Механизм действия
Каспофунгина ацетат — это полусинтетическое липопептидное соединение (эхинокандин), синтезированное из продукта ферментации Glarea lozoyensis. Каспофунгина ацетат ингибирует синтез β-(1,3)-D-глюкана - неотъемлемого компонента клеточной стенки многих мицелиальных и дрожжевых грибков. В клетках млекопитающих β-(1,3)-D-глюкан не присутствует.
Доказана фунгицидная активность каспофунгина против дрожжевых грибков рода Candida. Исследования in vitro и in vivo продемонстрировали, что воздействие каспофунгина на Aspergillus приводит к лизису и гибели апикальных гиф и ответвлений, в которых происходит рост и разделение.
Фармакодинимические эффекты
In vitro каспофунгин обладает активностью против патогенных грибов рода Aspergillus (Aspergillus fumigatus [N=75], Aspergillus flavus [N=111], Aspergillus niger [N=31], Aspergillus nidulans [N=8], Aspergillus terreus [N=52] и Aspergillus candidus [N=3]). Также in vitro каспофунгин активен против видов Candida (Candida albicans [N=1032], Candida dubliniensis [N=100], Candida glabrata [N=151], Candida guilliermondii [N = 67], Candida kefyr [N=62], Candida krusei [N=147], Candida lipolytica [N=20], Candida lusitaniae [N=80],
Candida parapsilosis [N=215], Candida rugosa [N=1] и Candida tropicalis [N=258]), включая изоляты с многократными мутациями относительно резистентности и транспорта, а также изоляты с приобретенной или свойственной резистентностью к флуконазолу, амфотерицину В и 5-флуцитозину. Тестирование на чувствительность проводилось согласно модификации метода М38-А2 (для видов Aspergillus) и метода М27-А3 (для видов Candida) Института клинических и лабораторных стандартов (ИКЛС, ранее национальный комитет клинических и лабораторных стандартов).
Стандартизированные методики тестирования дрожжевых грибков на чувствительность установлены по EUCAST (Европейский комитет по тестированию чувствительности к антимикробным препаратам). Однако комитетом EUCAST не утверждена интерпретация пограничных значений для каспофунгина из-за значительных межлабораторных различий в диапазонах МИК для каспофунгина. Взамен пограничных значений изоляты Candida, чувствительные к анидулафунгину, а также микафунгину, следует считать чувствительными к каспофунгину. Точно так же изоляты C. parapsilosis, промежуточные для анидулафунгина и микафунгина, можно рассматривать как промежуточные для каспофунгина.
Механизм резистентности
У небольшого количества пациентов во время лечения были идентифицированы изоляты Candida со сниженной чувствительностью к каспофунгину (при использовании стандартизированных методик определения МИК, одобренных ИКЛС, сообщалось о МИК для каспофунгина > 2 мг/л (повышение МИК в 4–30 раз). Механизмом возникновения идентифицированной резистентности была мутация в FKS1 и/или FKS2 гене (для C. glabrata). Данные случаи были ассоциированы с плохими клиническими результатами.
In vitro было идентифицировано развитие резистентности видов Aspergillus к каспофунгину. В ограниченном клиническом опыте наблюдалась резистентность к каспофунгину у пациентов с инвазивным аспергиллезом. Механизм резистентности не установлен. Резистентность к каспофунгину среди различных клинических изолятов Aspergillus возникает редко. Наблюдалась резистентность к каспофунгину среди изолятов Candida, но частота может различаться в зависимости от вида или региона.
Клиническая эффективность и безопасность
Инвазивный кандидоз у взрослых пациентов: Двести тридцать девять пациентов принимали участие в первичном исследовании сравнения применения каспофунгина и амфотерицина В для лечения инвазивного кандидоза. У двадцати четырех пациентов была нейтропения. Наиболее частыми диагнозами были инфекции крови (кандидемия) (77 %, n = 186) и кандидозный перитонит (8 %, n=19); пациенты с кандидозным эндокардитом, остеомиелитом или менингитом были исключены из исследования. Каспофунгин применяли в дозе 50 мг 1 раз в сутки после введения нагрузочной дозы 70 мг, амфотерицин В применяли в дозе 0,6–0,7 мг/кг/сутки у пациентов без нейтропении и в дозе 0,7–1,0 мг/кг/сутки у пациентов с нейтропенией. Средняя длительность внутривенной терапии составила 11,9 дней в диапазоне от 1 до 28 дней. Для благоприятного ответа были необходимы разрешение симптомов и микробиологический клиренс от инфекции Candida. Двести двадцать четыре пациента были включены в первичный анализ эффективности (анализ MITT) по ответу к концу в/в лечения в исследовании; показатели благоприятного ответа при лечении инвазивного кандидоза были сопоставимы для каспофунгина (73 % [80/109]) и амфотерицина В (62 % [71/115]) [% отличия 12,7 (95,6 % ДИ -0,7; 26,0)]. Среди пациентов с кандидемией показатели благоприятного ответа к концу в/в лечения в исследовании были сопоставимы для каспофунгина (72 % [66/92]) и амфотерицина В (63 % [59/94]) в первичном анализе эффективности (анализ MITT) [% отличия 10,0 (95,0 % ДИ -4,5; 24,5)]. Данных относительно пациентов с инфекциями вне системы кровотока еще меньше. Показатели благоприятного ответа у пациентов с нейтропенией: 7/14 (50 %) в группе каспофунгина и 4/10 (40 %) в группе амфотерицина В. Эти ограниченные данные подтверждаются результатами исследования эмпирической терапии.
Во втором исследовании пациенты с инвазивным кандидозом получали каспофунгин в суточной дозе 50 мг (после нагрузочной дозы 70 мг/сутки в 1-й день) или каспофунгин в дозе 150 мг/сутки (см. раздел 4.8). В этом исследовании дозу каспофунгина вводили в течение 2 часов (вместо обычного 1-часового введения). Для участия в исследовании не допускались пациенты с подозрением на эндокардит, менингит или остеомиелит, вызванные Candida. Поскольку это было исследование первичной терапии, также не допускались пациенты с рефрактерностью к ранее применявшимся противогрибковым препаратам. В этом исследовании количество пациентов с нейтропенией было небольшим (8,0 %). Вторичной конечной точкой данного исследования была эффективность. Пациенты, соответствовавшие критериям участия в исследовании и получившие одну или более доз каспофунгина, были включены в анализ эффективности. Показатели благоприятных ответов к концу лечения каспофунгином были аналогичными в двух группах лечения: 72 % (73/102) и 78 % (74/95) для групп применения каспофунгина в дозе 50 мг и 150 мг, соответственно (разница 6,3 % [95 % ДИ -5,9; 18,4]).
Инвазивный аспергиллез у взрослых пациентов: Шестьдесят девять взрослых пациентов (в возрасте от 18 до 80 лет) принимали участие в открытом несравнительном исследовании, проводившемся для оценки безопасности, переносимости и эффективности каспофунгина. У пациентов должна была наблюдаться рефрактерность (прогрессирование заболевания или отсутствие улучшения при применении других противогрибковых препаратов в течение минимум 7 дней) (84% зарегистрированных пациентов) или непереносимость (16 % зарегистрированных пациентов) другого стандартного противогрибкового лечения. У большинства пациентов были основные заболевания (гематологическая злокачественная опухоль [N=24], трансплантация костного мозга или периферических стволовых клеток [N=18], трансплантация органа [N=8], солидная опухоль [N=3] или другие состояния [N=10]). Точные определения, смоделированные по образцу критериев группы исследования микозов, были использованы для постановки диагноза инвазивного аспергиллеза и для определения ответа на терапию (благоприятный ответ требовал клинически значимого улучшения на рентгенограмме, а также относительно признаков и симптомов). Средняя длительность лечения составила 33,7 дней в диапазоне от 1 до 162 дней. Группа независимых экспертов определила, что у 41 % (26/63) пациентов, получивших, по крайней мере, 1 дозу каспофунгина, был благоприятный ответ. У 50 % пациентов (26/52), получавших лечение каспофунгином более 7 дней, был благоприятный ответ. Показатели благоприятного ответа у пациентов с рефрактерностью или непереносимостью предшествующего лечения составляли 36 % (19/53) и 70 % (7/10), соответственно. Хотя дозы предшествующей противогрибковой терапии у 5 пациентов, которые участвовали по причине рефрактерности, были ниже, чем часто применяющиеся при инвазивном аспергиллезе, показатель благоприятного ответа в ходе лечения каспофунгином был аналогичным показателю у остальных пациентов с рефрактерностью (2/5 против 17/48, соответственно). Показатели ответа у пациентов с заболеваниями легких и внелегочными заболеваниями составили 47 % (21/45) и 28 % (5/18), соответственно. У пациентов с внелегочными заболеваниями благоприятный ответ наблюдался у 2 из 8 пациентов с определенным, вероятным или возможным вовлечением также ЦНС.
Эмпирическая терапия у взрослых пациентов с фебрильной нейтропенией: Суммарно, 1111 пациентов с персистирующей лихорадкой и нейтропенией были зарегистрированы в клиническом исследовании и получали лечение каспофунгином в дозе 50 мг 1 раз в сутки после нагрузочной дозы 70 мг или липосомальным амфотерицином В в дозе 3,0 мг/кг/сутки. Пациенты, имеющие право участвовать в исследовании, получали химиотерапию по причине злокачественного заболевания или им выполнялась трансплантация гематопоэтических стволовых клеток, а также у них отмечали нейтропению (< 500 клеток/мм3 на протяжении 96 часов) и лихорадку (> 38,0 °C), не отвечающую на > 96-часовое парентеральное введение антибиотика. Пациенты получали лечение еще в течение 72 часов после разрешения нейтропении, с максимальной длительностью 28 дней. Однако пациенты с подтвержденной грибковой инфекцией могли получать более продолжительный курс лечения. Если препарат переносился хорошо, но лихорадка сохранялась и клиническое состояние ухудшалось после 5 дней терапии, доза препарата могла быть увеличена до 70 мг/сутки для каспофунгина (13,3 % пациентов, получивших лечение) или до 5,0 мг/кг/сутки для липосомального амфотерицина В (14,3 % пациентов, получивших лечение). Данные 1095 пациентов были включены в первичный анализ эффективности общего благоприятного ответа в модифицированной популяции начавших лечение пациентов (MITT); каспофунгин (33,9 %) был одинаково эффективным с липосомальным амфотерицином В (33,7 %) [% разницы 0,2 (95,2 % ДИ -5,6; 6,0)]. Для общего благоприятного ответа требовалось соответствие 5 критериям: (1) успешное лечение любой исходной грибковой инфекции (каспофунгин 51,9 % [14/27], липосомальный амфотерицин В 25,9 % [7/27]), (2) отсутствие рецидива грибковой инфекции во время лечения в исследовании или на протяжении 7 дней после окончания лечения (каспофунгин 94,8 % [527/556], липосомальный амфотерицин В 95,5 % [515/539]), (3) выживаемость на протяжении 7 дней после завершения лечения в исследовании (каспофунгин 92,6 % [515/556], липосомальный амфотерицин В 89,2 % [481/539]), (4) отсутствие отмены исследуемого препарата по причине токсичности или недостаточной эффективности (каспофунгин 89,7% [499/556], липосомальный амфотерицин В 85,5 % [461/539]) и (5) разрешение лихорадки на протяжении периода нейтропении (каспофунгин 41,2 % [229/556], липосомальный амфотерицин В 41,4 % [223/539]). Показатели ответов на каспофунгин и липосомальный амфотерицин В при исходных инфекциях, вызванных Aspergillus, составили 41,7 (5/12) и 8,3 % (1/12), соответственно, а при инфекциях, вызванных видами Candida — 66,7 (8/12) и 41,7 % (5/12). У пациентов группы каспофунгина возникали повторные инфекции, вызванные следующими дрожжевыми и плесневыми грибками: виды Trichosporon (1), виды Fusarium (1), виды Mucor (1) и виды Rhizopus (1).
Дети
Безопасность и эффективность каспофунгина оценивали у детей в возрасте от 3 месяцев до 17 лет в двух проспективных многоцентровых клинических исследованиях. Дизайн исследований, диагностические критерии и критерии оценки эффективности были аналогичными таковым в исследованиях с участием взрослых пациентов (см. раздел 5.1).
Первое исследование, в котором принимали участие 82 пациента в возрасте от 2 до 17 лет, было рандомизированным двойным слепым исследованием сравнения каспофунгина (50 мг/м2 в/в один раз в сутки после нагрузочной дозы 70 мг/м2 в 1-й день [не превышая 70 мг в сутки]) и липосомального амфотерицина В (3 мг/кг в/в в сутки) в схеме лечения 2:1 (56 в группе каспофунгина и 26 в группе липосомального амфотерицина В) — как эмпирическая терапия у детей с персистирующей лихорадкой и нейтропенией. Общие показатели благоприятного исхода по результатам анализа MITT (скорректированного по группе риска) были следующими: 46,6 % (26/56) для каспофунгина и 32,2 % (8/25) для липосомального амфотерицина В.
Второе исследование было проспективным открытым несравнительным исследованием, в котором оценивалась безопасность и эффективность применения каспофунгина у детей (в возрасте от 6 месяцев до 17 лет) с инвазивным кандидозом, кандидозом пищевода и инвазивным аспергиллезом (как терапия спасения). В исследовании были зарегистрированы сорок девять детей, которые получали каспофунгин в дозе 50 мг/м2, в/в один раз в сутки после нагрузочной дозы 70 мг/м2 в 1-й день (не превышая суточную дозу 70 мг), из которых 48 были включены в MITT-анализ. Из них у 37 был инвазивный кандидоз, у 10 — инвазивный аспергиллез и у 1 пациента — кандидоз пищевода. Показатель благоприятного ответа, по показаниям, к концу лечения каспофунгином согласно MITT-анализу был следующим: 81 % (30/37) при инвазивном кандидозе, 50 % (5/10) при инвазивном аспергиллезе и 100 % (1/1) при кандидозе пищевода.
В двойном слепом рандомизированном (2:1) исследовании с контролем по препарату сравнения оценивалась безопасность, переносимость и эффективность каспофунгина (в дозе 2 мг/кг/сутки внутривенно, вводимой в виде инфузии в течение 2 часов) по сравнению с амфотерицина B дезоксихолатом (в дозе 1 мг/кг/сутки) у новорожденных и младенцев в возрасте до 3 месяцев с инвазивным кандидозом (подтвержденным посевом). По причине малого количества набранных пациентов, исследование было прекращено досрочно, а рандомизировано было только 51 пациента. Доля пациентов с выживаемостью без грибковых проявлений через 2 недели после терапии в группе лечения каспофунгином (71,0%) была аналогична таковой в группе лечения амфотерицина B дезоксихолатом (68,8%). По результатам данного исследования рекомендации по режиму дозирования для новорожденных и младенцев не были разработаны.