Әсер ету механизмі
Брентуксимаб ведотин – бұл моноклональді антидененің және ісікке қарсы агенттің конъюгаты. Ісікке қарсы агент моноклональді антиденемен CD30 антигенін экспрессиялайтын ісік жасушаларына бағытты жеткізіледі, әрі олардың таңдамалы апоптозын туындатады. Клиникаға дейінгі зерттеулерде брентуксимаб ведотин биологиялық белсенділігінің көп сатылы үдеріс нәтижесі екені анықталды. Антидене және ісікке қарсы агент конъюгатының CD30 антигенімен жасушалар беткейінде байланысуы эндоцитоз үдерісін іске қосады, соның салдарынан «конъюгат – CD30» кешені жасуша ішіне түседі және лизосомаларға тасымалданады. Жасуша ішінде ММАЕ белсенді компоненті протеолиздік ыдырау нәтижесінде босап шығады. Тубулинмен ММАЕ байланысуы жасуша ішіндегі микротүтікшелік желінің үзілуіне, жасуша циклының бәсеңдеуіне, ал бұл түпкі нәтижеде CD30-экспрессиялайтын ісік жасушасының қырылуына алып келеді.
Классикалық ХЛ, жАІЖЛ және ТТЖЛ қосалқы типтері (оның ішінде ЗМ және бастапқы терінің АІЖЛ) бар пациенттерде CD30 антигені ісік жасушаларының беткейінде экспрессияланады. Бұл экспрессия аурудың сатысына, алдыңғы жүргізілген емге және жасалған трансплантацияға байланысты. CD30 бағытталған әсер ету механизміне орай, брентуксимаб ведотин химиялық емге төзімділікті еңсеруге қабілетті, өйткені көп компонентті химиялық емге рефрактерлі пациенттерде алдыңғы жасалған трансплантация статусына қарамастан CD30 антигені өзгеріссіз экспрессияланады. Басқа қасиеттерінің себебінен болатын антиденелердің қосымша әсер ету механизмдерін жоққа шығаруға болмайды. Брентуксимаб ведотиннің CD30 бағытты әсер ету механизмі, классикалық ХЛ мен жАІЖЛ және CD30 + ТТЖЛ бар пациенттердегі CD30 тұрақты экспрессиясы, сондай-ақ тіпті алдыңғы бірнеше ем желісінен кейінгі CD30-оң ісіктерді емдеу үшін препараттың емдік қолданылу өрістері және тиімділігінің клиникалық дәлелдері алдыңғы жүйелі емнің кемінде бір желісінен кейінгі осының алдында ДЖАТ және CD30 + ТТЖЛ болған және болмаған қайталамалы немесе рефрактерлі ХЛ, жАІЖЛ бар пациенттерде осы препаратты пайдалануға биологиялық негіздеме болып табылады.
Басқа қасиеттерінің себебінен болатын антиденелердің қосымша әсер ету механизмдері де жоққа шығарылмайды.
Фармакодинамикалық әсерлері
Жүрек электрофизиологиясы
Брентуксимаб ведотиннің әр 3 апта сайын 1,8 мг/кг дозадағы кардиологиялық қауіпсіздігін бағалау мақсатында жүргізілген I фазаның ашық салыстырмалы емес көп орталықтық клиникалық зерттеуіне CD30-экспрессиялайтын онкологиялық қан аурулары бар 52 пациенттің 46-сы (қырық алты) қатысты.
Зерттеудің негізгі мақсаты қарыншалар реполяризациясына брентуксимаб ведотин әсерін бағалау болды. Бастапқы жоспарланған талдау емнің 1-ші циклы кезінде көптеген уақыт нүктелерінде бастапқы мәніне қатысты QTс аралығының өзгерістерін салыстырудан тұрды.
QT аралығы ұзақтығының орташа өзгерісіне тән 90%-дық сенім аралығының (СА) жоғарғы шегі, бастапқы мәнімен салыстырғанда, препаратпен емдеудің бірінші және үшінші циклдарының уақыт нүктелерінің әрқайсысында 10 мс-ден аз құрады. Алынған деректерге сәйкес, CD30 экспрессиялайтын ісіктері бар пациенттерге әр 3 аптада 1,8 мг/кг дозада брентуксимаб ведотин енгізумен байланысты QT аралығының клиникалық мәнді ұзаруы болмады.
Клиникалық тиімділігі және қауіпсіздігі
Ходжкин лимфомасы
C25003 зерттеуі
Адцетрис препаратының тиімділігі мен қауіпсіздігі ХЛ кең таралған сатыларындағы пациенттерде (1334 пациент) бірінші желідегі ем ретінде химиялық еммен біріктірілімнің (доксорубицин [A], винбластин [V] және дакарбазин [D] [AVD]) III фазасының көп орталықтық рандомизацияланған ашық салыстырмалы зерттеуі шеңберінде зерттелді. Нодулярлы варианты бар лимфоидты басымдығы бар Ходжкин лимфомасы (НЛХЛП) бар пациенттер зерттеуден шығарылды. Пациенттердің бәрінде CD30 антигенінің гистологиялық расталған экспрессиясы бар ауру болды. Пациенттердің алпыс екі пайызында экстранодальді зақымдану диагностикаланды. Адцетрис + AVD препаратымен ем алатын топта 1334 пациенттен 664 пациент рандомизацияланды және ABVD (доксорубицин [A], блеомицин [B], винбластин [V] және дакарбазин [D]) біріктірілімін алатын топта 670 пациент рандомизацияланды және Болжау индекстері (IPFP) мен аймақ бойынша халықаралық жобаның қауіп факторларының саны бойынша стратификацияланды.
Пациенттерге әр 28-күндік циклдың 1 және 15 күндері 30 минут бойы 1,2 мг/кг дозада вена ішіне инфузия түрінде Адцетрис препараты + доксорубицин 25 мг/м2, винбластин 6 мг/м2 және дакарбазин 375 мг/м2 енгізілді. Өткізілген циклдар медианасы 6 болды (1-ден 6 циклға дейінгі диапазон). 4 кестеде пациенттердің және аурудың бастапқы сипаттамаларының түйіндемесі берілді. Емдеудің екі тобында пациенттердің және аурудың сипаттамаларында елеулі өзгешеліктер болмады.
4 кесте: ХЛ бірінші желідегі емінің зерттеуіндегі пациенттердің және аурудың бастапқы сипаттамалары (III фаза зерттеуі)
Пациенттердің сипаттамалары — Адцетрис + AVD n=664 — ABVD n=670
Жас, жыл медианасы, (диапазон) — 35 жас (18-82) — 37 жас (18-83)
Пациенттер ≥65 жас, n (%) — 60 (9) — 62 (9)
Жыныс, n (%) — 378M (57) 286Ж (43) — 398M (59) 272Ж (41)
ECOG статусы, n (%)
0 — 376 (57) — 378 (57)
1 — 260 (39) — 263 (39)
2 — 28 (4) — 276 (4)
Өткізіп алған — 0 — 2
Аурудың сипаттамалары
ХЛ диагностикалануынан бастап бірінші дозаны алуға дейінгі уақыт медианасы (диапазон) — 0.92 ай (0.1-21.4) — 0.89 ай (0.0-81.4)
ХЛ бастапқы диагнозы кезіндегі ауру сатысы, n (%)
III — 237 (36) — 246 (37)
IV — 425 (64) — 421 (63)
Қатысты емес — 1 (<1) — 1 (<1)
Өткізіп алынды — 0 — 2 (<1 )
Диагноз кезінде экстранодальді зақымдану, n (%) — 411 (62) — 416 (62)
IPFPb бойынша қауіп факторлары, n (%)
0-1 — 141 (21) — 141 (21)
2-3 — 354 (53) — 351 (52)
4-7 — 169 (25) — 178 (27)
Диагноз қою немесе зерттеуге қосу кезінде сүйек кемігінің зақымдануы, n (%) — 147(22) — 151 (23)
400 (60) — 381 (57)
a Анн-Арбор бойынша сатыларға бөлуге сәйкес
b IPFP = Болжау индекстері бойынша халықаралық жоба
C25003 зерттеуіндегі бастапқы соңғы нүкте келесі ісікке қарсы ем мен ТБК бойынша бірінші желідегі ем аяқталғанда рандомизациялау сәтінен аурудың үдеуіне, өлімге немесе толық жауаптың расталуына дейінгі (ТЖ жоқ) уақыт болып белгіленетін тәуелсіз бақылау кеңесінің (ТБК) бағалауына сәйкес модификацияланған үдеусіз тіршілік қабілеті (мҮТҚ) болды. мҮТҚ оқиғасының уақыт сәті бірінші желідегі ем аяқталған соң алғашқы ПЭT-сканерлеу күні болды, оның шеңберінде Довиль шкаласы бойынша ≥3 балл ретінде белгіленген толық ремиссияның (ТР) болмауы көріністелді. ТБК бағалауы бойынша мҮТҚ медианасы бір де бір емдеу тобында қол жеткізілмеді.
Тағайындалған емдеуге сәйкес барлық рандомизацияланған пациенттердің (ITT-қауым) жиынтық нәтижелері, ABVD-мен салыстырғанда, Адцетрис + AVD үшін мҮТҚ оқиғалары қаупінің 23% төмендеуін көрсете отырып, 0,770 тең стратификацияланған қауіптер қатынасымен (95% СА, 0,603; 0,983, р=0,035) Адцетрис + AVD біріктірілімі үшін мҮТҚ көрсеткішінің статистикалық мәнді жақсаруын көрсетті.
5 кестеде тиімділік зерттеулерінің нәтижелері берілді: ITT-қауымдағы мҮТҚ және жалпы тіршілік қабілеті (ЖТ).
5 кесте: ХЛ бар пациенттерді бірінші желіде емдеу тиімділігін зерттеу нәтижелері, 28-күндік циклдың 1 және 15 күндері Адцетрис 1,2 мг/кг дозада + AVD (ITT)
ITT-қауым
Адцетрис + AVD n=664 — ABVD n=670 — Стратификацияланған қауіптер қатынасы және р мәні
Оқиғалар саны (%) — 117 (18) — 146 (22) — 0,77 (95% СА [0,60,0,98]) р мәні = 0,035
2 жылдағы ТБК бағалауы бойынша есептелген мҮТҚа (%) — 82,1 (95% СА [78,8, 85,0]) — 77,2 (95% СА [73,7, 80,4])
ЖТb оқиғалар саны (%) — 28 (4) — 39 (6) — 0,73 (95% СА [0,45, 1,18]) р мәні = 0,199
a Талдау жасалған сәтте екі топтағы мҮТҚ оқиғалары үшін қадағалау медианасы 24,6 ай құрады
b ЖТ аралық талдауынан алынған деректер
1 сурет: ITT-қауым пациенттерінде ТБК бағалауы бойынша мҮТҚ (Адцетрис + AVD vs. ABVD)
мҮТҚ ықтималдығы мҮТҚ ықтималдығыОқиғалар қаупімен пациент саны Оқиғалар қаупімен пациент саны Рандомизация сәтінен уақыт (айлар)Рандомизация сәтінен уақыт (айлар)Цензураланған нәтижеЦензураланған нәтижеЦензураланған нәтижеЦензураланған нәтижеЛог-ранг тест р мәні: 0,035 Қауіптер қатынасы (95% СА): 0,770 (0,603, 0,983)Оқиғалар саны А + AVD: 117, ABVD – 146Лог-ранг тест р мәні: 0,035 Қауіптер қатынасы (95% СА): 0,770 (0,603, 0,983)Оқиғалар саны А + AVD: 117, ABVD – 146
Тиімділігінің басқа екіншілік соңғы нүктелерінде толық жауап жиілігі (ТЖ) және рандомизация фазасының соңындағы объективті жауап жиілігі (ОЖЖ), бірінші желідегі ем соңындағы толық жауап жиілігі және 2 цикл соңындағы ПЭТ (позитронды эмиссиялық томография) бойынша теріс статустар жиілігі, жауап ұзақтығы (DOR), толық ремиссия ұзақтығы (DOCR), қайталанусыз тіршілік қабілеті (DFS) және оқиғасыз тіршілік қабілеті (EFS) қамтылады. Барлық екіншілік соңғы нүктелерде ITT-қауымда Адцетрис + AVD емдеу сызбасының артықшылыққа ие болу үрдісі болды.
Модификацияланған ҮТҚ ТБК кіші топтарының алдын ала талдауы егде жастағы ересектердегі екі емдеу тобының арасында клиникалық маңызды айырмашылықтарды анықтаған жоқ (науқастар ≥ 60 жас [n = 186] [HР = 1,00, 95% СА (0,58, 1,72)] және ≥ 65 жастан [n = 186]. n = 122] [HR = 1,01, 95% CА (0,53, 1,94)] және экстранодальды жерлері жоқ пациенттер (n = 445) (HR = 1,04, 95% CА [0,67, 1,62]).
2021 жылдың 01 маусымындағы жабылған күнгі жағдай бойынша, пациенттерді соңғы тіркеуден кейін шамамен 5 жыл өткен соң, ИTT популяциясындағы нәтижелер ABVD емделген пациенттермен салыстырғанда Адцетрис + AVD тобындағы ЖТ статистикалық маңызды жақсарғанын көрсетті [HR = 0,59, 95% СА (0,396, 0,879)]. IV сатыдағы популяцияда ABVD емделген пациенттермен салыстырғанда ЖТ үшін Адцетрис + AVD тобының пайдасына 0,48 [95% CА (0,286, 0,799)] қауіп коэффициенті байқалды, 2-суретті қараңыз.
III сатыдағы популяцияда ЖТ нәтижелері ABVD тобындағы пациенттермен салыстырғанда A+AVD тобындағы өлім қаупінің 14%-ға төмендеуін көрсетті (HР = 0,86, 95% СА [0,452, 1,648]); IV сатыдағы популяцияда өлім қаупінің 52%-ға төмендеуі байқалды (HR = 0,48, 95% СА [0,286, 0,799]). ЖТ-ның кіші топтық талдауы экстранодальді жерлері жоқ (n = 445) пациенттерде екі пациент тобының арасында клиникалық маңызды айырмашылықты анықтады (HР = 1,18, 95% СА [0,641, 2,187]).
A+AVD немесе ABVD пациенттері үшін медиана ЖТ-не қол жеткізілмеді [95%◦CI (NE, NE)].
Сурет 2. Жалпы өмір сүру (Адцетрис +AVD ABVD салыстырғанда) (орташа бақылау 6 жыл)
цензураланған нәтижецензуралагған нәтижецензураланған нәтижецензуралагған нәтижеЖТ ықтималдығыЖТ ықтималдығы
Рандомизация сәтінен уақыт (айлар)Рандомизация сәтінен уақыт (айлар)Оқиға қаупімен пациенттер саны Оқиға қаупімен пациенттер саны
ЖТ-ның сипаттамалық талдауы 7 жылдан астам ЖТ-ның орташа бақылау кезеңіндегі деректерді пайдалана отырып жасалды. ITT қауымында ABVD тобына рандомизацияланған пациенттермен салыстырғанда (67 өлім, 10%; HR = 0,61, 95% СИ) салыстырғанда A+AVD тобына рандомизацияланған пациенттердің аз бөлігі қайтыс болды (44 өлім, 7%) 0,892]). A+AVD (20 өлім, 8%) және ABVD (20 өлім, 8%) рандомизацияланған III сатыдағы пациенттердің бірдей саны қайтыс болды (HR = 1,00, 95% СИ [0,540, 1,866]). A+AVD тобына рандомизацияланған IV сатыдағы пациенттердің аз бөлігі (24 өлім, 6%) ABVD тобына рандомизацияланған пациенттермен салыстырғанда (46 өлім, 11%; HR = 0,48, 95% СИ [0,291, 0,784]) қайтыс болды.
ITT-қауымда Адцетрис + AVD сызбасы бойынша ем алған пациенттер келесі 2-ші желідегі химиялық емді (n=66) және жоғары дозадағы химиялық ем мен трансплантацияны (n=36), ABVD сызбасы бойынша емделіп шыққан пациенттермен салыстырғанда, ITT-қауымда 33% аз қабылдады (тиісінше, n=99 және n=54) Аурудың IV сатысындағы пациенттер қауымында, ABVD сызбасы бойынша ем қабылдаған пациенттермен (n=69) салыстырғанда, Адцетрис + AVD сызбасы бойынша емделіп шыққан пациенттер 2-ші желідегі химиялық емді (n=45) 35% аз қабылдады және Адцетрис + AVD сызбасы бойынша емделіп шыққан пациенттердің, ABVD сызбасы бойынша емделген пациенттермен (n=37) салыстырғанда, жоғары дозадағы химиялық ем мен трансплантациядан өтуі 22% аз болды (n=29).
SGN35-005 зерттеуі
Адцетрис препаратының тиімділігі мен қауіпсіздігі ДЖАТ жасалған соң аурудың қайталану немесе үдеу қаупімен ХЛ бар 329 пациент қатысқан көп орталықтық рандомизацияланған салыстырмалы жасырын плацебо- бақыланатын салыстырмалы зерттеуде зерттелді. Анамнезде үдемелі мультифокальді лейкоэнцефалопатия болуын қоса, ми және оның қабықтарының зақымдануы расталған пациенттер зерттеуден шығарылды. Пациенттер туралы ақпарат алу үшін 6 кестені қараңыз. 329 пациенттен 165 пациент ем қабылдаған топта және 164 пациент плацебо тобында рандомизацияланды. Зерттеу шеңберінде пациенттер ДЖАТ жасалуынан кейінгі қалыпқа келтіру кезеңі аяқталған соң препараттың бірінші дозасын қабылдады (ДЖАТ кейінгі 30-45 күн). Пациенттерге әр 3 аптада 30 минут бойы вена ішіне 1,8 мг/кг дозада Адцетрис препараты немесе сәйкесті плацебо енгізілді (16 циклға дейін).
Критериийлер қанағаттандыратын пациенттерде төменде тізбеленген қауіп факторларының, кем дегенде, біреуінің болуы талап етілді:
• Бірінші желідегі емге рефрактерлі ХЛ
• Бірінші желідегі ем аяқталған сәттен бастап <12 ай ішінде ХЛ қайталануы немесе үдеуі
• ДЖАТ дейін қайталану сәтінде экстранодальді зақымдану, оның ішінде лимфа түйіндеріндегі ісіктердің көршілес өмірлік маңызды ағзаларға таралуы.
6 кесте: ДЖАТ кейінгі ХЛ III фазасының клиникалық зерттеуіндегі пациенттер және ауру туралы бастапқы мәліметтер
Пациенттер сипаттамалары — Адцетрис n=165 — Плацебо n=164
Жас, жыл медианасы (диапазон) — 33 жас (18-71) — 32 жас (18-76)
Жынысы ерлер әйелдер — 76 (46%) 89 (54%) — 97 (59%) 67 (41%)
ECOG шкаласы бойынша статус, n (%)
0 — 87 (53%) — 97 (59%)
1 2 — 77 (47%) 1 (1%) — 67 (41%) 0
Ауру сипаттамалары
Алдыңғы химиялық ем желілері санының медианасы (диапазон) ХЛ диагнозы қойылған сәттен бірінші дозаны алуға дейінгі уақыт медианасы, айлар (диапазон) Алғашқы ХЛ диагнозы қойылған сәттегі аурудың сатысы, n (%) I саты II саты III саты IV саты Белгісіз ДЖАТ дейінгі ПЭТ нәтижесі, n (%) ФДГ жиналуы ФДГ жиналуынсыз ПЭТ өткізілмеді ДЖАТ дейін қайталану кезіндегі экстранодальді зақымдану, n (%) B-симптомдарының болуыа , n (%) ДЖАТ алдындағы емнің 2-ші желісіндегі ең үздік жауапb, n (%) ТЖ Жартылай жауап АТc — 2 (2-8) 18,7 (6,1 – 204,0) 1 (1%) 73 (44 %) 48 (29 %) 43 (26 %) 0 64 (39 %) 56 (34%) 45 (27%) 54 (33%) 47 (28%) 61 (37%) 57 (35%) 47 (28%) — 2 (2-7) 18,8 (7,4-180,8) 5 (3 %) 61 (37 %) 45 (27 %) 51 (31 %) 2 (1%) 51 (31%) 57 (35%) 56 (34%) 53 (32%) 40 (24%) 62 (38%) 56 (34%) 46 (28%)
Бірінші желідегі стандартты химиялық емнің аяқталуынан кейінгі ХЛ статусыb, n (%) Рефрактерлі ХЛ <12 ай өткенде қайталану ≥ 12 өткенде қайталану
99 (60%) 53 (32%) 13 (8%) — 97 (59%) 54 (33%) 13 (8%)
a. Аурудың рефрактерлі түріне қатысты, немесе аурудың үдеуіне дейін немесе бірінші желідегі емнен кейінгі қайталануға дейін.
b. Рандомизация кезіндегі стратификация факторлары
c АТ- ауруды тұрақтандыру
Тиімділік зерттеуінің нәтижелері 7 кестеде көрсетілді. ҮТҚ түріндегі бірінші соңғы нүктеге қол жеткізілді, сондай-ақ емдеу тобының пайдасына шешілген 18,8 айға тең ҮТҚ медианасындағы айырма көрсетілді.
7 кесте: ДЖАТ кейінгі қайталану немесе үдеу қаупінің артуымен ХЛ бар пациенттердегі әр 3 аптада 1,8 мг/кг дозада Адцетрис препараты тиімділігін зерттеу нәтижелері
Адцетрис n=165 — Плацебо n=164 — Стратификацияланған қауіптер қатынасы
ҮТҚ — ТБК бағалауы бойынша медиана
42,9 ай (95% СА [30,4, 42,9]) — 24,1 ай (95% СА [11,5, -]) — 0,57 (95% СА [0,40, 0,81]) Стратификацяланған лог-ранг тест р = 0,001
Зерттеушілер бағалауы бойынша медиана
Қол жеткізілмеді (95% СА [26,4, -]) — 15,8 ай (95% СА [8,5, -]) — 0,5 (95% СА [0,36, 0,70])b
ЖТ — Өлімге ұшырау (%)
28 (17) — 25 (15) — 1,15 (95% СА [0,67, 1,97]
a Бастапқы талдау жасалған сәтте, екі емдеу тобында кейінгі қадағалау кезеңінің медианасы 30 ай құрады [0-ден 50 дейінгі диапазон].
b Зерттеушілер бағасы бойынша үдеусіз тіршілік қабілеті үшін стратификацияланған лог-ранг тест өткізілді.
Бұрын белгіленген қосалқы топтарда ТБК бағалауы бойынша ҮТҚ келесі көрсеткіштер: ДЖАТ алдындағы 2-ші желідегі емге ең үздік жауап, бірінші желідегі емнен кейінгі ХЛ статусы, жасы, жынысы, бастапқы дене салмағы, ECOG шкаласы бойынша бастапқы функционалдық статус, ДЖАТ бойынша емдеу желілерінің саны, географиялық аймақ, ДЖАТ дейінгі ПЭТ нәтижелері, бірінші желідегі сәтсіз емнен кейін B-симптомдарының болуы және ДЖАТ дейін экстранодальді зақымдану бойынша зерттелді. Аталған талдаулар, плацебо алған пациенттермен салыстырғанда, Адцетрис препаратын қабылдаған пациенттердегі артықшылықтың тұрақты үрдісін көріністеді. Бұл 65 жастан асқан пациенттерге қатысты болмады (n=8).
Плацебомен ем қабылдаған топтарда да тіршілік сапасы ерекшеленбеді. Медициналық көмекке жүгінулерді талдау (MRU) қайталану қаупі жоғары ХЛ бар пациенттерде Адцетрис препаратымен емделу аясында, плацебо тобымен салыстырғанда, ауруханаға жату санының және амбулаторлық қаралу санының, сондай-ақ өткізіп алған жұмыс күндері санының/пациент пен пациенттерге қамқоршы тұлғалар өткізетін басқа шаралар санының азаюын көрсетті.
Кейінгі қадағалау кезеңінің 3 жылы өткен соң жаңадан жасалған талдау нәтижелері ТБК бағалауы бойынша ҮТҚ көрсеткішінің мерзімінен бұрын жақсаруын көрсетті (HR=0,58 [95% СА (0,41, 0,81)]).
Зерттеудің жабылу сәтінде, бірінші пациентті қосқаннан кейін шамамен 10 жыл өткен соң, зерттеушінің бағалауы бойынша ББЖ артықшылықты көрсетуді жалғастырды (ҚҚ= 0,51 [95% СА (0,37, 0,71)]). Жалпы өміршеңдік нәтижелері бастапқы талдау кезінде алынған мәліметтерге сәйкес келді (ҚҚ = 1,11 [95% СА (0,72, 1,70)]).
3-суретте зерттеу жабылған кезде ITT-популяциясындағы зерттеушінің бағалауында ПМУ көрсетілген.
3-сурет: зерттеушінің бағалауы бойынша Каплан-Мейер бойынша ҮТҚ қисығы (IT, зерттеуді аяқтау)
Қауіп факторларын ретроспективті талдау
Қауіп факторларын ретроспективті талдау клиникалық пайдасына жоғары қауіптің (қауіп факторларының саны) ықпалын бағалау мақсатында орындалды (8 кесте). Осы талдауда типтік қауіп факторларында мыналар қамтылды:
• <12 айға созылатын ХЛ немесе бірінші желідегі емге рефрактерлі ХЛ
• КТ және/немесе ПЭТ бойынша соңғы 2-ші желідегі емге ең үздік жауап (жартылай ремиссия немесе тұрақтану)
• ДЖАТ дейінгі қайталану уақытында экстранодальді зақымданумен болатын ауру
• ДЖАТ дейінгі қайталану уақытында B-симптомдарының болуы
• «Құтқару» емінің алдыңғы екі немесе одан көп желісі.
Осы қауіп факторларын ретроспективті талдау нәтижелері екі немесе одан көп қауіп факторы бар пациенттер үшін жоғары клиникалық пайдасының болуын айғақтайды, алайда қандай да бір жекелеген қауіп факторларының негізінде айырмашылық жоқ. Аурудың қайталануы немесе үдеуі болатын бір қауіп факторы бар пациенттерде емдеудің ҮТҚ немесе ЖТ қатысты артықшылығы байқалмады.
8 кесте: ДЖАТ кейінгі ХЛ бар пациенттердегі III фаза зерттеуінде қауіп факторларының санына қарай ТБК және ЖТ бағалауы бойынша ҮТҚ жинақталған нәтижелері
ТБК бағалауы бойынша үдеусіз тіршілік қабілеті
Қауіп факторлары саны = 1 — Қауіп факторлары саны ≥2 — Қауіп факторлары саны ≥3
Адцетрис n=21 — Плацебо n=28 — Адцетрис n=144 — Плацебо n=136 — Адцетрис n=82 — Плацебо n=84
Ауруы үдеп кеткен немесе қайтыс болған пациенттер саныа (%) — 9 (43) — 7 (25) — 51 (35) — 68 (50) — 32 (39) — 49 (58)
Стратификация- ланған қауіптер қатынасы — 1,65 (95% СА [0,60, 4,55])b — 0,49 (95% СА [0,34, 0,71]) — 0,43 (95% СА [0,27, 0,68])
Жалпы тіршілік қабілеті
Қауіп факторлары саны = 1 — Қауіп факторлары саны ≥2 — Қауіп факторлары саны ≥3
Адцетрис n=21 — Плацебо n=28 — Адцетрис n =144 — Плацебо n=136 — Адцетрис n=82 — Плацебо n=84
Өлімге ұшырауc (%) — 5 (24) — 1 (4) — 23 (16) — 24 (18) — 15 (18) — 16 (19)
Стратификация- ланған қауіптер қатынасы — 7,94 (95% СА [0,93, 68,06])b — 0,94 (95% СА [0,53, 1,67]) — 0,92 (95% СА [0,45, 1,88])
а Ауру үдеуінсіз орын алған өлім немесе пациент жай-күйін бағалау мақсатында қаралуды біреуден көп өткізіп алу
b Стратификацияланбаған талдаудан алынған нәтижелер
с Кез келген себептен болған өлім
Жаңадан талдау жүргізілген сәтте (үш жылдық қадағалау) ≥2 қауіп факторлары бар пациенттерде ҮТҚ үшін қауіптер қатынасы (ТБК бағалауы бойынша) 0,49 (95% СА: 0,34 – 0,71) құрады, ал үдеусіз тіршілік қабілеті үшін қауіптер қатынасы (зерттеушілер бағасы бойынша) 0,41 құрады (95% СА: 0,29 – 0,58) (4 және 5 суреттерді қараңыз).
Қауіптер қатынасы (95% СА): 0,490 (0,339–0,708).Қауіптер қатынасы (95% СА): 0,490 (0,339–0,708). цензурированные результаты цензурированные результатыТБК бағасы бойынша ауру үдеуі мен өлімге дейінгі уақыт (айлар)ТБК бағасы бойынша ауру үдеуі мен өлімге дейінгі уақыт (айлар)Плацебо + BSCBV + BSCПлацебо + BSCBV + BSCОқиғалары қаралатын пациенттер саныОқиғалары қаралатын пациенттер саныМедиана – плацебо + BSC: 12,3, брентуксимаб ведотин + BSC: 42,9;Оқиғалар саны: плацебо + BSC: 68, брентуксимаб ведотин + BSC: 52.Медиана – плацебо + BSC: 12,3, брентуксимаб ведотин + BSC: 42,9;Оқиғалар саны: плацебо + BSC: 68, брентуксимаб ведотин + BSC: 52.Плацебо + BSCBV + BSCПлацебо + BSCBV + BSC4 сурет: ≥2 қауіп факторы бар пациенттерде ТБК бағалауына сай Каплан-Мейер бойынша ҮТҚ қисығы ықаралатын оқиғаның болмау ықтималдығыықаралатын оқиғаның болмау ықтималдығы(үш жылдық бақылау)BSC (Best Supportive Care) – ең үздік демеуші ем
5 сурет. ≥2 қауіп факторы бар пациенттерде зерттеушілер бағалауымен Каплан-Мейер бойынша ҮТҚ (үш жылдық бақылау)
Зерттеушілер бағасы бойынша ауру үдеуіне немесе өлімге дейінгі уақыт (айлар)Зерттеушілер бағасы бойынша ауру үдеуіне немесе өлімге дейінгі уақыт (айлар)Оқиғалар қаупімен пациенттер саны иском событияОқиғалар қаупімен пациенттер саны иском событияПлацебо + BSCBV + BSCПлацебо + BSCBV + BSC Цензураланған нәтижелер Цензураланған нәтижелерПлацебо + BSCBV + BSCПлацебо + BSCBV + BSCМедиана – плацебо + BSC: 9,7, брентуксимаб ведотин + BSC: Н/О;Оқиғалар саны: плацебо + BSC: 85, брентуксимаб ведотин + BSC: 53.Медиана – плацебо + BSC: 9,7, брентуксимаб ведотин + BSC: Н/О;Оқиғалар саны: плацебо + BSC: 85, брентуксимаб ведотин + BSC: 53.Қаралатын оқиғалар болмау ықтималдығыҚаралатын оқиғалар болмау ықтималдығыҚауіптер қатынасы (95 %- СА: 0,412 (0,291–0,583).Қауіптер қатынасы (95 %- СА: 0,412 (0,291–0,583).
BSC (Best Supportive Care) – ең үздік демеуші ем
Зерттеу оған алғашқы пациентті қосқаннан кейін шамамен 10 жыл өткен соң аяқталған кезде зерттеушінің бағалауы бойынша 2 немесе одан да көп қауіп факторлары бар пациенттер үшін ҰҚЖ қауіптерінің қатынасы 0,41 (95% СА [0,29; 0,58]) құрады. 3 немесе одан да көп қауіп факторлары бар пациенттер үшін зерттеушінің бағалауы бойынша ҰҚЖ үшін қауіптер қатынасы 0,38 (95% СА [0,25; 0,59]) құрады. Жалпы өмір сүру нәтижелері бастапқы талдау нәтижелеріне сәйкес келді.
SG-035-0003 зерттеуі
Адцетрис препаратын монотерапия ретінде қолданудың тиімділігі мен қауіпсіздігі қайталамалы немесе рефрактерлі ХЛ бар 102 пациент қатысқан базалық ашық салыстырмалы емес көп орталықтық клиникалық зерттеуде бағаланды. 9 кестеде пациенттер мен аурулар туралы бастапқы мәліметтер түйінделді.
9 кестеде: Қайталамалы немесе рефрактерлі ХЛ бар пациенттердің қатысуымен II фазаның клиникалық зерттеуіндегі пациенттер мен аурулар туралы бастапқы мәліметтер
Пациенттер сипаттамалары — n=102
Жас, жыл медианасы (диапазон) Жынысы, n(%) ерлер әйелдер — 31 (15-77) 48 (47%)/ 54 (53%)
ECOG шкаласы бойынша статус, n (%)
0 — 42 (41%)
1 — 60 (59%)
Алдыңғы ДЖАТ, n (%) — 102 (100%)
Химиялақ емнің алдыңғы желілері, саны (диапазон) ДЖАТ жасалған сәттен бірінші трансплантациядан кейінгі қайталануға дейінгі уақыт, айлар (диапазон) CD30 антигенінің гистологиялық расталған экспрессиясы бар ауру, n (%) — 3,5 (1-13) 6,7 (0-131) 102 (100%)
Аурудың сипаттамалары, n(%)
Бірінші желідегі емге бастапқы төзімділікa Ең соңғы емге төзімділік Бастапқы күйдегі B-симптомдардың болуы Бастапқы диагноз кезіндегі III саты Бастапқы диагноз кезіндегі IV саты — 72 (71%) 43 (42%) 35 (33%) 27 (26%) 20 (20 %)
а. Бастапқы рефрактерлі ХЛ бірінші желідегі ем аяқталғаннан кейін 3 ай бойы толық ремиссияға жету немесе үдеудің мүмкін еместігі ретінде белгіленеді.
Адцетрис препаратымен емдеудің 16 циклын 18 (он сегіз) пациент (18%) қабылдады; аяқталған циклдар санының медианасы 9 болды (1-ден 16 циклға дейін).
Адцетрис препаратын қолдану тиімділігі қатерлі лимфома кезінде қайта қарастырылған емге жауап критерийлерінің есебімен ТБК бағаланды (Cheson, 2007). Емдеу тиімділігі кеуде қуысына, мойын, құрсақ қуысы мен кіші жамбасқа жасалған спиральді КТ; ПЭТ және клиникалық деректер көмегімен бағаланды. Тиімділік бағалауы 2, 4, 7, 10, 13 және 16 циклдардан соң 4 және 7 циклдардан кейінгі ПЭТ-пен жүргізілді.
ТБК бағалауына сәйкес, ОЖЖ 75% құрады (препараттың ең болмаса бір дозасын алған 102 пациенттен 76 [ITT қауымы (барлық рандомизацияланған пациенттер)]), ісіктер көлемінің азаюына пациенттердің 94%-ы қол жеткізді. Толық ремиссия (ТР) 33% бөлігінде (ITT қауымының 102 пациентінен 34) байқалды. ЖТ медианасы 40,5 ай құрады: Қадағалау уақытының медианасы (өлімге немесе соңғы байланысқа дейінгі) бірінші дозаны алудан бастап 35,1 ай құрады (1,8-ден 72,9 + айға дейінгі диапазон). Есептік бес жылдық ЖТ 41% құрады (95% СА [31%, 51%]). Түсірілімдерді зерттеушілер бағасы, әдетте, тәуелсіз талдаумен салыстырмалы болды. Емдеуден өткен барлық пациенттен емге жауап берген 8 (сегіз) пациентке аллогендік ДЖТ қажет болды. Тиімділік бағалауына қатысты қосымша мәліметтер 10 кестеде берілді.
10 кесте: Адцетрис препаратын 1,8 мг/кг дозада әр 3 аптада қайталамалы немесе рефрактерлі ХЛ бар пациенттерде қолдану тиімділігінің деректері
Үздік клиникалық жауап (n=102) — ТБК бағалауы, n (%) — 95% СА
ОЖЖ (ТР+ЖР), n (%) — 76 (75) — 64,9, 82,6
Толық ремиссия (ТР) — 34 (33) — 24,3, 43,4
Жартылай ремиссия (ЖР) — 42 (41) — Қатысты емес
Ауруды бақылау жиілігі (ТР+ЖР+АТ), n (%) — 98 (96) — 90,3, 98,9
Жауап ұзақтығы — Медиана (ТБК бойынша) — 95% СА
ОЖЖ (ТР+ЖР)a , айлар Толық ремиссия (ТР), айлар — 6,7 27,9 — 3,6, 14,8 10,8, NEb
Жалпы тіршілік қабілеті — 95% СА
Медиана, айлар — 40,5 — 28,7, 61,9
Есептік бесжылдық ЖТ — 41 % — 31 %, 51 %
а Жауап ұзақтығы 1,2+ айдан 43+ айға дейінгі диапазонда болды, ТБК бағалауы бойынша объективті жауапқа (ОЖ) жеткен пациенттерді бірінші дозаны алудан бастап қадағалау кезеңінің ұзақтық медианасы 9,0 ай құрады.
b Not Estimable – бағалау мүмкін емес.
С АТ – Ауруды тұрақтандыру
Пациенттердің жеке деректерін талдау SG035-0003 клиникалық зерттеуінде Адцетрис препаратымен ем қабылдаған ХЛ бар пациенттердің 64% шамасының алдыңғы соңғы ем желісімен салыстырғанда, клиникалық пайда жақсаруына: ҮТҚ ұзаруына қол жеткізгені көрсетілді.
Бастапқы кезеңдегі B-симптомдары бар 35 пациенттен (33%) 27 пациентте (77%) олар, Адцетрис препаратын қолданудың басталуынан кейін, орта есеппен, 0,7 ай өткен соң толық басылды.
Дің жасушаларын трансплантациялауға (ДЖТ) үміткерлер болып табылмайтын ХЛ бар пациенттерде Адцетрис препаратын қолдану деректері:
С25007 зерттеуі
Бұрын, кем дегенде, 1 химиялық ем желісін алған және Адцетрис препаратымен емдеу басталар сәтте ДЖТ жасауға немесе көп химиялық ем жүргізуге үміткерлер ретінде қарастырылмаған қайталамалы немесе рефрактерлі ХЛ (n=60) бар пациенттердің қатысуымен IV фазаның салыстырмалы емес клиникалық зерттеуі жүргізілді.
Іріктеу критерийлерін қанағаттандыратын пациенттер бұрын ДЖТ алуға тиіс емес еді. Циклдердің орташа саны 7 құрады (1-ден 16 циклге дейін). Адцетрис препараты пациенттерге әр 3 аптада 1,8 мг/кг дозада енгізілді.
IRF бойынша бастапқы соңғы нүктені бастапқы талдау кезінде ITT қауымында ТБК бағалауы бойынша ОЖЖ 50% құрады (95% СА [37%, 63%]). Үздік ОЖ (ТР) 7 пациентте (12%); ЖР 23 пациентте (38%) тіркелді. 30 пациент жөніндегі деректер арасында бірінші доза енгізілген сәттен бастап ЖР немесе ТР басталуына дейінгі уақыт ретінде белгіленетін жауап алуға дейінгі уақыт медианасы 6 апта құрады (5-тен 39 аптаға дейінгі диапазон). Бірінші доза енгізілген сәттен бастап клиникалық жауапқа (ТР немесе ЖР) жетуге дейінгі уақыт ретінде белгіленетін үздік ОЖ жетуге дейінгі уақыт медианасы 11 аптаны құрады (5-тен 60 аптаға дейінгі диапазон). Жиырма сегіз пациентке (47%) Адцетрис препаратымен емдеуден кейін ДЖТ жасалды – 7 цикл медианасымен (4-тен 16 циклға дейінгі диапазон). Одан кейінгі ДЖТ қажет болмаған отыз екі пациент (53%) те Адцетрис препаратымен ем қабылдады – 7 цикл медианасымен (1-ден 16 циклға дейінгі диапазон).
Зерттеуге қатысқан 60 пациенттен 49 пациент (82%) химиялық емнің біреуден көп желісін, ал 11 пациент (18%) 1 желісін алды. ТБК бағалауы бойынша ОЖЖ емнің біреуден көп желісінен өткен пациенттерде 51% құрады (95% СА [36%, 66%]) және емнің бір желісінен өткен пациенттерде 45% (95% СА [17%, 77%]) құрады. Емнің біреуден көп желісінен өткен пациенттерде ең үздік ОЖ (ТР) 6 пациентте (12%), ЖР 19 науқаста (39%) байқалды. Емнің бір желісінен өткен пациенттерде ТР 1 пациентте (9%), ЖР 4 пациентте (36%) байқалды. Емнің біреуден көп желісін алған барлық 49 пациент арасында 22 пациентке (45%) ДЖТ жасалды; емнің бір желісінен өткен 11 пациентте ДЖТ 6 пациентке жасалды (55%).
Адцетрис препаратын қолдану деректері, сонымен қатар, дозаларын арттырумен I фаза зерттеуінде және клиникалық-фармакологиялық зерттеулерде (n=15), сондай-ақ Адцетрис препаратын (әр үш аптада 1,8 мг/кг) қабылдаған, АДЖТ жасалмаған қайталамалы немесе рефрактерлі ХЛ бар пациенттерде (NPP; n=26) препаратты тіркеуге дейін қолдану бағдарламасының шеңберінде алынды.
Пациенттердің бастапқы деректері Адцетрис препаратын бірінші енгізуге дейін алынған алдыңғы химиялық емнің әртүрлі желілерін қолданудың тиімсіздігін көріністеді (ем желісінің медианасы - 3, диапазон 1-ден 7 дейін). Диагноз алғаш қойылған пациенттердің 59%-да аурудың кең таралған сатысы болды (III немесе IV саты).
Осы I фаза зерттеулерінде алынған нәтижелер, сондай-ақ препаратты NPP шеңберінде қолдану тәжірибесі алдыңғы ДЖАТ жасалмаған қайталамалы немесе рефрактерлі ХЛ бар пациенттерде зерттеушілер бағасы бойынша клиникалық мәнді жауаптарға жетуге болатынын көрсетеді, бұл 54% құрайтын ОЖЖ және ТР (22%) жиілігі бойынша белгілі, Адцетрис препаратының циклдар санының медианасы 5 болды.
SGN35-006 зерттеуі (препаратты қайталап қолдануды зерттеу)
Ашық көп орталықтық II фаза зерттеуінде бұрын Адцетрис препаратымен емдеуге клиникалық жауап берген (ТР немесе ЖР) пациенттерде Адцетрис препаратын қайталап қолдану тиімділігіне зерттеу жүргізілді. Қайталамалы немесе рефрактерлі ХЛ бар жиырма пациентке Адцетрис препараты 1,8 мг/кг бастапқы дозада әр 3 аптада 30 минут бойы вена ішіне инфузия түрінде, бір пациентке 1,2 мг/кг бастапқы дозада енгізілді. Циклдар санының медианасы 7 болды (2-ден 37 циклға дейін). Зерттеуге қатысқан ХЛ бар 20 пациентте 6 пациент (30%) ТР, ал 6 пациент (30%) ЖР жетті, ОЖЖ 60% құрады. Емге жауап ұзақтығының медианасы ОЖЖ (ТР+ЖР) мәніне жеткен пациенттер үшін 9,2 ай, ал тиісінше ТР жеткен пациенттер үшін 9,4 ай құрады.
Шеткері Т-жасушалы лимфома
SGN35-014 зерттеуі
Адцетрис препаратының тиімділігі мен қауіпсіздігі циклофосфамидпен [C], доксорубицинмен [H] және преднизонмен [P] (CHP) бұрын емделмеген ШТЖЛ бар 452 пациент қатысқан екі плацебомен рандомизацияланған, салыстырмалы жасырын, белсенді бақыланатын көп орталықтық зерттеуде бағаланды. Адцетрис + CHP емдеу тобында 452 пациенттен 226-сы рандомизацияланды және 226 пациент CHOP емдеу тобында (циклофосфамид [С], доксорубицин [Н], винкристин [О] және преднизон [Р]) рандомизацияланды. Рандомизация, барлық басқа қосалқы типтермен және Халықаралық болжау индексі (ХБИ) шкаласы бойынша салыстырғанда, ALK-оң жүйелі анапластикалық ірі жасушалы лимфома бойынша стратификацияланды. Пациенттерге 6-8 цикл бойы әр 21-күндік циклдың бірінші күні 30 минут бойына Адцетрис + CHP вена ішіне енгізілді. Циклдардың орташа саны 6 болды (1-ден 8 циклға дейінгі диапазонда); пациенттердің 70%-ы емдеудің 6 циклын, ал 18%-ы 8 циклын алды. 11 кестеде пациент пен аурудың бастапқы сипаттамалары туралы қысқаша ақпарат берілді.
11 кесте: ШТЖЛ 3 фазасының бірінші желісін зерттеуде пациент пен аурудың бастапқы сипаттамаларының түйіндемесі
Пациент сипаттамалары — ШТЖЛ Адцетрис + CHP n = 226 — CHOP n = 226 — жАІЖЛ Адцетрис + CHP n = 162 — CHOP n = 154
Орта жас (диапазон) — 58.0 (1885) — 58.0 (1883) — 55.0 (1885) — 54.0 (1883)
≥65 жастағы пациенттер (%) — 69 (31) — 70 (31) — 38 (23) — 36 (23)
Ерлер n (%) — 133 (59) — 151 (67) — 95 (59) — 110 (71)
ECOG шкаласы, n (%)
0 — 84 (37) — 93 (41) — 58 (36) — 53 (34)
1 — 90 (40) — 86 (38) — 62 (38) — 61 (40)
2 — 51 (23) — 47 (21) — 41 (25) — 40 (26)
Ауру сипаттамалары
Диагноз, жергілікті бағалауға сәйкес, n (%)a
Жүйелі анапластикалық ірі жасушалы лимфома (жАІЖЛ) — 162 (72) — 154 (68) — 162 (100) — 154 (100)
АLK-оң — 49 (22) — 49 (22) — 49 (30) — 49 (32)
ALK-теріс — 113 (50) — 105 (46) — 113 (70) — 105 (68)
Шеткері Т-жасушалы лимфома (ШТЖЛ-NOS) — 29 (13) — 43 (19) — NA — NA
Ангиоиммунобласттық Т-жасушалы лимфома (AITL) — 30 (13) — 24 (11) — NA — NA
Ересектерде Т-жасушалы лейкоз /лимфомасы (ATLL) — 4 (2) — 3 (1) — NA — NA
Энтеропатиямен астасқан Т-жасушалы лимфома (EATL) — 1 (0) — 2 (1) — NA — NA
Диагноз қою мен бірінші доза алғанға дейінгі уақыт медианасы, айлар (диапазон) — 0.8 (0, 19) — 0.9 (0, 10) — 0.8 (0, 19) — 0.9 (0, 10)
ШТЖЛ бастапқы диагностикасындағы ауру сатысы, n (%)
I саты — 12 (5) — 9 (4) — 12 (7) — 7 (5)
II саты — 30 (13) — 37 (16) — 22 (14) — 27 (18)
III саты — 57 (25) — 67 (30) — 29 (18) — 46 (30)
IV саты — 127 (56) — 113 (50) — 99 (61) — 74 (48)
ХБИ шкаласы
0 — 8 (4) — 16 (7) — 7 (4) — 14 (9)
1 — 45 (20) — 32 (14) — 34 (21) — 18 (12)
2 — 74 (33) — 78 (35) — 58 (36) — 60 (39)
3 — 66 (29) — 66 (29) — 37 (23) — 40 (26)
4 — 29 (13) — 25 (11) — 22 (14) — 16 (10)
5 — 4 (2) — 9 (4) — 4 (2) — 6 (4)
Диагноз қойылған сәтте экстранодальді қатысу, n (%)
≤ 1 орын — 142 (63) — 146 (65) — 94 (58) — 95 (62)
> 1 орын — 84 (37) — 80 (35) — 68 (42) — 59 (38)
Базалық трепанобиопсия – лимфома қатысуы, n (%)
Иә — 30 (13) — 34 (15) — 15 (9) — 13 (8)
Жоқ — 196 (87) — 192 (85) — 147 (91) — 141 (92)
SGN35-014 зерттеуіндегі бастапқы соңғы нүкте рандомизация күнінен бастап үдеп кеткен ауру алғаш диагностикаланған, кез келген себептен өлім болған немесе ертерек басталуына қарамастан қалдықтық немесе үдемелі ауруды емдеуге арналған кейінгі ісікке қарсы химиялық ем алатын күнге дейінгі уақыт ретінде белгіленетін үдеусіз тіршілік қабілетінің тәуелсіз бағасы болды.
Шеткері қанның дің жасушаларын мобилизациялау немесе аутологиялық немесе аллогендік дің жасушаларын шоғырландырып трансплантациялау мақсатында емдеуден кейін шоғырландырылған сәулелі ем, емдеуден кейін химиялық ем алу аурудың үдеуі немесе ісікке қарсы жаңа емнің басталуы ретінде қарастырылмады.
Үдеусіз тіршілік қабілетін тәуелсіз бағалаудың статистикалық маңызын анықтаудан кейін, жүйелі анапластикалық ірі жасушалы лимфома орталықтандырылып расталған субъектілер үшін зерттеу барысындағы емдеу аяқталған соң шешуші екіншілік соңғы нүктелерді, үдеусіз тіршілік қабілетін, IRF бағалауынша толық ремиссия көрсеткішін тәуелсіз бағалау, зерттеу барысындағы емдеу аяқталған соң жалпы тіршілік қабілеті және IRF бағалауынша объективті жауап жиілігі бекітілген бірізділікті зерттеу шарасының көмегімен зерттелді.
Иерархия түрінде бағаланған альфа-қорғанысы бар бірінші соңғы нүктелер және екінші соңғы нүктелер сәйкес болды. Үдеусіз тіршілік қабілетін тәуелсіз бағалау медианасы, CHOP емдеу тобындағы 20,8 аймен салыстырғанда, Адцетрис + СHP емдеу тобы үшін 48,2 ай болды. Стратификацияланған қауіптер қатынасы 0,71 құрады (95% СА: 0,54, 0,93, P=0,011), CHOP-пен салыстырғанда, бұл Адцетрис + CHP үшін ҮТҚЗ оқиғаларының туындау қаупінің 29% төмендеуін көрсетеді (12 кесте).
12 кесте: Бұрын емделмеген ШТЖЛ бар пациенттерде 3-апталық циклдың 1-ші күні 1,8 мг/кг дозада Адцетрис препаратымен емдеу тиімділігінің нәтижелері
Бірінші және Шешуші Екінші соңғы нүктелерa — Адцетрис + CHP N=226 — CHOP
Үдеусіз тіршілік қабілетін тәуелсіз бағалау
ҮТҚ медианасы, айлар (95% СА) — 48.2 (35.2, NE) — 20.8 (12.7, 47.6)
Қауіптер қатынасы (95% СА)b — 0.71 (0.54, 0.93)
P -мәніc — 0.0110
жАІЖЛ бар пациенттер үшін ҮТҚ
N — 163 — 151
ҮТҚ бар пациенттер саны, n (%) — 56 (34) — 73 (48)
ҮТҚ медианасы, айлар (95% СА) — 55.7 (48.2, NE) — 54.2 (13.4, NE)
Қауіптер қатынасы (95% СА)b — 0.59 (0.42, 0.84)
P -мәніc — 0.0031
Жалпы тіршілік қабілетіd
Өлім жағдайларының саны — 51 (23) — 73 (32)
Жалпы тіршілік қабілеті медианасы, айлар (95% СА) — NE (NE, NE) — NE (54.2, NE)
Қауіптер қатынасы (95% СА)b — 0.66 (0.4 6, 0.95)
P -мәніc — 0.0244
Толық ремиссия көрсеткішіe
% (95% СА) — 68% (61.2, 73.7) — 56% (49.0, 62.3)
P -мәніf — 0.0066
Объективті жауап жиілігіe
% (95% СА) — 83% (77.7, 87.8) — 72% (65.8, 77.9)
P -мәніf — 0.0032
Зерттеушіге сәйкес ҮТҚf
Зерттеушіге сәйкес ҮТҚ медианасы, айлар (95% СА) — 49.8 (14.5, NE) — [23.8 (13.6, NE)
Қауіптер қатынасы (95% СА)b — 0.70 (0. 53, 0.92)
P -мәніc — 0.0096
IRF = тәуелсіз бақылау мекемесі; NE: бағалауға жатпайды; ҮТҚ = үдеусіз тіршілік қабілеті.
a Соңғы нүктелерінің тиімділігі 0,05 мәнділігінің екі жақты деңгейінде келесі тәртіпте зерттелді: «емдеу тағайындалған» қауымдағы ҮТҚ, жүйелі анапластикалық ірі жасушалы лимфоманы емдеудің орталық қосалқы тобындағы ҮТҚ, толық ремиссия көрсеткіші, «емдеу тағайындалған» қауымдағы жалпы тіршілік қабілеті және объективті жауап жиілігі.
b Қауіптер қатынасы (A+CHP/CHOP) және 95% сенім аралықтары стратификацияланған факторларымен Кокс қауіптердің пропорционалдық регрессиясы әдісінің стратификацияланған үлгісіне негізделген (барлық қалған көрсеткіштермен және бастапқы деңгейде Халықаралық болжау индексі [ХБИ] шкаласы бойынша салыстырғанда, ALK-оң жүйелі анапластикалық лимфома). A+CHP емеу тобында <1 қауіптер қатынасы қолайлы болып саналады.
c P мәні стратификацияланған лог-ранг критерийі көмегімен есептеледі.
d Адцетрис + CHP препаратымен емдеу тобындағы жалпы тіршілік қабілетін қадағалау медианасы 41,9 ай, CHOP тобында 42,2 ай болды.
e Халықаралық жұмыс тобының критерийіне сәйкес, емдеу аяқталған соң 2007 жылғы жауап.
f P мәні Кохран - Мантель - Хенсель стратификацияланған критерийінің көмегімен есептеледі.
g P мәні тек сипаттау мақсатында берілген.
6 сурет: ТБМ бағалауы бойынша ауру үдеуінсіз тіршілік қабілетінің Каплан-Майер қисығы (ECHELON-2, SGN35-014)
Рандомизациядан бастап уақыт (айлар)Рандомизациядан бастап уақыт (айлар)Қауіп тобындағы пациент саны (құбылыстар)Қауіп тобындағы пациент саны (құбылыстар)Медиана (95%СА (ай)Медиана (95%СА (ай)Үдеусіз тіршілік қабілетіҮдеусіз тіршілік қабілетіҚұбылысҚұбылысҚҚ(95%СА)ҚҚ(95%СА)лог-ранг критерийр мәнілог-ранг критерийр мәніA+CHP: Адцетриске қоса CHP (циклофосфамид, доксорубицин және преднизон); CHOP: циклофосфамид, доксорубицин, винкристин және преднизон; ҚҚ: қауіптер қатынасы.
7 сурет. Жалпы тіршілік қабілеті (ECHELON-2, SGN35-014)
ҚұбылысҚұбылысМедиана(айлар)Медиана(айлар)Тірі қалған науқастар пайызыТірі қалған науқастар пайызыРандомизациядан бастап уақыт (айлар)Рандомизациядан бастап уақыт (айлар)лог-ранг критерийр мәнілог-ранг критерийр мәніҚҚ(95%СА)ҚҚ(95%СА)Қауіп тобындағы пациент саны (құбылыстар)Қауіп тобындағы пациент саны (құбылыстар)
Жалпы тіршілік қабілетінің медианасына емдеу топтарының бір де бірінде қол жеткізілмеді: A+CHP: Адцетриске қоса CHP (циклофосфамид, доксорубицин және преднизон); CHOP: циклофосфамид, доксорубицин, винкристин және преднизон; СА: сенім аралығы; ҚҚ: қауіптер қатынасы.
452 пациенттен 72 пациентте ШТЖЛ-NOS тіркелді; 29 пациент Адцетрис + CHP препаратымен емдеу тобында рандомизацияланды және 43 пациент CHOP емдеу тобында рандомизацияланды. Үдеусіз тіршілік қабілетін тәуелсіз бағалау медианасы CHOP емдеу тобындағы 11,4 айға қарсы Адцетрис + CHP емдеу тобында 21,2 ай құрады. Стратификацияланған қауіптер қатынасы 0,75 құрады (95% СА: 0,41, 1,37). Еуропалық обырды зерттеу мен емдеу және өмір сапасы жөніндегі ұйымының 30 тармақтан тұратын сауалнамасында (EORTC-QLQ-C30) емдеу топтарының екеуінде де клиникалық мәнді айырмашылықтар білінбеді. Медициналық көмекке жүгіну (MRU) жағдайлары 1-ші емдеу циклын жүргізудің басталуынан ұзақ мерзімді қадағалауға дейінгі кезеңде жиналған денсаулық сақтау мекемелерінің деректері негізінде бағаланды. A+CHP алған пациенттерде ауруханаға жату жиілігі, A+CHOP алған пациенттермен салыстырғанда, төмен болды, бірақ топтарда ауруханаға жату жағдайларының медианасында елеулі айырмашылық болмады.
Жүйелі анапластикалық ірі жасушалы лимфома (жАІЖЛ)
SG035-0004 зерттеуі
Адцетрис препаратын монотерапия ретінде қолдану тиімділігі мен қауіпсіздігі қайталамалы немесе рефрактерлі жАІЖЛ бар 58 пациент қатысқан ашық салыстырмалы емес көп орталықтық клиникалық зерттеуде бағаланды. 13 кестеде пациенттер мен аурулар туралы бастапқы мәліметтер берілді.
13 кесте: Қайталамалы немесе рефрактерлі жАІЖЛ бар пациенттерде Адцетрис препаратын қолданудың II фазасының клиникалық зерттеуінде қамтылған пациенттер мен аурулар туралы бастапқы мәліметтер
Аурулар сипаттамалары — n=58
Орта жас, жыл (диапазон) — 52 (14 – 76)
Жыныс, n (%) ерлер әйелдер — 33 (57%) 25 (43%)
ECOG шкаласы бойынша статусa , n (%)
0 — 19 (33%)
1 — 38 (66%)
Алдыңғы ДЖАТ, n (%) — 15 (26%)
Алдыңғы химиялық ем желілері (диапазон) — 2 (1 – 6)
CD30 антигенінің гистологиялық расталған экспрессиясы, n (%) — 57 (98%)
ALK (анапластикалық лимфома киназасы) теріс түрі, n (%) — 42 (72%)
Ауру сипаттамасы, n (%)
Бірінші желідегі емге бастапқы төзімділікb — 36 (62 %)
Соңғы емге төзімділік — 29 (50 %)
Соңғы ем кезіндегі қайталануы — 29 (50 %)
Бастапқы күйдегі B-симптомдарының болуы — 17 (29 %)
Бастапқы диагноз кезіндегі III саты — 8 (14 %)
Бастапқы диагноз кезіндегі IV саты — 21 (36 %)
а Бір пациентте бастапқы кезеңде ECOG шкаласы бойынша 2 статус болды, ол хаттама талаптарына сәйкес келмейді. Бұл пациент қосылу критерийлерін қанағаттандырмайтын сипатта тіркелді.
b Бастапқы рефрактерлі жАІЖЛ бірінші желідегі ем аяқталған соң 3 ай ішінде ТР жету мүмкін еместігі немесе үдеуі болып айқындалады.
жАІЖЛ диагнозының алғаш қойылуынан бастап Адцетрис препаратының бірінші дозасын енгізуге дейінгі кезең ұзақтығының медианасы 16,8 ай құрады.
10 (он) пациент (17%) Адцетрис препаратымен емделудің 16 циклын аяқтады; алынған циклдар медианасы 7 болды (1-ден 16 циклға дейінгі диапазон).
Адцетрис препаратының тиімділігі қатерлі лимфома кезіндегі емге қайта қаралған жауап критерийлерінің есебімен ТБК бойынша бағаланды (Cheson, 2007). Емдеу тиімділігі кеуде, мойын, құрсақ және жамбас аумақтарына жасалған спиральді КТ; ПЭТ және клиникалық деректер көмегімен бағаланды. Тиімділігіне бағалау 2, 4, 7, 10, 13 және 16 циклдар кезінде, 4 және 7 циклдар уақытындағы ПЭТ-пен бірге жүргізілді.
ТБК бағалауы бойынша, ОЖЖ 86% құрады (препараттың ең болмаса бір дозасын алған 58 пациенттің 50-де [ITT қауымы]). ТР жиілігі 59% құрады (ITT қауымындағы 58 пациенттің 34-де), ісік көлемдерінің азаюына (кез келген дәрежедегі) пациенттердің 97%-да қол жеткізілді. Есептік бесжылдық ЖТ 60% құрады (95% СА [47; 73%]). Қадағалау кезеңі ұзақтығының медианасы (өлімге немесе соңғы байланысқа дейінгі уақыт) бірінші дозаны алудан бастап 71,4 ай құрады. Зерттеушілердің бағаларымен, әдетте, дозалары салыстырмалы болып, түсірілімдерінің тәуелсіз талдауы жасалды. Емдеуден өткен барлық пациенттен 9 (тоғыз) жауап берушіге аллогенді ДЖТ және 9 пациентке ДЖАТ жасалды. Тиімділігі туралы қосымша мәліметтер 14 кестеде және 8 суретте берілді.
14 кесте: Қайталамалы немесе рефрактерлі жАІЖЛ бар пациенттерді емдеуде әр 3 аптада 1,8 мг/кг дозада Адцетрис препаратын қолданудың тиімділігін бағалау нәтижелері
Үздік клиникалық жауап (n=58) — ТБК бағалауы бойынша саны (n, %) — 95 % СА
ОЖЖ (ТР+ЖР) — 50 (86) — 74,6, 93,9
(ТР) — 34 (59) — 44,9, 71,4
(ЖР) — 16 (28) — Қатысты емес
Ауруды бақылау жиілігі (толық және жартылай жауаптар қосындысы мен аурудың тұрақтануы) — 52 (90) — 78,8, 96,1
Жауап ұзақтығы — ТБК бағалауы бойынша медиана — 95% СА
Объективті жауап (ТР+ЖР)a ТР — 13,2 26,3 — 5,7, 26,3 13,2, NEb
Ауру үдеуінсіз тіршілік қабілеті — Медиана (ТБК бағалауы бойынша) — 95% СА
Медиана — 14,6 — 6,9, 20,6
Жалпы тіршілік қабілеті — Медиана — 95% СА
Медиана — Қол жеткізілмеді — 21,3, NEb
а Ремиссия кезеңінің ұзақтығы 0,1-ден 39,1+ айға дейінгі диапазонда болды, ТБК бағалауы бойынша, объективті жауапқа жеткен пациенттер үшін бірінші дозасын алудан бастап кейінгі қадағалау кезеңінің ұзақтық медианасы 15,5 ай құрады.
b NE- Бағалау мүмкін емес.
8 сурет: Каплан-Мейер бойынша ЖТ қисығы
Қауіпке ұшыраған пациенттер (оқиғалар) саныҚауіпке ұшыраған пациенттер (оқиғалар) саныУақыты (айлар)Уақыты (айлар)N58N58Оқиғалар25Оқиғалар25) 95 % СА (айлар) ( 21,3, бастап-)) 95 % СА (айлар) ( 21,3, бастап-)Медиана (ай)Медиана (ай)Тағайындалған емдеуге сәйкес барлық рандомизицияланған пациентер жиынтығы ( (ITT қауымы)Тағайындалған емдеуге сәйкес барлық рандомизицияланған пациентер жиынтығы ( (ITT қауымы)Тірі қалған пациенттер пайызыТірі қалған пациенттер пайызы
Пациенттердің жеке статистикалық деректеріне алдын ала жүргізілген талдау SG035-0004 клиникалық зерттеуінің шеңберінде Адцетрис препаратымен ем қабылдаған жАІЖЛ бар пациенттердің 69% шамасында клиникалық пайдасының артуына: осының алдындағы соңғы ем желісімен салыстырғанда, ұзақтау уақытқа созылатын ҮТҚ кезеңіне қол жеткізілді.
Бастапқы кезеңдегі B-симптомдары бар 17 пациенттің (29%) 14 пациентінде (82%) B-симптомдары Адцетрис препаратын қолданудың басталуынан 0,7 ай уақыт медианасымен толық басылды.
C25006 зерттеуі
Адцетрис монотерапия ретіндегі тиімділігі мен қауіпсіздігі ашық, салыстырмалы емес, көп орталықты IV-фазалық зерттеуде қайталанатын немесе рефрактерлі сАККЛ бар 50 пациентте бағаланды. ТБК бағалауы бойынша ОЖЖ 64% құрады (ITT популяциясындағы 50 пациенттің 32-сі). ТБК бағалаған жауаптың орташа ұзақтығына (DOR) қол жеткізілмеді (95% CА 19,71 ай, NE). ТР жиілігі 30% құрады (ITT популяциясындағы 50 пациенттің 15-і), ал ісіктердің төмендеуіне (кез келген дәрежеде) науқастардың 93% -ында қол жеткізілді. ТБК бағалаған толық ремиссияның орташа ұзақтығына (DOCR) қол жеткізілмеді (95% СА 10,61 ай, NE). Жауап беру ұпайлары әдетте ТБК мен тергеуші арасында келісілді. Емделген науқастардың 13-і гемопоэтикалық дің жасушалары трансплантациясын қабылдады.
C25006 және SG035-0004 (N=108) зерттеулерінің жинақталған деректері ТБК бойынша 76% (ITT популяциясындағы 108 пациенттің 82) бағаланған OЖЖ көрсеткішін көрсетеді. ТБК бағалаған DOR медианасы 17,0 айды құрады (95% CА 12,62, 32,46). ТР 45% құрады (ITT популяциясындағы 108 пациенттің 49-ы) және ісіктердің төмендеуіне (кез келген дәрежеде) науқастардың 96% -ында қол жеткізілді. ТБК бойынша орташа DOCR 26,3 айды құрады (95% СА 16,16, NE). ТБК мен зерттеушінің жауаптарын бағалау негізінен сәйкес болды.
SGN35-006 зерттеуі (препаратты қайталап қолдануды зерттеу)
Адцетрис препаратын қайталап қолдану тиімділігі бұрын Адцетрис препаратымен емге жауап берген (ТР немесе ЖР) пациенттерде II фазаның ашық көп орталықтық зерттеуінде бағаланды. Қайталамалы жАІЖЛ бар жеті пациент Адцетрис препаратын әр 3 аптада 30 минут бойы вена ішіне инфузия түрінде бастапқы 1,8 мг/кг дозада қабылдады, ал бір пациент 1,2 мг/кг бастапқы дозасын алды. Циклдар санының медианасы 8,5 құрады (2-ден 30 циклға дейінгі диапазон). жАІЖЛ бар 8 пациенттен үшеуі екі рет қайталанған емнен өтті, осылайша, қайталап емдеу тәжірибесінде 11 жағдай болды. Адцетрис препаратымен емдеу аясындағы 6 жағдайда (55%) ТР қол жеткізілді, ал 4 жағдайда (36%) ЖР, ОЖЖ 91% құрады. Емге жауап ұзақтығының медианасы ЖТ (ТР және ЖР) жеткен пациенттер үшін 8,8 ай және ТР жеткен пациенттер үшін 12,3 ай құрады.
Терінің Т-жасушалы лимфомасы
С25001 зерттеуі
Адцетрис препаратын монотерапия ретінде қолданудың тиімділігі мен қауіпсіздігі гистологиялық расталған CD-30 оң ТТЖЛ бар 128 пациент қатысқан 3 фазаның базалық ашық көп орталықтық рандомизацияланған клиникалық зерттеуінде бағаланды. CD30-оң ауру 10% және одан көп ісіктік лимфоидты жасушалардағы жарғақшалық, цитоплазмалық реңнің және/немесе иммуногистохимиялық зерттеудегі Гольджи кешені реңінің (Вентан CD30 антиденелері [Ber-H2]) анықталуы болып тұжырымдалды. ЗМ және терінің бастапқы АІЖЛ диагнозы қойылған пациенттер зерттеуге қосылды. Пациенттер аурулардың аталған типтері бойынша стратификацияланды және Адцетрис препаратымен ем алу үшін, не дәрігердің таңдауы бойынша метотрексатпен немесе бексаротенмен ем алу үшін 1:1 арақатынасында рандомизацияланды. Терінің бастапқы АІЖЛ бар пациенттер алдыңғы сәулемен емді қабылдады немесе кем дегенде 1 жүйелі ем желісін алды, ал ЗМ бар пациенттер кем дегенде 1 жүйелі ем желісін алды. жАІЖЛ, Сезари синдромы (CC) немесе басқа да ходжкиндік емес лимфомалар (лимфоматоидты папулёзден [ЛП] басқа) түріндегі қатарлас ауруы бар пациенттер осы зерттеуге қосылмады. Пациенттер Адцетрис препаратын 1,8 мг/кг дозада немесе сәйкесті плацебоны вена ішіне 30 минут бойы әр 3 аптада, 16 циклға дейін қабылдады, ал дәрігер таңдауы бойынша ем алған топта емдеу ұзақтығы 48 аптаға дейін созылды. Адцетрис препараты тобындағы циклдар санының медианасы 12 жуық болды. Дәрігер таңдауы бойынша ем алған топта бексаротен қабылдаған пациенттерде емдеу ұзақтығының медианасы (циклдар саны) 16 аптаға жуық (5,5 цикл), ал метотрексат қабылдаған пациенттерде 11 аптаға жуық (3 цикл) құрады. 15 кестеде пациенттер мен аурулар туралы бастапқы мәліметтер берілді.
15 кесте. ТТЖЛ III фазасының зерттеуін жүргізу кезіндегі пациенттер және аурулар туралы бастапқы мәліметтер (ITT қауымы)
Пациенттер сипаттамалары — Адцетрис n=64 — Дәрігер таңдауы бойынша ем (метотрексат немесе бексаротен) n=64
Орта жас, жыл (диапазон) — 62 (22 – 83) — 58,5 (22 – 83)
≥65 жастағы пациенттер, n (%) — 28 (44 %) — 24 (38 %)
Жынысы, n (%) ерлер әйелдер — 33 (52%) 31 (48%) — 37 (58%)/ 27 (42%)
ECOG шкаласы бойынша статус, n (%)
0 — 43 (67) — 46 (72)
1 — 18 (28) — 16 (25)
2 — 3 (5) — 2 (3)
Аурудың сипаттамасы
Алдыңғы ем желілері санының медианасы (диапазон) — 4 (0 – 13) — 3,5 (1 – 15)
Алдыңғы сыртқы ем желілері санының медианасы (диапазон) — 1 (0 – 6) — 1 (0 – 9)
Алдыңғы жүйелі ем желілері санының медианасы (диапазон) — 2 (0 – 11) — 2 (1 – 8)
ЗМ, n (%) — 48 (75) — 49 (77)
Ерте сатылары (IA – IIA) — 15 (31) — 18 (37)
Кең таралған сатылары (IIB – IVBa) — 32 (67) — 30 (61)
Бастапқы терінің АІЖЛ, n (%) — 16 (25) — 15 (23)
Тек тері көріністері — 9 (56) — 11 (73)
Теріден тыс көріністер — 7 (44) — 4 (27)
а Әр топтың бір пациенті бойынша цикл деректері толық болмады, сондықтан олар кестеде қамтылмады
ITT қауымында ең көп жиі қолданылған осының алдындағы сыртқы ем түрлері сәулемен емдеу (64%), фототерапия (48%) және топикалық стероидтар болды (17%). ITT қауымында ең көп жиі қолданылған алдыңғы жүйелі ем түрлері химиялық ем (71%), иммундық ем (43%) және бексаротен (38%) болды.
Бірінші соңғы нүкте, кем дегенде, төрт айға созылатын ОЖЖ (ОЖЖ4) (алғашқы жауап туындаған сәттен бастап ≥4 айдағы соңғы жауапқа дейінгі ұзақтық) болды, ол теріні тексеруден (аурудың ауырлығын саралап бағалау шкаласы [mSWAT], бағалауды зерттеуші жүргізеді), нодальді және висцеральді зақымдануларды радиологиялық бағалаудан, сондай-ақ айналымдағы Сезари жасушаларын анықтаудан тұратын Жауаптарды жаһандық бағалауға (GRS) сай тәуелсіз шолу барысында анықталды (Olsen 2011). 16 кесте ОЖЖ4 нәтижелерін және басқа екінші соңғы нүктелерді қамтиды
16 кесте: Адцетрис препаратын 1,8 мг/кг дозада әр 3 аптада қабылдаған ТТЖЛ бар пациенттердегі тиімділігін зерттеу нәтижелері (ITT қауымы)
Адцетрис (n=64) — Дәрігер таңдауы бойынша ем (метотрексат немесе бексаротен) n=64
ТБК бағалауы бойынша ОЖЖ4
n (%) — 36 (56,3) — 8 (12,5)
Пайыздық айырма — 43,8 (29,1, 58,4)
(95% СА)
р мәні — <0,001
ТБК бағалауы бойынша ТЖ
n (%) — 10 (15,6) — 1 (1,6)
Пайыздық айырма (95% СА) — 14,1 (-4,0, 31,5)
Түзетілген ра мәні — 0,0046
ТБК бағалауы бойынша ҮТҚ
Медиана (айлар) — 16,7 — 3,5
Қауіптер қатынасы — 0,270
95% СА — (0,17, 0,43)
Түзетілген ра мәні — <0,001
а Сараланған Холм әдісінің көмегімен есептеп шығарылады
ТБК бағалауы бойынша ОЖЖ4 талдауы бұрын белгіленген қосалқы топтарда ТТЖЛ қосалқы типін, дәрігер таңдаған емдеуді, ECOG шкаласы бойынша бастапқы статусты, жас, жыныс ерекшеліктерін және географиялық аймақты ескере отырып жасалды. Аталған талдау, дәрігер таңдауы бойынша ем алған пациенттермен салыстырғанда, Адцетрис препаратын пайдалану артықшылығының тұрақтанған үрдісін көріністеді. ЗМ және терінің бастапқы АІЖЛ емдеу үшін дәрігер тағайындаған препаратты қабылдаған топтағы 10,2% және 20%-бен салыстырғанда, Адцетрис препаратының тобында ОЖЖ4, тиісінше, 50% және 75% құрады.
Емдеу топтарының арасында өмір сапасының (5 компоненттік Еуропалық өмір сапасын бағалау сауалнамасы [EQ-5D] және ісікке қарсы емді функционалдық бағалау – жалпы бағалау [FACT-G] бойынша бағаланған) елеулі айырмашылықтары байқалмады.
Адцетрис препаратының тиімділігі мен қауіпсіздігі, CD30 деңгейінің айқындылық дәрежесіне қарамастан, CD30-оң ТТЖЛ қайталанулары болған 108 пациентте (ЗМ және терінің бастапқы АІЖЛ бар пациенттерді қоса, сондай-ақ CC, ЛП және морфологиясы аралас ТТЖЛ бар пациенттерде) жүргізілген екі қосымша ашық зертеу барысында бағаланды. Пациенттер әр 3 аптада вена ішіне 30 минут бойы 1,8 мг/кг дозада Адцетрис қабылдады (16 емдеу циклына дейін). Осы зерттеулерді жүргізу кезіндегі тиімділігі мен қауіпсіздігін зерттеу нәтижелері С25001 зерттеуінің нәтижелерімен салыстырмалы. ЗМ бар пациенттерде ОЖЖ 54-66%; терінің бастапқы АІЖЛ бар пациенттерде 67%; СС бар пациенттерде 50%; ЛП бар пациенттерде 92%; ал морфологиясы аралас ТТЖЛ бар пациенттерде 82-85% құрады.
Балалар қауымы
Біріктірілген ем
С25004
Адцетрис қауіпсіздігі мен ісікке қарсы белсенділігі химиялық еммен (доксорубицин [A], винбластин [V] және дакарбазин [D][AVD]) ұштастыра отырып, бұрын емделмеген классикалық CD30+ HL кезеңі бар 59 баланың (6 жастан 17 жасқа дейін) қатысуымен ашық көп орталықты зерттеуде бағаланды. Барлық пациенттерде CD30 экспрессиялайтын гистологиялық расталған ауру болды. Пациенттердің елу тоғыз пайызы (n = 35) экстранодальды жеңіліске ұшырады. Барлық 59 педиатриялық пациенттерге әрбір 28 күндік циклдің 1-ші және 15-ші күндерінде 48 мг/м2 Адцетрис вена ішіне инфузия түрінде 30 минут бойы + доксорубицин 25 мг/м2, винбластин 6 мг/м2 және дакарбазин 375 мг/м2 енгізілді. BSA негізіндегі Адцетрис дозасы С25003 зерттеуінде ересектердегі фармакокинетиканың байқалатын әсеріне сәйкес таңдалды. Балалар үшін ең жоғары жағымды дозаға (ЕЖД) қол жеткізілген жоқ. Пациенттердің көпшілігінде (88%) EOT-да IRF бағалауы бойынша объективті жауапқа қол жеткізілді, 76% толық жауап алды. Бірде-бір пациент қайтыс болған жоқ. Қауіпсіздік тобының 13 пациенті (22%) 6 циклынан кейін сәулеленуден өтті деп хабарланды.
Монотерапия
С25002
Адцетрис препаратының қауіпсіздігі, фармакокинетикасы және ісікке қарсы белсенділігі рефрактерлі/қайталамалы ХЛ және жАІЖЛ бар 36 балада (7-17 жас аралығы) дозасын арттырып отыратын препаратпен монотерапия түріндегі 1/2 фазаның ашық көп орталықтық зерттеуінде (C25002) зерттелді (7-11 жас аралығындағы балалар, n = 12 және 12-ден 17 жасқа дейінгі жасөспірімдерде, n = 24). Зерттеудің 1 фазасы аясында қауіпсіздік бейіні зерттелді (4.8 бөлімін қараңыз) және балалардағы ең жоғары жағымды доза (MTD) және/немесе 2 фазада ұсынылатын доза (RP2D) анықталды, сондай-ақ Адцетрис препаратының фармакокинетикасына бағалау жүргізілді (5.2 бөлімін қараңыз). Зерттеудің 1 фазасында препарат 1,4 мг/кг дозада тағайындалған рефрактерлі/қайталамалы ХЛ бар 3 пациент және препарат 1,8 мг/кг дозада енгізілген 9 пациент (рефрактерлі/қайталамалы ХЛ бар 7 пациент және жАІЖЛ бар 2 пациент) қамтылды. Ең жоғары жағымды дозасына қол жекізілмеді. RP2D 1,8 мг/кг деңгейінде анықталды. Бүкіл зерттеу барысында рефрактерлі/қайталамалы ХЛ бар 16 пациентке және 10-да алғашқы қайталануы тіркелген рефрактерлі/қайталамалы жАІЖЛ бар 17 пациентке 1,8 мг/кг дозада Адцетрис препараты тағайындалды. ТБК бағалауы бойынша объективті жауаптың жиілігі зерттеудің екі сатысында да RP2D деңгейінде талданды. RP2D алған 33 пациенттің 32-нің жауабын бағалау мүмкіндігі болды. ОЖЖ жауапты бағалау мүмкіндігі болған рефрактерлі/қайталамалы ХЛ бар пациенттерде 47%, рефрактерлі/қайталамалы жАІЖЛ бар пациенттерде 53% және жАІЖЛ алғаш қайталануы болған пациенттерде 60% құрады. ХЛ бар сегіз пациентке және жАІЖЛ бар 9 пациентке Адцетрис препаратымен емделуден кейін ДЖТ жасалды.