Фармакологическая группа: Иммуносупрессанты. Иммуносупрессанты. Интерлейкина ингибиторы.
Код по АТХ - L04AC.
Механизм действия, фармакодинамические эффекты
Левилимаб – рекомбинантное моноклональное антитело подкласса IgG1, высокогомологичное нативным человеческим антителам, связывающееся с α субъединицей рецептора к интерлейкину-6 (ИЛ-6). Молекула левилимаба содержит вариабельные фрагменты легких и тяжелых цепей глубокой оптимизации и константные домены с полностью человеческой последовательностью. Левилимаб связывается и блокирует как растворимые (рИЛР), так и мембранные рецепторы ИЛ-6 (мИЛ6Р). Блокада обеих форм рецептора позволяет предотвратить реализацию ИЛ-6-ассоциированного провоспалительного каскада, препятствует активации антигенпрезентирующих клеток, В- и Т-лимфоцитов, моноцитов и макрофагов, эндотелиальных клеток и фибробластов, и избыточной продукции других провоспалительных цитокинов. ИЛ-6 является ключевым элементом синдрома массивного высвобождения цитокинов («синдрома цитокинового шторма», гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза или синдрома активации макрофагов), который может привести к острому респираторному дистресс-синдрому, полиорганной недостаточности и являться причиной летального исхода. Массивное высвобождение цитокинов («цитокиновый шторм») наблюдается у пациентов, получающих иммуносупрессивную терапию, включая деплецирующие агенты (в частности моноклональные антитела к рецепторам Т- и В-лимфоцитов), а также при тяжелых инфекционных заболеваниях, в том числе у пациентов с COVID-19. Высокий уровень ИЛ-6 в крови ассоциирован с более тяжелым течением новой коронавирусной инфекции и выраженными изменениями легких, что обуславливает потребность в интенсивной терапии и увеличивает риск летального исхода при COVID-19. ИЛ-6 – единственный цитокин, непосредственно индуцирующий синтез острофазовых белков в гепатоцитах: С-реактивного белка (СРБ), фибриногена, сывороточного амилоидного белка А – SAA, гипсидина, лептина. Кроме того, ИЛ-6 участвует в активации и поддержании местных воспалительных реакций (образование паннуса в синовии, стимуляция остеокластогенеза – эрозии хрящевой ткани, остеопороз), что наблюдается в патогенезе ревматоидного артрита.
Специфическая противовоспалительная активность левилимаба продемонстрирована в тестах in vitro и in vivo. Левилимаб оказывает антипролиферативное действие на культуру клеток DS-1, вызывая дозозависимое ингибирование роста клеток. На модели коллаген-индуцированного артрита у яванских макак (Macaca fascicularis) многократное (один раз в неделю в течение 7-ми недель) подкожное введение левилимаба сопровождается снижением выраженности воспалительной реакции в суставах, что подтверждено при гистологическом исследовании (значимое снижение выраженности воспалительных и дегенеративных изменений хрящевой ткани).
Изменение параметров фармакодинамических маркеров (нарастание концентрации рИЛ6Р, насыщение мИЛ6Р, нарастание концентрации ИЛ-6) свидетельствует о высокоэффективной дозозависимой нейтрализации препаратом левилимаб обеих форм рецептора ИЛ-6, что в свою очередь сопровождается быстрым и выраженным снижением сывороточной концентрации СРБ, отражающим эффективное подавление воспалительного процесса. В клинических исследованиях левилимаба продемонстрировано блокирование до 90% мембранных рецепторов к ИЛ-6 в течение первых двух часов от момента однократного подкожного введения препарата в дозе 1,6 мг/кг и более.
Клиническая эффективность и безопасность
Тяжелое течение новой коронавирусной инфекции (COVID-19)
Клиническая эффективность и безопасность левилимаба у пациентов с COVID-19 оценивались в ходе многоцентрового рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого с адаптивным дизайном клинического исследования III фазы № BCD-089-4/CORONA. В исследование было рандомизировано 206 мужчин и небеременных женщин в возрасте 18 лет и старше, госпитализированных с тяжелой формой новой коронавирусной инфекции (COVID-19), получающих стандартную терапию. Рандомизация осуществлялась в 2 группы: 103 пациента (группа Левилимаб) получили однократное подкожное введение препарата левилимаб в дозе 324 мг (два преднаполненных шприца по 162 мг / 0,9 мл) в сочетании со стандартной терапией и 103 пациента (группа Плацебо) получили однократное подкожное введение плацебо в сочетании со стандартной терапией. В случае если у пациента после введения исследуемого препарата было зарегистрировано ухудшение в течении COVID-19 или не наблюдалось улучшения жизненных показателей, что могло создать угрозу для жизни, по решению врача-исследователя назначалась «терапия спасения» в виде открытого однократного подкожного введения препарата левилимаб в дозе 324 мг (два преднаполненных шприца по 162 мг / 0,9 мл).
Первичной конечной точкой явилась доля пациентов с устойчивым клиническим улучшением по 7-категориальной ординальной шкале на 14 день после введения исследуемого препарата. Достигшими устойчивого клинического улучшения считались пациенты с улучшением на ≥2 балла по 7-категориальной шкале и/или достигшие категории 1 («Выписан») или категории 2 («Госпитализирован, не требует оксигенотерапии и не требует другой медицинской помощи») по 7-категориальной ординальной шкале. Разница в частоте достижения устойчивого клинического улучшения между группами Левилимаб и Плацебо составила 20,39% с 97,5% ДИ (7,04–100,0); p = 0,0017 (таблица 4).
Таблица 4. Основные результаты оценки эффективности по первичной конечной точке.
Параметр — Левилимаб (N = 103) n (%) — Плацебо (N = 103) n (%) — Всего (N=206) n (%) — p-значение
Доля пациентов, с устойчивым клиническим улучшением по 7 категориальной ординальной шкале на 14 день после введения исследуемого препарата — 65 (63,11) — 44 (42,72) — 109 (52,91) — 0,0034¹ 0,0017²
Примечание: ¹ - двусторонний критерий хи-квадрат Пирсона; ² - односторонний критерий хи-квадрат Пирсона
Проведенный анализ ключевой вторичной конечной точки «Доля субъектов с каждым из исходов 7-категориальной ординальной шкалы» показал статистически значимо большее число пациентов категории «Не госпитализирован / выписан» в группе Левилимаб, начиная с 13 дня после введения ИП – в группе Левилимаб 53,92% субъектов были выписаны из стационара, в группе Плацебо – 38,14% (p=0,0257, критерий хи-квадрат Пирсона). Данные различия сохраняли статистическую значимость до конца основного периода исследования – дня 30 (рис.1).
Рисунок 1. Динамика 7-категориальной шкалы* в группах Левилимаб и Плацебо.
*Категории: 1 – не госпитализирован / выписан; 2 – госпитализирован, не требует оксигенотерапии и не требует другой медицинской помощи; 3 – госпитализирован, не требует оксигенотерапии, требует другой медицинской помощи (связанной или не связанной с COVID-19); 4 – госпитализирован, требует оксигенотерапии; 5 – госпитализирован, требует высокопоточной оксигенации или неинвазивной ИВЛ; 6 – госпитализирован, требует ИВЛ или экстракорпоральной мембранной оксигенации; 7 – умер.
В качестве вторичных конечных точек была оценена доля пациентов, потребовавших перевода в отделение реанимации: в группе Левилимаб данный показатель составил 2,91%, а в группе Плацебо практически в 3 раза выше – 9,71% (р=0,0449). Начиная с 3 дня после введения препарата в группе Левилимаб наблюдалось более значимое снижение уровней СОЭ и С-реактивного белка (СРБ), что имело статистические различия с группой плацебо: р=0,0139 для СОЭ, р=0,0241 для СРБ (критерий Манна-Уитни).
В группе Левилимаб «терапия спасения» в связи с состояниями, которые по мнению врача-исследователя могли создать угрозу для жизни пациента, назначалась более чем в 3 раза реже по сравнению с пациентами, которые изначально получили инъекцию плацебо (таблица 5).
Таблица 5. Доля пациентов, получивших терапию спасения.
Параметр — Левилимаб (N = 103) n (%) — Плацебо (N = 103) n (%) — Всего (N=206) n (%) — p-значение
Доля пациентов, потребовавших назначения терапии спасения — 13 (12,62) — 42 (40,78) — 55 (26,70) — <0,0001¹
Примечание: ¹ - критерий хи-квадрат Пирсона, ² - точный тест Фишера
Результаты исследования показали, что терапия левилимабом в сочетании со стандартной терапией превосходит плацебо в сочетании со стандартной терапией в отношении достижения устойчивого клинического улучшения, предотвращения нарастания тяжести течения COVID-19 и, как следствие, необходимости перевода в ОРИТ, а также сокращает длительность госпитализации, что свидетельствует об эффективности исследуемой терапии.
По результатам оценки безопасности препарат левилимаб переносился пациентами удовлетворительно и в целом показал благоприятный профиль безопасности. Спектр наблюдаемых нежелательных явлений был ожидаемым для препарата класса ингибиторов рецепторов ИЛ6 и сопоставимым между исследуемыми группами (таблица 6). Все зарегистрированные нежелательные реакции 3 степени тяжести по CTCAE 5.0 наблюдались как единичные эпизоды у субъектов и были представлены лабораторно-инструментальными отклонениями в виде повышения активности печеночных трансаминаз, уровня билирубина в крови, артериального давления и снижения числа нейтрофилов.
Таблица 6. Конечные точки для оценки безопасности, в группах Левилимаб и Плацебо.
Параметр — Левилимаб(N = 103)n (%) — Плацебо(N = 101)n (%) — p-значение
Доля субъектов с нежелательными реакциями — 28 (27,18) — 24 (23,76) — 0,5750¹
Доля субъектов с нежелательными реакциями 3 и более степени тяжести по СТСАЕ 5.0 — 10 (9,71) — 7 (6,93) — 0,4729¹
Доля субъектов с серьезными нежелательными реакциями — 0 — 0 — 1,0000²
Доля субъектов с системными или оппортунистическими инфекциями — 1 (0,97) — 1 (0,99) — 1,0000²
Доля субъектов с нейтропенией 4 ст. тяжести по CTCAE 5.0 — 0 — 0 — 1,0000²
Доля субъектов с реакциями гиперчувствительности, местными реакциями на введение исследуемого препарата — 0 — 0 — 1,0000²
Примечание: ¹ - критерий хи-квадрат Пирсона, ² - точный тест ФишераN: число пациентов по группам терапии; n: число наблюдений; Проценты рассчитаны как [100 x (n / N)]
У двух пациентов (по 1 в каждой из групп) были зарегистрированы системные / оппортунистические инфекции. У одного пациента группы Левилимаб наблюдался положительный результат посева крови 1 ст. (исход – разрешение без негативных последствий) и одного пациента группы Плацебо – бактериемия 2 ст. и вульвовагинальный кандидоз 2 ст. (разрешение без негативных последствий). Случаев нейтропении 4 ст. в ходе исследования зарегистрировано не было. Также не было установлено реакций гиперчувствительности и местных реакций на введение исследуемого препарата.
Серьезных нежелательных реакций, имеющих связь с исследуемой терапией, не было зарегистрировано ни в одной из групп.
Учитывая однократное (двукратное в группе пациентов, получивших терапию спасения) введение левилимаба, случаев отмены и отсрочки лечения по причине безопасности в исследовании не было.
Активный ревматоидный артрит
Клиническая эффективность и безопасность левилимаба у пациентов с активным ревматоидным артритом (РА) оценивались в ходе многоцентрового сравнительного рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого клинического исследования III фазы BCD-089-3/SOLAR. В исследование на территории Российской Федерации и Республики Беларусь было включено 154 пациента с РА, установленным в соответствии с критериями ACR2010 и сохраняющим активность несмотря на прием метотрексата. Пациенты были рандомизированы в 2 группы: 102 пациента в группу, получавшую левилимаб в дозе 162 мг подкожно 1 раз в неделю (группа Левилимаб) на протяжении первых 24 недель (основной период исследования, неделя 0 – неделя 23); 52 пациента в группу, получавшую плацебо подкожно 1 раз в неделю (группа Плацебо) на протяжении первых 24 недель (неделя 0 – неделя 23). Все пациенты получали метотрексат. На неделе 12 исследования пациентам всех групп, не достигшим 20 % улучшения в числе болезненных и припухших суставов (из 66/68), была назначена терапия спасения. В качестве терапии спасения, на усмотрение исследователя, могло использоваться назначение короткого курса ГК или терапия другими болезнь модифицирующими препаратами в сочетании с возможностью модификации дозы или отмены метотрексата. При этом исследуемая терапия продолжалась по прежней схеме. Начиная с Недели 24 исследования все пациенты начали получать левилимаб 1 раз в неделю в открытом режиме без использования плацебо до 52 недели исследования (открытый период исследования). Пациенты, достигшие DAS28-СРБ ≤ 2,6 на 24-й неделе, были переведены на режим введения левилимаба 1 раз в 2 недели, начиная с 28-й недели. Пациенты, имевшие DAS28-СРБ > 2,6 на 24-й неделе, продолжали получать левилимаб еженедельно. Все пациенты получали метотрексат.
Первичными конечными точками для оценки эффективности в данном исследовании являлись доля пациентов, достигших 20%-улучшения согласно критериям ACR на 12 неделе, и доля пациентов c низкой активностью РА по DAS28-CRP(4) (< 3,2) на неделе 24 исследования.
При назначении пациенту терапии спасения на неделе 12 или при выбывании из исследования, все последующие оценки эффективности у этого пациента считались отсутствующими (missing data) и замещались на отсутствие ответа на терапию (замещение пропущенных данных - non-responder imputation, NRI).
Результаты оценки первичных конечных точек позволили подтвердить превосходство эффективности терапии левилимабом в комбинации с метотрексатом над плацебо в комбинации с метотрексатом при еженедельном использовании (таблица 7). Анализ данных эффективности по первичным конечным точкам показал, что разница в частоте достижения ACR20 на неделе 12 между группами Левилимаб и Плацебо составила 30,7%, а разница в частоте достижения низкой активности РА по DAS28-CRP(4) (< 3,2) на неделе 24 – 46,2%.
Таблица 7. Оценка эффективности по первичным конечным точкам, n (%).
Результат — Левилимабn/N (%) — Плацебоn/N (%) — p-значение¹ — 97,5% ДИ
Доля пациентов, достигших ACR20 на неделе 12 — 70/99 (70,7) — 20/52 (40,0) — 0,0003 — [12,8%; inf)
Доля пациентов c низкой активностью РА по DAS28-CRP(4) (< 3,2) на неделе 24 — 53/102 (52,0) — 3/52 (5,8) — < 0,0001 — [31,2%; inf)
Примечание: ¹ - критерий хи-квадрат Пирсона; N – число замещенных или непропущенных случаев.
Результаты анализа эффективности по вторичным конечным точкам представлены в таблицах 8 и 9.
Таблица 8. Оценка эффективности на неделях 12 и 24. Качественные переменные. Популяция ITT, n (%).
Левилимаб (N = 102) n (%) — Плацебо (N = 52) n (%) — p-значение
Доля пациентов, которым потребовалось назначение терапии спасения на неделе 12 исследования
неделя 12 — 9 (8,8) — 9 (17,3) — 0,1212¹
Доля пациентов, достигших ремиссии РА по DAS28-CRP(4) (< 2,6)
неделя 12 — 14 (14,9) — 0 — 0,0023²
неделя 24 — 23 (22,5) — 1 (1,9) — 0,0008¹
Доля пациентов, достигших ремиссии РА по DAS28-ESR(4) (< 2,6)
неделя 12 — 21 (22,6) — 0 — 0,0005¹
неделя 24 — 43 (42,2) — 0 — <0,0001¹
Доля пациентов, достигших ремиссии РА по CDAI (≤ 2,8)
неделя 12 — 6 (6,0) — 0 — 0,0950²
неделя 24 — 7 (6,9) — 0 — 0,0960²
Доля пациентов, достигших ремиссии РА по SDAI (≤ 3,3)
неделя 12 — 5 (5,3) — 0 — 0,1620²
неделя 24 — 10 (9,8) — 0 — 0,0167²
Доля пациентов, достигших ремиссии по критерию ACR/EULAR 2011
неделя 12 — 3 (3,2) — 0 — 0,5520²
неделя 24 — 7 (6,9) — 0 — 0,0960²
Доля пациентов, достигших ACR20
неделя 12 — 70 (70,7) — 20 (40,0) — 0,0003¹
неделя 24 — 75 (73,5) — 22 (42,3) — 0,0001¹
Доля пациентов, достигших ACR50
неделя 12 — 29 (29,6) — 3 (5,8) — 0,0007¹
неделя 24 — 48 (47,1) — 8 (15,4) — 0,0001¹
Доля пациентов, достигших ACR70
неделя 12 — 9 (8,8) — 0 — 0,0289²
неделя 24 — 17 (16,7) — 2 (3,8) — 0,0221¹
Доля пациентов с низкой активностью РА по DAS28-CRP(4) (< 3,2)
неделя 12 — 21 (22,3) — 1 (2,0) — 0,0011¹
неделя 24 — 53 (52,0) — 3 (5,8) — <0,0001¹
Доля пациентов с низкой активностью РА по DAS28-ESR(4) (< 3,2)
неделя 12 — 41 (44,1) — 1 (2,2) — <0,0001¹
неделя 24 — 62 (60,8) — 2 (3,8) — <0,0001¹
Доля пациентов с низкой активностью РА (CDAI ≤ 10)
неделя 12 — 16 (16,0) — 2 (3,8) — 0,0278¹
неделя 24 — 36 (35,3) — 3 (5,8) — 0,0001¹
Доля пациентов с низкой активностью РА (SDAI ≤ 11)
неделя 12 — 16 (17,0) — 3 (5,9) — 0,0577¹
неделя 24 — 45 (44,1) — 4 (7,7) — <0,0001¹
Доля пациентов с удовлетворительным и хорошим ответом по критериям EULAR, оценка по DAS28-CRP(4)
неделя 12 — 88 (93,6) — 30 (58,8) — <0,0001¹
неделя 24 — 86 (84,3) — 33 (63,5) — 0,0035¹
Доля пациентов с удовлетворительным ответом по критериям EULAR, оценка по DAS28-CRP(4)
неделя 12 — 66 (70,2) — 29 (56,9) — 0,1063¹
неделя 24 — 29 (28,4) — 30 (57,7) — 0,0004¹
Доля пациентов с хорошим ответом по критериям EULAR, оценка по DAS28-CRP(4)
неделя 12 — 22 (23,4) — 1 (2,0) — 0,0007¹
неделя 24 — 57 (55,9) — 3 (5,8) — <0,0001¹
Доля пациентов без увеличения сумм баллов по mTSS на 24 неделе исследования
неделя 24 — 18 (17,8) — 14 (26,9) — 0,1898¹
Примечание:¹ - критерий хи-квадрат Пирсона, ² - точный тест Фишера; доли пациентов рассчитаны от числа замещенных или непропущенных случаев.
Таблица 9.Оценка эффективности. Количественные переменные. Популяция ITT, среднее±СО.
Левилимаб (N = 102) — Плацебо (N = 52) — p-значение
Изменение индекса DAS28-CRP(4) относительно исходного уровня
неделя 12 — -2,39±1,069 — -1,19±0,842 — <0,0001²
неделя 24 — -2,72±1,427 — -1,28±1,111 — <0,0001¹
Изменение индекса DAS28-ESR(4) относительно исходного уровня
неделя 12 — -3,08±1,314 — -1,15±0,919 — <0,0001²
неделя 24 — -3,39±1,717 — -1,35±1,103 — <0,0001¹
Изменение индекса CDAI относительно исходного уровня
неделя 12 — -20,34±10,509 — -15,63±11,320 — 0,0145²
неделя 24 — -23,14±13,410 — -16,84±14,045 — 0,0031¹
Изменение индекса SDAI относительно исходного уровня
неделя 12 — -22,60±11,077 — -16,44±11,602 — 0,0025²
неделя 24 — -25,77±14,517 — -17,74±14,483 — 0,0006¹
Изменение концентрации С-реактивного белка в сыворотке крови относительно исходного уровня
неделя 12 — -27,04±23,063 — -5,51±29,946 — <0,0001¹
неделя 24 — -26,26±25,722 — -9,03±33,776 — <0,0001¹
Изменение СОЭ относительно исходного уровня
неделя 12 — -35,7±18,91 — -4,8±19,66 — <0,0001²
неделя 24 — -33,3±22,13 — -10,5±18,28 — <0,0001¹
SF-36 PH
неделя 12 — 6,21±8,901 — 1,64±7,337 — 0,0049¹
неделя 24 — 7,96±9,069 — 2,53±7,300 — 0,0011¹
SF-36 MH
неделя 12 — 6,78±11,928 — 5,93±9,333 — 0,6247²
неделя 24 — 7,21±11,400 — 5,76±11,367 — 0,3744¹
Изменение балла при оценке качества жизни по опроснику EQ-5D-3L относительно исходного уровня
неделя 12 — 16,7±24,72 — 13,9±16,83 — 0,5477¹
неделя 24 — 22,9±23,97 — 16,1±23,03 — 0,0883²
Изменения оценки слабости по индексу FACIT-F относительно исходного уровня на неделе 12 и 24
неделя 12 — 6,3±8,41 — 4,7±6,51 — 0,5570¹
неделя 24 — 8,3±9,38 — 5,2±7,700 — 0,1410¹
Изменение оценки функциональной активности по индексу HAQ-DI относительно исходного уровня
неделя 12 — -0,373±0,5253 — -0,281±0,4273 — 0,3936¹
неделя 24 — -0,474±0,5357 — -0,279±0,4508 — 0,0275¹
Изменение оценки пораженных суставов относительно исходного уровня на неделе 24 по методу Шарпа в модификации van der Heijde
Общая оценка эрозий
неделя 24 — 0,1±0,65 — 0,2±0,70 — 0,6208¹
Общая оценка сужения суставной щели
неделя 24 — 0,1±0,78 — 0,2±0,99 — 0,9909¹
Общий балл mTSS согласно оценке по методу Sharp в модификации van der Heijde
неделя 24 — 0,2±1,42 — 0,3±1,58 — 0,8145¹
Примечание: ¹ критерий Манна-Уитни, ² t-критерий Стьюдента
Число пациентов, достигших к 12 и 24 неделям терапии ACR20/50/70, было значимо больше в группе Левилимаб по сравнению с группой Плацебо (PBO).
После 24-й недели исследования все пациенты продолжали открытый прием левилимаба в комбинации с метотрексатом. Пациенты, достигшие DAS28-CRP ≤ 2,6 на 24-й неделе, были переведены на режим приема левилимаба (LVL) каждые две недели (Q2W) начиная с 28-й недели: группа LVL QW/Q2W (n=27) и группа PBO/LVL Q2W (n=1). Пациенты, имевшие DAS28-CRP > 2,6, на 28-й неделе продолжали принимать левилимаб каждую неделю (QW): группа LVL QW/QW (n=75) и группа PBO/LVL QW (n=51). После перехода на LVL Q2W показатели ACR70 и DAS28-CRP < 2,6 существенно не изменились до 52-й недели и составляли 17/27 (63,0%) и 21/27 (77,8%) пациентов, соответственно, при этом доля пациентов с ремиссией по критериям ACR/EULAR В 2011 г. увеличилась и достигла 12/27 (44,4%) пациентов. В группа LVL QW/QW не вошли пациенты, достигшие высокого ответа на лечение (DAS28-СРБ ≤ 2,6 на 24 неделе) и перешедшие в группу LVL QW/Q2W. Таким образом, ACR70 и частота ремиссии в этой группе были близки к нулю на 24-й неделе. Однако продолжение терапии левилимабом 1 раз в неделю индуцировало достижение ответа ACR70 у 37/75 (36,0%) пациентов, ремиссии по DAS28-CRP и ACR/EULAR 2011 у 35/75 (46,7%) и 8/75 (10,7%) пациентов на 52 неделе соответственно.
Таблица 10. Доля пациентов, сохранивших ремиссию и низкую активность ревматоидного артрита с Недели 24 до Недели 52. Популяция ITT
Результат — LVL QW n/N (%) — LVL QW /Q2W n/N (%) — PBO/LVL QW n/N (%)
Низкая активность РА по DAS28-CRP (4) < 3,2
Неделя 52 — 23/27 (85,2) — 23/27 (85,2) — 3/3 (100)
Ремиссия РА по DAS28-CRP (4) < 2,6
Неделя 52 — 0/1 — 19/23 (82,6) — 0/0
Низкая активность РА по DAS28-ESR (4) < 3,2
Неделя 52 — 32/38 (84,2) — 23/26 (88,5) — 1/1 (100)
Ремиссия РА по DAS28-ESR (4) < 2,6
Неделя 52 — 15/20 (75,0) — 19/24 (79,2) — 0/0
Низкая активность РА по CDAI ≤ 10
Неделя 52 — 6/10 (60,0) — 22/27 (81,5) — 2/3 (66,7)
Ремиссия РА по CDAI ≤ 2,8
Неделя 52 — 0/0 — 7/7 (100) — 0/0
Низкая активность РА по SDAI ≤ 11
Неделя 52 — 12/19 (63,2) — 23/27 (85,2) — 2/4 (50,0)
Ремиссия РА по SDAI ≤ 3,3
Неделя 52 — 0/0 — 8/10 (80,0) — 0/0
Ремиссия РА по ACR/EULAR 2011
Неделя 52 — 0/0 — 7/7 (100) — 0/0
N –число пациентов в группе, достигших соответствующего ответа (complete cases) на неделе 24.
У пациентов, получивших левилимаб, со значимо более высокой частотой регистрировались достижение низкой активности и ремиссии РА по индексам DAS28-CRP(4) и DAS28-ESR(4) на неделях 12 и 24, ремиссии РА по индексу SDAI на неделе 24, а также значимо более выраженная положительная динамика индексов активности РА, маркеров воспаления и показателя физического компонента качества жизни (SF-36) и улучшение функциональной активности по индексу HAQ-DI по сравнению с пациентами из группы плацебо.
Численное превосходство левилимаба отмечено по доле пациентов с ремиссией РА по индексу CDAI и критериям ACR/EULAR2011, по динамике изменений психического компонента (MH) качества жизни по SF-36, качества жизни по шкале EQ-5D-3L и общей слабости по FACIT-F.
Оценка динамики рентгенологических признаков деструкции суставов также показала признаки замедления деструкции у пациентов, получавших левилимаб, по сравнению с группой Плацебо, однако эти различия не достигали статистической значимости на неделе 24, что связано с ранним сроком оценки, не позволяющим оценить динамику медленно изменяющихся проявлений РА. На 52 неделе у 24/27 (88,9%) пациентов в группе LVL QW/Q2W, у 67/75 (89,3%) пациентов в группе LVL QW и у 43/51 (84,3%) пациента в группе LVL QW не было прогрессирование структурных повреждений.
Полученные результаты подтверждают эффективность препарата левилимаб в комбинации с метотрексатом у пациентов с активным РА, устойчивым к монотерапии метотрексатом и позволяют сделать вывод о возможности перехода на поддерживающий режим левилимаба 162 мг подкожно 1 раз в 2 недели у пациентов достигших ремиссии РА на 24-й неделе терапии.
Препарат левилимаб в дозе 162 мг, вводимый подкожно 1 раз в неделю в комбинации с метотрексатом, продемонстрировал благоприятный профиль безопасности для лечения пациентов с активным РА. Частота и спектр наблюдаемых нежелательных явлений (НЯ) были ожидаемы для препарата класса ингибиторов рецепторов ИЛ6 (таблица 11).
Таблица 11. Общие данные о безопасности. Доля пациентов с НЯ, зарегистрированными у более 5% от общего числа пациентов и связанными (по мнению исследователей) с исследуемой терапией, n=154.
Параметр — Левилимаб(N = 102)n (%) — Плацебо(N = 52)n (%) — p-значение
Доля пациентов с нежелательными явлениями, в том числе серьезными — 68 (66,7) — 28 (53,8) — 0,1205¹
Доля пациентов с серьезными нежелательными явлениями — 1 (1,0) — 1 (1,9) — 1,0000²
Доля пациентов с нежелательными явлениями 3-5 степени по CTCAE v.5.0 — 15 (14,7) — 1 (1,9) — 0,0139¹
Доля пациентов с нейтропенией 3-4 степени по CTCAE v.5.0 — 0 — 0 — 1,0000²
Доля пациентов в каждой группе с нежелательными явлениями, характерными для использования ингибиторов рецептора ИЛ-6 — 49 (48,0) — 15 (28,8) — 0,0223¹
Доля пациентов, досрочно прекративших участие в исследовании в связи с развитием НЯ/СНЯ, в каждой группе — 2 (2,0) — 1 (1,9) — 1,0000²
Доля пациентов с местными реакциями — 7 (6,9) — 0 — 0,0960²
Повышение активности АЛТ — 7 (6,9) — 3 (5,8) — 1,0000²
Повышение активности АСТ — 7 (6,9) — 1 (1,9) — 0,2676²
Лимфопения — 5 (4,9) — 4 (7,7) — 0,4873²
Повышение уровня холестерина в крови — 7 (6,9) — 2 (3,8) — 0,7187²
Примечание: ¹ - критерий хи-квадрат Пирсона, ² - точный тест Фишера
В течение 56 недель исследования нежелательные явления (НЯ) были зарегистрированы у 79,5% (124/152) пациентов, получавших левилимаб. Наиболее частыми НЯ (наблюдались у ≥5% пациентов) были отклонения от нормы лабораторных показателей, зарегистрированные у 74,3% (113/152), инфекции у 13,2% (20/152), общие нарушения и реакции в месте инъекции у 6,6. % (10/152) пациентов.
Нежелательные явления, характерные для ингибиторов ИЛ-6Р, отмечены у 66,4% (101/152) пациентов и были представлены повышением уровня лабораторных показателей крови: АЛТ и АСТ, холестерина, триглицеридов и общего билирубина. Летальных случаев в ходе анализируемого периода зарегистрировано не было.
На 24 и 56 неделях всем пациентам проводили обследование на туберкулез, которое включало тест высвобождения интерферона гамма (с антигеном M.tuberculosis). Положительные результаты тестов были получены у 9,2% (14/152) пациентов, получавших левилимаб. У 2 пациентов положительные результаты теста высвобождения интерферона гамма послужили поводом для прекращения исследования после 24-й недели (в одном случае связь с препаратом оценена исследователем как определенная, в другом - как отсутствующая). У одного пациента был диагностирован туберкулез легких (вероятная связь с препаратом), что также стало причиной исключения пациента из исследования в открытом периоде после 24-й недели.
Реакции в месте введения были зарегистрированы у 5,9% (9/152) пациентов, получавших левилимаб, и были представлены преимущественно гиперемией 1 и 2 степени, в ряде случаев сопровождавшейся зудом. Тяжелая реакция в месте инъекции (изъязвление кожи в месте инъекции) возникла у 1 пациента, потребовала дополнительной медикаментозной терапии и разрешилась без последствий. У двух пациентов реакции в месте инъекции привели к досрочному исключению из исследования.
По причинам безопасности из исследования были исключены 7/152 (4,6%) пациентов. Причинами исключения из исследования были следующие НЯ/СНЯ: положительный результат анализа высвобождения интерферона гамма 1 ст. (2 случая), повышение уровня билирубина крови 2 ст. (1 случай), реакция в месте инъекции 2 ст. (2 случая), злокачественное новообразование легкого 3 ст. (1 случай), туберкулез легких 2 ст. (1 случай).
Зарегистрированные в ходе анализируемого периода исследования нежелательные явления, связанные с терапией, были преимущественно ожидаемыми, а случаи досрочного выбывания по причинам безопасности – единичными.
Анализ данных, полученных в ходе проведения исследования № BCD-089-3/SOLAR, показал, что применение левилимаба в дозе 162 мг 1 раз в неделю подкожно является эффективным методом терапии пациентов с активным РА с благоприятным профилем безопасности, соответствующим известным данным о препаратах группы ингибиторов рецепторов ИЛ-6.
Анализ иммуногенности в ходе клинических исследований не выявил формирования связывающих антител к левилимабу, препарат продемонстрировал низкую иммуногенность.