Код ATХ: L01ЕХ02
Сорафениб — это мультикиназный ингибитор, который продемонстрировал как антипролиферативные, так и антиангиогенные свойства in vitro и in vivo.
Механизм действия
Сорафениб — это мультикиназный ингибитор, который уменьшает пролиферацию опухолевых клеток in vitro. Сорафениб ингибирует опухолевый рост широкого спектра опухолевых ксенотрансплантатов человека у бестимусных мышей, сопровождающийся снижением ангиогенеза опухоли. Сорафениб ингибирует активность мишеней, присутствующих в опухолевой клетке (CRAF, BRAF, V600E BRAF, c-KIT и FLT-3) и в сосудистой системе опухоли (CRAF, VEGFR-2, VEGFR-3 и PDGFR-β). РАФ-киназы — это сериновые/треониновые киназы, в то время как с-Kit, FLT-3, VEGFR-2, VEGFR-3 и PDGFR-β являются рецепторными тирозинкиназами.
Клиническая эффективность
Клиническая безопасность и эффективность сорафениба были изучены у пациентов с гепатоцеллюлярной карциномой (ГЦК), у пациентов с прогрессирующим почечно-клеточным раком (ПКР) и у пациентов с дифференцированным раком щитовидной железы.
Гепатоцеллюлярная карцинома
Исследование 3 (исследование 100554) было международным многоцентровым рандомизированным двойным слепым плацебо-контролируемым исследованием III фазы у 602 пациентов с гепатоцеллюлярной карциномой. Демографические и исходные характеристики заболевания были равномерно сбалансированы между группами сорафениба и плацебо в отношении статуса ECOG (статус 0: 54% против 54 %; статус 1: 38% против 39 %; статус 2: 8% против 7 %), стадии TNM (стадия I: <1% против <1 %; стадия II: 10,4% против 8,3 %; стадия III: 37,8% против 43,6 %; стадия IV: 50,8% против 46,9%) и стадии BCLC (стадия B: 18,1% против 16,8 %; стадия C: 81,6% против 83,2 %; стадия D: < 1% против 0 %).
Исследование было прекращено после того, как запланированный промежуточный анализ ОВ пересек заранее заданную границу эффективности. Этот анализ ОВ показал статистически значимое преимущество сорафениба перед плацебо в увеличении ОВ (ОР: 0.69, Р = 0,00058, см. таблицу 3).
Имеются ограниченные данные этого исследования у пациентов с нарушением функции печени по Чайлд-Пью B, и только один пациент с нарушением функции печени Чайлд-Пью C был включен в исследование.
Таблица 3: Результаты эффективности исследования 3 (исследование 100554) при гепатоцеллюлярной карциноме
Параметры эффективности — Сорафениб (N=299) — Плацебо (N=303) — P-значение — ОР (95% ДИ)
Общая выживаемость (OВ) [медиана, недели (95% ДИ)] — 46.3 (40.9, 57.9) — 34.4 (29.4, 39.4) — 0.00058* — 0.69 (0.55, 0.87)
Время до прогрессирования (ВДП) [медиана, недели (95% ДИ)]** — 24.0 (18.0, 30.0) — 12.3 (11.7, 17.1) — 0.000007 — 0.58 (0.45, 0.74)
ДИ=доверительный интервал, ОР=отношение риска (Сорафениб по сравнению с плацебо)
* статистически значимо, поскольку р-значение было ниже заранее заданной границы остановки О'Брайена Флеминга 0,0077
** независимый радиологический обзор
Во втором Международном многоцентровом рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании III фазы (исследование 4, 11849) оценивалась клиническая польза сорафениба у 226 пациентов с прогрессирующей гепатоцеллюлярной карциномой. Это исследование, проведенное в Китае, Корее и Тайване, подтвердило результаты исследования 3 в отношении благоприятного профиля пользы и риска применения сорафениба (ОР: 0,68, p = 0,01414).
В заранее определенных факторах стратификации (состояние ECOG, наличие или отсутствие макроскопической сосудистой инвазии и/или внепеченочного распространения опухоли) как в исследовании 3, так и в исследовании 4 показатели ОР неизменно были в пользу сорафениба по сравнению с плацебо. Исследования подгрупп показали, что пациенты с отдаленными метастазами в исходном состоянии получали менее выраженный эффект лечения.
Почечно-клеточный рак
Безопасность и эффективность применения сорафениба при лечении прогрессирующего почечно-клеточного рака (ПКР) были исследованы в двух клинических исследованиях:
Исследование 1 (исследование 11213) представляло собой многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование III фазы с участием 903 пациентов. В исследование были включены только пациенты со светлоклеточным раком почки и низким и средним риском МОЦСК Мемориальный онкологический центр Слоана-Кеттеринга). Основными конечными точками были общая выживаемость и выживаемость без прогрессирования (ВБП).
Примерно половина пациентов имела статус эффективности ECOG 0, а половина пациентов находилась в прогностической группе низкого риска МОЦСК.
ВБП оценивали методом слепого независимого радиологического обзора с использованием критериев RECIST. Анализ ВБП был проведен при 342 событиях у 769 пациентов. Медиана ВБП составила 167 дней для пациентов, рандомизированных на сорафениб, по сравнению с 84 днями для пациентов, получавших плацебо (ОР = 0,44; 95 % ДИ: 0,35 - 0,55; р < 0,000001). Возраст, прогностическая группа МОЦСК, EGOC PS и предшествующая терапия не влияли на величину лечебного эффекта.
Промежуточный анализ (второй промежуточный анализ) общей выживаемости был проведен при 367 смертях у 903 пациентов. Номинальное значение альфа для этого анализа составило 0,0094. Медиана выживаемости составила 19,3 месяца для пациентов, рандомизированных на сорафениб, по сравнению с 15,9 месяцами для пациентов, получавших плацебо (ОР = 0,77; 95 % ДИ: 0,63-0,95; Р = 0,015). На момент проведения этого анализа около 200 пациентов перешли на сорафениб из группы плацебо.
Исследование 2 представляло собой исследование II фазы, прекращающее лечение пациентов с метастатическими злокачественными новообразованиями, включая ПКР. Пациенты со стабильным заболеванием на фоне терапии сорафенибом были рандомизированы на плацебо или продолжили терапию сорафенибом. Выживаемость без прогрессирования у пациентов с ПКР была достоверно выше в группе сорафениба (163 дня), чем в группе плацебо (41 день) (Р = 0,0001, ОР = 0,29).
Дифференцированный рак щитовидной железы (ДРЩЖ)
Исследование 5 (исследование 14295) представляло собой международное многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование III фазы у 417 пациентов с местнораспространенным или метастатическим ДРЩЖ, рефрактерным к радиоактивному йоду. Основной конечной точкой исследования была выживаемость без прогрессирования (ВБП), оцененная слепым независимым рентгенологическим обзором с использованием критериев RECIST. Вторичные конечные точки включали общую выживаемость (ОВ), частоту опухолевого ответа и продолжительность ответа. После прогрессирования заболевания пациентам разрешалось получать открытую этикетку сорафениба.
Пациенты включались в исследование, если у них наблюдалось прогрессирование заболевания в течение 14 месяцев после регистрации и имелся ДРЩЖ, рефрактерный к радиоактивному йоду (РАЙ). Рефрактерность ДРЩЖ к РАЙ определялась как наличие поражения без поглощения йода при сканировании РАЙ, или получение кумулятивного РАЙ ≥ 22,2 GBq, или переживание прогрессирования после лечения РАЙ в течение 16 месяцев после регистрации или после двух процедур РАЙ в течение 16 месяцев друг от друга.
Исходные демографические показатели и характеристики пациентов были хорошо сбалансированы для обеих групп лечения. Метастазы имелись в легких у 86%, лимфатических узлах - у 51% и костях - у 27% больных. Медиана кумулятивной активности радиоактивного йода перед зачислением составила приблизительно 14,8 GBq. Большинство пациентов имели папиллярный рак (56,8%), затем фолликулярный (25,4%) и малодифференцированный рак (9,6%).
Медиана времени ВБП составила 10,8 мес в группе сорафениба по сравнению с 5,8 мес в группе плацебо (ОР=0,587; 95% доверительный интервал (ДИ): 0,454, 0,758; односторонний Р <0,0001).
Влияние сорафениба на ВБП было последовательным независимо от географического региона, возраста старше или ниже 60 лет, пола, гистологического подтипа и наличия или отсутствия костных метастазов.
При анализе общей выживаемости, проведенном через 9 месяцев после отсечения данных для окончательного анализа ВБП, не было выявлено статистически значимой разницы в общей выживаемости между группами лечения (ОР=0,884; 95% ДИ: 0,633, 1,236, одностороннее значение Р 0,236). Медиана ОВ не была достигнута в группе сорафениба и составила 36,5 мес в группе плацебо. Сто пятьдесят семь (75%) пациентов, рандомизированных на плацебо, и 61 (30%) пациент, рандомизированный на сорафениб, получили сорафениб с открытой этикеткой.
Медиана продолжительности терапии в двойном слепом периоде составила 46 недель (диапазон 0,3-135) для пациентов, получавших сорафениб, и 28 недель (диапазон 1,7–132) для пациентов, получавших плацебо.
Полного ответа (ПО) по данным RECIST не наблюдалось. Частота объективных ответов (ПО+ частичный ответ (ЧО) на независимую рентгенологическую оценку) была выше в группе сорафениба (24 пациента, 12,2%), чем в группе плацебо (1 пациент, 0,5%), односторонний Р<0,0001. Медиана продолжительности ответа составила 309 дней (95% ДИ: 226505 дней) у пациентов, получавших сорафениб, которые испытывали проблемы.
Пост-специальный анализ подгрупп по максимальному размеру опухоли показал эффект лечения ВБП в пользу сорафениба по сравнению с плацебо для пациентов с максимальным размером опухоли 1,5 см или больше (ОР 0,54 (95% ДИ: 0,41 - 0,71)), в то время как численно более низкий эффект был отмечен у пациентов с максимальным размером опухоли менее 1,5 см (ОР 0,87 (95% ДИ: 0,40 - 1,89).
Пост-специальный анализ подгрупп по симптомам рака щитовидной железы в исходном состоянии показал лечебный эффект для ВБП в пользу сорафениба по сравнению с плацебо как для симптоматических, так и для бессимптомных пациентов. ОР выживаемости без прогрессирования составила 0,39 (95% ДИ: 0,21 - 0,72) для пациентов с симптомами в исходном состоянии и 0,60 (95% ДИ: 0,45 - 0,81) для пациентов без симптомов в исходном состоянии.
Удлинение интервала QT
В клиническом фармакологическом исследовании измерения QT/QTc были зарегистрированы у 31 пациента в исходном состоянии (до лечения) и после лечения. После одного 28-дневного цикла лечения, в момент максимальной концентрации сорафениба, QTcB был продлен на 4 ±19 мс, а QTcF-на 9 ±18 мс, по сравнению с плацебо-терапией в исходном состоянии. Ни один субъект не показал QTcB или QTcF >500 мс во время посттерапевтического ЭКГ-мониторинга (см. раздел 4.4).
Детская популяция
Европейское агентство по лекарственным средствам отказалось от обязанности представлять результаты исследований во всех подгруппах детского населения по раку почек и почечных лоханок (за исключением нефробластомы, нефробластоматоза, светлоклеточной саркомы, мезобластной нефромы, медуллярного рака почек и рабдоидной опухоли почек), а также по карциноме печени и внутрипеченочных желчных протоков (за исключением гепатобластомы) и дифференцированному раку щитовидной железы (см. раздел 4.2 для получения информации о педиатрическом применении).