Механизм действия
Трабектедин связывается с малой бороздкой в спирали ДНК, изгибая спираль к большой бороздке. Такое связывание с ДНК приводит в действие цепочку событий, влияющих на несколько транскрипционных факторов, ДНК-связывающие белки и способы репарации ДНК, следствием чего является нарушение клеточного цикла.
Фармакодинамические эффекты
Как в лабораторных условиях, так и в организме, трабектедин оказывает антипролиферативное действие на несколько линий опухолевых клеток и экспериментальные новообразования, в т.ч. злокачественные, такие как саркома, немелкоклеточный рак легкого, груди, яичниковый и меланома.
Изучение ЭКГ
При плацебо-контролируемых QT/QTc исследованиях трабектедин не увеличил интервал QT у пациентов с прогрессирующими солидными злокачественными опухолями.
Клиническая эффективность и безопасность
Эффективность и безопасность трабектедина при лечении саркомы мягких тканей основано на рандомизированном исследовании пациентов с местнораспространенной или метастатической липосаркомой или лейомиосаркомой, чья болезнь прогрессировала или обострилась после лечения с как минимум антрациклинами или ифосфамидами. В данном исследовании трабектедин принимался в дозировке 1,5 мг/м2 посредством внутривенного введения в течение 24 часов каждые 3 недели, или в дозировке 0,58 мг/м2 посредством внутривенного введения в течение 3 часов каждую неделю в течение 3 недель 4-х недельного цикла. Занесенное в протокол анализа время до прогрессирования заболевания показало уменьшение относительного риска прогрессирования на 26,6% у пациентов, проходящих лечение в группе внутривенного введения в течение 24 часов каждые 3 недели (относительный риск = 0,734, доверительный интервал 0,554-0,974). Среднее значение времени до прогрессирования заболевания составило 3,7 месяца (доверительный интервал 2,1-5,4 м) в группе внутривенного введения в течение 24 часов каждые 3 недели и 2,3 месяца (доверительный интервал 2 0-3,5м) в группе внутривенного введения в течение 3 часов каждую неделю (р=0,0302). В общей выживаемости значительной разницы обнаружено не было. Среднее значение общей выживаемости при внутривенном введении в течение 24 часов каждые 3 недели составляло 13,9 месяцев (доверительный интервал 12,5-18,6 м), при этом 60,2 % пациентов были живы в течение первого года (доверительный интервал 52,0 – 68,5м).
Дополнительные данные об эффективности получены из II фазы неконтролируемых исследований такой же группы пациентов с такой же схемой приема препарата. Эти исследования оценивали 100 пациентов с липосаркомой и лейомиосаркомой и 83 пациента с другими видами саркомы.
Результаты расширенной программы доступа для пациентов с саркомой мягких тканей (исследование-ЕТ-74З Серджента 3002) показывают, что среди 903 субъектов, оцениваемые на 0S, медиана выживаемости составила 11,9 месяцев (95% ДИ: 11,2, 13,8). Медиана выживаемости по типу опухоли гистологии составила 16,2 месяцев (95 % ДИ: 14,1, 19,5) для субъектов с лейомиосаркомой и липосаркомой и 8,4 мес (95% ДИ: 7,1, 10,7) для субъектов с другими типами сарком. Медиана выживаемости для пациентов с липосаркомой составила 18,1 месяцев (95% ДИ: 15,0, 26 4) и для пациентов с лейомиосаркомой 16,2 месяцев (95% ДИ: 11,7, 24,3).
Дополнительные данные об эффективности можно получить из рандомизированного исследования с активным контролем фазы III трабектедина по сравнению с дакарбазином (исследование-ЕТ-74З SAR-3007), у пациентов, получавших лечение при неоперабельной или метастатической липосаркоме или лейомиосаркоме, которые ранее лечились по крайней мере антрациклином и режим, содержащий ифосфамид, или режим, содержащий антрациклин, и один дополнительный режим цитотоксической химиотерапии. Пациенты перед каждым лечением до инфузии трабектедина получали дексаметазон 20 мг. В целом, 384 пациентов были рандомизированы в группу трабектедина (1,5 мг/м2 один раз каждые 3 недели (q3wk 24-ч)) и 193 пациентов в группе дакарбазина (1 г/м2 один раз каждые 3 недели). Средний возраст пациентов составил 56 лет (от 17 до 81), 30 % составляли мужчины, 77% кавказцев, 12% афроамериканцев и 4% азиатов. Первичной конечной точкой исследования была общая выживаемость, которая включала 381 событие смерти (66 % от всех рандомизированных пациентов): 258 (67,2 %) случаев смерти в группе трабектедина и 123 (63,7 %) случаев смерти в группе дакарбазина (HR 0,927 (95 % ДИ: 0,748, 1,150; р = 0,4920)). Окончательный анализ не показал существенной разницы с медианой выживаемости наблюдения 21,2 месяцев, что привело к медиане 13,7 месяцев (95 % ДИ: 12 2, 16,0) для трабектедина и 13,1 месяцев (95 % ДИ: 9,1 16,2) для дакарбазина. Основные вторичные конечные точки приведены в таблице ниже:
Результаты эффективности, полученные из исследования ЕТ743-SAR-3007
Конечные точки/ Популяция исследование — Трабектедин — Дакарбазин — Отношение рисков/отношение шансов — Значение р
Первичная конечная точка — N=384 — N=19З
Общая выживаемость, n (%) — 258 (67.2%) — 123 (63.7%) — 0.927 (0.748-1.150) — 0.4920
Вторичная конечная точка — N=345 — N=173
Выживаемость без прогрессирования (PFS) месяцы; 95 % ДИ) — 4.2 — 1.5 — 0.55 (0.44, 0.70) — < 0.0001
Частота объективного ответа (ORR), n (%); отношение рисков (95 % ДИ) — 34 (9.9 %) — 12 (6,9 %) — 1.47 (0.72, 3.2) — 0.33
Продолжительность ответа (DOR) (месяцы; 95 % ДИ) — 6.5 — 4.2 — 0.47 (0.17, 1.32) — О. 14
Частота клинической эффективности (CBR), n (%); отношение рисков (95 % ДИ) — 34.2% — 18.5% — 2.3 (1.45, 3.7) — < 0.0002
Эффективность комбинации Йонделис/ПЛД при лечении рецидивирующего рака яичников изучена в ходе рандомизированного исследования III фазы ET743-OVA-301 у 672 пациентов, принимающих трабектедин (1,1 мг/м2) и ПЛД (30 мг/м2) каждые 3 недели или ПЛД (50 мг/м2) каждые 4 недели. Первичный анализ выживаемости без прогрессирования был проведен на 645 пациентах с проявлениями болезни и определялся на основании независимого рентгенологического обзора. Комбинированное лечение привело к снижению риска прогрессирования заболевания на 21% по сравнению с лечением монотерапией ПЛД (относительный риск 0,9 доверительный интервал 0,65-0,96, p=0,0190). Вторичный анализ выживаемости без прогрессирования и частота ответа также были в пользу комбинированного лечения. Результаты основного анализа эффективности изложены в таблице ниже:
Анализ эффективности на основании исследования ЕТ743-OVA-301
Йонделис+ПЛД — ПЛД — Отношение риска/шансов — Значение р
Выживаемость без прогрессирования
Независимый рентгенологический обзор, измеряемые проявления болезни* — N=328 — N=317
Средняя выживаемость без прогрессирования (доверительный интервал 95 %) (мес.) — 7,3 (5,9-7,9) — 5,8 (5,5-7,1) — 0,79 (0,65-0,96) — 0,0190а
12 месяцев выживаемости без прогрессирования (доверительный интервал 95 %) (мес.) — 25,8 (19,7-32,3) — 18,5 (12,9-24,9)
Независимый онкологический обзор, Все случайным образом — N=336 — N=335
Средняявыживаемостьбез прогрессирования(доверительный интервал 95 %) (мес.) — 7,4 (6,4-9,2) — 5,6 (4,2-6,8) — 0,72 (0,60-0,88) — 0,0008а
Общая выживаемость (окончательный анализ — n=522 случая)
Все случайным образом — N=337 — N=335
Средняя общая выживаемость (доверительный интервал 95 %) (мес.) — 22,2 (19,3 -25,0) — 18,9 (17,1-21,5) — 0,86 (0,72-1,02) — 0,0835а
Общая выживаемость в группе пациентов с платиночувствительным раком яичников (окончательный анализ — n=316 случаев
N=218 — N=212
Средняяобщаявыживаемость (доверительный интервал 95 %) (мес.) — 27,0 (24,1-31,4) — 24,1 (20,9-25,9) — 0,83 (0,67-1,04) — 0,1056а
Суммарная эффективность терапии
Независимый рентгенологический обзор, Все случайным образом — N=337 — N=335
Суммарная эффективность терапии — 27,6 (22,9-32,7) — 18,8 (14,8-23,4) — 1,65 (1,14-2,37) — 0,0080в
* - Первичный анализ эффективности
а – логарифмический ранговый критерий
в – критерий Фишера
По данным независимого онкологического обзора, пациенты с интервалом без платины <6 месяцев (35% при лечении комбинацией Йонделис + ПЛД и 37% при лечении ПЛД) имели одинаковую среднюю выживаемость без прогрессирования в двух исследованиях, средняя выживаемость без прогрессирования для обоих групп составляла 3,7 месяцев (относительный риск = 0,89, доверительный интервал 0,67-1,20). У пациентов с интервалом без платины >6 месяцев (65% при лечении комбинацией Йонделис + ПЛД и 63% при лечении ПЛД) средняя выживаемость без прогрессирования составляла 9,7 месяцев у тех, кто принимал Йонделис + ПЛД в сравнении с 7,2 месяцами у тех, кто подвергался монотерапии ПЛД (относительный риск = 0,66, доверительный интервал 0,52-0,85).
При окончательном анализе эффект применения комбинации Йонделиса + ПЛД относительно эффективности применения монотерапии ПЛД на общую выживаемость был более заметен у пациентов с интервалом без платины > 6 месяцев (платиночувствительная группа: 27,0 против 24,1 месяцев, относительный риск = 0,83, доверительный интервал 0,67-1,04) чем у тех, у кого интервал без платины составлял < 6 месяцев (платино-резистентная группа: 14,2 против 12,4 месяцев, относительный риск = 0,92, доверительный интервал 0,70-1 ,21).
Благоприятное воздействие на общую выживаемость от совместного применения Йонделиса и ПЛД оказывалось не в результате эффективности комбинированной терапии, оно хорошо сбалансировано между исследованиями с двумя схемами лечения.
В многофакторном анализе, включающем интервал без платины, эффект лечения на общую выживаемость имел статистическую значимость, способствуя рекомендации лечения комбинацией Йонделис + ПЛД относительно монотерапии ПЛД (все случайным образом: р=0,0285, платиночувствительная группа: р=0,0319).
Нет достаточных данных, сравнивающих схему Йонделис + ПЛД с основанной на платине схемой приема лекарств у платиночувствительных пациентов.
Между двумя схемами лечения в глобальных измерениях качества жизни значительной разницы не обнаружено.
Педиатрические пациенты
В SAR-2005 фазы I-II исследования, было включено в общей сложности 50 педиатрических больных с рабдомиосаркомой, саркомой Юинга или саркомой мягких тканей без рабдомиосаркомы. Восемь пациентов лечили дозой 1,3 мг/м2 и 42 с 1,5 мг/м2. Трабектедин вводили в виде 24-часовой внутривенной инфузии каждый 21 день. Сорок пациентов полностью ответили на лечение. Был получен один частичный ответ (РR) централизованно подтвержденный: общий RR 2,5 % CI95 % (0,1 % -13,2 %) . PR соответствовал пациенту с альвеолярной рабдомиосаркомой.
Продолжительность реакции составила 6,5 месяца. Не наблюдались ответы для саркомы Юинга и NRSTS, (RR: 0% CI95% (0% -30,9%)). Три пациента достигли стабилизации заболевания (одна с рабдомиосаркомой после 15 циклов, один с саркомой мягких тканей после 2 циклов, и один с саркомой Юинга после 4 циклов.
Побочные реакции, включая обратимое повышение активности печеночных ферментов и гематологических событий; а также, были сообщения о лихорадке, инфекции, обезвоживании и тромбозе/эмболии.