Код ATХ L01FF04
Механизм действия
Авелумаб – человеческий иммуноглобулин G1 (IgG1), моноклональное антитело, направленное против лиганда программируемой клеточной смерти 1 (PD-L1). Авелумаб непосредственно связывается с PD-L1 и блокирует его взаимодействие с рецепторами PD-1 и B7.1. Таким образом, авелумаб устраняет подавляющие эффекты PD-L1 в отношении цитотоксических Т-лимфоцитов CD8+, что приводит к восстановлению противоопухолевого Т-клеточного ответа. Авелумаб индуцирует опосредуемый натуральными клетками киллерами (NK) прямой лизис клетки опухоли с помощью активации антителозависимой клеточно-опосредованной цитотоксичности (АЗКЦ).
Клиническая эффективность и безопасность
Карцинома из клеток Меркеля (исследование EMR100070-003)
Эффективность и безопасность авелумаба были изучены в ходе несравнительного многоцентрового исследования EMR100070-003 в двух частях. Часть A представляла собой исследование, проведенное с участием пациентов с гистологически подтвержденной метастатической карциномой из клеток Меркеля (МКМ), чье заболевание прогрессировало до или после химиотерапии, назначенной при наличии отдаленных метастазов, с ожидаемой продолжительностью жизни более 3 месяцев. Часть B включала пациентов с гистологически подтвержденной МКМ, не получавших лекарственную терапию в условиях метастазирования.
Пациенты, имеющие следующие состояния в активной фазе или в истории болезни, были исключены из исследований: активные метастазы в центральную нервную систему (ЦНС); аутоиммунное заболевание в активной стадии или в истории болезни; наличие других злокачественных новообразований за последние 5 лет; трансплантация органов; состояния, требующие терапевтического подавления иммунитета или активная инфекция ВИЧ, гепатитом В или С.
Пациенты получали авелумаб в дозе 10 мг/кг каждые 2 недели до прогрессирования заболевания или неприемлемой токсичности. Пациенты с прогрессированием заболевания по данным обследования, но не связанным со значительным клиническим ухудшением, определяемым как отсутствие новых или ухудшение имеющихся симптомов, отсутствие изменений в состоянии работоспособности в течение более двух недель и отсутствие необходимости в спасательной терапии, могут продолжить лечение.
Оценка ответа опухоли проводилась каждые 6 недель, согласно оценке «Independent Endpoint Review Committee» (IERC) с использованием критериев оценки ответа для солидных опухолей (RECIST) v1.1.
Исследование 003, часть A - пациенты, ранее получавшие лечение
Основным показателем эффективности был наилучший общий ответ (НОО); вторичные показатели эффективности включали длительность ответа (ДО) и выживаемость без прогрессирования (ВБП) и общую выживаемость (ОВ).
Анализ эффективности был проведен у всех 88 пациентов после минимального периода наблюдения 36 месяцев. Медиана количества, вводимого авелумаба составила 7 доз (диапазон: от 1 до 95 доз), медиана продолжительности терапии составила 17 недель (диапазон: от 2 до 208 недель).
Из 88 пациентов 65 (74%) были мужчинами, средний возраст составлял 73 года (от 33 до 88 лет), 81 (92%) пациент был европейской расы 49 (56%) пациентов и 39 (44%) пациентов имели функциональный статус Восточной кооперативной онкологической группы (ECOG) 0 и 1 соответственно.
Кроме того, 52 (59%) пациентов имели 1 предшествующую противораковую терапию по поводу МКМ, 26 (30%) - 2 предшествующих терапии и 10 (11%) - 3 или более предшествующих терапии. У сорока семи (53%) пациентов имелись метастазы во внутренние органы.
В таблице 4 приведены конечные точки эффективности для пациентов, получающих авелумаб в рекомендованной дозе для исследования EMR100070-003, часть A, с минимальным периодом наблюдения 36 месяцев. Общая выживаемость оценивалась в ходе анализа с минимальным периодом последующего наблюдения 44 месяца. Медиана ОВ составила 12,6 месяца (95% ДИ: 7,5, 17,1).
Таблица 4. Ответ на авелумаб, вводимый в дозировке 10 мг/кг каждые 2 недели пациентам с метастатической МКМ в исследовании EMR100070-003 (часть А)*
Точки эффективности (Часть А) — Результаты
(в соответствии с RECIST v1.1, IERC) — (N=88)
Частота объективного ответа (ЧОО)
Частота ответа, ПО+ЧО **, n (%) — 29 (33,0%)
(95 % ДИ) — (23,3 43,8)
Подтвержденный наилучший общий ответ (НОО)
Полный ответ (ПО)** n (%) — 10 (11,4%)
Частичный ответ (ЧО)** n (%) — 19 (21,6%)
Длительность ответа (ДО)а
Медиана, месяцы — 40,5
(95 % ДИ) — (18, не поддается оценке)
Минимум, максимум (месяцы) — 2,8, 41,5+
≥6 месяцев по К-М, (95% ДИ) — 93% (75, 98)
≥12 месяцев по К-М, (95% ДИ) — 71% (51, 85)
≥24 месяцев по К-М, (95% ДИ) — 67% (47, 82)
≥36 месяцев по К-М, (95% ДИ) — 52% (26, 73)
Выживаемость без прогрессирования (ВБП)
Медиана ВБП, месяцы — 2,7
(95 % ДИ) — (1,4, 6,9)
6 месяцев оценка ВБП по К-М, (95% ДИ) — 40% (29, 50)
12 месяцев оценка ВБП по К-М, (95% ДИ) — 29% (19, 39)
24 месяца оценка ВБП по К-М, (95% ДИ) — 26% (17, 36)
36 месяцев оценка ВБП по К-М, (95% ДИ) — 21% (12, 32)
ДИ: Доверительный интервал; RECIST: критерии оценки объективного ответа при солидных опухолях; IERC: Независимый наблюдательный комитет по оценке конечных точек; К-М: Каплан-Майер; + обозначает исключенное значение.
* Данные по эффективности с минимальным периодом наблюдения 36 месяцев (дата окончания сбора данных 14 сентября 2018 г.).
** ПО или ЧО были подтверждены при последующей оценке опухоли.
a На основании количества пациентов с подтвержденным ответом (ПО или ЧО).
Медиана времени до достижения ответа составляла 6 недель (диапазон: от 6 недель до 36 недель) после приёма первой дозы авелумаба. Двадцать два из 29 (76%) пациентов с ответом имели ответ в течение 7 недель после приёма первой дозы авелумаба.
Кривая Каплана-Мейера PFS для 88 пациентов (часть A) с метастатической MCC представлена на рисунке 1.
Рисунок 1. Оценки Каплана-Мейера выживаемости без прогрессирования (ВБП) по RECIST v1.1, IERC (Часть A, минимальное последующее наблюдение 36 месяцев)
Оценка выживаемости множительным методом (N=88)
Оценка по методу Каплана-Мейера
Выживаемость без прогрессирования по заключению IERC (месяцы)
Число с риском
Образцы опухолей оценивали на экспрессию опухолевых клеток PD-L1 и полиомавирус клеток Меркеля (MCV) с использованием исследования методом иммуногистохимии (IHC). В таблице 5 представлена частота объективного ответа на основе экспрессии PD-L1 и MCV-статуса пациентов с метастатической MCC в исследовании EMR100070-003 (Часть A).
Таблица 5. Частота объективных ответов по экспрессии PD-L1 и опухолевому статусу MCV у пациентов с метастатической MCC в исследовании EMR100070-003 (Часть A)
ЧОО авелумаба (95% ДИ) *
Экспрессия PD-L1 с пороговым значением ≥1% — N=74a
Положительный (n=58) — 36,2% (24,0, 49,9)
Отрицательный (n=16) — 18,8% (4,0, 45,6)
Опухолевый статус IHC-MCV — N=77b
Положительный (n=46) — 28,3% (16,0, 43,5)
Отрицательный (n=31) — 35,5% (19,2, 54,6)
IHC: иммуногистохимический метод; MCV: полиомавирус клеток Меркеля; ЧОО: частота объективного ответа.
* ЧОО (дата прекращения сбора данных 14 сентября 2018 г.).
а На основании данных пациентов, подлежащих оценке для PD-L1.
b На основании данных пациентов, поддающихся оценке на MCV иммуногистохимическим методом (IHC).
Исследование 003, часть B - пациенты, которые не получали системную терапию при метастазах
Основным показателем эффективности был длительный ответ, определяемый как объективный ответ (полный ответ (ПО) или частичный ответ (ЧО)) с продолжительностью не менее 6 месяцев; вторичные показатели включают в себя НОО, ДО, ВБП и ОВ.
Первичный анализ для части B включал 116 пациентов, которые получили по крайней мере одну дозу авелумаба, с минимальным периодом наблюдения 15 месяцев на момент завершения сбора данных (дата завершения сбора данных 02 мая 2019 г.).
Из 116 пациентов 81 (70%) были мужчинами, средний возраст составлял 74 года (диапазон: 41-93 лет), 75 (65%) были представителями белой расы и 72 (62%) и 44 (38%) имели оценку общего состояния по ECOG 0 и 1, соответственно.
В таблице 6 представлены результаты первичного анализа конечных точек эффективности, включая оценку 24-месячных показателей Каплана-Майера для ДО и ВБП, у пациентов, получающих авелумаб в рекомендованной дозе в ходе исследования EMR100070-003, часть B.
Таблица 6. Первичный анализ ответа на авелумаб, вводимый 10 мг/кг каждые 2 недели пациентам с МКМ в исследовании EMR100070-003 (часть В)*
Конечные точки эффективности (часть В) (RECIST v1.1, IERC) — Результаты (N=116)
Длительный ответ
≥ 6 месяцев — 30,2%
(95 % ДИ) — (22,0, 39,4)
Частота объективного ответа (ЧОО)
Частота ответа, ПО+ЧО **, n (%) — 46 (39,7%)
(95 % ДИ) — (30,7–49,2)
Подтвержденный наилучший общий ответ (НОО)
Полный ответ (ПО)** n (%) — 19 (16,4%)
Частичный ответ (ЧО)** n (%) — 27 (23,3%)
Длительность ответа (ДО)а
Медиана, месяцы — 18.2
(95 % ДИ) — (11,3, не поддается оценке)
Минимум, максимум (месяцы) — 1,2, 28,3
≥3 месяцев по К-М, (95% ДИ) — 89% (75, 95)
≥6 месяцев по К-М, (95% ДИ) — 78% (63, 87)
≥12 месяцев по К-М, (95% ДИ) — 66% (50, 78)
≥18 месяцев по К-М, (95% ДИ) — 52% (34, 67)
≥24 месяцев по К-М, (95% ДИ) — 45% (25, 63)
Выживаемость без прогрессирования (ВБП)
Медиана ВБП, месяцы — 4.1
(95 % ДИ) — (1,4, 6,1)
3 месяца оценка ВБП по К-М, (95% ДИ) — 51% (42, 60)
6 месяцев оценка ВБП по К-М, (95% ДИ) — 41% (32, 50)
12 месяцев оценка ВБП по К-М, (95% ДИ) — 31% (23, 40)
24 месяца оценка ВБП по К-М, (95% ДИ) — 20% (12, 30)
ДИ: Доверительный интервал; RECIST: критерии оценки объективного ответа при солидных опухолях; IERC: Независимый наблюдательный комитет по оценке конечных точек; К-М: Каплан-Майер.
* Данные по эффективности с минимальным периодом наблюдения 15 месяцев (дата окончания сбора данных 02 мая 2019 г.).
** ПО или ЧО были подтверждены при последующей оценке опухоли.
a На основании количества пациентов с подтвержденным ответом (ПО или ЧО).
На рисунке 2 представлены оценки по методу Каплана-Мейера для ВБП из первичного анализа с участием 116 пациентов, включенных в часть B, с минимальным периодом наблюдения 15 месяцев.
Рисунок 2. Оценка по методу Каплана-Мейера выживаемости без прогрессирования (ВБП) в соответствии с RECIST v1.1, IERC (Часть B, N=116)
Оценка выживаемости множительным методом (N=115)
Оценка по методу Каплана-Мейера
Выживаемость без прогрессирования по заключению IERC (месяцы)
Число с риском
Образцы опухолей оценивали на экспрессию опухолевых клеток PD-L1 и MCV с использованием исследования методом IHC. В таблице 7 представлены экспрессия PD-L1 и MCV-статус пациентов с МКМ в исследовании EMR100070-003 (Часть В).
Таблица 7. Частота объективных ответов по экспрессии PD-L1 и опухолевому статусу MCV у пациентов с МКМ в исследовании EMR100070-003 (Часть В)
ЧОО авелумаба (95% ДИ)*
Экспрессия PD-L1 с пороговым значением ≥1% — N=108a
Положительный (n=21) — 61,9% (38,4, 81,9)
Отрицательный (n=87) — 33,3% (23,6, 44,3)
Опухолевый статус IHC-MCV — N=107b
Положительный (n=70) — 34,3% (23,3, 46,6)
Отрицательный (n=37) — 48,6% (31,9, 65,6)
IHC: иммуногистохимический метод; MCV: полиомавирус клеток Меркеля; ЧОО: частота объективного ответа.
* ЧОО (дата прекращения сбора данных 02 мая 2019 г.).
а На основании данных пациентов, подлежащих оценке для PD-L1.
b На основании данных пациентов, подлежащих оценке MCV-статуса методом IHC.
Местно-распространенная уротелиальная карцинома (исследование B9991001)
Эффективность и безопасность авелумаба были продемонстрированы в исследовании B9991001, рандомизированном многоцентровом открытом исследовании, проведенном у 700 пациентов с нерезектабельной, местнораспространенной или метастатической уротелиальной карциномой, которая не прогрессировала после 4–6 циклов индукционной химиотерапии первой линии на основе платины. Пациенты с аутоиммунными заболеваниями или заболеваниями, требующими иммуносупрессии, были исключены.
Рандомизация была стратифицирована по наилучшему ответу на химиотерапию (ЧО/ПО против стабильного заболевания [СЗ]) и месту метастазирования (висцеральное против невисцерального) в момент начала индукционной химиотерапии первой линии. Пациенты были рандомизированы (1:1) для получения либо авелумаба 10 мг/кг внутривенной инфузии каждые 2 недели плюс лучшая поддерживающая терапия (ЛПТ), либо только ЛПТ.
Назначение авелумаба было разрешено за пределами Критериев оценки ответа при солидных опухолях (RECIST) v1.1, определенных слепой независимой центральной оценкой (BICR) прогрессирования заболевания, если состояние пациента было клинически стабильным и, по мнению исследователя, он получил клиническую пользу.
Оценка состояния опухоли проводилась на начальном этапе, после рандомизации через 8 недель, затем каждые 8 недель после этого, вплоть до 12 месяцев после рандомизации, и каждые 12 недель после этого, пока не было подтверждено документально подтвержденное прогрессирование заболевания с помощью BICR по критериям RECIST v1.1. Демографические и исходные характеристики в целом были хорошо сбалансированы между группой авелумаб плюс ЛПТ и группой только ЛПТ. Исходные характеристики популяции исследования включали: медианный возраст 69 лет (диапазон: 32 - 90), 66% пациентов были в возрасте 65 лет или старше, 77% были мужчинами, 67% принадлежали к европеоидной расе и общее состояние по ECOG было 0 (61%) или 1 (39%) для обеих групп.
В качестве индукционной химиотерапии первой линии 56% пациентов получали цисплатин плюс гемцитабин, 38% пациентов получали карбоплатин плюс гемцитабин и 6% пациентов получали цисплатин плюс гемцитабин и карбоплатин плюс гемцитабин (т. е. эти пациенты получали один или несколько циклов каждой комбинации).
Лучшим ответом на индукционную химиотерапию первой линии был ПО или ЧО (72%) или СЗ (28%). Места метастазирования до химиотерапии были висцеральными (55%) или невисцеральными (45%). Пятьдесят один процент пациентов имели PD-L1-положительные опухоли. Шесть процентов пациентов в группе авелумаб плюс ЛПТ и 44% пациентов в группе только ЛПТ получали еще один ингибитор контрольной точки PD-1/PD-L1 после прекращения лечения.
Первичным показателем эффективности была общая выживаемость (ОВ) у всех рандомизированных пациентов и у пациентов с PD-L1-положительными опухолями. Выживаемость без прогрессирования (ВБП), основанная на оценке BICR в соответствии с критериями RECIST v1.1, была дополнительным показателем эффективности исхода. Результаты эффективности оценивались с момента рандомизации после 4-6 циклов индукционной химиотерапии на основе платины. PD-L1-статус опухоли оценивали с помощью анализа Ventana PD-L1 (SP263). PD-L1-положительный статус определялась как ≥ 25% опухолевых клеток, окрашенных на PD-L1; или ≥ 25% иммунных клеток, окрашенных на PD-L1, если> 1% площади опухоли содержало иммунные клетки; или 100% иммунных клеток, окрашенных на PD-L1, если 1% площади опухоли содержал иммунные клетки. В предварительно заданном промежуточном анализе (дата прекращения сбора данных - 21 октября 2019 г.) исследование B9991001 достигло своей основной конечной точки для ОВ в обеих сопервичных популяциях: у всех рандомизированных пациентов со средней ОВ 21,4 месяца (95% ДИ: 18,9, 26,1; ОР 0,69, 95% ДИ: 0,556, 0,863) в группе авелумаб плюс ЛПТ и со средней ОВ 14,3 месяца (95% ДИ: 12,9, 17,8) в группе только ЛПТ. У пациентов с PD-L1-положительными опухолями медиана ОВ не была достигнута (95% ДИ: 20,3, не достигнуто; ОР 0,56, 95%, ДИ: 0,404, 0,787) в группе авелумаб плюс ЛПТ, а медиана ОВ в группе только ЛПТ составила 17,1 месяца (95% ДИ: 13,5, 23,7). Обновленные результаты ОВ с датой прекращения сбора данных 19 января 2020 г. и данные PFS с датой прекращения сбора данных 21 октября 2019 г. представлены в таблице 8, а также на рисунках 3 и 4 ниже.
Таблица 8. Результаты оценки эффективности по экспрессии PD-L1 в исследовании B9991001
Конечные точки эффективности — Группа Авелумаб плюс ЛПТ (N=350) — ЛПТ (N=350) — Группа Авелумаб плюс ЛПТ (N=189) — ЛПТ (N=169) — Группа Авелумаб плюс ЛПТ (N=139) — ЛПТ (N=131)
Все рандомизированные пациенты — PD-L1-положительные Опухоли — PD-L1-отрицательные опухолиc
Общая выживаемость (ОВ)a
Явления (%) — 156 (44,6) — 190 (54,3) — 68 (36,0) — 85 (50,3) — 80 (57,6) — 80 (61,1)
Медиана в месяцах — 22,1 — 14,6 — НО — 17,5 — 18,9 — 13,4
(95 % ДИ) — (19,0, 26,1) — (12,8, 17,8) — (20,6, НО) — (13.5, 31.6) — (13.3, 22.1) — (10.4, 17.3)
Отношение рисков — 0,70 — 0,60 — 0,83
(95 % ДИ) — (0,564, 0,862) — (0,439, 0,833) — (0,603, 1,131)
2-стороннее значение pd — 0,0008 — 0,0019 — -
Выживаемость без прогрессирования (ВБП)b,e, f
Явления (%) — 225 (64,3) — 260 (74,3) — 109 (57,7) — 130 (76,9) — 103 (74,1) — 99 (75,6)
Медиана в месяцах — 3,7 — 2,0 — 5,7 — 2,1 — 3,0 — 1,9
(95 % ДИ) — (3,5, 5,5) — (1,9, 2,7) — (3,7, 7,4) — (1,9, 3,5) — (2,0, 3,7) — (1,9, 2,1)
Отношение рисков — 0,62 — 0,56 — 0,63
(95 % ДИ) — (0,519, 0,751) — (0,431, 0,728) — (0,474, 0,847)
2-стороннее значение pd — <0,0001 — <0,0001 — -
ДИ: Доверительный интервал; К-М: Каплан-Мейер, НО: не подлежит оценке.
Примечание: 72 пациента (22 пациента в группе авелумаб плюс ЛПТ и 50 пациентов в группе только ЛПТ) имели опухоль с неизвестным статусом PD-L1.
a Дата прекращения сбора данных для оценки ОВ 19 января 2020 г.
b Дата прекращения сбора данных для оценки PFS 21 октября 2019 г.
c PD-L1-отрицательный популяционный анализ был поисковым, формального теста не проводилось d p-значение на основе стратифицированного лог-ранга критерия на основе оценки BICR в соответствии с критериями RECIST v1.1.
f Причины цензурирования данных для оценки PFS следуют иерархии в последовательном порядке: отсутствие адекватной оценки на исходном уровне, начало новой противоопухолевой терапии, событие после 2 или более пропущенных оценок, отзыв согласия, потеря для последующего наблюдения, отсутствие адекватной оценки опухоли после исходного уровня, продолжение без события.
Рисунок 3. Оценки по методу Каплана-Мейера для общей выживаемости (ОВ) по экспрессии PD-L1 (дата прекращения сбора данных 19 января 2020 г.) - Популяция для полного анализа
Вероятность ОВ
Общее время выживания (месяцы)
Кол-во в группе риска
Авелумаб+ ЛПТ: — 350 342 318 296 269 245 214 183 162 141 102 86 69 52 38 26 19 12 7 3 350 335 304 271 239 200 163 141 117 95 77 63 53 42 32 21 13 7 2 1
350 — 342 — 318 — 296 — 269 — 245 — 214 — 183 — 162 — 141 — 102 — 86 — 69 — 52 — 38 — 26 — 19 — 12 — 7 — 3
350 — 335 — 304 — 271 — 239 — 200 — 163 — 141 — 117 — 95 — 77 — 63 — 53 — 42 — 32 — 21 — 13 — 7 — 2 — 1
ЛПТ:
Авелумаб+ ЛПТ: — ЛПТ
(A): Все рандомизированные пациенты
Вероятность ОВ
Общее время выживания (месяцы)
Кол-во в группе риска
Авелумаб + ЛПТ (PD-L1-положительный): — 189 185 177 167 154 139 126 107 94 81 57 49 40 32 25 18 13 8 6 2 0 139 137 123 112 99 91 78 68 60 54 39 32 25 17 12 7 5 4 1 1 0 169 165 152 132 119 97 82 74 61 50 43 34 28 25 21 14 9 5 2 1 0 131 126 114 103 91 77 60 50 41 33 23 19 16 12 7 5 3 2 0
189 — 185 — 177 — 167 — 154 — 139 — 126 — 107 — 94 — 81 — 57 — 49 — 40 — 32 — 25 — 18 — 13 — 8 — 6 — 2 — 0
139 — 137 — 123 — 112 — 99 — 91 — 78 — 68 — 60 — 54 — 39 — 32 — 25 — 17 — 12 — 7 — 5 — 4 — 1 — 1 — 0
169 — 165 — 152 — 132 — 119 — 97 — 82 — 74 — 61 — 50 — 43 — 34 — 28 — 25 — 21 — 14 — 9 — 5 — 2 — 1 — 0
131 — 126 — 114 — 103 — 91 — 77 — 60 — 50 — 41 — 33 — 23 — 19 — 16 — 12 — 7 — 5 — 3 — 2 — 0
Авелумаб + ЛПТ (PD-L1-отрицательный):
ЛПТ (PD-L1-положительный):
ЛПТ (PD-L1-отрицательный):
Авелумаб + ЛПТ (PD-L1-положительный) — Авелумаб + ЛПТ (PD-L1-отрицательный)
ЛПТ (PD-L1-положительный — ЛПТ (PD-L1-отрицательный)
(B): Пациенты в зависимости от экспрессии PD-L1
Рисунок 4. Оценки Каплана-Майера выживаемости без прогрессирования (PFS) в зависимости от экспрессии PD-L1 на основании BICR (RECIST в.1.1) (дата прекращения сбора данных 21 октября 2019 г.) – Популяция для полного анализа
Вероятность ВБП
Время выживаемости без прогрессирования (месяцы)
Кол-во в группе риска
Авелумаб+ ЛПТ: — 350 198 145 118 90 72 59 49 45 34 27 25 17 9 4 2 1 1 0 350 144 87 52 39 31 24 20 17 16 10 10 7 3 2 1 1 0
350 — 198 — 145 — 118 — 90 — 72 — 59 — 49 — 45 — 34 — 27 — 25 — 17 — 9 — 4 — 2 — 1 — 1 — 0
350 — 144 — 87 — 52 — 39 — 31 — 24 — 20 — 17 — 16 — 10 — 10 — 7 — 3 — 2 — 1 — 1 — 0
ЛПТ:
Авелумаб+ ЛПТ: — ЛПТ
(A): все рандомизированные пациенты
Вероятность ВБП
Время выживаемости без прогрессирования (месяцы)
Кол-во в группе риска
Авелумаб + ЛПТ (PD-L1-положительный): — 189 114 89 73 55 45 35 29 26 20 17 17 12 7 2 0 139 74 49 38 30 24 21 17 16 12 9 8 5 2 2 2 1 1 0 169 80 51 28 21 16 13 12 10 9 5 5 5 2 2 1 1 0 131 45 22 12 8 7 5 2 2 2 2 2 1 0
189 — 114 — 89 — 73 — 55 — 45 — 35 — 29 — 26 — 20 — 17 — 17 — 12 — 7 — 2 — 0
139 — 74 — 49 — 38 — 30 — 24 — 21 — 17 — 16 — 12 — 9 — 8 — 5 — 2 — 2 — 2 — 1 — 1 — 0
169 — 80 — 51 — 28 — 21 — 16 — 13 — 12 — 10 — 9 — 5 — 5 — 5 — 2 — 2 — 1 — 1 — 0
131 — 45 — 22 — 12 — 8 — 7 — 5 — 2 — 2 — 2 — 2 — 2 — 1 — 0
Авелумаб + ЛПТ (PD-L1-отрицательный):
ЛПТ (PD-L1-положительный):
ЛПТ (PD-L1-отрицательный):
Авелумаб + ЛПТ (PD-L1-положительный) — Авелумаб + ЛПТ (PD-L1-отрицательный)
ЛПТ (PD-L1-положительный — ЛПТ (PD-L1-отрицательный)
(B): Пациенты в зависимости от экспрессии PD-L1
Почечно-клеточный рак (исследование B9991003)
Эффективность и безопасность авелумаба в комбинации с акситинибом была продемонстрирована в исследовании B9991003, рандомизированном, многоцентровом, открытом исследовании авелумаба в комбинации с акситинибом у 886 пациентов с нелеченым прогрессирующим или метастатическим ПКР со светлоклеточным компонентом. Пациенты были включены независимо от групп прогностического риска или экспрессии опухоли PD-L1 и должны были иметь по крайней мере один измеряемый очаг, который ранее не был облучен, как определено критериями оценки ответа солидных опухолей (RECIST) версии 1.1. Пациенты с предшествующей системной терапией, направленной на распространённый или метастатический ПКР; предшествующим лечением системной иммунотерапией антителами IL-2, IFN-α, анти-PD-1, анти-PD-L1 или анти-CTLA-4 или с активными метастазами в мозг; с активным аутоиммунным заболеванием, которое может ухудшаться при приеме иммуностимулирующих средств; при наличии в истории болезней других злокачественных новообразований за последние 5 лет; после пересадки органов, не были включены в исследование. Рандомизация была проведена в соответствии с требованиями Восточной объединённой онкологической группы (ECOG) к общему состоянию (0 в сравн. с 1) и регионом (США в сравн. с Канадой/Западной Европой в сравн. с остальным миром). Пациенты были рандомизированы (1:1) в одну из следующих групп лечения:
• Авелумаб 10 мг/кг для внутривенных инфузий каждые 2 недели в сочетании с акситинибом 5 мг два раза в день перорально (N=442). Пациенты, которые переносили введение акситиниба 5 мг два раза в день без связанных с акситинибом нежелательных явлений 2 степени или более в течение 2 последовательных недель, могут увеличить дозу до 7 мг, а затем до 10 мг два раза в день. Введение акситиниба может быть прервано или уменьшено до 3 мг два раза в день, а затем до 2 мг два раза в день для контроля токсичности.
• Сунитиниб 50 мг один раз в день перорально в течение 4 недель с последующим перерывом на 2 недели (N=444) до рентгенологического или клинического подтверждённого прогрессирования или неприемлемой токсичности. Терапию авелумабом и акситинибом продолжают до тех пор, пока RECIST v1.1 не определяет прогрессирование заболевания по Слепой Независимой Центральной Оценке (СНЦО) или неприемлемой токсичности. Назначение авелумаба и акситиниба было разрешено после прогрессирования заболевания, определяемого RECIST, на основании оценки исследователем степени риска для пациента и клинического состояния, включая состояние работоспособности, клинические симптомы, нежелательные явления и лабораторные данные. Большинство (n=160, 71,4%) пациентов с прогрессирующим заболеванием продолжали лечение обоими лекарственными средствами после прогрессирования.
Оценка состояния опухоли проводилась на начальном этапе, после рандомизации через 6 недель, затем каждые 6 недель после этого, вплоть до 18 месяцев после рандомизации, и каждые 12 недель после этого, пока не было подтверждено документально подтвержденное прогрессирование заболевания с помощью BICR.
Первичными конечными точками эффективности были выживаемость без прогрессирования заболевания (ВБП), оцененная с помощью СНЦО с использованием RECIST v1.1, и общая выживаемость (ОВ) при лечении первой линии у пациентов с прогрессирующим ПКР, у которых имеются PD-L1-позитивные опухоли (PD-Уровень экспрессии L1≥ 1%). Ключевыми вторичными конечными точками были ВБП на основе оценки BICR в соответствии с RECIST v1.1 и ОВ независимо от экспрессии PD-L1. Состояние по PD-L1 было установлено с помощью иммуногистохимического метода. Дополнительные вторичные конечные точки включали объективный ответ (ОО), время до достижения ответа (TTR) и длительность ответа (ДО). Характеристики популяции исследования: медианный возраст 61 год (диапазон: 27,0–88,0), 38% пациентов были в возрасте 65 лет или старше, 75% были мужчинами, 75% принадлежали к европеоидной расе и общее состояние по ECOG было 0 (63%) или 1 (37%). Распределение пациентов по группам риска Международного консорциума по базам данных метастатического почечно-клеточного рака (IMDC) было следующим: 21% благоприятные, 62% промежуточные, 16% плохие. Распределение пациентов по группам риска Мемориального онкологического центра Слоуна-Кеттеринга (MSKCC) было следующим: 22% благоприятные, 65% промежуточные, 11% плохие. Результаты эффективности представлены в Таблице 9 и на Рисунке 5 на основании даты окончания сбора данных 28 января 2019 года. При среднем периоде наблюдения ОВ, равном 19 месяцам, данные по ОВ были преждевременными с 27% смертей. Наблюдаемое соотношение рисков для ОВ составило 0,80 (95% ДИ: 0,616, 1,027) для комбинации авелумаба и акситиниба по сравнению с сунитинибом.
Таблица 9. Результаты эффективности исследования B9991003 у пациентов вне зависимости от экспрессии PD-L1
Конечные точки эффективности (На основании СНЦО) — Авелумаб+акситиниб (N=442) — Сунитиниб (N=444)
Выживаемость без прогрессирования (ВБП)
Явления (%) — 229 (52) — 258 (58)
Медиана, месяцы (95% ДИ) — 13,3 (11,1, 15,3) — 8,0 (6,7, 9,8)
Отношение рисков (95 % ДИ) — 0,69 (0,574, 0,825)
значение p* — <0,0001
12 месяца оценка ВБП по К-М, (95% ДИ)** — 52,4 (47,4, 57,2) — 39,2 (34,1, 44,2)
18 месяцев оценка ВБП по К-М, (95% ДИ)** — 43,9 (38,8, 49,0) — 29,3 (24,2, 34,6)
Подтверждённая частота объективного ответа (ЧОО)
Частота объективного ответа (ЧОО) n (%) — 232 (52,5) — 121 (27,3)
(95 % ДИ) — 47,7, 57,2 — 23,2, 31,6
Полный ответ (ПО) n (%) — 17 (3,8) — 9 (2,0)
Частичный ответ (ЧО) n (%) — 215 (48,6) — 112 (25,2)
Время до достижения ответа (ВДО)
Медиана, месяцы (диапазон) — 2,7 (1,2, 20,7) — 4,0 (1,2, 18,0)
Длительность ответа (ДО)
Медиана, месяцы (95% ДИ) — 18,5 (17,8, НПО) — НПО (16,4, НПО)
СНЦО: Слепая независимая центральная оценка; ДИ: Доверительный интервал; К-М: Каплан-Майер, NE: не поддается оценке.
* Одностороннее значение p на основании логарифмического рангового критерия.
** ДИ получены с использованием двойного логарифмического преобразования с обратным преобразованием к непреобразованной шкале.
Рисунок 5. Оценка выживаемости по методу Каплана-Мейера для выживаемости без прогрессирования на основании оценки СНЦО у пациентов вне зависимости от экспрессии PD-L1
Вероятность ВБП
Время выживаемости без прогрессирования (месяцы)
Кол-во в группе риска
Авелумаб + акситиниб: — 442 362 317 264 238 209 194 146 114 79 56 35 18 10 3 1 0 444 328 269 207 176 145 120 86 61 40 27 15 8 6 0
442 — 362 — 317 — 264 — 238 — 209 — 194 — 146 — 114 — 79 — 56 — 35 — 18 — 10 — 3 — 1 — 0
444 — 328 — 269 — 207 — 176 — 145 — 120 — 86 — 61 — 40 — 27 — 15 — 8 — 6 — 0
Сунитиниб:
Авелумаб — Акситиниб: (N=442. явления=229, медиана=13,3 месяцев, 95% ДИ (11,1,15,3))
Сунитиниб: (N=444, явления=258, медиана=8,0 месяцев, 95% ДИ (6,7, 9,8))
В заранее определенных подгруппах наблюдалось улучшение ВБП.
Рисунок 6. Форест-диаграмма выживаемости без прогрессирования на основании СНЦО у пациентов вне зависимости от статуса экспрессии PD-L1
Подгруппа — Количество событий/количество участников — Отношение рисков (95% доверительный интервал)
Авелумаб + акситиниб — Сунитиниб
Все участники — 229/442 — 258/444 — 0,69 (0,57,0,83)
Общее состояние по ECOG:
0 — 142/279 — 163/281 — 0,71 (0,57,0,89)
1 — 87/163 — 95/163 — 0,67 (0,50,0,90)
Географический регион:
Соединенные Штаты Америки — 65/128 — 61/130 — 0,81 (0,57,1,15)
Канада/Западная Европа — 67/128 — 89/128 — 0,55 (0,40,0,76)
Остальные страны мира — 97/186 — 108/186 — 0,76(0,58,1,00)
Возраст:
< 65 лет — 142/271 — 175/275 — 0,63 (0,50,0,79)
≥ 65 лет
Пол:
Мужской — 158/316 — 203/344 — 0,65 (0,52,0,80)
Женский — 71/126 — 55/100 — 0,86 (0,60,1,23)
Расовая принадлежность:
Европеоидная — 171/332 — 187/334 — 0,72 (0,58,0,89)
Монголоидная раса — 35/70 — 37/63 — 0,61 (0,38, 0,98)
Другое — 14/23 — 21/29 — 0,69 (0,35,1,36)
Нефрэктомия:
Да — 183/352 — 203/355 — 0,70 (0,57,0,85)
Нет
Прогностические критерии MSKCC:
Благоприятные — 37/96 — 43/100 — 0,73(0,47,1,13)
Промежуточное — 155/283 — 175/294 — 0,71 (0,57,0,89)
Низкие
Прогностические критерии IMDC:
Благоприятные — 34/94 — 43/96 — 0,63 (0,40, 0,99)
Промежуточное — 148/271 — 158/276 — 0,76 (0,60,0,95)
Низкие — 45/72 — 56/71 — 0,51 (0,34,0,77)
0,0 — 0,51.0 — 1,52,0
В пользу комбинации авелумаб + акситиниб — В пользу сунитиниба
Иммуногенность
Антилекарственные антитела (AЛA), выявленные в ходе лечения, были обнаружены у 8,5% пациентов с карциномой Меркеля (исследование EMR107000-003, 8,9% части A и 8,2% части B), у 19% пациентов с уротелиальной карциномой (исследование B9991001) и 16% пациентов с почечно-клеточным раком (исследование B9991003). Большинство AЛA были нейтрализующего действия. Доказательств влияния AЛA или нейтрализующих антител (nAb) на фармакокинетику, эффективность или безопасность не наблюдалось.
Дети
Исследование MS100070-0306 представляло собой многоцентровое открытое исследование фазы I/II для оценки дозы, безопасности и переносимости, противоопухолевой активности, фармакокинетики и фармакодинамики авелумаба у детей в возрасте от рождения до 18 лет с рефрактерными или рецидивирующими солидными опухолями, включая центральную нервную систему (ЦНС) опухоли и лимфома, для лечения которых отсутствует стандартная терапия или по поводу которых пациент не имел права на существующую терапию.
В исследование был включен 21 педиатрический пациент в возрасте от 3 до 17 лет (11 пациентов ≤ 12 лет и 10 пациентов > 12 лет), получавший авелумаб в дозе 10 мг/кг (N=6) или 20 мг/кг (N=15) внутривенно каждые 2 недели до подтвержденного прогрессирования, смерти, или неприемлемая токсичность.
Основными категориями опухолей были саркома мягких тканей/костей (N=12), злокачественные новообразования ЦНС (N=8) и карцинома желудочно-кишечного тракта (ЖКТ) (N=1).
В этом исследовании не было получено полного ответа (CR) или частичного ответа (PR), оцененного в соответствии с RECIST 1.1. Европейское агентство по лекарственным средствам отказалось от обязательства представлять результаты исследований с Бавенсио во всех подгруппах педиатрической популяции для лечения карциномы из клеток Меркеля, уротелиальной карциномы и почечно-клеточного рака (информацию о применении у детей смотрите в разделе 4.2).