Механизм действия
Препарат Mирцера стимулирует эритропоэз, взаимодействуя с рецепторами эритропоэтина на клетках-предшественниках костного мозга.
Метокси полиэтиленгликоль-эпоэтин бета, активное вещество препарата Мирцера, является активатором рецепторов эритропоэтина, который демонстрирует различную активность на уровне рецепторов, характеризующуюся более длительной ассоциацией с рецептором и более быстрой диссоциацией от него, сниженной специфической активностью in vitro и повышенной активностью in vivo, а также увеличенным периодом полувыведения, в отличие от эритропоэтина. Средняя молекулярная масса метокси полиэтиленгликоль-эпоэтина бета составляет примерно 60 кДа, включая белковую составляющую с углеводной частью равной примерно 30 кДа.
Фармакодинамические эффекты
Эритропоэтин (естественный гормон), являющийся первичным фактором роста для развития эритроидных клеток, вырабатывается в почках и высвобождается в кровоток в ответ на гипоксию. Эритропоэтин взаимодействует с эритроидными клетками-предшественниками и увеличивает выработку эритроцитов.
Клиническая эффективность и безопасность
Взрослая популяция
Данные, полученные в ходе исследований коррекции анемии у пациентов, получавших препарат один раз в две недели и один раз каждые четыре недели, демонстрируют, что показатели ответа на терапию (уровень гемоглобина) в группе приема препарата Мирцера в конце корректирующего периода были высокими и сопоставимыми с показателями в группе приема препарата сравнения. Медианное время ответа составило 43 дня в группе, принимающей препарат Мирцера и 29 дней в группе, принимающей препарат сравнения, с повышением уровня гемоглобина на 20 г/л/нед. и 30 г/л/нед., соответственно, в течение первых шести недель.
Было проведено четыре рандомизированных контролируемых исследования с участием пациентов, находящихся на диализе и принимавших дарбэпоэтин альфа или эпоэтин на момент включения в исследование. Пациенты были рандомизированы для продолжения терапии дарбэпоэтином альфа или эпоэтином или для перевода на терапию препаратом Мирцера в целях поддержания стабильного уровня гемоглобина. В период проведения оценки (29-36 недели) средние и медианные уровни гемоглобина у пациентов, принимающих препарат Мирцера, были идентичен исходному уровню гемоглобина.
В рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование было включено 4038 пациентов с хронической почечной недостаточностью, не находящихся на диализе, с диабетом 2-го типа и уровнем гемоглобина ≤110 г/л; пациенты получали лечение дарбэпоэтином альфа для достижения целевого уровня гемоглобина 130 г/л, либо плацебо (см. пункт 4.4). Цель исследования – первичная конечная точка, заключавшаяся в демонстрации снижения показателей смерти по любой причине, сердечно-сосудистых осложнений или терминальной стадии почечной недостаточности (ТСПН) не была достигнута. Анализ индивидуальных компонентов составных конечных точек продемонстрировал отношение рисков (95% ДИ): летального исхода 1.05 (0.92,1.21), инсульта 1.92 (1.38,2.68), застойной сердечной недостаточности 0.89 (0.74,1.08), инфаркта миокарда 0.96 (0.75,1.23), госпитализации по поводу ишемии миокарда 0.84 (0.55,1.27), ТСПН 1.02 (0.87,1.18).
Проведен объединенный ретроспективный анализ клинических исследований применения СЭ с участием пациентов с хронической почечной недостаточностью (находящимся и не находящимся на диализе; с/без сахарного диабета). Отмечалась тенденция к повышенному риску смерти по любой причине, сердечно-сосудистых и цереброваскулярных событий, связанных с более высокими кумулятивными дозами СЭ, независимо от статуса пациента (наличие или отсутствие диабета или диализа) (см. пункты 4.2 и 4.4).
Эритропоэтин является фактором роста, который стимулирует выработку эритроцитов.
Рецепторы эритропоэтина могут экспрессироваться на поверхности различных опухолевых клеток.
Выживаемость и прогрессирование опухоли были изучены в пяти крупных контролируемых исследованиях с участием 2833 пациентов, дизайн четырех исследований – «двойное слепое плацебо–контролируемое», одно исследование было открытым. В двух исследованиях принимали участие пациенты, которые получали препараты химиотерапии. Целевой уровень гемоглобина в двух исследованиях составил >130 г/л; в остальных трех исследованиях - 120-140 г/л. В открытом исследовании разницы в показателях общей выживаемости среди пациентов, принимающих рекомбинантный человеческий эритропоэтин и контрольные препараты не было отмечено. В четырех плацебо–контролируемых исследованиях отношение рисков для общей выживаемости составило 1.25 и 2.47 в пользу контрольных препаратов. Данные исследования показали необъяснимую статистически значимую летальность среди пациентов с анемией и различными злокачественными новобразованиями, которые принимали рекомбинантный человеческий эритропоэтин, по сравнению с контрольными препаратами. Результат общей выживаемости в исследованиях не мог быть объяснен различиями в числе случаев развития тромбоза и связанных с ними осложнений между теми, кто принимал рекомбинантный человеческий эритропоэтин, и теми пациентами, которые входили в контрольную группу.
Также был проведен анализ данных более 13900 пациентов с онкологическими заболеваниями (химиотерапия, лучевая терапия, химиолучевая терапия или отсутствие терапии), принявших участие в 53 контролируемых клинических исследованиях, включающих применение нескольких эпоэтинов. По результатам метаанализа данных общей выживаемости относителный риск составил 1.06 в пользу контрольных препаратов (95% ДИ: 1.00,1.12; 53 исследования и 13933 пациентов) и онкологических пациентов, получающих химиопрепараты, относительный риск общей выживаемости составил 1.04 (95% ДИ: 0.97,1.11; 38 исследований и 10441 пациентов). Метаанализы также указывают на существенное увеличение относительного риска развития тромбоэмболий у пациентов с онкологическими заболеваниями, принимающих рекомбинантный человеческий эритропоэтин (см. пункт 4.4.). Пациенты, получавшие препарат Мирцера, в данный анализ включены не были.
Препарат Мирцера не показан для лечения пациентов с анемией, индуцированной химиотерапией (см. пункт 4.1 и 4.4).
Дети
Два исследования были проведены у пациентов детского возраста: одно исследование в/в введения и одно исследование п/к введения метоксиполиэтиленгликоль-эпоэтина бета.
Исследование с в/в введением представляло собой открытое несравнительное многоцентровое исследование II фазы по поиску доз с многократным введением (NH19707), проведенное у 64 пациентов (в возрасте от 5 до 17 лет) с ХБП, находящихся на гемодиализе, по оценке 2 коэффициентов пересчета (группа 1 и группа 2) для перехода с поддерживающего в/в лечения эпоэтином альфа/бета или дарбэпоэтином альфа на метоксиполиэтиленгликоль-эпоэтин бета в/в один раз в 4 недели в течение 20 недель. Эффективность оценивали на основании изменения содержания гемоглобина (г/л) между исходным уровнем и периодом оценки. Скорректированное среднее изменение гемоглобина от исходного уровня до периода оценки в группе 1 составило -7.4 г/л [95% ДИ: 1.32; 0.16], а в группе 2 - -0.9 г/л [95% ДИ: -0.5; 0.26]. У 58% и 75% пациентов значения гемоглобина сохранялись в пределах ±10 г/л от исходного уровня, а у 75% и 81% - в пределах 100-120 г/л в группе 1 и группе 2, соответственно. Анализ подгрупп по возрасту (5–11 лет и 12–17 лет) соответствовал наблюдениям в общей популяции. Пациенты, завершившие 20-недельный курс основного лечения с адекватно поддерживаемым содержанием гемоглобина, могли продолжить участие в дополнительном исследовании безопасности в течение 52 недель с той же частотой дозирования.
Исследование п/к введения представляло собой открытое несравнительное многоцентровое исследование II фазы по поиску доз (NH19708), проведенное у 40 пациентов детского возраста (от 3 месяцев до 17 лет) с ХБП, находящихся на диализе или еще не находящихся на диализе, по оценке коэффициента перехода, использованного в группе 2 исследования в/в введения, для перехода от поддерживающего лечения п/к эпоэтином альфа/бета или дарбэпоэтином альфа на метоксиполиэтиленгликоль-эпоэтин бета п/к один раз в 4 недели в течение 20 недель. Аналогичным образом, в данном исследовании первичной конечной точкой эффективности было изменение содержания гемоглобина (г/л) между исходным уровнем и периодом оценки. Среднее изменение концентрации гемоглобина за период оценки составило 4.8 г/л [95% ДИ: 0.15; 0.82], что находилось в пределах эквивалентности от -10 до +10 г/л. Результаты среднего изменения содержания гемоглобина по возрастным группам (<5 лет, 5–11 лет, ≥12 лет) соответствовали результатам первичной конечной точки в течение периода оценки. Пациенты, завершившие 20-недельный курс основного лечения с адекватно поддерживаемым содержанием гемоглобина, могли продолжить участие в дополнительном исследовании безопасности в течение 24 недель с той же частотой дозирования.
В обоих исследованиях средние значения гемоглобина оставались в пределах 100–120 г/л на протяжении всего периода оценки и периода продления исследования безопасности для большинства пациентов. Профиль безопасности, наблюдавшийся у детей в обоих исследованиях, соответствовал профилю безопасности у взрослых (см. раздел 4.8).