Афлиберцепт представляет собой рекомбинантный гибридный белок, состоящий из фрагментов внеклеточных доменов рецепторов VEGF (фактора роста эндотелия сосудов) 1 и 2, соединенных с Fc-фрагментом человеческого IgG1.
Афлиберцепт вырабатывается в клетках K1 яичника китайского хомячка (CHO/ЯКХ) путем рекомбинантной ДНК-технологии.
Афлиберцепт действует как растворимый рецептор-«ловушка», который связывает VEGF-A и PIGF с большей аффинностью, чем их природные рецепторы, и таким образом ингибирует связывание и активацию нативных рецепторов VEGF.
Механизм действия
Эндотелиальный сосудистый фактор роста А (VEGF-A) и плацентарный фактор роста (PIGF) относятся к семейству VEGF ангиогенных факторов, которые могут действовать в качестве мощного митогенного, хемотаксического фактора и фактора сосудистой проницаемости для эндотелиальных клеток. VEGF действует посредством тирозинкиназы двух рецепторов, VEGFR-1 и VEGFR-2, которые присутствуют на поверхности эндотелиальных клеток. PIGF связывается только с фактором VEGFR-1, который также присутствует на поверхности лейкоцитов. Излишняя активация этих рецепторов с помощью VEGF-А может привести к патологической неоваскуляризации и повышенной проницаемости сосудов.
Возможен синергизм между PIGF и VEGF-A в этих процессах, также известно, что фактор PIGF способствует лейкоцитарной инфильтрации и сосудистому воспалению.
Фармакодинамические эффекты
Влажная возрастная макулярная дегенерация
Влажная возрастная макулярная дегенерация (влажная ВМД) характеризуется патологической хориоидальной неоваскуляризацией (ХНВ). Пропотевание крови и жидкости из участков ХНВ может вызывать утолщение или отек сетчатки и/или суб- /интраретинальное кровоизлияние, приводящее к потере остроты зрения.
У пациентов, получающих препарат Эйлеа (одна инъекция в месяц в течение трех первых месяцев, в последующем одна инъекция каждые 2 месяца), отмечалось уменьшение толщины центральной зоны сетчатки (ТЦЗС) вскоре после начала лечения и уменьшение среднего размера патологического участка ХНВ, что соответствует результатам, полученным у пациентов на фоне введения ранибизумаба в дозе 0,5 мг каждый месяц.
В исследовании VIEW1 отмечалось среднее уменьшение ТЦЗС по результатам оценки методом оптической когерентной томографии (ОКТ) (-130 и -129 мкм на 52 неделе в группе лечения препаратом Эйлеа по схеме 2 мг каждые два месяца и в группе лечения ранибизумабом по схеме 0,5 мг каждый месяц, соответственно). В исследовании VIEW2 на 52 неделе также отмечалось среднее уменьшение ТЦЗС по результатам ОКТ (-149 и -139 мкм в группе лечения препаратом Эйлеа по схеме 2 мг каждые два месяца и в группе лечения ранибизумабом по схеме 0,5 мг каждый месяц, соответственно). Достигнутое уменьшение площади ХНВ и ТЦЗС сохранялось на втором году исследований.
В исследование ALTAIR включали пациентов из Японии с ранее не леченной влажной ВМД. В рамках данного исследования лечение проводилось по следующей схеме: 3 начальные ежемесячные инъекции препарата Эйлеа в дозе 2 мг, затем одна инъекция после последующих 2 месяцев с последующей терапией с удлинением интервалов между инъекциями (межинъекционные интервалы имели разную продолжительность и корректировались на 2 или 4 недели). Максимальная продолжительность межинъекционного интервала составляла 16 недель. Удлинение интервалов производилось на основании заранее установленных критериев. Результаты исследования ALTAIR оказались схожи с результатами исследований VIEW. Так, на 52 неделе среднее уменьшение толщины центральной зоны сетчатки (ТЦЗС) по итогам ОКТ составило -134,4 и –126,1 мкм в группах с корректировкой межинъекционных интервалов на 2 и на 4 недели, соответственно. Доля пациентов, у которых ОКТ не выявила присутствия жидкости на 52 неделе, составила 68,3 % и 69,1 % в группах с корректировкой на 2 и на 4 недели, соответственно. Уменьшение ТЦЗС в целом сохранялось в обеих группах лечения на втором году исследования ALTAIR.
Исследование ARIES было разработано, чтобы оценить сопоставимость по эффективности двух режимов дозирования препарата Эйлеа 2 мг: режима treat-and-extend (лечить-и-увеличивать), начатого сразу после введения 3 первоначальных ежемесячных инъекций и одной дополнительной инъекции через 2 месяца, и режима treat-and-extend (лечить-и-увеличивать), начатого после одного года лечения.
У пациентов, которым хотя бы один раз на протяжении исследования потребовалось введение чаще, чем каждые 8 недель, значение ТЦЗС оставалось выше, но среднее уменьшение ТЦЗС от исходного уровня к 104-й неделе составило -160,4 микрон, как и у пациентов, у которых лечение проводилось с частотой интервалов каждые 8 недель или реже.
Макулярный отек вследствие окклюзии центральной вены сетчатки или ее ветвей
При окклюзии центральной вены сетчатки (ОЦВС) или ее ветвей (ОВВС) возникает ишемия сетчатки, провоцирующая высвобождение VEGF, которые в свою очередь дестабилизируют плотные соединения и способствуют пролиферации эндотелиальных клеток. Повышение экспрессии VEGF связано с разрушением гематоретинального барьера, повышением сосудистой проницаемости, отеком сетчатки и осложнениями неоваскуляризации.
У пациентов, получавших лечение 6 последовательными ежемесячными инъекциями Эйлеа 2 мг, наблюдался постоянный, быстрый и устойчивый морфологический ответ (что проявилось улучшением показателя ТЦЗС по данным измерений). В группах лечения афлиберцептом уменьшение ТЦЗС на 24 неделе статистически превосходило аналогичный показатель в контрольных группах по итогам всех трех исследований (исследование COPERNICUS у пациентов с ОЦВС: -457 и -145 мкм; исследование GALILEO у пациентов с ОЦВС: -449 и -169 мкм; исследование VIBRANT у пациентов с ОВВС: -280 и -128 мкм). Достигнутое уменьшение ТЦЗС относительно исходного состояния сохранялось до конца каждого исследования, т.е. до 100 недели в исследовании COPERNICUS, до 76 недели в исследовании GALILEO и до 52 недели в исследовании VIBRANT.
Диабетический макулярный отек
Диабетический макулярный отек является последствием диабетической ретинопатии и характеризуется повышенной проницаемостью сосудов и повреждением капилляров сетчатки, что может вызвать потерю остроты зрения.
У пациентов, получавших препарат Эйлеа наблюдался быстрый и устойчивый морфологический ответ (толщина центральной зоны сетчатки [ТЦЗС], уровень по шкале тяжести диабетической ретинопатии DRSS).
В исследованиях VIVIDDME и VISTADME отмечалось, что среднее уменьшение ТЦЗС к 52 неделе относительно исходного уровня у пациентов, получавших лечение препаратом Эйлеа, статистически превосходило аналогичный показатель в контрольной группе лазерного лечения: -192,4 и -183,1 мкм в группах лечения препаратом Эйлеа по схеме 2Q8 и -66,2 и -73,3 мкм в контрольных группах, соответственно. В исследованиях VIVIDDME и VISTADME на 100 неделе уменьшение вышеуказанного показателя сохранялось и составляло -195,8 и -191,1 мкм в группе терапии препаратом Эйлеа по схеме 2Q8 и -85,7 и -83,9 мкм в контрольных группах, соответственно.
Улучшение на ≥ 2 порядка по шкале DRSS оценивалось на основании предварительно заданных критериев в рамках исследований VIVIDDME и VISTADME. Показатель по шкале DRSS постепенно менялся у 73,7 % у пациентов, участвовавших в исследовании VIVIDDME, и у 98,3 %пациентов, участвовавших в исследовании VISTADME. На 52 неделе у 27,7 % и 29,1 % пациентов, получавших препарат Эйлеа по схеме 2Q8, и у 7,5 % и 14,3 % пациентов в контрольных группах зафиксировали улучшение показателя по шкале DRSS на ≥2 порядка. На 100 неделе соответствующий процент пациентов составил 32,6 % и 37,1 % в группах лечения по схеме 2Q8 и 8,2 % и 15,6 % в контрольных группах.
В исследовании VIOLET проводилось сравнение трех разных режимов дозирования Эйлеа 2 мг для лечения ДМО, по крайней мере, после одного года лечения с фиксированными интервалами, при котором лечение было начато с 5 последовательными ежемесячными дозами с последующим дозированием каждые 2 месяца. На 52-й и 100-й неделе исследования, т.е. на второй и третий год лечения, средние изменения в ТЦЗС были клинически сходными с режимом treat-and-extend (2T & E), pro re nata по необходимости (2PRN) и 2Q8, соответственно, -2,1, 2,2 и -18,8 микрон на 52-й неделе и 2,3, -13,9 и -15,5 мкм на 100-й неделе.
Миопическая хориоидальная неоваскуляризация
Миопическая хориоидальная неоваскуляризация (миопическая ХНВ) является частой причиной потери зрения у взрослых с патологической миопией.
Она развивается как ранозаживляющий механизм вследствие разрыва мембраны Бруха и представляет собой наиболее угрожающее зрению событие при патологической миопии.
У пациентов, получавших лечение Эйлеа в исследовании MYRROR (1 инъекция как стартовая терапия, с назначением дополнительных инъекций в случае рецидива или устойчивости) ТЦЗС уменьшилась вскоре после начала лечения, причем это уменьшение оказалось более выраженным в группе лечения препаратом Эйлеа на 24 неделе (-79 мкм и -4 мкм в группе лечения препаратом Эйлеа 2 мг и в контрольной группе, соответственно), и поддерживалась до 48 недель. Кроме того, снизился средний размер поражения ХНВ.
Клиническая эффективность и безопасность
влажная ВМД
Безопасность и эффективность препарата Эйлеа при влажной ВМД оценивалась в двух рандомизированных многоцентровых двойных слепых исследованиях с активным контролем (VIEW1 и VIEW2). Общее количество пациентов, получивших лечение и пригодных для оценки эффективности, составило 2 412 пациентов (1 817 пациентов в группе лечения препаратом Эйлеа). В исследования были включены пациенты в возрасте от 49 до 99 лет, средний возраст составил 76 лет. В рассматриваемых клинических исследованиях возраст примерно 89 % (1 616/1 817) пациентов, рандомизированных в группы лечения препаратом Эйлеа, составил 65 лет или более, а возраст примерно 63% (1 139/1 817) пациентов составлял 75 лет или более. В каждом исследовании пациентов рандомизировали в соотношении 1:1:1:1 на получение препаратов по 1 из 4 схем, представленных ниже:
1) препарат Эйлеа 2 мг каждые 8 недель после 3 начальных ежемесячных инъекций (Эйлеа 2Q8);
2) препарат Эйлеа 2 мг каждые 4 недели (Эйлеа 2Q4);
3) препарат Эйлеа 0,5 мг каждые 4 недели (Эйлеа 0,5Q4) и
4) ранибизумаб 0,5 мг каждые 4 недели (ранибизумаб 0,5Q4).
На втором году исследований пациенты продолжали получать средства в той же дозе, которая была назначена им исходно, но в модифицированном режиме дозирования, который основывался на результатах изменения остроты зрения и анатомических показателей, при этом максимальный интервал между инъекциями составлял, согласно протоколу, 12 недель.
В обоих исследованиях первичной конечной точкой эффективности была доля пациентов в выборке без нарушений протокола (PPS), у которых сохранялась достигнутая острота зрения, что подразумевало потерю менее 15 букв по шкале оценки остроты зрения на неделе 52 по сравнению с исходным состоянием.
В исследовании VIEW1 на неделе 52 достигнутое улучшение остроты зрения сохранялось у 95,1 % пациентов, получавших препарат Эйлеа по схеме 2Q8, по сравнению с 94,4 % пациентов, получавших ранибизумаб по схеме 0,5Q4. В исследовании VIEW2 на неделе 52 достигнутое улучшение остроты зрения сохранялось у 95,6 % пациентов, получавших препарат Эйлеа по схеме 2Q8, по сравнению с 94,4 % пациентов, получавших ранибизумаб по схеме 0,5 Q4. В обоих исследованиях было показано, что препарат Эйлеа и ранибизумаб, применявшийся по схеме 0,5Q4, сопоставимы по клинической эффективности.
Подробное описание результатов анализа объединенных данных обоих исследований представлено ниже в таблице 2 и на рисунке 1.
Таблица 2: Результаты оценки эффективности на 52 неделе (первичный анализ) и на 96 неделе; комбинированные данные исследований VIEW1 и VIEW2B)
Оценка эффективности — Эйлеа 2Q8 E) (препарат Эйлеа 2 мг каждые 8 недель после 3 начальных ежемесячных инъекций) (N = 607) — Ранибизумаб 0,5Q4 (ранибизумаб 0,5 мг каждые 4 недели) (N = 595)
Неделя 52 — Неделя 96 — Неделя 52 — Неделя 96
Среднее количество инъекций, начиная с исходного уровня — 7,6 — 11,2 — 12,3 — 16,5
Среднее количество инъекций с недели 52 по неделю 96 — 4.2 — 4,7
Доля пациентов с потерей < 15 букв относительно исходного уровня (PPS A)) — 95,33%B) — 92,42% — 94,42% B) — 91,60%
РазницаC) (95% ДИ)D) — 0,9%(-1,7; 3,5)F) — 0,8%(-2,3; 3,8)F)
Среднее изменение НКОЗ, измеренной по буквенной шкале ETDRS,A) относительно исходного уровня — 8,40 — 7,62 — 8,74 — 7,89
Разность изменений среднего значения, определенного методом НК A) (буквы по шкале ETDRS)C) (95% ДИ)D) — -0,32(-1,87; 1,23) — -0,25(-1,98; 1,49)
Доля пациентов с прибавкой ≥ 15 букв относительно исходного уровня — 30,97% — 33,44% — 32,44% — 31,60%
РазницаC) (95% ДИ)D) — -1,5%(-6,8; 3,8) — 1,8%(-3,5; 7,1)
A) НКОЗ: наилучшая корригированная острота зрения
ETDRS: Исследование раннего лечения диабетической ретинопатии
НК: средние значения, полученные методом наименьших квадратов в результате ковариационного анализа
PPS: Выборка пациентов без нарушений протокола
B) Полная выборка пациентов для анализа (FAS), метод переноса данных последнего наблюдения вперед (LOCF) применяется для всех анализов, за исключением определения доли пациентов, сохранивших достигнутую остроту зрения на 52 неделе (в рамках этого анализа используется популяция PPS)
C) Разница представляет собой значение, полученное в группе лечения препаратом Эйлеа, минус значение, полученное в группе лечения ранибизумабом. Положительное значение указывает на превосходство препарата Эйлеа.
D) Доверительный интервал (ДИ), рассчитанный методом нормальной аппроксимации
E) После трех начальных ежемесячных инъекций
F) Доверительный интервал, полностью находящийся выше уровня -10%, указывает на то, что препарат Эйлеа не уступает ранибизумабу
Рисунок 1. Среднее изменение остроты зрения к неделе 96 относительно исходного уровня, определяемое на основании комбинированных данных исследований View1 и View2
По итогам анализа комбинированных данных исследований VIEW1 и VIEW2, лечение препаратом Эйлеа характеризовалось клинически значимыми изменениями заранее установленной вторичной конечной точки эффективности, под которой понимался показатель по Опроснику для оценки состояния зрения из 25 вопросов, разработанному Национальным институтом глаза (NEI VFQ-25), относительно исходного уровня. При этом клинически значимых отличий по данному показателю от результата, полученного при лечении ранибизумабом, не отмечалось. Величина этих изменений была сопоставима с величиной изменений, зафиксированной в рамках опубликованных исследований и соответствовавшей прибавке наилучшей корригированной остроты зрения (НКОЗ) на 15 букв.
Во второй год исследований эффективность, в целом, сохранялась вплоть до момента выполнения последней оценки на 96 неделе. При этом ежемесячное введение всех инъекций требовалось у 2-4 %, а введение по крайней мере одной инъекции с интервалом в один месяц было необходимо трети пациентов.
По итогам обоих исследований во всех группах лечения средняя площадь поражения ХНВ сократилась.
Результаты оценки эффективности, полученные во всех анализируемых подгруппах (например, выделяемых на основании возраста, пола, расы, исходной остроты зрения, типа или размера поражения) в каждом исследовании и в ходе анализа комбинированных данных, согласовывались с результатами, полученными в общей популяции.
В рамках многоцентрового 96 недельного рандомизированного открытого исследования ALTAIR у 247 пациентов из Японии с ранее не леченной влажной ВМД оценивали эффективность и безопасность применения препарата Эйлеа по схемам лечения с удлинением интервалов между инъекциями, предполагавшим два разных варианта корректировки межинъекционных интервалов (на 2 и на 4 недели).
Всем пациентам вводили ежемесячные инъекции препарата Эйлеа 2 мг в течение 3 месяцев, затем одну инъекцию после 2-месячного интервала. На 16 неделе пациентов рандомизировали в соотношении 1:1 в две группы лечения с удлинением интервалов между введениями доз препарата: 1) препаратом Эйлеа с корректировкой межинъекционных интервалов на 2 недели и 2) препаратом Эйлеа с корректировкой межинъекционных интервалов на 4 недели. Интервалы между инъекциями удлиняли или укорачивали на основании критериев оценки остроты зрения и/или анатомических показателей, установленных протоколом исследования. Максимальная продолжительность интервала между инъекциями в обеих группах составляла 16 недель.
В качестве первичной конечной точки эффективности выступало среднее изменение НКОЗ к неделе 52 относительно исходного уровня. Вторичными конечными точками эффективности являлись доля пациентов, не потерявших ≥15 букв, и доля пациентов, прибавивших не менее 15 букв в НКОЗ к неделе 52 относительно исходного уровня.
На 52 неделе пациенты в группе удлиненной терапии с корректировкой межинъекционных интервалов на 2 недели, прибавили, в среднем, 9,0 букв относительно исходного уровня; в группе удлиненной терапии с корректировкой межинъекционных интервалов на 4 недели аналогичная средняя прибавка составила 8,4 буквы [разность средних значений прибавки букв, определенных методом НК (95% ДИ): -0,4 (-3,8; 3,0), ковариационный анализ]. Доли пациентов, не потерявших ≥15 букв, оказались сходными в двух группах лечения (96,7% в группе с 2-недельной корректировкой и 95,9% в группе с 4-недельной корректировкой). Доля пациентов, прибавивших ≥15 букв на неделе 52, составила 32,5 % в группе с 2-недельной корректировкой и 30,9% в группе с 4-недельной корректировкой. Доля пациентов, у которых интервал между инъекциями был удлинен и составил 12 недель или более, составила 42,3 % в группе с 2-недельной корректировкой и 49,6 % в группе с 4-недельной корректировкой. Кроме того, в группе с 4-недельной корректировкой у 40,7 % пациентов продолжительность удлиненных интервалов между инъекциями составила 16 недель. Во время последнего визита перед 52-ой неделей у 56,8 % и 57,8 % пациентов в группах лечения с корректировкой на 2 недели и на 4 недели, соответственно, следующая инъекция была запланирована через 12 или более недель.
На втором году исследования эффективность в целом сохранялась вплоть до последней оценки, проведенной на 96 неделе, при которой средний прирост от базового значения составил 7,6 букв для 2-недельной группы корректировки и 6,1 букв для 4-недельной группы корректировки. Доля пациентов, у которых интервал между инъекциями был удлинен до 12 недели или более составил 56,9% в 2-недельной группе корректировки и 60,2% в 4-недельной группе корректировки. Во время последнего визита в период до 96 недели, у 64,9% и 61,2% пациентов в 2-недельной и 4-недельной группе корректировки, соответственно, следующая инъекция была запланирована с интервалом 12 недель или более. На втором году лечения пациенты как 2-недельной, так и 4-недельной группы корректировки получали в среднем 3,6 и 3,7 инъекции, соответственно. На протяжении 2 лет лечения пациенты получали в среднем 10,4 инъекций. Профиль безопасности (офтальмологический и системный) соответствовал таковому в исследованиях View 1 и View 2.ARIES это 104-недельное мультицентровое, рандомизированное, открытое, контролируемое активным препаратом сравнения исследование у 269 пациентов с ранее нелеченной влажной ВМД, предназначенное для оценки сопоставимости эффективности и безопасности двух режимов лечения: режима treat-and-extend (лечить-и-увеличивать), инициированного сразу после введения 3 первоначальных ежемесячных инъекций и одной дополнительной инъекции через 2 месяца, и режима treat-and-extend (лечить-и-увеличивать), инициированного после одного года лечения.
Исследование ARIES также изучало долю пациентов, нуждавшихся в инъекциях чаще, чем каждые 8 недель, по решению исследователя. Из 269 пациентов, более часто препарат вводился у 62 пациентов, по меньшей мере, один раз за период исследования. Такие пациенты оставались в исследовании и получали лечение в соответствии с лучшей клинической оценкой исследователя, но с частотой не чаще, чем каждые 4 недели. Впоследствии интервалы введения препарата могли быть снова расширены. Средний интервал между инъекциями после принятия решения о лечении с большей частотой составил 6,1 недели. На 104 неделе наилучшая корригированная острота зрения (НКОЗ) была ниже у пациентов, нуждавшихся в более интенсивном лечении, по крайней мере, один раз в течение исследования, по сравнению с пациентами, которым не проводили дополнительные инъекции, и среднее изменение НКОЗ от исходного уровня до конца исследования у таких пациентов составила +2,3 ± 15,6 букв. Среди пациентов, которым инъекции проводили чаще, 85,5% сохранили остроту зрения, т.е. потеряли менее 15 букв, а 19,4% прибавили 15 букв и более. Профиль безопасности пациентов, которым инъекции проводили чаще, чем каждые 8 недель, был сопоставим с данными о безопасности, полученными в исследованиях VIEW 1 и VIEW 2.
Отек макулы, развившийся вследствие ОЦВС
Безопасность и эффективность препарата Эйлеа оценивалась в двух рандомизированных многоцентровых плацебо-контролируемых двойных слепых исследованиях (COPERNICUS и GALILEO) у пациентов с отеком макулы, развившимся вследствие ОЦВС. Общее количество пациентов, получивших лечение и пригодных для оценки эффективности, составило 358 человек (217 пациентам вводили препарат Эйлеа). В исследования были включены пациенты в возрасте от 22 до 89 лет, средний возраст составил 64 года. В исследованиях ОЦВС возраст примерно 52 % (112/217) пациентов, рандомизированных в группы лечения препаратом Эйлеа, составил 65 лет или более, а возраст примерно 18 % (38/217) пациентов составил 75 лет или более. В обоих исследованиях пациенты были рандомизированы в соотношении 3:2 для получения 2 мг препарата Эйлеа каждые 4 недели (схема лечения 2Q4) или в контрольную группу для получения имитаций инъекций каждые 4 недели с общим количеством инъекций, равным 6.
После 6 последовательных ежемесячных инъекций пациенты продолжали получать лечение только в том случае, если они соответствовали заранее определенным критериям для продолжения терапии, за исключением пациентов контрольной группы в исследовании GALILEO, которые продолжали получать имитации инъекций (контроль контроля) до 52 недели. С этого момента всем пациентам терапия проводилась в том случае, если они соответствовали заранее определенным критериям.
В обоих исследованиях первичной конечной точкой эффективности являлась доля пациентов, у которых НКОЗ увеличилась по крайней мере на 15 букв на неделе 24 по сравнению с исходным состоянием. Вторичной переменной эффективности являлось изменение остроты зрения на 24 неделе относительно исходного уровня.
Различия между группами лечения были статистически значимыми в пользу препарата Эйлеа в обоих исследованиях. Максимальное улучшение остроты зрения было достигнуто через 3 месяца с последующей стабилизацией эффекта до месяца 6, как в отношении остроты зрения, так и в отношении ТСЦО. Статистически значимые различия сохранялись вплоть до 52 недели.
Подробное описание результатов анализа данных обоих исследований представлено ниже в таблице 3 и на рисунке 2.
Таблица 3: Результаты оценки эффективности на 24 неделе, 52 неделе и 76/100 неделе (полная выборка пациентов для анализа с LOCFC)) в рамках исследований COPERNICUS и GALILEO
Резуль-таты оценки эффек-тив-ности — COPERNICUS — GALILEO
24 недели — 52 недели — 100 недель — 24 недели — 52 недели — 76 недель
Эй-леа 2 мг Q4 (N = 114) — Контроль (N= 73) — Эй-леа 2 мг (N = 114) — КонтрольE) (N =73) — Эй-леа F) 2 мг (N= 114) — Контроль E,F) (N=73) — Эй-леа 2 мг Q4 (N = 103) — Контроль (N = 68) — Эй-леа 2 мг (N = 103) — Контроль (N = 68) — Эй-леа G) 2 мг (N = 103) — Контроль G) (N = 68)
Доля паци-ентов, у кото-рых улуч-шение зрения соста-вило ≥ 15 относи-тельно исход-ного уровня — 56% — 12% — 55% — 30% — 49,1% — 23,3% — 60% — 22% — 60% — 32% — 57,3% — 29,4%
Взве-шен-ная разностьA,B,E) (95% ДИ) — 44,8%(33,0; 56,6) — 25,9%(11,8; 40,1) — 26,7%(13,1; 40,3) p=0,0003 — 38,3%(24,4; 52,1) — 27,9%(13,0; 42,7) — 28,0%(13,3; 42,6) p=0,0004
p-значе-ние — p < 0,0001 — p = 0,0006 — p < 0,0001 — p = 0,0004
Среднее измене-ние НКОЗC), изме-ренной по буквенной шкале ETDRSC), относительно исход-ного уровня (СО) — 17,3(12,8) — -4,0(18,0) — 16,2(17,4) — 3,8(17,1) — 13,0(17,7) — 1,5(17,7) — 18,0(12,2) — 3,3(14,1) — 16,9(14,8) — 3,8(18,1) — 13,7(17,8) — 6.2(17,7)
Раз-ность сред-них значе-ний, определенных методом НКA,C,D,E)(95% ДИ) — 21,7(17,4; 26,0) — 12,7(7,7; 17,7) — 11,8(6,7; 17,0) p < 0,0001 — 14,7(10,8; 18,7) — 13,2(8,2; 18,2) — 7,6(2,1; 13,1) p=0,0070
p-значе-ние — p < 0,0001 — p < 0,0001 — p < 0,0001 — p < 0,0001
A) Разность рассчитывается как значение, полученное в группе препарата Эйлеа 2 мг Q4, минус значение, полученное в группе контроля
B)Разность и доверительный интервал (ДИ) рассчитывают на основании критерия Кохрана-Мантеля-Хензеля (КМХ) с поправкой на регион (Америка или остальной мир в исследовании COPERNICUS и Европа или Азия/тихоокеанский регион в исследовании GALILEO) и исходную категорию НКОЗ (> 20/200 и ≤ 20/200)
C) НКОЗ: наилучшая корригированная острота зрения ETDRS: Исследование раннего лечения диабетической ретинопатииLOCF: метод переноса данных последнего наблюдения впередСО: стандартное отклонениеНК: средние значения, полученные методом наименьших квадратов в результате ковариационного анализа
D)Разность средних значений, определенных методом НК, и доверительный интервал рассчитываются на основании ковариационно-аналитической модели с учетом таких факторов, как группа лечения, регион (Америка или остальной мир в исследовании COPERNICUS и Европа или Азия/тихоокеанский регион в исследовании GALILEO) и исходную категорию НКОЗ (> 20/200 и ≤ 20/200)
E)В исследовании COPERNICUS пациенты контрольной группы могли получать препарат Эйлеа по потребности каждые 4 недели в течение периода с 24 недели по 52 неделю; пациенты посещали врача каждые 4 недели.
F) В исследовании COPERNICUS как пациенты контрольной группы, так и пациенты группы препарата Эйлеа 2 мг получали препарат Эйлеа 2 мг по потребности каждые 4 недели с недели 52 по неделю 96; пациенты в обязательном порядке посещали врача каждый квартал, но при необходимости могли приходить на прием каждые 4 недели.
G) В исследовании GALILEO с недели 52 по неделю 68 и контрольная группа, и группа препарата Эйлеа 2 мг получали препарат Эйлеа 2 мг по потребности каждые 8 недель; пациенты приходили на прием в обязательном порядке каждые 8 недель.
Рисунок 2: Среднее изменение остроты зрения к 76/100 неделе относительно исходного уровня в зависимости от группы лечения в исследованиях COPERNICUS и GALILEO (Полная выборка пациентов для анализа)
В исследовании GALILEO у 86,4 % (n=89) пациентов в группе терапии препаратом Эйлеа и у 79,4 % (n=54) пациентов в группе с имитацией инъекций отмечалась перфузируемая ОЦВС на исходном уровне. На 24 неделе данный показатель составил 91,8 % (n=89) в группе терапии препаратом Эйлеа и 85,5 % (n=47) в группе с имитацией инъекций. Достигнутые показатели сохранялись на 76 неделе и составили 84,3 % (n=75) в группе терапии препаратом Эйлеа и 84,0 % (n=42) в группе с имитацией инъекций.
В исследовании COPERNICUS у 67,5 % (n=77) пациентов в группе терапии препаратом Эйлеа и у 68,5 % (n=50) пациентов в группе с имитацией инъекций отмечалась перфузируемая ОЦВС на исходном уровне. На 24 неделе данный показатель составил 87,4 % (n=90) в группе терапии препаратом Эйлеа и 58,6 % (n=34) в группе с имитацией инъекций. Достигнутые показатели сохранялись на 100 неделе и составили 76,8 % (n=76) в группе терапии препаратом Эйлеа и 78 % (n=39) в группе с имитацией инъекций. У пациентов в группе с имитацией инъекций препарат Эйлеа разрешалось применять с 24 недели.
Благотворное действие препарата Эйлеа на зрительную функцию было сходным в исходных подгруппах пациентов с перфузией и без нее. Терапевтические эффекты, наблюдаемые в других анализируемых подгруппах (например, выделяемых на основании возраста, пола, расы, исходной остроты зрения, длительности ОЦВС) в каждом исследовании, в целом соответствовали результатам, полученным в общей популяции.
По итогам анализа комбинированных данных исследований GALILEO и COPERNICUS, лечение препаратом Эйлеа характеризовалось клинически значимыми изменениями заранее установленной вторичной конечной точки эффективности, под которой понимался показатель по Опроснику для оценки состояния зрения из 25 вопросов, разработанному Национальным институтом глаза (NEI VFQ-25), относительно исходного уровня. Величина этих изменений была сопоставима с величиной изменений, зафиксированной в рамках опубликованных исследований и соответствовавшей прибавке наилучшей корригированной остроты зрения (НКОЗ) на 15 букв.
Отек макулы, развившийся вследствие ОВВС
Безопасность и эффективность препарата Эйлеа оценивались в рандомизированном многоцентровом двойном слепом исследовании с активным контролем VIBRANT, проводившемся у пациентов с макулярным отеком, развившимся вследствие ОВВС, в т.ч. гемиокклюзии центральной вены сетчатки. Общее количество пациентов, получивших лечение и пригодных для оценки эффективности, составило 181 человек (91 пациенту вводили препарат Эйлеа). В исследование были включены пациенты в возрасте от 42 до 94 лет, средний возраст составил 65 лет. В исследовании ОВВС возраст примерно 58 % (53/91) пациентов, рандомизированных в группу лечения препаратом Эйлеа составил 65 лет или более, а возраст примерно 23 % (21/91) пациентов составил 75 лет или более. В данном исследовании пациенты были рандомизированы в соотношении 1:1 для получения препарата Эйлеа в дозе 2 мг каждые 8 недель после 6 первоначальных ежемесячных инъекций, или в группу пациентов, изначально получавших лазерную фотокоагуляцию (контрольная группа лазерной терапии). Начиная с недели 12 при необходимости пациенты контрольной группы могли получать дополнительную лазерную фотокоагуляцию (резервное лазерное лечение). Минимальный интервал между сеансами лазерной фотокоагуляции составлял 12 недель. Начиная с недели 24 пациенты контрольной группы, удовлетворяющие заранее определенным критериям, могли получать резервное лечение препаратом Эйлеа в дозе 2 мг каждые 4 недели в течение 3 месяцев, затем интравитреальные инъекции каждые 8 недель.
В исследовании VIBRANT первичной конечной точкой эффективности являлась доля пациентов, у которых НКОЗ увеличилась по крайней мере на 15 букв на 24 неделе по сравнению с исходным состоянием. На 24-й неделе этот показатель в группе препарата Эйлеа превосходил показатель в контрольной группе лазерной терапии.
В исследовании VIBRANT вторичной конечной точкой эффективности являлось изменение остроты зрения на 24 неделе относительно исходного уровня. Статистически значимое превосходство по этому показателю принадлежало препарату Эйлеа. Улучшение зрения происходило быстро, и максимальное улучшение остроты зрения достигалось через 3 месяца с последующим сохранением достигнутого эффекта вплоть до 12 месяца.
Начиная с 24 недели 67 пациентов виз группы лазерной терапии получали резервное лечение препаратом Эйлеа (группа активный контроль/Эйлеа 2 мг). Это привело к улучшению остроты зрения примерно на 5 букв в период с 24 по 52 неделю.
Подробные результаты анализа данных исследования VIBRANT представлены ниже в таблице 4 и на рисунке 3.
Таблица 4:Результаты оценки эффективности на 24 неделе и на 52 неделе (Полная выборка пациентов для анализа с LOCF) в рамках исследования VIBRANT
Результаты оценки эффективности — VIBRANT
24 недели — 52 недели
Эйлеа 2 мг Q4 (N = 91) — Активный контроль (лазерная терапия) (N = 90) — Эйлеа 2 мг Q8 (N = 91)D) — Активный контроль (лазерная терапия) /Эйлеа 2 мгE) (N = 90)
Доля пациентов с прибавкой ≥ 15 букв относительно исходного уровня (%) — 52,7% — 26,7% — 57,1% — 41,1%
Взвешенная разность A,B) (%) (95% ДИ) p-значение — 26,6% (13,0; 40,1) p=0,0003 — 16,2% (2,0; 30,5) p=0,0296
Среднее изменение НКОЗ, измеренной по буквенной шкале ETDRS, относительно исходного уровня (СО) — 17,0 (11,9) — 6,9 (12,9) — 17,1 (13,1) — 12,2 (11,9)
Разность средних значений, определенных методом НК A,C) (95% ДИ) p-значение — 10,5 (7,1; 14,0) p<0,0001 — 5,2 (1,7; 8,7) p=0,0035F)
• Разность рассчитывается как значение, полученное в группе препарата Эйлеа 2 мг Q4, минус значение, полученное в контрольной группе лазерной терапии
• Разность и 95 % ДИ рассчитываются с использованием схемы взвешивания Мантеля-Хензеля с поправкой на регион (Северная Америка или Япония) и исходную категорию НКОЗ (> 20/200 и ≤ 20/200)
• Разность средних значений, определенных методом НК, и 95 % ДИ определяют на основании ковариационно-аналитической модели, в которой группа лечения, исходная категория НКОЗ (> 20/200 и ≤ 20/200) и регион (Северная Америка или Япония) выступают в качестве фиксированных эффектов, а исходное значение НКОЗ – в качестве ковариаты.
• В период с 24 по 48 неделю интервал между инъекциями в группе применения препарата Эйлеа был удлинен у всех пациентов с 4 до 8 недель.
• Начиная с 24 неделипациенты в группе лазерной терапии могли получать резервное лечение препаратом Эйлеа, если они соответствовали хотя бы одному заранее определенному критерию пригодности для данного лечения. В общей сложности 67 пациентов в данной группе получили резервное лечение препаратом Эйлеа. Резервное лечение препаратом Эйлеа проводилось по фиксированной схеме: три инъекции препарата Эйлеа 2 мг каждые 4 недели с последующим введением инъекций каждые 8 недель.
• Номинальное p-значение
Рисунок 3: Среднее изменение НКОЗ, измеренной по буквенной шкале ETDRS, к неделе 52 относительно исходного уровня в рамках исследования VIBRANT
На исходном уровне доля пациентов с перфузией в группе терапии препаратом Эйлеа и в группе лазерной терапии составляла 60 % и 68 %, соответственно. На неделе 24 данный показатель составил 80 % и 67 %, соответственно. В группе лечения препаратом Эйлеа доля пациентов с перфузией сохранялась по неделю 52. В группе лазерной терапии, где пациенты были пригодны для проведения у них резервного лечения препаратом Эйлеа начиная с недели 24, доля пациентов с перфузией увеличилась до 78 % к неделе 52.
Диабетический макулярный отек
Безопасность и эффективность препарата Эйлеа у пациентов с ДМО оценивались в двух рандомизированных многоцентровых двойных слепых исследованиях с активным контролем (VIVIDDME и VISTADME). Общее количество пациентов, получивших лечение и пригодных для оценки эффективности, составило 862 человека (576 пациентам вводили препарат Эйлеа). В исследования были включены пациенты в возрасте от 23 до 87 лет, средний возраст составил 63 года. В исследованиях ДМО возраст примерно 47 % (268/576) пациентов, рандомизированных в группы лечения препаратом Эйлеа®, составил 65 лет или более, а возраст примерно 9 % (52/576) пациентов составил 75 лет или более. У большинства пациентов в обоих исследованиях был диабет II типа.
В обоих исследованиях пациентов рандомизировали в соотношении 1:1:1 на получение лечения в соответствии с 1 из 3 схем:
1) препарат Эйлеа 2 мг каждые 8 недель после 5 начальных ежемесячных инъекций (Эйлеа 2Q8);
2) препарат Эйлеа 2 мг каждые 4 недели (Эйлеа 2Q4) и
3) лазерная фотокоагуляция макулярной зоны (активный контроль).
Начиная с недели 24 пациенты, удовлетворяющие заранее определенным пороговым значениям потери зрения, могли получать дополнительную терапию: пациенты в группах препарата Эйлеа могли получать лазерную фотокоагуляцию, а пациенты в контрольной группе — терапию препаратом Эйлеа.
В обоих исследованиях первичной конечной точкой эффективности являлось среднее значение изменения НКОЗ на 52 неделе относительно исходного уровня. Показатели эффективности лечения в группах терапии препаратом Эйлеа по схемам 2Q8 и 2Q4 статистически значимо превосходили показатели в контрольной группе. Этот полезный эффект сохранялся по неделю 100.
Подробные результаты анализа данных исследований VIVIDDME и VISTADME представлены ниже в таблице 5 и на рисунке 4.
Резуль-таты оценки эффек-тивност — VIVIDDME — VISTADME
52 недели — 100 недель — 52 недели — 100 недель
Эй-леа 2 мг Q8 A (N = 135) — Эй-леа 2 мг Q4 (N = 136) — Активный контроль (лазер) (N = 132) — Эй-леа 2 мг Q8 A (N = 135) — Эй-леа 2 мг Q4 (N=136) — Активный контроль (лазер) (N = 132) — Эй-леа 2 мг Q8 A (N = 151) — Эй-леа 2 мг Q4 (N = 154) — Активный контроль (лазер) (N = 154) — Эй-леа 2 мг Q8 A (N = 151) — Эй-леа 2 мг Q4 (N=154) — Активный контроль (лазер) (N = 154)
Среднее изменение НКОЗ, измерен-ной по буквенной шкале ETDRS E , относи-тельно исходного уровня — 10,7 — 10,5 — 1,2 — 9,4 — 11,4 — 0,7 — 10,7 — 12,5 — 0,2 — 11,1 — 11,5 — 0,9
Разность средних значений, опреде-ленных методом наимень-ших квадратов B,C,E (97,5% ДИ) — 9,1(6,3; 11,8) — 9,3(6,5; 12,0) — 8,2(5,2; 11,3) — 10,7 (7,6; 13,8) — 10,45(7,7; 13,2) — 12,19(9,4; 15,0) — 10,1(7,0; 13,3) — 10,6 (7,1; 14,2)
Доля пациен-тов, у которых улучше-ние зрения составило ≥ 15 относи-тельно исходного уровня — 33% — 32% — 9% — 31,1% — 38,2% — 12,1% — 31% — 42% — 8% — 33,1% — 38,3% — 13,0%
Скорректированная разность D,C,E (97,5% ДИ) — 24%(13,5; 34,9) — 23%(12,6; 33,9) — 19,0% (8,0; 29,9) — 26,1% (14,8; 37,5) — 23%(13,5; 33,1) — 34%(24,1; 44,4) — 20,1% (9,6; 30,6) — 25,8% (15,1; 36,6)
AПосле 5 начальных ежемесячных инъекций
B Среднее значение, определенное методом НК, и ДИ определяют на основании ковариационно-аналитической модели, в которой исходное значение НКОЗ выступает в качестве ковариаты и фактора в отношении группы лечения. Кроме того, регион (Европа/Австралия или Япония) учитывался в качества фактора в исследовании VIVIDDME, а наличие в анамнезе инфаркта миокарда и/или цереброваскулярного инсульта – в качестве фактора в исследовании VISTADME.
C Разность рассчитывается как значение, полученное в группе лечения препаратом Эйлеа, минус значение, полученное в группе активного контроля (лазер)
D Разность с доверительным интервалом (ДИ) и статистический критерий рассчитываются на основании схемы взвешивания Мантеля-Хензеля с поправкой на регион (Европа/Австралия или Япония) в исследовании VIVIDDME и с поправкой на наличие в анамнезе инфаркта миокарда или цереброваскулярного инсульта в исследовании VISTADME
EНКОЗ: наилучшая корригированная острота зрения
ETDRS: Исследование раннего лечения диабетической ретинопатииLOCF: метод переноса данных последнего наблюдения впередНК: средние значения, полученные методом наименьших квадратов в результате ковариационного анализаДИ: доверительный интервал
Рисунок 4: Среднее изменение НКОЗ, измеренной по буквенной шкале ETDRS, к неделе 100 относительно исходного уровня в рамках исследований VIVIDDME и VISTADME
Терапевтические эффекты, наблюдаемые в анализируемых подгруппах (например, выделяемых на основании возраста, пола, расы, исходного уровня HbA1c, исходной остроты зрения, предшествующей анти-VEGF терапии), по итогам отдельных исследований и по итогам анализа комбинированных данных исследований, в целом, соответствовали результатам, полученным в общей популяции.
В исследованиях VIVIDDME и VISTADME 36 (9%) и 197 (43%) пациентов имели опыт предшествующей анти-VEGF терапии, соответственно, при этом период после завершения лечения составлял 3 месяца или более. Терапевтические эффекты, отмечаемые в подгруппе пациентов, ранее получавших терапию ингибиторами VEGF, соответствовали терапевтическим эффектам у пациентов, ранее не получавших лечение.
Пациенты с билатеральным поражением могли получать анти-VEGF-терапию на парном глазу, если лечащий врач считал это необходимым. В исследовании VISTADME 217 пациентам (70,7 %), получавшим препарат Эйлеа, выполнялись инъекции препарата Эйлеа в оба глаза вплоть до 100 недели; в исследовании VIVIDDME 97 (35,8 %) пациентам, получавшим препарат Эйлеа, выполнялись инъекции различных анти-VEGF-средств в другой глаз.
В рамках независимого сравнительного исследования (DRCR.net Protocol T) использовался гибкий режим дозирования, основанный на строгих критериях повторного лечения по итогам ОКТ-оценки и оценки зрения. В группе терапии афлиберцептом (n = 224) на 52 неделе в результате соблюдения данного режима пациенты получали, в среднем, по 9,2 инъекции. Эта величина соответствует количеству инъекций в группе лечения препаратом Эйлеа по схеме 2Q8 в исследованиях VIVIDDME и VISTADME. Общая эффективность в группе терапии афлиберцептом, установленная в рамках исследования Protocol T, оказалась сопоставимой с эффективностью лечения препаратом Эйлеа по схеме 2Q8, проводимого в исследованиях VIVIDDME и VISTADME. В исследовании Protocol T наблюдалось среднее улучшение зрения на 13,3 буквы, при этом у 42% пациентов улучшение зрения составило не менее чем на 15 букв по сравнению с исходным уровнем. Показатели безопасности продемонстрировали, что общая частота офтальмологических и не офтальмологических нежелательных явлений (в том числе артериальные тромбоэмболические явления) была сопоставима во всех группах лечения в каждом из исследований и между исследованиями.
VIOLET это 100-недельное мультицентровое рандомизированное, открытое, контролируемое активным препаратом сравнения исследование у пациентов с ДМО, где сравнивали три разных режима дозирования Эйлеа 2 мг для лечения ДМО, по крайней мере, после одного года лечения с фиксированными интервалами, где лечение было начато с 5 последовательными ежемесячными дозами с последующим дозированием каждые 2 месяца. В исследовании оценивали отсутствие меньшей эффективности Эйлеа 2 мг, дозированного в соответствии с режимом treat-and-extend (2T & E, где интервалы инъекций поддерживались как минимум 8 недель и постепенно удлинялись на основе клинических и анатомических результатов) и Эйлеа 2 мг дозированного по мере необходимости (2PRN, где пациенты наблюдались каждые 4 недели и инъекции вводились по необходимости на основе клинических и анатомических результатов), по сравнению с Эйлеа 2 мг, дозируемого каждые 8 недель (2Q8) в течение второго и третьего года лечения.
Первичная конечная точка эффективности (изменение в НКОЗ от исходного уровня до 52-й недели) составила 0,5 ± 6,7 букв в группе 2T & E и 1,7 ± 6,8 букв в группе 2PRN по сравнению с 0,4 ± 6,7 буквами в группе 2Q8, достигнув статистического отсутствия меньшей эффективности (p<0,0001 для обоих сравнений; NI предел 4 буквы). Изменения в НКОЗ от базового до 100-й недели соответствовали результатам 52-й недели: -0,1 ± 9,1 буквы в группе 2T & E и 1,8 ± 9,0 букв в группе 2PRN по сравнению с 0,1 ± 7,2 буквами в группе 2Q8. Среднее количество инъекций за 100 недель составило 12,3, 10,0 и 11,5 для 2Q8fix, 2T&E и 2PRN соответственно.
Офтальмологические и системные профили безопасности во всех 3 группах лечения были аналогичны тем, которые наблюдались в ключевых исследованиях VIVID и VISTA.
В группе 2T & E увеличения и уменьшения для интервалов инъекций были на усмотрение исследователя; в исследовании были рекомендованы увеличения в 2 недели.
Миопическая хориоидальная неоваскуляризация
Безопасность и эффективность препарата Эйлеа у азиатских пациентов с ранее не леченной миопической ХНВ оценивались в рандомизированном многоцентровом двойном слепом исследовании с имитацией инъекций. Общее количество пациентов, получивших лечение и вошедших в анализ по оценке эффективности,составило 121 человек (90 пациентам вводили препарат Эйлеа). В исследования были включены пациенты в возрасте от 27 до 83 лет, средний возраст составил 58 лет. В исследовании миопической ХНВ возраст примерно 36 % (33/91) пациентов, рандомизированных в группу лечения препаратом Эйлеа, составил 65 лет или более, а возраст примерно 10 % (9/91) пациентов составил 75 лет или более.
Пациентов рандомизировали в соотношении 3:1 на получение препарата Эйлеа 2 мг интравитреально или однократной имитации инъекций в начале исследования с введением дополнительных ежемесячных инъекций в случае персистирования или рецидива заболевания по 24 неделю, на которой оценивалась первичная конечная точка. На 24 неделе пациенты, первоначально рандомизированные в группу с имитацией инъекций, могли получить первую инъекцию препарата Эйлеа. После этого пациентам в обеих группах могли вводить дополнительные инъекции в случае персистирования или рецидива заболевания.
Различия между группами были статистически значимыми в пользу данных группы препарата Эйлеа. Это касалось как первичной конечной точки (изменение НКОЗ), так и подтверждающей ее вторичной конечной точки эффективности (доля пациентов с прибавкой НКОЗ на 15 букв), оценивавшихся на 24 неделе в сравнении с исходным состоянием. Разницы по обеим конечным точкам сохранялись по 48 неделю.
Подробные результаты анализа данных исследования MYRROR представлены ниже в таблице 6 и на рисунке 5.
Таблица 6: Результаты оценки эффективности на неделе 24 (первичный анализ) и на неделе 48 в рамках исследования MYRROR (полная выборка пациентов для анализа с LOCFA))
Результаты оценки эффективности — MYRROR
24 недели — 48 недель
Эйлеа 2 мг (N = 90) — Имитация инъекций (N = 31) — Эйлеа 2 мг (N = 90) — Имитация инъекций/Эйлеа 2 мг (N = 31)
Среднее изменение НКОЗ B), измеренной по буквенной шкале ETDRS, относительно исходного уровня (СО) B) — 12,1 (8,3) — -2,0 (9,7) — 13,5(8,8) — 3,9 (14,3)
Разность средних значений, определенных методом НК C,D,E) (95% ДИ) — 14,1 (10,8; 17,4) — 9,5 (5,4; 13,7)
Доля пациентов с прибавкой ≥ 15 букв относительно исходного уровня — 38,9% — 9,7% — 50,0% — 29,0%
Взвешенная разность D, F) (95% ДИ) — 29,2% (14,4; 44,0) — 21,0% (1,9; 40,1)
• LOCF: метод переноса данных последнего наблюдения вперед
• НКОЗ: наилучшая корригированная острота зрения
ETDRS: Исследование раннего лечения диабетической ретинопатии
СО: стандартное отклонение
• НК: средние значения, полученные методом наименьших квадратов в модели ковариационного анализа
• ДИ: доверительный интервал
• Разность средних значений, определенных методом НК, и 95 % ДИ определяют на основании ковариационно-аналитической модели, в которой группа лечения и страна (наименования стран) выступают в качестве фиксированных эффектов, а исходная НКОЗ – в качестве ковариаты.
• Разность и 95 % ДИ рассчитывают на основании критерия Кохрана-Мантеля-Хензеля (КМХ) с поправкой на страну (с обозначением стран)
Рисунок 5: Среднее изменение остроты зрения к неделе 48 относительно исходного уровня в зависимости от группы лечения в исследовании MYRROR (Полная выборка пациентов для анализа, LOCF)
Дети
Европейское агентство по лекарственным средствам отменило обязательство на предоставление у всех групп детей результатов исследований Эйлеа по показаниям влажная возрастная макулярная дегенерация, нарушение зрения вследствие макулярного отека, обусловленного окклюзией вен сетчатки (центральной вены сетчатки и ее ветвей, диабетический макулярный отек, миопическая хориоидальная неоваскуляризация (см. раздел 4.2).