Иммуносупрессанты. Моноклональные антитела. Окрелизумаб.
Код АТХ L04AG08
Механизм действия
Окрелизумаб – рекомбинантное гуманизированное моноклональное антитело, селективно воздействующее на В-клетки, экспрессирующие CD20.
CD20 представляет собой поверхностный антиген, расположенный на пре-B-клетках, зрелых В-клетках и B-клетках памяти. CD20 не экспрессируется на стволовых лимфоидных и плазматических клетках.
Точный механизм, посредством которого достигается терапевтический клинический эффект окрелизумаба при рассеянном склерозе, полностью не установлен; предполагается, что данный механизм включает процесс иммуномодуляции путем уменьшения количества и подавления функции В-клеток, экспрессирующих CD20. После связывания на поверхности В-клеток, экспрессирующих CD20, окрелизумаб селективно уменьшает их количество посредством антителозависимого клеточного фагоцитоза (АЗКФ), антителозависимой клеточной цитотоксичности (АЗКЦ), комплементзависимой цитотоксичности (КЗЦ) и апоптоза. Способность к восстановлению В-клеток и существующий гуморальный иммунитет сохраняются. Кроме того, окрелизумаб не влияет на врожденный иммунитет и общее количество Т-клеток.
Фармакодинамические эффекты
Лечение окрелизумабом приводит к быстрому истощению пула CD19+ B-клеток в крови к 14 дню после лечения (первая временная точка оценки) - ожидаемому фармакологическому эффекту. Истощение сохранялось на протяжении всего периода лечения. Для подсчета количества B-клеток используется CD19, так как окрелизумаб препятствует распознаванию CD20 при проведении анализа.
В исследованиях III фазы в периодах между введениями каждой дозы окрелизумаба у до 5% пациентов наблюдалось восстановление пула В-клеток (> нижней границы нормы (НГН) или до исходного значения) как минимум в одной временной точке. Степень и длительность истощения пула B-клеток в исследованиях при ППРС и РРС были сходными.
По результатам наиболее длительного периода наблюдения с момента последней инфузии (II фаза исследования WA21493, N=51) медиана периода восстановления пула В-клеток (возвращение к исходному значению/НГН в зависимости от того, что произошло раньше) составила 72 недели (27-175 недель). У 90% пациентов пул B-клеток восстановился до значений НГН или исходного значения приблизительно через два с половиной года после последней инфузии препарата.
Клиническая эффективность и безопасность
Рецидивирующие формы рассеянного склероза
Эффективность и безопасность окрелизумаба оценивали в двух рандомизированных двойных слепых клинических исследованиях (WA21092 и WA21093) с идентичным дизайном, с двойной имитацией, с использованием активного препарата сравнения, у пациентов с рецидивирующими формами РС (согласно критериям МакДональда 2010) в активной фазе (подтвержденной клиническими данными или результатами МРТ) в течение двух предыдущих лет. Дизайн исследования и исходные характеристики исследуемой популяции представлены в Таблице 3.
Демографические и исходные характеристики были хорошо сбалансированы в двух группах лечения. Пациенты из группы А получали окрелизумаб в дозе 600 мг каждые 6 месяцев (доза 1 в виде двух внутривенных инфузий по 300 мг с интервалом в 2 недели, последующие дозы вводили в виде однократной внутривенной инфузии 600 мг). Пациенты из группы B получали интерферон бета-1а в дозе 44 мкг 3 раза в неделю в виде подкожной инъекции.
Таблица 3. Дизайн исследования, демографические и исходные характеристики
Исследование 1 — Исследование 2
Название исследования — WA21092 (OPERA I) (n=821) — WA21093 (OPERA II) (n=835)
Дизайн исследования
Популяция исследования — Пациенты с рецидивирующими формами РС
Анамнез заболевания на момент скрининга — Как минимум два рецидива в течение предыдущих двух лет или один рецидив в течение прошлого года; оценка по EDSS* от 0 до 5.5 баллов, включительно
Длительность исследования — 2 года
Группы лечения — Группа А: Окревус 600 мг Группа В: интерферон бета-1а 44 мкг подкожно (IFN)
Исходные характеристики — Окревус 600 мг (n=410) — IFN 44 мкг (n=411) — Окревус 600 мг (n=417) — IFN 44 мкг (n=418)
Средний возраст (годы) — 37.1 — 36.9 — 37.2 — 37.4
Возрастной диапазон (годы) при включении в исследование — 18-56 — 18-55 — 18-55 — 18-55
Распределение по полу (% мужчин/% женщин) — 34.1/65.9 — 33.8/66.2 — 35.0/65.0 — 33.0/67.0
Средняя/медиана продолжительности заболевания с момента постановки диагноза (годы) — 3.82/1.53 — 3.71/1.57 — 4.15/2.10 — 4.13/1.84
Пациенты, которые прежде не получали препараты, изменяющие течение рассеянного склероза (ПИТРС) (%)** — 73.4 — 71.0 — 72.7 — 74.9
Среднее количество рецидивов за последний год — 1.31 — 1.33 — 1.32 — 1.34
Доля пациентов с Т1-очагами, накапливающих контраст при контрастировании гадолинием на MPT — 42.5 — 38.1 — 39.0 — 41.4
Средняя оценка по EDSS* — 2.82 — 2.71 — 2.73 — 2.79
*Expanded Disability Status Scale (расширенная шкала оценки степени инвалидизации)
**Пациенты, которые в течение 2 лет до рандомизации не принимали препараты для лечения РС
Основные клинические результаты и результаты MPT приведены в Таблице 4 и на Рисунке 1.
Результаты данных исследований продемонстрировали, что окрелизумаб по сравнению с интерфероном бета-1а (в дозе 44 мкг подкожно) значительно снижал частоту рецидивов, субклиническую активность заболевания, подтвержденную результатами МРТ, а также прогрессирование заболевания.
Таблица 4. Основные клинические и MPT-данные конечных точек в исследованиях WA21092 и WA21093 (РРС)
Конечные точки — Исследование 1: WA21092 (OPERA I) — Исследование 2: WA21093 (OPERA II)
Окревус 600 мг (n=410) — IFN 44 мкг (n=411) — Окревус 600 мг (n=417) — IFN 44 мкг (n=418)
Клинические конечные точки
Количество рецидивов за год (ARR - Annualised Relapse Rate) (первичная конечная точка)8 — 0.156 — 0.292 — 0.155 — 0.290
Относительное снижение — 46 % (p<0.0001) — 47 % (p<0.0001)
Доля пациентов с 12-недельным подтвержденным прогрессированием инвалидизации3 — 9.8% Окревус vs 15.2% IFN 40% (p=0.0006)7
Снижение риска (объединенный анализ1) Снижение риска (индивидуальный анализ2) — 43 % (p=0.0139)7 — 37 % (p=0.0169)7
Доля пациентов с 24-недельным подтвержденным прогрессированием инвалидизации3 — 7.6% Окревус vs 12.0% IFN 40% (p=0.0025)7
Снижение риска (объединенный анализ1) Снижение риска (индивидуальный анализ2) — 43 % (p=0.0278)7 — 37 % (p=0.0370)7
Доля пациентов с минимальным 12-недельным подтвержденным улучшением инвалидизации4 — 20.7% Окревус vs 15.6% IFN
Относительное увеличение (объединенный анализ1) — 33% (p=0.0194)
Относительное увеличение (индивидуальный анализ2) — 61% (p=0.0106) — 14% (p=0.4019)
Доля пациентов без рецидивов на 96 неделе2 — 80.4% — 66.7% — 78.9% — 64.3%
(p<0.0001) — (p<0.0001)
Доля пациентов без признаков активности заболевания (NEDA)5 — 48% — 29% — 48% — 25%
Относительное увеличение2 — 64% (p<0.0001) — 89% (p<0.0001)
MPT конечные точки
Среднее число Т1-очагов, накапливающих контраст при контрастировании гадолинием на MPT — 0.016 — 0.286 — 0.021 — 0.416
Относительное снижение — 94% (p<0.0001) — 95% (p<0.0001)
Среднее число новых и/или увеличивающихся гиперинтенсивных Т2-очагов на МРТ — 0.323 — 1.413 — 0.325 — 1.904
Относительное снижение — 77% (p<0.0001) — 83% (p<0.0001)
Процентное изменение объема мозга с 24 по 96 неделю — -0.572 — -0.741 — -0.638 — -0.750
Относительное снижение потери объема мозга — 22.8% (p=0.0042)6 — 14.9% (p=0.0900)
1Объединеные проспективные данные из Исследований 1 и 2
2p-значение не достигло статистической значимости при анализе; не входит в область предварительно заданного многоуровневого критерия
3Определено как увеличение на ≥1.0 балл по оценке EDSS от исходного уровня для пациентов с исходным уровнем 5.5 балла или меньше, или на ≥0.5 балла, если исходный уровень составил >5.5 балла, оценка Каплана-Майера на 96 неделе
4Определено как уменьшение на ≥1.0 балл по оценке EDSS от исходного уровня для пациентов с исходным уровнем ≥2 и ≤5.5 баллов или на ≥0.5 балла, если исходный уровень составил >5.5 балла. Пациенты с исходным уровнем <2 балла не были включены в анализ.
5NEDA (No Evidence of Disease Activity - отсутствие признаков активности заболевания) определено как отсутствие определенных в протоколе рецидивов, 12-недельного CDP (Confirmed Disability Progression - Подтвержденное Прогрессирование Инвалидизации), а также отсутствие какой-либо активности на МРТ (отсутствие Т1-очагов, накапливающих контраст при проведении МРТ с контрастированием гадолинием, отсутствие новых или увеличившихся Т2-очагов) в течение 96-недельного периода лечения. Эксплоративный результат на основании полной ITT-популяции.
6p-значение не достигло статистической значимости; тестирование многоуровневого критерия прекращено до достижения конечной точки
7Лог-ранговый критерий
8 Подтвержденные рецидивы (сопровождающиеся клинически значимыми изменениями согласно оценке по EDSS)
Рисунок 1. Кривая Каплана-Майера времени до начала подтвержденного прогрессирования инвалидизации, сохраняющегося как минимум 12 недель с начальным событием неврологического ухудшения, случившегося в период двойного слепого лечения (объединенная ITT-популяция из исследований WA21092 и WA21093)*
Объединенный анализ: WA21092 и WA21093
*Предварительно определенный объединенный анализ WA21092 и WA2109340% снижение риска CDPОР (95% ДИ): 0.60 (0.45, 0.81)(p=0.0006)40% снижение риска CDPОР (95% ДИ): 0.60 (0.45, 0.81)(p=0.0006)
Результаты предварительно определенных объединенных анализов времени до CDP, сохраняющегося как минимум 12 недель (40% снижение риска при лечении окрелизумабомпо сравнению с интерфероном бета-1a (p=0.0006)), были в значительной степени сопоставимы с результатами, полученными в течение как минимум 24 недель (40% снижение риска при леченииокрелизумабом по сравнению с интерфероном бета-1а, р=0.0025).
В исследования были включены пациенты с активным заболеванием. В их число входили пациенты, ранее не получавшие активное лечение, и пациенты, ранее получавшие лечение с отсутствием адекватного ответа с подтвержденными клиническими данными или результатами МРТ. Результаты анализа популяций пациентов с различными показателями активности заболевания на исходном уровне, включая активное и высокоактивное заболевание, продемонстрировали, что эффективность окрелизумаба относительно показателей ARR и 12-недельного CDP соответствовала таковой в общей популяции.
Первично-прогрессирующий рассеянный склероз
Эффективность и безопасность окрелизумаба также оценивались в рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом клиническом исследовании у пациентов с первично-прогрессирующим РС (исследование WA25046) на ранней стадии, согласно основным критериям включения, а именно в возрасте 18-55 лет включительно; оценка по EDSS на этапе скрининга от 3.0 до 6.5 баллов; продолжительность периода заболевания с момента появления симптомов РС менее 10 лет у пациентов с оценкой по EDSS на этапе скрининга ≤5.0 баллов или менее 15 лет у пациентов с оценкой по EDSS на этапе скрининга >5.0 баллов. Что касается активности заболевания, проявления, характерные для воспалительной активности, даже при прогрессирующем РС, могут быть связаны с визуализацией (т.е. Т1-очаги, накапливающие контраст при контрастировании гадолинием и/или активные [новые или увеличивающиеся] Т2-очаги). Для подтверждения воспалительной активности у всех пациентов следует использовать данные МРТ. Пациенты в возрасте старше 55 лет в исследовании не участвовали. Дизайн исследования и исходные характеристики исследуемой популяции представлены в Таблице 5.
Демографические и исходные характеристики были хорошо сбалансированы в двух группах лечения. Результаты МРТ головного мозга продемонстрировали проявления, характерные для воспалительной активности на основании T1-очагов, накапливающих контраст при контрастировании гадолинием, или Т2-очагов.
Во время исследования фазы III при ППРС пациенты получали окрелизумаб в дозе 600 мг каждые 6 месяцев в виде двух инфузий по 300 мг с интервалом в 2 недели в течение всего периода лечения. При проведении инфузий препарата в дозе 600 мг для лечения РРС и 2×300 мг инфузий для лечения ППРС была продемонстрирована сопоставимость фармакокинетического/фармакодинамического профилей. Профиль инфузионных реакций был также сопоставим независимо от режима введения дозы 600 мг (в виде однократной внутривенной инфузии или двух отдельных инфузий по 300 мг с интервалом в 2 недели (см. разделы 4.8 и 5.2)), однако ввиду большего общего количества инфузий при режиме введения 2×300 мг, общее количество ИР было выше. Поэтому после введения Дозы 1 рекомендуется введение дозы 600 мг в виде однократной инфузии (см. раздел 4.2) для снижения общего количества инфузий (с сопутствующим использованием в профилактических целях метилпреднизолона и антигистамина) и связанных с ними инфузионных реакций.
Таблица 5. Дизайн исследования, демографические и исходные характеристики исследования WA25046
Название исследования — Исследование WA25046 ORATORIO (n=732)
Дизайн исследования
Популяция исследования — Пациенты с первично-прогрессирующей формой РС
Длительность исследования — Управляемое событиями (Минимум 120 недель и 253 подтвержденных случая прогрессирования инвалидизации) (Медиана времени последующего наблюдения: Окревус 3.0 года, плацебо 2.8 года)
Анамнез заболевания на момент скрининга — Возраст 18-55 лет, оценка по EDSS от 3.0 до 6.5.баллов
Группы лечения — Группа А: Окревус 600 мг Группа В: плацебо, рандомизация 2:1
Исходные характеристики — Окревус 600 мг (n=488) — Плацебо (n=244)
Средний возраст (годы) — 44.7 — 44.4
Возрастной диапазон (годы) при включении в исследование — 20-56 — 18-56
Распределение по полу (% мужчин/% женщин) — 51.4/48.6 — 49.2/50.8
Средняя/медиана продолжительности заболевания с момента постановки диагноза ППРС (годы) — 2.9/1.6 — 2.8/1.3
Средняя оценка по EDSS — 4.7 — 4.7
Основные клинические результаты эффективности и результаты эффективности MPT приведены в Таблице 6 и на Рисунке 2.
Результаты данного исследования указывают на то, что окрелизумаб значительно замедляет прогрессирование заболевания и снижает ухудшение скорости ходьбы по сравнению с плацебо.
Таблица 6. Основные клинические и MPT конечные точки в исследовании WA25046 (ППРС)
Конечные точки — Исследование 3
WA25046 (Oratorio)
Окревус 600 мг (n=488) — Плацебо (n=244)
Клинические конечные точки
Первичная конечная точка эффективности Доля пациентов с 12-недельным подтвержденным прогрессированием инвалидизации1 (первичная конечная точка) — 30.2% — 34.0%
Снижение риска — 24% (p=0.0321)
Доля пациентов с 24-недельным подтвержденным прогрессированием инвалидизации1 — 28.3% — 32.7%
Снижение риска — 25% (p=0.0365)
Процентное изменение времени прохождения расстояния 25 футов от исходного уровня до 120 недели — 38.9 — 55.1
Относительное снижение скорости увеличения времени ходьбы — 29.4% (p=0.0404)
MPT конечные точки
Процентное изменение объема гиперинтенсивных Т2-очагов от исходного уровня до 120 недели — -3.4 — 7.4
(p<0.0001)
Процентное изменение объема мозга с 24 по 120 неделю — -0.902 — -1.093
Относительное снижение потери объема мозга — 17.5% (p=0.0206)
1Определено как увеличение на ≥1.0 балл по оценке EDSS от исходного уровня для пациентов с исходным уровнем 5.5 балла или меньше, или на ≥0.5 балла, если исходный уровень составил >5.5 балла, оценка Каплана-Майера на 120 неделе
Рисунок 2. Кривая Каплана-Майера времени до начала подтвержденного прогрессирования инвалидизации, сохраняющегося как минимум 12 недель с начальным событием неврологического ухудшения, случившегося в период двойного слепого лечения (ITT-популяция, исследование WA25046)*
24% снижение риска CDPОР (95% ДИ): 0.76 (0.59, 0.98)(p=0.0321)24% снижение риска CDPОР (95% ДИ): 0.76 (0.59, 0.98)(p=0.0321)
* Все пациенты в данном анализе подвергались последующему наблюдению в течение как минимум 120 недель. Первичный анализ основан на всех произошедших событиях.
Предварительно определенный подгрупповой анализ первичной конечной точки указывает на то, что более молодые пациенты или пациенты с T1-очагами, накапливающими контраст при контрастировании гадолинием на исходном уровне, получают больший лечебный эффект, чем пациенты более старшего возраста или пациенты без T1-очагов, накапливающих контраст при контрастировании гадолинием (≤45 лет: ОР 0.64 [0.45, 0.92], >45 лет: ОР 0.88 [0.62, 1.26]; с T1-очагами, накапливающими контраст при контрастировании гадолинием на исходном уровне: ОР 0.65 [0.40-1.06], без T1-очагов, накапливающих контраст при контрастировании гадолинием на исходном уровне: ОР 0.84 [0.62-1.13]).
Результаты ретроспективных анализов свидетельствуют о том, что у более молодых пациентов с T1-очагами, накапливающими контраст при контрастировании гадолинием на исходном уровне, отмечается больший лечебный эффект (≤45 лет: ОР 0.52 [0.27-1.00]; ≤46 лет [медиана возраста в исследовании WA25046]; ОР 0.48 [0.25-0.92]; <51 года: ОР 0.53 [0.31-0.89]).
Ретроспективные анализы проводили в ходе расширенного контролируемого исследования (РКИ), которое включало лечение в двойном слепом режиме и приблизительно 9 месяцев дополнительного контролируемого наблюдения перед переходом к участию в открытом дополнительном исследовании (ОДИ) или до завершения лечения в рамках исследования. Доля пациентов с подтвержденным прогрессированием инвалидизации в течение 24 недель с оценкой по EDSS ≥7.0 (24W-CDP с оценкой по EDSS ≥7.0, «время до инвалидной коляски», time to wheelchair) составляла 9.1% в группе плацебо по сравнению с 4.8% в группе препарата Окревус на 144 неделе, что привело к 47% снижению риска по отношению к показателю «время до инвалидной коляски» (ОР 0.53, [0.31, 0.92]) во время РКИ. Поскольку данные результаты носили исследовательский характер и включали данные после расслепления, результаты следует интерпретировать с осторожностью.
Дополнительное исследование коротких инфузий
Профиль безопасности более короткой (2-часовой) инфузии окрелизумабаоценивали у пациентов с рецидивирующе-ремиттирующим рассеянным склерозом, не получавших лечение другими болезнь-модифицирующими препаратами, в проспективном мультицентровом рандомизированном двойном слепом контролируемом дополнительном исследовании с параллельными группами исследования MA30143 (Ensemble). Первую дозу вводили в виде двух инфузий по 300 мг (общая доза 600 мг) с интервалом 14 дней. Начиная с введения второй дозы (от Дозы 2 до Дозы 6) пациенты были рандомизированы в соотношении 1:1 в группу проведения стандартной инфузии окрелизумаба в течение приблизительно 3.5 часов каждые 24 недели или в группу проведения более короткой инфузии окрелизумаба в течение приблизительно 2 часов каждые 24 недели. Рандомизация была стратифицирована по региону и дозе, по которой пациенты были впервые рандомизированы.
Первичной конечной точкой являлась доля пациентов с ИР, развившимися во время инфузии или в течение 24 часов после инфузии, по которой пациенты были впервые рандомизированы. Первичный анализ проводили после рандомизации 580 пациентов. Доля пациентов с ИР, развившимися во время инфузии или в течение 24 часов после инфузии препарата, по которой пациенты были впервые рандомизированы, составила 24.6% в группе короткой инфузии по сравнению с 23.1% в группе стандартной инфузии. Разница в стратифицированных группах была сопоставимой. В целом, во всех рандомизированных дозах большинство ИР были легкими или умеренными; отмечались только 2 тяжелые ИР, по одной в каждой группе. Жизнеугрожающие, смертельные или серьезные ИР не отмечались.
Иммуногенность
У пациентов, участвующих в исследованиях при РС (WA21092, WA21093 и WA25046), проводили тестирование на наличие антител к лекарственному препарату в нескольких временных точках (на исходном уровне и каждые 6 месяцев после завершения терапии в течение всего исследования). Из 1311 пациентов, получавших лечение окрелизумабом, положительный результат тестирования на наличие антител к лекарственному препарату отмечался у 12 пациентов (~1%), из которых у 2 пациентов положительный результат тестирования отмечался на нейтрализующие антитела. Оценить влияние возникших во время лечения антител к лекарственному препарату на безопасность и эффективность терапии не представляется возможным из-за низкой частоты антител к лекарственному препарату, ассоциированных с окрелизумабом.
Иммунизация
В рандомизированном открытом исследовании пациентов с РРС (N=102), процент пациентов с положительным ответом на столбнячный анатоксин через 8 недель после вакцинации составил 23.9% в группе окрелизумаба по сравнению с 54.5% в контрольной группе (без лечения болезнь-модифицирующими препаратами, за исключением интерферон-бета). Среднее геометрическое значение титров специфических антител к столбнячному анатоксину на 8 неделе составило 3.74 и 9.81 МЕ/мл, соответственно. Положительный ответ на ≥5 серотипов 23-валентного пневмококкового полисахарида через 4 недели после вакцинации составил 71.6% в группе окрелизумаба и 100% в контрольной группе. У пациентов, получавших окрелизумаб, ревакцинация (13-валентным пневмококковым полисахаридом) через 4 недели после вакцинации 23-валентным пневмококковым полисахаридом существенно не усилила ответ на 12 серотипов, общих с 23-валентным пневмококковым полисахаридом. Доля пациентов с серопротективными титрами против пяти штаммов вируса гриппа варьировала 20.0-60.0% и 16.7-43.8% до вакцинации и на 4 неделе после вакцинации 55.6-80.0% у пациентов, получавших лечение окрелизумабом и 75.0-97.0% в контрольной группе (см. разделы 4.4 и 4.5).
Дети
Европейское агентство по лекарственным средствам отсрочило обязательство по предоставлению результатов исследований по применению препарата Окревус в одной или нескольких подгруппах пациентов детского возраста для лечения рассеянного склероза. Информацию о применении препарата у детей см. в разделе 4.2.