Код ATХ H05BX04
Механизм действия
Кальцийчувствительные рецепторы, находящиеся на поверхности главных клеток паращитовидной железы, являются основными регуляторами секреции ПТГ. Этелкальцетид является синтетическим пептидным кальцимиметиком, снижающим секрецию ПТГ посредством связывания и активации кальций-чувствительных рецепторов. Снижение концентрации ПТГ сопровождается сопутствующим снижением концентраций кальция и фосфатов в сыворотке крови.
Фармакодинамические эффекты
После однократного внутривенного болюсного введения 5 мг этелкальцетида происходит быстрое снижение концентрации ПТГ в течение 30 минут после введения, которое сохраняется на максимально сниженном уровне на протяжении 1 часа, после чего концентрации восстанавливаются до исходных значений. Выраженность и продолжительность снижения ПТГ усиливаются с увеличением дозы. У пациентов, находящихся на гемодиализе, снижение концентрации ПТГ коррелирует с концентрацией этелкальцетида в плазме крови. При внутривенном болюсном введении этелкальцетида 3 раза в неделю эффект снижения концентрации ПТГ сохранялся на всем протяжении периода введения продолжительностью 6месяцев.
Клиническая эффективность и безопасность
Плацебо-контролируемые исследования
Были проведены два двойных слепых плацебо-контролируемых клинических исследования продолжительностью 6 месяцев у пациентов с ВГПТ и ХПН, проходивших по 3 сеанса гемодиализа в неделю (n = 1023). Пациентам вводился препарат Парсабив или плацебо в начальной дозе 5 мг 3 раза в неделю в конце процедуры гемодиализа с коррекцией дозы один раз в 4 недели на протяжении первых 17 недель до максимальной дозы 15 мг 3 раза в неделю для достижения целевого значения концентрации ПТГ ≤ 300 пг/мл. Медианная усредненная недельная доза препарата Парсабив в периоде оценки эффективности (ПОЭ) составила 20,4 мг (6,8 мг на одно введение). Пациентам с менее высокими значениями концентраций ПТГ во время скрининга обычно требовались менее высокие дозы (15,0 мг, 21,4 мг, 27,1 мг, соответственно, для пациентов со скрининговыми значениями концентраций ПТГ < 600 пг/мл, от 600 до ≤ 1000 пг/мл и > 1000 пг/мл). Концентрация кальция в диализате поддерживалась на уровне ≥ 2,25 мэкв/л.
Основной конечной точкой каждого исследования была доля пациентов со снижением концентрации ПТГ на протяжении ПОЭ (определявшемся как период с 20 по 27 неделю включительно) на > 30% относительно исходного значения. Дополнительными конечными точками были доля пациентов со средним уровнем концентрации ПТГ на протяжении ПОЭ ≤ 300 пг/мл и процент изменения относительно исходных значений уровня концентрации ПТГ, а также cCa, фосфатов и произведения концентраций кальция и фосфатов в сыворотке (Ca × P) на протяжении ПОЭ.
Демографические и исходные характеристики двух групп каждого исследования были сходными. Средний возраст пациентов в этих 2 исследованиях составил 58,2 года (разброс от 21 года до 93 лет). Средние (SE) исходные концентрации ПТГ в этих 2 исследованиях составили 846,9 (21,8) пг/мл и 835,9 (21,0) пг/мл для групп препарата Парсабив и плацебо, соответственно, при этом приблизительно у 21% пациентов, включенных в оба исследования, исходный уровень концентрации ПТГ составлял > 1000 пг/мл. Средняя продолжительность гемодиализа до включения в исследование составляла 5,4 года, при этом на момент включения в исследование 68% пациентов получали стероловые формы витамина D, а 83% — фосфат-связывающие препараты.
Оба исследования продемонстрировали, что препарат Парсабив снижал концентрации ПТГ, а также концентрации кальция, фосфатов и Ca × P. Результаты по всем основным и дополнительным конечным точкам, полученные в обоих исследованиях, были статистически значимы и однородны, как показано в Таблице 1.
Таблица 1. Влияние препарата Парсабив на концентрацию ПТГ, концентрацию альбумин-корригированного кальция в сыворотке крови, концентрацию фосфатов и Ca × P в плацебоконтролируемых исследованиях продолжительностью 6 месяцев
Исследование 1 — Исследование 2
Парсабив (N = 254) — Плацебо (N = 254) — Парсабив (N = 255) — Плацебо (N = 260)
ПТГ
Пациенты со снижением концентрации ПТГ на протяжении ПОЭ на > 30%, n (%) — 188 (74,0)a — 21 (8,3) — 192 (75,3)a — 25 (9,6)
Пациенты с концентрацией ПТГ на протяжении ПОЭ, составляющей ≤ 300 пг/мл, n (%) — 126 (49,6)a — 13 (5,1) — 136 (53,3)a — 12 (4,6)
Средний процент изменения на протяжении ПОЭ, % (SE) — -55,11 (1,94)a — 13,00 (2,81) — -57,39 (1,91)a — 13,72 (2,50)
Концентрация альбумин-корригированного кальция в сыворотке крови
Средний процент изменения на протяжении ПОЭ, % (SE) — -7,29 (0,53)a — 1,18 (0,29) — -6,69 (0,55)a — 0,58 (0,29)
Концентрация фосфатов
Средний процент изменения на протяжении ПОЭ, % (SE) — -7,71 (2,16)b — -1,31 (1,42) — -9,63 (1,61)a — -1,60 (1,42)
Ca × P
Средний процент изменения на протяжении ПОЭ, % (SE) — -14,34 (2,06)a — -0,19 (1,44) — -15,84 (1,57)a — -1,06 (1,42)
a p < 0,001 против плацебо
b p = 0,003 против плацебо
Препарат Парсабив снижал концентрации ПТГ независимо от исходного уровня концентраций ПТГ, продолжительности диализа и применения стероловых форм витамина D. Вероятность достижения уровня концентраций ПТГ ≤ 300 пг/мл на протяжении ПОЭ была выше у пациентов с менее высокими концентрациями ПТГ, выявленными на этапе скрининга.
Применение препарата Парсабив было ассоциировано со снижением уровней маркеров костного метаболизма (костеспецифической щелочной фосфатазы и cтелопептида коллагена I типа) и фактора роста фибробластов 23-го типа (поисковые конечные точки) в конце исследования (27 неделя) по сравнению с плацебо.
Исследования с активным контролем
В двойном слепом исследовании с активным контролем, продолжительностью 6 месяцев, было проведено сравнение эффективности и безопасности препаратов Парсабив и цинакальцет у 683 пациентов с ВГПТ и ХПН, находившихся на гемодиализе. Режим дозирования препарата Парсабив был аналогичен режиму дозирования, применявшемуся в плацебо-контролируемых исследованиях (начальная доза 5 мг с коррекцией один раз в 4 недели с шагом 2,5 мг или 5 мг до максимальной дозы 15 мг 3 раза в неделю). Начальная доза цинакальцета составляла 30 мг один раз в сутки с коррекцией один раз в 4 недели с шагом 30 мг или 60 мг до последней максимальной дозы 180 мг в соответствии с инструкцией по медицинскому применению цинакальцета. Медианная усредненная недельная доза препарата Парсабив на протяжении ПОЭ составила 15,0 мг (5,0 мг на одно введение), а медианная усредненная недельная доза цинакальцета — 360,0 мг (51,4 мг на одно введение). Основной конечной точкой была не меньшая доля пациентов со снижением среднего значения концентрации ПТГ на протяжении ПОЭ (с 20 по 27 неделю) на > 30% относительно исходного значения. Ключевыми дополнительными конечными точками были доля пациентов со снижением средней концентрации ПТГ на протяжении ПОЭ на > 50% и > 30% относительно исходного значения и среднее число дней с рвотой или тошнотой в неделю на протяжении первых 8 недель с последовательной проверкой на лучший результат. Средние (SE) исходные концентрации ПТГ в группах препаратов Парсабив и цинакальцет составляли 1092,12 (33,8) и 1138,71 (38,2) пг/мл соответственно. Демографические и другие исходные характеристики были сходны с отмеченными в плацебо-контролируемых исследованиях.
Препарат Парсабив не уступал цинакальцету по основной конечной точке и превосходил цинакальцет по дополнительным конечным точкам в отношении доли пациентов со снижением средней концентрации ПТГ на протяжении ПОЭ на > 30% относительно исходного значения (68,2% для препарата Парсабив по сравнению с 57,7% для цинакальцета; p = 0,004) и доли пациентов со снижением среднего значения концентрации ПТГ на протяжении ПОЭ на > 50% относительно исходного значения (52,4% для препарата Парсабив по сравнению с 40,2% для цинакальцета; p = 0,001). Не выявлено статистически значимых различий двух групп по дополнительной конечной точке в отношении среднего числа дней с рвотой или тошнотой в неделю на протяжении первых 8 недель.
Исследование со сменой препарата
Результаты исследования, в котором оценивались изменения концентраций альбумин-корригированного кальция в сыворотке крови при переходе пациентов с цинакальцета на Парсабив продемонстрировали, что терапию препаратом Парсабив в начальной дозе 5 мг можно было безопасным образом начинать через 7 суток после прекращения применения цинакальцета, при условии что концентрация альбумин-корригированного кальция в сыворотке крови составляла ≥ 8,3 мг/дл (2,08 ммоль/л).
Открытое расширенное исследование
Одногрупповое расширенное исследование продолжительностью 52 недели, в котором участвовали пациенты, включенные в плацебо-контролируемые исследования и исследование со сменой препарата, описанные выше, проводилось для изучения долгосрочной безопасности и эффективности препарата Парсабив у 891 пациента с ВГПТ и ХПН, находившихся на гемодиализе. Все пациенты получали Парсабив в начальной дозе 5 мг 3 раза в неделю. Доза препарата Парсабив могла быть скорректирована на 5, 9, 17, 25, 33, 41 и 49 неделях до максимальной дозы 15 мг для достижения целевых значений концентраций ПТГ, составляющих ≤ 300 пг/мл, при поддержании концентраций cCa в сыворотке.
К концу 52 недели никаких новых данных по безопасности препарата Парсабив получено не было, при этом было продемонстрировано сохранение эффективности лечения, подтвержденное снижением преддиализных значений концентраций ПТГ на > 30% относительно исходного значения у 2/3 пациентов. Кроме того, Парсабив снижал преддиализные уровни концентраций ПТГ до ≤ 300 пг/мл более чем у 50% пациентов, а также снижал средние значения концентраций ПТГ, cCa, cCa × P и фосфатов относительно исходных.
Дети
Европейское агентство по лекарственным средствам отложило обязательную подачу результатов исследований препарата Парсабив в одной или более подгруппах пациентов детского возраста при лечении гиперпаратиреоза (информация по применению препарата у детей представлена в разделе 4.2).