводили пациентам в дозе 1,8 мг/кг каждые 3 недели.
При первичном анализе первичной конечной точки по IRF ЧОО по оценке НКС в популяции ITT составила 50% (95%-й ДИ [37%, 63%]). Лучший ОО (ПР) был зафиксирован у 7 пациентов (12%); ЧР – у 23 пациентов (38%). Среди данных по 30 пациентов медиана времени до получения ответа, определяемая как время от момента введения первой дозы до наступления ЧР или ПР, составила 6 недель (диапазон от 5 до 39 недель). Медиана времени до достижения лучшего ОО, определяемое как время от момента введения первой дозы до достижения клинического ответа (ПР или ЧР), составила 11 недель (диапазон от 5 до 60 недель). Двадцати восьми пациентам (47%) была проведена ТСК после терапии препаратом Адцетрис – с медианой 7 циклов (диапазон от 4 до 16 циклов). Тридцать два пациента (53%), которым не потребовалась последующая ТСК, также получили лечение препаратом Адцетрис с медианой 7 циклов (диапазон от 1 до 16 циклов).
Из 60 пациентов, принимавших участие в исследовании, 49 пациентов (82%) получили более одной линии химиотерапии и 11 пациентов (18%) – 1 линию. ЧОО по оценке НКС составила 51% (95%-й ДИ [36%, 66%]) у пациентов, прошедших более одной линии терапии и 45% (95%-й ДИ [17%, 77%]) - у пациентов, прошедших одну линию терапии. У пациентов, прошедших более одной линии терапии, наилучший ОО (ПР) наблюдался у 6 пациентов (12%), ЧР – у 19 больных (39%). У пациентов, прошедших одну линию терапии, ПР наступила у 1 пациента (9%), ЧР – у 4 (36%). Среди всех 49 пациентов, получивших более одной линии терапии, 22 пациентам (45%) была проведена ТСК; из 11 пациентов, прошедших одну линию терапии, ТСК провели 6 пациентам (55%).
Данные по применению препарата Адцетрис также были получены в исследовании I фазы с увеличением доз и в клинико-фармакологических исследованиях (n=15), а также в рамках программы дорегистрационного доступа к препарату у пациентов с рецидивирующей или рефрактерной ЛХ, которым не была проведена АТСК, получавших препарат Адцетрис (1,8 мг/кг каждые три недели) (NPP; n=26).
Исходные данные пациентов продемонстрировали неэффективность применения различных предшествующих линий химиотерапии (медиана линий терапии - 3, диапазон от 1 до 7), полученных до первого введения препарата Адцетрис. 59% пациентов с впервые выставленным диагнозом имели распространенную стадию заболевания (III или IV стадия).
Результаты, полученные в этих исследованиях I фазы, а также опыт применения препарата в рамках NPP показывают, что у пациентов с рецидивирующей или рефрактерной ЛХ без предшествующей АТСК могут быть достигнуты клинически значимые ответы по оценке исследователей, что следует из ЧОО, составлявшей 54%, и частоты ПР (22%), медиана количества циклов препарата Адцетрис составила 5.
Исследование SGN35-006 (исследование повторного применения препарата)
В открытом многоцентровом исследовании II фазы проводили изучение эффективности повторного применения препарата Адцетрис у пациентов с наличием клинического ответа (ПР или ЧР) на терапию препаратом Адцетрис ранее. Двадцати пациентам с рецидивирующей или рефрактерной ЛХ препарат Адцетрис вводили в начальной дозе 1,8 мг/кг в виде внутривенной инфузии в течение 30 минут каждые 3 недели, а одному пациенту – в начальной дозе 1,2 мг/кг. Медиана количества циклов составила 7 (от 2 до 37 циклов). Из 20 принимавших участие в исследовании пациентов с ЛХ у 6 пациентов (30%) была достигнута ПР, а у 6 пациентов (30%) – ЧР, ЧОО составила 60%. Медиана продолжительности ответа на терапию составляла 9,2 месяца для пациентов, достигших ЧОО (ПР+ЧР), и 9,4 месяца для пациентов, достигших ПР, соответственно.
Периферическая Т-клеточная лимфома
Исследование SGN35-014
Эффективность и безопасность препарата Адцетрис оценивали в рандомизированном, двойном слепом, активно-контролируемом многоцентровом исследовании с двумя плацебо с участием 452 пациентов с ранее нелеченной ПТКЛ в комбинации с циклофосфамидом [C], доксорубицином [H] и преднизоном [P] (CHP). Из 452 пациентов, 226 были рандомизированы в группу лечения Адцетрис + CHP и 226 пациентов были рандомизированы в группу лечения CHOP (циклофосфамид [С], доксорубицин [Н], винкристин [О] и преднизон [Р]). Рандомизация была стратифицирована по ALK-положительной системной анапластической крупноклеточной лимфомы по сравнению со всеми другими подтипами и по шкале Международного прогностического индекса (МПИ). Пациентам внутривенно вводили Адцетрис в течение 30 минут в первый день каждого 21-дневного цикла в течение 6-8 циклов + CHP. Среднее число циклов составило 6 (в диапазоне от 1 до 8 циклов); 70% пациентов получали 6 циклов лечения и 18% - 8 циклов лечения. В таблице 11 приведена краткая информация об исходных характеристиках пациента и заболевания.
Таблица 11: Резюме исходных характеристик пациента и заболевания в исследовании ПТКЛ Первой линии фазы 3
Характеристики пациента — ПТКЛ Адцетрис + CHP n = 226 — CHOP n = 226 — сАККЛ Адцетрис + CHP n = 162 — CHOP n = 154
Средний возраст (диапазон) — 58.0 (1885) — 58.0 (1883) — 55.0 (1885) — 54.0 (1883)
Пациенты в возрасте ≥ 65 лет (%) — 69 (31) — 70 (31) — 38 (23) — 36 (23)
Мужчины, n (%) — 133 (59) — 151 (67) — 95 (59) — 110 (71)
Шкала ECOG, n (%)
0 — 84 (37) — 93 (41) — 58 (36) — 53 (34)
1 — 90 (40) — 86 (38) — 62 (38) — 61 (40)
2 — 51 (23) — 47 (21) — 41 (25) — 40 (26)
Характеристики заболевания
Диагноз, согласно локальной оценке, n (%)a
Системная анапластическая крупноклеточная лимфома (сАККЛ) — 162 (72) — 154 (68) — 162 (100) — 154 (100)
АLK-положительная — 49 (22) — 49 (22) — 49 (30) — 49 (32)
ALK-отрицательная — 113 (50) — 105 (46) — 113 (70) — 105 (68)
Периферическая Т-клеточная лимфома (ПТКЛ-NOS) — 29 (13) — 43 (19) — NA — NA
Ангиоиммунобластная Т-клеточная лимфома (AITL) — 30 (13) — 24 (11) — NA — NA
Т-клеточный лейкоз взрослых/лимфома (ATLL) — 4 (2) — 3 (1) — NA — NA
Т-клеточная лимфома, ассоциированная с энтеропатией (EATL) — 1 (0) — 2 (1) — NA — NA
Медиана времени от постановки диагноза до получения первой дозы, месяцы (диапазон) — 0.8 (0, 19) — 0.9 (0, 10) — 0.8 (0, 19) — 0.9 (0, 10)
Стадия заболевания при первичной диагностике ПТКЛ, n (%)
Стадия I — 12 (5) — 9 (4) — 12 (7) — 7 (5)
Стадия II — 30 (13) — 37 (16) — 22 (14) — 27 (18)
Стадия III — 57 (25) — 67 (30) — 29 (18) — 46 (30)
Стадия IV — 127 (56) — 113 (50) — 99 (61) — 74 (48)
Шкала МПИ
0 — 8 (4) — 16 (7) — 7 (4) — 14 (9)
1 — 45 (20) — 32 (14) — 34 (21) — 18 (12)
2 — 74 (33) — 78 (35) — 58 (36) — 60 (39)
3 — 66 (29) — 66 (29) — 37 (23) — 40 (26)
4 — 29 (13) — 25 (11) — 22 (14) — 16 (10)
5 — 4 (2) — 9 (4) — 4 (2) — 6 (4)
Экстранодальное участие на момент постановки диагноза, n (%)
≤ 1 место — 142 (63) — 146 (65) — 94 (58) — 95 (62)
> 1 место — 84 (37) — 80 (35) — 68 (42) — 59 (38)
Базовая трепанобиопсия – участие лимфомы, n (%)
Да — 30 (13) — 34 (15) — 15 (9) — 13 (8)
Нет — 196 (87) — 192 (85) — 147 (91) — 141 (92)
Первичной конечной точкой в SGN35-014 была независимая оценка выживаемости без прогрессирования, определяемая как время от даты рандомизации до даты первой диагностики прогрессирующего заболевания, смерти по любой причине или получения последующей противоопухолевой химиотерапии для лечения остаточного или прогрессирующего заболевания, в зависимости от того, что наступит раньше.
Получение консолидированной лучевой терапии после лечения, послелечебная химиотерапия с целью мобилизации стволовых клеток периферической крови или консолидированная трансплантация аутологичных или аллогенных стволовых клеток не рассматривались как прогрессирование заболевания или начало новой противоопухолевой терапии.
После установления статистической значимости независимой оценки выживаемости без прогрессирования, ключевые вторичные конечные точки, независимая оценка выживаемости без прогрессирования для субъектов с централизованно подтвержденной системной анапластической крупноклеточной лимфомы, показателя полной ремиссии по оценке IRF после завершения лечения в ходе исследования, общая выживаемость и частота объективного ответа по оценке IRF после завершения лечения в ходе исследования, были исследованы с помощью процедуры исследования фиксированной последовательности.
Первичные конечные точки и ключевые вторичные конечные точки с альфа-защитой, которые были оценены в иерархическом виде, соответствовали. Медиана независимой оценки выживаемости без прогрессирования составила 48,2 месяца для группы лечения Адцетрис+ СHP по сравнению с 20,8 месяцами в группе лечения CHOP. Стратифицированное отношение рисков составило 0,71 (95% ДИ: 0,54, 0,93, P=0,011), что указывает на 29% снижение риска возникновения событий ВБПЗ для Адцетрис + CHP по сравнению с CHOP (таблица 12).
Таблица 12: Результаты эффективности лечения у пациентов с ранее не леченной ПТКЛ препаратом Адцетрис в дозе 1,8 мг/кг в 1й день 3-недельного цикла
Первичная и Ключевая Вторичная Конечные точкиa — Адцетрис + CHP N=226 — CHOP
Независимая оценка выживаемости без прогрессирования
Медиана ВБП, месяцы (95% ДИ) — 48.2 (35.2, NE) — 20.8 (12.7, 47.6)
Отношение рисков (95% ДИ)b — 0.71 (0.54, 0.93)
P-значениеc — 0.0110
ВБП для пациентов с сАККЛ
N — 163 — 151
Кол-во пациентов с ВБП, n (%) — 56 (34) — 73 (48)
Медиана ВБП, месяцы (95% ДИ) — 55.7 (48.2, NE) — 54.2 (13.4, NE)
Отношение рисков (95% ДИ)b — 0.59 (0.42, 0.84)
P-значениеc — 0.0031
Общая выживаемостьd
Кол-во летальных случаев — 51 (23) — 73 (32)
Медиана общей выживаемости, месяцы (95% ДИ) — NE (NE, NE) — NE (54.2, NE)
Отношение рисков (95% ДИ)b — 0.66 (0.4 6, 0.95)
P-значениеc — 0.0244
Показатель полной ремиссииe
% (95% ДИ) — 68% (61.2, 73.7) — 56% (49.0, 62.3)
P-значениеf — 0.0066
Частота объективного ответаe
% (95% ДИ) — 83% (77.7, 87.8) — 72% (65.8, 77.9)
P-значениеf — 0.0032
ВБП согласно исследователюf
Медиана ВБП согласно исследователю, месяцы (95% ДИ) — 49.8 (41.5, NE) — [23.8 (13.6, NE)
Отношение рисков (95% ДИ)b — 0.70 (0.53, 0.92)
P-значениеc — 0.0096
IRF= независимое контрольное учреждение; NE: не подлежит оценке; ВБП= выживаемость без прогрессирования.
a Эффективность конечных точек была исследована при двустороннем уровне значимости 0,05 в следующем порядке: ВБП в популяции «назначенного лечения», ВБП в центральной подгруппе лечения системной анапластической крупноклеточной лимфомы, показатель полной ремиссии, общая выживаемость и частота объективного ответа в популяции «назначенного лечения». b Отношение рисков (A+CHP/CHOP) и 95% доверительные интервалы основаны на стратифицированной модели метода пропорциональной регрессии рисков Кокса со стратифицированными факторами (ALK-положительная системная анапластическая лимфома по сравнению со всеми остальными показателями и шкале Международной прогностического индекса [МПИ] на исходном уровне). Отношение рисков <1 считается благоприятным в группе лечения A+CHP.
c P-значение рассчитывается с помощью стратифицированного лог-рангового критерия.
d Медиана наблюдения за общей выживаемостью в группе лечения препаратом Адцетрис + CHP составило 41,9 месяца, в группе CHOP – 42,2 месяца.
e Ответ в 2007 году согласно Критерию Международной рабочей группы по окончании лечения.
f P-значение рассчитывается с помощью стратифицированного критерия Кохрана - Мантеля - Хенселя.
g P-значение приведено только в описательных целях.
Рис. 6: Кривая Каплана-Майера выживаемости без прогрессирования заболевания по оценке НКГ (ECHELON-2, SGN35-014)A+CHP: Адцетрис плюс CHP (циклофосфамид, доксорубицин и преднизон); CHOP: циклофосфамид, доксорубицин, винкристин и преднизон; ОР: отношение рисков.
Рис 7. Общая выживаемость (ECHELON-2, SGN35-014)
Медиана общей выживаемости не была достигнута ни в одной из групп лечения. A+CHP: Адцетрис плюс CHP (циклофосфамид, доксорубицин и преднизон); CHOP: циклофосфамид, доксорубицин, винкристин и преднизон; ДИ: доверительный интервал; ОР: отношение рисков.
Из 452 пациентов, у 72 пациентов была зарегистрирована ПТКЛ-NOS; 29 были рандомизированы в группу лечения препаратом Адцетрис + CHP и 43 пациента были рандомизированы в группу лечения CHOP. Медиана независимой оценки выживаемости без прогрессирования составила 21,2 месяцев в группе лечения Адцетрис + CHP против 11,4 месяцев в группе лечения CHOP. Стратифицированное отношение рисков составило 0,75 (95% ДИ: 0,41, 1,37). В Анкете Европейской организации по исследованию и лечению рака и качества жизни, состоящей из 30 пунктов (EORTC-QLQ-C30), не отмечено клинически значимых различий в обеих группах лечения. Случаи обращения за медицинской помощью (MRU) оценивали на основе данных учреждений здравоохранения, собранных в период с начала проведения 1-го цикла лечения до долгосрочного наблюдения. Частота госпитализации была ниже у пациентов, получавших A+CHP, по сравнению с пациентами, получавшими A+ CHOP, но значимой разницы в медиане случаев госпитализации в группах не отмечено.
Системная анапластическая крупноклеточная лимфома (сАККЛ)
Исследование SG035-0004
Эффективность и безопасность применения препарата Адцетрис в качестве монотерапии оценивали в открытом не сравнительном многоцентровом клиническом исследовании, в котором приняло участие 58 пациентов с рецидивирующей или рефрактерной сАККЛ. В табл. 13 представлены исходные сведения о пациентах и заболевании.
Таблица 13: Исходные сведения о пациентах и заболевании, включенных в клиническое исследование II фазы применения препарата Адцетрис у пациентов с рецидивирующей или рефрактерной сАККЛ
Характеристика пациентов — n = 58
Средний возраст, лет (диапазон) — 52 (14 – 76)
Пол, n(%) мужчины женщины — 33 (57%) 25 (43%)
Статус по шкале ECOGa , n(%)
0 — 19 (33%)
1 — 38 (66%)
Предшествующая АТСК n(%) — 15 (26%)
Предшествующие линии химиотерапии (диапазон) — 2 (1 – 6)
Гистологически подтвержденная экспрессия антигена CD30, n(%) — 57 (98%)
ALK (анапластической лимфомы киназа) негативная форма, n(%) — 42 (72%)
Характеристика заболевания, n(%)
Первичная устойчивость к терапии первой линииb — 36 (62 %)
Устойчивость к последней терапии — 29 (50 %)
Рецидив во время последней терапии — 29 (50 %)
Наличие B-симптомов в исходном состоянии — 17 (29 %)
III стадия при первичном диагнозе — 8 (14 %)
IV стадия при первичном диагнозе — 21 (36 %)
а У одного пациента в исходный период статус по шкале ECOG составлял 2, что не соответствует требованиям протокола. Этот пациент был зарегистрирован, как неудовлетворяющий критериям включения.
b Первичная рефрактерная сАККЛ определяется, как невозможность достижения ПР или прогрессирование в течение 3 месяцев после завершения терапии первой линии
Медиана продолжительности периода от первичной постановки диагноза сАККЛ до введения первой дозы препарата Адцетрис составила 16,8 месяцев.
10 (десять) пациентов (17%) завершили 16 циклов лечения препаратом Адцетрис; медиана полученных циклов составила 7 (диапазон от 1 до 16 циклов).
Эффективность препарата Адцетрис оценивали в НКС с учетом пересмотренных критериев ответа на терапию при злокачественной лимфоме (Cheson, 2007). Эффективность лечения оценивали с помощью спиральной КТ груди, шеи, брюшной и тазовой областей; ПЭТ и клинических данных. Оценку эффективности проводили во время 2, 4, 7, 10, 13 и 16 циклах, вместе с ПЭТ во время 4 и 7 циклах.
ЧОО, по оценке НКС, составила 86% (у 50 из 58 пациентов, получивших хотя бы одну дозу препарата [популяция ITT]). Частота ПР составила 59% (у 34 из 58 пациентов в популяции ITT), уменьшение размеров опухоли (любой степени) было достигнуто у 97% пациентов. Расчетная пятилетняя ОВ составила 60% (95% ДИ [47; 73%]). Медиана продолжительности периода наблюдения (время до смерти или последнего контакта), начиная от получения первой дозы, составила 71,4 месяца. Оценки исследователей, как правило, были сопоставимы с независимым анализом снимков. Из всех пациентов, проходивших лечение, 9 (девяти) ответившим была проведена аллогенная ТСК и 9 пациентам была проведена АТСК. Дополнительные сведения об эффективности представлены в табл. 14 и на рис. 8.
Таблица 14: Результаты оценки эффективности применения препарата Адцетрис в дозе 1,8 мг/кг каждые 3 недели в лечении пациентов с рецидивирующей или рефрактерной сАККЛ
Лучший клинический ответ (n=58) — Количество (n, %) по оценке НКС — 95 % ДИ
ЧОО (ПР+ЧР) — 50 (86) — 74,6, 93,9
(ПР) — 34 (59) — 44,9, 71,4
(ЧР) — 16 (28) — Не применимо
Частота контроля заболевания (сумма полных, частичных ответов и стабилизации заболевания) — 52 (90) — 78,8, 96,1
Продолжительность ответа — Медиана по оценке НКС — 95% ДИ
Объективный ответ(ПР+ЧР)a ПР — 13,2 26,3 — 5,7, 26,3 13,2, NEb
Выживаемость без прогрессирования заболевания — Медиана (по оценке НКС) — 95% ДИ
Медиана — 14,6 — 6,9, 20,6
Общая выживаемость — Медиана — 95% ДИ
Медиана — Не достигнута — 21,3, NEb
а Длительность периода ремиссии находилась в диапазоне от 0,1 до 39,1+ месяцев, медиана продолжительности периода последующего наблюдения от получения первой дозы для пациентов, достигших объективного ответа, по оценке НКС, составила 15,5 месяцев.
b NE-Оценка невозможна.
Рисунок 8: Кривая ОВ по Каплану-Мейеру
Число пациентов, подвергшихся риску (события)Число пациентов, подвергшихся риску (события)Время (мес)Время (мес)N58N58События25События2595 % ДИ (месяцы) (от 21,3, -)95 % ДИ (месяцы) (от 21,3, -)Медиана (месяцы)Медиана (месяцы)Совокупность всех рандомизированных пациентов согласно назначенному лечению (популяция ITT)Совокупность всех рандомизированных пациентов согласно назначенному лечению (популяция ITT)Процент выживших пациентовПроцент выживших пациентовПредварительный анализ индивидуальных статистических данных пациентов показал, что приблизительно у 69% пациентов с сАККЛ, получивших лечение препаратом Адцетрис в рамках клинического исследования SG035-0004, было достигнуто увеличение клинической пользы: более длительный период ВБП по сравнению с последней предшествующей линией терапии.
У 14 пациентов (82%) из 17 пациентов (29%) с B-симптомами в исходном периоде, B-симптомы полностью разрешились, с медианой времени 0,7 месяца от начала применения препарата Адцетрис.
Исследование С25006
Эффективность и безопасность препарата Адцетрис в качестве монотерапии также оценивались в открытом не сравнительном многоцентровом исследовании фазы IV у 50 пациентов с рецидивирующим или рефрактерным сАККЛ. ЧОО по оценке НКС, составила 64% (32 из 50 пациентов в популяции ITT). Медиана длительности ответа (DOR) по оценке НКС не была достигнута (95% ДИ 19,71 месяца, NE). Частота ПР составила 30% (15 из 50 пациентов в популяции ITT), а снижение опухоли (любой степени) было достигнуто у 93% пациентов. Медиана длительности полной ремиссии (DOCR) по оценке НКС не была достигнута (95% ДИ 10,61 месяца, NE). Оценки ответов, как правило, были согласованы между НКС и исследователем. Из пациентов, получавших лечение, 13 пациентов получили трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток.
Объединенные данные исследований C25006 и SG035-0004 (N=108) показывают ЧОО по оценке НКС 76% (82 из 108 пациентов в популяции ITT). Медиана DOR по оценке НКС составила 17,0 месяцев (95% ДИ 12,62, 32,46). ПР составил 45% (49 из 108 пациентов в популяции ITT), а снижение опухоли (любой степени) было достигнуто у 96% пациентов. Медиана DOCR по оценке НКС составила 26,3 месяца (95% ДИ 16,16, NE). Оценки ответов НКС и исследователя были в целом последовательными.
Исследование SGN35-006 (исследование повторного применения препарата)
Эффективность повторного применения препарата Адцетрис у пациентов, ранее ответивших на терапию препаратом Адцетрис (ПР или ЧР), оценивалась в открытом многоцентровом исследовании II фазы. Семь пациентов с рецидивирующей сАККЛ получали препарат Адцетрис в начальной дозе 1,8 мг/кг в виде внутривенной инфузии в течение 30 минут каждые 3 недели и один пациент получал начальную дозу 1,2 мг/кг. Медиана количества циклов составила 8,5 (диапазон от 2 до 30 циклов). Из 8 пациентов с сАККЛ трое прошли повторную терапию дважды, таким образом, опыт повторной терапии составил 11 случаев. В 6 случаях на фоне лечения препаратом Адцетрис (55%) была достигнута ПР и в 4 случаях (36%) – ЧР, ЧОО составила 91%. Медиана продолжительности ответа на терапию составляла 8,8 месяцев для пациентов, достигших ОО (ПР+ЧР) и 12,3 месяца для пациентов, достигших ПР.
Т-клеточная лимфома кожи
Исследование С25001
Эффективность и безопасность применения препарата Адцетрис в качестве монотерапии оценивали в базовом открытом многоцентровом рандомизированном клиническом исследовании 3 фазы, в котором приняло участие 128 пациентов с гистологически подтвержденной CD-30 положительной ТКЛК. CD30-положительное заболевание трактовалось как обнаружение в 10% и более опухолевых лимфоидных клетках мембранного, цитоплазматического окрашивания и/или окрашивания комплекса Гольджи при иммуногистохимическом исследовании (антитела к CD30 Вентана [Ber-H2]). Пациенты с диагнозом ГМ и первичной АККЛ кожи были включены в исследование. Пациентов стратифицировали по данным типам заболеваний и рандомизировали в соотношении 1:1 для получения либо терапии препаратом Адцетрис, либо терапии по выбору врача, - метотрексатом или бексаротеном. Пациенты с первичной АККЛ кожи получали предшествующую лучевую терапию либо как минимум 1 линию системной терапии, а пациенты с ГМ получали минимум 1 линию системной терапии. Пациентов с сопутствующим заболеванием в виде сАККЛ, синдрома Сезари (CC) или прочих неходжкинских лимфом (кроме лимфоматоидного папулёза [ЛП]) не включали в данное исследование. Пациенты получали препарат Адцетрис в дозе 1,8 мг/кг или соответствующее плацебо внутривенно в течение 30 мин каждые 3 недели, до 16 циклов, а в группе, получавшей терапию по выбору врача, длительность лечения составляла до 48 недель. Медиана количества циклов в группе препарата Адцетрис составила около 12. В группе, получавшей терапию по выбору врача, медиана длительности лечения (число циклов) у пациентов, получавших бексаротен, составила около 16 недель (5,5 циклов) и около 11 недель (3 цикла) у пациентов, получавших метотрексат. В Таблице 15 представлены исходные сведения о пациентах и заболевании.
Таблица 15. Исходные сведения о пациентах и заболевании при проведении исследования III фазы ТКЛК (популяция ITT)
Характеристики пациентов — Адцетрис n=64 — Терапия по Выбору врача (метотрексат или бексаротен) n=64
Средний возраст, лет (диапазон) — 62 (22 – 83) — 58,5 (22 – 83)
Пациенты ≥ 65 лет, n (%) — 28 (44 %) — 24 (38 %)
Пол, n (%) мужчины женщины — 33 (52%) 31 (48%) — 37 (58%)/ 27 (42%)
Статус по шкале ECOG, n (%)
0 — 43 (67) — 46 (72)
1 — 18 (28) — 16 (25)
2 — 3 (5) — 2 (3)
Характеристика заболевания
Медиана количества предшествующих линий терапий (диапазон) — 4 (0 – 13) — 3,5 (1 – 15)
Медиана количества предшествующих линий наружной терапии, (диапазон) — 1 (0 – 6) — 1 (0 – 9)
Медиана количества предшествующих линий системной терапии (диапазон) — 2 (0 – 11) — 2 (1 – 8)
ГМ, n (%) — 48 (75) — 49 (77)
Ранние стадии (IA – IIA) — 15 (31) — 18 (37)
Распространенные стадии (IIB – IVBa) — 32 (67) — 30 (61)
Первичная АККЛ кожи, n (%) — 16 (25) — 15 (23)
Только кожные проявления — 9 (56) — 11 (73)
Внекожные проявления — 7 (44) — 4 (27)
а Данные цикла по одному пациенту из каждой группы были неполными, поэтому их не включили в таблицу
Наиболее часто применявшимися в популяции ITT видами предшествующей наружной терапии были лучевая терапия (64%), фототерапия (48%) и топические стероиды (17%). Наиболее часто применявшимися у популяции ITT видами предшествующей системной терапии были химиотерапия (71%), иммунотерапия (43%) и бексаротен (38%).
Первичной конечной точкой являлась ЧОО длительностью минимум 4 месяца (ЧОО4) (длительность от момента возникновения первого ответа до последнего ответа ≥ 4 месяца), которую определяли в ходе независимого обзора согласно Глобальной Оценке Ответов (GRS), состоящей из обследования кожи (шкала взвешенной оценки тяжести заболевания [mSWAT], оценка проводится исследователем), радиологической оценки нодальных и висцеральных поражений, а также выявления циркулирующих клеток Сезари (Olsen 2011). Таблица 16 включает результаты ЧОО4 и другие вторичные конечные точки.
• Таблица 16: Результаты изучения эффективности у пациентов с ТКЛК, получавших препарат Адцетрис в дозе 1,8 мг/кг каждые 3 недели (популяция ITT)
Адцетрис (n=64) — Терапия по Выбору врача (метотрексат или бексаротен) n=64
ЧОО4 по оценке НКС
n (%) — 36 (56,3) — 8 (12,5)
Процентная разница — 43,8 (29,1, 58,4)
(95% ДИ)
Значение р — <0,001
ПО по оценке НКС
n (%) — 10 (15,6) — 1 (1,6)
Процентная разница (95% ДИ) — 14,1 (-4,0, 31,5)
Скорректированное значение ра — 0,0046
ВБП по оценке НКС
Медиана (мес.) — 16,7 — 3,5
Отношение рисков — 0,270
95% ДИ — (0,17, 0,43)
Скорректированное значение ра — <0,001
а вычисляется при помощи взвешенного метода Холма
По оценке НКС анализ ЧОО4 в ранее установленных подгруппах проводили с учетом подтипа ТКЛК, выбранного врачом лечения, начального статуса по шкале ECOG, возраста, пола и географического региона. Данный анализ продемонстрировал устойчивую тенденцию к преимуществу использования препарата Адцетрис по сравнению с пациентами, получавшими терапию по выбору врача. ЧОО4 составила 50% и 75% в группе препарата Адцетрис в сравнении с 10,2% и 20% в группе, получавшей выбранный врачом препарат для лечения ГМ и первичной АККЛ кожи, соответственно.
Значимых различий в качестве жизни (оцененном по 5-ти компонентному Европейскому опроснику оценки качества жизни [EQ-5D] и функциональной оценке противоопухолевой терапии – общей [FACT-G]) между группами лечения не наблюдали.
Эффективность и безопасность препарата Адцетрис оценили в ходе двух дополнительных открытых исследованиях у 108 пациентов с рецидивами CD30- положительной ТКЛК (включая пациентов с ГМ и первичной АККЛ кожи, а также у пациентов с CC, ЛП и ТКЛК смешанной морфологии) вне зависимости от степени выраженности уровня CD30. Пациенты получали Адцетрис в дозе 1,8 мг/кг внутривенно в течение 30 мин каждые 3 недели (до 16 циклов терапии). Результаты изучения эффективности и безопасности при проведении данных исследований сопоставимы с результатами исследования С25001. ЧОО у пациентов с ГМ составила 54–66%; у пациентов с первичной АККЛ кожи – 67%; у пациентов с СС –50%; у пациентов с ЛП – 92%; и у пациентов с ТКЛК смешанной морфологии – 82–85%.
Детская популяция
Комбинированная терапия
С25004
Безопасность и противоопухолевую активность Адцетрис оценивали в открытом многоцентровом исследовании с участием 59 детей (в возрасте от 6 до 17 лет) с ранее нелеченой поздней стадией классической CD30+ HL в сочетании с химиотерапией (доксорубицин [A], винбластин [V] и дакарбазин [D][AVD]). Все пациенты имели гистологически подтвержденное заболевание, экспрессирующее CD30. Пятьдесят девять процентов пациентов (n = 35) имели экстранодальное поражение. Всем 59 педиатрическим пациентам в 1-й и 15-й дни каждого 28-дневного цикла вводили 48 мг/м2 Адцетрис в виде внутривенной инфузии в течение 30 минут + доксорубицин 25 мг/м2, винбластин 6 мг/м2 и дакарбазин 375 мг/м2. Доза Адцетрис на основе BSA была выбрана в соответствии с наблюдаемым воздействием фармакокинетики у взрослых в исследовании C25003. Максимальная переносимая доза для детей (МПД) не была достигнута. У большинства пациентов (88%) был достигнут объективный ответ по оценке IRF в EOT, при этом 76% достигли полного ответа. Ни один пациент не умер. Сообщалось, что в общей сложности 13 пациентов (22%) из группы безопасности прошли облучение после цикла 6.
Монотерапия
С25002
Безопасность, фармакокинетика и противоопухолевая активность препарата Адцетрис были исследованы в открытом многоцентровом исследовании 1/2 фазы в виде монотерапии препаратом с повышением дозы (C25002) у 36 детей (возраст - 7-17 лет) с рефрактерной/рецидивирующей ЛХ и сАККЛ (дети в возрасте 7-11 лет, n=12 и у подростков в возрасте от 12 до 17 лет, n=24). В рамках 1 фазы исследования изучался профиль безопасности (см. раздел 4.8) и была выявлена максимальная переносимая доза у детей (MTD) и/или рекомендуемая доза 2 фазы (RP2D), также проводилась оценка фармакокинетики препарата Адцетрис (см. раздел 5.2). В 1 фазу исследования были включены 3 пациента с рефрактерной/рецидивирующей ЛХ, которым препарат назначали в дозе 1,4 мг/кг и 9 пациентов (7 пациентов с рефрактерной/рецидивирующей ЛХ и 2 пациента с сАККЛ), которым препарат вводили в дозе 1,8 мг/кг. Максимально переносимая доза не была достигнута. RP2D была установлена на уровне 1,8 мг/кг. В ходе всего исследования 16 пациентам с рефрактерной/рецидивирующей ЛХ и 17 пациентам с рефрактерной/рецидивирующей сАККЛ, из которых у 10 был зарегистрирован первый рецидив, был назначен препарат Адцетрис в дозе 1,8 мг/кг. Частота объективного ответа по оценке НКС была проанализирована на обоих этапах исследования на уровне RP2D. У 32 пациентов из 33, получавших RP2D, была возможность оценить ответ. ЧОО составила 47% у пациентов с рефрактерной/рецидивирующей ЛХ, у которых была возможность оценить ответ, 53% у пациентов с рефрактерной/рецидивирующей сАККЛ и 60% у пациентов с первым рецидивом сАККЛ. Восьми пациентам с ЛХ и 9 пациентам с сАККЛ была проведена ТСК после лечения препаратом Адцетрис.
Фармакокинетические свойства
Монотерапия
Фармакокинетика брентуксимаба ведотина была изучена в исследованиях I фазы, а также в популяционном фармакокинетическом анализе данных 314 пациентов. Во всех клинических исследованиях брентуксимаб ведотин вводили в виде внутривенной инфузии.
Максимальная концентрация брентуксимаба ведотина (конъюгата антитела и противоопухолевого агента), как правило, наблюдалась к концу инфузии или в момент времени, максимально близкий к завершению процедуры. Наблюдалось мультиэкспоненциальное снижение концентраций конъюгата антитела и противоопухолевого агента в сыворотке с конечным периодом полувыведения, приблизительно равным 4–6 дням. Концентрации были приблизительно пропорциональны введенным дозам. При многократном введении препарата каждые 3 недели наблюдалась минимальная кумуляция конъюгата или ее отсутствие, что согласуется с оценкой продолжительности конечного периода полувыведения. Характерные показатели Cmax (максимальной концентрации) и AUC (площади под кривой «концентрация-время») для брентуксимаба ведотина после однократного введения в дозе 1,8 мг/кг, по данным исследования I фазы, составили 31,98 мкг/мл и 79,41 мкг/мл в сутки, соответственно.
Основным метаболитом брентуксимаба ведотина является MMAE. Средняя Cmax, AUC и Tmax (время достижения максимальной концентрации) для MMAE после однократного введения препарата в дозе 1,8 мг/кг, по данным исследования I фазы, составили 4,97 нг/мл, 37,03 нг/мл в сутки и 2,09 суток, соответственно. Уровень MMAE снижался после многократных доз брентуксимаба ведотина и составлял приблизительно от 50 до 80% от уровня первой дозы. ММАЕ далее метаболизируется преимущественно до метаболита, проявляющего эквивалентную активность, однако концентрация метаболита на порядок ниже концентрации ММАЕ. Таким образом, маловероятно, что данный метаболит будет вносить существенный вклад в системные эффекты ММАЕ.
В первом цикле терапии повышение уровня MMAE сопровождалось абсолютным снижением числа нейтрофилов.
Комбинированная терапия
Фармакокинетика препарата Адцетрис в комбинации с AVD была исследована в одном исследовании 3 фазы на 661 пациенте. Популяционный фармакокинетический анализ показал, что фармакокинетические параметры препарата Адцетрис в комбинации с AVD были сопоставимы с фармакокинетическими параметрами, наблюдаемыми при применении препарата в монорежиме.
После многократного введения (внутривенная инфузия 1,2 мг/кг брентуксимаба ведотина каждые две недели) максимальная сывороточная концентрация конъюгата антитела и противоопухолевого агента наблюдалась к концу инфузии. Мультиэкспоненциальное снижение концентраций в сыворотке наблюдалось с периодом t1/2z, приблизительно равным 4 - 5 суток. Максимальные концентрации MMAE в плазме наблюдались приблизительно спустя 2 суток после окончания инфузии, и наблюдалось моноэкспоненциальное снижение концентрации с t1/2z приблизительно равным от 3 до 4 суток.
После многократного введения (внутривенная инфузия 1,2 мг/кг брентуксимаба ведотина каждые две недели) равновесные остаточные концентрации конъюгата и MMAE достигались к 3 циклу. При достижении равновесного состояния, фармакокинетика конъюгата со временем не изменилась. Накопление конъюгата (установленное по AUC14D между 1 и 3 циклами) было 1,27-кратным. Уровень MMAE (установленный по AUC14D между 1 и 3 циклами) снижался со временем приблизительно на 50%.
Фармакокинетику препарата Адцетрис в комбинации с CHP оценивали в ходе одного исследования фазы 3 у 223 пациентов (SGN35-014). После многократного внутривенного введения препарата Адцетрис в дозе 1,8 мг/кг каждые 3 недели, фармакокинетика ADC и MMAE была аналогична фармакокинетике при монотерапии.
Распределение
В исследованиях in vitro уровень связывания MMAE с белками плазмы крови человека варьировался в диапазоне от 68 до 82%. Не предполагается, что MMAE будет вытеснять другие вещества или будет вытеснен лекарственными веществами с высокой степенью связывания с белками плазмы. В опытах in vitro MMAE выступал субстратом P-гликопротеина и не ингибировал его в клинических концентрациях.
У человека объем распределения конъюгата антитела и противоопухолевого агента при равновесной концентрации составляет 6-10 л. На основании данных фармакокинетического анализа популяции, типичный кажущийся центральный объем распределения MMAE составил 35,5 л.
Биотрансформация
Предполагается, что конъюгат антитела и противоопухолевого агента подвергается катаболизму как белок с распадом до отдельных аминокислот, которые включаются в обмен веществ или выводятся из организма.
Данные исследований in vivo, проведенных на животных или с участием человека, позволяют предположить, что лишь малая фракция MMAE, высвобождаемая из брентуксимаба ведотина, подвергается метаболизму. Уровни метаболитов MMAE в плазме крови человека не измеряли. Как минимум, один метаболит MMAE продемонстрировал активность in vitro.
MMAE является субстратом CYP3A4 и, возможно, CYP2D6. Данные исследований in vitro указывают на то, что метаболизм MMAE преимущественно проходит путем окисления посредством CYP3A4/5. В исследованиях in vitro с использованием микросом печени человека было показано, что MMAE оказывает на CYP3A4/5 ингибирующее действие только в концентрациях, значительно превышающих концентрации, характерные для клинического применения. MMAE не ингибирует другие изоформы.
MMAE не активировал какие-либо основные ферменты семейства CYP450 в первичных культурах гепатоцитов человека.
Элиминация
Выведение конъюгата антитела и противоопухолевого агента происходит посредством катаболизма с типичными значениями клиренса и периодом полувыведения, равными 1,5 л/сутки и 4-6 дней, соответственно.
Выведение MMAE было ограничено скоростью его высвобождения из конъюгата; типичные значения клиренса и периода полувыведения MMAE составили 19,99 л/сутки и 3-4 суток, соответственно.
Исследование выведения было проведено с участием пациентов, получавших брентуксимаб ведотин в дозе 1,8 мг/кг. Приблизительно 24% общего MMAE, введенного в составе конъюгата в ходе инфузии брентуксимаба ведотина, обнаруживалось в моче и кале на протяжении 1 недели. Из этого количества примерно 72% было обнаружено в кале. Меньшее количество MMAE (28%) выводилось с мочой.
Фармакокинетика у особых групп пациентов
Популяционный фармакокинетический анализ показал, что исходная концентрация сывороточного альбумина оказывает значительное влияние на клиренс MMAE. Анализ показал, что у пациентов с низкими уровнями сывороточного альбумина (менее 3,0 г/дл) клиренс MMAE был в 2 раза ниже по сравнению с пациентами с нормальными концентрациями сывороточного альбумина.
Печеночная недостаточность
Были проведены исследования фармакокинетики брентуксимаба ведотина и ММАЕ после введения препарата Адцетрис в дозе 1,2 мг/кг пациентам с легкой (класс А по шкале Чайлд-Пью, n=1), средней (класс В по шкале Чайлд-Пью, n=5) и тяжелой (класс С по шкале Чайлд-Пью, n=1) степенью печеночной недостаточности. У пациентов с печеночной недостаточностью наблюдалось повышение концентрации MMAE приблизительно в 2,3 раза (90% ДИ: 1,27 – 4,12 раза) по сравнению с пациентами с нормальной функцией печени.
Почечная недостаточность
Были проведены исследования фармакокинетики брентуксимаба ведотина и ММАЕ после введения препарата Адцетрис в дозе 1,2 мг/кг пациентам с легкой (n=4), средней (n=3) и тяжелой (n=3) степенью почечной недостаточности. У пациентов с тяжелой почечной недостаточностью (клиренс креатинина менее 30 мл/мин) наблюдалось повышение концентрации MMAE приблизительно в 1,9 раза (90% ДИ 0,85 – 4,21 раза) по сравнению пациентами с нормальной функцией почек. У пациентов с легкой и средней степенью почечной недостаточности не наблюдались изменения параметров.
Пожилые пациенты
Популяционную фармакокинетику брентуксимаба ведотина изучали на основании данных нескольких исследований, включая данные 380 пациентов в возрасте до 87 лет (34 пациента ≥ 65 - <75 и 17 пациентов ≥ 75 лет). Дополнительно изучали популяционную фармакокинетику брентуксимаба ведотина в комбинации с AVD, включающую данные 661 пациента в возрасте до 82 лет (42 пациента ≥ 65 - <75 и 17 пациентов ≥ 75 лет). Изучали влияние возраста на фармакокинетику, и ковариант был незначительным.
Детская популяция
Монотерапия
С25002
Фармакокинетика конъюгата и MMAE брентуксимаба ведотина после 30-минутной внутривенной инфузии брентуксимаба ведотина в дозе 1,4 мг/кг или 1,8 мг/кг каждые 3 недели была исследована в клиническом исследовании 1/2 фазы с участием 36 детей (в возрасте 7-17 лет) с рефрактерной/рецидивирующей ЛХ и сАККЛ (дети в возрасте 7-11 лет, n=12 и подростки в возрасте от 12 до 17 лет, n=24) (см. раздел 5.1). Как правило, Cmax конъюгата антитела и ММАЕ наблюдалась к концу инфузии или в момент времени, максимально близкий к завершению процедуры. Наблюдалось мультиэкспоненциальное снижение концентраций конъюгата антитела и ММАЕ в сыворотке с конечным периодом полувыведения, приблизительно равным 4-5 суткам. Концентрации были приблизительно пропорциональными дозам с наблюдаемыми более низкими концентрациями конъюгата антитела и ММАЕ у детей в младших возрастных группах / со сниженной массой тела в исследуемой популяции. Медиана AUC конъюгата антитела и ММАЕ у детей и подростков из данного исследования была приблизительно на 14% и на 3% ниже, чем у взрослых пациентов, соответственно, в то время как концентрации MMAE были на 53% ниже и на 13% выше, соответственно, чем у взрослых пациентов. Медиана Cmax и AUC конъюгата антитела и противоопухолевого агента после однократного введения дозы 1,8 мг/кг составила 29,8 мкг/мл и 67,9 мкг*сутки/мл, соответственно, у пациентов в возрасте <12 лет и 34,4 мкг/мл и 77,8 мкг*сутки/мл, соответственно, у пациентов в возрасте ≥12 лет. Медиана Cmax, AUC и Tmax MMAE после однократного введения дозы 1,8 мг/кг составила 3,73 нг/мл, 17,3 нг*сутки/мл и 1,92 суток, соответственно, у пациентов в возрасте <12 лет и 6,33 нг/мл, 42,3 нг*сутки/мл и 1,82 суток, соответственно, у пациентов в возрасте ≥12 лет. Наблюдалась тенденция увеличения клиренса брентуксимаба ведотина у детей, подтвержденная положительным результатом анализа на антитела к брентуксимабу ведотину. Ни у одного из пациентов в возрасте <12 лет (0 из 11) не было зарегистрировано постоянное наличие антител к лекарственному препарату. У 2 пациентов ≥12 лет (2 из 23) было зарегистрировано постоянное наличие антител к лекарственному препарату.
Комбинированная терапия
С25004
Фармакокинетику конъюгата и MMAE брентуксимаба ведотина после 30-минутной внутривенной инфузии BV в дозе 48 мг/м2 каждые 2 недели в комбинации с доксорубицином, винбластином и дакарбазином (AVD) оценивали в клиническом исследовании фазы 1/2 с участием 59 детей (возрастом 6–17 лет) с впервые диагностированной CD30+ классической лимфомой Ходжкина в поздней стадии (дети в возрасте 6–11 лет, n = 11 и подростки в возрасте от 12 до 17 лет, n = 48). Cmax конъюгата антитела наблюдалась в сыворотке примерно в конце инфузии и снижалась мультиэкспоненциальным образом с периодом полувыведения примерно 4 дня. Cmax MMAE наблюдалась в плазме примерно через 2 дня после введения брентуксимаба ведотина с периодом полувыведения примерно 2 дня. Среднее геометрическое Cmax и AUC конъюгата антитела после однократного приема дозы 48 мг/м2 составляли 22,5 мкг/мл и 46,7 мкг*день/мл соответственно. Среднее геометрическое Cmax и AUC MMAE после однократного приема дозы 48 мг/м2 составляли 4,9 нг/мл и 27,2 нг*день/мл, соответственно. Аналогичные воздействия конъюгата антитела были достигнуты после дозирования BV в зависимости от площади поверхности тела в дозе 48 мг/м2 в сочетании с AVD в детских возрастных группах (< 12 лет, 12–16 лет и > 16 лет).
• Данные доклинической безопасности
В исследовании in vivo на микроядрах костного мозга крыс было продемонстрировано, что MMAE вызывает хромосомные аномалии. Эти результаты согласуются с фармакологическим воздействием MMAE на митотический аппарат клеток (разрушение сети микротрубочек).
Эффекты брентуксимаба ведотина на мужскую и женскую фертильность не изучались. Вместе с тем, результаты исследования токсичности при многократном введении, проведенного на крысах, продемонстрировали потенциальную способность брентуксимаба ведотина вызывать нарушение мужской репродуктивной функции и фертильности. Атрофия и дегенерация яичек были частично обратимыми после 16-недельного периода без введения препарата.
Брентуксимаб ведотин вызывал гибель эмбрионов и плодов у беременных самок крыс.
В доклинических исследованиях наблюдалось истощение лимфоидной ткани и снижение массы тимуса, что согласуется с механизмом действия MMAE (разрушение микротрубочек), который высвобождается из брентуксимаба ведотина.