Механизм действия
Ламивудин является противовирусным средством, активным в отношении вируса гепатита В во всех исследованных клеточных линиях и у экспериментально инфицированных животных.
Ламивудин метаболизируется как инфицированными, так и неинфицированными клетками до производного трифосфата (TP), которое является активной формой исходного соединения. Внутриклеточный период полураспада трифосфата в гепатоцитах составляет 17-19 часов in vitro. Ламивудин-ТР действует как субстрат для вирусной полимеразы ВГВ.
Образование дальнейшей вирусной ДНК блокируется включением ламивудина-ТР в цепь и последующим обрывом цепи.
Ламивудин-ТР не влияет на нормальный клеточный метаболизм дезоксинуклеотидов. Он также является лишь слабым ингибитором альфа- и бета-полимераз ДНК млекопитающих. Кроме того, ламивудин-ТФ мало влияет на содержание ДНК в клетках млекопитающих.
В анализах, касающихся потенциального воздействия вещества на структуру митохондрий, содержание и функцию ДНК, ламивудин не проявлял заметных токсических эффектов. Он обладает очень низким потенциалом снижения содержания митохондриальной ДНК, не встраивается в митохондриальную ДНК постоянно и не действует как ингибитор гамма-полимеразы митохондриальной ДНК.
Клиническая эффективность и безопасность
Опыт лечения пациентов с HBeAg-положительным ХГВ и компенсированным заболеванием печени
В контролируемых исследованиях терапия ламивудином в течение 1 года значительно подавляла репликацию ДНК ВГВ [34–57 % пациентов были ниже пределов обнаружения анализа (анализ гибридизации в растворе Abbott Genostics, LLOD < 1,6 пг/мл)}, нормализовал уровень АЛТ (40–72 % пациентов), индуцированная сероконверсия HBeAg (потеря HBeAg и обнаружение HBeAb с потерей ДНК HBV [при обычном анализе], 16-18 % пациентов), улучшение гистологии (38-52 % пациентов имели снижение ≥ 2 баллов по шкале Knodell). Индекс гистологической активности [HAI]) и снижение прогрессирования фиброза (у 3-17 % пациентов) и прогрессирования до цирроза.
Продолжение лечения ламивудином в течение дополнительных 2 лет у пациентов, у которых не удалось достичь сероконверсии HBeAg в начальных 1-годичных контролируемых исследованиях, привело к дальнейшему уменьшению мостовидного фиброза. У пациентов с YMDD-мутантным HBV у 41/82 (50 %) отмечалось уменьшение воспаления печени, а у 40/56 (71 %) пациентов без YMDD-мутантного HBV наблюдалось улучшение. Улучшение мостовидного фиброза произошло у 19/30 (63 %) пациентов без мутанта YMDD и у 22/44 (50 %) пациентов с мутантом. Пять процентов (3/56) пациентов без мутанта YMDD и 13 % (11/82) пациентов с мутантом YMDD показали ухудшение воспаления печени по сравнению с до лечения. Прогрессирование до цирроза произошло у 4/68 (6 %) пациентов с мутантом YMDD, тогда как у пациентов без мутанта цирроз не прогрессировал.
В расширенном исследовании лечения азиатских пациентов (NUCB3018) уровень сероконверсии HBeAg и уровень нормализации АЛТ в конце 5-летнего периода лечения составили 48 % (28/58) и 47 % (15/32) соответственно. Сероконверсия HBeAg повышалась у пациентов с повышенным уровнем АЛТ; Сероконверсия произошла у 77 % (20/26) пациентов с уровнем АЛТ до лечения > 2 x ULN. По истечении 5 лет у всех пациентов уровни ДНК HBV были неопределяемыми или ниже уровней до лечения.
Дальнейшие результаты испытания по статусу мутанта YMDD суммированы в таблице 2.
Таблица 2: Результаты эффективности через 5 лет в зависимости от статуса YMDD (азиатское исследование) NUCB3018
Субъекты, % (количество)
YMDD мутантный статус ВГВ — YMDD1 — Non-YMDD1
HBeAg сероконверсия - Все пациенты - базовый уровень ALT ≤ 1 x ULN2 - базовый уровень ALT > 2 x ULN Необнаруживаемый ВГВ ДНК - базовый уровень 3 - Неделя 260 4 Отрицательный позитивный < базовый уровень позитивный > базовый уровень AЛТ-нормализация -базовый уровень обычный выше нормы - неделя 260 обычный выше нормы < базовый уровень выше нормы > базовый уровень — 38 9 60 5 8 92 0 28 73 46 21 32 — (15/40) (1/11) (9/15) (2/40) (2/25) (23/25) (11/40) (29/40) (13/28) (6/28) (9/28) — 72 33 100 6 0 100 0 33 67 50 0 50 — (13/18) (2/6) (11/11) (1/18) (4/4) (6/18) (12/18) (2/4) (2/4)
1 Пациенты, обозначенные как YMDD-мутантные, имели ≥5% YMDD-мутантного HBV в любой годовой момент времени в течение 5-летнего периода. Пациенты, классифицированные как немутантные по YMDD, имели > 95% HBV дикого типа во все годовые моменты времени в течение 5-летнего периода исследования.
2 Верхний предел нормы
3 Анализ гибридизации в растворе Abbott Genostics (LLOD < 1,6 пг/мл
4 Анализ Chiron Quantiplex (LLOD 0,7 мэкв/мл)
Сравнительные данные по статусу YMDD также были доступны для гистологической оценки, но только до трех лет. У пациентов с YMDD-мутантным HBV у 18 из 39 (46 %) отмечалось улучшение некровоспалительной активности, а у 9 из 39 (23 %) — ухудшение. У пациентов без мутанта у 20 из 27 (74 %) отмечалось улучшение некровоспалительной активности, а у 2 из 27 (7 %) — ухудшение.
После сероконверсии HBeAg серологический ответ и клиническая ремиссия обычно сохраняются после прекращения приема ламивудина. Однако возможен рецидив после сероконверсии. В длительном последующем исследовании пациентов, которые ранее прошли сероконверсию и прекратили прием ламивудина, поздний вирусологический рецидив возник у 39 % субъектов. Следовательно, после сероконверсии HBeAg пациентов следует периодически контролировать, чтобы определить, сохраняются ли серологические и клинические ответы. У пациентов, у которых не сохраняется устойчивый серологический ответ, следует рассмотреть возможность повторного лечения либо ламивудином, либо альтернативным противовирусным препаратом для восстановления клинического контроля ВГВ.
У пациентов, наблюдаемых в течение 16 недель после прекращения лечения в течение одного года, повышение АЛТ после лечения наблюдалось чаще у пациентов, получавших ламивудин, чем у пациентов, получавших плацебо. Сравнение повышения уровня АЛТ после лечения между 52 и 68 неделями у пациентов, прекративших прием ламивудина на 52 неделе, и пациентов в тех же исследованиях, получавших плацебо на протяжении всего курса лечения, показано в таблице 3. Доля пациентов, у которых после лечения наблюдалось повышение уровня АЛТ в сочетании с повышением уровня билирубина, была низкой и аналогичной у пациентов, получавших ламивудин или плацебо.
Таблица 3. Повышение уровня АЛТ после лечения в 2 плацебо-контролируемых исследованиях у взрослых
Ненормальное значение — Пациенты с повышением АЛТ/пациенты с наблюдениями*
Ламивуин — Плацебо
ALT ≥ 2 x базовое значение — 37/137 (27 %) — 22/116 (19 %)
ALT ≥ 3 x базовое значение † — 29/137 (21 %) — 9/116 (8 %)
ALT ≥ 2 x базовое значение и абсолютный ALT > 500 IU/l — 21/137 (15 %) — 8/116 (7 %)
ALT ≥2 x базовое значение; и билирубин >2 x ULN and ≥2 x базовое значение — 1/137 (0.7 %) — 1/116 (0.9 %)
*Каждый пациент может быть представлен в одной или нескольких категориях.
†Сопоставимо с токсичностью 3 степени в соответствии с модифицированными критериями ВОЗ.
ВГН = верхний предел нормы.
Опыт лечения пациентов с HBeAg-отрицательным ХГВ
Исходные данные показывают, что эффективность ламивудина у пациентов с HBeAg-отрицательным ХГВ аналогична эффективности у пациентов с HBeAg-положительным ХГВ: у 71 % пациентов ДНК HBV была подавлена ниже предела обнаружения анализа, у 67 % нормализовалась активность АЛТ и у 38 % наблюдалось улучшение ИСМП после одного года лечения. После прекращения приема ламивудина у большинства пациентов (70 %) наблюдалось восстановление репликации вируса. Имеются данные расширенного исследования лечения HBeAg-отрицательных пациентов (NUCAB3017), получавших ламивудин. После двух лет лечения в этом исследовании нормализация активности АЛТ и неопределяемая ДНК ВГВ наблюдались у 30/69 (43 %) и 32/68 (47 %) пациентов соответственно, а улучшение некровоспалительной оценки — у 18/49 (37 %) пациентов. У пациентов без YMDD-мутантного HBV у 14 из 22 (64 %) было отмечено улучшение оценки некровоспалительных процессов, а у 1 из 22 (5 %) пациентов — ухудшение по сравнению с состоянием до лечения. У пациентов с мутантом у 4/26 (15 %) пациентов наблюдалось улучшение показателей некровоспалительного процесса, а у 8/26 (31 %) пациентов — ухудшение по сравнению с состоянием до лечения. Ни у одного пациента в обеих группах не было прогрессирования цирроза печени.
Частота появления YMDD-мутантного HBV и влияние на ответ на лечение
Монотерапия ламивудином приводит к селекции YMDD-мутантного HBV примерно у 24 % пациентов после одного года терапии, увеличиваясь до 69 % после 5 лет терапии. Развитие YMDD-мутантного HBV связано со снижением ответа на лечение у некоторых пациентов, о чем свидетельствуют повышенные уровни ДНК HBV и повышение уровня АЛТ по сравнению с предыдущими уровнями терапии, прогрессирование признаков и симптомов заболевания гепатитом и/или ухудшение некровоспалительных явлений в печени. Учитывая риск ВГВ с мутацией YMDD, поддерживающая монотерапия ламивудином нецелесообразна у пациентов с определяемой ДНК ВГВ в сыворотке через 24 недели после начала лечения (см. раздел «Побочное действие»).
В двойном слепом исследовании у пациентов с ХГВ с YMDD-мутантным HBV и компенсированным заболеванием печени (NUC20904) со сниженным вирусологическим и биохимическим ответом на ламивудин (n=95) добавление 10 мг адефовира дипивоксила один раз в день к продолжающемуся приему ламивудина 100 мг в течение Через 52 недели медиана снижения ДНК ВГВ составила 4,6 log10 копий/мл по сравнению со средним увеличением на 0,3 log10 копий/мл у пациентов, получавших монотерапию ламивудином. Нормализация уровня АЛТ произошла у 31 % (14/45) пациентов, получавших комбинированную терапию, по сравнению с 6 % (3/47), получавших только ламивудин. Вирусная супрессия поддерживалась (последующее исследование NUC20917) при комбинированной терапии в течение второго года лечения до 104-й недели, при этом у пациентов продолжалось улучшение вирусологического и биохимического ответа.
В ретроспективном исследовании по определению факторов, связанных с прорывом ДНК ВГВ, 159 азиатских HBeAg-позитивных пациентов получали ламивудин и наблюдались в среднем в течение почти 30 месяцев. У лиц с уровнем ДНК HBV выше 200 копий/мл через 6 месяцев (24 недели) терапии ламивудином вероятность развития мутации YMDD составляла 60 % по сравнению с 8 % пациентов с уровнем ДНК HBV менее 200 копий/мл через 24 недели терапии ламивудином. Риск развития мутанта YMDD составил 63% по сравнению с 13% при отсечении 1000 копий/мл (NUCB3009 и NUCB3018).
Опыт лечения пациентов с декомпенсированным заболеванием печени
Плацебо-контролируемые исследования были признаны неуместными у пациентов с декомпенсированным заболеванием печени и не проводились. В неконтролируемых исследованиях, где ламивудин вводили до и во время трансплантации, было продемонстрировано эффективное подавление ДНК ВГВ и нормализация АЛТ. При продолжении терапии ламивудином после трансплантации уменьшалось повторное инфицирование трансплантата HBV, увеличивалась потеря HBsAg, а годовая выживаемость составляла 76–100 %.
Как и ожидалось, из-за сопутствующей иммуносупрессии частота появления YMDD-мутантного HBV после 52 недель лечения была выше (36–64 %) в популяции пациентов с трансплантатом печени, чем у иммунокомпетентных пациентов с ХГВ (14–32 %).
Сорок пациентов (HBeAg-отрицательный или HBeAg-положительный) либо с декомпенсированным заболеванием печени, либо с рецидивом HBV после трансплантации печени и мутантным YMDD были включены в открытую группу исследования NUC20904. Добавление 10 мг адефовира дипивоксила один раз в день к продолжающемуся приему 100 мг ламивудина в течение 52 недель привело к среднему снижению ДНК ВГВ на 4,6 log10 копий/мл. Улучшение функции печени также наблюдалось через год терапии. Эта степень вирусной супрессии поддерживалась (последующее исследование NUC20917) при комбинированной терапии в течение второго года лечения до 104-й недели, и у большинства пациентов улучшались маркеры функции печени, и клиническая польза продолжалась.
Опыт лечения пациентов с ХГВ с выраженным фиброзом или циррозом печени
В плацебо-контролируемом исследовании у 651 пациента с клинически компенсированным хроническим гепатитом В и гистологически подтвержденным фиброзом или циррозом печени лечение ламивудином (медианная продолжительность 32 месяца) значительно снижало скорость общего прогрессирования заболевания (34/436, 7,8 % для ламивудина по сравнению с 38/ 215, 17,7 % для плацебо, p = 0,001), продемонстрировано значительным снижением доли пациентов с повышенными баллами по шкале Чайлд-Пью (15/436, 3,4 % против 19/215, 8,8 %, p = 0,023) или развитием гепатоцеллюлярной карциномы (17/436, 3,9 % против 16/215, 7,4 %, р=0,047). Скорость общего прогрессирования заболевания в группе ламивудина была выше у субъектов с обнаруживаемой YMDD-мутантной ДНК HBV (23/209, 11 %) по сравнению с теми, у кого не обнаруживалась YMDD-мутантная HBV (11/221, 5 %). Однако прогрессирование заболевания у пациентов с YMDD в группе ламивудина было ниже, чем в группе плацебо (23/209, 11 % против 38/214, 18 % соответственно). Подтвержденная сероконверсия HBeAg произошла у 47 % (118/252) субъектов, получавших ламивудин, и 93 % (320/345) субъектов, получавших ламивудин, стали отрицательными по ДНК ВГВ (VERSANT [версия 1], анализ рДНК, LLOD < 0,7 MEq/мл) во время исследования.
Опыт работы с детьми и подростками
Ламивудин назначался детям и подросткам с компенсированным ХГВ в плацебо-контролируемом исследовании с участием 286 пациентов в возрасте от 2 до 17 лет. Эта популяция в основном состояла из детей с минимальными проявлениями гепатита В. Доза 3 мг/кг один раз в день (максимум до 100 мг в день) применялась у детей в возрасте от 2 до 11 лет, а доза 100 мг один раз в день — у подростков в возрасте 12 лет и старше. Эта доза нуждается в дополнительном обосновании. Разница в частоте сероконверсии HBeAg (потеря ДНК HBeAg и HBV с обнаружением HBeAb) между плацебо и ламивудином не была статистически значимой в этой популяции (частота через год составила 13 % (12/95) для плацебо по сравнению с 22 % (42/191). ) для ламивудина; р=0,057). Заболеваемость HBV с мутацией YMDD была аналогична таковой у взрослых и колебалась от 19 % на 52-й неделе до 45 % у пациентов, получавших лечение непрерывно в течение 24 месяцев.