Механизм действия
Осимертиниб является ингибитором тирозинкиназы (ИТК). Это необратимый ингибитор рецепторов эпидермального фактора роста (EGFRs), экспрессирующий сенсибилизирующие мутации (EGFRm) и мутации T790M, вызванные ИТК-резистентностью.
Фармакодинамические эффекты
В исследованиях in vitro было продемонстрировано, что осимертиниб обладает высокой ингибирующей активностью в отношении EGFR в диапазоне всех клинически значимых сенсибилизирующих мутаций EGFR и мутаций T790M при немелкоклеточном раке легкого (НМРЛ) (выраженные концентрации полумаксимального ингибирования (IC50s) от 6 нм до 54 нм против фосфо-EGFR). Это приводит к ингибированию роста клеток, при этом проявляя значительно меньшую активность в отношении EGFR в клеточных линиях дикого типа (выраженные концентрации полумаксимального ингибирования (IC50s) от 480 нм до 1.8 мкм против фосфо-EGFR). Пероральное введение осимертиниба in vivo приводит к уменьшению опухоли НМРЛ с мутациями EGFR и T790M как на моделях ксенотрансплантата, так и на моделях опухолей легких трансгенных мышей.
Электрофизиология сердца
Вероятность удлинения интервала QT под влиянием препарата Тагриссо оценивали у 210 пациенты, которые принимали осимертиниб в дозе 80 мг в сутки в исследовании AURA2. Чтобы оценить влияние осимертиниба на интервалы QT, записывали серийные ЭКГ после однократного приема и в равновесном состоянии. По данным результата фармакокинетического/фармакодинамического анализа удлинение интервала QT на 14 мсек с верхней границей 16 мсек (90% ДИ) возможно на фоне приема однократной дозы препарата 80 мг.
Клиническая эффективность и безопасность
Адъювантная терапия НМРЛ с положительной мутацией в гене EGFR, с предварительной адъювантной химиотерапией или без нее (Исследование ADAURA)
Эффективность и безопасность препарата Тагриссо для адъювантной терапии пациентов с НМРЛ с положительной мутацией в гене EGFR (Ex19del или L858R) после полной резекции опухоли с предшествующей адъювантной химиотерапией или без нее была продемонстрирована в рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании (ADAURA).
Пациенты с резектабельными опухолями IB - IIIA стадии (согласно 7-му изданию Американского объединенного онкологического комитета [AJCC]), соответствующие критериям участия, должны были иметь мутации гена EGFR (Ex19del или L858R), определенные в центральной лаборатории с помощью теста cobas проспективно с использованием биоптата или хирургического образца.
Пациентов распределяли по группам случайным образом в соотношении 1 : 1 для получения препарата Тагриссо (n=339, в дозе 80 мг перорально один раз в сутки) или плацебо (n=343) после восстановления после операции и стандартной адъювантной химиотерапии. Пациентов, не получавших адъювантную химиотерапию, распределяли по группам случайным образом в течение 10 недель, а пациентов, получавших адъювантную химиотерапию - в течение 26 недель после операции. Распределение случайным образом стратифицировалось по типу мутации гена EGFR (Ex19del или L858R), этнической принадлежности (азиаты или не азиаты) и стадиям на основании патологической классификации злокачественных опухолей (pTNM) (IB или II, или IIIA стадия) в соответствии с 7-м изданием AJCC. Лечение проводилось до рецидива заболевания, развития неприемлемой токсичности или в течение 3 лет.
Основным критерием эффективности была выживаемость без признаков заболевания (ВБПЗ) по оценке исследователя в популяции пациентов с заболеванием II-IIIA стадии. ВБПЗ по оценке исследователя в популяции пациентов с заболеванием IB-IIIA стадии (общая популяция) была дополнительным критерием оценки эффективности. Другие дополнительные показатели эффективности включали частоту ВБПЗ, общую выживаемость (ОВ), частоту ОВ и время до ухудшения качества жизни, связанного со здоровьем (HRQoL) по опроснику SF-36.
Исходными демографическими характеристиками и характеристиками заболевания популяции в целом были: средний возраст 63 года (диапазон 30 - 86 лет), возраст ≥75 лет (11%), женщины (70%), азиаты (64%), никогда не курили (72%), показатель общего состояния по оценке Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ) 0 (64%) или 1 (36%), IB (31%), II (34%) и IIIA (35%) стадии заболевания. Что касается статуса мутации гена EGFR, 55% случаев были мутациями по типу «делеция экзона 19» и 45% были «мутациями по типу замены L858R в экзоне 21»; 9 пациентов (1%) также имели сопутствующую мутацию de novo T790M. Большинство (60%) пациентов получали адъювантную химиотерапию до рандомизации (26% IB стадия; 71% IIA стадия; 73% IIB стадия; 80% IIIA стадия). На момент проведения анализа ВБПЗ, 205 (61%) пациентов все еще получали активное лечение; из 73 (11%) пациентов, у которых была возможность завершить трехлетний период лечения, 40 (12%) находились в группе осимертиниба и 33 (10%) в группе плацебо.
При терапии препаратом Тагриссо у 37 пациентов наблюдался рецидив заболевания. Наиболее частыми локализациями рецидива были: легкие (19 пациентов); лимфатические узлы (10 пациентов) и ЦНС (5 пациентов). В группе плацебо рецидив заболевания наблюдался у 157 пациентов. Наиболее частыми локализациями были: легкие (61 пациент); лимфатические узлы (48 пациентов) и ЦНС (34 пациента).
Исследование ADAURA продемонстрировало статистически значимое снижение риска рецидива заболевания или смерти для пациентов, получавших препарат Тагриссо, по сравнению с пациентами, получавшими плацебо, в популяции II-IIIA стадии заболевания. Аналогичные результаты наблюдались в популяции IB-IIIA стадии заболевания.
Результаты оценки эффективности в исследовании ADAURA по мнению исследователя представлены в таблице 3.
Таблица 3. Данные эффективности по оценке исследователя, собранные в исследовании ADAURA
Популяция пациентов с заболеванием II-IIIA стадии — Популяция пациентов с заболеванием IВ-IIIA стадии
Параметр эффективности — Тагриссо (N=233) — Плацебо (N=237) — Тагриссо (N=339) — Плацебо (N=343)
Выживаемость без признаков заболевания
Количество случаев (%) — 26 (11) — 130 (55) — 37 (11) — 159 (46)
Рецидивирующее заболевание (%) — 26 (11) — 129 (54) — 37 (11) — 157 (46)
Летальные исходы (%) — 0 — 1 (0.4) — 0 — 2 (0.6)
Медиана ВБПЗ, месяцев (95% ДИ) — НР (38.8, НР) — 19.6 (16.6, 24.5) — НР (НР, НР) — 27.5 (22.0, 35.0)
СР (99.06% ДИ); р-значение — 0.17 (0.11, 0.26); <0.0001a — 0.20 (0.14, 0.30); <0.0001b
ВБП за 12 месяцев, % (95% ДИ) — 97 (94, 99) — 61 (54, 67) — 97 (95, 99) — 69 (63, 73)
ВБП за 24 месяца, % (95% ДИ) — 90 (84, 93) — 44 (37, 51) — 89 (85, 92) — 52 (46, 58)
ВБП за 36 месяцев, % (95% ДИ)c, d — 78 (65, 87) — 28 (19, 38) — 79 (69, 86) — 40 (32, 48)
СР - соотношение рисков, ДИ - доверительный интервал, НР - не рассчитывалось
Результаты для ВБПЗ по оценке исследователя
СР <1 свидетельствует в пользу приема препарата Тагриссо
Медиана последующего наблюдения для определения ВБПЗ составляла 22.1 месяца для пациентов, получавших препарат Тагриссо, 14.9 месяца для пациентов, получавших плацебо (популяция II-IIIA стадии заболевания) и 16.6 месяца для пациентов, получавших плацебо (популяция IB-IIIA стадии).
Результаты для ВБПЗ из первичного анализа (17 Января 2020)
а Для достижения статистической значимости требовалось значение p<0.0094 с поправкой на промежуточный анализ (полнота данных: 33%).
b Для достижения статистической значимости требовалось значение p<0.0088 с поправкой на промежуточный анализ (полнота данных: 29%).
с Число пациентов в группе риска через 36 месяцев составляло 18 пациентов в группе препарата Тагриссо и 9 пациентов в группе плацебо (популяция II-IIIA стадии заболевания).
d Число пациентов в группе риска через 36 месяцев составило 27 пациентов в группе препарата Тагриссо и 20 пациентов в группе плацебо (популяция IB-IIIA стадии заболевания).
Окончательный анализ ОВ (на момент прекращения сбора данных: 27 января 2023 года) продемонстрировал статистически значимое улучшение ОВ у пациентов, получавших препарат Тагриссо, по сравнению с группой пациентов, получавших плацебо как для популяции со стадией заболевания II-IIIA (100 событий ОВ [21% зрелости]; СР=0.49; 95.03% ДИ: 0.33, 0.73; p-значение=0.0004), так и популяции в целом (IB-IIIA; 124 события ОС [18% зрелости]; СР=0.49; 95.03% ДИ: 0.34, 0.70; p-значение <0.0001). Для обеих популяций медиана ОВ не была достигнута ни в одной группе лечения, и 95% ДИ не поддавались расчету. Среднее время наблюдения за ОВ у всех пациентов составило 59.9 месяцев (популяция со стадией II-IIIA) и 60.4 месяцев (популяция со стадией IB-IIIA) в группе получавшей препарат Тагриссо, и 56.2 месяцев (популяция со стадией II-IIIA) и 59.4 месяцев (популяция со стадией II-IIIA) в группе плацебо.
Рисунок 1. Кривая Каплана - Мейера выживаемости без признаков заболевания по оценке исследователя у пациентов с II-IIIA стадией заболевания
+ Цензурированные пациенты.Значения в нижней части рисунка отображают количество пациентов в группе риска.НР - не рассчитывалось.+ Цензурированные пациенты.Значения в нижней части рисунка отображают количество пациентов в группе риска.НР - не рассчитывалось.Количество пациентов в группе рискаКоличество пациентов в группе рискаВероятность выживания без прогрессирования заболеванияВероятность выживания без прогрессирования заболеванияТагриссоПлацебоТагриссоПлацебоТагриссоПлацебоТагриссоПлацебоТагриссо (N=233)Медиана НРПлацебо (N=237)Медиана 19.6 месяцаСоотношение рисков =0.1799.06% ДИ (0.11, 0.26)Р-значение <0.0001Тагриссо (N=233)Медиана НРПлацебо (N=237)Медиана 19.6 месяцаСоотношение рисков =0.1799.06% ДИ (0.11, 0.26)Р-значение <0.0001Время от рандомизации (месяцы)Время от рандомизации (месяцы)
Рисунок 2. Кривая Каплана - Мейера выживаемости без признаков заболевания по оценке исследователя у пациентов с IB-IIIA стадией заболевания (общая популяция)
Количество пациентов в группе рискаКоличество пациентов в группе риска+ Цензурированные пациенты.Значения в нижней части рисунка отображают количество пациентов в группе риска.НР - не рассчитывалось.+ Цензурированные пациенты.Значения в нижней части рисунка отображают количество пациентов в группе риска.НР - не рассчитывалось.ТагриссоПлацебоТагриссоПлацебоТагриссоПлацебоТагриссоПлацебоВероятность выживания без прогрессирования заболеванияВероятность выживания без прогрессирования заболеванияТагриссо (N=339)Медиана НРПлацебо (N=343)Медиана 27.5 месяцаСоотношение рисков =0.2099.12% ДИ (0.14, 0.30)Р-значение <0.0001Тагриссо (N=339)Медиана НРПлацебо (N=343)Медиана 27.5 месяцаСоотношение рисков =0.2099.12% ДИ (0.14, 0.30)Р-значение <0.0001Время от рандомизации (месяцы)Время от рандомизации (месяцы)
Преимущество препарата Тагриссо для ВБПЗ по сравнению с плацебо было согласованным во всех предварительно определенных проанализированных подгруппах, включая этническую принадлежность, возраст, пол и тип мутации гена EGFR (Ex19Del или L858R).
Рисунок 3. Кривая Каплана - Мейера общей выживаемости у пациентов с II-IIIA стадией заболевания
Вероятность общей выживаемости Вероятность общей выживаемости Количество пациентов в группе рискаКоличество пациентов в группе рискаТагриссоПлацебоТагриссоПлацебоВремя от рандомизации (месяцы)Время от рандомизации (месяцы)Соотношение рисков =0.4995.03% ДИ (0.33, 0.73)Р-значение <0.0004Соотношение рисков =0.4995.03% ДИ (0.33, 0.73)Р-значение <0.0004ТагриссоПлацебоТагриссоПлацебо
+ Цензурированные пациенты.Значения в нижней части рисунка отображают количество пациентов в группе риска.+ Цензурированные пациенты.Значения в нижней части рисунка отображают количество пациентов в группе риска.
Рисунок 4. Кривая Каплана - Мейера общей выживаемости у пациентов со стадией заболевания IB-IIIA (общая популяция)
Вероятность общей выживаемости Вероятность общей выживаемости Время от рандомизации (месяцы)Время от рандомизации (месяцы)Количество пациентов в группе рискаКоличество пациентов в группе рискаТагриссоПлацебоТагриссоПлацебоТагриссоПлацебоТагриссоПлацебоСоотношение рисков =0.4995.03% ДИ (0.34, 0.70)Р-значение <0.0001Соотношение рисков =0.4995.03% ДИ (0.34, 0.70)Р-значение <0.0001
+ Цензурированные пациенты.Значения в нижней части рисунка отображают количество пациентов в группе риска.+ Цензурированные пациенты.Значения в нижней части рисунка отображают количество пациентов в группе риска.
Эксплоративный анализ ЦНС на ВБПЗ (время до рецидива в ЦНС или смерти) для пациентов, получавших препарат Тагриссо, по сравнению с пациентами, получавшими плацебо, показал CР 0.18 (95% ДИ: 0.10, 0.33; p <0.0001) для всей популяции (IB-IIIA стадии заболевания).
Результаты, сообщаемые пациентами
Связанное со здоровьем качество жизни (КЖСЗ (HRQ)) в исследовании ADAURA оценивалось с помощью краткого опросника по оценке состояния здоровья из 36 пунктов, 2 редакция (Short Form (36) Health Survey SF-36v2). SF-36v2 проводили через 12 недель, 24 недели, а затем каждые 24 недели относительно рандомизации до завершения или прекращения лечения. В целом КЖСЗ поддерживался в обеих группах до 30 месяцев, при этом не менее 70% пациентов в популяции со II-IIIA стадией заболевания не испытывали клинически значимого ухудшения физического компонента SF-36 или смерти (70% против 76% для препарата Тагриссо по сравнению с плацебо), или в умственном компоненте SF-36 или смерти (70% против 71% для препарата Тагриссо по сравнению с плацебо).
Местнораспространенный, нерезектабельный НМРЛ с мутацией EGFR
Исследование LAURA
Эффективность и безопасность препарата Тагриссо для лечения пациентов с EGFR положительным местнораспространенным, нерезектабельным НМРЛ, у которых не выявлено прогрессирование заболевания во время или после радикальной химиолучевой терапии на основе препаратов платины были продемонстрированы в рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании (LAURA).
Пациенты должны были получать одновременную химиолучевую терапию (CCRT) или последовательную химиолучевую терапию (SCRT) в течение как минимум 2-х циклов или 5 еженедельных доз химиотерапии на основе препаратов платины; и сумарная доза лучевой терапии 60 Гр ± 10% (в диапазоне от 54 Гр до 66 Гр) должна была быть получена ≤6 недель до момента рандомизации. Образцы опухолевой ткани пациента должны были иметь делеции экзона 19 рецептора эпидермального фактора роста (EGFR) или мутации экзона 21 (L858R) по типу замены, которые были выявлены тестированием в локальной или центральной лаборатории.
Пациенты были рандомизированы (2:1) для приема препарата Тагриссо в дозе 80 мг перорально один раз в день (n=143) или плацебо (n=73). Рандомизация была стратифицирована по предшествующей стратегии химиолучевой терапии (CCRT vs SCRT), стадии заболевания до химиолучевой терапии (IIIA vs IIIB/IIIC) и на когорту пациентов в Китае. Пациенты продолжали получать исследуемое лечение до развития признаков непереносимости назначенной терапии или подтверждения прогрессирования заболевания. Допускался переход с плацебо на терапию препаратом Тагриссо при прогрессировании заболевания.
Первичной конечной точкой эффективности была выживаемость без прогрессирования (ВБП) согласно независимой централизованной оценке в слепом режиме (BICR). Дополнительные конечные точки эффективности включали ОВ и ВБП в ЦНС по оценке нейрорадиолога BICR.
Исходными демографическими характеристиками и характеристиками заболевания в общей популяции исследования являлись: медиана возраста 63 года (диапазон 36-84 года), ≥75 лет (13%), женщины (61%), азиаты (82%), европеоидная раса (14%), никогда не курившие (70%). Общее состояние по классификации ВОЗ на исходном уровне 0 (51%) или 1 (49%); 35% имели стадию НМРЛ IIIA, 49% - стадию IIIB и 16% - стадию IIIC. В отношении типа мутации гена EGFR в опухоли: 54% пациентов имели делецию экзона 19 и 45% - экзона 21 (L858R). До момента рандомизации 89% пациентов получали одновременную химиолучевую терапию (CCRT) и 11% пациентов получали последовательную химиолучевую терапию (SCRT). Все пациенты получали химиотерапию на основе препаратов платины (55% - химиотерапию на основе карбоплатина и 44% - химиотерапию на основе цисплатина). Медина сумарной дозы лечевой терапии составляла 60 Гр для пациентов в обеих группах.
Лечение препаратом Тагриссо после химиолучевой терапии на основе препаратов платины привело к статистически значимому улучшению ВБП по сравнению с плацебо (зрелость 56%; ОР=0.16; 95% ДИ: 0.10, 0.24; p-значение<0,001; медиана 39.1 месяца и 5.6 месяцев, соответственно).
Согласно протоколу, у всех пациентов было проведена магнитно-резонансная томография (МРТ) головного мозга перед началом терапии, и всем пациентам, за исключением одного, было запланировано проведение МРТ головного мозга во время лечения. По оценке нейрорадиолога, в группе препарата Тагриссо у меньшего количества пациентов были выявлены новые поражения ЦНС по сравнению с группой плацебо (17/143 [12%] против 26/73 [36%], соответственно).
На момент промежуточного анализа общей выживаемости (дата прекращения сбора данных: 5 января 2024 г.) статистическая значимость не была достигнута. Пятьдесят из 62 пациентов (80.6%) в группе плацебо получали терапию препаратом Тагриссо после подтверждения прогрессирования заболевания по оценке BICR.
Результаты эффективности в исследовании LAURA приведены в Таблице 4; кривая Каплана-Майера для ВБП – на Рисунке 5.
• Таблица 4. Результаты эффективности в исследовании LAURA
Показатели эффективности — Препарат Тагриссо(N=143) — Плацебо(N=73)
Выживаемость без прогрессированияa
Количество (%) событий — 57 (40) — 63 (86)
Медиана ВБП, месяцы (95% ДИ) — 39.1 (31.5, НР) — 5.6 (3.7, 7.4)
СР (95% ДИ); p-значение — 0.16 (0.10, 0.24); p-значение<0.001
Общая выживаемость
Количество (%) случаев смерти — 28 (20) — 15 (21)
Медиана ОВ, месяцы (95% ДИ) — 54.0 (46.5, НР) — NC (42.1, НР)
СР (95% ДИ); p-значение — 0.81 (0.42, 1.56); p-значение=0.530a
СР=соотношение рисков; ДИ=доверительный интервал, НР - не рассчитывалось.
Результаты ВБП по оценке BICR.
Медиана последующего наблюдения для ВБП у всех пациентов составила 22.0 месяца в группе препарата Тагриссо и 5.6 месяцев в группе плацебо.
a Для достижения статистической значимости требовалось значение p<0.000036 с поправкой на промежуточный анализ (зрелость данных 20%).
Рисунок 5. Кривая Каплана - Мейера выживаемости без прогрессирования по оценке BICR в исследовании LAURA
Вероятность выживаемости без прогрессированияВероятность выживаемости без прогрессирования
Количество пациентов в группе рискаТагриссоПлацебоКоличество пациентов в группе рискаТагриссоПлацебоПрепарат Тагриссо (N=143)Медиана 39.1 месяцевПлацебо (N=73)Медиана 5.6 месяцевСР=0.1695% ДИ (0.10, 0.24)P-значение <0.001Препарат Тагриссо (N=143)Медиана 39.1 месяцевПлацебо (N=73)Медиана 5.6 месяцевСР=0.1695% ДИ (0.10, 0.24)P-значение <0.001Тагриссо ПлацебоТагриссо Плацебо+ Цензурированные пациенты.Значения в нижней части рисунка отображают количество пациентов в группе риска.+ Цензурированные пациенты.Значения в нижней части рисунка отображают количество пациентов в группе риска.Время от рандомизации (месяцы)Время от рандомизации (месяцы)
Местнораспространенный или метастатический НМРЛ с мутацией EGFR ранее не подвергавшийся лечению
Исследование FLAURA - монотерапия
Эффективность и безопасность препарата Тагриссо для лечения пациентов с EGFR положительным местнораспространенным нерезектабельным или неподдающимся лучевой терапии или метастатическим НМРЛ, которые ранее не получали системного лечения при распространенном заболевании, были продемонстрированы в рандомизированном двойном слепом активно контролируемом исследовании FLAURA. Образцы опухолевой ткани пациента должны были содержать одну из двух распространенных мутаций в гене EGFR, ассоциированных с чувствительностью EGFR- TKI (TKI - ингибитор тирозинкиназы (ИТК)), Ex19del или L858R, которые были выявлены тестированием в локальной или центральной лаборатории.
Пациенты были рандомизированы, в соотношении 1:1, в группу получавших препарат Тагриссо (n=279) в дозе 80 мг перорально один раз в сутки и в группу, получавших препарат сравнения EGFR- TKI (n=277), получавших гефитиниб в дозе 250 мг перорально один раз в сутки или эрлотиниб в дозе 150 мг перорально один раз в сутки. Пациенты были распределены по типу мутации в гене EGFR (Ex19del или L858R) и по этническому происхождению (пациенты азиатского происхождения и пациенты неазиатского происхождения). Пациенты получали терапию до появления признаков непереносимости назначенной терапии или до тех пор, пока исследователь не приходил к выводу, что пациент больше не испытывает клинической пользы от терапии. Для пациентов, получавших препарат сравнения EGFR TKI, разрешался переход к немаскированному лечению препаратом Тагриссо после прогрессирования, при условии наличия мутации T790M в образцах опухоли после анализа. Основной конечной точкой терапии была выживаемость без прогрессирования (ВБП), оцениваемая исследователем.
Исходными демографическими характеристиками и характеристиками заболевания в общей популяции исследования являлись: средний возраст 64 года (диапазон 26-93 года), ≥75 лет (14%), женщины (63%), европеоидная раса (36%), азиаты (62%), никогда не курившие (64%), общее состояние 0 или 1 по классификации ВОЗ (100%), метастатическое заболевание костей (36%), экстраторакальные висцеральные метастазы (35%), метастазы в ЦНС (21%, идентифицированные по очагу поражения ЦНС на исходном уровне, медицинскому анамнезу, и/или перенесенному хирургическому вмешательству, и/или перенесенной лучевой терапии по поводу метастазов в ЦНС).
Препарат Тагриссо продемонстрировал клинически значимое и статистически важное улучшение ВБП по сравнению с препаратом сравнения EGFR TKI (медиана 18.9 месяцев и 10.2 месяцев, соответственно, СР=0.46, 95% ДИ: 0.37, 0.57; P<0.0001). В Таблице 5 приведены результаты эффективности, полученные в исследовании FLAURA, и на Рисунке 6 показана кривая Каплана-Мейера для ВБП. Результаты окончательного анализа ОВ (58% полнота данных), показали статистически значимое улучшение показателя СР, которое составило 0.799 (95.05% ДИ: 0.641 и 0.997) и клинически значимое увеличение медианы времени выживаемости пациентов, рандомизированных для получения препарата Таргиссо, по сравнению с EGFR TKI (данные в таблице 5 и рисунке 7) В группе применения препарата Тагриссо через 12, 18, 24 и 36 месяцев терапии в живых оставалось большее количество пациентов (89%, 81%, 74% и 54% соответственно), чем в группе применения EGFR TKI (83%, 71%, 59% и 44% соответственно). Анализ конечных точек после прогрессирования показал, что эффективность терапии для ВБП сохранялась на протяжении последующих линий терапии.
Таблица 5. Результаты эффективности по исследованию FLAURA, по оценке исследователя
Показатель эффективности — Тагриссо (N=279) — Препарат сравнения EGFR TKI (гефитиниб или эрлотиниб) (N=277)
Выживаемость без прогрессирования
Количество явлений (62% зрелость) — 136 (49) — 206 (74)
Медиана ВБП, месяцев (95% ДИ) — 18.9 (15.2, 21.4) — 10.2 (9.6, 11.1)
СР (95% ДИ) ; P-значение — 0.46 (0.37, 0.57); P<0.0001
Общая выживаемость
Количество случаев смерти, (58% зрелость) — 155 (56) — 166 (60)
Медиана ОВ, месяцев (95% ДИ) — 38.6 (34.5, 41.8) — 31.8 (26.6, 36.0)
СР (95.05% ДИ); P-значение — 0.799 (0.641, 0.997); P=0.0462a
Частота объективного ответа *b
Количество ответов (n), Частота ответа (95% ДИ) — 223 80% (75, 85) — 210 76% (70, 81)
Отношение шансов (95% ДИ); P-значение — 1.3 (0.9, 1.9); P=0.2421
Продолжительность ответа (ПО)*
Медиана ПО, месяцев (95% ДИ) — 17.2 (13.8, 22.0) — 8.5 (7.3, 9.8)
Вторая выживаемость без прогрессирования после начала первой последующей терапии (ВБП2)
Количество пациентов со вторым прогрессированием (%) — 73 (26) — 106 (38)
Медиана ВБП2, месяцев (95% ДИ) — НР (23.7, НР) — 20.0 (18.0, НР)
СР (95% ДИ); P-значение — 0.58 (0.44, 0.78); P=0.0004
Время от рандомизации до первого последующего лечения или смерти (TFST)
Количество пациентов, у которых было первое последующее лечение или которые умерли (%) — 115 (41) — 175 (63)
Медиана TFST, месяцев (95% ДИ) — 23.5 (22.0, НР) — 13.8 (12.3, 15.7)
СР (95% ДИ); P-значение — 0.51 (0.40, 0.64); P<0.0001
Время от рандомизации до второго последующего лечения или смерти (TSST)
Количество пациентов, у которых было второе последующее лечение или которые умерли (%) — 75 (27) — 110 (40)
Медиана TSST, месяцев (95% ДИ) — НР (НР, НР) — 25.9 (20.0, НР)
СР (95% ДИ); P-значение — 0.60 (0.45, 0.80); P=0.0005
СР-соотношение Рисков, ДИ-Доверительный Интервал, НР-Невозможно рассчитать
Результаты ВБП, ЧОО, ПО и ВБП2 оценены исследователем в соответствии с критериями RECIST.
*Исходя из неподтвержденного ответа.
Медиана времени последующего наблюдения составила 15.0 месяцев для пациентов, получавших препарат Тагриссо, и 9.7 месяцев для пациентов, получавших препарат сравнения EGFR TKI.
Медиана выживаемости в период последующего наблюдения составила 35.8 месяца для пациентов, получавших препарат Тагриссо, и 27.0 месяцев для пациентов, получавших EGFR TKI.
Результаты ВБП, ЧОО, ПО и ВБП2 собраны на дату прекращения сбора данных, 12 июня 2017 г. Результаты ОВ собраны на дату прекращения сбора данных, 25 июня 2019 г.
СР<1 свидетельствует в пользу препарата Тагриссо, Отношение шансов >1 свидетельствует в пользу препарата Тагриссо.
a Для достижения статистической значимости требовалось значение p<0.0495 с поправкой на промежуточный анализ (полнота данных 25%).
b Результаты по частоте объективного ответа (ЧОО), по оценке исследователя, согласуются с полученными независимой центральной оценкой в слепом режиме (НЦОСР); ЧОО по оценке НЦОСР составила 78% [95% ДИ: 73, 83] по препарату Тагриссо и 70% [95% ДИ: 65, 76] по препарату сравнения EGFR- TKI.
Рисунок 6. Кривая Каплана - Мейера общей выживаемости без прогрессирования по оценке исследователя в исследовании FLAURA
+ Цензурированные пациенты.Значения в нижней части рисунка отображают количество пациентов в группе риска.+ Цензурированные пациенты.Значения в нижней части рисунка отображают количество пациентов в группе риска.ТагриссоТагриссоКоличество пациентов в группе рискаКоличество пациентов в группе рискаВероятность выживания без прогрессирования заболеванияВероятность выживания без прогрессирования заболеванияТагриссоТерапия стандартными препаратами (СТ)ТагриссоТерапия стандартными препаратами (СТ)(СТ)(СТ)Время от рандомизации (месяцы)Время от рандомизации (месяцы)Тагриссо (N=279)Медиана 18.9 месяцаСТ (N=277)Медиана 10.2 месяцаСоотношение рисков =0.4695% ДИ (0.37, 0.57)Р-значение <0.0001Тагриссо (N=279)Медиана 18.9 месяцаСТ (N=277)Медиана 10.2 месяцаСоотношение рисков =0.4695% ДИ (0.37, 0.57)Р-значение <0.0001
Рисунок 7. Кривая Каплана - Мейера общей выживаемости в исследовании FLAURA
Тагриссо (N=279)Медиана 38.6 месяцаСТ (N=279)Медиана 31.8 месяцаСоотношение рисков =0.79995.05% ДИ (0.641, 0.997)Р-значение 0.0462Тагриссо (N=279)Медиана 38.6 месяцаСТ (N=279)Медиана 31.8 месяцаСоотношение рисков =0.79995.05% ДИ (0.641, 0.997)Р-значение 0.0462
Количество пациентов с рискомКоличество пациентов с риском(СТ)(СТ)ТагриссоТагриссоВремя от рандомизации (месяцев)Время от рандомизации (месяцев)Терапия стандартными препаратами (СТ)Терапия стандартными препаратами (СТ)ТагриссоТагриссоВероятность общей выживаемостиВероятность общей выживаемости+ Цензурированные пациенты:
Значения в нижней части рисунка отображают количество пациентов в группе риска.
Эффективность препарата Тагриссо в отношении ВБП по сравнению с препаратом сравнения EGFR TKI стабильно наблюдалась во всех проанализированных и определенных заранее группах, включая этническое происхождение, возраст, пол, курение в анамнезе, метастазы в ЦНС на момент включения в исследование и наличие мутации EGFR (Ex19del или L858R).
Данные по эффективности препарата у пациентов с метастазами в ЦНС в исследовании FLAURA
В исследование FLAURA могли быть рандомизированы пациенты с метастазами в ЦНС, не требующими лечения стероидами и стабильным неврологическим статусом на протяжении не менее 2 недель после завершения радикальной терапии и стероидов. Из 556 пациентов у 200 имелись снимки головного мозга на исходном уровне. В результате независимой центральной оценки в слепом режиме (НЦОСР) этих снимков из 556 пациентов в отдельную группу были отделены 128 пациентов (23%) с метастазами в ЦНС. Эти данные приведены в Таблице 6. Эффективность при метастазах в ЦНС согласно критериям RECIST, версии 1.1, в исследовании FLAURA, демонстрирующие статистически значимое улучшение ВБП при метастазах в ЦНС (СР=0.48, 95% ДИ 0.26, 0.86; P=0.014).
Таблица 6. Данные по эффективности для пациентов с метастазами в ЦНС по данным сканирования головного мозга на момент начала исследования по результатам НЦОСР в исследовании FLAURA
Показатель эффективности — Тагриссо N=61 — Препарат сравнения EGFR- TKI (гефитиниб или эрлотиниб) N=67
Выживаемость без прогрессирования со стороны ЦНСa
Количество явлений (%) — 18 (30) — 30 (45)
Медиана ЦНС ВБП, месяцев (95% ДИ) — НР (16.5, НР) — 13.9 (8.3, НР)
СР (95% ДИ); P-значение — 0.48 (0.26, 0.86); P=0.014
Отсутствие прогрессирования со стороны ЦНС и выживаемость до 6 месяцев (%) (95% ДИ) — 87 (74, 94) — 71 (57, 81)
Отсутствие прогрессирования со стороны ЦНС и выживаемость до 12 месяцев (%) (95% ДИ) — 77 (62, 86) — 56 (42, 68)
СР- Соотношение Рисков, ДИ-Доверительный Интервал, НР-Невозможно рассчитать
СР <1 свидетельствует в пользу препарата Тагриссо, Отношение шансов >1 свидетельствует в пользу препарата Тагриссо
a ВБП со стороны ЦНС, определенная согласно критериям RECIST, версии 1.1, НЦОСР ЦНС (пригодные и непригодные для измерения очаги поражения ЦНС на исходном уровне по оценке НЦОСР): n=61 по препарату Тагриссо и n=67 по препарату сравнения EGFR TKI; ответы не подтверждены
В исследовании FLAURA был проведен предварительно запланированный анализ подгруппы с ВБП исходя из статуса метастазов в ЦНС (идентифицированных по очагу поражения ЦНС на исходном уровне, медицинскому анамнезу, и/или перенесенному хирургическому вмешательству, и/или перенесенной лучевой терапии относительно метастазов в ЦНС) на момент включения в исследование (см. Рисунок 8). Независимо от статуса поражения ЦНС на момент включения в исследование у пациентов в группе, получавших препарат Тагриссо была продемонстрирована эффективность по сравнению с пациентами, получавшими препарат сравнения EGFR TKI. В группе с терапией препаратом Тагриссо пациентов с новыми очагами поражения ЦНС было меньше, чем в группе с терапией препаратом сравнения EGFR TKI (препарат Тагриссо, 11/279 [3.9%] и препарат сравнения EGFR TKI, 34/277 [12.3%]). В подгруппе пациентов без очагов поражения ЦНС на исходном уровне, входящих в группу препарата Тагриссо, число новых очагов поражения ЦНС было меньше, чем в группе с препаратом сравнения EGFR TKI (7/226 [3.1%] и 15/214 [7.0%], соответственно).
Рисунок 8. Общая ВБП, по оценке исследователя, по статусу наличия метастазов в ЦНС на момент включения в исследование, график Каплана-Мейера (анализ с полной выборкой) в исследовании FLAURA
Время от рандомизации (месяцы)Время от рандомизации (месяцы)Количество пациентов в группе рискаКоличество пациентов в группе рискаВероятность выживания без прогрессирования заболеванияВероятность выживания без прогрессирования заболевания1. Метастазирование в ЦНС в начале исследования - Нет: Терапия препаратом Тагриссо2. Метастазирование в ЦНС в начале исследования - Нет: Терапия стандартными препаратами (СТ)3. Метастазирование в ЦНС в начале исследования - Да: Терапия препаратом Тагриссо4. Метастазирование в ЦНС в начале исследования - Да: Терапия стандартными препаратами (СТ)1. Метастазирование в ЦНС в начале исследования - Нет: Терапия препаратом Тагриссо2. Метастазирование в ЦНС в начале исследования - Нет: Терапия стандартными препаратами (СТ)3. Метастазирование в ЦНС в начале исследования - Да: Терапия препаратом Тагриссо4. Метастазирование в ЦНС в начале исследования - Да: Терапия стандартными препаратами (СТ)Метастазирование в ЦНС: НетМетастазирование в ЦНС: ДаТагриссо (N=226)Медиана 19.1 месяцаТагриссо (N=53)Медиана 15.2 месяцаСТ (N=214)Медиана 10.9 месяцаСТ (N=63)Медиана 9.6 месяцаСоотношение рисков =0.4695% ДИ (0.36, 0.59)Р-значение <0.0001Соотношение рисков =0.4795% ДИ (0.30, 0.74)Р-значение 0.0009Метастазирование в ЦНС: НетМетастазирование в ЦНС: ДаТагриссо (N=226)Медиана 19.1 месяцаТагриссо (N=53)Медиана 15.2 месяцаСТ (N=214)Медиана 10.9 месяцаСТ (N=63)Медиана 9.6 месяцаСоотношение рисков =0.4695% ДИ (0.36, 0.59)Р-значение <0.0001Соотношение рисков =0.4795% ДИ (0.30, 0.74)Р-значение 0.0009
+ Цензурированные пациенты.Значения в нижней части рисунка отображают количество пациентов в группе риска.+ Цензурированные пациенты.Значения в нижней части рисунка отображают количество пациентов в группе риска.
Результаты, сообщаемые пациентами
Сообщаемые пациентами симптомы и качество жизни, связанное со здоровьем (КЖСЗ), архивировались в электронном виде с использованием EORTC QLQ-C30 (Европейской организации по исследованию и лечению рака) и его модуля для лечения рака легких (EORTC QLQ-LC13). В течение первых 6 недель LC13 оценивали один раз в неделю, а затем каждые 3 недели до и после прогрессирования. C30 оценивали каждые 6 недель до и после прогрессирования. На исходном уровне между группами с получением препарата Тагриссо и препарата сравнения EGFR- TKI (гефитиниб или эрлотиниб) разницы в сообщаемых пациентами симптомах, функции или качестве жизни, связанном со здоровьем, не наблюдалось. Соблюдение режима терапии за первые 9 месяцев было в целом высоким (≥70%) и одинаковым в обеих группах.
Анализ ключевых симптомов рака легких
Данные, полученные начиная от исходного уровня до 9 месяцев, показали схожее улучшение в группах с применением терапии препаратом Тагриссо и препарата сравнения EGFR- TKI по пяти предварительно заданным первичным симптомам облегчения кашля сообщаемым пациентами (кашель, одышка, боль в груди, усталость и потеря аппетита), которые достигали установленного клинически значимого предельного уровня. До 9 месяца клинически значимая разница в сообщаемых пациентами симптомах между группами с применением препарата Тагриссо и препарата сравнения EGFR TKI (оцениваемая по разнице ≥10 баллов) отсутствовала.
Анализ улучшения качества жизни, связанного со здоровьем (КЖСЗ), и физического состояния
В обеих группах отмечались схожие улучшения в большинстве функций организма и общего состояния здоровья/КЖСЗ, указывая на улучшение общего состояние здоровья пациентов. До 9 месяца клинически значимая разница между группами с применением препарата Тагриссо и препарата сравнения EGFR TKI в работе функций организма или КЖСЗ отсутствовала.
Исследование FLAURA2 – Комбинированная терапия
Эффективность и безопасность препарата Тагриссо в комбинации с пеметрекседом и препаратами платины для лечения пациентов с EGFR положительным местнораспространенным или метастатическим НМРЛ, которые ранее не получали системного лечения при распространенном заболевании, были продемонстрированы в рандомизированном открытом активно контролируемом исследовании (FLAURA2). Образцы опухолевой ткани пациента должны были содержать одну из двух распространенных мутаций в гене EGFR, ассоциированных с чувствительностью EGFR к TKI (TKI - ингибитор тирозинкиназы (ИТК)), Ex19del или L858R, которые были выявлены тестированием в локальной или центральной лаборатории.
Пациенты были рандомизированы (1:1) в одну из следующих групп терапии:
• Препарат Тагриссо (80 мг) перорально один раз в сутки с пеметрекседом (500 мг/м2) и по выбору исследователя с цисплатином (75 мг/м2) или карбоплатином (AUC5) внутривенно в День 1 каждого 21-дневного Цикла в течение 4 циклов, затем препарат Тагриссо (80 мг) перорально один раз в сутки с пеметрекседом (500 мг/м2) внутривенно каждые 3 недели (n=279)
• Препарат Тагриссо (80 мг) перорально один раз в сутки (n=278)
Рандомизация была стратифицирована по расовой принадлежности (китайцы/азиаты, некитайцы/азиаты или неазиаты), общему состоянию по классификации ВОЗ (0 или 1) и методу исследования тканей (центральный или локальный). Пациенты получали терапию до появления признаков непереносимости назначенной терапии или до тех пор, пока исследователь не приходил к выводу, что пациент больше не испытывает клинической пользы от терапии.
Первичной конечной точкой эффективности была ВБП по оценке исследователя в соответствии с RECIST 1.1, а ключевой вторичной конечной точкой эффективности - ОВ. Исходными демографическими характеристиками и характеристиками заболевания в общей популяции исследования являлись: медиана возраста 61 год (диапазон 26-85 лет), ≥75 лет (8%), женщины (61%), азиаты (64%), европеоидная раса (28%), никогда не курившие (66%). Общее состояние по классификации ВОЗ на исходном уровне 0 (37%) или 1 (63%); в 98,7% случаев преобладал гистологический тип – аденокарцинома. Среди пациентов с метастатической болезнью у 49% было метастатическое заболевание костей, у 53% - экстраторакальные висцеральные метастазы и у 20% - метастазы в печени. У 41% пациентов были метастазы в ЦНС (идентифицированные исследователем по очагу поражения ЦНС на исходном уровне, медицинскому анамнезу, и/или перенесенному хирургическому вмешательству, и/или перенесенной лучевой терапии по поводу метастазов в ЦНС). В отношении типа мутации гена EGFR в опухоли на момент рандомизации: 60.5% пациентов имели делецию экзона 19 и 38.2% - экзона 21 (L858R); 0.7% пациентов имели опухоли как с делецией экзона 19, так и экзона 21 (L858R).
При применении препарата Тагриссо в комбинации с пеметрекседом и препаратами платины продемонстрировано статистически значимое улучшение ВБП по сравнению с применением препарата Тагриссо в монотерапии. Преимущество ВБП было неизменным во всех анализируемых подгруппах. На момент проведения второго промежуточного анализа ОВ (дата прекращения сбора данных - 08 января 2024 года) статистическая значимость не была достигнута.
Результаты эффективности в исследовании FLAURA2 по оценке исследователя приведены в Таблице 7, кривая Каплана-Мейера для ВБП представлена на Рисунке 9, кривая Каплана-Мейера для ОВ - на Рисунке 10.
Таблица 7. Результаты эффективности в исследовании FLAURA2 по оценке исследователя
Показатель эффективности — Препарат Тагриссо в комбинации с пеметрекседом и препаратами платины (N=279) — Препарат Тагриссо (N=278)
Выживаемость без прогрессирования
Количество (%) явлений — 120 (43) — 166 (60)
Медиана ВБП, месяцев (95% ДИ)a — 25.5 (24.7, НР) — 16.7 (14.1, 21.3)
СР (95% ДИ); P-значение — 0.62 (0.49, 0.79); P<0.0001
Общая выживаемость
Количество (%) случаев смерти — 100 (36) — 126 (45)
Медиана ОВ, месяцев (95% ДИ) — НР (38.0, НР) — 36.7 (33.2, НР)
СР (95% ДИ); P-значение — 0.75 (0.57, 0.97); P=0.0280b
СР-соотношение Рисков, ДИ-Доверительный Интервал, НР-Невозможно рассчитать
Результаты ВБП на основании оценки исследователя в соответствии с критериями RECIST.
Медиана времени последующего наблюдения для показателя ВБП у всех пациентов составила 19.5 месяцев в группе применения препарата Тагриссо в комбинации с пеметрекседом и препаратами платины и 16.5 месяцев в группе применения препарата Тагриссо в монотерапии.
Результаты ВБП собраны на дату прекращения сбора данных - 03 апреля 2023 г (51% зрелость). Результаты ОВ собраны на дату прекращения сбора данных - 08 января 2024 г (41% зрелость).
a Результаты ВБП, полученные при проведении НЦОСР согласуются с данными, полученными при оценке исследователя.
b На основании результатов второго промежуточного анализа (41% зрелость) для достижения статистической значимости требовалось значение p<0.000001.
Рисунок 9. Кривая Каплана - Мейера выживаемости без прогрессирования в исследовании FLAURA2 по оценке исследователя
+ Цензурированные пациенты.Химиотерапия = химиотерапия пеметрекседом и препаратами платины.Значения в нижней части рисунка отображают количество пациентов в группе риска.+ Цензурированные пациенты.Химиотерапия = химиотерапия пеметрекседом и препаратами платины.Значения в нижней части рисунка отображают количество пациентов в группе риска.Количество пациентов с рискомТагриссо + ХимиоТагриссоКоличество пациентов с рискомТагриссо + ХимиоТагриссоТагриссо + ХимиотерапияТагриссоТагриссо + ХимиотерапияТагриссоВероятность выживания без прогрессирования заболеванияВероятность выживания без прогрессирования заболеванияТагриссо + Химиотерапия (N=279)Медиана 25.5 месяцевТагриссо (N=278)Медиана 16.7 месяцевСоотношение рисков =0.6295% ДИ (0.49, 0.79)P-значение <0.0001Тагриссо + Химиотерапия (N=279)Медиана 25.5 месяцевТагриссо (N=278)Медиана 16.7 месяцевСоотношение рисков =0.6295% ДИ (0.49, 0.79)P-значение <0.0001Время от рандомизации (месяцы)Время от рандомизации (месяцы)
Рисунок 10. Кривая Каплана - Мейера общей выживаемости в исследовании FLAURA2
+ Цензурированные пациенты.Химиотерапия = химиотерапия пеметрекседом и препаратами платины.Значения в нижней части рисунка отображают количество пациентов в группе риска.+ Цензурированные пациенты.Химиотерапия = химиотерапия пеметрекседом и препаратами платины.Значения в нижней части рисунка отображают количество пациентов в группе риска.Количество пациентов с рискомТагриссо + ХимиоТагриссоКоличество пациентов с рискомТагриссо + ХимиоТагриссоТагриссо + ХимиотерапияТагриссоТагриссо + ХимиотерапияТагриссоТагриссо + Химиотерапия (N=279)Медиана НРТагриссо (N=278)Медиана 36.7 месяцевСоотношение рисков =0.7595% ДИ (0.57, 0.97)P-значение 0.0280Тагриссо + Химиотерапия (N=279)Медиана НРТагриссо (N=278)Медиана 36.7 месяцевСоотношение рисков =0.7595% ДИ (0.57, 0.97)P-значение 0.0280Вероятность общей выживаемостиВероятность общей выживаемостиВремя от рандомизации (месяцы)Время от рандомизации (месяцы)
Данные об эффективности препарата у пациентов с метастазами в ЦНС в исследовании FLAURA2
Пациенты с бессимптомным метастатическим поражением ЦНС, у которых не требуется применение стероидов, и со стабильным неврологическим статусом в течение как минимум двух недель после завершения радикальной терапии и приема стероидов, могли быть рандомизированы в исследование FLAURA2. У всех пациентов были доступны снимки головного мозга на исходном уровне. В результате оценки НЦОСР этих снимков с использованием модифицированного RECIST была выделена подгруппа 222/557 (40%) пациентов с измеримыми и/или неизмеримыми поражениями ЦНС (cFAS) и еще одна подгруппа из 78/557 (14%) пациентов с измеримыми поражениями ЦНС (cEFR). По данным эксплоративного анализа, частота ответов со стороны ЦНС составила >65% в обеих группах лечения, при этом частота полных ответов была выше в группе применения препарата Тагриссо с пеметрекседом и препаратами платины (59.3% пациентов) по сравнению с группой применения препарата Тагриссо в монотерапии (43.3% пациентов). Медиана продолжительности ответа не была достигнута в группе применения препарата Тагриссо с пеметрекседом и препаратами платины, а в группе применения препарата Тагриссо в монотерапии составила 26.2 месяца. В подгруппе cEFR полный ответ со стороны ЦНС был достигнут у 47.5% пациентов в группе применения препарата Тагриссо с пеметрекседом и препаратами платины по сравнению с 15.8% пациентов в группе монотерапии препарата Тагриссо.
Пациенты с НМРЛ и наличием мутации T790M, которые ранее уже получали лечение (Исследование AURA3)
Эффективность и безопасность препарата Тагриссо для лечения пациентов с местнораспространенным или метастатическим НМРЛ с наличием мутации T790M, у которых заболевание прогрессировало на фоне терапии EGFR TKI или после ее завершения, были доказаны в рандомизированном открытом активно контролируемом исследовании 3 фазы (AURA3). Для включения в исследование все пациенты должны были иметь НМРЛ с мутацией EGFR T790M, обнаруженной при помощи анализа «cobas EGFR», который выполнялся в центральной лаборатории перед рандомизацией. Статус мутации T790M также оценивали с помощью циркулирующей опухолевой ДНК (цоДНК), извлеченной из образца плазмы, взятого в ходе скрининга. Первичным показателем эффективности была выживаемость без прогрессирования (ВБП), по оценке исследователя. Дополнительными показателями эффективности были частота объективного ответа (ЧОО), продолжительность ответа (ПО) и общая выживаемость (ОВ), по оценке исследователя.
Пациентов рандомизировали в соотношении 2:1, в группу, с применением препарата Тагриссо, в виде двухкомпонентной химиотерапии на основе препаратов платины (n=279) и группу двухкомпонентной химиотерапии на основе препаратов платины (n=140). Рандомизацию разделяли по этническому происхождению (пациенты азиатского происхождения и пациенты другого происхождения). Пациенты в группе с применением препарата Тагриссо, получали дозу 80 мг перорально один раз в сутки до появления признаков непереносимости терапии или до тех пор, пока исследователь не приходил к выводу, что у пациента больше не проявляется клиническая эффективность. Химиотерапия включала применение пеметрекседа 500 мг/м2 с карбоплатином AUC5 или пеметрекседа 500 мг/м2 с цисплатином 75 мг/м2 в 1 день каждого 21-дневного цикла в течение 6 циклов. Пациенты, у которых не наблюдалось прогрессирование заболевания после четырех циклов химиотерапии на основе платины, могли принимать поддерживающую терапию пеметрекседом (пеметрексед 500 мг/м2 в 1 день каждого 21-дневного цикла). Пациенты в группе химиотерапии, у которых наблюдалось объективное прогрессирование по данным рентгенографии (по оценке исследователя и подтвержденное независимой централизованной экспертизой данных визуализации), имели возможность начать лечение препаратом Тагриссо.
Исходными демографическими характеристиками и характеристиками заболевания общей популяции исследования являлись: средний возраст 62 года, 75 лет и старше (15%), женщины (64%), европейская раса (32%), азиатская раса (65%), никогда не курившие (68%), общее состояние 0 или 1 по классификации ВОЗ (100%). У 54% пациентов имелись экстра-торакальные висцеральные метастазы, в том числе 34% были с метастазами в ЦНС (идентифицированные по очагу поражения ЦНС на исходном уровне, медицинскому анамнезу, и/или перенесенному хирургическому вмешательству, и/или перенесенной лучевой терапии по поводу метастазов в ЦНС) и 23% с метастазами в печени. У 42% пациентов имелось метастатическое заболевание костей.
В исследовании AURA3 было доказано статистически значимое улучшение ВБП у пациентов, получавших лечение препаратом Тагриссо по сравнению с химиотерапией. Результаты исследования AURA3 по эффективности, по оценке исследователя, представлены в Таблице 8. Кривая ВБП Каплана-Мейера показана на Рисунке 11. В заключительном анализе общей выживаемости статистически значимых различий между группами лечения не наблюдалось.
Таблица 8. Результаты эффективности по исследованию AURA3, по оценке исследователя
Показатель эффективности — Тагриссо (N=279) — Химиотерапия (Пеметрексед/Цисплатин или Пеметрексед/Карбоплатин) (N=140)
Выживаемость без прогрессирования
Количество явлений (% зрелость) — 140 (50) — 110 (79)
Медиана ВБП, месяцев (95% ДИ) — 10.1 (8.3, 12.3) — 4.4 (4.2, 5.6)
СР (95% ДИ); P-значение — 0.30 (0.23,0.41); P<0.001
Общая выживаемость (OB)a
Количество случаев смерти (%зрелость) — 188 (67.4) — 93 (66.4)
Медиана ОВ, месяцев (95% ДИ) — 26.8 (23.5,31.5) — 22.5 (20.2, 28.8)
СР (95.56% ДИ); P-значение — 0.87 (0.67, 1.13); P=0.277
Частота объективного ответаb
Количество ответов, Частота ответа (95% ДИ) — 197 71% (65, 76) — 44 31% (24, 40)
Отношение шансов (95% ДИ); P-значение — 5.4 (3.5, 8.5); P <0.001
Продолжительность ответа (ПО)b
Медиана ПО, месяцев (95% ДИ) — 9.7 (8.3, 11.6) — 4.1 (3.0, 5.6)
СР-Соотношение Рисков, ДИ-Доверительный Интервал, НР-Невозможно рассчитать, ОВ-Общая выживаемость
Все результаты по эффективности представлены по оценке исследователя на основе критериев RECIST
a Заключительный анализ ОВ проводился при полноте данных 67%. ДИ для СР был скорректирован для предыдущих промежуточных анализов. При анализе ОВ поправка на потенциальное искажающее воздействие перехода (99 (71%) пациентов группы химиотерапии на дальнейшее лечение осимертинибом) не вносилась.
b Результаты по ЧОО и ПО, по оценке исследователя, согласуются с результатами, сообщенными через независимую центральную оценку в слепом режиме (НЦОСР); ЧОО по оценке НЦОСР составила 64.9% (95% ДИ: 59.0, 70.5) по осимертинибу и 34.3% (95% ДИ: 25.6, 42.8) по химиотерапии; Длительность ответа, по оценке исследователя, составила 11.2 месяцев (95% ДИ: 8.3, НР) по осимертинибу и 3.1 месяцев (95% ДИ: 2.9, 4.3) по химиотерапии.
Рисунок 11. Кривые Каплана-Мейера выживаемости без прогрессирования в исследовании AURA3, по оценке исследователя
Отметки указывают на данные цензурированных наблюденийОтметки указывают на данные цензурированных наблюденийКоличество пациентов в группе рискаКоличество пациентов в группе рискаВероятность выживаемости без прогрессированияВероятность выживаемости без прогрессированияТагриссоХимиотерапияТагриссоХимиотерапияХимиотерапияХимиотерапияТагриссоТагриссоВремя (месяцев)Время (месяцев)Тагриссо (N=279)Медиана 10.1 месяцаХимиотерапия (N=140)Медиана 4.4 месяцаСоотношение рисков =0.3095% ДИ (0.23, 0.41)Р-значение <0.001Тагриссо (N=279)Медиана 10.1 месяцаХимиотерапия (N=140)Медиана 4.4 месяцаСоотношение рисков =0.3095% ДИ (0.23, 0.41)Р-значение <0.001
Посредством независимой центральной оценки в слепом режиме был проведен анализ чувствительности ВБП, который показал, что медиана ВБП составила 11.0 месяцев при применении препарата Тагриссо по сравнению с 4.2 месяцами при приеме химиотерапии. Этот анализ показал эффект лечения (СР 0.28; 95% ДИ: 0.20, 0.38), который совпадал с эффектом, отмеченным оценкой исследователя.
Клинически значимые улучшения ВБП при отношениях рисков менее 0.50 в пользу пациентов, получающих препарата Тагриссо по сравнению с пациентами, получающими химиотерапию, стабильно наблюдалась во всех проанализированных определенных заранее группах, включая этническое происхождение, возраст, пол, курение в анамнезе и наличие мутации EGFR (делеция Экзон 19 или L858R).
Данные по эффективности препарата у пациентов с метастазами в ЦНС в исследовании AURA3
В исследование могли участвовать пациенты с бессимптомными стабильными метастазами в головном мозге, не требующими лечения стероидами, на протяжении 4 недель до начала исследования. Оценка НЦОСР эффективности при метастазах в ЦНС согласно критериям RECIST, версии 1.1, в подгруппе из 116/419 (28%) пациентов с подтвержденными метастазами в ЦНС и выявленными по результатам сканирования головного мозга на исходном уровне, представлена в Таблице 9.
Таблица 9. Данные по эффективности у пациентов с метастазами в ЦНС по данным сканирования головного мозга на момент начала исследования по результатам НЦОСР в исследовании AURA3
Показатель эффективности — Тагриссо — Химиотерапия (Пеметрексед/Цисплатин или Пеметрексед/Карбоплатин)
Частота объективного ответа по ЦНСa
Частота ответа ЦНС % (n/N) (95% ДИ) — 70% (21/30) (51, 85) — 31% (5/16) (11%, 59%)
Отношение шансов (95% ДИ); P-значение — 5.1 (1.4, 21); P=0.015
Продолжительность ответа по ЦНСb
Медиана ЦНС ПО, месяцев (95% ДИ) — 8.9 (4.3, НР) — 5.7 (НР, НР)
Частота контроля заболевания ЦНС
Частота контроля заболевания ЦНС, % (n/N) (95% ДИ) — 87% (65/75) (77, 93) — 68% (28/41) (52, 82)
Отношение шансов (95% ДИ); P-значение — 3 (1.2, 7.9); P=0.021
Выживаемость без прогрессирования по ЦНСc — N=75 — N=41
Количество явлений (% зрелость) — 19 (25) — 16 (39)
Медиана ЦНС ВБП, месяцев (95% ДИ) — 11.7 (10, НР) — 5.6 (4.2, 9.7)
СР (95% ДИ); P-значение — 0.32 (0.15, 0.69); P=0.004
a Частота объективного ответа (ЧОО) и Продолжительность ответа (ПО) по ЦНС, определенные в соответствии с критериями RECIST версии 1.1, по НЦОСР ЦНС у популяции пациентов, у которых возможно оценить ответ (измеряемые очаги в ЦНС на исходном уровне по оценке НЦОСР): n=30 для препарата Тагриссо и n=16 для химиотерапии.
b На основе данных только пациентов с ответом; Продолжительность ответа, определенная как время от даты первого документального подтверждения ответа (полного или частичного) до прогрессирования или смерти; частота контроля заболевания (ЧКЗ) определенная как доля пациентов с ответом (полным или частичным) или стабильным заболеванием ≥6 недель.
cВыживаемость без прогрессирования со стороны ЦНС, определенная согласно критериям RECIST, версии 1.1, по НЦОСР ЦНС у популяции пациентов для полного анализа (измеримые и неизмеримые очаги в ЦНС на исходном уровне по оценке НЦОСР): n=75 для препарата Тагриссо и n=41 для химиотерапии
Значение СР <1 свидетельствует в пользу препарата Тагриссо.
В исследовании AURA3 был проведен предварительно запланированный анализ подгруппы с ВБП исходя из статуса метастазов в ЦНС на момент включения в исследование, результаты которого анализ показан на Рисунке 12.
Рисунок 12. Общая ВБП по статусу метастазов в ЦНС на момент включения в исследование, график Каплана-Мейера (полная выборка для анализа) в исследовании AURA3, по оценке исследователя
Метастазирование в ЦНС: ДаМетастазирование в ЦНС: НетТагриссо (N=93)Медиана 8.5 месяцаТагриссо (N=186) Медиана 10.8 месяцаХимиотерапия (N=51)Медиана 4.2 месяцаХимиотерапия (N=89)Медиана 5.6 месяцаСоотношение рисков =0.3295% ДИ (0.21, 0.49)Р-значение <0.001Соотношение рисков =0.4095% ДИ (0.29, 0.55)Р-значение <0.001Метастазирование в ЦНС: ДаМетастазирование в ЦНС: НетТагриссо (N=93)Медиана 8.5 месяцаТагриссо (N=186) Медиана 10.8 месяцаХимиотерапия (N=51)Медиана 4.2 месяцаХимиотерапия (N=89)Медиана 5.6 месяцаСоотношение рисков =0.3295% ДИ (0.21, 0.49)Р-значение <0.001Соотношение рисков =0.4095% ДИ (0.29, 0.55)Р-значение <0.001Да: ТагриссоДа: ХимиотерапияНет: ТагриссоНет: ХимиотерапияДа: ТагриссоДа: ХимиотерапияНет: ТагриссоНет: ХимиотерапияВероятность выживаемости без прогрессированияВероятность выживаемости без прогрессированияВремя (месяцев)Время (месяцев)
В исследовании AURA3 было продемонстрировано статистически значимое улучшение ВБП у пациентов, принимавших препарат Тагриссо по сравнению с пациентами, получавшими указанную химиотерапию, независимо от состояния метастаза в ЦНС на момент включения в исследование.
Результаты, сообщаемые пациентами
Сообщаемые пациентами симптомы и качество жизни, связанное со здоровьем (HRQL), архивировалось в электронном виде с использованием QLQ-C30 (Европейской организации по исследованию и лечению рака) и его модуля для лечения рака легких (EORTC QLQ-LC13). В течение первых 6 недель LC13 оценивали один раз в неделю, а затем каждые 3 недели до и после прогрессирования. C30 оценивали каждые 6 недель до и после прогрессирования.
Анализ ключевых симптомов рака легких
Препарат Тагриссо обеспечивал облегчение симптомов рака легких, сообщенных пациентами, по сравнению с химиотерапией, продемонстрировав статистически значимую разницу в среднем изменении от исходного уровня по сравнению с химиотерапией в течение всего периода от рандомизации и до 6 месяцев по 5 предварительно заданным первичным симптомам, сообщаемым пациентами (потеря аппетита, кашель, боль в грудной клетке, одышка и патологическая усталость), как показано в Таблице 10.
Таблица 10. Смешанная модель повторных измерений - Ключевые симптомы рака легких - среднее изменение от исходного уровня у пациентов в группе с применением препарата Тагриссо по сравнению с группой химиотерапии
Потеря аппетита — Кашель — Боль в груди — Одышка — Усталость
Группы — Тагриссо (279) — Химио-терапия (140) — Тагриссо (279) — Химио-терапия(140) — Тагриссо (279) — Химио-терапия (140) — Тагриссо (279) — Химио-терапия (140) — Тагриссо (279) — Химиот-ерапия (140)
N — 239 — 97 — 228 — 113 — 228 — 113 — 228 — 113 — 239 — 97
Скор-рект. среднее — -5.51 — 2.73 — -12.22 — -6.69 — -5.15 — 0.22 — -5.61 — 1.48 — -5.68 — 4.71
Расчет-ная разница (95% ДИ) — -8.24 (-12.88, 3.60) — -5.53 (-8.89, -2.17) — -5.36 (-8.20, -2.53) — -7.09 (-9.86, -4.33) — -10.39 (-14.55, -6.23)
p-значение — p <0.001 — p=0.001 — p<0.001 — p<0.001 — p<0.001
Скорректированные данные по средней и оценочной разнице, полученные с помощью анализа смешанной модели повторных измерений (СМПИ). Модель включала в себя пациента, лечение, визиты, взаимодействие между лечением и визитами, оценку симптомов на исходном уровне и оценку симптомов на исходном уровне при визитах, с использованием неструктурированной ковариационной матрицы.
Анализ улучшения качества жизни, связанного со здоровьем (HRQL), и физического состояния
Пациенты, принимавшие препарат Тагриссо имели значительно больше шансов достичь клинически значимого улучшения (на 10 и более баллов) общего состояния здоровья и физического состояния (по данным EORTC-C30) в течение всего периода исследования по сравнению с пациентами, проходящими указанную химиотерапию. Отношение шансов (ОШ) для общего состояния здоровья: 2.11, (95% ДИ 1.24, 3.67, p=0.007), ОШ для физического состояния 2.79 (95% ДИ 1.50, 5.46, p=0.002).
Пациенты с НМРЛ и наличием мутации T790M, которые ранее уже получали лечение (Исследование AURAex и AURA2)
Два неконтролируемых открытых клинических исследования - AURAex (дополнительная группа фазы II (n=201)) и AURA2 (n=210) были проведены с участием пациентов с наличием рака легких и с наличием мутации T790M в гене EGFR, у которых наблюдалось прогрессирование болезни на фоне уже полученных ранее одного или нескольких курсов системной терапии, включая EGFR TKI. Для включения в исследование все пациенты должны были иметь НМРЛ с мутацией T790M в гене EGFR, обнаруженной при помощи анализа «cobas EGFR», который проводился в центральной лаборатории до начала лечения. Статус мутации T790M также оценивали ретроспективно с помощью циркулирующей опухолевой ДНК (цоДНК), извлеченной из образца плазмы, взятого в ходе скрининга. Все пациенты принимали препарат Тагриссо в дозе 80 мг один раз в сутки. Первичным показателем эффективности в этих двух исследованиях была частота объективного ответа (ЧОО) по критериям RECIST, версия 1.1 согласно независимой центральной оценке в слепом режиме (НЦОСР). Вторичными показателями эффективности являлись продолжительность ответа (ПО) и выживаемость без прогрессирования (ВБП).
Исходными характеристиками общей популяции исследования (AURAex и AURA2) являлись средний возраст 63 года, 13% пациентов были ≥75 лет, женщины (68%), европейская раса (36%), азиатская раса (60%). Все пациенты ранее получали по меньшей мере одну линию терапии. 31% (N=129) пациентов ранее получали 1 линию терапии (только EGFR- TKI терапию), 69% (N=282) получали ранее 2 или более линий. 72% пациентов не были никогда курильщиками, у 100% пациентов оценка общего состояния по ВОЗ равнялась 0 или 1. У 59% пациентов имелись висцеральные метастазы вне грудной клетки, в том числе 39% с метастазами в ЦНС (идентифицированными по локализации очага в ЦНС на исходном уровне, медицинскому анамнезу и/или перенесенному хирургическому вмешательству, и/или перенесенной лучевой терапии по поводу метастазов в ЦНС) и 29% с метастазами в печени. У 47% пациентов имелись метастатические заболевания костей. Медиана продолжительности последующего наблюдения ВБП составила 12.6 месяцев.
Среди 411 пациентов с мутацией T790M в гене EGFR, которые ранее получали лечение, общая ЧОО по независимой центральной оценке в слепом режиме (НЦОСР) составила 66% (95% ДИ: 61, 71). У пациентов с подтвержденным ответом по НЦОСР медиана продолжительности ответа составила 12.5 месяцев (95% ДИ: 11.1, НО). ЧОО по оценке НЦОСР в исследовании AURAex равнялась 62% (95% ДИ: 55, 68) и в исследовании AURA2 70% (95% ДИ: 63, 77). Медиана ВБП составила 11.0 месяцев (95% ДИ: 9.6, 12.4).
Частота объективного ответа по оценке НЦОСР выше 50% наблюдалась во всех проанализированных и предварительно определенных подгруппах, включая линию терапии, этническую принадлежность, возраст и регион.
У пациентов, у которых было возможно оценить ответ, 85% (223/262) имели документально подтвержденный ответ на момент первого сканирования (6 недель), 94% (247/262) имели документально подтвержденный ответ на момент второго сканирования (12 недель).
Данные по эффективности препарата у пациентов с метастазами в ЦНС в исследованиях фазы II (AURAex и AURA2)
Оценка эффективности НЦОСР у пациентов с метастазами в ЦНС согласно критериям RECIST, версии 1.1, проводилась в подгруппе из 50 (из общего числа 411) пациентов, у которых были обнаружены измеряемые метастазы в ЦНС при сканировании головного мозга на исходном уровне. ЧОО ЦНС составила 54% (27/50 пациентов; 95% ДИ: 39.3, 68.2). 12% случаев ответа составляли случаи полного ответа.
Клинические исследования с участием пациентов с впервые обнаруженным НМРЛ с мутацией T790M в гене EGFR не проводились.
Дети
Европейское агентство по лекарственным средствам освободило разработчика от обязательства представлять результаты исследований препарата Тагриссо во всех подгруппах детской популяции при НМРЛ (см. Раздел 4.2 для получения информации о применении в педиатрии).