Механизм действия
Эмтрицитабин – это нуклеозидный аналог цитидина. Тенофовира дизопроксила фумарат превращается in vivo в тенофовир, нуклеозид монофосфат (нуклеотид) аналог аденозин монофосфата. Как эмтрицитабин, так и тенофовир проявляют активность, которая является специфичной к вирусу иммунодефицита человека (ВИЧ-1 и ВИЧ-2) и вирусу гепатита В.
Эмтрицитабин и тенофовир фосфорилируются клеточными ферментами с образованием эмтрицитабин трифосфата и тенофовир дифосфата соответственно. Исследования in vitro показали, что как эмтрицитабин так и тенофовир могут полностью фосфорилироваться в клетках при совместной комбинации. Эмтрицитабин трифосфат и тенофовир дифосфат конкурентно ингибируют обратную транскриптазу ВИЧ-1, что приводит к прерыванию ДНК цепи вируса.
Эмтрицитабин и тенофовир дифосфат являются слабыми ингибиторами полимеразы ДНК млекопитающих, признаки их митохондриальной токсичности in vitro и in vivo отсутствуют.
Антивирусная активность in vitro
Синергическая антивирусная активность наблюдалась при комбинации эмтрицитабина и тенофовира in vitro. Дополнения к синергическим эффектам наблюдали во время комбинированных исследований с ингибиторами протеазы и с нуклеозидными и ненуклеозидными аналогами ингибиторов обратной транскриптазы ВИЧ.
Резистентность
In vitro. Резистентность наблюдалась in vitro и у некоторых пациентов, инфицированных ВИЧ-1, в связи с развитием замещения M184V/I при эмтрицитабине или замещения K65R при тенофовире. Эмтрицитабин-резистентные вирусы с замещением M184V/I были кросс-резистентными к ламивудину, но сохраняли чувствительность к диданозину, ставудину, тенофовиру и зидовудину. Замещение K65R может также быть отобрано абакавиром или диданозином и приводит к сниженной чувствительности к этим средствам, а также к ламивудину, эмтрицитабину и тенофовиру. Пациентам с ВИЧ-1, которые имеют замещение K65R, следует избегать применения тенофовира дизопроксила фумарата. Кроме того, замещение K70E в обратной транскриптазе ВИЧ-1 было отобрано тенофовиром и приводило к снижению чувствительности к абакавиру, эмтрицитабину, ламивудину и тенофовиру.
ВИЧ-1, экспрессирующий три или более замещений, связанных с аналогом тимидина (thymidine analogue associated mutations – TAMs), которые включали замещение M41L или L210W в обратной транскриптазе, проявляли сниженную чувствительность к тенофовира дизопроксила фумарату.
In vivo лечение ВИЧ-1. В ходе открытого рандомизированного клинического исследования (GS-01-934) у пациентов, которые раньше не получали лечения антиретровирусными препаратами, генотипирование проводилось на изолятах ВИЧ-1 из плазмы крови всех пациентов с подтвержденной ВИЧ РНК >400 копий/мл на 48, 96 или 144 неделе, либо на момент преждевременного прекращения введения исследуемого препарата. По состоянию на 144 неделю:
• в соответствии с проведенным анализом, замещение M184V/I развилось у 2 из 19 (10.5 %) изолятов, полученных от пациентов в группе, которые получали эмтрицитабин/тенофовира дизопроксила фумарат/эфавиренз, и у 10 из 29 (34.5 %) изолятов, проанализированных у пациентов группы, которые получали ламивудин/зидовудин/эфавиренз (значение р < 0.05, сравнение по точному критерию Фишера среди всех пациентов группы, которые получали эмтрицитабин + тенофовира дизопроксила фумарат, со всеми пациентами группы, которые получали ламивудин/зидовудин);
• ни один из проанализированных вирусов не содержал замещения K65R или K70E;
• генотипическая резистентность к эфавирензу, главным образом замещение K103N, развилась у вируса, полученного от 13 из 19 (68 %) пациентов в группе, которые получали эмтрицитабин/тенофовира дизопроксила фумарат/эфавиренз, в сравнении с 21 из 29 (72 %) пациентов в группе сравнения.
In vivo (процесс или реакция в живом организме) — доконтактная профилактика. Образцы плазмы, полученные в ходе 2 клинических исследований ВИЧ-неинфицированных пациентов, были проанализированы на 4 варианта, экспрессирующих аминокислотные замены ВИЧ-1 (т.е. K65R, К70Е, M184V и M184I), которые потенциально обеспечивают резистентность к тенофовиру или эмтрицитабину. В одном из исследований не выявлено никаких вариантов ВИЧ-1, экспрессирующих мутации K65R, К70Е, M184V или M184I к моменту сероконверсии у пациентов, инфицированных ВИЧ-1 после включения в исследование. У 3 из 10 пациентов с острой ВИЧ-инфекцией на момент включения в исследование вирусные мутации M184I и M184V обнаружены у 2 из 2 пациентов из группы, принимавшей препарат Эмтрицитабин и тенофовира дизопроксила фумарат, и 1 из 8 пациентов из группы плацебо. В ходе другого клинического исследования не выявлено никаких вариантов ВИЧ-1, экспрессирующих мутации K65R, К70Е, M184V или M184I на момент сероконверсии у пациентов, инфицированных ВИЧ-1 в ходе исследования. У 2 из 14 пациентов с острой ВИЧ-инфекцией на момент включения в исследование у 1 из 5 пациентов в группе, получавшей 245 мг тенофовира дизопроксила (в форме фумарата), выявлена мутация K65R ВИЧ, а у 1 из 3 пациентов из группы, принимавшей препарат Эмтрицитабин и тенофовира дизопроксила фумарат, обнаружили мутацию M184V (связанную с резистентностью к эмтрицитабину).
Клинические данные
Лечение ВИЧ-1 инфекции. В открытом рандомизированном клиническом исследовании (GS-01-934) взрослые пациенты, инфицированные ВИЧ-1, не получавшие ранее лечение антиретровирусными препаратами, принимали либо комбинацию эмтрицитабина, тенофовира дизопроксила и эфавиренза один раз в сутки (n=255), либо фиксированную комбинацию ламивудина и зидовудина, вводимую два раза в сутки, и эфавиренз один раз в сутки (n=254). Пациентам из группы, получавшей эмтрицитабин и тенофовира дизопроксил, вводили эмтрицитабин и тенофовира дизопроксила фумарат и эфавиренз с 96 по 144 неделю. В начале исследования рандомизированные группы демонстрировали сходные медианные показатели РНК ВИЧ-1 в плазме (5,02 и 5,00 log10 копий/мл) и количество клеток CD4 (233 и 241 клеток/мм3). Первичной конечной точкой определения эффективности для этого исследования считалось достижение и поддержание подтвержденных концентраций РНК ВИЧ-1 < 400 копий/мл в течение 48 недель. Вторичный анализ эффективности в течение 144 недель охватывал долю пациентов с концентрациями РНК ВИЧ-1 < 400 или < 50 копий/мл и изменением количества клеток CD4 по сравнению с исходным уровнем.
Данные о первичной конечной точке за 48 недель показали, что комбинация эмтрицитабина, тенофовира дизопроксила и эфавиренза обеспечивает более высокую антивирусную эффективность по сравнению с фиксированной комбинацией ламивудина и зидовудина с эфавирензом в соответствии с показанным в Таблице 4. Данные о вторичной конечной точке за 144 недели также представлены в Таблице 4.
Таблица 4: Данные по эффективности за 48 и 144 недели из исследования GS-01-934, в котором эмтрицитабин, тенофовира дизопроксил и эфавиренз вводили пациентам, инфицированным ВИЧ-1, не получавшим ранее лечение антиретровирусными препаратами
GS-01-934 Лечение в течение 48 недель — GS-01-934 Лечение в течение 144 недель
Эмтрицитабин + тенофовира дизопроксил + эфавиренз — Ламивудин + зидовудин + эфавиренз — Эмтрицитабин + тенофовира дизопроксил + эфавиренз* — Ламивудин + зидовудин + эфавиренз
РНК ВИЧ-1 < 400 копий/мл (TLOVR) — 84% (206/244) — 73% (177/243) — 71% (161/227) — 58% (133/229)
p-значение — 0,002** — 0,004**
% (ДИ – 95%: — 11% (от 4% до 19%) — 13% (от 4% до 22%)
РНК ВИЧ-1 < 50 копий/мл (TLOVR) — 80% (194/244) — 70% (171/243) — 64% (146/227) — 56% (130/231)
p-значение — 0,021** — 0,082**
% (ДИ – 95%: — 9% (от 2% до 17%) — 8% (от -1% до 17%)
Среднее изменение в количестве клеток CD4 (клеток/мм3) от исходного уровня — +190 — +158 — +312 — +271
p-значение — 0,002a — 0,089a
Различие (ДИ на уровне 95%) — 32 (от 9 до 55) — 41 (от 4 до 79)
* Пациентам, получавшим эмтрицитабин, тенофовира дизопроксил и эфавиренз, вводили в комбинации с эфавирензом с 96 по 144 неделю.
** p-значение на основе критерия Кохрана-Мантеля-Гензеля, стратифицированного по исходному количеству клеток CD4
TLOVR – время до потери вирусологического ответа
a: критерий Ван Элтерена
В рандомизированном клиническом исследовании (M02-418) 190 взрослым пациентам, не получавшим ранее лечение антиретровирусными препаратами, вводили эмтрицитабин и тенофовира дизопроксила один раз в сутки в комбинации с лопинавиром/ритонавиром один или два раза в сутки. Через 48 недель у 70% и 64% пациентов зарегистрировано РНК ВИЧ-1 < 50 копий/мл при схеме приема лопинавира/ритонавира один и два раза в сутки, соответственно. Средние изменения количества клеток CD4 по сравнению с исходным уровнем составили +185 клеток/мм3 и +196 клеток/мм3, соответственно.
Ограниченный клинический опыт лечения пациентов, одновременно инфицированных ВИЧ и вирусом гепатита В (ВГВ), позволяет предположить, что лечение эмтрицитабином или тенофовира дизопроксилом в комбинированной антиретровирусной терапии для контроля ВИЧ-инфекции приводит к снижению ДНК ВГВ (снижение на 3 log10 или на 4-5 log10, соответственно) (см. раздел 4.4).
Профилактика до применения препарата: в исследовании iPrEx (CO-US-104-0288) оценивалось применение лекарственного средства эмтрицитабин и тенофовира дизопроксил или плацебо при лечении 2 499 не инфицированных ВИЧ мужчин (или женщин-трансгендеров), которые имеют половые контакты с мужчинами, и которые были отнесены к группе высокого риска заражения ВИЧ. За субъектами наблюдали в течение 4 237 человеко-лет. Исходные характеристики приведены в Таблице 5.
Таблица 5: Исследуемая популяция из исследования CO-US-104-0288 (iPrEx)
Плацебо (n=1 248) — Эмтрицитабин и тенофовира дизопроксила фумарат (n=1 251)
Возраст (кол-во лет), среднее значение (СО) — 27 (8,5) — 27 (8,6)
Раса, N (%)
Представители негроидной расы/,афроамериканцы — 97 (8) — 117 (9)
Представители европеоидной расы — 208 (17) — 223 (18)
Смешанные/другие — 878 (70) — 849 (68)
Азиаты — 65 (5) — 62 (5)
Пациенты испанского/латино-американского происхождения, N (%) — 906 (73) — 900 (72)
Факторы сексуального риска при скрининге
Количество партнеров за предыдущие 12 недель, среднее значение (СО) — 18 (43) — 18 (35)
URAI за предыдущие 12 недель, N (%) — 753 (60) — 732 (59)
URAI с ВИЧ+ (или неизвестным статусом) партнером за предыдущие 6 месяцев, N (%) — 1 009 (81) — 992 (79)
Участие в коммерческом сексе за последние 6 месяцев, N (%) — 510 (41) — 517 (41)
Секс с ВИЧ+ партнером за последние 6 месяцев, N (%) — 32 (3) — 23 (2)
Серореактивность сифилиса, N (%) — 162/1 239 (13) — 164/1 240 (13)
Вирус простого герпеса 2 типа в сыворотке, инфекция, N (%) — 430/1 243 (35) — 458/1 241 (37)
Эстераза лейкоцитов в моче положит., N (%) — 22 (2) — 23 (2)
URAI – незащищенный рецептивный анальный половой акт
Частота новых случаев ВИЧ-сероконверсии в целом и в подгруппе с зарегистрированным незащищенным рецептивным анальным половым актом, приведены в Таблице 6. Эффективность строго соотносилась с приверженностью к лечению, которая оценивалась путем определения уровней препарата в плазме или внутри клеток в исследовании методом случай-контроль (Таблица 7).
Таблица 6: Эффективность в исследовании CO-US-104-0288 (iPrEx)
Плацебо — Эмтрицитабин и тенофовира дизопроксила фумарат — P-значениеa, b
Анализ модифицированной ITT-популяции
Сероконверсия/N — 83/1 217 — 48/1 224 — 0,002
Относительное снижение риска (ДИ на уровне 95%) b — 42% (18%, 60%)
URAI в течение 12 недель до скрининга, анализ модифицированной ITT-популяции
Сероконверсия/N — 72/753 — 34/732 — 0,0349
Относительное снижение риска (ДИ на уровне 95%) b — 52% (28%, 68%)
a P-значения по логранговому критерию. P-значения для URAI относятся к нулевой гипотезе о том, что эффективность различалась между подгруппами (с URAI, без URAI).
b Относительное снижение риска, рассчитанное для модифицированной ITT-популяции, основано на инцидентной сероконверсии, т. е. происходящей после исходного уровня, следующей за первым визитом после лечения (приблизительно через 1 месяц после последнего введения дозы исследуемого препарата).
Таблица 7: Эффективность и приверженность в исследовании CO-US-104-0288 (iPrEx, сопоставленный анализ методом случай-контроль)
Когорта — Лекарственное средство обнаружено — Лекарственное средство не обнаружено — Относительное снижение риска (2-сторонний ДИ на уровне 95%)a
ВИЧ-положительные субъекты — 4 (8%) — 44 (92%) — 94% (78%, 99%)
ВИЧ-отрицательные субъекты аналогичной контрольной группы — 63 (44%) — 81 (56%) — —
a Относительное снижение риска, рассчитанное по случаям сероконверсии (после исходного уровня) от двойного слепого периода лечения и до 8-недельного периода последующего наблюдения. Только образцы от субъектов, случайным образом распределенных в группы лечения эмтрицитабином и тенофовиром дизопроксила фумаратом, были оценены на обнаруживаемые уровни тенофовира дизопроксила-DP в плазме или внутри клеток.
В клиническом исследовании Partners PrEP (CO-US-104-0380) оценивали комбинацию эмтрицитабина и тенофовира дизопроксила фумарата, тенофовира дизопроксил, 245 мг или плацебо при лечении 4 758 не инфицированных ВИЧ субъектов из Кении или Уганды в серодискордантных гетеросексуальных парах. За субъектами наблюдали в течение 7 830 человеко-лет. Исходные характеристики приведены в Таблице 8.
Таблица 8: Исследуемая популяция из исследования CO-US-104-0380 (Partners PrEP)
Плацебо (n=1 584) — Тенофовира дизопроксил, 245 мг (n=1 584) — Эмтрицитабин и тенофовира дизопроксила фумарат (n=1 579)
Возраст (кол-во лет), медиана (Q1, Q3) — 34 (28, 40) — 33 (28, 39) — 33 (28, 40)
Пол, N (%)
Мужчины — 963 (61) — 986 (62) — 1 013 (64)
Женщины — 621 (39) — 598 (38) — 566 (36)
Ключевые характеристики пары, N (%) или медиана (Q1, Q3)
Партнер в браке – участник исследования — 1 552 (98) — 1 543 (97) — 1 540 (98)
Годы жизни с партнером-участником исследования — 7,1 (3,0, 14,0) — 7,0 (3,0, 13,5) — 7,1 (3,0, 14,0)
Годы осведомленности о дискордантном статусе — 0,4 (0,1, 2,0) — 0,5 (0,1, 2,0) — 0,4 (0,1, 2,0)
Частота новых случаев ВИЧ-сероконверсии показана в Таблице 9. Уровень ВИЧ-1-сероконверсии у мужчин составлял 0,24/100 человеко-лет потребления препарата трувада, а уровень ВИЧ-1-сероконверсии у женщин – 0,95/100 человеко-лет потребления препарата трувада. Эффективность строго соотносилась с приверженностью к лечению, которая оценивалась путем определения уровней препарата в плазме или внутри клеток, и была выше среди участников дополнительного исследования, которые получали активное консультирование по приверженности, как показано в Таблице 10.
Таблица 9: Эффективность в исследовании CO-US-104-0380 (Partners PrEP)
Плацебо — Тенофовира дизопроксил, 245 мг — Эмтрицитабин и тенофовира дизопроксила фумарат
Сероконверсия/Na — 52/1 578 — 17/1 579 — 13/1 576
Частота новых случаев на 100 человеко-лет (ДИ на уровне 95%) — 1,99 (1,49, 2,62) — 0,65 (0,38, 1,05) — 0,50 (0,27, 0,85)
Относительное снижение риска (ДИ на уровне 95%) — — — 67% (44%, 81%) — 75% (55%, 87%)
aОтносительное снижение риска, рассчитанное для когорты модифицированной ITT-популяции на основе случаев сероконверсии (после исходного уровня). Активные группы исследования сравнивали с плацебо.
Таблица 10: Эффективность и приверженность в исследовании CO-US-104-0380 (Partners PrEP)
Определение количества исследуемого препарата — Количество обнаруженного тенофовира/общее количество образцов (%) — Оценка риска для защиты от ВИЧ-1: Обнаружение и необнаружение тенофовира
Случай — Когорта — Относительное снижение риска (ДИ на уровне 95%) — p-значение
Группа лечения эмтрицитабином/тенофовира дизопроксилом a — 3/12 (25%) — 375/465 (81%) — 90% (56%, 98%) — 0,002
Группа лечения тенофовира дизопроксиломa — 6/17 (35%) — 363/437 (83%) — 86% (67%, 95%) — < 0,001
Дополнительное исследование приверженности — Участники дополнительного исследования приверженностиb — Относительное снижение риска (ДИ на уровне 95%) — p-значение
Плацебо — Тенофовира дизопроксил, 245 мг + Эмтрицитабин и тенофовира дизопроксила фумарат
Сероконверсия/Nb — 14/404 (3,5%) — 0/745 (0%) — 100% (87%, 100%) — < 0,001
a «Случай» – ВИЧ-сероконвертер, «Когорта» – 100 случайно выбранных субъектов из каждой группы лечения тенофовира дизопроксилом, 245 мг и комбинацией эмтрицитабина и тенофовира дизопроксила фумарат. Только образцы «Случай» или «Когорта», полученные от субъектов, случайным образом распределенных в группы лечения либо тенофовира дизопроксилом, 245 мг, либо трувадой, оценивали в отношении наличия обнаруживаемых уровней тенофовира в плазме.
b Участники дополнительного исследования проходили активный контроль приверженности, например, необъявленные визиты на дом и подсчет таблеток, а также консультирование для улучшения соблюдения схемы приема исследуемого препарата.