Механизм действия
Бозентан является двойным антагонистом рецепторов эндотелина (ERA), обладающим сродством для эндотелина А и В (ETA и ETB). Бозентан уменьшает легочное и системное сосудистое сопротивление, что приводит к увеличению сердечного выброса без увеличения частоты сердечных сокращений.
Нейрогормон эндотелии-1 (ЕТ-1) является одним из самых мощных среди известных в настоящий момент вазоконстрикторов, который также обладает способностью индуцировать фиброз, клеточную пролиферацию, гипертрофию и ремоделирование миокарда, и также проявляет провоспалительную активность. Эти эффекты вызываются ЕТ-1 при связывании с рецепторами ЕТA и ЕТв, расположенными в эндотелии и клетках гладкой мускулатуры сосудов.
Концентрации ЕТ-1 в тканях и плазме крови повышаются при некоторых сердечно-сосудистых заболеваниях и патологии соединительной ткани, в том числе при легочной артериальной гипертензии, склеродермии, острой и хронической сердечной недостаточности, ишемии миокарда, системной гипертензии и атеросклерозе, что позволяет предположить патогенную роль ЕТ-1 при развитии этих заболеваний.
При ЛАГ и сердечной недостаточности отсутствие антагонизма рецепторов эндотелина, повышение концентрации ET-1 сильно коррелируется с тяжестью и прогнозом этих заболеваний.
Бозентан конкурирует при связывании ЕТ-1 с другими ET пептидами, такими как как ETA и ETB рецепторами, с немного более высокой близостью к рецепторам ETA (Ki = 4.1-43 нМ), чем к ETB рецепторам (Ki = 38-730 нМ). Бозентан определенно противодействует с ET рецепторами и не связывается с другими рецепторами.
Эффективность
Животные
На животных с легочной гипертензией, хронический пероральный прием бозентана сократил легочное сосудистое сопротивление и реверсировал легочную сосудистую и правожелудочковую гипертрофию. На животных с легочным фиброзом бозентан сократил отложение коллагена в легких.
Взрослые пациенты с ЛАГ
Два рандомизированных, двойных слепых, многоцентровых, плацебо - контролируемых исследований было проведено на 32 (исследование AC-052-351) и 213 (исследование AC-052-352 [BREATHE-1]) у взрослых пациентов с функциональным классом III-IV по классификации ВОЗ, страдающих легочно-артериальной гипертензией (первичной (идиопатической или наследственной) легочной гипертензией или вторичной легочной гипертензией по отношению к склеродермии). После 4 недель терапии бозентаном в дозировке 62,5 мг два раза в день, поддерживающая доза была увеличена в этих исследованиях до 125 мг два раза в день в AC-052-351 и 125 мг дважды в день и 250 мг дважды в день в AC-052-352.
В обоих исследованиях, лечение бозентаном привело к значительному увеличению физической нагрузки. По сравнению с контрольной группой, принимающей плацебо, увеличение длительности ходьбы по сравнению с исходными параметрами составило 76 метров (р = 0,02; t-тест) и 44 метра (р = 0,0002; Mann-Whitney U тест) относительно начала лечения каждого исследования, соответственно. Различия между двумя группами дозы 125 мг два раза в день и 250 мг дважды в день, не были статистически значимыми, но отмечалась тенденция к улучшению физической нагрузки в группе пациентов, получавших 250 мг два раза в день.
Увеличение длительности ходьбы было очевидным после 4 недель лечения, было очевидным после 8 недель лечения и сохранялось в течение 28 недель двойного слепого лечения в подгруппе пациентов.
В ретроспективном анализе респондентов, основанном на изменении расстояния ходьбы, функционального класса ВОЗ и одышкой у 95 пациентов, рандомизированных для приема бозентана в дозе 125 мг два раза в день в плацебо-контролируемых исследованиях, было обнаружено, что на 8-й неделе у 66 пациентов наблюдалось улучшение состояния, 22 пациента были стабильными и у 7 пациентов наблюдалось ухудшение. Из 22 пациентов, стабильных на 8 неделе, у 6 наблюдалось улучшение состояния на 12/16 неделе и у 4 ухудшение по сравнению с исходным уровнем. Из 7 пациентов, состояние которых ухудшилось на 8-й неделе, у 3-х улучшилось состояние на 12/16-й неделе, а у 4 - ухудшилось по сравнению с исходным уровнем.
Инвазивные гемодинамические показатели оценивались только в исследовании AC-052-351. Лечение бозентаном привело к значительному увеличению сердечного индекса (СИ), связанного со значительным снижением давления в легочной артерии (РАР), легочного сосудистого сопротивления (PVR), и среднего давления в правом предсердии (RAP).
Уменьшение симптомов ЛАГ наблюдается при лечении бозентаном. Тесты по измерению одышки во время прогулки у пациентов показали улучшение при приеме бозентана. В BREATHE-1 исследовании на исходном уровне из 213 пациентов 92 % имели по классификации ВОЗ функциональный класс III и 8 % пациентов класс IV. Лечение бозентаном привело к улучшению функционального класса у 42,4 % пациентов (в группе плацебо 30,4 %). В целом изменение функционального класса в обоих исследованиях было значительно лучше у пациентов, применяющих бозентан по сравнению с плацебо. Лечение бозентаном привело к значительному снижению темпов клинического ухудшения по сравнению с плацебо на 28 неделе (10,7 % против 37,1 %, соответственно, р = 0,0015).
В рандомизированном, двойном слепом, многоцентровом, плацебо - контролируемом исследовании (AC-052-364 [EARLY]), 185 пациентов с ЛАГ, относящихся по классификации ВОЗ ко II функциональному классу (средний начальный уровень теста 6-ти минутной ходьбы составил расстояние 435 метров) получали 62,5 мг бозентана дважды в день в течение 4 недель, затем по 125 мг два раза в день (n = 93) или плацебо (n = 92) в течение 6 месяцев. В исследуемую группу были включены пациенты с ЛАГ нелеченные (n = 156) или находившиеся на постоянной дозе силденафила (n = 29).
Была отмечена значительная задержка во времени клинического ухудшения (рассматривается в первую очередь симптом прогрессирования ЛАГ) у пациентов, принимающих бозентан по сравнению с плацебо (отношение рисков 0,2, р = 0,0114).
В проспективном, многоцентровом, рандомизированном, двойном - слепом, плацебо - контролируемом исследовании (AC 052-405 [BREATHE-5]), пациенты с ЛАГ, относящиеся по классификации ВОЗ к III функциональному классу и пациенты с синдромом Эйзенгеймера, связанного с врожденным пороком сердца получали бозентан 62,5 мг два раза в день в течение 4 недель, затем по 125 мг дважды в день в течение последующих 12 недель (n = 37) или плацебо (n = 17). Основной целью исследования было показать, что бозентан не ухудшит гипоксемии. После 16 недель, средняя насыщенность кислородом была увеличена в группе бозентана на 1,0 % (95 % CИ -0,7 % -2,8 %) по сравнению с группой плацебо, что показало, что бозентан не ухудшает гипоксемии. Среднее легочное сосудистое сопротивление было значительно снижено в группе пациентов, принимающих бозентан (с преобладающим эффектом, наблюдаемым в подгруппе пациентов с двунаправленным внутрисердечным шунтом). После 16 недель, среднее, по сравнению с группой плацебо, увеличение расстояния при тесте 6-ти минутной ходьбой, составляет 53 метра (р = 0,0079), что отражает улучшение толерантности к физической нагрузке.
Открытое, без сравнительной группы исследование (AC-052-362 [BREATHE-4]) было выполнено у 16 пациентов с ЛАГ, относящихся по классификации ВОЗ к III функциональному классу, связанной с ВИЧ - инфекцией. Пациенты получали бозентан 62,5 мг два раза в день в течение 4 недель, затем по 125 мг дважды в день в течение последующих 12 недель. После лечения 16 недель, наблюдалось значительное улучшение физической нагрузки по сравнению с исходным: среднее увеличение расстояния при тесте 6 - ти минутной ходьбы составило 91,4 метров относительно исходного среднего уровня 332,6 метров (р <0,001). Нет официальных выводов в отношении последствий бозентана на антиретровирусную эффективность препарата (см.раздел 4.4).
В открытом исследовании (AC-052-409) из AC-052-405 (BREATHE-5) у пациентов ЛАГ c функциональным классом III по ВОЗ и синдромом Eisenmenger, связанных с врожденным пороком сердца, 26 пациентов получали бозентан в течение 24 - недельного периода лечения (в среднем 24,4 ± 2,0 недели). Эффект применения бозентана продемонстрированный в двойном слепом исследовании, как правило, сохраняется в течение долгосрочного лечения (общая продолжительность лечения 40 недель).
Системный склероз с язвенными поражениями кожи на фоне склеродермической акропатии
Два рандомизированных, двойных слепых, многоцентровых, плацебо - контролируемых исследования были проведены на 122 (исследование AC-052-401 [RAPIDS-1]) и 190 (исследование AC-052-331 [RAPIDS-2]) взрослых пациентах с системным склерозом и язвенными поражениями кожи (как текущих пальцевых язв или наличии язв в предыдущем году). В исследовании AC-052-331, пациенты должны были иметь по крайней мере одну пальцевую язву в обострении, и через два исследования, 85 % пациентов имели постоянные язвенные поражения кожи на начальном этапе. После 4 недель применения бозентана в дозе 62,5 мг два раза в день, и поддерживающая доза увеличивалась в обоих этих исследованиях и составила 125 мг дважды в день. Длительность двойной слепой терапии составила 16 недель в исследовании AC 052-401, и 24 недель в исследовании AC-052-331.
Количество новых язв на пальцах от исходного уровня до конца исследования были первичной и конечной точкой в обоих исследованиях. Лечение бозентаном привело к уменьшению числа новых язв на пальцах в течение всего срока терапии, по сравнению с плацебо. В исследовании AC-052-401, в течение 16 недель двойной слепой терапии, у пациентов в группе бозентана в среднем наблюдалось 1,4 новых язвенных поражения пальцев, против 2,7 новых язвенных поражений в группе плацебо (р = 0,0042). В исследовании AC-052-331, в течение 24 недель двойной слепой терапии, соответствующие показатели составили 1,9 против 2,7 новых язвенных поражений, соответственно (р = 0,0351). В обоих исследованиях пациенты, принимающие бозентан были менее склонны к развитию нескольких новых язвенных поражений, во время исследования и заняло больше времени для развития каждой последующей новой пальцевой язвы, чем в группе плацебо. Эффективность применения бозентана для сокращения числа новых язвенных поражений была более выражена у пациентов с несколькими язвенными поражениями.
Бозентан не влиял на время заживления пальцевых язв в обоих исследованиях.