Әсер ету механизмі
Бригатиниб нысанасы ALK, ROS -1 тежегіші (Онкоген 1 C-ROS) және 1 өсу факторының инсулин тәрізді рецепторы (IGF-1R) болып табылатын тирозинкиназа тежегіші болып табылады. Бригатиниб in vitro және in vivo талдауларында STAT3 төмендемелі сигналдық ақуыздың ALK аутофосфорлануын және ALK-жанама фосфорлануын тежеді.
Бригатиниб EML4-ALK және NPM-ALK біріктірілген ақуыздарды экспрессиялайтын жасушалық желілердің in vitro пролиферациясын тежеді және тышқандардағы EML4-ALK-оң ӨҰЖЕО-ның ксенотрансплантаттық өсуінің дозаға тәуелді тежелуін көрсетті. Бригатиниб in vitro және in vivo EML4-ALK мутациялайтын формаларын экспрессиялайтын жасушалардың өміршеңдігін тежеді, бұл G1202R және L1196M қоса, ALK тежегіштеріне төзімділікке байланысты.
Кардиоэлектрофизиология
101 зерттеуде, Алунбриг дәрілік затының QT аралығының ұзарту әлеуеті күніне 30 мг-ден 240 мг-ға дейінгі дозада бригатинибті бір рет қолданғаннан кейін үдемелі қатерлі ісіктері бар 123 пациентте бағаланды. Бастапқы деңгейден QTcF орташа мәнінің ең жоғарғы өзгеруі (Фридерик формуласы бойынша түзетілген QT аралығы) 10 мсек кем болды. QT әсерінің талдауы концентрацияға байланысты QTc аралығының ұзаратынын болжаған жоқ.
Клиникалық тиімділігі мен қауіпсіздігі
ALTA 1L
Алунбриг препаратының қауіпсіздігі мен тиімділігін рандомизацияланған (1:1), ашық, көп орталықты зерттеуде (ALTA 1L), бұрын анти-ALK-терапия қабылдамаған ALK-оң ӨҰЖЕО таралған 275 ересек пациентте бағалады. Қосу критерийлері 0-ден 2-ге дейінгі ECOG шкаласы бойынша онкологиялық науқастың жалпы жағдайы мен тестілеудің жергілікті стандарты негізінде ALK генін (ALK-позитив статус) құжаттандырылған қайта сараптаудан өткен пациенттерді қосуға мүмкіндік берді. Зерттеуге жергілікті үдемелі ауруы немесе метастаздары бар ісікке қарсы жүйелі терапия курсынан бұрын өткен пациенттер де енгізілді. Сондай-ақ зерттеуге орталық жүйке жүйесінде (ОЖЖ) метастаздары бар неврологиялық тұрақты пациенттер, бұған дейін терапиядан өткен немесе өтпеген лептоменингеальдық метастаздарды қоса алғанда, енгізілді. Дәнекер тіннің диффузды аурулары, дәрі дәрмектік пневмонит немесе анамнезінде радиациялық пневмонит бар пациенттер зерттеуден шығарылды.
Пациенттер бригатинибті күніне бір рет 180 мг 7 күндік кіріспе фаза да қабылдау үшін 1:1 арақатынаста рандомизацияланды, мұнда күніне бір рет 90 мг (n = 137) немесе 250 мг кризотинибті күніне екі рет ішу 250 мг (n = 138) үшін. Рандомизация мидағы метастаздармен (болды, болмады) және жергілікті үдемелі немесе метастаздық ауру үшін алдыңғы химиотерапиямен (иә, жоқ) стратификацияланды.
Аурудың өршуі байқалған кризотиниб тобындағы пациенттерге Алунбриг препаратымен айқаспалы емдеу ұсынылды. Кризотиниб тобына рандомизацияланған және соңғы талдау жүргізу сәтіне зерттелетін препаратты қабылдауды тоқтатқан барлық 121 пациенттің арасында 99 (82%) пациент ALK (TKI) тирозинкиназа тежегіштерін қабылдаған. Кризотиниб тобына рандомизацияланған сексен (66%) пациент, оның ішінде зерттеуде қиылысқан 65 (54%) пациент Алунбриг препаратының кейінгі емін алды.
Нәтиженің басты көрсеткіші жасырын режимде тәуелсіз бағалау комитеті (BIRC) бағалаған тығыз ісіктер (RECIST v1.1) кезінде объективті жауапты бағалау критерийлеріне сәйкес үдеусіз тірі қалу (PFS) болды. Нәтиженің басты көрсеткіші жасырын режимде тәуелсіз бағалау комитеті (BIRC) бағалаған тығыз ісіктер (RECIST v1.1) кезінде объективті жауапты бағалау критерийлеріне сәйкес үдеусіз тірі қалу (PFS) болды. BIRC бағаланатын нәтижелердің қосымша көрсеткіштері объективті жауап жиілігін (ORR), жауап ұзақтығын (DOR), жауап уақытын, ауруды бақылау жиілігін (DCR), интракраниальды зақымданулардың обьективті жауап жиілігін, бассүйекішілік зақымданулардың үдеуінсіз тірі қалуды, интракраниальды зақымданулардың жауаптарының ұзақтығы, зерттеудің бағаланған нәтижелері PFS және жалпы тірі қалуды қамтиды.
ALTA 1L-дағы аурудың сипаттамалары және бастапқы демографиялық сипаттамалары: орташа жасы 59 жас (27-ден 89-ға дейін, 32% 65 және одан жоғары), 59% ақ және 39% азиаттар, 55% әйелдер, 39% ECOG PS 0 және 56% ECOG PS 1, 58% шылым шекпейтіндер, 93% аурудың IV сатысымен, 96% аденокарциномамен, 30% зерттеудің басында ОЖЖ-да бастапқы метастаздарымен, 14% миына алдында сәулелік ем алғандар және 27% бұрын химиотерапия алғандар. Ми (пациенттердің 30%), сүйектер (пациенттердің 31%) және бауыр (пациенттердің 20%) экстраторакальдық метастаздар болып табылды. Дозаның орташа салыстырмалы қарқындылығы Алунбриг үшін 97% және кризотиниб үшін 99% болды.
Алунбриг препаратын қабылдау тобында орташа бақылау ұзақтығы 11 ай болған кезде жүргізілген алғашқы талдау кезінде, ALTA 1L зерттеуі BIRC бағалау бойынша PFS статистикалық айтарлықтай жақсарғанын көрсете отырып, алғашқы соңғы нүктесіне сәйкес келеді.
2019 жылғы 28 маусымда тоқтатылған хаттамада көрсетілген аралық талдау Алунбриг тобында 24,9 айлық бақылау ұзақтығының медианасы кезінде орындалды. ITT популяциясындағы BPRS шкаласы бойынша PFS медианасы Алунбриг тобында 24 айды және кризотиниб тобында 11 айды құрады ((HR = 0,49 [95% СА (0.35, 0.68 p <0,0001)
Алунбриг тобында 40,4 айлық бақылау ұзақтығының медианасы кезінде 2021 жылғы 29 қаңтарда соңғы пациентпен соңғы байланыс күнімен хаттамада көрсетілген соңғы талдау нәтижелері төменде келтірілген.
4-кесте: ALTA IL зерттеуіндегі тиімділік нәтижелері (ем алуға ниет білдірген пациенттердің популяциясы (ITT-популяция))
Тиімділік параметрлері — Алунбриг N = 137 — Кризотиниб N = 138
Бақылаудың орташа ұзақтығы (айлар)а — 40.4 (диапазон: 0.0–52.4) — 15.2 (диапазон: 0.1–51.7)
Бастапқы тиімділік параметрлері
Аурудың өршуінсіз тірі қалу (BIRC)
Белгілері бар пациенттердің саны, n (%) — 73 (53.3%) — 93 (67.4%)
Аурудың өршуі, n (%) — 66 (48.2%)b — 88 (63.8%)c
Өліммен аяқталу, n (%) — 7 (5.1%) — 5 (3.6%)
Медиана (айларда) (95% СА) — 24.0 (18.5, 43.2) — 11.1 (9.1, 13.0)
Қауіптердің қатынасы (95% СА) — 0.48 (0.35, 0.66)
Логранг р-мәніc — <0.0001
Екінші тиімділік параметрлері
Объективті жауаптың расталған жиілігі (BIRC)
Объективті жауабы бар пациент, n (%) (95% СА) — 102 (74.5%) (66.3, 81.5) — 86 (62.3%) (53.7, 70.4)
р-мәні d,e — 0.0330
Толық жауабы бар, % — 24.1% — 13.0%
Ішінара жауап, % — 50.4% — 49.3%
Расталған жауаптың ұзақтығы (BIRC)
Медиана (айлар) (95% СА) — 33.2 (22.1, НПО) — 13.8 (10.4, 22.1)
Жалпы өмір сүру деңгейі f
Құбылыстар саны, n (%) — 41 (29.9%) — 51 (37.0%)
Медиана (айларда) (95% СА) — БК (БК, БК) — БК (БК, БК)
Қауіптердің қатынасы (95% СА) — 0.81 (0.53, 1.22)
Логранг р-мәні d — 0.3311
36 айдағы жалпы өмір сүру деңгейі — 70.7% — 67.5%
PFS = Аурудың өршуінсіз өмір сүру, BIRC = Жасырын режимде тәуелсіз бағалау жөніндегі комитеті; ORR = Объективті жауаптың расталған жиілігі, DOR = Расталған жауаптың ұзақтығы, БК = Бағалауға келмейді; СА = Сенім аралығы
Осы кестедегі нәтижелер соңғы байланыс күні 2021 ж. 29 қаңтар болған соңғы пациентпен
тиімділікті түпкілікті талдауға негізделген
a бүкіл зерттеу бойғы бақылау ұзақтығы
b мидың паллиативтік сәулелік емін алған 3 пациентті қамтиды
c мидың паллиативтік сәулелік емін алған 9 пациентті қамтиды
d ОЖЖ-да бастапқы деңгейде метастаздардың болуы бойынша және логранг критерийіне және Кохран-Мантель-Гензель критерийіне сәйкес жергілікті таралған немесе метастаздық обырға қатысты алдыңғы химиотерапия бойынша тиісінше бөлінген
E Кохран-Мантель-Гансель критерийінен
f Аурудың өршуі байқалған кризотиниб тобындағы пациенттерге Алунбриг препаратымен айқаспалы емдеу ұсынылды.
1-сурет: ALTA 1L зерттеуіндегі BIRC бағалауы бойынша Kaplan-Meier әдісі бойынша үдеусіз тірі қалу
Осы кестедегі нәтижелер соңғы байланыс күні 2021 жылғы 29 қаңтар болған соңғы пациентпен тиімділікті түпкілікті талдауға негізделген
BIRC жүргізген RECIST v1.1 сәйкес бассүйекішілік зақымдану кезінде емдеу тиімділігін кез келген метастаздары және мида өлшенетін метастаздары бар (ең ұзын диаметрде≥10 мм) пациенттерде бастапқы деңгейде бағалау 5-кестеде келтірілген. 5-кесте:BIRC бағалаған ALTA 1L зерттеу шеңберінде интракраниальды зақымданған пациенттерді емдеу тиімділігі
Тиімділік параметрлері — Бастапқы деңгейде миында өлшенетін метастаздары бар пациенттер
Алунбриг N = 18 — Кризотиниб N = 23
Интракраниальды ісіктер кезінде объективті жауаптың расталған жиілігі
Объективті жауабы бар пациент, n (%) (95% СА) — 14 (77.8%) (52.4, 93.6) — 6 (26.1%) (10.2, 48.4)
р-мәні A, b — 0.0014
Толық жауап % — 27.8% — 0.0%
Ішінара жауап % — 50.0% — 26.1%
Интракраниальды ісіктер кезінде расталған жауаптың ұзақтығыс
Медиана (айлар) (95% СА) — 27.9 (5.7, БК) — 9.2 (3.9, БК)
Бастапқы деңгейде миында метастаздары бар пациенттер
Алунбриг N = 47 — Кризотиниб N = 49
Интракраниальды ісіктер кезінде объективті жауаптың расталған жиілігі
Объективті жауабы бар пациент, n (%) (95% СА) — 31 (66.0%) (50.7, 79.1) — 7 (14.3%) (5.9, 27.2)
р-мәні A, b — < 0.0001
Толық жауап (%) — 44.7% — 2.0%
Ішінара жауап (%) — 21.3% — 12.2%
Интракраниальды ісіктер кезінде расталған жауаптың ұзақтығы c
Медиана (айлар) (95% СА) — 27.1 (16.9, 42.8) — 9.2 (3.9, БК)
Интракраниальды ісіктерде өршуінсіз өмір сүру d
Белгілері бар пациенттердің саны, n (%) — 27 (57.4%) — 35 (71.4%)
Аурудың өршуі, n (%) — 27 (57.4%)e — 32 (65.3%)f
Өліммен аяқталу, n (%) — 0 (0.0%) — 3 (6.1%)
Медиана (айларда) (95% СА) — 24.0 (12.9,30.8) — 5.5 (3.7, 7.5)
Қауіптердің қатынасы (95% СА) — 0.29 (0.17, 0.51)
Логранг р-мәні — < 0.0001
СА = сенімділік аралығы; БК = бағалауға келмейді Осы кестедегі нәтижелер соңғы байланыс күні 2021 жылғы 29 қаңтар болған соңғы пациентпен тиімділікті түпкілікті талдауға негізделген, a Жергілікті таралған немесе метастаздық обырға байланысты алдыңғы химиотерапияның болуына байланысты логранг критерийіне және сәйкесінше Кохран-Мантель-Гансель критерийіне сәйкес бөлінген B Кохран-Мантель-Гансель критерийінен сбірінші расталған жауап күнінен бастап интракраниальды ісіктердің (жаңа интракраниальды ошақтар, нысаналы интракраниальды зақымдану ошағы диаметрінің ең төменгіден ≥ 20% ұлғаюы немесе нысаналы емес интракраниальды зақымдану ошақтарының айқын өршуі) өршіген немесе өліммен аяқталу немесе цензуралау күніне дейін өлшенген d рандомизация күнінен бастап интракраниальды ісіктердің (жаңа интракраниальды ошақтар, мақсатты интракраниальды зақымдану ошағы диаметрінің ең төменгіден ≥ 20% ұлғаюы немесе нысаналы емес интракраниальды зақымдану ошақтарының айқын өршуі) өршіген немесе өліммен аяқталу немесе цензуралау күніне дейін өлшенген. e миға паллиативтік сәулелік ем алған 1 пациентті қамтиды f миға паллиативтік сәулелік ем алған 3 пациентті қамтиды
ALTA
Алунбриг препаратының қауіпсіздігі мен тиімділігін рандомизацияланған (1:1), ашық, көп орталықты зерттеуде (ALTA), бұрын кризотиниб қабылдаған метастаздық немесе таралған ALK-оң ӨҰЖЕО 222 ересек пациентте бағалады. Қосу критерийлері 0-ден 2-ге дейінгі ECOG шкаласы бойынша онкологиялық науқастың жалпы жағдайы мен валидацияланған әдіс негізінде ALK генін (ALK-позитив статус) құжаттандырылған қайта сараптаудан өткен, сондай-ақ бұрын химиялық терапия қабылдаған пациенттерді тіркеуге мүмкіндік берді. Зерттеуге жергілікті үдемелі ауруы немесе метастаздары бар ісікке қарсы жүйелі терапия курсынан бұрын өткен пациенттер де енгізілді. Сонымен қатар, зерттеуге орталық жүйке жүйесінде (ОЖЖ) метастаздары бар пациенттер, неврологиялық тұрақты және кортикостероидтардың дозасын арттыруды талап етпейді деген талаппен енгізілді. Анамнезінде дәрілік заттарды қолдануға байланысты өкпенің интерстициялық ауруы немесе пневмониті бар пациенттер зерттеуден шығарылды.
Пациенттер Алунбриг препаратын күніне бір рет 90 мг (режим 90 мг, N = 112) немесе күніне бір рет 180 мг дозада 7 күндік кіріспе фазада қабылдау үшін 1:1 арақатынаста рандомизацияланды, мұнда күніне бір рет 90 мг дозада күніне бір рет ішу үшін (режим 180 мг, N = 110). Бақылаудың орташа ұзақтығы 22,9 айды құрады. Рандомизация мидағы метастаздармен (болды, болмады) және кризотинибпен емге алдыңғы жақсы жауаппен (толық немесе ішінара жауап, кез келген басқа жауап/белгісіз) стратификацияланды.
Нәтиженің негізгі өлшемі зерттеуші бағалаған тығыз ісіктер (RECIST v1. 1) кезінде объективті жауапты бағалау критерийлеріне сәйкес объективті жауаптың (ORR) расталған жиілігі болды, оны зерттеуші бағалады. Нәтиженің қосымша критерийлеріне Тәуелсіз бақылау комитеті (IRC) бағалаған расталған ORR енгізілді; жауап уақыты; үдеусіз тірі қалу (PFS); жауап ұзақтығы (DOR); жалпы өмір сүру; IRC бағаланатын интракраниальды зақымдану кезінде ORR және DOR.
ALTA аурудың сипаттамалары және бастапқы демографиялық сипаттамасы: орташа жасы 54 жас (18-ден 82-ге дейін, 23% 65 және одан жоғары), 67% ақ және 31% азиаттар, 57% әйелдер, 36% ECOG PS 0 және 57% ECOG PS 1, 60% шылым шекпейтіндер, 35% бұрын шеккендер, 5% шылым шегетіндер, 98% аурудың IV сатысымен, 97% аденокарциномамен және 74% бұрын химиялық терапиядан өткендер. Экстраторакальдық метастаздар ми (пациенттердің 69%-ы, олардың 62%-ы бұрын мидың сәулелік терапиясын өткен), сүйек (пациенттердің 39%-ы) және бауыр (пациенттердің 26% -ы) болды. ALTA тиімділік нәтижелері 6-кестеде берілген, ал зерттеуші бағалаған PFS үшін Каплан-Майер қисығы (KM) 2-суретте берілген.
ALTA-дан алынған тиімділік нәтижелері 6-кестеде келтірілген, ал зерттеуші бағалаған PFS үшін Каплан-Майер қисығы (KM) 2-суретте келтірілген.
6-кесте: ALTA тиімділік нәтижелері (ITT-популяция)
Тиімділік параметрлері — Зерттеушінің бағалауы — IRC бағалау
90 мг дозасы * N = 112 — 180 мг†N = 110 дозасы — 90 мг дозасы * N = 112 — 180 мг†N = 110 дозасы
Объективті жауаптың жиілігі
(%) — 46% — 56% — 51% — 56%
СА‡ — (35, 57) — (45, 67) — (41, 61) — (47, 66)
Жауап бергенге дейінгі уақыт
Медиана, айлар — 1,8 — 1,9 — 1,8 — 1,9
Жауаптың ұзақтығы
Медиана, айлар — 12,0 — 13,8 — 16,4 — 15,7
95% СА — (9.2,17.7) — (10.2,19.3) — (7.4, 24.9) — (12.8, 21.8)
Үдеусіз тірі қалу
Медиана, айлар — 9,2 — 15,6 — 9,2 — 16,7
95% СА — (7.4, 11.1) — (11.1, 21) — (7.4, 12.8) — (11.6, 21.4)
Жалпы тірі қалу
Медиана, айлар — 29,5 — 34,1 — БЖ — БЖ
95% СА — (18.2, бірақ) — (27.7, бірақ) — БЖ — БЖ
12 айлық өмір сүру ықтималдығы, % — 70,3% — 80,1% — БЖ — БЖ
СА = сенімділік аралығы; БЖ = бағаланған жоқ; Қм = қолданылмайды
* Күніне бір рет 90 мг доза
† Күніне бір рет 180 мг доза 7 күндік кіріспе фазасымен күніне бір рет 90 мг дозада
‡ Зерттеуші бағалаған ORR үшін сенім аралығы 97,5%, ал IRC бағалаған ORR үшін - 95%
2-сурет: Зерттеушінің бағалауы бойынша үдеусіз жүйелі тірі қалу: емдеу тобы бойынша зерттелетін препараттың кемінде бір дозасын алған барлық рандомизацияланған пациенттер
Қысқартулар: ITT = зерттелетін дәрілік заттың кемінде бір дозасын алған пациенттер
* тәулігіне бір рет 90 мг сызбасы
† Тәулігіне бір рет 180 мг 7 күндік кіріспе кезеңімен тәулігіне бір рет 90 мг
Ескертпе: Үдеусіз тірі қалу емдеу басталған уақыттан аурудың үдеуі алғаш рет айқын болған немесе өлімге ұшыратқан күнге дейін, қайсысы бұрын басталатынына байланысты анықталды.
Мидың өлшенетін метастаздары (ең үлкен диаметрде≥ 10 мм) бар ALTA зерттеуіндегі пациенттерде бастапқы деңгейде интракраниальды зақымдану кезінде IRC бағалауы бойынша ORR және DOR 7-кестеде ұсынылған.
7-кесте: ALTA зерттеу шеңберінде бастапқы деңгейде ми метастаздары өлшенетін пациенттерді емдеудің интракраниальды тиімділігі
IRC бағалау бойынша тиімділік параметрі — Бастапқы деңгейде миында өлшенетін метастаздары бар пациенттер
90 мг дозасы * N = 26 — 180 мг дозасы†N = 18
Интракраниальды зақымдану кезіндегі объективті жауаптың жиілігі
(%) — 50% — 67%
95% СА — (30, 70) — (41, 87)
Интракраниальды зақымдану кезіндегі ауруды бақылау жиілігі
(%) — 85% — 83%
95% СА — (65, 96) — (59, 96)
Интракраниальды аймақтағы жауаптың ұзақтығы‡,
Медиана, айлар — 9,4 — 16,6
95% СА — (3.7, 24.9) — (3.7, БЖ)
% СА = сенім аралығы; БЖ = бағаланған жоқ
* Күніне бір рет 90 мг доза
† Күніне бір рет 180 мг доза 7 күндік кіріспе фазасымен күніне бір рет 90 мг дозада
‡Құбылыстар интракраниальды аймақта аурудың өршуін (жаңа зақымданулар,зақымданған нысана диаметрінің бастапқы деңгейден ≥20% өсуі немесе нысана болып табылмайтын зақымданулардың айқын өршуі) немесе өлімге әкеп соқтыруды қамтиды.
Мидың кез келген метастаздары бар пациенттерде интракраниальды зақымданумен аурушаңдықты бақылау жиілігі 90 мг (N = 81) тобында 77,8% (95% СА 67,2 - 86,3) және 180 мг (N = 74) тобында 85,1% (95% СА 75-92,3) құрады.
101 зерттеу
Бұрын кризотиниб қабылдаған ALK-оң ӨҰЖЕО бар 25 пациентке күніне бір рет 180 мг дозада 7-күндік кіріспе фазасымен күніне бір рет 90 мг дозада Алунбриг қолданған. Олардың 19-ында зерттеуші объективті жауап расталды (76%, 95% СА: 55, 91), ал Kaplan-Meier әдісі бойынша жауаптың орташа ұзақтығы 19 пациенттің арасында оң жауаппен 26,1 айды құрады (95% СА: 7,9, 26,1). Kaplan-Meier әдісі бойынша орташа PFS 16,3 ай (95% СА: 9,2 БЖ) және 12 айлық жалпы тірі қалу ықтималдығы 84,0% -ды(95% СА: 62,8, 93,7) құрады.
Балалар
Еуропалық дәрілік заттар жөніндегі агенттік өкпе карциномасы (ұсақ жасушалы және ұсақ жасушалы емес карцинома) кезіндегі балалар популяциясының барлық кіші топтарындағы Алунбриг зерттеулерінің нәтижелерін ұсыну міндеттемесін жойды (4.2-бөлімді қараңыз, балаларда қолданылуы туралы ақпарат).