Әсер ету механизмі
Адамның эритропоэтині -бұл эндогендік гликопротеин гормоны, ол сүйек кемігіндегі эритроидты ізашар жасушалардағы эритропоэтин рецепторымен ерекше әрекеттесу арқылы эритропоэздің негізгі реттегіші болып табылады. Эритропоэтин синтезі негізінен бүйректе жүреді және оттегімен қанығудың өзгеруіне жауап ретінде бүйрекпен реттеледі. Созылмалы бүйрек жеткіліксіздігі бар пациенттерде эндогенді эритропоэтин өндірісі төмендеді, бұл эритропоэтин тапшылығы аясында оларда анемияның дамуының негізгі себебі болып табылады. Химиотерапия алатын онкологиялық пациенттерде анемияның этиологиясы көп факторлы болып табылады. Бұл пациенттерде эритропоэтин тапшылығы және эндогенді эритропоэтиндерге эритроидты ізашар жасушалардың жеткіліксіз жауап беруі анемияның дамуына аралас ықпал етеді.
Фармакодинамикалық әсерлері
Дарбэпоэтин альфа эндогенді эритропоэтин сияқты механизмнің көмегімен эритропоэзді көтермелейді. Дарбэпоэтин альфа құрамында бес Nбайланысқан көмірсулар тізбегі бар, ал эндогендік гормон және адамның рекомбинантты эритропоэтиндері (арЭпо) тек үш тізбекке ие. Қанттың қосымша қалдықтары, молекулалық тұрғыдан алғанда, эндогендік гормондағы қалдықтардан ерекшеленбейді. Көмірсулар құрамының жоғарылауына байланысты дарбэпоэтин альфа арЭпо-мен салыстырғанда жартылай шығарылудың ұзақ кезеңіне ие, сондықтан in vivo белсенділігі жоғары. Дарбэпоэтин альфа молекулалық құрылымының көрсетілген өзгерістеріне қарамастан, эритропоэтин рецепторына өте тар спецификалылығын сақтайды.
Клиникалық тиімділігі және қауіпсіздігі
Педиатриялық пациенттердің популяциясы
Созылмалы бүйрек ауруына шалдыққан, диализде болған немесе болмаған, анемиясы бар (гемоглобин < 100 г/л) және ЭСД ем алмаған 2 жастан 18 жасқа дейінгі 114 педиатриялық пациенттерге анемияны түзету үшін аптасына бір рет (n = 58) немесе екі аптада бір рет (n = 56) дарбэпоэтин альфа тағайындалды. Аптасына бір рет дарбэпоэтин альфа алған педиатриялық пациенттердің 98% - дан астамында (p < 0,001) және препаратты екі аптада бір рет қабылдаған балалардың 84% - ында (p = 0,293) гемоглобин концентрациясының ≥ 100 г/л-ге дейін артуына қол жеткізілді. Гемоглобин деңгейіне ≥ 100 г/л жеткен сәтте дене салмағына түзетілген орташа (СА) доза аптасына бір рет дозалау режимі тобы үшін аптасына 0,48 (0,24) мкг/кг (ауқымы: 0,0–1,7 мкг/кг) және екі аптада бір рет дозалау режимі тобы үшін екі аптада 0,76 (0,21) мкг/кг (ауқымы: 0,3–1,5 мкг/кг) құрады.
Созылмалы бүйрек ауруы бар, диализ алған және алмаған 1 жастан 18 жасқа дейінгі 124 педиатриялық пациентті қатыстыра отырып, клиникалық зерттеу шеңберінде гемоглобин деңгейі бар пациенттер эпоэтин альфа қолдану аясында тұрақтанды, дарбэпоэтин альфа аптасына бір рет (тері астына немесе вена ішіне) енгізуге рандомизацияланды, оның дозасы 238:1-ге тең дозаны конверсиялау коэффициенті негізінде немесе сол дозада эпоэтин альфамен емді жалғастыруға, сол емдеу схемасы бойынша және препаратты енгізудің сол әдісін пайдалана отырып анықталды. Тиімділіктің негізгі өлшемін салыстыру кезінде [бастапқы деңгейге қатысты бағалау кезеңі ішінде (21-28 апта) гемоглобин деңгейінің өзгеруі] емнің екі тобында салыстырмалы нәтижелер алынды. Емдеу басталғанға дейін арЭпо және дарбэпоэтин альфа топтарындағы гемоглобиннің орташа деңгейі тиісінше 111 (СА 0,7) г/л және 113 (СА 0,6) г/л тең болды. 28-аптада арЭпо және дарбэпоэтин альфа топтарындағы гемоглобиннің орташа деңгейі тиісінше 111 (СА 1,4) г/л және 111 (СА 1,1) г/л тең болды.
Дарбэпоэтин альфа алған созылмалы бүйрек ауруына шалдыққан 319 педиатриялық пациент (13 пациент (4,1%) 1 жасқа толмаған, 1 жастан асқан, бірақ 6 жасқа толмаған 83 пациент (26,0%), 90 пациент (28,2%) 6 жасқа толды, бірақ 12 жасқа толмады және 12 жастағы және одан асқан адамдар 133 пациент (41,7%)) бойынша деректер зерттелген тізілімдер пайдаланылған Еуропалық бақылау зерттеуінде гемоглобиннің орташа концентрациясы 113-тен 115 г/л-ге дейін өзгерді, ал дене салмағына түзетілген дарбэпоэтин альфа орташа дозалары зерттеудің бүкіл кезеңі ішінде және бүкіл зерттелетін популяцияда салыстырмалы түрде тұрақты болып қалды (айына 2,31 мкг/кг-дан айына 2,67 мкг/кг-ға дейін).
Осы зерттеулер барысында педиатриялық пациенттерде препараттың қауіпсіздік бейінінің ересек пациенттерде бұрын белгіленген препараттың қауіпсіздік бейінінен қандай да бір елеулі айырмашылықтары анықталған жоқ (4.8-бөлімді қараңыз).
Химиотерапия алатын онкологиялық пациенттер
EPOANE3010 рандомизацияланған ашық көп орталықты зерттеу 2098 анемиямен және сүт безінің метастаздық обырымен ауыратын, бірінші немесе екінші химиотерапиядан өткен әйелдердің қатысуымен жүргізілді. Бұл зерттеу тек стандартты ем алған пациенттермен салыстырғанда эпоэтин альфа және стандартты ем алған пациенттер арасында препараттардың тиімділігінің салыстырмалылығын көрсету және неоплазманың өршу немесе өліммен аяқталу қаупінің 15% - ға артуын болдырмау мақсатында жүргізілді. Клиникалық деректерді жинауды тоқтату сәтінде аурудың өршуінсіз кезеңнің орташа ұзақтығы зерттеушілердің бағалауына сәйкес әрбір топта 7,4 айды құрады (ҚҚ: 1,09, 95% СА: 0,99-1,20), бұл зерттеу мақсатына қол жеткізілмегенін көрсетеді. Эпоэтин альфа стандартты еммен бірге алынған кезде эритроциттерді құю пациенттердің едәуір аз санына жүргізілді (11,4% - бен салыстырғанда 5,8 %); дегенмен, мұндай емдеу схемасы жағдайында пациенттердің едәуір көп санында тромбоздар байқалды (1,4% - бен салыстырғанда 2,8 %). Нәтижесінде 1653 өліммен аяқталған жағдай тіркелді. Стандартты еммен үйлесімде эпоэтин альфа алған пациенттер тобында орташа жалпы өміршеңдік деңгейі тек стандартты ем қабылдаған пациенттер тобындағы 18,0 аймен салыстырғанда 17,8 айды құрады (ҚҚ: 1,07; 95% СА: 0,97–1,18). Зерттеушілердің аурудың дамуын бағалау нәтижелеріне сәйкес аурудың өршуінсіз кезеңнің орташа ұзақтығы стандартты еммен біріктіріп эпоэтин альфа алған пациенттер тобында 7,5 айды және тек стандартты ем алған пациенттер тобында 7,5 айды құрады (ҚҚ: 1,099; 95% СА: 0,998–1,210). Тәуелсіз бақылау комитетінің (IRC) аурудың өршуін бағалау нәтижелеріне сәйкес аурудың өршуінсіз кезеңнің орташа ұзақтығы стандартты еммен үйлесімде эпоэтин альфа алған пациенттер тобында 8,0 айды және тек стандартты ем алған пациенттер тобында 8,3 айды құрады (ҚҚ: 1,033; 95 % СА: 0,924–1,156).
Платина препараттарын қамтитын химиотерапия режимдерін қабылдаған 314 өкпе обырына шалдыққан пациенттер қатысқан проспективті рандомизацияланған салыстырмалы жасырын плацебобақыланатын зерттеуде қан құю қажеттілігінің айтарлықтай төмендеуі анықталды (p < 0,001).
Клиникалық зерттеулерде дарбэпоэтин альфа бір инъекцияны әр үш апта сайын, әр екі апта сайын және апта сайын орындау кезінде ұқсас тиімділікті көрсетеді және бұл ретте жалпы дозаны арттыру талап етілмейді.
Химиотерапия алатын пациенттерде эритроциттерді құю қажеттілігін қысқарту мақсатында Аранесп препаратын үш аптада бір рет енгізудің қауіпсіздігі мен тиімділігі рандомизацияланған салыстырмалы жасырын халықаралық зерттеуде бағаланды. Зерттеуге химиотерапияның бірнеше циклі тағайындалған миелоидты емес қатерлі ісіктері бар 705 анемиямен ауыратын пациент кірді. Пациенттер Аранесп инъекциясына үш аптада бір рет 500 мкг дозада немесе аптасына бір рет 2,25 мкг/кг дозада рандомизацияланған. Емнің екі тобында да гемоглобин деңгейі 14 күн ішінде 10 г/л-ден астам жоғарылаған жағдайда препарат дозасы 40% - ға төмендеді (мысалы, дозаны алғаш төмендеткен жағдайда ол препаратты үш аптада бір рет енгізу режимі тобында 300 мкг және препаратты аптасына бір рет алған топта 1,35 мкг/кг құрады). Препаратты енгізу режимі тобында үш аптада бір рет пациенттердің 72% - ы дозаны төмендетуді талап етті. Препаратты аптасына бір рет қабылдаған топта пациенттердің 75% дозасын төмендету қажет болды. Бұл зерттеу 5-ші аптадан бастап емдеу фазасының соңына дейін кемінде бір рет эритроциттерді құю қажет болған пациенттердің саны бойынша үш аптада бір рет 500 мкг дозада препаратты енгізу режимін аптасына бір рет енгізумен салыстыратынымызды растады.
Химиотерапия алған анемиясы және қатерлі лимфопролиферативті ауруларға шалдыққан 344 пациент қатысқан перспективалық рандомизацияланған салыстырмалы жасырын плацебо-бақыланатын зерттеуде қан құю қажеттілігінің айтарлықтай төмендеуі және түзету терапиясына жауаптың жақсаруы анықталды (p < 0,001). Сондай-ақ ісікке қарсы емді функционалдық бағалау жүйесі (FACT fatigue) бойынша қажу айқындылығының төмендеуі байқалды.
Эритропоэтин-бұл негізінен эритроциттердің түзілуін стимуляциялайтын өсу факторы. Эритропоэтинға рецепторлар әртүрлі ісік жасушаларының беткейінде көрініс табуы мүмкін.
Ісіктің дамуы және өмір сүру деңгейі бес ірі бақыланатын зерттеулерде 2833 пациенттің қатысуымен зерттелді, олардың төртеуі салыстырмалы жасырын плацебо-бақыланатын зерттеулер болды, ал бір зерттеу ашық болды. Екі зерттеуге сол кезеңде тікелей химиотерапия алған пациенттер қатысты. Екі зерттеуде гемоглобиннің нысаналы концентрациясы > 130 г/л, ал қалған үш зерттеуде нысаналы мәндер 120-140 г/л болды. Ашық зерттеуде рекомбинантты адам эритропоэтинімен ем қабылдаған топ пен бақылау тобы арасында жалпы өміршеңдік көрсеткіштерінде айырмашылықтар анықталған жоқ. Төрт плацебо - бақыланатын зерттеулерде жалпы өміршеңдік үшін есептелген қауіптер қатынасы бақылау тобының пайдасына 1,25-тен 2,47-ге дейін өзгерді. Бұл зерттеулерде адамның рекомбинантты эритропоэтин көмегімен ем жүргізілген, обырдың кең таралған түрлерімен астасқан анемиясы бар пациенттерде бақылау тобымен салыстырғанда өлім-жітімнің түсіндірілмеген статистикалық маңызды артуы дәйекті түрде атап өтілді. Адамның рекомбинантты эритропоэтинін алған топтағы және бақылау тобындағы тромбоздар жиілігінің және онымен байланысты асқынулардың айырмашылығы жалпы өміршеңдік көрсеткіштеріндегі осындай айырмашылықтардың себептерін қанағаттанарлық түсіндірмейді.
Кең таралған ұсақ жасушалы емес өкпе обыры (ҰЖЕӨО) емдеу үшін химиотерапиядан өткен анемиясы бар ересек пациенттің 2549-фазасының рандомизацияланған салыстырмалы жасырын плацебо-бақыланатын 3 фазасында дарбэпоэтин альфа тобына және плацебо тобына 2:1 қатынасында рандомизацияланды және олар үшін гемоглобиннің ең жоғары нысаналы деңгейі 120 г/л құрады. Нәтижелер дарбэпоэтин альфа тобындағы жалпы өміршеңдік (негізгі бағалау көрсеткіші) плацебо тобындағы жалпы өміршеңдік деңгейімен салыстырылатындығын көрсетті: өміршеңдік медианасы сәйкесінше 9,3 және 9,5 айды құрады (стратификацияланған ҚҚ: 0,92; 95% СА: 0,83–1,01). Аурудың өршуінсіз кезеңнің ұзақтығы (қосымша бағалау көрсеткіші) тиісінше 4,8 және 4,3 айды құрады (стратификацияланған ҚҚ: 0,95; 95% СА: 0,87–1,04), бұл қауіптің бастапқы болжамды 15% - ға артуын болдырмайды.
Қосымша 57 клиникалық сынаққа қатысқан 9000-нан астам онкологиялық пациенттер бойынша деректерге жүйелі шолу жасалды. Жалпы өміршеңдікке қатысты деректерді метаталдауда қауіп қатынасы бақылау тобының пайдасына болды және 1,08-ге тең болды (95% СА: 0,99, 1,18; 42 зерттеуде 8167 пациент).
Адамның рекомбинантты эритропоэтинімен ем қабылдаған пациенттерде тромбоэмболиялық бұзылулардың салыстырмалы даму қаупінің жоғарылауы байқалды (ҚҚ 1,67; 95% СА: 1,35, 2,06; 35 зерттеуде 6769 пациент). Осылайша, адамның рекомбинантты эритропоэтинімен емделетін онкологиялық пациенттерге ауыр зиян келтірілуі мүмкін екендігі туралы келісілген дәлелдер алынды. Гемоглобиннің нысаналы концентрациясы 130 г/л-ден төмен онкологиялық пациенттерде адамның рекомбинантты эритропоэтинін қолданған жағдайда, бұл нәтижелердің қаншалықты дұрыс болатынын дәл анықтау мүмкін емес, өйткені талдауға осындай сипаттамалары бар бірнеше пациенттер бойынша деректер енгізілген.
Сондай-ақ бірнеше эпоэтиндердің 53 бақыланатын клиникалық сынақтарына қатысқан 13900-ден астам онкологиялық пациенттер (химиотерапия, сәулемен емдеу, химиорадиотерапия алған немесе емделмеген) бойынша деректер енгізілген жекелеген пациенттер деңгейіндегі деректерді талдау орындалды. Жалпы өміршеңдікке қатысты деректерді мета-талдауда қауіптер қатынасы бақылау тобының пайдасына болды және 1,06-ға тең болды (95% СА: 1,00, 1,12; 53 зерттеуде 13933 пациент), ал химиотерапия алған онкологиялық пациенттердің қосалқы тобында жалпы өміршеңдік үшін есептелген қауіп қатынасы 1,04 құрады (95% СА: 0,97, 1,11; 38 зерттеуде 10441 пациент). Мета-талдауларда сондай-ақ адамның рекомбинантты эритропоэтин алатын онкологиялық пациенттерде тромбоэмболиялық бұзылулардың салыстырмалы даму қаупінің елеулі жоғарылауы дәйекті түрде байқалды (4.4-бөлімді қараңыз).