Золедроновая кислота относится к классу бисфосфонатов и действует преимущественно на костную ткань. Препарат подавляет резорбцию костной ткани, воздействуя на остеокласты.
Селективное действие бисфосфонатов на костную ткань основано на высоком сродстве к минерализованной костной ткани, но точный молекулярный механизм, обеспечивающий ингибирование активности остеокластов, до сих пор остается невыясненным. В долгосрочных исследованиях на животных золедроновая кислота не оказывает нежелательного воздействия на формирование, минерализацию и механические свойства кости.
Помимо того, что золедроновая кислота является мощным ингибитором резорбции кости, она также обладает рядом противоопухолевых свойств, которые могут способствовать ее общей эффективности при лечении метастатического поражения костей. В доклинических исследованиях были продемонстрированы следующие свойства.
-In vivo: Ингибирование остеокластической резорбции кости, которая изменяет микроокружение костного мозга, делая его менее благоприятным для роста опухолевых клеток; антиангиогенная активность и противоболевая активность.
-In vitro: Ингибирование пролиферации остеобластов, прямая цитостатическая и проапоптотическая активность в отношении опухолевых клеток, синергический цитостатический эффект с другими противоопухолевыми препаратами, антиадгезионная/инвазионная активность.
Результаты клинических исследований при профилактике явлений со стороны костной ткани у пациентов с костными метастазами распространенных злокачественных опухолей
В первом рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании золедроновую кислоту в дозе 4 мг сравнивали с плацебо для предотвращения событий со стороны скелета (ССС) у пациентов с раком предстательной железы. Золедроновая кислота в дозе 4 мг значительно снижала долю пациентов, перенесших по крайней мере одно событие, связанное со скелетом (ССС), замедляла среднее время до развития первого ССС на> 5 месяцев и снижала годовую частоту событий на одного пациента — показатель заболеваемости скелета. Анализ многочисленных явлений показал снижение риска развития SRE в группе, получавшей 4 мг золедроновой кислоты, на 36 % по сравнению с группой плацебо. Пациенты, получавшими 4 мг золедроновой кислоты, сообщали о меньшем нарастании болевого синдрома по сравнению с теми, кто получал плацебо, и разница достигала значимости на 3-й, 9-й, 21-й и 24-й месяцы. У меньшего числа пациентов, получавших 4 мг золедроновой кислоты, наблюдались патологические переломы. Терапевтические эффекты были менее выраженными у пациентов с бластными очагами. Результаты по эффективности представлены в таблице 2.
Во втором исследовании, включавшем солидные опухоли, помимо рака молочной железы и предстательной железы, золедроновая кислота в дозе 4 мг значительно снижала процент пациентов с ССС, увеличивала средний период времени до возникновения первого ССС на > 2 месяцев и снижала индекс скелетных осложнений. Анализ множественных событий показал снижение риска развития ССС на 30,7 % в группе, получавшей 4 мг золедроновой кислоты, по сравнению с плацебо. Результаты по эффективности представлены в таблице 3.
Таблица 2 Результаты по эффективности (пациенты с раком предстательной железы, получающие гормональную терапию)
Любое ССС (+ ГОГ) — Переломы* — Лучевая терапия костной ткани
золедроновая кислота 4 мг — Плацебо — золедроновая кислота 4 мг — Плацебо — золедроновая кислота 4 мг — Плацебо
N — 214 — 208 — 214 — 208 — 214 — 208
Процент пациентов с SRE (%) — 38 — 49 — 17 — 25 — 26 — 33
p-значение — 0,028 — 0,052 — 0,11 — 9
Среднее время до SRE (дни) — 488 — 321 — НД — НД — НД — 640
p-значение — 0,009 — 0,020 — 0,055
Индекс скелетных осложнений — 0,77 — 1,47 — 0,20 — 0,45 — 0,42 — 0,89
p-значение — 0,005 — 0,023 — 0,060
Снижение риска множественных явлений ** (%) — 36 — — — Н/П — Н/П — Н/П — Н/П
p-значение — 0,002 — Н/П — Н/П
*Включает вертебральные и невертебральные переломы. **Рассчитывается для всех скелетных явлений, общее число, а также время до каждого явления во время исследования. НДне достигнуто. Н/Пнеприменимо.
Таблица 3. Результаты по эффективности (солидные опухоли помимо рака молочной железы и предстательной железы)
Любое ССС (+ ГОГ) — Переломы* — Лучевая терапия костной ткани
золедроновая кислота 4 мг — Плацебо — золедроновая кислота 4 мг — Плацебо — золедроновая кислота 4 мг — Плацебо
N — 257 — 250 — 257 — 250 — 257 — 250
Процент пациентов с SRE (%) — 39 — 48 — 16 — 22 — 29 — 34
p-значение — 0,039 — 0,064 — 0,173
Среднее время до SRE (дни) — 236 — 155 — НД — НД — 424 — 307
p-значение — 0,009 — 0,020 — 0,079
Индекс скелетных осложнений — 1,74 — 2,71 — 0,39 — 0,63 — 1,24 — 1,89
p-значение — 0,012 — 0,066 — 0,099
Снижение риска множественных явлений ** (%) — 30,7 — — — Н/П — Н/П — Н/П — Н/П
p-значение — 0,003 — Н/П — Н/П
*Включает вертебральные и невертебральные переломы. **Рассчитывается для всех скелетных явлений, общее число, а также время до каждого явления во время исследования. НДне достигнуто. Н/Пнеприменимо.
В третьем рандомизированном двойном слепом исследовании III фазы проводили сравнение золедроновой кислоты в дозе 4 мг или памидроната в дозе 90 мг каждые 3–4 недели у пациентов с множественной миеломой или раком молочной железы с минимум одним очагом поражением костной ткани. Результаты показали, что золедроновая кислота в дозе 4 мг продемонстрировала эффективность в профилактике ССС, сопоставимую с памидронатом в дозе 90 мг. Анализ множественных событий выявил значительное снижение риска на 16 % у пациентов, получавших 4 мг золедроновой кислоты, по сравнению с пациентами, получавшими памидронат. Результаты по эффективности представлены в таблице 4.
Таблица 4 Результаты по эффективности (пациенты с раком молочной железы и множественной миеломой)
Любое ССС (+ ГОГ) — Переломы* — Лучевая терапия костной ткани
золедроновая кислота 4 мг — 90 мг Пам — золедроновая кислота 4 мг — Пам 90 мг — золедроновая кислота 4 мг — Пам 90 мг
N — 561 — 555 — 561 — 555 — 561 — 555
Процент пациентов с SRE (%) — 48 — 52 — 37 — 39 — 19 — 24
p-значение — 0,198 — 0,653 — 0,037
Среднее время до SRE (дни) — 376 — 356 — НД — 714 — НД — НД
p-значение — 0,151 — 0,672 — 0,026
Индекс скелетных осложнений — 1,04 — 1,39 — 0,53 — 0,60 — 0,47 — 0,71
p-значение — 0,084 — 0,6 — 14 — 0,0 — 15
Снижение риска множественных явлений ** (%) — 16 — — — Н/П — Н/П — Н/П — Н/П
p-значение — 0,030 — Н/П — Н/П
*Включает вертебральные и невертебральные переломы. **Рассчитывается для всех скелетных явлений, общее число, а также время до каждого явления во время исследования. НДне достигнуто. Н/Пнеприменимо.
Золедроновая кислота в дозе 4 мг также изучалась в двойном слепом рандомизированном плацебо-контролируемом исследовании с участием 228 пациентов с документально подтвержденными метастазами рака молочной железы в кости с целью оценки влияния 4 мг золедроновой кислоты на отношение рисков событий со стороны скелета (ССС), рассчитанное как общее количество событий ССС (за исключением гиперкальциемии и скорректированное с учетом предшествующего перелома), деленное на общий период риска. Пациенты получали 4 мг золедроновой кислоты или плацебо каждые четыре недели в течение одного года. Пациенты были равномерно распределены между группами, получавшими лечение золедроновой кислотой и плацебо.
Частота SRE (явления/человеко-год) составила 0,628 для золедроновой кислоты и 1,096 для плацебо. Процент пациентов с минимум одним SRE (исключая гиперкальциемию) составил 29,8 % в группе, получавшей золедроновую кислоту, по сравнению с 49,6 % в группе плацебо (p = 0,003). В конце исследования среднее время до начала первого SRE не было достигнуто в группе, получавшей золедроновую кислоту, и было значительно увеличено по сравнению с плацебо (p = 0,007). Золедроновая кислота в дозе 4 мг снижала риск ССС на 41 % при анализе множественных событий (отношение рисков = 0,59, p = 0,019) по сравнению с плацебо.
В группе, получавшей золедроновую кислоту, статистически значимое улучшение показателей боли (с использованием Краткой оценки боли, BPI) наблюдалось через 4 недели и в каждую последующую временную точку в ходе исследования по сравнению с плацебо (рисунок 1). Оценка по шкале выраженности боли для золедроновой кислоты была значительно ниже исходного уровня, а уменьшение болевого синдрома сопровождалось тенденцией снижения оценки анальгетиков.
Рисунок 1Средние изменения оценки по BPI от исходного уровня. Статистически значимые различия отмечались (* p < 0,05) для сравнений видов лечения (4 мг золедроновой кислоты по сравнению с плацебо)
Золедрон.кислотаЗоледрон.кислотаСреднее изменение BPI от исходного уровняСреднее изменение BPI от исходного уровняВремя в исследовании (недели)Время в исследовании (недели)
Исследование CZOL446EUS122/SWOG
Первичной целью данного обсервационного исследования была оценка накопительной частоты остеонекроза челюсти (ОНЧ) за 3 года у онкологических пациентов с костными метастазами, получавших золедроновую кислоту. По клиническим показаниям были применены терапия ингибиторами остеокласта, другие раковые терапии и стоматологическая помощь, чтобы наилучшим образом представить помощь иностранным студентам и детям-сиротам. Профилактический осмотр у стоматолога рекомендован, но не обязателен.
Из 3491 пациента, подлежащего оценке, было установлено 87 случаев заболевания ОНЧ. Общая предполагаемая кумулятивная частота подтвержденных случаев ОНЧ за 3 года составила 2,8 % (95 % ДИ: 2,3–3,5 %). Наблюдалась частота 0,8 % за первый год и 2,0 % за второй. Частота подтвержденного ОНЧ за третий год была наивысшей у пациентов с миеломой (4,3 %) и наиболее низкой у пациентов с раком молочной железы (2,4 %). Случаи подтвержденного ОНЧ статистически были значительно выше у пациентов с множественной миеломой (p = 0,03), чем у больных другими онкологическими заболеваниями.
Результаты клинических исследований лечения ГОГ
Клинические исследования гиперкальциемии опухолевого генеза (ГОГ) показали, что эффект золедроновой кислоты характеризуется снижением уровня кальция в сыворотке и экскреции кальция с мочой. В исследовании фазы I с подбором доз у пациентов с гиперкальциемией опухолевого генеза (ГОГ) легкой или средней степени тяжести эффективные исследуемые дозы были в диапазоне 1,2–2,5 мг.
Для оценки эффектов золедроновой кислоты в дозе 4 мг по сравнению с 90 мг памидроната результаты двух опорных многоцентровых исследований у пациентов с ГОГ были объединены в предварительно запланированном анализе. Отмечалась более быстрая нормализация корректированного уровня кальция в сыворотке на 4-й день для золедроновой кислоты в дозе 8 мг и на 7-й день для золедроновой кислоты в дозе 4 мг и 8 мг. Наблюдалась следующая частота ответа.
Таблица 5. Частота пациентов с полным ответом на терапию по дням в комбинированных исследованиях ГОГ
День 4 — День 7 — День 10
4 мг золедроновой кислоты (N = 86) — 45,3 % (p = 0,104) — 82,6 % (p = 0,005) * — 88,4 % (p = 0,002) *
8 мг золедроновой кислоты (N = 90) — 55,6 % (p = 0,021) * — 83,3 % (p = 0,010) * — 86,7 % (p = 0,015) *
90 мг памидроната (N = 99) — 33,3 % — 63,6 % — 69,7 %
* p-показатели по сравнению с памидронатом.
Среднее время до достижения нормокальциемии составило 4 дня. Медианное время до рецидива (повторное повышение скорректированного по альбумину уровня кальция в сыворотке крови ≥ 2,9 ммоль/л) составляло от 30 до 40 дней для пациентов, получавших золедроновую кислоту, по сравнению с 17 днями для пациентов, получавших памидронат в дозе 90 мг (p-значения: 0,001 для 4 мг и 0,007 для 8 мг золедроновой кислоты). Статистически значимые различия между двумя дозами золедроновой кислоты отсутствовали.
В клинических испытаниях 69 пациентов с рецидивом или рефрактерностью к первоначальному лечению (золедроновая кислота в дозе 4 мг, 8 мг или памидронат в дозе 90 мг) повторно получали золедроновую кислоту в дозе 8 мг. Частота ответа у этих пациентов составляла около 52 %. Поскольку эти пациенты повторно получали золедроновую кислоту только в дозе 8 мг, данные, позволяющие провести сравнение с золедроновой кислотой в дозе 4 мг, отсутствуют.
В клинических исследованиях, проводившихся у пациентов с гиперкальциемией опухолевого генеза (ГОГ), общий профиль безопасности среди всех трех лечебных групп (4 мг и 8 мг золедроновой кислоты и 90 мг памидроната) был схожим по типам и тяжести реакций.
Дети
Результаты клинических исследований при лечении несовершенного остеогенеза тяжелой степени у детей в возрасте от 1 до 17 лет
Эффекты внутривенного введения золедроновой кислоты при лечении пациентов детского возраста (от 1 до 17 лет) с тяжелым несовершенным остеогенезом (типы I, III и IV) сравнивали с внутривенным введением памидроната в одном международном многоцентровом рандомизированном открытом исследовании с участием 74 и 76 пациентов в каждой группе лечения соответственно. Период лечения в исследовании составлял 12 месяцев, которому предшествовал период скрининга от 4 до 9 недель, в течение которого принимались добавки с витамином D и элементарным кальцием в течение не менее 2 недель. В программе клинических исследований пациенты в возрасте от 1 до < 3 лет получали 0,025 мг/кг золедроновой кислоты (до максимальной однократной дозы 0,35 мг) каждые 3 месяца, а пациенты в возрасте 3–17 лет получали 0,05 мг/кг золедроновой кислоты (до максимальной однократной дозы 0,83 мг) каждые 3 месяца. Расширенное исследование было проведено для изучения долгосрочной общей и почечной безопасности введения золедроновой кислоты один раз или два раза в год в течение 12-месячного периода дополнительного лечения у детей, завершивших один год терапии золедроновой кислотой или памидронатом в основном исследовании.
Первичной конечной точкой исследования было процентное изменение минеральной плотности костной ткани (МПКТ) поясничного отдела позвоночника по сравнению с исходным уровнем после 12 месяцев лечения. Установленные терапевтические эффекты на BMD были сходными, но дизайн исследования не был достаточно робастным для установления неменьшей эффективности для золедроновой кислоты. В частности, отсутствовали явные доказательства эффективности в отношении частоты переломов или болевого синдрома. Нежелательные явления в виде переломов длинных костей нижних конечностей зарегистрированы примерно у 24 % (бедренная кость) и 14 % (большеберцовая кость) пациентов, получавших лечение золедроновой кислотой, по сравнению с 12 % и 5 % пациентов, получавших лечение памидронатом, с незавершенным остеогенезом тяжелой степени независимо от типа и причинно-следственной связи, но общая частота переломов была сопоставима для пациентов, получавших лечение золедроновой кислотой и памидронатом: 43 % (32/74) по сравнению 41 % (31/76). Интерпретация риска перелома затрудняется тем фактом, что переломы являются распространенными явлениями у пациентов с незавершенным остеогенезом тяжелой степени как часть процесса заболевания.
Тип нежелательных реакций, наблюдаемых в этой популяции, был аналогичен тем, которые ранее наблюдались у взрослых с распространенными злокачественными новообразованиями с поражением костей (см. раздел 4.8). Нежелательные лекарственные реакции, приведенные по частоте, представлены в таблице 6. Использовалась следующая общепринятая классификация: очень часто (≥ 1/10); часто (от ≥ 1/100 до < 1/10); нечасто (от ≥ 1/1000 до < 1/100), редко (от ≥ 1/10 000 до < 1/1000), очень редко (< 1/10 000), неизвестно (нельзя установить на основании доступных данных).
Таблица 6Нежелательные реакции, наблюдавшиеся у детей с незавершенным остеогенезом тяжелой степени1
Нарушения со стороны нервной системы
Часто — Головная боль
Нарушения со стороны сердца
Часто — Тахикардия
Нарушения со стороны органов дыхания, грудной клетки и средостения
Часто — Назофарингит
Нарушения со стороны желудочно-кишечного тракта
Очень часто — Рвота, тошнота
Часто — Боль в животе
Нарушения со стороны костно-мышечной системы и соединительной ткани
Часто — Боль в конечностях, артралгия, мышечно-скелетная боль
Общие расстройства и нарушения в месте введения
Очень часто — Пирексия, утомляемость
Часто — Реакция острой фазы, боль
Лабораторные и инструментальные данные
Очень часто — Гипокальциемия
Часто — Гипофосфатемия
У детей с незавершенным остеогенезом тяжелой степени золедроновая кислота, по-видимому, связана с более выраженными рисками развития реакции острой фазы, гипокальциемии и необъяснимой тахикардии по сравнению с памидронатом, но данное различие уменьшалось после последующих инфузий.
Европейское агентство по лекарственным средствам отказывается от обязательства предоставлять результаты исследований золедроновой кислоты во всех подгруппах детской популяции при лечении гиперкальциемии опухолевого генеза и профилактике явлений со стороны скелета у взрослых пациентов с костными метастазами распространенных злокачественных опухолей (информацию по применению у детей см. в разделе 4.2).