Код ATX L01EE04
Механизм действия
Селуметиниб - это селективный ингибитор митоген-активированных протеинкиназ 1 и 2 (MEK 1/2). Селуметиниб блокирует активность MEK и путь RAF-MEK-ERK. Таким образом, ингибирование MEK может блокировать пролиферацию и выживание опухолевых клеток, в которых активирован путь RAF-MEK-ERK.
Клиническая эффективность и безопасность
Эффективность селуметиниба у пациентов детского возраста и у взрослых пациентов с НФ1 и ПН оценивали в описанных ниже исследованиях.
Исследование SPRINT
Эффективность препарата Коселуго оценивалась в открытом многоцентровом исследовании (SPRINT) Фазы II группе 1, включавшей 50 пациентов детского возраста с НФ1, имевших неоперабельные ПН, с выраженными клиническими проявлениями. Неоперабельные ПН были определены как ПН, которые невозможно полностью удалить с помощью хирургического вмешательства без риска существенных осложнений из-за непосредственной близости к жизненно важным структурам, глубокой инвазии или высокой степени васкуляризации ПН. Пациентов исключали из исследования на основе следующих показателей офтальмологической токсичности: ЦСР существующая или в анамнезе, ОВС существующее или в анамнезе, показатель внутриглазного давления > 21 мм рт. ст. (или верхний предел нормы, скорректированный по возрасту), либо неконтролируемая глаукома. Пациенты получали 25 мг/м2 (ППТ) два раза в сутки в течение 28 дней (1 цикл лечения) в рамках непрерывной схемы дозирования. Лечение полностью прекращали, если у пациента больше не наблюдался клинический эффект, если у него развивалась неприемлемая токсичность или прогрессирование ПН, либо по усмотрению исследователя.
Целевую ПН, а именно ПН, которая вызывала основные клинические симптомы или осложнения (клинические проявления, связанные с ПН), оценивали в отношении уровня ответа с использованием метода волюметрической магнитно-резонансной томографии (МРТ) с централизованной расшифровкой результатов, в соответствии с оценкой ответа по критериям нейрофиброматоза и шванноматоза (REiNS). Ответ опухоли оценивали на исходном уровне и во время лечения после каждых 4 циклов в течение 2 лет, а затем каждые 6 циклов.
У пациентов оценивались целевые ПН методом волюметрической МРТ и клинические исходы, которые включали функциональные оценки и результаты, сообщаемые пациентом.
На момент включения, средний возраст пациентов составил 10.2 года (диапазон: 3.5–17.4 года), 60% составляли пациенты мужского пола, 84% были представителями европеоидной расы.
Медиана объема целевой ПН на исходном уровне составляла 487.5 мл (диапазон: 5.6–3820 мл). Проявления, связанные с ПН, которые присутствовали у ≥ 20% пациентов, включали деформацию пораженной области, нарушение двигательной функции, боль, нарушение функции дыхательных путей, нарушение зрения и нарушение функции мочевого пузыря / кишечника.
Основной конечной точкой оценки эффективности была частота объективного ответа (ЧОО), определяемая как доля (%) пациентов с полным ответом (определяемым как исчезновение целевой ПН) или подтвержденным частичным ответом (определяемым как уменьшение объема ПН на ≥ 20%, подтвержденное при последующей оценке опухоли в течение 3–6 месяцев) на основе централизованного обзора Национального института рака (NCI). Также оценивали длительность ответа (ДО).
Результаты эффективности предоставлены на основе данных по состоянию на март 2021 г., если не указано иное.
Таблица 6. Результаты оценки эффективности в исследовании SPRINT Фазы II в группе 1
Показатель эффективности — Исследование SPRINT (N = 50)
Частота объективного ответаa,b
Частота объективного ответа, n (%) (95% ДИ) — 34 (68%) (53.3–80.58)
Полный ответ — 0
Подтвержденный частичный ответ, n (%)b — 34 (68%)
Продолжительность иммунного ответа
ДО ≥ 12 месяцев, n (%) — 31 (91.2%)
ДО ≥ 24 месяцев, n (%) — 26 (76.5%)
ДО ≥ 36 месяцев, n (%) — 21 (61.8%)
ДИ - доверительный интервал; ДО - длительность ответа. aОтветы должны быть подтверждены как минимум через 3 месяца после того, как критерии для первого частичного ответа были выполнены. bПолный ответ - исчезновение целевого очага; частичный ответ - уменьшение объема целевой ПН на ≥ 20% по сравнению с исходным уровнем.
Независимый централизованный обзор ответа опухоли по критериям REiNS (дата окончания сбора данных – июнь 2018 г.) показал ЧОО 44% (95% ДИ: 30.0; 58.7).
Медиана времени до начала ответа составила 7.2 месяца (диапазон от 3.3 месяца до 3.2 года). Медиана (мин/макс) времени до максимального сокращения ПН относительно исходного уровня составила 154.1 месяца (от 3.3 месяца до 5.2 года). Медиана ДО от начала ответа не была достигнута; на дату окончания сбора данных медиана времени последующего наблюдения составляла 41.3 месяца. Медиана времени от начала лечения до прогрессирования заболевания во время лечения не была достигнута.
На дату окончания сбора данных или последнее сканирование во время лечения для пациентов, прекративших лечение, у 25 (50%) пациентов наблюдался подтвержденный частичный ответ, у 1 (2%) был неподтвержденный частичный ответ, у 12 (24%) наблюдалось стабильное состояние заболевание и у 10 (20%) - прогрессирование заболевания.
Исследование KOMET
Эффективность препарата Коселуго у взрослых пациентов оценивалась в многоцентровом международном рандомизированном в соотношении 1:1 в двух параллельных группах двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании III фазы. В общей сложности 145 взрослых пациентов были рандомизированы для получения селуметиниба в дозе 25 мг/м² (площадь поверхности тела) или плацебо два раза в день в течение 12 циклов (28-дневных циклов). Пациентов из группы плацебо переводили на прием селуметиниба в незаслепленном режиме после окончания 12 цикла терапии или раньше, если прогрессирование заболевания было подтверждено оценкой независимого центрального экспертного совета. Лечение прекращали при отсутствии клинической пользы у пациента, при развитии неприемлемой токсичности, по решению пациента, при прогрессировании ПН или по усмотрению исследователя.
В исследование KOMET были включены взрослые пациенты мужского и женского пола (в возрасте ≥ 18 лет на момент включения) с диагнозом НФ1, имеющие симптомную неоперабельную ПН; по крайней мере один объем целевой ПН, оцениваемый с помощью МРТ; хроническую боль, обусловленную целевой ПН, зафиксированную в течение минимального периода (как минимум 4 дня из 7 дней в течение не менее 2 недель в период скрининга); стабильный прием препаратов по поводу хронической боли, вызванной ПН на момент включения.
Для определения частоты ответа проводили централизованную оценку объема целевой ПН (то есть клинически наиболее значимой ПН, которую можно было оценить с помощью МРТ) и дополнительной нецелевой ПН на основе данных МРТ согласно критериям REiNS. Ответ опухоли оценивался на исходном уровне и во время лечения через каждые 4 цикла в течение 2 лет, а затем каждые 6 циклов. У пациентов оценивали целевые и нецелевые ПН согласно данным МРТ, а также клинические исходы.
Демографические данные и исходные характеристики заболевания в целом были хорошо сбалансированы между группами лечения селуметинибом и плацебо. Исходные демографические данные в группах селуметиниба и плацебо были следующими: медиана возраста пациентов на момент включения в исследование составила 29 лет (диапазон: от 18 до 60 лет), мужчины (51.7%), европеоидная раса (55.9%) и пациенты азиатского происхождения (31%). Медианный объем целевой ПН составил 110.18 мл для группы селуметиниба и 221.85 мл для группы плацебо. Наиболее частыми ПН-ассоциированными симптомами были боль, двигательная дисфункция и деформация в области ПН, наблюдавшиеся более, чем у 23% пациентов в обеих группах. Нарушение функции дыхательных путей, нарушение зрения и нарушение функции кишечника/мочевого пузыря были менее частыми, и отмечены не более чем у 4.2% пациентов как в группе селуметиниба, так и в группе плацебо.
Первичной конечной точкой эффективности была ЧОО для селуметиниба к концу 16 цикла. ЧОО определяли как процент пациентов с подтвержденным полным ответом (исчезновение целевой ПН, подтвержденное данными сканирования в течение последующих 3–6 месяцев после регистрации первого ответа) или подтвержденным частичным ответом (уменьшение объема целевой ПН ≥ 20% по сравнению с исходным уровнем, подтвержденное данными сканирования в течение последующих 3–6 месяцев после регистрации первого ответа) к концу 16 цикла, на основании оценки независимого центрального экспертного совета в соответствии с критериями REiNS.
По данным запланированного первичного анализа исследование достигло своей первичной конечной точки, продемонстрировав статистически значимую ЧОО по сравнению с плацебо. На дату окончания сбора данных медиана общей продолжительности терапии составила 749 дней (приблизительно 25 месяцев) у пациентов, рандомизированных в группу селуметиниба; медиана ПрО с момента появления ответа не была достигнута. Результаты оценки эффективности представлены в таблице 7 ниже.
Таблица 7. Результаты оценки эффективности в исследовании KOMET
Показатели эффективности — Селуметиниб (N = 71) — Плацебо (N = 74)
Частота объективного ответа (ЧОО) к концу 16-го циклаa, b, c
ЧОО % (95% ДИ) — 19.7 (11.2, 30.9) — 5.4 (1.5, 13.3)
Значение pd — 0.0112
Наилучший объективный ответ (НОО) к концу 16 цикла, n (%)a, b, c, e
Подтвержденный полный ответ — 0 — 0
Подтвержденный частичный ответ — 14 (19.7%) — 4 (5.4%)
Время до ответа (ВДО)a
Медиана (95% ДИ), месяцы — 3.7 (3.61, 11.07) — Н/Опр
Продолжительность ответа (ПрО) f, g, h
Медиана (95% ДИ), месяцы — НД (11.5, Н/О) — Н/Опр
Количество и процентная доля пациентов с сохраняющимся ответом
≥ 6 месяцев, n (%) — 14 (100%) — Н/Опр
≥ 12 месяцев, n (%) — 9 (64.3%) — Н/Опр
ДИ – доверительный интервал, Н/О – не оценивалось, НД – не достигнуто, Н/Опр – не определено для группы плацебо.
a Результаты основаны на запланированном первичном анализе (дата окончания сбора данных: 5 августа 2024 г.), который был проведен, когда все пациенты имели возможность завершить цикл 16.
b Каждый цикл лечения в рамках исследования длится 28 календарных дней (цикл 16 соответствует примерно 15 месяцам).
c Пациенты с подтвержденным полным или частичным ответом по результатам оценки независимым центральным экспертным советом в соответствии с критериями REiNS. Подтверждением ответа были данные сканирования в течение 3–6 месяцев после получения первого ответа, по оценке независимым центральным экспертным советом в соответствии с критериями REiNS.
d Двустороннее p-значение, рассчитанное с использованием точного метода Фишера (альфа 0.047) при сравнении селуметиниба с плацебо.
e Полный ответ: исчезновение целевого очага поражения; Частичный ответ: уменьшение объема целевой ПН на ≥ 20% по сравнению с исходным уровнем; Стабильное заболевание: недостаточное изменение объема ПН по сравнению с исходным уровнем для определения как частичного ответа, так и прогрессирующего заболевания; Прогрессирующее заболевание: увеличение объема целевой ПН на ≥ 20% по сравнению с исходным уровнем или задокументированным временем достижения наилучшего ответа.
f Продолжительность ответа с даты первого задокументированного ответа (впоследствии подтвержденного) до даты подтвержденного прогрессирования по оценке независимого центрального экспертного совета в соответствии с критериями REiNS.
g Рассчитано методом Каплана-Майера.
h Рассчитано для пациентов, рандомизированных в группу селуметиниба, которые достигли подтвержденного частичного ответа к концу 16-го цикла, включая данные до последней даты окончания сбора данных (17 марта 2025 г., когда все пациенты имели возможность завершить 24-й цикл).
Этот лекарственный препарат был одобрен в рамках «регистрации на условиях». Это означает, что в отношении данного лекарственного препарата ожидаются дальнейшие доказательные исследования. Европейское агентство по лекарственным препаратам будет рассматривать новую информацию о препарате не реже одного раза в год, и данная ОХЛП будет обновляться по мере необходимости.