Механизм действия
Бролуцизумаб представляет собой фрагмент гуманизированного моноклонального одноцепочечного Fv (scFv) антитела с молекулярным весом ~ 26 кДа.
Повышенные уровни передачи сигналов через путь фактора роста сосудистого эндотелия A (VEGF-A) связаны с патологическим ангиогенезом глаза и отеком сетчатки. Бролуцизумаб с высокой степенью аффинности связывается с изоформами VEGF-A (например, VEGF110, VEGF121 и VEGF165) и предотвращает связывание VEGF-А с его рецепторами VEGFR-1 и VEGFR-2. Ингибируя связывание VEGF-A, бролуцизумаб подавляет пролиферацию эндотелиальных клеток, тем самым уменьшая патологическую неоваскуляризацию и снижая проницаемость сосудов.
Фармакодинамические эффекты
Экссудативная ВМД
В исследованиях HAWK и HARRIER анатомические параметры, связанные с утечкой крови и жидкости, которые характеризуют хороидальную неоваскуляризацию (ХНВ), были частью оценки активности заболевания, определяющей принятие решений о лечении. У пациентов, получавших лечение препаратом Визкью, уже через 4 недели после начала лечения и до 48-й недели и 96-й недели отмечались уменьшение толщины центрального подполя (CST) и наличия интраретинальной/субретинальной жидкости (IRF/SRF) или жидкости под пигментным эпителием сетчатки (sub-RPE).
На 16-й неделе уменьшение CST было статистически значимым на препарате Визкью в сравнении с афлиберцептом в обоих исследованиях (HAWK: –161 в сравнении с –134 микронами; HARRIER: –174 в сравнении с –134 микронами). Это уменьшение, по сравнению с исходными данными CST, также было статистически значимым на 48-й неделе (HAWK: –173 в сравнении с –144 микронами; HARRIER: –194 в сравнении с – 144 микронами) и сохранилось до конца каждого исследования на 96-й неделе (HAWK:
–175 в сравнении с –149 микронами; HARRIER: –198 в сравнении с –155 микронами). На 16-й неделе процентная разница у пациентов с IRF и/или SRF была статистически значимой при приеме препарата Визкью в сравнении с афлиберцептом в обоих исследованиях (HAWK: 34 % в сравнении с 52 %; HARRIER: 29 % в сравнении с 45 %). Эта разница была также статистически значимой на 48-й неделе (HAWK: 31 % в сравнении с 45 %; HARRIER: 26 % в сравнении с 44 %), и она сохранилась до конца каждого исследования на 96-й неделе (HAWK: 24 % в сравнении с 37 %; HARRIER: 24
% в сравнении с 39 %).
На 16-й неделе процентная разница у пациентов с sub-RPE жидкостью была статистически значимой при приеме препарата Визкью в сравнении с афлиберцептом в обоих исследованиях (HAWK: 19 % в сравнении с 27 %; HARRIER: 16 % в сравнении с 24 %). Эта разница была также статистически значимой на 48-й неделе (HAWK: 14 % в сравнении с 22 %; HARRIER: 13 % в сравнении с 22 %), и она сохранилась до конца каждого исследования на 96-й неделе (HAWK: 11 % в сравнении с 15 %; HARRIER: 17
% в сравнении с 22 %).
В этих исследованиях у пациентов, принимавших препарат Визкью, снижение размера поражения ХНВ наблюдалось уже на 12-й неделе, на 48-й и 96-й неделях после начала лечения.
ДМО
В исследованиях KESTREL и KITE соответствующие анатомические параметры были частью оценки активности заболевания, определяющей принятие решений о лечении. Уменьшение толщины центрального подполя (CST) и присутствия внутриретинальной/субретинальной жидкости (IRF/SRF) наблюдались у пациентов, получавших лечение препаратом Визкью, уже через 4 недели после начала лечения и до 52-й недели. Эти уменьшения сохранялись до 100-й недели.
Клиническая эффективность и безопасность
Экссудативная ВМД
Оценка эффективности и безопасности препарата Визкью проводилась в двух рандомизированных, мультицентровых двойных слепых исследованиях с контролем по активному веществу III фазы (HAWK и HARRIER) с участием пациентов с неоваскулярным (экссудативным) ВМД. Всего 1817 пациентов получили лечение в рамках данных исследований в течение двух лет (1088 человек препаратом Визкью и 729 пациентов препаратом сравнения афлиберцепт). Возраст пациентов находился в диапазоне от 50 до 97 лет, средний возраст составил 76 лет.
В обоих исследованиях после первых трех месячных доз (недели 0, 4 и 8) пациенты получали лечение бролуцизумабом каждые 12 недель с возможностью корректировать интервал дозирования каждые 8 недель на основании активности заболевания.
Активность заболевания оценивал врач в течение первого 12-недельного интервала (на 16-й и 20-й неделях) и при каждом последующем визите запланированного 12- недельного лечения. Пациентам, у которых была зарегистрирована активность заболевания (т.е снижение остроты зрения, повышение CST и/или наличие IRF/SRF или суб-RPE жидкости) в любой из этих визитов, корректировали лечение, назначая 8- недельный лечебный интервал. Препарат сравнения афлиберцепт пациенты принимали каждые 8 недель после первых трех месячных доз.
Результаты
Первичной конечной точкой эффективности для исследований было изменение МКОЗ к 48-й неделе по сравнению с исходным показателем, которая измерялась балльной буквенной шкалой изучения раннего лечения диабетической ретинопатии (ETDRS), первичной конечной точкой которых была демонстрация не меньшей эффективности препарата Визкью по сравнению с афлиберцептом. В обоих исследованиях препарат Визкью (применяемый каждые 12 недель или каждые 8 недель) продемонстрировал не меньшую эффективность по сравнению с афлиберцептом дозировкой 2 мг (принимаемый каждые 8 недель). Улучшение остроты зрения, наблюдаемое в первый год лечения, сохранилось и на второй год.
Подробные результаты обоих исследований представлены ниже в Таблице 2 и на Рисунке 1.
Таблица 2. Результаты остроты зрения на 48-й и 96-й неделях исследований III фазы HAWK и HARRIER
HAWK — HARRIER
Критерий эффективности — Неделя — Визкью (n=360) — Афлиберц епт 2 мг (n=360) — Различие (95 % ДИ) бролуцизума б- афлиберцепт — Визкью (n=370) — Афлибе рцепт 2 мг (n=369) — Различие (95 % ДИ) бролуцизумаб- афлиберцепт
Среднее изменение по сравнению с исходным уровнем параметра МКОЗ (измерено по шкале букв ETDRS) — 48 — 6,6 (СП [Система тическая погрешн ость]=0,7 1) — 6,8 (СП [Системат ическая погрешнос ть]=0,71) — -0,2 (-2,1, 1,8) P<0,0001 a) — 6,9 (СП=0,6 1) — 7,6 (СП=0,6 1) — -0,7 (-2,4, 1,0) P<0,0001 a)
36–48 b) — 6,7 (СП=0,68 ) — 6,7 (СП=0,68) — 0,0 (-1,9, 1,9) P<0,0001 a) — 6,5 (СП=0,5 8) — 7,7 (СП=0,5 8) — -1,2 (-2,8, 0,4) P=0,0003 a)
96 — 5,9 (СП=0,78 ) — 5,3 (СП=0,78) — 0,5 (-1,6, 2,7) — 6,1 (СП=0,7 3) — 6,6 (СП=0,7 3) — -0,4 (-2,5, 1,6)
%пациентовс улучшением зрения на15 букви больше — 48 — 33,6 — 25,4 — 8,2 (2,2, 15,0) — 29,3 — 29,9 — -0,6 (-7,1, 5,8)
96 — 34,2 — 27,0 — 7,2 (1,4, 13,8) — 29,1 — 31,5 — -2,4 (-8,8, 4,1)
%пациентовс ухудшением остротызрения (потери на ≥ 15 букв по МКОЗ ) — 48 — 6,4 — 5,5 — 0,9 (-2,7, 4,3) — 3,8 — 4,8 — -1,0 (-3,9, 2,2)
96 — 8,1 — 7,4 — 0,7 (-3,6, 4,6) — 7,1 — 7,5 — -0,4 (-3,8, 3,3)
МКОЗ: максимально корригированная острота зрения; отсутствующие данные вводятся с использованием метода переноса последнего наблюдения (LOCF) ETDRS: исследование раннего лечения диабетической ретинопатии.
СП: систематическая погрешность.a)Р-значение относится к гипотезе не меньшей эффективности, запас не меньшей эффективности составляет 4 буквы.b)Ключевая вторичная конечная точка, учитывающая различия во времени леченияпрепаратом Визкью и афлиберцептом.
Рисунок 1. Среднее изменение остроты зрения от исходного уровня до 96-й недели в исследованиях HAWK и HARRIER
Изменения остроты зрения в сравнении с исходным уровнем (буквы)HAWK
Время (недели)
Изменения остроты зрения в сравнении с исходным уровнем (буквы)HARRIER
Визкью 6 мг (N = 360)
афлиберцепт 2 мг (N = 360)
Время (недели)
Визкью 6 мг (N = 370)
афлиберцепт 2 мг (N = 369)
Эти улучшения остроты зрения были достигнуты у 56% и 51% пациентов, получавших препарат Визкью с 12-недельным интервалом дозировки на 48-й неделе, и у 45 % и 39 % пациентов на 96-й неделе в исследованиях HAWK и HARRIER, соответственно. Среди пациентов, определенных как подходящих для 12-недельного режима в течение первого 12-недельного интервала, 85% и 82% оставались в 12-недельном интервале дозировки вплоть до 48-й недели. Из пациентов на 12-недельном интервале дозирования на 48-й неделе, 82% и 75% оставались на 12-недельном интервале дозирования до 96-й недели. Эффекты лечения в оцениваемых подгруппах (например, возраст, пол, раса, исходная острота зрения, исходная толщина сетчатки, тип повреждения, размер повреждения, состояние жидкости) в каждом исследовании, в целом, соответствовали результатам в общей группе пациентов.
Активность заболевания оценивалась по изменениям остроты зрения и/или анатомических параметров, включая CST и/или наличие IRF/SRF или суб-RPE жидкостей. Активность заболевания оценивалась на протяжении всех исследований. Анатомические параметры активности заболевания были снижены на 48-й и 96-й неделях по сравнению с афлиберцептом для препарата Визкью (см.
«Фармакодинамические эффекты»).
Разница в процентах у пациентов с активностью заболевания на 16-й неделе была статистически значимой при применении препарата Визкью в сравнении с афлиберцептом (24% в сравнении с 35% в исследовании HAWK, p=0,0013; 23% в сравнении с 32% в исследовании HARRIER, p=0,0021).
В обоих исследованиях препарат Визкью продемонстрировал клинически значимое увеличение по сравнению с исходным уровнем в предварительно заданной вторичной конечной точке эффективности результатов, сообщаемых пациентами с помощью опросника зрительных функций Национального института зрения (NEI VFQ-25). Величина этих изменений была схожа с величиной, указанной в опубликованных исследованиях, что соответствует улучшению показателя МКОЗ на 15 букв. Сообщаемые пациентами полезные исходы лечения сохранилось и на второй год.
Не было обнаружено клинически значимых различий между препаратом Визкью и афлиберцептом в изменениях от исходного уровня до 48-й недели в общем балле по шкале NEI VFQ-25 и подшкалах (общее зрение, боль в глазах, зрение вблизи, зрение вдали, социальное функционирование, психическое здоровье, ролевые трудности, зависимость, вождение, цветное зрение и периферическое зрение).
Результаты, наблюдавшиеся в группах, получавших препарат Визкью в рамках исследований HAWK и HARRIER, при введении первых 3 доз (нагрузочная доза) препарата Визкью каждые 4 недели (ежемесячно) с последующим введением поддерживающей дозы каждые 12 или 8 недель, были воспроизведены в рамках популяционного исследования фармакокинетики/фармакодинамики с использованием имитационной модели, в котором первые 2 или 3 дозы (нагрузочная доза) препарата Визкью вводили каждые 6 недель с последующим введением поддерживающей дозы каждые 12 или 8 недель.
ДМО
Оценка эффективности и безопасности препарата Визкью проводилась в двух рандомизированных, мультицентровых двойных слепых исследованиях с контролем по активному веществу фазы III (KESTREL и KITE) с участием пациентов с ухудшением зрения вследствие диабетического макулярного отека. Всего 926 пациентов получили лечение в рамках данных исследований в течение одного года (558 человек бролуцизумабом и 368 пациентов афлиберцептом 2 мг). Возраст пациентов находился в диапазоне от 23 до 87 лет, средний возраст составил 63 года.
В обоих исследованиях после первых пяти доз (недели 0, 6, 12, 18 и 24) пациенты получали лечение бролуцизумабом каждые 12 недель с возможностью корректировать
интервал дозирования каждые 8 недель на основании активности заболевания. Активность заболевания оценивал врач в течение первого 12-недельного интервала (на 32-й и 36-й неделях) и при каждом последующем визите запланированного лечения. Пациентам, у которых была зарегистрирована активность заболевания (т. е. снижение остроты зрения, повышение CST) в любой из этих визитов лечения назначали 8- недельный лечебный интервал. На втором году исследования KITE у пациентов без активности заболевания можно было увеличить интервал лечения до 16 недель. Препарат сравнения афлиберцепт пациенты принимали каждые 8 недель после первых 5 месячных доз.
Результаты
Первичной конечной точкой эффективности для исследований было изменение по сравнению с исходным показателя максимальной корригированной остроты зрения (МКОЗ) к 52-й неделе, который измерялся на основании балльной шкалы исследования раннего лечения диабетической ретинопатии (ETDRS), первичной конечной точкой которого была демонстрация не меньшей эффективности препарата Визкью по сравнению с афлиберцептом 2 мг. В обоих исследованиях препарат Визкью (применяемый каждые 12 недель или каждые 8 недель) продемонстрировал не меньшую эффективность по сравнению с афлиберцептом дозировкой 2 мг (принимаемый каждые 8 недель).
Результаты исследований KESTREL и KITE также показали не меньшую эффективность препарата Визкью по сравнению с афлиберцептом 2 мг по ключевой вторичной конечной точке (среднее изменение МКОЗ по сравнению с исходным в период с 40-й по 52-ю неделю).
Улучшение остроты зрения, наблюдаемое в первый год лечения, сохранилось и на второй год.
Подробные результаты обоих исследований представлены ниже в Таблице 3 и на Рисунке 2.
Таблица 3. Результаты по остроте зрения на 52 и 100 неделях исследований III фазы KESTREL и KITE
KESTREL — KITE
Исходпо эффективно сти — Неде ля — Визкь ю (N=18 9) — Афлиберце пт 2 мг (n = 187) — Различие (95 %ДИ) бролуцизумаб — афлиберцепт — Визкь ю (n=17 9) — Афлиберце пт 2 мг (n=181) — Различие (95 %ДИ) бролуцизумаб — афлиберцепт
Изменение по сравнению с исходным уровнем параметра МКОЗ (измерено пошкале букв ETDRS) — среднее значение, полученное методом НК (СП) — 52 — 9,2 (0,57) — 10,5 (0,57) — –1,3 (–2,9, 0,3) P < 0,001a — 10,6 (0,66) — 9,4 (0,66) — 1,2 (–0,6, 3,1) P < 0,001a
40–52 — 9,0 (0,53) — 10,5 (0,53) — –1,5 (–3,0, 0,0) P < 0,001a — 10,3 (0,62) — 9,4 (0,62) — 0,9 (–0,9, 2,6) P < 0,001a
100 — 8,8 (0,75) — 10,6 (0,75) — -1,7 (-3,8, 0,4) — 10,9 (0,85) — 8,4 (0,85) — 2,6 (0,2, 4,9)
Улучшение МКОЗна ≥ 15 букв по сравнению с исходным илиМКОЗ ≥ 84букв (%) — 52 — 36,0 — 40,1 — –4,1 (–13,3, 5,9) — 46,8 — 37,2 — 9,6 (–0,4, 20,2)
100 — 39,2 — 42,2 — -3.0 (-12,5, 6,3) — 50,4 — 36,9 — 13,6 (3,3, 23,5)
МКОЗ: максимальная корригированная острота зрения; оценки МКОЗ после начала альтернативного лечения ДМО на исследуемом глазу были подвергнуты цензурированию и заменены последним значением до начала альтернативного лечения. ETDRS: исследование раннего лечения диабетической ретинопатии. НК: метод наименьших квадратов. СП: систематическая погрешность. a)р-значениеотноситсякгипотезенеменьшейэффективности,запаснеменьшей эффективности составляет 4 буквы.
Рисунок 2.Среднее изменение остроты зрения по сравнению с исходным уровнем до 100-й недели в исследованиях KESTREL и KITE
KESTREL
Изменения остроты зрения в сравнениис исходным уровнем (буквы)12
11
10
9
8
7
6
5
4
3
2
1
0
048 12 16 20 24 28 32 36 40 44 48 52 56 60 64 68 72 76 80 84 88 92 96 100
Время (недели)
KITE
Визкью 6 мг (N=189)
афлиберцепт 2 мг (N=187)
12
Изменения остроты зрения в сравнениис исходным уровнем (буквы)11
10
9
8
7
6
5
4
3
2
1
0
048 12 16 20 24 28 32 36 40 44 48 52 56 60 64 68 72 76 80 84 88 92 96 100
Время (недели)
Визкью 6 мг (N=179)афлиберцепт 2 мг (N=181)
Эти улучшения остроты зрения были достигнуты у 55 % и 50 % пациентов, получавших препарат Визкью с 12-недельным интервалом дозирования на 52-й неделе, и у 44 % и 37 % пациентов, получавших препарат Визкью с 12-недельным или 12-недельным/16- недельным интервалом дозирования на 100-й неделе в исследованиях KESTREL и KITE, соответственно. Среди пациентов, определенных как подходящие для 12-недельного режима в течение первого 12-недельного интервала, приблизительно 70 % оставались как минимум в 12-недельном интервале дозирования на неделе 100 в обоих исследованиях. В исследовании KITE 25 % пациентов получали препарат Визкью с 16- недельным интервалом дозирования на неделе 100.
Эффекты лечения в оцениваемых подгруппах (например, возраст, пол, базовый уровень HbA1c, базовая острота зрения, базовая толщина центральной зоны сетчатки, тип
повреждения ДМО, длительность ДМО с момента постановки диагноза, состояние ретинальной жидкости) в каждом исследовании в целом соответствовали результатам в общей группе пациентов.
В исследованиях KESTREL и KITE активность заболевания оценивали на протяжении всех исследований по изменениям остроты зрения и (или) анатомических параметров, включая CST и (или) наличие IRF/SRF. Снижение CST по сравнению с исходным уровнем сохранялось до 100-й недели. На 100 неделе доля пациентов с IRF/SRF была ниже в группе пациентов, получавших препарат Визкью (42 % в исследовании KESTREL и 41 % в исследовании KITE), по сравнению с группой пациентов, получавших афлиберцепт 2 мг (54 % в исследовании KESTREL и 57 % в исследовании KITE).
В исследованиях KESTREL и KITE оценивали улучшение течения ретинопатии по шкале DRSS. Исходно 98,1 % пациентов как в исследовании KESTREL, так и в исследовании KITE имели градуированные показатели DRSS. Анализ объединенных данных показал не меньшую эффективность препарата Визкью по сравнению с афлиберцептом 2 мг, с улучшением оценки по DRSS не менее чем на 2 ступени по сравнению с исходной на 52- й неделе с порогом не меньшей эффективности 10 %. Результаты оценки пропорций — 28,9 % и 24,9 % для препарата Визкью и афлиберцепта 2 мг, соответственно, с различием эффективности лечения 4,0 % (95 % ДИ: [–0,6, 8,6]). На 100 неделе доля пациентов с улучшением оценки по шкале DRSS на ≥ 2 ступени от исходного уровня до недели 100 в исследовании KESTREL составила 32,8 % при применении препарата Визкью и 29,3 % при применении афлиберцепта 2 мг, а в исследовании KITE — 35,8 % при применении препарата Визкью и 31,1 % при применении афлиберцепта 2 мг.