Ботулинический токсин типа А (нейротоксин, продуцируемый Clostridium botulinum) блокирует высвобождение ацетилхолина в пресинаптических терминалях холинергических синапсов периферической нервной системы путем расщепления SNAP-25 (белка, необходимого для успешной «стыковки» и высвобождения ацетилхолина из везикул, расположенных в нервных окончаниях). Это приводит к денервации мышцы и, следовательно, параличу.
На начальном этапе после введения наблюдается высокоаффинное связывание ботулотоксина со специфическими рецепторами на поверхности клетки. Затем происходит перенос токсина через плазматическую мембрану посредством эндоцитоза, опосредованного рецепторами. На завершающем этапе токсин высвобождается в цитозоль. Последний процесс сопровождается прогрессирующим ингибированием высвобождения ацетилхолина. Клинический эффект ботулотоксина развивается через 2–3 дня и достигает максимальной интенсивности в течение 5–6 недель после инъекции.
Реиннервация после внутримышечной инъекции происходит, как правило, через 12 недель за счет формирования латеральных отростков нервных окончаний и их соединения с концевыми пластинками.
Клинические данные
Коррекция межбровных морщин
В клинических исследованиях участвовали 537 пациентов с умеренно выраженными и выраженными межбровными морщинами, наблюдаемыми при максимальном нахмуривании.
Инъекции препарата Вистабель способствовали статистически значимому снижению выраженности межбровных морщин, наблюдаемых при максимальном нахмуривании, в течение периода длительностью до 4 месяцев. Об этом свидетельствовали оценки степени выраженности межбровных морщин при максимальном нахмуривании, выполненные исследователями, а также оценки общего изменения внешнего вида межбровных морщин при максимальном нахмуривании, выполненные пациентами. Ни одна из клинических конечных точек не включала объективную оценку влияния на психологическое состояние пациента. Согласно заключению исследователей, через 30 дней после инъекции у 80 % (325 из 405) пациентов, получавших Вистабель, наблюдался успешный результат коррекции (отсутствие морщин или слабовыраженные морщины при максимальном нахмуривании) по сравнению с 3 % (4 из 132) пациентов в группе применения плацебо. В тот же период 89 % (362 из 405) пациентов, получавших Вистабель, оценили изменение внешнего вида как умеренное или более выраженное улучшение по сравнению с 7 % (9 из 132) пациентов в группе применения плацебо.
Инъекции препарата Вистабель способствовали статистически значимому уменьшению выраженности межбровных морщин в покое. У 39 % (210 из 537) из 537 включенных пациентов наблюдались умеренно выраженные или выраженные межбровные морщины в покое (у 15% участников морщины в покое отсутствовали). Из них у 74 % (119 из 161) пациентов, получавших препарат Вистабель, через 30 дней после инъекций отмечался успешный результат коррекции (отсутствие морщин или слабовыраженные морщины) по сравнению с 20 % (10 из 49) в группе применения плацебо.
Данные клинических исследований III фазы о применении препарата Вистабель у пациентов старше 65 лет ограничены. Только 6,0 % (32 из 537) участников находились в возрасте > 65 лет. Результаты оценки эффективности в этой группе были ниже, чем в общей исследуемой популяции.
Коррекция морщин типа «гусиные лапки»
В исследованиях участвовали 1362 пациента, у которых отмечались умеренно выраженные и выраженные морщины типа «гусиные лапки» при максимально широкой улыбке (N = 445, исследование 191622-098) либо те же морщины в сочетании с умеренно выраженными или выраженными межбровными морщинами при максимальном нахмуривании (N = 917, исследование 191622-099).
Во все периоды оценки до истечения 5 месяцев инъекции препарата Вистабель характеризовались статистически значимым снижением выраженности морщин типа «гусиные лапки», наблюдаемых при максимально широкой улыбке, по сравнению с группой плацебо (p < 0,001). Такой результат был подтвержден в обоих опорных исследованиях данными о доле пациентов, у которых выраженность морщин типа «гусиные лапки» при максимально широкой улыбке соответствовала оценке «морщины отсутствуют» или «слабовыраженные морщины» (до 150-го дня (конец исследования) в исследовании 191622-098 и до 120-го дня (конец первого цикла коррекции в исследовании 191622-099)). Согласно заключению исследователей и пациентов, доля участников с оценкой «морщины отсутствуют» или «слабовыраженные морщины» была больше среди пациентов, у которых исходно морщины типа «гусиные лапки», наблюдаемые при максимально широкой улыбке, были умеренно выраженными, чем среди пациентов, у которых те же морщины были выраженными. В таблице 1 представлены результаты, наблюдаемые на 30-й день после коррекции (период оценки основной конечной точки эффективности)
В исследовании 191622-104 (представляющем собой продленный период исследования 191622-099), 101 пациент, ранее рандомизированный в группу плацебо, был включен в группу, которая должна была получить первую коррекцию препаратом Вистабель в дозе 44 ЕД. Согласно результатам анализа основной конечной точки, на 30-й день после первого введения активного препарата в группе, получавшей Вистабель, было выявлено статистически значимое преимущество по сравнению с группой плацебо. Частота успешного результата была аналогична тому же показателю, наблюдаемому на 30-й день после первой коррекции препаратом Вистабель в дозе 44 единицы в исследовании 191622-099. Всего 123 пациента получили 4 цикла инъекций препарата Вистабель в дозе 44 единицы при комбинированной коррекции морщин типа «гусиные лапки» и межбровных морщин.
Таблица 1. 30-й день: оценки выраженности морщин типа «гусиные лапки» при максимально широкой улыбке, выполненные исследователями и пациентами
– частота успешной коррекции (доля (%) пациентов, у которых выраженность морщин типа «гусиные лапки» соответствовала оценке «морщины отсутствуют» или «слабовыраженные морщины»)
Клиническое исследование — Доза — ВИСТАБЕЛЬ — Плацебо — ВИСТАБЕЛЬ — Плацебо
Оценка исследователя — Оценка пациента
191622-098 — 24 единицы (морщины типа «гусиные лапки») — 66,7 %* (148/222) — 6,7 % (15/223) — 58,1 %* (129/222) — 5,4 % (12/223)
191622-099 — 24 единицы (морщины типа «гусиные лапки») — 54,9 %* (168/306) — 3,3 % (10/306) — 45,8 %* (140/306) — 3,3 % (10/306)
44 единицы (24 единицы для коррекции морщин типа «гусиные лапки»; 20 единиц для коррекции межбровных морщин) — 59,0 %* (180/305) — 3,3 % (10/306) — 48,5 %* (148/305) — 3,3 % (10/306)
*p < 0,001 (Вистабель по сравнению с плацебо)
В отличие от группы плацебо, в группе применения препарата Вистабель (в дозах 24 единицы и 44 единицы) улучшение внешнего вида морщин типа «гусиные лапки» при максимально широкой улыбке отмечалось на 30-й день и во все периоды оценки после каждого цикла коррекции в обоих опорных исследованиях (p < 0,001).
Кроме того, коррекция препаратом Вистабель в дозе 24 единицы способствовала статистически значимому снижению выраженности морщин типа «гусиные лапки» в покое. Из 528 участников, получивших коррекцию, умеренно выраженные или выраженные морщины типа «гусиные лапки» наблюдались в покое у 63 % (330 из 528) пациентов. Из них у 58 % (192 из 330) пациентов, получавших Вистабель, через 30 дней после инъекций отмечался успешный результат коррекции по сравнению с 11 % (39 из 352) пациентов в группе применения плацебо.
Согласно оценкам по опроснику клинических исходов коррекции морщин лица (FLO-11), на 30-й день после процедуры (p < 0,001) и во все последующие периоды у пациентов, получавших Вистабель (в дозах 24 единицы или 44 единицы), отмечалось более благоприятное восприятие собственного возраста и привлекательности, чем у пациентов, получавших плацебо.
В опорных исследованиях 3,9 % (53 из 1362) пациентов были старше 65 лет. Согласно оценкам исследователей, частота успешного результата коррекции у пациентов этой возрастной группы, получавших Вистабель (в дозах 24 единицы или 44 единицы), составляла 36 % (на 30-й день). При анализе в возрастных группах ≤ 50 лет и > 50 лет статистически значимое улучшение по сравнению с плацебо отмечалось в обеих указанных популяциях. Согласно заключению исследователей, частота успешной коррекции среди участников, получавших Вистабель в дозе 24 единицы, была ниже у пациентов > 50 лет, чем у пациентов ≤ 50 лет (42,0 % и 71,2 % соответственно).
Общая частота успешного результата при коррекции препаратом Вистабель морщин типа «гусиные лапки», наблюдаемых при максимально широкой улыбке, была ниже (60 %), чем при коррекции межбровных морщин, наблюдаемых при максимальном нахмуривании (80 %).
У 916 пациентов, получивших коррекцию препаратом Вистабель в дозе 24 единицы (517 пациентов) и 44 единицы (399 пациентов), был проведен анализ образцов крови на содержание антител. У всех пациентов нейтрализующие антитела отсутствовали.
Коррекция лобных морщин
В исследование, а также популяции для анализа всех основных и дополнительных конечных точек были включены 822 пациента, у которых наблюдались умеренно выраженные и выраженные лобные морщины и межбровные морщины при максимальном сокращении мимических мышц (N = 254, исследование 191622-142), либо те же морщины в сочетании с умеренно выраженными и выраженными морщинами типа «гусиные лапки» при максимально широкой улыбке (N = 568, исследование 191622-143). В ходе клинических исследований коррекцию лобных морщин проводили в сочетании с коррекцией межбровных морщин.
Согласно заключению исследователей и пациентов на 30-й день после процедуры (период оценки основной конечной точки эффективности), доля участников, у которых выраженность лобных морщин при максимальном подъеме бровей соответствовала оценке «морщины отсутствуют» или «слабовыраженные морщины», была больше в группе применения препарата Вистабель, чем в группе применения плацебо (таблица 2). Дополнительно представлены данные о долях пациентов, у которых исходная выраженность лобных морщин в покое снизилась как минимум на 1 балл, а также о пациентах, у которых выраженность морщин верхней трети лица при максимальном сокращении мимических мышц стала соответствовать оценке «морщины отсутствуют» или «слабовыраженные морщины».
Таблица 2. 30-й день: оценки выраженности лобных морщин и морщин верхней трети лица при максимальном сокращении мимических мышц и в покое, выполненные исследователями и пациентами
Клиническое исследование — Конечная точка — Вистабель — Плацебо — Вистабель — Плацебо
Оценка исследователя — Оценка пациента
Исследование 191622-142 (40 ЕД) (20 ЕД лобные морщины + 20 ЕД межбровные морщины) — Лобные морщины при максимальном сокращенииа — 94,8 % (184/194) — 1,7 % (1/60) — 87,6 % (170/194) — 0,0 % (0/60)
p < 0,0005 — p < 0,0005
Лобные морщины в покоеb — 86,2 % (162/188) — 22,4 % (13/58) — 89,7 % (174/194) — 10,2 % (6/59)
p < 0,0001 — p < 0,0001
Исследование 191622-143 (40 ЕД) (20 ЕД лобные морщины + 20 ЕД межбровные морщины) — Лобные морщины при максимальном сокращенииа — 90,5 % (201/222) — 2,7 % (3/111) — 81,5 % (181/222) — 3,6 % (4/111)
p < 0,0005 — p < 0,0005
Лобные морщины в покоеb — 84,1 % (185/220) — 15,9 % (17/107) — 83,6 % (184/220) — 17,4 % (19/109)
p < 0,0001 — p < 0,0001
Исследование 191622-143 (64 ЕД) (20 ЕД лобные морщины + 20 ЕД межбровные морщины + 24 единицы морщины типа «гусиные лапки») — Лобные морщины при максимальном сокращенииа — 93,6 % (220/235) — 2,7 % (3/111) — 88,9 % (209/235) — 3,6 % (4/111)
p < 0,0005 — p < 0,0005
Морщины верхней трети лица при максимальном сокращенииc — 56,6 % (133/235) — 0,9 % (1/111) — н/п
p < 0,0001
aДоля пациентов, у которых выраженность лобных морщин при максимальном подъеме бровей соответствовала оценке «морщины отсутствуют» или «слабовыраженные морщины».
bДоля пациентов, у которых исходная выраженность лобных морщин в покое снизилась как минимум на 1 балл.
c Доля пациентов, у которых после коррекции выраженность лобных морщин, межбровных морщин и морщин типа «гусиные лапки» при максимальном сокращении мимических мышц соответствовала оценке «морщины отсутствуют» или «слабовыраженные морщины».
В отличие от инъекций плацебо, инъекции препарата Вистабель способствовали статистически значимому снижению выраженности лобных морщин, наблюдаемых при максимальном подъеме бровей, на протяжении периода длительностью до 6 месяцев (p < 0,05). Такой результат был подтвержден в обоих опорных исследованиях данными о доле пациентов, у которых выраженность лобных морщин при максимальном подъеме бровей соответствовала оценке «морщины отсутствуют» или «слабовыраженные морщины» (до 150-го дня в исследовании 191622-142 (21,6 % при применении препарата Вистабель по сравнению с 0 % при применении плацебо) и до 180-го дня в исследовании 191622-143 (6,8 % при применении препарата Вистабель по сравнению с 0 % при применении плацебо).
При одновременной коррекции всех трех зон в исследовании 191622-143 (группа применения препарата Вистабель в дозе 64 ЕД) инъекции способствовали статистически значимому снижению выраженности лобных морщин на протяжении периода длительностью до 6 месяцев (5,5 % при применении препарата Вистабель по сравнению с 0 % при применении плацебо), латеральных периорбитальных морщин на протяжении периода длительностью до 6 месяцев (3,4 % при применении препарата Вистабель по сравнению с 0 % при применении плацебо) и лобных морщин на протяжении периода длительностью до 6 месяцев (9,4 % при применении препарата Вистабель по сравнению с 0 % при применении плацебо).
В общей сложности 116 и 150 пациентов на протяжении одного года получили по 3 цикла коррекции препаратом Вистабель в дозе 40 единиц (20 единиц для коррекции лобных морщин и 20 единиц для коррекции межбровных морщин) или 64 единицы (20 единиц для коррекции лобных морщин, 20 единиц для коррекции межбровных морщин и 24 единицы для коррекции морщин типа «гусиные лапки») соответственно. Частота успешной коррекции лобных морщин была аналогичной после всех трех циклов.
В исследованиях 191622-142 и 191622-143 доля участников, которые отметили улучшение оценок по трем пунктам опросника FLO-11 (беспокойство, связанное с наличием лобных морщин; внешний вид старше фактического возраста и степень привлекательности), была статистически значимо больше (p < 0,001) среди пациентов, получавших Вистабель в дозе 40 единиц (20 единиц для коррекции лобных морщин и 20 единиц для коррекции межбровных морщин) или 64 единицы (20 единиц для коррекции лобных морщин, 20 единиц для коррекции межбровных морщин и 24 единицы для коррекции морщин типа «гусиные лапки»), чем среди пациентов, получавших плацебо (в период оценки основной конечной точки на 30-й день).
Согласно оценкам по опроснику об удовлетворенности результатами коррекции морщин лица (FLSQ), 78,1 % (150 из 192) пациентов в исследовании 191622-142 и 62,7 % (138 из 220) пациентов в исследовании 191622-143 отметили улучшение восприятия собственной внешности и снижение влияния морщин на эмоциональное состояние. Об этом свидетельствовали ответы участников на пункты о самовосприятии возраста, негативной самооценке, выражении усталости на лице, эмоциональном дискомфорте и выражении злости на лице после коррекции препаратом Вистабель в дозе 40 единиц (20 единиц для коррекции лобных морщин и 20 единиц для коррекции межбровных морщин) по сравнению с пациентами, получавшими плацебо (19,0 % (11 из 58) в исследовании 191622-142 и 18,9 % (21 из 111) в исследовании 191622-143 на 30-й день (p < 0,0001 в обоих исследованиях).
Согласно результатам заполнения того же опросника, 90,2 % (174 из 193) пациентов в исследовании 191622-142 и 79,2 % (175 из 221, 40 единиц) либо 86,4 % (203 из 235, 64 единицы) в исследовании 191622-143 указали, что были «очень удовлетворены» или «преимущественно удовлетворены» результатами применения препарата Вистабель в дозах 40 единиц или 64 единицы по сравнению с пациентами, получавшими плацебо (1,7 % (1 из 58) и 3,6 % (4 из 110) в исследованиях 191622-142 и 191622-143 соответственно), на момент оценки основной конечной точки на 60-й день по опроснику FLSQ (p < 0,0001 в обоих исследованиях).
В опорных исследованиях 3,7 % (22 из 587) пациентов были старше 65 лет. Согласно заключению исследователей, частота успешной коррекции на 30-й день у пациентов этой возрастной группы составила 86,7 % (13 из 15) при применении препарата Вистабель и 28,6 % (2 из 7) при применении плацебо. Частота успешной коррекции в этой подгруппе пациентов, получавших Вистабель, была аналогична показателю в общей популяции, однако результаты характеризуются отсутствием статистической значимости, а выполнение сравнений с плацебо затруднительно в связи с небольшим количеством участников в данной подгруппе.
• Фармакокинетические свойства
Общие характеристики действующего вещества
Результаты исследования распределения у крыс указывают на медленную диффузию комплекса ботулинического нейротоксина, меченного I125, в ткани икроножной мышцы после инъекции, а также на дальнейший быстрый системный метаболизм и выведение с мочой. Количество радиоактивного вещества в мышце снижалось; период полувыведения составлял приблизительно 10 часов. В месте введения радиоактивное вещество было связано с крупными молекулами белков, тогда как в плазме оно было связано с малыми молекулами, что предполагает быстрый системный метаболизм субстрата. В течение 24 часов после введения дозы 60 % радиоактивного вещества выводилось с мочой. Ботулотоксин предположительно метаболизируется протеазами, а компоненты молекулы перерабатываются в ходе реакций, характерных для обычных путей метаболизма.
Классические исследования всасывания, распределения, биотрансформации и выведения (ADME) действующего вещества не проводились с учетом его химической природы.
Характеристики пациентов
Считается, что при применении в терапевтических дозах препарат Вистабель характеризуется низким системным распределением. Результаты клинических исследований с использованием метода электромиографии одиночного мышечного волокна свидетельствуют об усилении электрофизиологической нейромышечной активности в мышцах, удаленных от места введения (в отсутствие связанных клинических признаков или симптомов).