Код АТX L01ЕХ05
Механизм действия и фармакодинамические эффекты
Регорафениб является противоопухолевым препаратом для приема внутрь. Препарат эффективно блокирует многочисленные протеинкиназы, включая киназы, участвующие в ангиогенезе (VEGFR1, -2, -3, TIE2), онкогенезе (KIT, RET, RAF-1, BRAF, BRAFV600E), метастазировании (VEGFR3, PDGFR, FGFR) и опухолевом иммунитете (CSF1R). В частности, регорафениб подавляет мутированный KIT, главный онкоген, запускающий развитие гастроинтестинальных стромальных опухолей, и тем самым блокирует пролиферацию опухолевых клеток.
В доклинических исследованиях регорафениб продемонстрировал мощную противоопухолевую активность при различных моделях опухолей, включая модели колоректальных и гастроинтестинальных стромальных и гепатоцеллюлярных опухолей, опосредованную его антиангиогенным и антипролиферативным действием. Кроме того, регорафениб уменьшал уровни макрофагов, ассоциированных с опухолью, и продемонстрировал антиметастатическое действие in vivo. Основные метаболиты человека (M-2 и M-5) показывают действие, аналогичное регорафенибу в моделях in vitro и in vivo.
Клиническая эффективность и безопасность
Метастатический колоректальный рак (мКРР)
Клиническая эффективность и безопасность препарата Стиварга была оценена в международном многоцентровом рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании III фазы (CORRECT) при лечении пациентов с метастатическим колоректальным раком, с прогрессией на стандартной терапии.
Первичной конечной точкой эффективности являлась общая выживаемость (ОВ). Вторичными конечными точками являлись выживаемость без прогрессирования (ВБП), частота объективного ответа и частота контроля заболевания.
Всего было рандомизировано 760 пациентов в соотношении 2:1. Пациенты получали либо регорафениб 160 мг перорально (4 таблетки Стиварга, содержащие 40 мг регорафениба каждая) один раз в день (N=505) плюс оптимальная поддерживающая терапия (ОПТ), либо плацебо (N=255) плюс ОПТ, в течение 3-х недель с последующим перерывом в одну неделю. Средняя суточная доза регорафениба составила 147 мг.
Пациенты продолжали получать лечение вплоть до прогрессирования заболевания или возникновения непереносимой токсичности. Предварительно запланированный промежуточный анализ эффективности был произведен после 432 произошедших летальных исходов. Исследование было разослеплено после того, как данный запланированный промежуточный анализ ОВ пересек заранее установленные границы эффективности, показав увеличение выживаемости при приеме препарата Стиварга плюс ОПТ по сравнению с плацебо плюс ОПТ.
Среди 760 пациентов, медианный возраст которых составил 61 год, 61% составляли мужчины, 78% пациентов составляли представители европеоидной расы, у всех пациентов функциональный статус (ФС) составил исходно 0 или 1 по шкале ECOG. Пациенты с уровнем ФС 2 и пациенты с базовой гипогидратацией ≤ 1 были исключены из базового клинического исследования. ФС ≥ 2 наблюдалось в ходе лечения препаратом Стиварга у 11.4% пациентов. Медиана продолжительности лечения и суточная доза, а также частота изменения дозы у пациентов с ФС ≥ 2 были сопоставимыми с группой плацебо (8.3%). Большинство пациентов с ФС ≥ 2 прервали лечение в связи с прогрессированием заболевания. Первичной локализацией опухоли являлась толстая кишка (65%), прямая кишка (29%) или обе (6%). Мутация KRAS отмечалась у 57% пациентов, включенных в исследование.
Большинство пациентов (52%) получили 3 и более линий терапии в связи с метастазами. Предыдущие линии терапии включали в себя химиотерапию на основе фторпиримидина, лечение ингибитором фактора роста эндотелия сосудов (анти-VEGF), и при диком типе KRAS терапию ингибиторами рецептора эпидермального фактора роста (анти-EGFR).
Добавление препарата Стиварга к ОПТ показало значительное увеличение выживаемости по сравнению с плацебо плюс ОПТ, отношение рисков (ОР) 0,774 (р=0,005178 стратифицированный тест логарифмических рангов), медиана ОВ 6,4 месяца по сравнению с 5,0 месяцев (95% CI 0,636; 0,942).
ВБП была значительно выше у пациентов, принимавших Стиварга плюс ОПТ (соотношение рисков: 0,494, р<0,000001). Благоприятные показатели ОВ и ВБП стабильно не зависели от возраста, мутационного статуса KRAS и количества предшествующих линий терапии. Частота ответа (полный ответ или частичный ответ) составила 1% и 0,4% для пациентов принимающих Стиварга и плацебо соответственно. Частота контроля заболевания (полный ответ, частичный ответ или стабилизация заболевание) была значительно выше для пациентов, принимающих Стиварга (41,0% против 14,9%, р<0,000001).
Таблица 5 Результаты эффективности в исследовании CORRECT
Показатель эффективности — Отношение рисков* (95% ДИ) — Значение P (одностороннее) — Медиана (95% ДИ)
Стиварга плюс ОПТ*** (N=505) — Плацебо плюс ОПТ*** (N=255)
Общая выживаемость — 0.774 (0.636, 0.942) — 0.005178 — 6.4 месяца (5.9, 7.3) — 5.0 месяцев (4.4, 5.8)
Выживаемость без прогрессии** — 0.494 (0.419, 0.582) — <0.000001 — 1.9 месяцев (1.9, 2.1) — 1.7 месяцев (1.7, 1.7)
* Отношение рисков < 1 – в пользу препарата Стиварга
** на основании оценки опухолевого ответа исследователем
*** ОПТ – оптимальная поддерживающая терапия
Рисунок 1: Кривая Каплана Мейера общей выживаемости
Анализ подгрупп в отношении общей выживаемости и выживаемости без прогрессирования показал эффективность регорафениба по сравнению с плацебо вне зависимости от возраста (<65; ≥65), пола, статуса по шкале ECOG, локализации опухоли, времени от диагностирования метастазов, предшествующей противоопухолевой терапии, предшествующих линий терапии метастатического рака и статуса мутации гена KRAS.
Анализ подгрупп по статусу мутации KRAS показал преимущество регорафениба в отношении ОВ по сравнению с плацебо у пациентов с диким типом KRAS, при этом численном преимуществе по сравнению с пациентами с мутацией KRAS. Эффект лечения в отношении выживаемости без прогрессии в пользу регорафениба наблюдался вне зависимости от статуса мутации KRAS. Отношение рисков (95% ДИ) в отношении общей выживаемости составило 0.653 (от 0.476 до 0.895) у пациентов с диким типом KRAS и 0.867 (от 0.670 до 1.123) у пациентов с мутацией гена KRAS, при отсутствии данных по гетерогенности лечебного эффекта (незначительная разница в тесте на взаимодействие). Отношение рисков (95% ДИ) для выживаемости без прогрессии составило 0.475 (0.362 to 0.623) у пациентов с диким типом KRAS и 0.525 (0.425 to 0.649) для пациентов с мутацией KRAS.
Во втором международном многоцентровом рандомизированном двойном слепом контролируемом исследовании III фазы (CONCUR) была проведена оценка эффективности и безопасности препарата Стиварга у 204 пролеченных азиатских пациентов (> 90% Восточная Азия) с метастатическим колоректальным раком и прогрессией после неуспешной химиотерапии на основе фторпиримидинов. Только 59.5% пациентов, набранных в исследование CONCUR, также ранее получали таргетные виды терапии, направленные против VEGF или EGFR. Первичным оцениваемым показателем эффективности была ОВ. Добавление Стиварга к ОПТ привело к достоверно более длительной выживаемости по сравнению с плацебо плюс ОПТ, отношение рисков 0.550 (p = 0.000159 стратифицированный лог-ранк тест) и медиана ОВ 8.8 месяцев в сравнении с 6.3 месяцев [95% CI 0.395, 0.765]. Выживаемость без прогрессии была также достоверно более длительной у пациентов, получавших Стиварга плюс ОПТ (отношение рисков: 0.311, p<0.000001), медиана ВБП составила 3.2 месяца при лечении Стиварга в сравнении с 1.7 месяцев в группе плацебо. Профиль безопасности при лечении Стиварга плюс ОПТ в исследовании CONCUR был сопоставимым с профилем безопасности, наблюдавшемся в исследовании CORRECT.
Гастроинтестинальные стромальные опухоли (ГИСО)
Клиническая эффективность и безопасность препарата Стиварга была оценена в международном многоцентровом рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании III фазы (GRID), проводившемся среди пациентов с гастроинтестинальными стромальными опухолями (ГИСО), предварительно получавших лечение 2 ингибиторами тирозинкиназы (иматиниб и сунитиниб).
Анализ первичного показателя эффективности включал оценку выживаемости без прогрессирования (ВБП) на основе 144 случаев (централизованная слепая оценка). Также оценивались в качестве вторичных показателей эффективности время до прогрессии заболевания (ВДП) и общая выживаемость (ОВ).
Всего в соотношении 2:1 было рандомизировано 199 пациентов с ГИСО, принимавших либо 160 мг регорафениба один раз в день внутрь и оптимальную сопутствующую терапию (ОПТ; n=133), либо плацебо плюс ОПТ (n=66), циклами с лечением в течение 3 недель и перерывом терапии в течение 1 недели. Средняя принимаемая суточная доза регорафениба составила 140 мг.
Пациенты продолжали получать лечение вплоть до прогрессирования заболевания или возникновения неприемлемой токсичности. Пациентам, получавшим плацебо, у которых наблюдалось прогрессирование заболевания, был предложен немаскированный регорафениб (перекрестный вариант). Пациентам, принимавшим регорафениб, у которых наблюдалось прогрессирование заболевания, и у которых, по мнению исследователя, применение регорафениба дало клинический результат, была предложена возможность продолжать прием немаскированного регорафениба.
Среди 199 пациентов, средний возраст которых составлял 58 лет, мужчины составляли 64%, представители европеоидной расы составляли 68%, у всех пациентов показатель общего состояния исходно составил 0 или 1 баллов по шкале общего состояния ECOG. Общее медианное время от последнего прогрессирования заболевания до рандомизации составило 6 недель.
Назначение регорафениба плюс ОПТ привело к значительному увеличению ВБП по сравнению с применением плацебо плюс ОПТ при соотношении рисков 0,268 (95% ДИ 0,185; 0,388) и медианной ВБП 4,8 месяца против 0,9 месяцев (p<0,000001). Относительный риск прогрессирования заболевания или летального исхода снизился приблизительно на 73,2% среди пациентов, принимавших регорафениб, по сравнению с пациентами, принимавшими плацебо (см. таблица 6, рисунок 2). Увеличение ВБП стабильно не зависело от возраста, пола, географического региона, общего состояния по ECOG.
ВПЗ было значительно дольше для пациентов, принимавших регорафениб плюс ОПТ по сравнению с пациентами, принимавшими плацебо плюс ОПТ при соотношении рисков 0,248 (95% CI 0,170; 0,364) и ВПЗ, составившим 5,4 месяца против 0,9 месяцев (p<0,000001) (см. таблица 6).
Отношение рисков для ОВ составило 0,772 (95% CI, 0,423; 1,408; р = 0,199; медианная ОВ не достигнута ни в одной из групп); 85% пациентов, первоначально отобранных в группу плацебо, после прогрессии заболевания получали регорафениб (см. таблица 6, рисунок 3).
Таблица 6 Результаты эффективности в исследовании GRID
Показатель эффективности — Отношение рисков* (95% ДИ) — Значение P (одностороннее) — Медиана (95% ДИ)
Стиварга плюс ОПТ *** (N=133) — Плацебо плюс ОПТ*** (N=66)
Выживаемость без прогрессии — 0.268 (0.185, 0.388) — <0.000001 — 4.8 месяцев (4.0, 5.7) — 0.9 месяцев (0.9, 1.1)
Время до прогрессии — 0.248 (0.170,0.364) — <0.000001 — 5.4 месяца (4.1, 5.7) — 0.9 месяцев (0.9, 1.1)
Общая выживаемость — 0.772 (0.423, 1.408) — 0.199 — НД** — НД**
* Отношение рисков < 1 – в пользу препарата Стиварга
** НД: не достигнута
*** ОПТ – оптимальная поддерживающая терапия
Рисунок 2: Кривые Каплана Мейера выживаемости без прогрессирования
Рисунок 3: Кривые Каплана Мейера общей выживаемости
Всего 56 пациентов группы плацебо плюс ОПТ получали немаскированный регорафениб, и 41 пациент из группы регорафениба плюс ОПТ продолжили лечение регорафенибом после прогрессии заболевания. Медиана вторичной ВБП (по оценке исследователя) составила 5.0 и 4.5 месяцев соответственно.
Гепатоцеллюлярная карцинома (ГЦК)
Клиническая эффективность и безопасность препарата Стиварга была оценена в международном многоцентровом рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании III фазы (RESORCE) при лечении пациентов с гепатоцеллюлярной карциномой, которым ранее проводилось лечение сорафенибом.
Первичным показателем оценки эффективности являлась общая выживаемость (ОВ). Вторичными критериями являлись выживаемость без прогрессирования (ВБП), частота объективного ответа и частота контроля заболевания.
Всего было рандомизировано 573 пациентов в соотношении 2:1. Пациенты получали либо регорафениб 160 мг перорально (4 таблетки Стиварга, содержащие 40 мг регорафениба каждая) один раз в день (N=379) плюс оптимальная поддерживающая терапия (ОПТ) либо плацебо (N=194), плюс ОПТ, циклами, с лечением в течение 3-х недель и перерывом терапии в одну неделю. Средняя суточная доза регорафениба составила 144 мг.
Пациенты имели право участвовать в исследовании, если во время лечения сорафенибом у них отмечалось прогрессирование заболевания по радиологическим данным, а также, если состояние функции печени соответствовало классу А по Чайлд-Пью. Пациенты, у которых терапия сорафенибом была окончательно прекращена из-за токсичности, вызванной приемом сорафениба, или которые переносили дозу сорафениба меньше, чем 400 мг один раз в день до отмены лечения, были исключены из исследования.
Рандомизация была выполнена в течение 10 недель после последнего лечения сорафенибом.
Пациенты продолжали получать лечение Стиварга вплоть до клинических или рентгенологических признаков прогрессирования заболевания или возникновения нежелательной токсичности. Тем не менее, пациенты могли продолжить лечение Стиварга после прогрессирования по усмотрению исследователя.
Демографические и исходные характеристики заболевания были сопоставимыми в группах, получавших Стиварга и плацебо и показаны ниже для всех 573 рандомизированных пациентов:
•Средний возраст: 63 года
•Пол: 88%
•Европеоидная раса: 36%, Aзиатская: 41%
•Показатель общего состояния (ОС) по шкале ECOG - 0: 66% или ECOG ОС - 1: 34%
•Печеночная недостаточность по шкале Чайлд-Пью А: 98%, Чайлд-Пью B: 2%
•Этиология включала гепатит B (38%), гепатит C (21%), неалкогольный стеатогепатит ((НАСГ), 7%)
•Отсутствие макроскопической сосудистой инвазии и внепеченочного распространения опухоли: 19%
•Клиническая Барселонская классификация рака печени стадия B: 13%; стадия C: 87%
•Локо-региональная трансартериальная процедура эмболизации или химиоэмболизации: 61%
•Радиотерапия, предшествовавшая терапии регорафенибом: 15%
•Средняя продолжительность лечения сорафенибом: 7.8 месяцев
Добавление препарата Стиварга к ОПТ приводило к статистически значимому улучшению показателя ОВ по сравнению с плацебо плюс ОПТ, соотношение рисков 0,624 (95% ДИ 0,498, 0,782), р=0,000017 стратифицированный тест логарифмических рангов), медиана ОВ 10,6 месяцев по сравнению с 7,8 месяцев (см. таблицу 7 и рисунок 4).
Таблица 7: Результаты эффективности в исследовании RESORCE
Показатель эффективности — Отношение рисков* (95% ДИ) — Значение P (одностороннее) — Медиана (95% ДИ)
Стиварга плюс ОПТ§ (N=379) — Плацебо плюс ОПТ § (N=194)
Общая выживаемость — 0.624 (0.498,0.782) — 0.000017 — 10.6 месяцев (9.1, 12.1) — 7.8 месяцев (6.3, 8.8)
Выживаемость без прогрессии ** — 0.453 (0.369, 0.555) — <0.000001 — 3.1 месяцев (2.8, 4.2) — 1.5 месяцев (1.4, 1.6)
Время до прогрессии ** — 0.439 (0.355,0.542) — <0.000001 — 3.2 месяцев (2.9, 4.2) — 1.5 месяцев (1.4, 1.6)
Проценты
частота объективных ответов (ORR) **# — NA — 0.003650 — 11% — 4%
Частота контроля заболевания (DCR) **# — NA — <0.000001 — 65% — 36%
§ ОПТ – оптимальная поддерживающая терапия
* Отношение рисков <1 – в пользу препарата Стиварга
** Основан на оценке исследователем ответа опухоли с помощью модифицированных критериев RECIST
#ЧОО/ORR (полный или частичный ответ), частота контроля опухолевого процесса/ DCR (полный, частичный ответ и стабилизация заболевания на протяжении 6 недель)
Рисунок 4: Кривая Каплана Мейера общей выживаемости
Рисунок 5: Кривая Каплана Мейера выживаемости без прогрессирования (mRECIST)
Применение в педиатрии
Европейское агентство по лекарственным средствам отменило обязательство на предоставление результатов исследований препарата Стиварга для лечения солидных злокачественных опухолей во всех подгруппах детей (см. раздел 4.2 «Применение у детей»).
Европейское агентство по лекарственным средствам отсрочило обязательство на предоставление результатов исследований препарата Стиварга для лечения солидных злокачественных опухолей в одной и более подгруппах детей (см. раздел 4.2 «Применение у детей»)