ATХ коды L01BC07
Әсер ету механизмі
Азацитидиннің ісікке қарсы әсері, сүйек кемігінің өзгерген гематопоэздік жасушаларына және ДНҚ гипометилденуіне қатысты цитоуыттылықты қоса, әртүрлі механизмдермен жүзеге асырылады. Азацитидиннің цитоуыттық әсерін іске асыруға қатысатын механизмдер ДНҚ, РНҚ және ақуыз синтезінің тежелуін, препараттың ДНҚ-ға және РНК-ға инкорпорациясын, сондай-ақ ДНҚ зақымдану жолының белсенділенуін қамтиды.
Пролиферирацияланбайтын жасушалар азацитидинге салыстырмалы түрде сезімтал емес. ДНҚ-да азацитидиннің инкорпорациясы ДНҚ метилтрансферазасы белсенділігінің жойылуына әкеледі, соның нәтижесінде ДНҚ-ның гипометилденуі жүреді. Жасушалық диференциацияны және жасушалардың жойылуын қоса, қалыпты жасушалық циклде реттеуге тартылған аберрантты түрде метилденген гендерде ДНҚ гипометилденуі геннің реэкспрессиясын және қатерлі ісік жасушаларындағы ісіктің өсуінің басу функциясының қалпына келуін туындатуы мүмкін.
Азацитидиннің цитоуытты және басқа да әсерлерімен салыстырғанда, ДНҚ гипометилдену механизмінің біршама клиникалық маңыздылығы қазіргі таңда анықталған жоқ.
Клиникалық тиімділігі мен қауіпсіздігі
Ересек пациенттері (МДС, мХММЛ және ЖМЛ [20-30% сүйек кемігінің бласттары])
Азацитидиннің тиімділігі мен қауіпсіздігі 3 фазадағы қатарлас топтарымен халықаралық, көп орталықты, бақыланатын, ашық, рандомизацияланған, салыстырмалы зерттеуде зерттелді (AZA PH GL 2003 CL 001) ересек пациенттерде келесі диагноздармен енгізілді: халықаралық болжамды бағалау жүйесіне (IPSS) сәйкес орташа-2 және қауіптілігі жоғары миелодисплазиялық синдром (МДС), артық бласттары бар рефрактерлі анемия (АБбРА), трансформация кезінде артық бласттары бар рефрактерлік анемия (АБбРА-Т) және француз-американдық-британдық (ФАБ) жіктеу жүйесіне сәйкес модификацияланған созылмалы миеломоноцитарлық лейкоз (мСММЛ). Қазіргі ДДҰ жіктеу жүйесі бойынша АБбРА-Т бар пациенттер (21-30% бласттар) жедел миелобласттық лейкемия бар пациенттер болып саналады. Азацитидин мен ең жақсы күтім терапия (ЕЖКТ) біріктірілімі (n=179) стандартты емделу режимдерімен (СЕР) салыстырылды. Стандартты емделу режимдері: тек ең жақсы күтім терапиясы (n=105), цитарабиннің төмен дозалары ЕЖКТ (n=49) үйлесімде немесе стандартты индукциялық химиотерапия ЕЖКТ (n=25) үйлесімде. Рандомизациядан бұрын пациенттерді дәрігер 3 емделудің стандартты режимдері топтарының 1-іне алдын-ала таңдады. Пациенттер азацитидинмен емдеу тобына жіктелмеген жағдайда, алдын ала таңдалған режимді қабылдады. Зерттеуге енгізу критерийлерінің аясында пациенттер Шығыс кооперативті онкологиялық топтың (ШКОТ) жіктеуі бойынша 0-2 функционалдылық статусына ие болуы керек болды. Салдарлы МДС бар пациенттер зерттеуден шығарылды. Зерттеуді бағалаудың негізгі критерийі жалпы өміршеңдік болды. Азацитидинді 7 күн бойы күн сайын 75 мг/м2 дозада тері астына енгізілді, одан кейінгі демалыс кезеңі - 21 күн (28 күндік емдеу циклі), 9 цикл (медианалық мән) (диапазон=1-39) жүргізілді, орта есеппен 10,2 цикл. Сынаққа енгізілген пациенттер (СЕП) популяциясында пациенттердің орташа жасы 69 жас болды (диапазон 38-ден 88 жасқа дейін).
358 пациенттердің (179 азацитидин және 179 СЕР) СЕП-талдауында, азацитидинмен емдеу СЕР терапиясын алған адамдарда қарағанда 24,46 айлық орташа өміршеңдікпен байланысты болды, айырмашылығы 9,4 ай, стратификацияланған логарифмдік дәреже - p.0,0001. Емдеу әсері үшін қауіптілік коэффициенті (ҚК) 0,58 (95 % сенімділік аралығы: 0,43, 0,77) болды. Екі жылдық өміршеңдік азацитидин қабылдаған пациенттерде 50,8 %, СЕР алған пациенттерде 26,2 % құрады (p < 0,0001).
Азацитидиннің өміршеңдікке қатысты артықшылықтары бақылау тобында қолданылған СЕР емдеу режиміне қарамастан тұрақты болды (тек ЕЖКТ, ЕЖКТ цитарабиннің төмен дозаларымен үйлесімде немесе ЕЖКТ стандартты индукциялық химиотерапиямен үйлесімде).
IPSS бойынша жіктелген цитогенетикалық қосалқы топтар талданған кезде, орташа жалпы өмір сүру тұрғысынан ұқсас нәтижелер барлық топтарда байқалды (жақсы, аралық, нашар цитогенетикамен, оның ішінде 7-ші хромосоманың моносомиясын қоса).
Жас бойынша жіктелген қосалқы топтар талданған кезде барлық топтарда (<65 жас, ≥ 65 жас және ≥ 75 жас) орташа өміршеңдіктің жоғарылауы байқалды.
Азацитидинмен емдеу 13,0 айлық өлімге дейінгі немесе жедел миелобласттық лейкемияға айналуымен дейінгі уақыттың медианасымен байланысты болды, СЕР ем қабылдаған адамдар үшін бұл көрсеткіш 7,6 ай болды, p 0,0025 стратификацияланған логарифмдік дәрежелік мәнімен 5,4 айға жақсарды.
Азацитидинмен емдеу цитопенияның және онымен байланысты белгілердің төмендеуімен де байланысты болды. Азацитидинмен емдеу эритроциттер мен тромбоциттерді құю қажеттілігінің төмендеуіне әкелді. Бастапқыда эритроциттерді құюға тәуелді азацитидин тобындағы пациенттерден осы пациенттердің 45,0%-ы біріктірілген СЕР тобындағы пациенттердің 11,4%-ымен салыстырғанда (статистикалық маңызды (p < 0,0001) мәні) емдеу кезеңі ішінде эритроциттерді құюдан тәуелсіз болды, айырмашылық - 33,6 % (95% сенімділік аралығы: 22,4, 44,6). Бастапқыда эритроцит трансфузиясына тәуелді болған және тәуелсіз болып кеткен пациенттерде азацитидин тобындағы эритроциттерден тәуелсіздігінің орташа ұзақтығы 13 айды құрады.
Әсерін зерттеуші немесе Тәуелсіз шолу комитеті (IRC) бағалады. Зерттеуші анықтағандай жалпы әсер (толық ремиссия [ТР] + ішінара ремиссия [ІР]) азацитидин тобындағы 29 % және біріктірілген СЕР тобында 12 % (p = 0,0001) құрады. AZA PH GL 2003 CL 001 зерттеуінде IRC анықтаған жалпы жауап (ТР + ІР) біріктірілген СЕР тобындағы 1% (2/179) салыстырғанда азацитидин тобындағы 7% (12/179) болды (p = 0,0113). IRC және зерттеушінің әсерді бағалау арасындағы айырмашылықтар шеткері қан көрсеткіштерін жақсартуды және осы жақсартулардың кемінде 56 күн бойы болуын талап ететін Халықаралық жұмыс тобының (IWG) критерийлеріне байланысты болды. Азацитидинмен емдеуге толық/ішінара жауап алмаған пациенттерде өмір сүрудің артықшылығы да көрсетілді. Гематологиялық жақсаруға (үлкен немесе шамалы) IRC анықтамасы бойынша азацитидин қабылдаған пациенттердің 49%-ында, аралас СЕР (p <0,0001) қабылдаған пациенттердің 29%-ымен салыстырғанда қол жеткізілді.
Бастапқы кезеңде бір немесе бірнеше цитогенетикалық ауытқулары бар пациенттерде негізгі цитогенетикалық реакциясы бар пациенттердің пайызы азацитидин және аралас СЕР топтарында ұқсас болды. Шамалы цитогенетикалық жауап СЕР (10%) біріктірілген тобымен салыстырғанда азацитидин тобында (34%) статистикалық маңызды болды (р = 0,0015).
Сүйек кемігі бласттарының 30% - дан астамымен ЖМЛ-мен 65 және одан жоғары жастағы ересек пациенттер
Төменде келтірілген нәтижелер AZA-AML-001 зертттеуінің сынаққа енгізілген пациенттер (ITT) популяциясын көрсетеді.
Азацитидиннің тиімділігі мен қауіпсіздігі ДДҰ жіктеуіне сәйкес алғаш рет de novo диагнозы қойылған немесе сүйек кемігі бласттарының 30% - дан астамы бар салдарлы ОМЛ диагнозы қойылған 65 жастан асқан пациенттерде параллель топтары бар 3-фазадағы халықаралық көп орталықты бақыланатын ашық зерттеуінде зерттелді. Пациенттерде ГДЖТ (гемопоэздік дің жасушаларын трансплантациялау) алуға құқығы болмады. Азацитидин мен ең жақсы күтім терапиясының (ЕЖКТ) біріктірілімі (n=241) стандартты емделу режимдерімен (СЕР) салыстырылды. Стандартты емдеу режимдері: тек ең жақсы күтім терапиясы (n=45), цитарабиннің төмен дозалары ЕЖКТ (n=158) үйлесімде немесе цитарабинмен антрациклиндермен бірге стандартты қарқынды химиотерапия ЕЖКТ (n=44) үйлесімде. Рандомизациядан бұрын пациенттерді дәрігер 3 емделудің стандартты режимдері топтарының 1-іне алдын-ала таңдады. Пациенттер азацитидинмен емдеу тобына жіктелмеген жағдайда, алдын ала таңдалған режимді қабылдады. Зерттеуге енгізу критерийлерінің аясында пациенттер Шығыс кооперативті онкологиялық топтың (ECOG) жіктеуі бойынша 0-2 функционалдылық статусына ие болуы және орташа немесе төмен қауіпті цитогенетикалық ауытқулар болуы талап етілді. Зерттеудің негізгі критерийі жалпы өміршеңдік болды.
Азацитидинді 7 күн бойы күн сайын 75 мг/м2 дозада тері астына енгізілді, одан кейінгі демалыс кезеңі - 21 күн (28 күндік емдеу циклі), орта есеппен 6 цикл (диапазон=1-28). Тек ЕЖКТ алған пациенттерде емдеу ұзақтығы орта есеппен 3 цикл (диапазоны: 1-ден 20-ға дейін), цитарабиннің төмен дозаларын қабылдаған пациенттерде орта есеппен 4 цикл (диапазоны 1-25) және стандартты қарқынды химиотерапиясын қабылдаған пациенттерде орта есеппен 2 цикл болды (диапазон: 1-3, индукциялық цикл және 1 немесе 2 консолидация циклы).
Жеке бастапқы параметрлер азацитидин мен СЕР топтары арасында салыстырмалы болды. Зерттеуге қатысқан пациенттердің орташа жасы 75,0 жас (диапазоны: 64 пен 91 жас) болды, 75,2% европалық нәсілінің өкілдері және 59,0% ер адамдар болды. Бастапқы деңгейде пациенттердің 60,7%-ы қосымша нақтылаусыз ЖМЛ-мен ауыратын науқастар, пациенттердің 32,4%-ы миелодисплазиямен байланысты өзгерістері бар ОМЛ-мен ауыратын науқастар, терапиямен байланысты миелоидты ісіктермен ауыратын пациенттердің 4,1%-ы және ДДҰ жіктемесіне сәйкес қайталанатын генетикалық ауытқулары бар пациенттердің 2,9%-ы ОМЛ-мен ауыратын науқастар ретінде жіктелген.
488 пациенттің (241 азацитидин және 247 СЕР) ITT -талдауында азацитидинмен емдеу 10,4 ай орташа өміршеңдікпен байланысты болды, СЕР ем қабылдағандар үшін бұл көрсеткіш 6,5 ай болды, айырмашылығы 3,8 айды құрады, стратификацияланған логарифмдік ранг p-мәні 0,1009 (екі жақты) болды. Емдеу әсерінің қауіптілік қатынасы 0,85 (95% сенімділік аралығы=0,69, 1,03) болды. Бір жылдық өміршеңдік азацитидин қабылдаған пациенттерде 46,5%-ды құраса, СЕР алған пациенттерде 34,3%-ды құрады.
Алдын ала анықталған бастапқы болжамдық факторларға сәйкес түзетілген Cox PH үлгісі азацитидин үшін СЕР-ге қарсы 0,80 қауіптілік қатынасын (95% сенімділік аралығы= 0,66, 0,99; p = 0,0355) анықтады.
Сонымен қатар, зерттеуде азацитидинді алдын ала таңдалған СЕР алған емдеу топтарымен салыстыру кезінде статистикалық маңызды айырмашылықты көрсету мүмкін болмағанымен, азацитидин қабылдаған пациенттердің өміршеңдігі СЕР - тек ЕЖКТ емдеу, ЕЖКТ үйлесіміндегі цитарабиннің төмен дозалары нұсқаларымен салыстырғанда жоғары болды және стандартты интенсивті химиотерапияны СЕР үйлесімдегімен салыстырғанда ұқсас болды.
Барлық алдын ала жіктелген қосалқы топтарда ECOG жіктеуі бойынша [жасы (< 75 жас және ≥ 75 жас), жынысы, нәсілі, функционалдылық статусы (0 немесе 1 және 2), бастапқы цитогенетикалық қауіп (орташа және төмен), географиялық аймақ, ДДҰ бойынша ЖМЛ жіктелуі (оның ішінде миелодисплазиямен байланысты өзгерістері бар ЖМЛ), бастапқы лейкоциттер саны (≤ 5 x109/л және >5 x 109/л), сүйек кемігіндегі бласттардың бастапқы саны (≤ 50% және > 50%) және анамнезде МДС болуы] барлығы жалпы өміршеңдік деңгейінің өсу тенденциясымен азацитидиннің пайдасына байқалды. Алдын ала жіктелген бірнеше қосалқы топтарда жалпы өміршеңдікте қауіптілік қатынасы статистикалық мәныздылыққа жетті, соның ішінде қолайсыз цитогенетикалық қаупі бар пациенттерді, миелодисплазиямен байланысты өзгерістері бар ЖМЛ пациенттерін, < 75 жас пациенттерді, әйел жынысты пациенттерді және ақ нәсілді пациенттерді қоса алғанда.
Гематологиялық және цитогенетикалық жауаптарды зерттеуші және IRC ұқсас нәтижелермен бағалады. IRC анықтағандай жалпы жауап көрсеткіші (толық ремиссия [ТР] + қанның толық емес қалпына келуімен толық ремиссия [ТРт]) азацитидин тобында 27,8% және біріктірілген СЕР тобында 25,1% құрады (p = 0,5384). ТР немесе ТРт жеткен пациенттерде ремиссияның орташа ұзақтығы азацитидин қабылдағандар үшін 10,4 айды (95% сенімділік аралығы = 7,2, 15,2) және СЕР қабылдаған пациенттер үшін 12,3 айды (95% сенімділік аралығы = 9,0, 17,0) құрады. СЕР терапиясымен салыстырғанда азацитидинге толық жауап алмаған пациенттерде өмір сүрудің артықшылығы да байқалды.
Азацитидинмен емдеу шеткері қан көрсеткіштерін жақсартты және эритроцит пен тромбоциттерді құю қажеттілігінің төмендеуіне әкелді. Егер пациентке рандомизацияға дейін немесе 56 күнге (8 апта) дейін ішінде эритроциттер мен тромбоциттерді бір немесе бірнеше құю жүргізілген болса, пациент бастапқы деңгейде эритроциттерді немесе тромбоциттерді құюға тәуелді болып саналды. Егер пациент есепті кезең ішінде кез келген жүйелі 56 күн ішінде тиісінше эритроциттер мен тромбоциттерді құю болмаса, пациент емдеу кезеңі ішінде эритроциттер мен тромбоциттерді құюдан тәуелсіз болып саналды.
Бастапқыда эритроциттерді құюға тәуелді азацитидин тобындағы пациенттерден осы пациенттердің 38,5%-ы (95% сенімділік аралығы=31,1, 46,2) біріктірілген СЕР топтарындағы пациенттер 27,6%-бен (95% сенімділік аралығы=20,9, 35.1) салыстырғанда емдеу кезеңі ішінде эритроциттерді құюдан тәуелсіз болды. Зерттеудің басында эритроциттерді құюға тәуелді және емдеу кезінде қан құюдан тәуелсіздікке қол жеткізген пациенттерде эритроциттерді құюдан Тәуелсіздіктің орташа ұзақтығы азацитидин тобында 13,9 айды құрады және СЕР тобында қол жеткізілген жоқ.
Бастапқыда тромбоциттерді құюға байланысты азацитидин тобындағы пациенттерден осы пациенттердің 40,6%-ы (95% сенімділік аралығы = 30,9, 50,8) біріктірілген СЕР топтарындағы пациенттерде осы көрсеткіштің 29,3%-ымен (95% сенімділік аралығы =19,7, 40.4) салыстырғанда емдеу кезеңі ішінде тромбоциттерді құюдан тәуелсіз болды. Бастапқы деңгейде тромбоциттер трансфузиясына тәуелді және емдеу кезінде трансфузиядан тәуелсіздікке қол жеткізген пациенттерде тромбоциттер трансфузиясынан тәуелсіздіктің орташа ұзақтығы азацитидин тобында 10,8 айды және СЕР тобында 19,2 айды құрады.
Денсаулыққа байланысты өмір сапасы (HRQoL) Еуропалық қатерлі ісік ауруын зерттеу және емдеу ұйымының өмір сүру сапасының негізгі сауалнамасы (EORTC QLQ‑C30) арқылы бағаланды. HRQoL деректерін бүкіл зерттелген популяция үшін талдауға болады. Талдауда шектеулер болғанымен, қолда бар деректер бойынша пациенттерде азацитидинмен емдеу кезінде өмір сапасының айтарлықтай нашарлауы байқалмайды.
Балалар
AZA-JMML-001 зерттеуі кеш миелодисплазиялық синдром (МДС) немесе ювенильді миеломоноцитарлық лейкоз (ЮММЛ) диагнозы жаңадан қойылған педиатриялық пациенттерде гемопоэздік дің жасушаларын трансплантациялаудың (ГДЖТ) алдында азацитидиннің фармакокинетикасын, фармакодинамикасын, қауіпсіздігін және белсенділігін бағалауға арналған 2-фазадағы халықаралық, көп орталықты, ашық зерттеуі болды. Клиникалық зерттеудің негізгі мақсаты 3-циклде, 28-ші күндегі жауап жиілігіне азацитидиннің әсерін бағалау болды.
Пациенттерге (МДС, n=10; ЮММЛ, n=18, 3 айдан 15 жасқа дейін; 71% ер адамдар) азацитидин күн сайын 75 мг/м² дозада 28 күндік циклдің 1-7 күндерінде кем дегенде 3 цикл және ең көбі 6 цикл барысында вена ішіне енгізілді.
Миелодисплазиялық синдромды (МДС) зерттеу тобына енгізу миелодисплазиялық синдромы (МДС) бар 10 пациенттен кейін тиімділігі жеткіліксіз болғандықтан тоқтатылды: аталған 10 пациентте расталған жауап болмады.
Ювенильді миеломоноцитарлық лейкозды (ЮММЛ) зерттеу тобына 18 пациент (13 PTPN11, 3 NRAS, 1 KRAS соматикалық мутация және 1 типті нейрофиброматоздың 1 клиникалық диагнозы [НФ-1]) кірді. Он алты пациент 3 емдеу курсынан өтті, оның 5-і 6 курсты аяқтады. Жалпы алғанда, ювенильді миеломоноцитарлық лейкозы (ЮММЛ) бар 11 пациентте 3 циклдің 28-ші күні клиникалық жауап болды, осы 11 субъектінің 9 пациентінде расталған клиникалық жауап болды (Клиникалық толық ремиссия бар 3 субъект және Клиникалық ішінара ремиссия бар 6 субъект). Азацитидин қабылдаған ювенильді миеломоноцитарлық лейкозы (ЮММЛ) бар пациенттер когортасының ішінде 7 (43,8%) пациентте тұрақты тромбоциттік жауап (саны ≥ 100 × 109/л) болды және 7 (43,8%) пациентке гемопоэздік дің жасушаларын трансплантациялау (ГДЖТ) үшін қан құю қажет болды.
Зерттеу жоспарына байланысты (пациенттердің аз саны және әртүрлі кедергі келтіретін факторлар) осы клиникалық зерттеуден азацитидиннің гемопоэздік дің жасушаларын трансплантациялаудың (ГДЖТ) алдында ювенильді миеломоноцитарлық лейкозы (ЮММЛ) бар пациенттерде өміршеңдікті жақсартатындығы туралы қорытынды жасауға болмайды.
AZA-AML-004 зерттеуі ТР1-ден кейінгі молекулалық рецидив кезінде жедел миелоидты лейкозы (ЖМЛ) бар балалар мен жасөспірімдерде ісікке қарсы емнің жоқтығымен салыстырғанда азацитидиннің қауіпсіздігін, фармакодинамикасын және тиімділігін бағалауға арналған 2-фазадағы көп орталықты, ашық зерттеуі болды.
Жеті пациентке (орта жасы 6,7 жас [2-12 жас]; 71,4% ер адамдар) азацитидин күніне 100 мг/м2 дозада әрбір 28 күндік циклдің 1-7 күндерінде ең көбі 3 цикл барысында вена ішіне енгізді.
Бес пациентте 84-ші күні минималды қалдықты ауруды (МҚА) бағалау жүргізілді, 4 пациентте молекулалық тұрақтандыруға (n=3) немесе молекулалық жақсартуға қол жеткізілді (n=1) және 1 пациентте клиникалық рецидив болды. Азацитидинді қабылдаған 7 пациенттің алтауы (90% [95% сенімділік аралығы=0,4, 1,0]) гемопоэздік дің жасушаларын трансплантациялаудан (ГДЖТ) өтті.
Іріктеме мөлшерінің шағын болуына байланысты балалардағы жедел миелоидты лейкозда (ЖМЛ) азацитидиннің тиімділігін анықтау мүмкін емес. Қауіпсіздік туралы ақпаратты 4.8 бөлімінен қараңыз.