Әсер ету механизмі
Селексипаг простациклиннен және оның аналогтарынан айырмашылығы простациклин (IP) рецепторларының селективтік агонисі болып табылады. Селексипаг карбоксилэстеразалармен гидролизденіп, белсенді метаболит түзеді, оның белсенділігі селексипагтың белсенділігінен шамамен 37 есе артық болады. Селексипаг және оның белсенді метаболиті простаноидтардың басқа (ЕР1-ЕР4, DP, FP және ТР) рецепторларымен салыстырғанда, ІР рецепторларына жоғары сезімталдығы бар ІР рецепторларының жоғары аффиндік рецепторлары болып табылады. EP1, ЕР3, FP және ТР рецепторларына қатысты селективтілігі маңызды, өйткені бұл рецепторлар асқазан-ішек жолының және қантамырлардың жиырылу белсенділігіне жауап береді. ЕР2, ЕР4 және DP1 рецепторларына қатысты селективтілігі маңызды, өйткені бұл рецепторлар иммундық супрессиялық әсерлерге себеп болады.
Селексипагпен және оның белсенді метаболитімен ІР рецепторларының стимуляциялануы вазодилятацияға, сондай-ақ антипролиферациялық және антифиброздық әсерлерге әкеледі. Селексипаг өкпенің артериялық гипертензиясы (ӨАГ) бар егеуқұйрықтарда жүректің және өкпенің ремодельденуіне жол бермейді және өкпедегі және шеткері қысымның пропорционалды түрде төмендеуін туындата отырып, шеткері вазодилатацияның өкпе қантамырларына қатысты фармакодинамикалық тиімділігін көрсетеді. Селексипаг егеуқұйрықтарда IP рецепторларының in vitro десенсибилизациясын және тахифилаксияны туындатпайды.
Фармакодинамикалық әсерлері
Жүректің электрофизиологиясы
Дені сау ерікті адамдарда QT жүргізілген мұқият зерттеулерде селексипагтың қайталанатын 800 мкг және 1600 мкг дозасын күніне екі рет қолдану жүректің реполяризациясына (QTc аралық) немесе оны жүргізуге (PR және QRS аралықтары) ықпалын тигізген жоқ және жүректің жиырылу жиілігінің орташа жоғарылауын туындатты (плацебо-түзетілген, бастапқы деректерге түзетілген, жүректің жиырылу жиілігінің жоғарылауы 800 мкг селексипагты қабылдағаннан кейін 1.5-3 сағаттан соң минутына 6-7 соғуға және 1600 мкг селексипагты қабылдаудан кейін сондай уақытта 9-10 соғуға жетті).
Қан ұю факторлары
1 және 2 фазада жүргізілген зерттеулерде қан плазмасында Виллебранд факторы деңгейінің аздап төмендегені байқалды; мұндайда Виллебранд факторының деңгейі қалыптың төменгі шегінен жоғары күйінде қалды.
Өкпе гемодинамикасы
2 фазада жүргізілген салыстырмалы жасырын плацебо-бақыланатын клиникалық зерттеулерде гематологиялық ауыспалылыққа ДДҰ жіктемесі бойынша II-III функциональді класқа (ФК) жататын ӨАГ бар пациенттерде 17 апта емдеуден кейін және эндотелин рецепторларының антагонистерімен (ЭРА) және/немесе 5-ші типті фосфодиэстераза (ФДЭ-5т) тежегіштерімен бірге қолданғанда баға берілді. Селексипаг жекелей жағымды дозада (күніне екі рет 200 мкг-ден күніне екі рет 800 мкг дейін арттыру; N = 33) титрленген пациенттер, плацебомен (95% СА: 0.13, 0.83) салыстырғанда (N = 10), өкпенің қантамырлық кернеуінің статистикалық тұрғыдан маңызды орташа 30.3%-ға төмендеуіне (95% сенімді аралық [СА]: -44.7%, -12.2%; р = 0.0045) және жүрек индексінің (орташа емдік әсерінің) 0.48 л/мин/м2-ге артуына қол жеткізді.
Клиникалық тиімділігі және қауіпсіздігі
ӨАГ бар пациенттердегі тиімділігі
ӨАГ үдеуіне селексипагтың ықпалына симптоматикалық (ФК I-IV, ДДҰ) ӨАГ бар 1156 пациенттің қатысуымен 3 фазада (GRIPHON) жүргізілген зерттеу нәтижелерімен басқарылатын қатарласқан топтары бар, көп орталықтық, ұзақ мерзімдік (әсер етуінің ең жоғары ұзақтығы 4.2 жылға жуықты құрады), салыстырмалы жасырын, плацебо-бақыланатын зерттеулерде баға берілді. Пациенттер плацебо (N = 582) қабылдауға, немесе селексипагты (N = 574) күніне екі рет қабылдауға рандомизацияланды. Дозаны жекелей демеуші дозаға қол жеткізгенге дейін күніне екі рет 200 мкг-ге апталық аралықпен арттырды (күніне екі рет 200-1600 мкг).
Зерттеудің алғашқы соңғы нүктесі алғашқы аурушаңдық жағдайының немесе өлімнің жиынтығы (барлық себептерден) ретінде анықталған емдеудің соңына дейінгі алғашқы өлім-жітім жағдайының; ӨАГ себебінен ауруханаға жатудың; немесе өкпе трансплантациясына немесе баллондық жүрекшелік сепстстомия қажеттілігіне әкелген ӨАГ үдеуінің; немесе простаноидтармен немесе ұзаққа созылатын оттегілік емдеумен; немесе бастапқы деңгейден (≥ 15%) 6 минут бұрын өткен дистанцияның (6MWD) төмендеуімен және ДДҰ бойынша ФК нашарлауымен (бастапқы ФК III немесе IV, ДДҰ пациенттер) және қосымша ӨАГ-спецификалық емдеу қажеттілігімен айғақталған пайда болу уақыты болды.
Барлық жағдайлар емдеу түрі бойынша бекітілген тәуелсіз сараптама комитетімен айғақталды.
Пациенттердің орташа жасы 48.1 жасты құрады (ауқымы 18-ден 80 жасқа дейін), пациенттердің көбісі еуропалық нәсілділер (65.0%) және әйелдер (79.8%) болды. 17.9% пациент ≥ 65 жаста және 1.1% ≥75 жаста болды. Пациенттердің 1%, 46%, 53% және 1%-ға жуығында I, II, III, IV ФК ӨАГ (ДДҰ), сәйкесінше, бастапқы деңгейде болды.
Зерттелетін популяцияда идиопатиялық немесе тұқым қуалайтын ӨАГ өте жиі себеп (58%) болды, содан кейін дәнекер тіндерінің ауруларымен астасқан ӨАГ (29%), жүректің компенсацияланған туа бітті қарапайым кемістігімен астасқан ӨАГ (10%) және басқа да себептермен (дәрілік препараттармен және уыттармен [2%] және АИТВ [1%]) астасқан ӨАГ болды.
Бастапқы деңгейде, зерттеуге қамтылған пациенттердің көбісі (80%) ӨАГ емдеу үшін спецификалық емнің, немесе АРЭ (15%) немесе ФДЭ-5 (32%) тежегішінің немесе екі препаратты АРЭ және ФДЭ-5 тежегішінің (33%) тұрақты дозасын қабылдады.
Жалпы алғанда, салыстырмалы жасырын емдеу ұзақтығының медианасы плацебо тобында 63.7 аптаны және селексипаг тобында 70.7 аптаны құрады. Демеуші дозаларға селексипаг тобындағы пациенттердің 23%-ы 200-400 мкг ауқымында, 31%-ы 600-1000 мкг ауқымында және пациенттердің 43%-да 1200-1600 мкг дозалар ауқымында жетті.
Селексипагтың 200-1600 мкг дозасымен күніне 2 рет емдеу, плацебомен салыстырғанда, соңғы дозаны қабылдағаннан кейін 7 күнге дейін аурушаңдық немесе өлім-жітім жағдайларының 40%-ға төмендеуіне әкелді (қауіптер арақатынасы [ҚА] 0.60; 99% СА: 0.46, 0.78; біржақты лог-рангтік критерий мәні р˂0.0001) (1-сурет). Селексипагтың жағымды әсері ең алдымен ӨАГ себебінен ауруханаға жатудың азаюымен және аурудың үдеуімен байланысты басқа жағдайлардың төмендеуімен түсіндіріледі (1-кесте).
1-кесте. Аурушаңдықтың-өлімнің алғашқы жағдайларының Каплан-Мейер қисығы
Рандомизация сәтінен басталған айлар
Апбрави тобындағы пациенттер
Қауіп тобында | 574 — 455 — 361 — 246 — 170 — 101 — 40
Плацебо тобындағы пациенттер
Қауіп тобында | 582 — 433 — 347 — 220 — 149 — 88 — 28
1-кесте. Нәтижелеріне қысқаша шолу
Соңғы нүктелері және статистикасы — Жайттары бар пациенттер — Емдеуді салыстыру: плацебомен салыстырылған селексипаг
Плацебо (N=582) — Селек-сипаг (N=574) — Абсо-лют-тік қауіптің төмендеуі — Салыстырмалы қауіптің төмендеуі (99% СА) — ҚА (99% СА) — Р мәні
Аурушаңдық-өліма — 58.3% — 41.8% — 16.5% — 40% (22%; 54%) — 0.60 (0.46; 0.78) — ˂ 0.0001
ӨАГ себебінен ауруханаға жатуb n (%) — 109 (18.7%) — 78 (13.6%) — 5.1% — 33% (2%; 54%) — 0.67 (0.46; 0.98) — 0.04
Аурудың үдеуіb n (%) — 100 (17.2%) — 38 (6.6%) — 10.6% — 64% (41%; 78%) — 0.36 (0.22; 0.59) — ˂0.0001
Простаноид-пен немесе оттегі емімен в/і/т/а емдеу инициациясыb,c n (%) — 15 (2.6%) — 11 (1.9%) — 0.7% — 32% (-90%;76%) — 0.68 (0.24; 1.90) — 0.53
ЕС + 7 күнге дейінгі өлімd n (%) — 37 (6.4%) — 46 (8.0%) — -1.7% — -17% (-107%; 34%) — 1.17 (0.66; 2.07) — 0.77
Зерттеулер тоқтағанға дейінгі өлімd n (%) — 105 (18.0%) — 100 (17.4%) — 0.6% — 3% (-39%; 32%) — 0.97 (0.68; 1.39) — 0.42
СА = сенімді аралық, ЕС = емдеудің соңы, ҚА= қауіптер арақатынасы; в/і = вена ішіне, ӨАГ = өкпенің артериялық гипертензиясы, т/а = тері астына.
(a) 36 айдан кейін жағдайлар орын алған пациенттер % = 100 х (Каплан-Майердің 1-желісі); Кохтың пропорционалды қаупінің үлгілері пайдаланылып, баға берілген қауіптер арақатынасы; стратификацияланбаған бір жақты лог-рангтік р критерий
(b) ЕС + 7 күнге дейінгі алғашқы соңғы нүкте бөлігі ретінде жағдайлары бар пациенттер %; Аллен-Йохансен әдісі пайдаланылып, баға берілген қауіптер арақатынасы; Грей тестісі пайдаланылған екі жақты р критерий
(c) «Өкпе немесе жүрекше септостомиясы трансплантациясының қажеттілігін» қамтиды (селексипаг тобында 1 пациент және плацебо тобында 2 пациент)
(d) ЕС + 7 күнге дейін немесе зерттеу аяқталғанға дейін құбылыстары бар пациенттер %; Кохтың пропорционалды қаупінің үлгілері пайдаланылып, баға берілген қауіптер арақатынасы; стратификацияланбаған бір жақты лог-рангтік р критерий
Емдеудің соңына + 7 күнге дейін, бірақ зерттеу аяқталмағанға дейін өлім санының артуы математикалық үлгілеу жәрдемімен қосымша зерттелді, ол өлім-жітімнің теңгерімсіздігі ӨАГ-ден болатын өлім-жітімге фатальді емес құбылыстардың төмендеуіне бейтарап ықпалы туралы болжаммен сәйкес келетіні көрсетті.
Алғашқы соңғы нүктеге, плацебомен салыстырғанда, селексипагтың бақыланатын әсері алдын ала анықталған үш категория (күніне екі рет 200-400 мкг үшін 0.60, күніне екі рет 600-1000 мкг үшін 0.53 және күніне екі рет 1200-1600 мкг үшін 0.64) үшін қауіптер арақатынасы жөнінде көрсетілгендей жекелей демеуші дозамен сәйкес келді, олар жалпы емдік әсермен (0.60) сәйкес келді.
Алғашқы соңғы нүктеге қатысты селексипагтың тиімділігі жасы, жынысы, нәсілдік тегі, этиологиясы, географиялық аймағы, ДДҰ бойынша ФК, және емдеу режимі бойынша барлық қосымша топтар үшін сәйкес болды (монотерапия немесе АРЭ-мен немесе ФДЭ-5 тежегішімен біріктірілімі немесе АРЗ-мен немесе ФДЭ-5 тежегішімен үштік біріктірілім).
ӨАГ-мен байланысты өлімге дейінгі немесе ӨАГ себебінен ауруханаға жату уақытына салдарлық соңғы нүкте ретінде баға берілді. Осы соңғы нүкте үшін құбылыстар қаупі, плацебомен салыстырғанда, селексипаг қабылдаған пациенттерде 30%-ға төмендеді (ҚА 0.70, 99% СА: 0.50, 0.98; бір жақты лог-рангтік р критерий = 0.0031). Құбылысы бар пациенттер пайызы 36 айда, абсолюттік қаупінің 12.4%-ға төмендеуімен, селексипаг тобында және плацебо тобында, сәйкесінше, 28.9% және 41.3% болды,
Емдеудің соңына дейін ӨАГ салдарынан өлімді немесе ӨАГ себебінен ауруханаға жатуды алғашқы құбылыс ретінде сезінген пациенттер саны селексипаг тобында 102 (17.8%) және плацебо тобында 137 (23.5%) құрады. Соңғы нүкте компоненті ретінде ӨАГ салдарынан өлім селексипаг тобындағы 16 (2.8%) пациентте және плацебо тобындағы 14 (2.4%) пациентте байқалды. ӨАГ себебінен ауруханаға жатқызу селексипаг тобындағы 86 (15.0%) пациентте және плацебо тобындағы 123 (21.1%) пациенте байқалды. Селексипаг, плацебомен салыстырғанда, нәтижесінің алғашқы құбылыстары ретінде ӨАГ себебінен ауруханаға жату қаупіін төмендетті. (ҚА 0.67, 99% СА: 0.46, 0.98; бір жақты лог-рангтік критерий р = 0.04).
Зерттеу аяқталғанға дейін барлық себептердің болған өлімнің жалпы саны селексипаг тобында 100 (17.4%) және плацебо тобында 105 (18%) құрады (ҚА 0.97, 99% СА: 0.68, 1.39). Зерттеу аяқталғанға дейін ӨАГ себебінен өлімнің жалпы саны селексипаг тобында 70 (12.2%) және плацебо тобында 83 (14.3%) құрады.
Симптоматикалық соңғы нүктелер
Дене жүктемесін көтеру қабілетіне салдарлық соңғы нүкте ретінде баға берілді. Селексипаг тобындағы және плацебо тобындағы пациенттерде 6MWD медианасы бастапқы нүктеде, сәйкесінше, 376 м (ауқымы: 90-482 м) және 369 м (ауқымы: 50-515) құрады. Селексипагпен емдеу препараттың ең төмен концентрациясында баға берілген 26 аптадағы 6 MWD медианасының 12 м плацебо-түзетілген әсеріне әкелді (яғни дозаны қабылдағаннан кейін шамамен 12 сағаттан соң) (99% СА: 1.24 м; бір жақты критерий р = 0.0027). ӨАГ-спецификалық ем қатар жүрмейтін пациенттерде препараттың ең төмен концентрацияларына баға берілген плацебо-түзетілген әсер 34 м құрады (99% СА: 10.63 м).
Өмір сүру сапасына GRIPHON зерттеулерінде пациенттердің қосымша топтарында өкпенің артериялық гипертензиясы нәтижелеріне шолу жасау жөнінде сұрақ-жауап алуды (CAMPHOR) пайдалана отырып, баға берілді. Бастапқы деңгейден бастап 26 аптаға дейін маңызды емдік әсері болған жоқ.
ӨАГ кезіндегі ұзақ мерзімді деректер
Негізгі зерттеуге (GRIPHON) енгізілген пациенттер ұзақ мерзімді ашық кеңейтілген зерттеуге қатысуға құқылы болды. GRIPHON зерттеуінде жалпы 574 пациент селексипаг алды; оның ішінде 330 пациент селексипагпен емдеуді ашық кеңейтілген зерттеу аясында жалғастырды. Бақылаудың орташа уақыты 4.5 жыл, ал селексипагқа әсер етудің орташа ұзақтығы 3 жыл болды. Бақылау кезінде пациенттердің 28.4%-ында селексипагқа кем дегенде тағы бір ӨАГ емі қосылды. Алайда, барлық 574 пациенттегі әсер етуінің көпшілігі (86.3%) ӨАГ-тан қандай да бір жаңа дәрілерді қоспай жиналды. GRIPHON зерттеуі және 1, 2, 5 және 7 жылдан кейін ұзақ мерзімді кеңейтілген зерттеу бойынша осы 574 пациенттің Каплан-Мейердің өміршеңдік деңгейі тиісінше 92.0%, 85%, 71%, 63%.
ДДҰ II функционалдық классы (ФК) бойынша 273 пациент үшін 1, 2, 5 және 7 жылдан кейін өмір сүру деңгейі негізгі зерттеудің бастапқы деңгейінде тиісінше 97%, 91%, 80% және 70% болды, ал ДДҰ III функционалдық классы (ФК) бойынша 294 пациент үшін бастапқы деңгейде тиісінше 88%, 80%, 62% және 56% құрады. ӨАГ қосымша емі пациенттердің аз бөлігінде басталғанын және кеңейтілген зерттеуде бақылау тобының жоқтығын ескере отырып, селексипагтың өміршеңдік артықшылығы осы мәліметтер негізінде расталмайды.
Алғаш рет ӨАГ диагнозы қойылған пациенттерде селексипаг, мацитентан және тадалафилмен алғашқы үштік біріктірілген ем
Салыстырмалы жасырын, плацебо-бақыланатын зерттеуде бастапқы үштік емнің (селексипаг, мацитентан және тадалафил) (N = 123) бастапқы қосарлы (плацебо, мацитентан және тадалафил) (N = 124) еммен салыстырғанда емдік әсерін бағалау үшін алғаш рет ӨАГ диагнозы қойылған барлығы 247 пациент рандомизацияланған.
Бастапқы соңғы нүкте, 26-шы аптадағы бастапқы деңгейден өкпе тамырлары кедергісінің (ӨТК) өзгеруі топтар арасында статистикалық маңызды айырмашылықты көрсетпеді, бұл ретте екі емдеу тобындағы бастапқы деңгеймен салыстырғанда жақсарғанын көрсетті (бастапқы қосарлы ем тобындағы 52%-ға қарсы бастапқы үштік ем кезінде топтағы 54%-ға салыстырмалы төмендеу).
Орташа алғанда, 2 жылдық бақылауда үштік ем тобындағы 4 (3.4%) пациент және қосарлы ем тобындағы 12 (9.4%) пациент қайтыс болды.
Балалар
Дәрілік заттар жөніндегі Еуропалық агенттік педиатриялық популяцияның бір немесе бірнеше көп бөлігінде өкпенің артериялық гипертензиясын емдеуде Апбрави препаратын зерттеу нәтижелерін беру міндеттемесін кейінге қалдырды (балаларға қолдану жөнінде ақпарат алу үшін 4.2. бөлімін қараңыз).