Механизм действия
Хайцентра содержит широкий спектр опсонирующих и нейтрализующих антител IgG против множества бактериальных и вирусных возбудителей.
Хайцентра содержит антитела иммуноглобулина G, присутствующие в среднестатистической популяции. Препарат получают из плазмы не менее 1000 доноров. Распределение подклассов IgG примерно соответствует распределению в необработанной плазме человека.
Достаточные дозы препарата Хайцентра могут повысить низкий уровень антител IgG до нормального диапазона и таким образом помочь в борьбе с инфекциями.
Механизм действия препарата Хайцентра у пациентов с ХВДП до конца не изучен, но может включать иммуномодулирующие эффекты.
Первичные иммунодефициты (ПИДы)
Безопасность и эффективность препарата Хайцентра при лечении первичных иммунодефицитных заболеваний (ПИД) были изучены в семи исследованиях III фазы и двух исследованиях IV фазы с участием пациентов с ПИД.
В европейском основном, проспективном, открытом, одногрупповом и многоцентровом исследовании в общей сложности 51 пациент с ПИД в возрасте от 3 до 60 лет получал лечение препаратом Хайцентра в течение периода до 41 недели. Средняя еженедельная доза составляла 119 мг/кг массы тела. В результате на протяжении всего периода лечения были достигнуты стабильные минимальные уровни IgG со средними концентрациями 7,99–8,25 г/л. Пациенты получили в общей сложности 1831 еженедельную инфузию препарата Хайцентра.
В последующее расширенное исследование было включено в общей сложности 40 пациентов, получавших лечение в основном исследовании (возраст: 4–52 года), которые продолжили лечение до 46 месяцев с неизменной дозировкой. Пациенты получили в общей сложности 5405 еженедельных инфузий препарата Хайцентра.
На протяжении всего периода лечения были достигнуты стабильные минимальные уровни IgG со средними концентрациями 7,5–8,5 г/л, что подтвердило результаты основного исследования. Частота острых тяжелых бактериальных инфекций (ОТБИ) составила 0,0478 на пациента в год с верхним пределом 99%-годоверительного интервала (ДИ) 0,1252.
В проспективном, открытом, одногрупповом и многоцентровом исследовании, проведенном в США, в общей сложности 49 пациентов с первичными иммунодефицитами в возрасте от 5 до 72 лет получали лечение препаратом Хайцентра в течение периода до 15 месяцев. Средняя еженедельная доза составляла 228 мг/кг массы тела. В результате на протяжении всего периода лечения удалось достичь стабильных минимальных уровней IgG со средней концентрацией 12,53 г/л. Пациенты получили в общей сложности 2264 еженедельных инфузии препарата Хайцентра.
В последующем расширенном исследовании в США было включено 21 пациент из ранее лечившихся (возраст: 5–69 лет), которые продолжили лечение до 87 недель при неизменной дозировке. Пациенты получили в общей сложности 1735 еженедельных инфузий препарата Хайцентра.
На протяжении всего периода лечения были достигнуты стабильные минимальные уровни IgG со средними концентрациями 11,71–12,76 г/л (общий средний показатель 11,98 г/л), что подтвердило результаты основного исследования. Ни у одного из пролеченных пациентов во время лечения не было выявлено минимальных уровней IgG ниже 5 г/л. Частота ОТБИ составила 0,06 на пациента в год с верхним 99%-го доверительным интервалом 0,257.
Для оценки безопасности и переносимости более высоких скоростей введения, применяемых как при ручном введении, так и при использовании насосов, 49 пациентов с ПИД в возрасте от 2 до 75 лет были включены в многоцентровое нерандомизированное открытое исследование фазы IV (HiLo) и получали лечение препаратом Хайцентра в течение не менее 12 недель (11 детей в возрасте от 2 до < 18 лет, 35 взрослых пациентов в возрасте от 18 до 65 лет и 3 пожилых пациента в возрасте > 65 лет). В первой группе пациентов, получавших Хайцентру методом ручного введения (n=16), проводилось от 2 до 7 инфузий в неделю со скоростью введения 30, 60 и 120 мл/час/место введения (см. раздел 4.2).
Второй группе пациентов (n = 18), которым Хайцентру вводили с помощью насоса, назначали еженедельные инфузии Хайцентры со скоростью введения 25, 50, 75 и 100 мл/час/место введения. В третьей группе пациентов (n=15) дополнительно оценивались объемы инфузии 25, 40 и 50 мл на место введения при введении еженедельных доз Хайцентры с помощью насоса. Во всех трех группах каждый параметр инфузии применялся в течение 4 недель. После этого пациенты с хорошей переносимостью (респонденты) могли перейти на следующий более высокий параметр инфузии. Первичной конечной точкой был процент пациентов-респондентов после перехода на более высокий параметр инфузии:
Группа — Параметры инфузии и количество ответивших* (%) — Совместимость**
1. скорость инфузии с ручным нажатием — 30 мл/час 100,0 % — 60 мл/час 100,0 % — 120 мл/час 87,5 % — - — 1,0
2. скорость инфузии при инфузии с помощью насоса — 25 мл/час 77,8 % — 50 мл/час 77,8 % — 75 мл/час 66,7 % — 100 мл/час 61,1 % — 1,0 (0,98 - 1,0)
3. объем для инфузии с помощью насоса — 25 мл 86,7 % — 40 мл 73,3 % — 50 мл 73,3 % — - — 1,0
* Респондент: в группе с инфузией с помощью насоса — пациент, у которого было проведено ≥3 из 4 действительных инфузий по какому-либо параметру инфузии; в группе с ручным введением — пациент, у которого было проведено минимальное количество действительных инфузий (≥60 %) по какому-либо параметру инфузии.
Инфузия считалась действительной, если достигалось ≥95 % запланированной скорости потока / объема на ≥1 месте инфузии.
** Переносимость: количество инфузий без серьезных местных реакций, деленное на общее количество инфузий.
В целом, соотношение числа инфузий без серьезных местных реакций к общему числу инфузий (переносимость) во всех группах для всех параметров инфузии составило ≥0,98.
Между исходным значением на 1-й день и концом исследования у всех пациентов не наблюдалось клинически значимых различий в минимальных концентрациях IgG в сыворотке крови.
Безопасность и эффективность у пожилых пациентов
В целом не было отмечено различий в безопасности и эффективности между пациентами с ПИД старше 65 лет и пациентами с ПИД в возрасте от 18 до 65 лет. В клинических исследованиях препарат Хайцентра изучался у 13 пациентов с ПИД старше 65 лет.
Безопасность и эффективность у детей
Безопасность и эффективность препарата Хайцентра изучались у детей в возрасте от 2 до 18 лет.
Препарат Хайцентра оценивался у 68 детей с ПИД в возрасте от 2 до < 12 лет и у 57 педиатрических пациентов в возрасте от 12 до < 18 лет.
Не было выявлено различий в фармакокинетических параметрах, безопасности и эффективности между взрослыми и педиатрическими пациентами.
В педиатрии не требовалась специфическая дозировка для достижения желаемых уровней IgG в сыворотке крови.
Хроническая воспалительная демиелинизирующая полинейропатия (ХВДП)
Безопасность, эффективность и переносимость препарата Хайцентра у пациентов с ХВДП оценивались в рамках многоцентрового, двойного слепого, рандомизированного, плацебо-контролируемого исследования III фазы с параллельными группами — PATH [Polyneuropathy and Treatment with Hizentra]. 172 участника исследования, ранее получавших IVIg, были рандомизированы в группы с еженедельными дозами Хайцентры 0,2 г/кг массы тела, 0,4 г/кг массы тела или плацебо и впоследствии получали лечение в течение 24 недель. Средняя продолжительность воздействия составила 118,9 дня в группе с дозой 0,2 г/кг массы тела и 129 дней в группе с дозой 0,4 г/кг массы тела (максимальная продолжительность воздействия в каждой группе составила до 167 и 166 дней соответственно). Участники исследования, как правило, использовали 4 места для инфузии одновременно (до 8 мест одновременно).
В целом 57 участников исследования получили 1514 инфузий в группе плацебо, 57 участников исследования получили 2007 инфузий в группе Хайцентры с дозой 0,2 г/кг массы тела и 58 участников исследования получили 2218 инфузий в группе Хайцентры с дозой 0,4 г/кг массы тела (всего 5739 инфузий).
В качестве первичной конечной точки эффективности был процент участников исследования, у которых произошел рецидив ХВДП (определяемый как повышение на ≥1 балл по скорректированной шкале INCAT (Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment) по сравнению с исходным уровнем) или которые были исключены из фазы лечения препаратом Хайцентра по другой причине.
Обе дозы Хайцентры продемонстрировали превосходство над плацебо в отношении первичной конечной точки.
Доля пациентов, получавших Хайцентру, у которых наблюдался рецидив ХВДП или которые были исключены из исследования по другим причинам, была статистически значимо меньше: 32,8 % для дозы 0,4 г/кг массы тела и 38,6 % для дозы 0,2 г/кг массы тела по сравнению с 63,2 % участников исследования, получавших плацебо [p < 0,001 и p = 0,007 соответственно]. Если рассматривать рецидивы отдельно, частота рецидивов ХВДП составила 19,0 % для дозы 0,4 г/кг массы тела Хайцентры и 33,3 % для дозы 0,2 г/кг массы тела Хайцентры по сравнению с 56,1 % для плацебо (p < 0,001 и p = 0,012 соответственно). Таким образом, в течение периода лечения до 24 недель Хайцентра предотвратила рецидивы у 81 % и 67 % участников исследования в группах с дозами 0,4 г/кг и 0,2 г/кг массы тела соответственно. В группе плацебо рецидивы не наблюдались у 44 % участников исследования.
Было оценено время до рецидива ХВДП, и соответствующие вероятности рецидива ХВДП на основе оценок по методу Каплана-Мейера составили: плацебо — 58,8 %; Хайцентра в дозе 0,2 г/кг массы тела — 35,0 % и Хайцентра в дозе 0,4 г/кг массы тела — 22,4 %.
Коэффициенты риска (95 % ДИ) для низкой и высокой дозы по сравнению с плацебо составили 0,48 (0,27; 0,85) и 0,25 (0,12; 0,49) соответственно.
Наблюдаемая разница между группой, получавшей 0,2 г/кг массы тела препарата Хайцентры, и группой, получавшей 0,4 г/кг массы тела препарата Хайцентры, не достигла статистической значимости.
Рисунок. График Каплана-Мейера: время до рецидива ХВДП
ПлацебоХайцентра, 0,4 г/кг массы телаПлацебоХайцентра, 0,4 г/кг массы телаВероятность рецидива (%)Вероятность рецидива (%)Хайцентра, 0,2 г/кг массы телаХайцентра, 0,2 г/кг массы телаНеделяНеделя
Показатели эффективности (балл INCAT, средняя сила захвата и суммарный балл Совета медицинских исследований (MRC)) у пациентов в обеих группах препарата Хайцентра оставались стабильными, а у пациентов в группе плацебо они снижались с течением времени. Пациенты в группе высокой дозы препарата Хайцентра имели стабильный центильный балл по шкале инвалидизации на основе модели Раша (R-ODS). Пациенты в группах обеих доз препарата Хайцентра имели стабильные электрофизиологические показатели.
У участников исследования в обеих группах дозирования Хайцентра электрофизиологические параметры оставались стабильными.
82 пациента с ХВДП из исследования PATH были включены в многоцентровое 48-недельное открытое расширенное исследование III фазы. В рамках расширенного исследования оценивались долгосрочная безопасность и эффективность поддерживающей терапии препаратом Хайцентра с двумя различными еженедельными дозами: 0,2 г/кг и 0,4 г/кг массы тела. В зависимости от дизайна исследования один и тот же пациент мог получать обе дозы в ходе исследования; 72 пациента получали дозу 0,4 г/кг массы тела, а 73 пациента — дозу 0,2 г/кг. Средняя продолжительность лечения составила 125,8 дня (диапазон: 1–330 дней) в группе с дозой 0,2 г/кг массы тела и 196,1 дня (диапазон: 1–330 дней) в группе с дозой 0,4 г/кг массы тела.
У пациентов, завершивших основное исследование PATH без рецидива при дозе 0,4 г/кг массы тела и первоначально получавших эту дозу в исследовании продолжения, частота рецидивов составила 5,6 % (1 из 18 пациентов).
Из всех пациентов, получавших 0,4 г/кг массы тела в расширенном исследовании PATH, рецидив наблюдался у 9,7 % (7 из 72 пациентов).
У пациентов, завершивших исследование PATH без рецидива при дозе 0,2 г/кг массы тела и первоначально получавших эту дозу в расширенном исследовании, частота рецидивов составила 50 % (3 из 6 пациентов).
Из всех пациентов, получавших в расширенном исследовании 0,2 г/кг массы тела, рецидив наблюдался у 47,9 % (35 из 73 пациентов). Снижение дозы с 0,4 г/кг массы тела до 0,2 г/кг массы тела в расширенном исследовании без рецидива было возможно у 67,9 % пациентов (19 из 28 пациентов). Все пациенты с рецидивом восстановились в течение 4 недель после лечения дозой 0,4 г/кг массы тела.
Сила захвата, суммарный балл по шкале MRC и центильный балл по шкале R-ODS оставались стабильными по сравнению с исходным уровнем у пациентов, у которых не наблюдалось рецидива в ходе расширенного исследования.
Безопасность и эффективность у пожилых пациентов
В целом не было отмечено различий в безопасности и эффективности между пациентами старше 65 лет и пациентами в возрасте от 18 до 65 лет. В клинических исследованиях с участием пациентов с ХВДП 61 человек старше 65 лет получали лечение препаратом Хайцентра.
Безопасность и эффективность у детей
Лечение детей с ХВДП препаратом Хайцентра до сих пор не изучалось в клинических исследованиях.