Код ATХ L04AA03
Механизм действия
В состав препарата Атгам входят антитела, которые связываются с широким спектром белков на поверхности лимфоцитов. Помимо этого, Атгам связывается с гранулоцитами, тромбоцитами, клетками костного мозга и клетками других типов. Механизм вызываемой препаратом Атгам иммунодепрессии не установлен. Опубликованные данные свидетельствуют, что в основе механизма действия препарата лежит элиминация циркулирующих лимфоцитов, при этом в наибольшей степени сокращается число T-лимфоцитов. Элиминация лимфоцитов может быть обусловлена комплементзависимым лизисом и (или) активационно-индуцированным апоптозом. Кроме того, иммунодепрессия может быть опосредована связыванием антител с лимфоцитами, что приводит к частичной активации и индукции анергии Т-лимфоцитов.
Механизм лекарственного действия препарата Атгам при апластической анемии объясняется его иммунодепрессивным действием. Кроме того, Атгам непосредственно стимулирует рост гемопоэтических стволовых клеток и секрецию гемопоэтических факторов роста, таких как интерлейкин-3 и гранулоцитарно-макрофагальный колониестимулирующий фактор.
Клинические исследования
Исследования, проведенные в США
Эффективность препарата Атгам для лечения острого отторжения аллотрансплантата почки оценивалась в ходе трех разных режимов терапии: в качестве замены стандартной терапии, вместе со стандартной терапией в момент диагностики первого эпизода отторжения трансплантата и вместе со стандартной терапией при эпизодах отторжения, устойчивых к стероидам.
Рандомизированное контролируемое исследование применения препарата Атгам в качестве замены стандартной терапии для лечения первого острого эпизода отторжения проводилось в одном центре трансплантации у реципиентов живых родственных почечных аллотрансплантатов. Было исследовано 22 пациента, по 11 в каждой из двух групп терапии [Атгам в сравнении со стандартной терапией (болюсные дозы Solu-Medrol®)]. Пациенты, рандомизированные в группу препарата Атгам, получили 14–21 дозу препарата Атгам, начиная со дня, в который было диагностировано отторжение трансплантата. Препарат Атгам вводили ежедневно в соответствии с режимом «доза в соответствии с уровнем клеток, образующих розетки», в результате чего средняя суточная доза составляла приблизительно 15 мг/кг. Пациенты, рандомизированные в группу контроля, получали Solu-Medrol® в дозе 15 мг/кг, начиная со дня, когда было диагностировано отторжение трансплантата, либо ежедневно, либо через день в объеме от 3 до 7 доз, для получения в общей сложности 5000 мг препарата за эпизод отторжения трансплантата. В этом исследовании эффективность препарата Атгам была сравнима с эффективностью стандартной терапии при остром отторжении аллотрансплантата. У всех 11 пациентов, получавших Атгам, наблюдалось разрешение первого эпизода отторжения трансплантата, по сравнению с 10 из 11 пациентов в группе контроля. Через год функциональная выживаемость трансплантата составила 91 % в группе препарата Атгам (10/11) и 64 % в группе контроля (7/11). Выживаемость пациентов в двух группах терапии была аналогична (11/11 в группе препарата Атгам в сравнении с 10/11 в группе контроля).
Эффект препарата Атгам при введении в сочетании со стандартной терапией во время диагностики первого эпизода отторжения изучался в рамках двух различных протоколах на пациентах с отторжением почечных аллотрансплантатов от трупных доноров и живых родственников. Результаты этих исследований демонстрируют эффективность введения препарата Атгам дополнительно к стандартной терапии для лечения первого эпизода отторжения трансплантата у получателей аллотрансплантатов почки. В исследовании 1, рандомизированном контролируемом исследовании в двух исследовательских центрах препарата Атгам для лечения острого отторжения аллотрансплантатов почки от мертвых доноров, в результате добавления к стандартной терапии отторжения (метилпреднизолона натрия сукцинат) препарата Атгам частота разрешения первого эпизода острого отторжения возросла, что являлось статистически значимым (p < 0,01). У пациентов, получавших Атгам, коэффициент разрешения случаев отторжения трансплантата составил 80 % (36/45) по сравнению с 54 % (25/46) в группе контроля. Отмечалось статистически значимое улучшение функциональной выживаемости трансплантата в пользу группы, получавшей Атгам (p < 0,01), а также статистически значимый стероидсберегающий эффект во время первого эпизода отторжения среди пациентов в группе препарата Атгам. Разницы между уровнем выживаемости пациентов в двух группах терапии не отмечалось. Исследование 2 представляло собой рандомизированное контролируемое исследование, проводимое в пяти разных центрах трансплантации. В этом исследовании в результате добавления препарата Атгам к стандартной терапии отторжения трансплантата (болюсные дозы Solu-Medrol®) для лечения острого отторжения у получателей трансплантатов почки от живого донора увеличилась частота разрешения случаев отторжения и улучшилась функциональная выживаемость трансплантата. Поскольку размер выборки был невелик, статистической значимости разницы в функциональной выживаемости трансплантата между группами препарата Атгам и контроля достигнуто не было. Незначительная статистическая значимость была продемонстрирована в частоте устранения отторжения в экономии внутривенных стероидов среди пациентов, получавших препарат Атгам (p = 0,10 и p = 0,07). Уровни выживаемости пациентов были схожими в обеих группах терапии.
Результаты рандомизированных контролируемых исследований на пациентах с первыми эпизодами острого отторжения аллотрансплантата, не поддающимися лечению традиционной стероидной терапией, продемонстрировали, что Атгам при совместном применении со стандартной терапией обеспечивает более высокую эффективность по сравнению с применением только стандартной терапии. В ходе одного исследования изучались два различных режима введения препарата Атгам: немедленная и отложенная терапия. Пациенты были зачислены в исследование при первом эпизоде отторжения трансплантата и рандомизированы в три группы терапии: контроль (без препарата Атгам), немедленное введение препарата Атгам и отложенное введение препарата Атгам. Пациенты во всех трех группах терапии получали стандартную терапию по поводу отторжения трансплантата в форме болюсных доз Solu-Medrol® 15 мг/кг/сут. в/в, а пациенты в двух группах препарата Атгам получали препарат Атгам дополнительно к Solu-Medrol®. Введение препарата Атгам в группе немедленной терапии препаратом Атгам было начато с момента диагностирования отторжения трансплантата (наряду со стандартной терапией). Введение препарата Атгам в группе отложенной терапии препаратом Атгам было начато на 4-й день отторжения трансплантата (после первых трех доз Solu-Medrol®). Пациенты в обеих группах терапии получили 10–21 дозу препарата Атгам. Результаты по исходу первого отторжения и функциональной выживаемости трансплантата были в пользу двух групп препарата Атгам (и в особенности группы, получавшей немедленную терапию препаратом Атгам). Улучшение функциональной выживаемости трансплантата было статистически значимым (p = 0,05). Отмечалось статистически значимое отличие в уровне выживаемости пациентов в пользу групп, получавших Атгам (p = 0,02).
Эффективность препарата Атгам для купирования острого отторжения почечного аллотрансплантата была продемонстрирована и в других контролируемых исследованиях, проведенных в различных медицинских центрах. В этих исследованиях Атгам вводили в момент диагностирования первого эпизода отторжения трансплантата в дозе 10–15 мг/кг в сутки в течение 14–15 дней, после чего проводилась альтернирующая терапия в количестве 21 дозы за 28 дней.
Апластическая анемия
Применение препарата Атгам для лечения апластической анемии средней или тяжелой степени у пациентов, которым не может быть проведена трансплантация костного мозга, основано на данных трех контролируемых исследований.
Эффективность терапии препаратом Атгам в описанных ниже исследованиях оценивалась по гематологическому ответу и уровню выживаемости (таблица 3).
10–20 мг/кг/сут. в течение 8–14 дней
Исследование 1
В рандомизированном контролируемом исследовании принял участие 41 пациент с умеренной или тяжелой степени апластической анемией в возрасте от 6 до 69 лет, ни один среди которых не являлся кандидатом на пересадку костного мозга. Задачей исследования было определение эффективности препарата Атгам в качестве единственного средства для восстановления гематопоэза у пациентов с умеренной или тяжелой апластической анемией. Двадцать один (n = 21) пациент в группе терапии препарата Атгам получал 20 мг/кг/сут. в течение 8 дней, при этом пациенты в группе контроля (n = 20) проходили наблюдение в течение 3 месяцев. Все пациенты получали преднизон перорально (40 мг/м2/сут.), начиная со дня 8, с постепенным снижением дозы в течение 1–2 недель.
Через 3 месяца после зачисления в исследование 11 пациентов в группе поддерживающей терапии без видимых улучшений стали отвечать критериям и были переведены в группу для получения препарата Атгам. Эффективность оценивалась как стойкое улучшение количественных показателей периферической крови в течение 3 месяцев с момента включения в исследование. Статистически существенная (p < 0,01) разница наблюдалась между двумя группами терапии по показателям гематологического улучшения по оценке исследователя. Реакция наблюдалась у 11 из 21 (52 %) пациента в группе препарата Атгам, по сравнению с отсутствием пациентов с ответом (0 из 20) в группе контроля. У шести из 11 переведенных из группы контроля пациентов отмечались улучшения через 3 месяца терапии. В целом, у 17 (53 %) из 32 пациентов в группе препарата Атгам и в контрольной группе, переведенных в группу препарата Атгам, наблюдалось улучшение гематологических показателей. Расчетный уровень выживаемости в течение 1 года составил 62 % для всех 32 пациентов, получавших Атгам. Уровень выживаемости в течение 2 лет среди ответивших на лечение препаратом Атгам пациентов составил 100 % [17 из 32 пациентов (53 %) по сравнению с 14 % для пациентов без ответа на лечение].
У всех пациентов, получавших Атгам, наблюдалась лихорадка, озноб и эритематозная или уртикарная сыпь. Количество тромбоцитов при инфузии препарата Атгам снизилось, в связи с чем потребовалась ежедневная трансфузия тромбоцитов. У всех пациентов отмечалась сывороточная болезнь в период с 6 по 18 день после начала инфузии препарата Атгам, которая хорошо купировалась стандартными средствами терапии. У трех пациентов наблюдалась преходящая артериальная гипотензия.
Исследование 2
Рандомизированное двойное слепое, плацебо-проспективное контролируемое исследование было проведено для сравнения безопасности и эффективности препарата Атгам и иммунодепрессивной терапии андрогенным препаратом (оксиметолон; OКСИ) с комбинацией препаратом Атгам, андрогенным препаратом (OКСИ) и инфузии человеческому лейкоцитарному антигену (HLA) несовместимого костного мозга пациентам с тяжелой апластической анемией, которые не являлись кандидатами на трансплантацию костного мозга. Распределение по группам лечения основывалось на наличии несовместимых доноров костного мозга. Лечение получали 42 пациента в возрасте от 1 до 69 лет. Восемнадцать пациентов получали Атгам в дозе 16 мг/кг/сут. в количестве 10 доз с сопутствующей терапией андрогенными препаратами (ОКСИ) в дозе 3 мг/кг/сут. как минимум в течение 3 месяцев, а 24 пациента получили инфузию костного мозга от донора, не подходящего по HLA, через 48 часов после завершения терапии препаратом Атгам.
Через 3 месяца после начала участия в исследовании у 51 % пациентов с заболеванием неизвестной этиологии (21 из 41 пациента, подлежащего оценке, из обеих групп), по оценке исследователя, отмечалось улучшение требований к проведению инфузии и количественных показателей периферической крови. Уровень гематологического ответа (полный/умеренный, по оценке спонсора) через 3 месяца в группе препарата Атгам и андрогенных препаратов составил 44 % по сравнению с 43 % в группе, получавшей Атгам, андрогенные препараты и инфузию костного мозга. В группе больных, получивших несовместимые инфузии костного мозга, была лучше оценена 1-летняя выживаемость, хотя разница между этими оценками не была статистически значимой (p = 0,14); 83 % через 12 месяцев в группе, получавшей инфузию костного мозга по сравнению с 59 % в группе, получавшей только препаратом Атгам и андрогенное ЛС. Расчетный уровень выживаемости в течение 1 года для обеих групп составил 73 %.
Наиболее часто регистрируемыми нежелательными явлениями были сыпь, лихорадка, артралгии, озноб, головная боль, миалгия и зуд.
Объединенный анализ данных из исследований 1 и 2 показал общий расчетный уровень выживаемости в течение 1 года на уровне 69 % у пациентов, получавших Атгам.
Исследование 3
В общей сложности 53 пациента (в возрасте от 3 до 76 лет) приняли участие в этом рандомизированном плацебо-контролируемом двойном слепом исследовании, чтобы определить, увеличивают ли андрогенные препараты эффективность препарата Атгам в обеспечении благоприятной частоты гематологического ответа у пациентов с апластической анемией средней и тяжелой степени. Все пациенты прошли лечение препаратом Атгам в дозе 20 мг/кг/сут. в/в в течение 8 дней и были рандомизированы для перорального получения андрогенного препарата (оксиметолона в дозе 4 мг/кг/сут. или флуоксиместерона в дозе 25 мг/м2/сут.) (n = 26) или соответствующего плацебо (n = 27). Обе группы получали преднизон перорально (40 мг/м2/сут.), начиная с дня 8; доза была снижена, а затем применение было прекращено через 1–2 недели. Для целей сравнения результатов лечения была включена группа пациентов контроля из предыдущих исследований (n = 68; от 1 до 72 лет), которые получали Атгам (20 мг/кг/сут. в/в в течение 8 дней) без андрогенных препаратов. Доля пациентов, у которых наблюдался полный или частичный ответ через 6 месяцев, составила 42 % в группе, получавшей Атгам с андрогенными препаратами, 44 % в группе, получавшей Атгам с плацебо, и 51 % среди пациентов из предыдущих групп контроля. Разница в ответе на лечение не была значимой (p > 0,9). Показатель выживаемости через 2 года в двух группах был сопоставимым у пациентов с апластической анемией тяжелой степени: 55 % в группе, получавшей Атгам с андрогенными препаратами, по сравнению с 50 % в группе, получавшей Атгам с плацебо (p = 0,65), и 56 % среди пациентов из предыдущих групп контроля. Показатель выживаемости через два года среди пациентов с апластической анемией средней степени в группе, получавшей Атгам с андрогенными препаратами, составил 63 % по сравнению со 100 % в группе, получавшей Атгам с плацебо, и 72 % среди пациентов из предыдущих групп контроля, которые получали только Атгам.
Нежелательные реакции в обеих группах были сравнимыми и включали в себя сыпь, озноб, нарушения со стороны желудочно-кишечного тракта и боль в суставах во время инфузии препарата Атгам, а также у всех пациентов отмечались симптомы сывороточной болезни. У пяти пациентов наблюдалась бессимптомная синусовая брадикардия, а шести пациентам понадобилось проведение гипотензивной терапии. Уровень аланинаминотрансферазы или щелочной фосфатазы у 7 пациентов, получавших Атгам с андрогенными препаратами, и у девяти пациентов, получавших Атгам с плацебо, более чем в 2 раза превысил верхние границы нормы.
Таблица 3.Основные исследования препарата Атгам для лечения апластической анемии
Исследование — Атгам + препарат сравнения или другой метод терапии — Количество пациентов — Частота ответа, % (конечная точка)* — P-значение — Уровень выживаемости, % (временная точка) — P-значение (или ДИ 95 %)
10–20 мг/кг/сут. в течение 8–14 дней
Исследование 1 — Атгам — 21 — 47††/ 52§§ (3 мес.) — < 0,01††/< 0,01§§ — 62§ (12 мес.) — НП
Контроль — 20 — 6††/ 0§§ (3 мес.)
Исследование 2 — Атгам + инфузия костного мозга — 24 — 43 (3 мес.) — Не сообщалось — 83 (12 мес.) — = 0,14
Атгам — 18 — 44 (3 мес.) — 59 (12 мес.)
Исследование 3 — Атгам + андрогенный препарат — 26 — 42 (6 мес.) — > 0,9 — 55** (24 мес.) — = 0,65
Атгам + плацебо — 27 — 44 (6 мес.) — 50** (24 мес.)
Атгам, пациенты из групп контроля предыдущих исследований — 68 — 51 (6 мес.) — НП — 56 (24 мес.)
*Гематологический ответ в разных исследованиях определялся по-разному.
†† Оценка ответа спонсором.
§§ Оценка ответа исследователем.
§ Эта оценка выживаемости включает 21 пациента, рандомизированного для получения препарата Атгам, а также еще 11 пациентов, которые были переведены из группы контроля.
**Только пациенты с апластической анемией тяжелой степени.