Әсер ету механизмі
Палбоциклиб циклинге тәуелді 4 және 6 киназалардың (CDK) жоғары селективті қайтымды тежегіші. Циклин D1 және CDK4/6 киназалары жасушалардың пролиферациясын белсендіретін көптеген сигналдық жолдарының құрамына кіреді.
Фармакодинамикалық әсерлер
CDK4/6 тежеу арқылы палбоциклиб жасушаның G1-фазасынан жасуша циклінің S-фазасына өтуін бөгеу арқылы жасуша пролиферациясын тежейді. Белгіленген молекулалық бейіндері бар сүт безі обырының жасушалық сызықтар панеліндегі палбоциклиб сынағы препараттың сүт безі обырының люминальдық түрлеріне, атап айтқанда, сүт безінің ERоң обырына қарсы белсенділігінің жоғары дәрежесін көрсетті. Зерттелетін жасуша желілерінде ретинобластома (Rb) ақуызының жоғалуы палбоциклиб белсенділігінің жоғалуымен байланысты болды. Алайда ісіктің жаңа үлгілерін бақылау зерттеуінде RB1 экспрессиясы мен ісік жауабы арасында ешқандай байланыс байқалмады. Сол сияқты, пациенттерден алынған ксенотранспланттармен (PDX модельдері) in vivo модельдерінде палбоциклибке жауапты зерттеуде ешқандай байланыс байқалмады. Қолжетімді клиникалық деректер клиникалық тиімділік пен қауіпсіздікке қатысты бөлімде берілген (5.1-бөлімді қараңыз).
Жүректің электрофизиологиясы
Палбоциклибтің жүректің жиырылу жиілігі (QTc) бойынша түзетілген QT аралығына әсері сүт безінің таралған обыры бар 77 пациентте бастапқы деңгейден өзгерісті және фармакокинетика бойынша тиісті деректерді бағалау үшін уақыт бойынша біріктірілген электрокардиограмманың (ЭКГ) көмегімен бағаланды. Палбоциклиб тәулігіне 125 мг ұсынылған дозаны қолданғанда клиникалық маңызды дәрежеде QTc аралығының ұзаруын тудырмады (3/1-сызба).
Клиникалық тиімділігі және қауіпсіздігі
PALOMA-2 3 фазаны рандомизацияланған зерттеу: палбоциклиб летрозолмен біріктірілімде
Летрозол плюс плацебомен салыстырғанда летрозолмен біріктірілімде палбоциклибтің тиімділігі радикалды резекцияға немесе сәулелік терапияға келмейтін сүт безінің ER-оң, HER2-теріс жергілікті таралған обыры бар немесе сүт безінің метастаздық обыры бар, аурудың өршуіне байланысты бұрын жүйелі терапия алмаған әйелдердің қатысуымен жүргізілген параллель топтардағы халықаралық рандомизацияланған салыстырмалы жасырын плацебо бақыланатын көп орталықты клиникалық зерттеуде бағаланды.
Менопауза кезеңіндегі барлығы 666 әйел летрозолмен біріктірілімде палбоциклиб тобына немесе плацебо плюс летрозол тобына 2 : 1 қатынасында рандомизацияланды және аурудың орналасуы бойынша стратификацияланды (висцералық және висцералық емес метастаздармен), аурудың белгілері жоқ аралық (нео)адъювантты терапия аяқталғаннан бастап аурудың қайталануына дейін (de novo метастаздары 12 аймен салыстырғанда және > 12 аймен салыстырғанда) және алдыңғы (нео)адъювантты ісікке қарсы терапия типі бойынша (алдыңғы гормондық терапиямен немесе онсыз). Өмірге қауіп төндіретін асқынулардың қысқа мерзімді даму қаупі бар (соның ішінде жаппай бақыланбайтын жалқық [плевра, перикард, перитонеальдық], өкпе лимфангиті және бауырдың 50% - дан астам зақымдануы бар пациенттерді қоса) ішкі ағзаларға үдемелі симптоматикалық метастаздану бар пациент әйелдер бұл зерттеуге қатысуға жарамсыз болды.
Пациент әйелдер тағайындалған терапияны аурудың объективті өршуіне, симптомдардың нашарлауына, қолайсыз уыттылыққа, өлімге немесе келісімді қайтарып алуға дейін, бірінші болып не болғанына байланысты жалғастырды. Терапия топтары арасында ауысуға жол берілмеді.
Пациент әйелдер палбоциклибті летрозолмен біріктірілімде және плацебо плюс летрозолды қолдану топтары арасындағы бастапқы демографиялық және болжамдық сипаттамалары бойынша жақсы салыстырылды. Осы зерттеуге қатысқан пациент әйелдердің жас медианасы 62 жасты құрады (диапазон 28-ден 89 жасқа дейін), пациент әйелдердің 48,3%-ы химиотерапия алды және 56,3%-ы сүт безінің таралған обыры диагнозы қойылғанға дейін (нео)адъювантты терапияның шеңберінде гормонға қарсы терапия алды, ал пациент әйелдердің 37,2 %-ы (нео)адъювантты терапия шеңберінде жүйелі ем қабылдамады. Пациент әйелдердің көпшілігінде (97,4 %) бастапқы деңгейде метастаздану болды, пациент әйелдердің 23,6 %-ында тек сүйекке метастазданды, ал 49,2 %-ында висцералық метастаздар болды.
Зерттеудің бастапқы соңғы нүктесі зерттеушінің бағалауы бойынша 1.1 нұсқалы терапияға (RECIST) тығыз ісіктердің жауабын бағалау критерийлеріне сәйкес бағаланған аурудың өршуінсіз тірі қалу (ӨТҚ) болды. Тиімділікті бағалаудың екінші соңғы нүктелеріне объективті жауап (ОЖ), клиникалық жауап (КЖ), қауіпсіздік және өмір сапасының өзгеруі (ӨС) кірді.
Бұл зерттеуде 2016 жылғы 26 ақпандағы деректердің кесіні орындалған күнде бастапқы соңғы нүктеге — ӨТҚ жоғарылауына қол жеткізілді. Бақыланатын тәуекел қатынасы (ТҚ) 0,576 құрады (95% сенімділік аралығы [СА]: 0,46; 0,72), стратификацияланған логарифмдік дәрежесі бар біржақты pмәнімен < 0,000001 летрозолмен палбоциклибтің біріктірілімінің пайдасына болды. Бастапқы және екінші соңғы нүктелердің жаңартылған талдауы келесі бақылау кезеңінің қосымша 15 айынан кейін орындалды (деректер кесінінің күні 31 мамыр 2017 ж.). Жалпы алғанда ӨТҚ бойынша 405 оқиға тіркелді: летрозолмен біріктірілімде палбоциклиб тобында 245 оқиға (55,2 %) және салыстыру препараты тобында 160 (72,1 %).
6-кестеде зерттеушінің бағалауы бойынша және тәуелсіз бағалау нәтижелері бойынша PALOMA2 зерттеуінен алынған деректердің бастапқы және жаңартылған талдаулары негізінде тиімділікті бағалау нәтижелері берілген.
6-кесте.PALOMA-2 («емдеу ниеті бойынша» (ITT) іріктемесі) — деректер кесінінің бастапқы және жаңартылған күнінде алынған мәліметтер негізінде тиімділікті бағалау нәтижелері
Бастапқы талдау (деректер кесіні күні 26 ақпан 2016 ж.) — Жаңартылған талдау (деректер кесіні күні 31 мамыр 2017 ж.)
Айбранс препараты летрозолмен біріктірілімде (N = 444) — Плацебо плюс летрозол (N = 222) — Айбранс препараты летрозолмен біріктірілімде (N = 444) — Плацебо плюс летрозол (N = 222)
Аурудың өршуінсіз тірі қалу (зерттеушінің бағалауы)
Оқиғалар саны (%) — 194 (43,7) — 137 (61,7) — 245 (55,2) — 160 (72,1)
ӨТҚ медианасы [айлар (95% СА)] — 24,8 (22,1; БКМ) — 14,5 (12,9; 17,1) — 27,6 (22,4; 30,3) — 14,5 (12,3; 17,1)
Тәуекелдердің қатынасы (Hazard Ratio) [(95% СА) және p-мәні] — 0,576 (0,463; 0,718), p < 0,000001 — 0,563 (0,461; 0,687), p < 0,000001
Аурудың өршуінсіз тірі қалу (тәуелсіз бағалау)
Оқиғалар саны (%) — 152 (34,2) — 96 (43,2) — 193 (43,5) — 118 (53,2)
ӨТҚ медианасы [айлар (95% СА)] — 30,5 (27,4; БКМ) — 19,3 (16,4; 30,6) — 35,7 (27,7; 38,9) — 19,5 (16,6; 26,6)
Тәуекелдердің қатынасы (Hazard Ratio) (95% СА) және біржақты p-мәні — 0,653 (0,505; 0,844), p = 0,000532 — 0,611 (0,485; 0,769), p = 0,000012
ОЖ*, [% (95% СА)] — 46,4 (41,7; 51,2) — 38,3 (31,9; 45,0) — 47,5 (42,8; 52,3) — 38,7 (32,3; 45,5)
ОЖ* (өлшенетін ісік) [% (95% СА)] — 60,7 (55,2; 65,9) — 49,1 (41,4; 56,9) — 62,4 (57,0; 67,6) — 49,7 (42,0; 57,4)
ЖС* [% (95% СА)] — 85,8 (82,2; 88,9) — 71,2 (64,7; 77,0) — 85,6 (82,0; 88,7) — 71,2 (64,7; 77,0)
ITT-intent-to-treat ағылш. «емдеу ниеті бойынша»; N — пациенттердің саны; СА — сенімділік аралығы; БКМ — бағалауға келмейді; ОЖ— объективті жауап; КЖ — клиникалық жауап; ӨТҚ— аурудың өршуінсіз тірі қалу. * Қайталама соңғы нүктелерді бағалау нәтижелері RECIST 1.1 редакциясының критерийлеріне сәйкес расталған және расталмаған жауаптарға негізделген.
2017 жылғы 31 мамырдағы деректердің кесінінің жаңартылған күніне алынған мәліметтер негізінде құрылған ӨТҚ арналған Каплан — Мейер қисықтары төмендегі 1-суретте берілген.
1-сурет.Аурудың өршуінсіз тірі қалуға арналған Каплан — Мейер қисықтары (зерттеушінің бағалауы, «емдеу ниеті бойынша» (ITT) іріктеме) - PALOMA-2 зерттеуі (31 мамыр 2017 ж.)
Палбоциклиб + летрозол Плацебо + летрозолПалбоциклиб + летрозол Плацебо + летрозол 0 3 6 9 12 15 18 21 24 27 30 33 36 39 42 45 48Уақыт (ай)Қауіпке ұшыраған пациенттер саны ПАЛ + ЛЕТ4443943593272942622392212041921641468326520ПЛ + ЛЕТ22217014712911497807361553737265222 0 3 6 9 12 15 18 21 24 27 30 33 36 39 42 45 48Уақыт (ай)Қауіпке ұшыраған пациенттер саны ПАЛ + ЛЕТ4443943593272942622392212041921641468326520ПЛ + ЛЕТ22217014712911497807361553737265222Өршуінсіз тірі қалу ықтималдығы (%)Өршуінсіз тірі қалу ықтималдығы (%)
ITT-intent-to-treat ағылш. «емдеу ниеті бойынша»; ПАЛ-палбоциклиб; ЛЕТ - летрозол; ПЛ — плацебо.
Емдеу әсерінің ішкі келісімділігін зерттеу үшін болжамдық факторларға және бастапқы сипаттамаларға негізделген ӨТҚ алдын ала анықталған қосалқы топтық талдаулардың сериясы жүргізілді. Летрозолмен біріктірілімде палбоциклиб тобының пайдасына аурудың өршу немесе өлім қаупінің төмендеуі бастапқы және жаңартылған талдауларда стратификация факторлары мен бастапқы сипаттамалары арқылы анықталған пациенттердің барлық қосалқы топтарында жеке байқалды.
2017 жылғы 31 мамырдағы деректердің кесіні күнінде алынған мәліметтерге сүйене отырып, бұл тәуекелдің төмендеуі келесі қосалқы топтарда байқалды: (1) висцералық метастаздары бар пациенттер (ТҚ 0,62 [95% СА: 0,47; 0,81], өршуінсіз тірі қалу медианасы (ӨТҚм) 12,3 айлармен салыстырғанда 19,3 ай) немесе висцералық метастазданусыз (ТҚ 0,50 [95% СА: 0,37; 0,67], ӨТҚм 17,0 айлармен салыстырғанда 35,9 ай) және ісіктің тек сүйекке таралуы бар (2) пациенттер (ТҚ 0,41 [95% СА: 0,26; 0,63], ӨТҚм 11,2 айлармен салыстырғанда 36,2 ай) немесе ісіктің тек сүйектерге таралуымен (ТҚ 0,62 [95% СА: 0,50; 0,78], ӨТҚм 14,5 айлармен салыстырғанда 24,2 ай). Сол сияқты, иммуногистохимия (ИГХ) деректері бойынша ісік Rb протеинінің экспрессиясы бойынша оң болған 512 пациентте летрозолмен біріктірілімде палбоциклиб тобында аурудың өршу немесе өлім қаупінің төмендеуі байқалды (ТҚ 0,543 [95% СА: 0,433; 0,681], ӨТҚм 13,7 айлармен салыстырғанда 27,4 ай). Rb протеинінің экспрессиясына ИГХ теріс нәтижесі бар 51 пациент үшін топтар арасындағы айырмашылық статистикалық маңызды болмады (ТҚ 0,868 [95% СА: 0,424; 1,777], ӨТҚм 18,5 айлармен салыстырғанда 23,2) сәйкесінше плацебо плюс летрозол тобымен салыстырғанда летрозолмен біріктірілімдегі палбоциклиб тобы үшін.
2017 жылғы 31 мамырдағы деректердің кесіндісі күнінде алынған мәліметтер негізінде висцералық метастаздары бар немесе онсыз пациенттердің қосалқы топтарында жүргізілген тиімділіктің қосымша бағалары (ОЖ және ісік жауабына дейінгі уақыт [ІЖУ]) 7-кестеде берілген.
7-кесте. PALOMA-2 зерттеуінде алынған висцералық және висцералық емес метастаздар кезіндегі тиімділікті бағалау нәтижелері («емдеу ниеті бойынша» (ITT) іріктемесі; деректер кесінінің күні 31 мамыр 2017 ж.)
Висцералық метастаздар — Висцералық емес метастаздар
Айбранс препараты летрозолмен біріктірілімде (N = 214) — Плацебо плюс летрозол (N = 110) — Айбранс препараты летрозолмен біріктірілімде (N = 230) — Плацебо плюс летрозол (N = 112)
ОЖ [(% (95 % СА)] — 59,8 (52,9; 66,4) — 46,4 (36,8; 56,1) — 36,1 (29,9; 42,7) — 31,3 (22,8; 40,7)
ІЖУ медианасы [айлар (мәндер диапазоны)] — 5,4 (2,0; 30,4) — 5,3 (2,6; 27,9) — 3,0 (2,1; 27,8) — 5,5 (2,6; 22,2)
ITT-intent-to-treat ағылш. «емдеу ниеті бойынша»; N — пациенттер саны; СА — сенімділік аралығы; ОЖ — RECIST 1.1 сәйкес расталған және расталмаған жауаптарға негізделген объективті жауап; ІЖУ — ісік жауабына дейінгі уақыт.
Жаңартылған талдауды орындау кезінде рандомизациядан екінші кейінгі терапияны алғанға дейінгі уақыт медианасы летрозолмен біріктірілімде палбоциклиб тобында 38,8 ай және плацебо плюс летрозол тобында 28,8 айды құрады, ТҚ 0,73 (95% СА: 0,58; 0,91).
PALOMA-2 зерттеуінің шеңберінде ЖТҚ финалдық талдауының нәтижелері 8-кестеде берілген. Келесі бақылаудың медианалық уақытынан кейін (90 ай) ЖТҚ соңғы көрсеткіштер статистикалық маңызды болмады. ЖТҚ үшін Каплан-Мейер қисықтары 2-суретте берілген.
8-кесте.PALOMA-2 зерттеуі («емдеу ниеті бойынша» (ITT) іріктеме) — соңғы ЖТҚ талдауының нәтижелері
Соңғы жалпы тірі қалу (ЖТҚ) (деректер кесінінің күні: 2021 ж. 15 қараша)
Айбранс препараты летрозолмен біріктірілімде (N = 444) — Плацебо плюс летрозол (N = 222)
Оқиғалар саны (%) — 273 (61,5) — 132 (59,5)
Келесі бақылау жалғасатын пациенттер саны (%) — 112 (25,2) — 43 (19,4)
ЖТҚ медианасы (айлар [95% СА]) — 53,9 (49,8; 60,8) — 51,2 (43,7; 58,9)
Тәуекелдердің қатынасы (Hazard Ratio) (95% СА) және pмәні† — 0,956 (0,777; 1,177), p = 0,6755†*
ITT-intent-to-treat ағылш. «емдеу ниеті бойынша».СА — сенімділік аралығы.
* Статистикалық тұрғыдан маңызды емес.
† 2-жақты p-мәні рандомизацияның әр тобына аурудың локализациясы бойынша стратификациясы бар логарифмдік критерий бойынша тексеру нәтижелері бойынша (висцералық немесе висцералық емес метастаздармен).
2-сурет.Жалпы тірі қалуға арналған Каплан — Мейер қисықтары («емдеу ниеті бойынша (ITT)» іріктеме) — PALOMA-2 зерттеуі
Палбоциклиб + летрозолПлацебо + летрозолПалбоциклиб + летрозолПлацебо + летрозолУақыт (ай)Тәуекелге ұшыраған пациенттер ПАЛ +ЛЕТ444400325280222174145128130ПЛ + ЛЕТ 2222031681269572605340Уақыт (ай)Тәуекелге ұшыраған пациенттер ПАЛ +ЛЕТ444400325280222174145128130ПЛ + ЛЕТ 2222031681269572605340Жалпы тірі қалу ықтималдығы (%)Жалпы тірі қалу ықтималдығы (%)
ITT-intent-to-treat ағылш. «емдеу ниеті бойынша»; ПАЛ — палбоциклиб; ЛЕТ - летрозол; ПЛ — плацебо.
PALOMA-3 3 фазасын рандомизацияланған зерттеу: фулвестрантпен біріктірілімде Айбранс препараты
Фулвестрант плюс плацебомен салыстырғанда палбоциклибтің фулвестрантпен біріктірілімінің тиімділігі сүт безінің радикалды резекция немесе сәулелік терапия жасауға болмайтын HR-оң, HER2-теріс жергілікті таралған обыры бар немесе сүт безінің метастаздық обыры бар әйелдердің қатысуымен жүргізілген параллель топтардағы халықаралық рандомизацияланған салыстырмалы жасырын көп орталықты зерттеуде бағаланды, олар ауру (нео)адъювантты терапия немесе метастаздық ауру терапиясының шеңберінде алдыңғы эндокриндік терапиядан кейін дамыған менопауза кезеңінде болды ма, жоқ па, оған тәуелсіз.
Адъювантты эндокриндік терапия аяқталған сәттен 12 ай ішінде немесе аурудың таралуына байланысты алдыңғы эндокриндік терапия кезінде немесе аяқталған сәттен бастап 1 ай ішінде ауру үдеген пре-, перименопауза және постменопауза кезеңіндегі барлығы 521 әйел фулвестрантпен біріктірілімде палбоциклиб тобына немесе плацебо плюс фулвестрант тобына 2 : 1 қатынасында рандомизацияланды және алдыңғы гормондық терапияға құжатталған сезімталдық, зерттеуге енгізілген кездегі менопауза статусы (постменопаузамен салыстырғанда пре-/перименопауза кезеңі) және висцералық метастаздардың болуы бойынша стратификацияланған. Пре- немесе перименопауза кезеңінде әйелдер ЛГРГ агонисті гозерелинмен емделді. Өмірге қауіп төндіретін асқынулардың қысқа мерзімді даму қаупі бар (соның ішінде жаппай бақыланбайтын жалқық [плевра, перикард, перитонеалдық], өкпе лимфангиті және бауырдың 50 % - дан астам зақымдануы бар пациент әйелдерді қоса) симптомдармен жүретін ішкі ағзаларға үдемелі метастаздануы бар пациент әйелдер бұл зерттеуге қатысуға жарамсыз болды.
Пациент әйелдер тағайындалған терапияны аурудың объективті өршуіне, симптомдардың нашарлауына, қолайсыз уыттылыққа, өлімге немесе келісімді қайтарып алуға дейін, бірінші болып не болғанына байланысты жалғастырды. Терапия топтары арасында ауысуға жол берілмеді.
Пациент әйелдер палбоциклибті фулвестрантпен біріктірілімде және плацебо плюс фулвестрантты қолдану топтары арасындағы бастапқы демографиялық және болжамдық сипаттамалары бойынша жақсы салыстырылды. Осы зерттеуге қатысқан пациент әйелдердің жас медианасы 57 жасты құрады (диапазон 29-дан 88 жасқа дейін). Әрбір емдеу тобында пациент әйелдердің көпшілігі еуропалық нәсілді, оларда алдыңғы гормондық терапияға құжатпен расталған сезімталдық болды және олар менопауза кезеңінде болды. Пациент әйелдердің шамамен 20%-ы пре- немесе перименопауза кезеңінде болған. Барлық пациент әйелдер бұрын жүйелі терапияны алған және әр емдеу тобындағы пациент әйелдердің көпшілігі бастапқы диагноз қойылған ауруға байланысты химиотерапияның алдыңғы курсын алды. ECOG шкаласы бойынша жалпы жағдайдың жартысынан көбі (62 %) 0 болды, 60 % ішкі ағзаларға метастаздар болды және 60 % бастапқы диагноз қойылған ауруға байланысты гормондық терапияның 1-ден көп алдыңғы курсын алды.
Бұл зерттеудің бастапқы соңғы нүктесі RECIST 1.1 сәйкес бағаланған ӨТҚ болды. ӨТҚ қосалқы талдаулары тәуелсіз орталық рентгенологиялық талдауға негізделген. Екінші соңғы нүктелерге ОЖ, КЖ, жалпы тірі қалу (ЖТҚ), қауіпсіздік және ауырсынуды бағалаудың соңғы нүктесі үшін нашарлау уақыты (НУ) кірді.
Бұл зерттеуде бастапқы соңғы нүктеге қол жеткізілді — зерттеушінің бағалауы бойынша жоспарланған ӨТҚ оқиғаларының 82 %-ы үшін жүргізілген аралық талдау кезінде ӨТҚ ұлғаюы. Нәтижелер Хайбиттл — Пето (α = 0,00135) тиімділігінің алдын ала анықталған шекарасымен қиылысып, ӨТҚ ұзақтығының статистикалық маңызды өсуін және терапияның клиникалық маңызды әсерін көрсетті.
Тиімділік бойынша деректерді неғұрлым қалыптастырылған жаңарту 9-кестеде берілген.
45 айлық бақылау уақытының медианасынан кейін 310 оқиғаға (рандомизацияланған пациент әйелдердің 60 %-ы) негізделген ЖТҚ соңғы талдау жүргізілді. Плацебо плюс фулвестрант тобымен салыстырғанда фулвестрантпен біріктірілімде палбоциклиб тобы арасындағы ЖТҚ медианасының 6,9 ай абсолютті айырмашылығы байқалды; бұл нәтиже 0,0235 (1-жақты) берілген маңыздылық деңгейінде статистикалық маңызды болмады. Плацебо плюс фулвестрант тобында рандомизацияланған пациент әйелдердің 15,5%-ы аурудың өршуінен кейінгі терапия ретінде палбоциклиб және басқа CDK тежегіштерін қабылдады.
Зерттеуші бағалаған ӨТҚ нәтижелері және PALOMA-3 зерттеуінен алынған ЖТҚ соңғы мәліметтер 9-кестеде берілген. Каплан-Мейер тиісті сызбалары сәйкесінше 3 және 4- суреттерде берілген.
9-кесте.Тиімділікті бағалау нәтижелері — PALOMA-3 зерттеуі (зерттеушінің бағалауы, «емдеу ниеті бойынша» (ITT) іріктеме)
Жаңартылған талдау (деректер кесіндісінің күні 2015 жылғы 23 қазан)
Айбранс препараты фулвестрантпен біріктірілімде (N = 347) — Плацебо плюс фулвестрант (N = 174)
Өршуінсіз тірі қалу (ӨТҚ)
Оқиғалар саны (%) — 200 (57,6) — 133 (76,4)
Медиана [айлар (95% СА)] — 11,2 (9,5; 12,9) — 4,6 (3,5; 5,6)
Тәуекелдердің қатынасы (Hazard Ratio) [(95% СА) және pмәні — 0,497 (0,398; 0,620), p < 0,000001
Тиімділікті бағалаудың екінші соңғы нүктелері
ОЖ (95% CА) — 26,2 (21,7; 31,2) — 13,8 (9,0; 19,8)
ОЖ (өлшенетін ісік) [% (95% СА)] — 33,7 (28,1; 39,7) — 17,4 (11,5; 24,8)
КЖ [% (95% CА)] — 68,0 (62,8; 72,9) — 39,7 (32,3; 47,3)
Жалпы тірі қалу (ЖТҚ) бойынша соңғы деректер (деректерді жинауды тоқтату 2018 жылғы 13 сәуір)
Оқиғалар саны (%) — 201 (57,9) — 109 (62,6)
Медиана [айлар (95% СА)] — 34,9 (28,8; 40,0) — 28,0 (23,6; 34,6)
Тәуекелдердің қатынасы (Hazard Ratio) [(95% СА) және p-мәні† — 0,814 (0,644; 1,029) p = 0,0429†*
ITT-intent-to-treat ағылш. «емдеу ниеті бойынша»; КЖ— клиникалық жауап; СА — сенімділік аралығы; N — пациенттер саны; ОЖ — объективті жауап. Қайталама соңғы нүктелерге арналған нәтижелері RECIST 1.1 сәйкес расталған және расталмаған жауаптарға негізделген. * Статистикалық тұрғыдан маңызды емес. † Рандомизацияның әрбір тобына ішкі ағзалардың метастаздарының болуы және эндокриндік препараттармен алдыңғы терапияға сезімталдығы бойынша стратификациясы бар логарифмдік критерий бойынша тексеру нәтижелері бойынша 1-жақты p-мәні.
3-сурет.Аурудың өршуінсіз тірі қалудың Каплан-Мейер қисықтары (зерттеушінің бағалауы, «емдеу ниеті бойынша» (ITT) іріктемесі) - PALOMA-3 зерттеуі (деректер кесінінің күні 23 қазан 2015 ж.)
0 2 4 6 8 10 12 14 16 18 20 22 Уақыт (ай)Қауіпке ұшыраған пациенттер саны ПАЛ + ФУЛ347 27624521518916813769381221ПЛ + ФУЛ17411283625143291511410 0 2 4 6 8 10 12 14 16 18 20 22 Уақыт (ай)Қауіпке ұшыраған пациенттер саны ПАЛ + ФУЛ347 27624521518916813769381221ПЛ + ФУЛ17411283625143291511410Өршуінсіз тірі қалу ықтималдығы (%)Өршуінсіз тірі қалу ықтималдығы (%)Палбоциклиб + фулвестрантПлацебо + фулвестрантПалбоциклиб + фулвестрантПлацебо + фулвестрант
ITT-intent-to-treat ағылш. «емдеу ниеті бойынша»; ФУЛ — фулвестрант; ПАЛ — палбоциклиб; ПЛ — плацебо.
Фулвестрантпен біріктірілімдегі палбоциклиб тобында аурудың үдеуі немесе өлім қаупінің төмендеуі стратификация факторларымен және бастапқы сипаттамаларымен айқындалатын пациенттердің барлық жекелеген қосалқы топтарында байқалды. Бұл пре- немесе перименопаузадағы әйелдер үшін (ТҚ 0,46 [95% СА: 0,28; 0,75]) және менопауза кезеңіндегі әйелдер үшін (ТҚ 0,52 [95% СА: 0,40; 0,66]), сондай-ақ висцералық метастаздары (ТҚ 0,50 [95% СА: 0,38; 0,65]) және висцералық емес метастаздары бар пациенттерде (ТҚ 0,48 [95% СА: 0,33; 0,71]) расталды. Артықшылық метастаздық ауруға қатысты алдыңғы терапия желілерінің санына қарамастан байқалды: 0 (ТҚ 0,59 [95% СА: 0,37; 0,93]), 1 (ТҚ 0,46 [95% СА: 0,32; 0,64]), 2 (ТҚ 0,48 [95% СА: 0,30; 0,76]), немесе ≥ 3 желі (ТҚ 0,59 [95% СА: 0,28; 1,22]).
4-сурет.Жалпы тірі қалудың Каплан-Мейер қисығы («емдеу ниеті бойынша» (ITT) іріктеме) - PALOMA-3 зерттеуі (деректер кесінінің күні 13 сәуір 2018 ж.)
Уақыт (ай)Тәуекелге ұшыраған пациенттер саныПАЛ + ФУЛ3473212862472091 6514812617 0ПЛ + ФУЛ174155135115866857437 0Уақыт (ай)Тәуекелге ұшыраған пациенттер саныПАЛ + ФУЛ3473212862472091 6514812617 0ПЛ + ФУЛ174155135115866857437 0 Палбоциклиб + фулвестрантПлацебо + фулвестрант Палбоциклиб + фулвестрантПлацебо + фулвестрантЖалпы тірі қалу ықтималдығы (%)Жалпы тірі қалу ықтималдығы (%)
ITT-intent-to-treat ағылш. «емдеу ниеті бойынша»; ФУЛ — фулвестрант; ПАЛ — палбоциклиб; ПЛ — плацебо
Тиімділікті қосымша бағалауды (ОЖ және ІЖУ) висцералық метастаздары бар немесе онсыз пациенттердің қосалқы топтарында жүргізілді; нәтижелер 10-кестеде берілген.
10-кесте. PALOMA-3 зерттеуінде алынған висцералық және висцералық емес метастаздар кезіндегі тиімділікті бағалау нәтижелері («емдеу ниеті бойынша» (ITT) іріктеме)
Висцералық метастаздар — Висцералық емес метастаздар
Айбранс препараты фулвестрантпен біріктірілімде (N = 206) — Плацебо плюс фулвестрант (N = 105) — Айбранс препараты фулвестрантпен біріктірілімде (N = 141) — Плацебо плюс фулвестрант (N = 69)
ОЖ [% (95% CА)] — 35,0 (28,5; 41,9) — 13,3 (7,5; 21,4) — 13,5 (8,3; 20,2) — 14,5 (7,2; 25,0)
ІЖУ медианасы [айлар (мәндер диапазоны)] — 3,8 (3,5; 16,7) — 5,4 (3,5; 16,7) — 3,7 (1,9; 13,7) — 3,6 (3,4; 3,7)
ITT-intent-to-treat ағылш. «емдеу ниеті бойынша»; N — пациенттер саны; СА — сенімділік аралығы; ОЖ — RECIST 1.1 сәйкес расталған және расталмаған жауаптарға негізделген объективті жауап; ІЖУ — ісік жауабына дейінгі уақыт.
Пациент әйелдер хабарлаған симптомдар Еуропалық онкологиялық ауруларды зерттеу және емдеу ұйымының (EORTC) өмір сапасын (QLQ)-C30 бағалау сауалнамасы және оның сүт безі обыры модулі (EORTC QLQ-BR23) арқылы бағаланды. Фулвестрантпен біріктірілімдегі палбоциклиб тобындағы барлығы 335 пациент әйел және тек фулвестрант тобындағы 166 пациент әйел сауалнаманы бастапқы деңгейде және бастапқы деңгейден кейін кемінде 1 рет келгенде толтырды.
Нашарлауға дейінгі уақыт бастапқы деңгей мен нәтиженің алғашқы пайда болуы арасындағы ауырсыну симптомдары шкаласы бойынша бастапқы деңгейден ≥ 10 баллға жоғары уақыт ретінде алдын ала анықталды. Фулвестрантқа палбоциклибті қосу симптомдарға қатысты артықшылық берді, өйткені ол плацебо плюс фулвестрантпен салыстырғанда ауырсыну симптомдарының нашарлауына дейінгі уақытты едәуір ұзартты (2,8 айлармен салыстырғанда 8,0 айлардың медианасы; ТҚ 0,64 [95% СА: 0,49, 0,85]; p < 0,001).
Балалар
2-фазаға жататын A5481092 зерттеуінің ашық рандомизацияланған бөлігінде стандартты ем жоқ, қайталанбалы немесе рефрактерлік Юинг саркомасы бар балалар (2-ден < 18 жасқа дейін) және жасөспірімдік жастағы (18-ден 20 жасқа дейін) пациенттерді емдеген кезде тек иринотекан мен темозоломидті қолданумен салыстырғанда палбоциклибтің иринотеканмен және темозоломидпен біріктірілімінің тиімділігі бағаланды.
Оқиғасыз тірі қалудың 33 жағдайына қатысты (54 қатысушының 61,1 %-ы) алдын ала берілген параметрлермен аралық талдау жүргізілді. Тек иринотеканды темозоломидпен қолданумен салыстырғанда палбоциклиб + иринотекан + темозоломид біріктірілімі үшін байқалатын ҚҚ 2,03 құрады (95 % СА: 0,902; 4,572; 1-жақты стратификацияланған p-мәні = 0,9621).
Еуропалық дәрілік заттар жөніндегі агенттік сүт безі обырын емдеу үшін балалар жасындағы пациенттердің барлық қосалқы топтарында Айбранс препаратын зерттеу нәтижелерін беру міндеттемесін орындауды талап ету құқығынан бас тартты (препаратты балаларда қолдану туралы мәліметтерді 4.2-бөлімнен қараңыз).