Механизм действия
Мочевая кислота является конечным продуктом метаболизма пуринов у человека и образуется в ходе следующей реакции: гипоксантин - ксантин - мочевая кислота. На обоих этапах данной реакции в качестве катализатора выступает ксантиноксидаза. Фебуксостат является производным 2-арилтиазола. Его терапевтическое действие основано на уменьшении концентрации мочевой кислоты в сыворотке путем селективного ингибирования ксантиноксидазы. Фебуксостат представляет собой мощный и селективный непуриновый ингибитор ксантиноксидазы (NP-SIXO), и его Ki (константа ингибирования) in vitro составляет менее 1 нМ. Показано, что фебуксостат в значительной степени подавляет активность как окисленной, так и восстановленной формы ксантиноксидазы. В терапевтических концентрациях фебуксостат не ингибирует другие ферменты, участвующие в метаболизме пуринов или пиримидинов, такие как гуаниндезаминаза, гипоксантин-гуанинфосфорибозилтрансфераза, оротат-фосфорибозилтрансфераза, оротидинмонофосфатдекарбоксилаза или пуриннуклеозид-фосфорилаза.
Клиническая эффективность и безопасность
Подагра
Эффективность фебуксостата была подтверждена в фазе 3 трех основных исследований (два основных исследования APEX и FACT и дополнительное исследование CONFIRMS, описанные ниже), которые включали 4 101 пациентов с гиперурикемией и подагрой. В каждом из этих основных исследований 3 фазы фебуксостат более эффективно понижал концентрацию мочевой кислоты в сыворотке и поддерживал ее на должном уровне чем аллопуринол. Первичной конечной точкой эффективности в обоих исследованиях была доля пациентов, у которых в течение последних трех месяцев концентрация мочевой кислоты в сыворотке не превышала 6,0 мг/дл (357 мкмоль/л). В дополнительном исследовании CONFIRMS фазы 3, результаты которого стали доступны после первой выдачи регистрационного удостоверения фебуксостату, первичной конечной точкой эффективности была доля пациентов, у которых концентрация мочевой кислоты в сыворотке не превышала 6,0 мг/дл на момент последнего визита. В эти исследования не включали пациентов, перенесших трансплантацию органов (см. раздел 4.2).
Исследование APEX: исследование эффективности фебуксостата с контролем плацебо и аллопуринола фазы 3 (Allopurinol and Placebo-Controlled Efficacy Study of Febuxostat, APEX) было рандомизированным, двойным слепым, многоцентровым с продолжительностью 28 недель. Всего было рандомизировано 1072 пациента: плацебо (n=134), фебуксостат 80 мг 1 р./сут. (n=267), фебуксостат 120 мг 1 р./сут. (n=269), фебуксостат 240 мг 1 р./сут. (n=134) или аллопуринол (300 мг 1 р./сут. [n=258] для пациентов с исходной концентрацией креатинина в сыворотке < 1,5 мг/дл или 100 мг 1 р./сут. [n=10] для пациентов с исходной концентрацией креатинина в сыворотке > 1,5 мг/дл и < 2,0 мг/дл). Для оценки безопасности фебуксостат назначали в дозе 240 мг (в 2 раза выше максимальной рекомендованной дозы).
Исследование APEX показало статистически достоверное преимущество обоих режимов лечения препаратами фебуксостат 80 мг 1 р./сут. и фебуксостат 120 мг 1 р./сут. по сравнению с аллопуринолом в обычной дозе 300 мг (n=258) /100 мг (n=10) в уменьшении концентрации мочевой кислоты в сыворотке ниже 6 мг/дл (357 мкмоль/л) (см. табл.2 и рис. 1).
Исследование FACT: Исследование эффективности фебуксостата с аллопуринол-контролем (The Febuxostat Allopurinol Controlled Trial, FACT) фазы 3 было рандомизированным, двойным слепым, многоцентровым с продолжительностью 52 недели. Всего было рандомизировано 760 пациентов: фебуксостат 80 мг 1 р./сут. (n=256), фебуксостат 120 мг 1 р./сут. (n=251) или аллопуринол 300 мг 1 р./сут. (n=253).
Исследование FACT показало статистически достоверное преимущество обоих режимов лечения препаратами фебуксостат 80 мг 1 р./сут. и фебуксостат 120 мг 1 р./сут. по сравнению с аллопуринолом в обычной дозе 300 мг, в уменьшении и поддержании концентрации мочевой кислоты в сыворотке ниже 6 мг/дл (357 мкмоль/л).
В таблице представлены результаты оценки первичной конечной точки эффективности.
Доля пациентов с уровнем мочевой кислоты в сыворотке < 6,0 мг/дл (357 мкмоль/л)
Последние три ежемесячных осмотра
Исследование — фебуксостат 80 мг 1 р/сутки — фебуксостат 120 мг 1 р./сутки — фебуксостат 300/100 мг 1 р/сутки1
APEX (28 недель) — 48%* (n = 262) — 65% *, # (n=269) — 22% (n = 268)
FACT (52 недель) — 53%* (n = 255) — 62%* (n = 250) — 21% (n = 251)
Объединенные результаты — 51%* (n = 517) — 63%*, # (n=519) — 22% (n = 519)
1 результаты субъектов, получавших 100 мг 1 раз в сутки (n = 10: пациенты с креатинином сыворотки> 1,5 и ≤2,0 мг / дл) или 300 мг 1 раз в сутки (n = 509), были объединены для анализов. * p <0,001 по сравнению с аллопуринолом, # p <0,001 по сравнению с 80 мг
Прием фебуксостата приводил к быстрому снижению концентрации мочевой кислоты в сыворотке, причем данный эффект сохранялся на протяжении длительного времени. Снижение уровня мочевой кислоты в сыворотке до <6,0 мг/дл (357 мкмоль/л) отмечалось уже на второй неделе исследования и сохранялось на протяжении всего периода лечения. На рис. 1 показаны средние концентрации мочевой кислоты в сыворотке в зависимости от времени для каждой группы лечения двух основных исследований фазы 3.
Рисунок 1. Средние концентрации мочевой кислоты в сыворотке – объединенные данные основных исследований фазы 3
Примечание: 509 пациентов получали аллопуринол в дозе 300 мг 1 р./сут.; 10 пациентов с исходной концентрацией креатинина в сыворотке >1,5 мг/дл и ≤2,0 мг/дл получали аллопуринол в дозе 100 мг 1 р./сут.. (10 из 268 пациентов в исследовании APEX).
Фебуксостат 240 мг назначали для оценки безопасности при дозе в 2 раза выше максимальной рекомендованной.
Исследование CONFIRMS: Исследование CONFIRMS было рандомизированным, контролируемым исследованием фазы 3, продолжительностью 26 недель, которое проводилось для оценки безопасности и эффективности фебуксостата в дозах 40 мг и 80 мг по сравнению с аллопуринолом в дозах 300 мг и 200 мг у пациентов с подагрой и гиперурикемией. Всего было рандомизировано 2269 пациентов: фебуксостат 40 мг 1 р./сут. (n=757), фебуксостат 80 мг 1 р./сут. (n=756), или аллопуринол 300/200 мг 1 р./сут. (n=756). По меньшей мере 65 % пациентов имели нарушения функции почек от легкой до средней степени (с клиренсом креатинина 30-89 мл/мин). Проведение профилактики приступов подагры было обязательным на срок более 26 недель.
Доля пациентов с концентрацией мочевой кислоты в сыворотке <6,0 мг/дл (357 мкмоль/л) в последний визит, составила 45 % для фебуксостата 40 мг, 67 % для фебуксостата 80 мг и 42 % для аллопуринола 300/200 мг, соответственно.
Первичная конечная точка в подгруппе пациентов с нарушением функции почек
В исследовании APEX оценивали эффективность препарата у 40 пациентов с нарушением функции почек (т.е. с исходной концентрацией креатинина в сыворотке > 1,5 мг/дл и 2,0 мг/дл). Субъектам с нарушением функции почек, рандомизированным в группу аллопуринола, дозу препарата уменьшали до 100 мг 1 р/сутки. Первичная конечная точка эффективности была достигнута в группах пациентов, получавших фебуксостат у 44% пациентов (80 мг 1 р./сут.), 45% (120 мг 1 р./сут.) и 60% (240 мг 1 р./сут.) по сравнению с 0% в группах пациентов, получавших аллопуринол 100 мг 1 р./сут. и плацебо.
При этом не было отмечено различий по степени уменьшения концентрации мочевой кислоты в сыворотке в зависимости от функции почек (58% в группе с нормальной функцией почек и 55% в группе с нарушением функции почек).
Анализ данных о пациентах с подагрой и нарушением функции почек был проспективно проведен в рамках исследования CONFIRMS и показал, что фебуксостат был значительно более эффективен при снижении уровня мочевой кислоты сыворотки до < 6 мг/дл по сравнению с аллопуринолом 300 мг/200 мг у пациентов с подагрой и нарушением функции почек легкой и средней степени (65% исследованных пациентов).
Первичная конечная точка в подгруппе пациентов с концентрацией мочевой кислоты в сыворотке ≥ 10 мг/дл
Исходная концентрация мочевой кислоты в сыворотке ≥ 10 мг/дл отмечалась приблизительно у 40% пациентов (комбинированные исследования APEX и FACT). Среди этих пациентов первичная конечная точка эффективности (концентрация мочевой кислоты в сыворотке менее 6 мг/дл в последние 3 визита) была достигнута в группах пациентов, получавших фебуксостат у 41% пациентов (80 мг 1 р./сут.), у 48% пациентов (120 мг 1 р./сут.) и у 66% пациентов (240 мг 1 р./сут.) по сравнению с 9% в группе пациентов, получавших аллопуринол 300/100 мг 1 р./сут. и 0% в группе пациентов, получавших плацебо.
По данным исследования CONFIRMS, доля пациентов, достигших первичной конечной точки эффективности (с концентрацией мочевой кислоты в сыворотке <6,0 мг/дл в последний визит) в группе пациентов с исходной концентрацией мочевой кислоты в сыворотке ≥ 10 мг/дл, получавших фебуксостат 40 мг 1 р./сутки, составила соответственно 27 % (66/249), фебуксостат 80 мг 1 р./сут., - 49 % (125/254), и аллопуринол 300 мг/200 мг 1 р./сут. -31 % (72/230).
Клинические исходы: процентная доля пациентов, нуждающихся в терапии приступов подагры
Исследование APEX: в течение 8-недельного профилактического периода большая доля пациентов из терапевтической группы фебуксостата 120 мг (36%), нуждавшихся в терапии приступов подагры, сравнивалась с пациентами, принимавшими фебуксостат 80 мг (28%), аллопуринол 300 мг (23%) или плацебо (20%). Частота приступов была выше после профилактического периода и с течением времени постепенно снижалась. От 46% до 55% испытуемым проводилось лечение приступов подагры с 8 недели и с 28 недели. Приступы подагры, возникшие в течение последних 4-х недель испытаний (24-28 недели) наблюдались у 15% пациентов (фебуксостат 80, 120 мг), 14% пациентов (аллопуринол 300 мг) и 20% пациентов (плацебо).
Исследование FACT: в течение 8-недельного профилактического периода большая доля пациентов из терапевтической группы фебуксостата 120 мг (36%), нуждавшихся в терапии приступов подагры, сравнивалась с обоими терапевтическими группами, принимавшими фебуксостат 80 мг (22%), аллопуринол 300 мг (21%). После 8-недельного профилактического периода, частота приступов увеличилась и со временем постепенно снизилась (64% и 70% испытуемых, получавшим лечение по поводу приступов подагры с 8-52 недели). Приступы подагры в течение последних 4-х недель испытаний (49-52 недели) наблюдались у 6-8% пациентов (фебуксостат 80 мг, 120 мг), и у 11% пациентов (аллопуринол 300 мг).
Доля пациентов, нуждавшихся в купировании обострения подагры (исследования APEX и FACT), была ниже в группах, где средняя концентрация мочевой кислоты в сыворотке после лечения уменьшалась до <6,0 мг/дл, <5,0 мг/дл, или <4,0 мг/дл по сравнению с группами, в которых средний уровень мочевой кислоты составлял ≥6,0 мг/дл в последние 32 недели лечения (с 20-24 недели по 49-52 неделю).
Во время исследования CONFIRMS, процентная доля пациентов, которые нуждались в лечении приступов подагры (1 день через 6 месяцев), составляла 31% и 25% в группах, принимавших, соответственно, фебуксостат 80 мг и аллопуринол. Различий в соотношении пациентов, которые нуждались в лечении приступов подагры, между группами, принимавшими фебуксостат 80 мг и 40 мг, не отмечалось.
Долгосрочные расширенные открытые исследования
Исследование EXCEL (C02-021): исследование Excel является трехлетним, открытым, мультицентровым, рандомизированным, расширенным, аллопуринол-контролируемым исследованием безопасности фазы 3, которое проводилось для оценки безопасности у пациентов, прошедших основные исследования фазы 3 (APEX или FACT). Всего в исследование было включено 1 086 пациентов: фебуксостат 80 мг 1 р./сут. (n=649), фебуксостат 120 мг 1 р./сут. (n=292) или аллопуринол 300/100 мг 1 р./сут. (n=145). У около 69% пациентов коррекция терапии для достижения окончательного стабильного лечения не потребовалась. Пациентам, у которых уровни концентрации мочевой кислоты в сыворотке при трехкратном последовательном измерении составляли > 6.0 мг/дл, были исключены из исследования.
Уровни концентрации мочевой кислоты в сыворотке с течением времени не изменились (например, у 91% и 93% пациентов, изначально принимавших фебуксостат в дозах, соответственно, 80 мг и 120 мг, уровни концентрации мочевой кислоты в сыворотке составляли менее 6.0 мг/дл на 36 месяце).
По данным трехлетнего наблюдения у менее чем 4 % пациентов, которые нуждались в лечении приступов, имело место уменьшение частоты приступов подагры на 16-24 месяц и 30-36 месяц (т.е., более, чем у 96 % пациентов, необходимость в лечении приступов отсутствует).
У 46% и 38% пациентов, получавших окончательное стабильное лечение фебуксостатом соответственно, в дозе 80 или 120 мг 1 раз в сутки, имело место полное исчезновение первичного пальпируемого тофуса от начального уровня до последнего визита.
Исследование FOCUS (TMX-01-005) являлось пятилетним, открытым, мультицентровым, расширенным исследованием безопасности фазы 2, проводившемся у пациентов, закончивших 4-х недельный прием фебуксостата с двойным слепым дозированием в испытании TMX-01-004. Были включены 116 пациентов, получавших изначально фебуксостат 80 мг 1 раз в сутки. У 62% пациентов для поддержания уровня концентрации мочевой кислоты в сыворотке ниже 6,0 мг/дл коррекция дозы не требовалась, а 38% пациентов нуждались в коррекции дозы для достижения окончательной стабильной дозы.
Доля пациентов с уровнем сМК < 6,0 мг/дл (357 мкмоль/л) на момент заключительного визита составила более 80% (81 - 100%) для каждой дозы фебуксостата.
В фазе 3 клинических исследований у пациентов, получавших фебуксостат, наблюдались незначительные изменения показателей функции печени (5,0%). Частоты возникновения данных нарушений изменений были сходны с таковыми для аллопуринола (4,2%) (см. раздел 4.4). В долгосрочных расширенных фазах открытых исследований отмечалось повышение ТТГ (>5,5 мкМЕ/мл) у пациентов, получавших фебуксостат (5,5%) или аллопуринол (5,8%) в течение длительного времени (см. раздел 4.4).
Пострегистрационные долгосрочные исследования
Исследование CARES представляло собой многоцентровое рандомизированное двойное слепое исследование отсутствия меньшей эффективности, в котором сравнивали исходы сердечно-сосудистых заболеваний при применении фебуксостата и аллопуринола у пациентов с подагрой и основными сердечно-сосудистыми заболеваниями в анамнезе, включая инфаркт миокарда, госпитализацию по поводу нестабильной стенокардии, процедуру коронарной или церебральной реваскуляризации, инсульт, преходящее нарушение мозгового кровообращения по ишемическому типу с госпитализацией, заболевание периферических сосудов или сахарный диабет с признаками микроангиопатии или макроангиопатии. Для достижения уровня МК в сыворотке ниже 6 мг/дл дозу фебуксостата титровали от 40 до 80 мг (независимо от функции почек), а дозу аллопуринола титровали с шагом 100 мг от 300 до 600 мг у пациентов с нормальной функцией почек и почечной недостаточностью легкой степени тяжести и от 200 до 400 мг у пациентов с почечной недостаточностью средней степени тяжести.
Первичной конечной точкой в CARES было время первого появления MACE, включая инфаркт миокарда без летального исхода, инсульт без летального исхода, смерть по причинам, связанным с сердечно-сосудистыми патологиями и нестабильную стенокардию с неотложной коронарной реваскуляризацией.
Конечные точки (первичные и вторичные) анализировали для группы пациентов, которым назначено лечение (ITT), включая всех участников, которые были рандомизированы и получали исследуемый препарат в режиме двойного слепого приема по меньшей мере один раз.
В целом 56,6% пациентов прекратили участие в исследовании преждевременно, а 45% пациентов завершили не все визиты исследования.
В общей сложности было проведено наблюдение 6 190 пациентов в среднем в течение 32 месяцев, а средняя продолжительность воздействия составила 728 дней для пациентов, получавших фебуксостат (n=3098) и 719 дней для пациентов, получавших аллопуринол (n=3092).
В качестве первичной конечной точки явления MACE наблюдались с одинаковой частотой в группах лечения фебуксостатом и аллопуринолом (10,8% по сравнению с 10,4% пациентов соответственно; отношение рисков [ОР] 1,03; двусторонний повторный 95% доверительный интервал [ДИ] 0,87-1,23).
При анализе отдельных событий, относящихся к MACE, частота смертности по причинам, связанным с сердечно-сосудистыми заболеваниями была выше при применении фебуксостата, чем при применении аллопуринола (4,3% по сравнению с 3,2% пациентов; ОР 1,34; 95% ДИ 1,03–1,73). Частота других событий, относящихся к MACE, была сходной в группах, получавших фебуксостат и аллопуринол, т.е. инфаркт миокарда без летального исхода (3,6% по сравнению с 3,8% пациентов; ОР 0,93; 95% ДИ 0,72-1,21), инсульт без летального исхода (2,3% против 2,3% пациентов; ОР 1,01; 95% ДИ 0,73-1,41) и срочная реваскуляризация вследствие нестабильной стенокардии (1,6% против 1,8% пациентов; ОР 0,86; 95% ДИ 0,59-1,26). Уровень смертности от всех причин также был выше при применении фебуксостата, чем при применении аллопуринола (7,8% по сравнению с 6,4% пациентов; ОР 1,22; 95% ДИ 1,01–1,47), что в основном было обусловлено более высоким уровнем смертности по причинам, связанным с сердечно-сосудистыми заболеваниями в этой группе ( см. раздел 4.4).
Частота госпитализации по поводу сердечной недостаточности, госпитализации по поводу аритмий, не связанных с ишемией, венозных тромбоэмболических осложнений и госпитализации по поводу преходящих нарушений мозгового кровообращения по ишемическому типу, были сопоставимы для фебуксостата и аллопуринола.