АТОРВАСТАТИН-САНТО- ГМГ-КоА-редуктазаның – 3-гидрокси-3-метилглутарил-КоА-ны мевалон қышқылына – холестеринді қоса, стероидтардың ізашарына айналдыратын негізгі ферменттің селективті бәсекелес тежегіші.
Триглицеридтер мен бауыр холестерині тығыздығы өте төмен липопротеидтердің (ТӨТЛП) құрамына кіреді, қан плазмасына түседі және шеткері тіндерге тасымалданады. ТӨТЛП-дан тығыздығы төмен липопротеидтер (ТТЛП) түзіледі, олар ТТЛП-ға жоғары аффинитеті бар рецепторлармен өзара әрекеттескен кезде катаболизденеді.
АТОРВАСТАТИН-САНТО ГМГ-КоА-редуктазаны және одан әрі бауырдағы холестерин биосинтезін тежеу арқылы плазмадағы холестерин мен қан сарысуындағы липопротеиндердің деңгейін төмендетеді, сондай-ақ Хс-ТТЛП-ның қармалуы мен катаболизмін күшейте отырып, жасушалар бетіндегі ТТЛП бауыр рецепторларының санын арттырады.
АТОРВАСТАТИН-САНТО ТТЛП бөлшектерінің концентрациясы мен мөлшерін төмендетеді. АТОРВАСТАТИН-САНТО ТТЛП айналымдағы бөлшектер сапасының жағымды өзгерістерімен үйлесімде ТТЛП рецепторлары белсенділігінің айқын және тұрақты жоғарылауын тудырады. АТОРВАСТАТИН-САНТО басқа гиполипидемиялық дәрілермен емдеуге төзімді гомозиготалық тұқым қуалайтын гиперхолестеринемиясы бар науқастардың Хс-ТТЛП деңгейін тиімді (20%-ға дейін) төмендетеді.
АТОРВАСТАТИН-САНТО гетерозиготалы және гомозиготалы отбасылық гиперхолестеринемиясы бар, гиперхолестеринемияның тұқым қуаламайтын түрлері, аралас гиперлипидемиясы бар пациенттерде, сондай-ақ инсулинге тәуелді емес қант диабеті бар пациенттерде жалпы холестерин концентрациясын 30-46%-ға, ТТЛП холестеринін 41-61% - ға, аполлипопротеин В 34-50%-ға, триглицеридтерді 14-33%-ға және ТӨТЛП төмендетеді.
Жалпы холестерин, ТТЛП холестерин және аполлипопротеин В деңгейінің төмендеуі жүрек-қантамыр ауруларының даму қаупін және өліммен аяқталу қаупін төмендетеді.
Гомозиготалы отбасылық гиперхолестеринемия
Ауыспалы ұзақтықтың ықтимал қосымша фазасы болуы мүмкін "жанашырлық танытып емдеу» (compassionate use) емшарасын пайдалана отырып жүргізілген көп орталықты, 8 апталық ашық зерттеу 335 пациентті қамтыды, оның ішінде 89 пациент гомозиготалы отбасылық гиперхолестеринемиясы бар топқа жатқызылды. 89 пациентте ТТЛП холестерин деңгейінің орташа пайыздық төмендеуі шамамен 20% құрады. Аторвастатинді тәулігіне 80 мг дейінгі дозада енгізді.
Атеросклероз
REVERSAL зерттеуінде (ағылш.Reversing Atherosclerosis with Aggressive Lipid-Lowering Study) 40 мг дозадағы правастатинмен стандартты гиполипидемиялық емдеумен салыстырғанда 80 мг дозадағы аторвастатинмен қарқынды гиполипидемиялық емдеудің коронарлық атеросклероз динамикасына тигізетін әсері ангиография жүргізу кезінде коронарлық ауруы бар пациенттерде тамырішілік УДЗ көмегімен бағаланды. Бұл көпорталықты рандомизацияланған салыстырмалы жасырын плацебо-бақыланатын клиникалық зерттеуде тамырішілік УДЗ бастапқыда және 18 ай емдеуден кейін 502 пациентте жасалды. Аторвастатинмен (n=253) емделген топта атеросклероздық зақымданудың үдеуі байқалған жоқ.
Атерома көлемінің пайыздық өзгерісінің медианасы бастапқы мәнге қатысты (зерттеудің негізгі соңғы нүктесі) аторвастатинмен емделген топта 0,4% (p=0,98) және правастатинді (n=249) қолдану барысында 2,7% (p=0,001) құрады. Аторвастатиннің тиімділігі правастатиннің әсерімен салыстырылғанда, айырмашылық статистикалық маңызды болып шықты (p=0,02). Бұл зерттеуде қарқынды гиполипидемиялық емдеудің соңғы нүктелерге (реваскуляризация жүргізу, өлімге әкелмейтін миокард инфарктісі, кенеттен коронарлық өлім сияқты) әсері талданбаған.
Аторвастатинмен емделген топта ТТЛП холестерин концентрациясы орта есеппен 3,89 ± 0,7 ммоль/л (150 ± 28 мг/дл) құрайтын бастапқы мәннен 2,04 ± 0,8 ммоль/л (78,9 ± 30 мг/дл) орташа мәнге дейін, ал правастатинмен емделген топта – 3,89 ± 0,7 ммоль/л (150 ± 26 мг/дл) құрайтын бастапқы мәннен 0,7 ммоль/л (110 ± 26 мг/дл) (p<0,0001) орташа мәнге дейін төмендеді. Аторвастатин жалпы холестерин концентрациясының статистикалық мәнінің 34,1%-ға (правастатин 18,4% - ға, р<0,0001), триглицеридтердің орташа концентрациясының 20% - ға (правастатин 6,8% - ға, р<0,0009) және аполлипопротеин В-ның орташа концентрациясының 39,1% - ға (правастатин 22,0% - ға, p<0,0001) төмендеуіне әкелді. Аторвастатинді қабылдау аясында ТЖЛП холестеринінің орташа деңгейі 2,9% - ға артты (правастатин 5,6% - ға арттырды, айырмашылықтардың сенімділігі төмен болды). Аторвастатинмен емделген топта С-реактивті ақуыз деңгейінің 36,4% - ға төмендегені байқалды, ал правастатинді қабылдау аясында азаю орта есеппен 5,2% (p<0,0001) болды.
Сипатталған нәтижелер 80 мг дозамен емделгеннен кейін алынғандықтан, оларды аз дозаға экстраполяциялауға болмайды.
Екі препараттың қауіпсіздік және төзімділік бейіні салыстырмалы болды.
Бұл зерттеуде бастапқы ақырғы нүктелерге қарқынды гиполипидемиялық емдеудің әсері талданбады. Сондықтан жүрек-қантамыр жағдайларының біріншілік және екіншілік профилактикасын ескере отырып, осы нәтижелердің клиникалық маңызы белгісіз.
Жедел коронарлық синдром
MIRACL зерттеуінде жедел коронарлық синдромы бар (Q тісшесінсіз миокард инфарктісі, тұрақсыз стенокардия) 3086 пациентте (аторвастатин: n=1538; плацебо: n=1548) 80 мг дозадағы аторвастатиннің тиімділігі зерттелді. Емдеу ауруханаға қабылдағаннан кейін жедел фазада басталды және пациенттерді 16 апта бойы бақылады. Тәулігіне 80 мг дозада аторвастатинді енгізу жиынтық соңғы нүктеге (өлім (себептерге қарамастан), өлімге әкелмейтін миокард инфарктісі, табысты реанимациялық іс-шаралармен жүректің тоқтауы немесе ауруханаға жатқызуды талап ететін миокард ишемиясымен бірге байқалатын стенокардия) қол жеткізу уақытын ұзартқан, бұл қатердің 16% - ға (р=0,048) азаюын көрсетті. Бұл әсерге миокард ишемиясымен (p=0,018) қатар жүретін стенокардияға байланысты қайта емдеуге жатқызу жиілігінің 26% - ға төмендегені ықпал етті. Барлық екіншілік ақырғы нүктелер жағдайында статистикалық маңызды деңгейге қол жеткізілмеген (барлығы – плацебо: 22,2%, аторвастатин : 22,4%).
MIRACL зерттеуінде аторвастатинді қолданудың қауіпсіздік бейіні 4.8 бөлімінде сипатталғанға ұқсас болды.
Жүрек-қантамырлық бұзылулардың профилактикасы
Аторвастатиннің өлімге әкелетін және өліммен аяқталмайтын инсультқа әсері ASCOT-LLA (ағылш. Anglo-Scandinavian Cardiac Outcomes Trial Lipid Lowering Arm) салыстырмалы жасырын сынамамен жүргізілетін рандомизацияланған плацебо-бақыланатын зерттеуде бағаланды. Зерттеуге артериялық гипертониясы бар 40-79
жастағы және жалпы холестерин концентрациясы ≤ 6,5 ммоль/л (251 мг/дл) құрайтын анамнезінде миокард инфарктісі жоқ және стенокардиясы емделмеген пациенттер қатысты. Барлық пациенттерде кем дегенде жүрек-қантамырдың 3 қауіп факторы байқалды: ер жынысты, жасы 55 және одан үлкен, темекі шегеді, отбасылық анамнезінде туыстары бірінші дәрежелі коронарлық аурулармен ауырады, жалпы ХС ТЖЛП-ға қатынасы > 6, шеткері артериялардың аурулары, сол жақ қарыншаның гипертрофиясы, анамнездегі инсульт, ЭКГ-дағы өзіне тән өзгерістер, протеинурия немесе микроальбуминурия. Зерттеуге кірген пациенттердің барлығында бірінші жүрек-қантамыр оқиғасының қаупі жоғары деп бағаланбады.
Пациенттер гипертензияға қарсы препараттарды (амлодипинге немесе атенололға негізделген сызба бойынша) және аторвастатинді тәулігіне 10 мг дозада (n=5168) немесе плацебо (n=5137) қабылдады.
3 кесте. Аторвастатинді қолдану аясында абсолюттік және салыстырмалы қауіптің төмендеу дәрежесі былайша ұсынылған:
Оқиға — Салыстырмалы қауіптің азаюы — Оқиғалар саны (аторвастатин плацебоға қарсы) — Абсолюттік қауіптің азаюы 1 — р мәні
Өліммен аяқталатын ЖИА және өліммен аяқталмайтын МИ — 36% — 100 vs 154 — 1,1% — 0,0005
Барлық жүрек-қантамыр оқиғалары және реваскуляризация бойынша араласу — 20% — 389 vs 483 — 1,9% — 0,0008
Барлық коронарлық нәтижелер — 29% — 178 vs 247 — 1,4% — 0,0006
1 Бақылау кезеңіндегі оқиғалар жиілігінің айырмашылығын негізге ала отырып, оның уақыт медианасы 3,3 жыл құрады.
ЖИА-жүректің ишемиялық ауруы, МИ-миокард инфарктісі
Жалпы өлім-жітім және жүрек-қантамырлық өлім-жітім айтарлықтай азайған жоқ (жалпы өлім-жітім: аторвастатинмен емделген топтағы 185 өлім және плацебо тобындағы 212 өлім, p=0,17; жүрек-қантамырлық өлім: аторвастатинмен емделген топтағы 74 өлім және плацебо тобындағы 82 өлім, p=0,51). Жынысына байланысты кіші топтарда (ерлердің 81%-ы, әйелдердің 19%-ы) ерлерде аторвастатиннің оң әсері байқалды, бірақ әйелдерде емес – әйелдер кіші топтарындағы жағдайлардың төмен жиілігіне байланысты болуы мүмкін. Жалпы өлім-жітім мен жүрек-қантамырлық өлім-жітім сандық деректер бойынша әйелдерде жоғары болғанымен (жалпы өлім-жітім: аторвастатинмен емделген топта 38 және плацебо тобында 30 өлім; жүрек-қантамырлық өлім-жітім: аторвастатинмен емделген топта 17 өлім және плацебо тобында 12 өлім) айырмашылықтар статистикалық маңызды болған жоқ. Емдеу тиімділігі мен қолданылатын гипертензияға қарсы препараттың айтарлықтай тәуелділігі байқалды. Бастапқы ақырғы нүкте қаупінің төмендеуі (өліммен аяқталатын ЖИА және өліммен аяқталмайтын МИ) амлодипинмен [HR 0,47 (0,32-0,69), p=0,00008] ем қабылдаған пациенттерге аторвастатинді қолдану нәтижесінде туындады, бұл атенолололмен [HR 0,83 (0,59-1,17), p=0,287] емделген пациенттерде байқалған жоқ.
Аторвастатиннің өліммен аяқталатын және өліммен аяқталмайтын жүрек-қантамыр ауруларына әсері CARDS (ағылш.Collaborative Atorvastatin Diabetes Study) зерттеуінде де зерделенді, ол 2-типтегі қант диабеті бар, 40-75 жастағы, анамнезінде жүрек-қантамыр ауруларымен ауырмаған және ТТЛП холестерин деңгейі ≤ 4,14 ммоль/л (≤ 160 мг/дл) және триглицерид концентрациясы ≤ 6,78 ммоль/л (≤ 600 мг/дл) құрайтын пациенттерге жасырын салыстырмалы сынаманы қолдана отырып, рандомизацияланған көп орталықты, плацебо-бақыланатын зерттеу болды. Барлық пациенттерде кем дегенде бір қауіп факторы болды: артериялық гипертония, темекі шегу, ретинопатия, микроальбуминурия немесе макроальбуминурия.
Пациенттер аторвастатинді тәулігіне 10 мг дозадан (n=1428) немесе бақылау кезеңі ішінде плацебо (n=1410) қабылдады, оның уақыт медианасы 3,9 жылды құрады.
4 кесте. Аторвастатинді қолдану аясында абсолюттік және салыстырмалы қауіптің төмендеу дәрежесі былайша ұсынылған:
Оқиға — Салыстырмалы қауіптің азаюы — Оқиғалар саны (аторвастатин плацебоға қарсы) — Абсолюттік қауіптің азаюы 1 — р мәні
Жүрек-қантамыр оқиғасы (миокардтың өліммен аяқталатын немесе өліммен аяқталмайтын миокард инфарктісі, симптомсыз миокард инфарктісі, коронарлық өлім, тұрақсыз стенокардия, СABG, PTCA, реваскуляризация, инсульт) — 37% — 83 vs 127 — 3,2% — 0,0010
Миокард инфарктісі (өліммен аяқталатын немесе өліммен аяқталмайтын, симптомсыз ИМ) — 42% — 38 vs 64 — 1,9% — 0,0070
Инсульт (өліммен аяқталатын немесе өліммен аяқталмайтын) — 48% — 21 vs 39 — 1,3% — 0,0163
1 Бақылау кезеңіндегі жағдайлар жиілігінің айырмашылығын негізге ала отырып, оның уақыт медианасы 3,9 жыл құрады.
CABG = аорта-коронарлық шунттау, PTCA = тері арқылы транслюминалдық
коронарлық ангиопластика.
Жынысына, жасына және ТТЛП ХС бастапқы деңгейіне байланысты емдеу тиімділігінің айырмашылықтары байқалмады. Өлім-жітім көрсеткішін есепке алу кезінде оң үрдіс байқалды (плацебо тобындағы 82 өліммен аяқталу және аторвастатинмен емделген топтағы 61 өліммен аяқталу, p=0,0592).
Қайталанған инсульт
Stroke Prevention by Aggressive Reduction in Cholesterol Levels (SPARCL) зерттеуінде аторвастатиннің тәулігіне 80 мг дозадағы немесе плацебоның алдыңғы 6 айда инсульт немесе транзиторлық ишемиялық шабуылды (TIA) жақында өткерген және ЖИА-ға шалдықпаған 4731 пациентте инсульттің дамуына тигізген әсерін бағалады. Пациенттердің 60% - ы 21-92 жастағы ер адамдар болды, (орташа жасы: 63 жас). ТТЛП-ның орташа бастапқы деңгейі 133 мг/дл (3,4 ммоль/л) құрады. Аторвастатинмен емдеу аясында ХС ТТЛП орташа деңгейі 73 мг/дл (1,9 ммоль/л) және плацебо қолдану кезеңінде 129 мг/дл (3,3 ммоль/л) құрады. Бақылау кезеңінің медианасы 4,9 жылды құрады.
80 мг дозада аторвастатинді қабылдау плацебомен салыстырғанда негізгі ақырғы нүкте (өліммен аяқталатын немесе өліммен аяқталмайтын инсульт) қаупінің 15%-ға (бастапқы факторларды ескере отырып, түзетуден кейін HR 0,85; 95% CI, 0,72-1,00; p=0,05 немесе 0,84; 95% CI, 0,71-0,99; p=0,03) төмендеуіне әкелді. Плацебо тобындағы 8,9% (211/2366) салыстырғанда аторвастатинмен емдеу аясында өлім-жітім (барлық себептер бойынша) 9,1% (216/2365) құрады.
Post hoc талдауы аторвастатинді 80 мг дозада қолдану ишемиялық инсульт жиілігінің (218/2365, 9,2% салыстырмалы 274/2366, 11,6%, p=0,01) азайғанын және плацебомен салыстырғанда геморрагиялық инсульт жиілігінің (55/2365, 2,3% салыстырмалы 33/2366, 1,4%, p=0,02) артқанын көрсетті.
• Зерттеуге қосу сәтінде инсульті бар пациенттер арасында геморрагиялық инсульт қаупінің жоғарылағаны байқалды (плацебо тобындағы 2/48-ге қатысты аторвастатинмен емдеу аясында 7/45; HR 4,06; 95% CI, 0,84-19,57), бұл ретте екі топта да ишемиялық инсульт қаупі байқалды (плацебо тобы үшін 2/48 салыстырғанда аторвастатин тобы үшін 3/45; HR 1,64; 95% CI, 95% CI, 0,279,82).
• Зерттеуге қосу сәтінде инсульті бар пациенттер арасында геморрагиялық инсульт қаупінің жоғарылағаны байқалды (плацебо тобында 4/701-ге қатысты аторвастатинмен емдеу аясында 20/708; HR 4,99; 95% CI, 1,71-14,61), сондай-ақ бұл адамдарда ишемиялық инсульт қаупінің төмендегені байқалды (плацебо тобы үшін 102/701 салыстырғанда аторвастатин тобы үшін 79/708; HR 0,76; HR 0,76; HR 0,76; HR 0,76; 95% ci, 0,57 -1,02). Лакунарлық инсульті бар пациенттерге тәулігіне 80 мг дозада аторвастатинді қолдану фонында "нетто" инсульт қаупінің артуы байқалуы мүмкін.
Геморрагиялық инсультті бастан өткерген пациенттердің қосалқы тобында плацебо тобындағы 10,4% (5/48) салыстырғанда аторвастатинмен емделген топта жалпы өлім-жітім 15,6% (7/45) құрады. Лактунарлық инсультке шалдыққан пациенттердің қосалқы тобында барлық себептер бойынша өлім-жітім плацебо тобындағы 9,1% (64/701) салыстырғанда аторвастатинмен емдлген топта 10,9% (77/708) құрады.
Балалар
6 жастан 17 жасқа дейінгі пациенттердегі гетерозиготалы отбасылық
гиперхолестеринемия (ГеОГХС)
Аторвастатиннің фармакокинетикалық және фармакодинамикалық қасиеттерін, сондай-ақ қауіпсіздігі мен төзімділігін ашық 8 апталық зерттеу генетикалық расталған гетерозиготалы отбасылық гиперхолестеринемиясы және бастапқы деңгейде Хс-ТТЛП концентрациясы ≥ 4 ммоль/л құрайтын балалар мен жасөспірімдердің қатысуымен жүргізілді. Жалпы алғанда зерттеуге 6-дан 17 жасқа дейінгі 39 бала мен жасөспірім қатысты. А тобына 6 жастан 12 жасқа дейінгі 15 бала кірді (Таннер бойынша 1 кезең). В тобы 10-нан 17 жасқа дейінгі 24 баладан құралған (Таннер бойынша ≥ 2 кезең).
А тобында аторвастатиннің шайнайтын таблетка түріндегі бастапқы тәуліктік дозасы 5 мг, ал В тобында - 10 мг (таблетка түрінде) құрады. Егер «4 апта» уақыт белгісінде Хс-ТТЛП < 3,35 ммоль/л деңгейінің мақсатты көрсеткішіне қол жеткізілмеген болса, зерттеу шарттарымен аторвастатинді жақсы көтеру жағдайында дозаны екі есе арттыруға рұқсат берілді. «2 апта» уақыт белгісінде барлық зерттеу субъектілерінде Хс-ТТЛП, жалпы Хс және аполлипопротеин В орташа көрсеткіштерінің төмендегені байқалды. Екі еселенген дозаны қабылдаған пациенттерде қосымша төмендеу дозаны арттырғаннан кейін бастапқы бағалауды жүргізу кезінде 2 аптадан кейін байқалды. Липидтер көрсеткіштерінің пайыздық орташа төмендеуі бастапқы дозаны қабылдауды жалғастырғанына немесе екі еселенген дозаны қабылдағанына қарамастан екі топта да ұқсас болды. 8 Апта уақыт белгісінде бастапқы мәндерден Хс-ТТЛП және жалпы Хс деңгейлерінің өзгеруі дозаға қарамастан, тиісінше 40% және 30% құрады.
Екінші ашық зерттеуге үш жыл бойы аторвастатин қабылдаған 6 мен 15 жас аралығындағы ГеОГХС бар екі жыныстағы 271 бала қатысты. Зерттеуге қатыстыру үшін расталған ГеОГХС диагнозы және ТТЛП-Хс бастапқы деңгейі≥ 4 ммоль/л (шамамен 152 мг/дл) қажет болды. Зерттеуге Таннер бойынша 1 даму сатысындағы 139 бала (әдетте 6 жастан 10 жасқа дейін) қатысты. Аторвастатиннің дозасы (күніне бір рет) 10 жасқа дейінгі балаларға 5 мг (шайнайтын таблетка) басталды. 10 жастан асқан балаларға аторвастатинмен емдеу 10 мг дозада басталды (күніне бір рет). Барлық балаларға ТТЛП-Хс <3,35 ммоль/л мақсатты деңгейіне жеткенше дозаны арттыруға болатын болды. 6 мен 9 жас аралығындағы балалар үшін орташа өлшенген доза 19,6 мг, ал 10 және одан жоғары жастағы балалар үшін орташа өлшенген доза 23,9 мг құрады.
ТТЛП-Хс орташа бастапқы деңгейі 6,12 (1,26) ммоль/л құрады, бұл шамамен 233 (48) мг/дл-ге тең. Соңғы нәтижелер үшін төмендегі 5-кестені қараңыз.
Осы үш жылдық зерттеуде алынған деректер гетерозиготалы отбасылық гиперхолестеринемиясы бар балалар мен жасөспірімдерде аторвастатиннің өсу және даму көрсеткіштеріне (бойы, дене салмағы, ДСИ, Таннер бойынша сатылары, аудитор дәрігерінің жалпы жетілу мен дамуға қатысты бағалауы) әсерінің жоқтығын көрсетеді. Зерттеу барысында аудитор дәрігер препараттың жасына немесе жынысына байланысты өсуіне, дене салмағына, ДСИ әсер ету жағдайларын атап өткен жоқ.
5 кесте. Гетерозиготалы отбасылық гиперхолестеринемиямен (ммоль/л) жасөспірім ұлдар мен қыздарда аторвастатиннің гиполипидемиялық әсері.
Уақыт — Пациенттер саны — Жалпы ХС — ТТЛП ХС — ЖТЛП ХС — ТГ — ApoB, г/л
Бастапқы көрсеткіш — 271 — 7,86 (1,30) — 6,12 (1,26) — 1,314 (0,2663) — 0,93 (0,47) — 1,42 (0,28)#
Емнің 30 –шы айы — 206 — 4,95 (0,77)^ — 3,25 (0,67) — 1,327 (0,2796) — 0,79 (0,38)* — 0,90 (0,17)^
Емнің 36 –шы айы /емнің аяқталуы* — 240 — 5,12 (0,86) — 3,45 (0,81) — 1,308 (0,2739) — 0,78 (0,41) — 0,93 (0,20)&
* Нәтижелер зерттеуге қатысуды жоспарланған аяқталу мерзіміне дейін тоқтатқан пациенттердің деректерін (толық 36 ай емес) және зерттеуге қатысуды аяқтаған пациенттердің деректерін (толық 36 ай) қамтиды.
^ Осы параметрді есептеу кезінде деректері ескерілген пациенттер саны 207 құрады.
# Осы параметрді есептеу кезінде деректері ескерілген пациенттер саны 270 құрады.
& Осы параметрді есептеу кезінде деректері ескерілген пациенттер саны 243 құрады.
10 жастан 17 жасқа дейінгі пациенттердегі гетерозиготалы отбасылық
гиперхолестеринемия
Салыстырмалы жасырын, плацебо-бақыланатын зерттеу келесі ашық фазамен (орташа жасы 14,1 жас) гетерозиготалы отбасылық гиперхолестеринемиямен (ОГ) немесе ауыр гиперхолестеринемиямен ауыратын 10-нан 17 жасқа дейінгі 187 баланың (ұлдар мен бірінші етеккірі келген қыздар) қатысуымен жүргізілді. Рандомизациялағаннан кейін 140 зерттеу субъектісі аторвастатинді, ал 47-сі плацебоны 26 апта бойы қабылдады, одан кейін келесі 26 апта ішінде барлық зерттеу субъектілері аторвастатинді қабылдады. Аторвастатиннің тәуліктік дозасы (бір қабылдау үшін) бастапқы 4 апта ішінде 10 мг құрады. Осыдан кейін, егер Хс-ТТЛП деңгейі 3,36 ммоль/л асып кетсе, доза 20 мг дейін титрленген. Аторвастатинді қолданған кезде зерттеудің 26 апталық салыстырмалы жасырын фазасы ішінде плазмадағы жалпы Хс, Хс-ТТЛП, триглицеридтер мен аполлипопротеин деңгейінің едәуір төмендегені байқалды. Хс-ТТЛП орташа деңгейі аторвастатин тобында 3,38 ммоль/л (диапазоны: 1,81 - 6,26 ммоль/л) және плацебо тобында 26 апталық салыстырмалы жасырын фаза ішінде 5,91 ммоль/л (диапазоны: 3,93 - 9,96 ммоль/л) құрады. Гиперхолестеринемиясы бар балалар жасындағы (10-18 жас) пациенттердің қатысуымен жүргізілген қосымша зерттеуде аторвастатинмен жүргізілетін ем колестиполмен жүргізілетін еммен салыстырылды. «26 апта» уақыт белгісінде аторвастатин (N = 25) тобында колестипол тобында (N - 31) алынған нәтижелермен салыстырғанда Хс - ТТЛП (р < 0,05 мәні) концентрациясының едәуір төмендегені байқалды.
Аторвастатинді қолдануды зерттеу сондай-ақ ауыр гиперхолестеринемиясы бар (гомозиготалы гиперхолестеринемияны қоса алғанда) балалар жасындағы пациенттердің қатысуымен жүргізілді, 46 бала дозасы емге берілген жауапқа сәйкес титрленген аторвастатин қабылдады (кейбір сыналушылар күніне 80 мг аторвастатин қабылдады). Зерттеу 3 жыл бойы жүргізілді: Хс-ТТЛП деңгейі 36% - ға төмендеді. Балалық шақта аторвастатинмен жүргізілген емнің ересек жастағы аурушаңдық пен өлім-жітімді төмендету тұрғысынан ұзақ мерзімді тиімділігі айқындалмаған.
Еуропалық дәрілік заттар агенттігі 0-ден < 6 жасқа дейінгі балалардағы гетерозиготалы гиперхолестеринемияны емдеуде және гомозиготалы отбасылық гиперхолестеринемияны, біріктірілген (аралас) гиперхолестеринемияны, бастапқы гиперхолестеринемияны емдеу үшін және 0-ден < 18 жасқа дейінгі балалардағы жүрек-қантамыр ауруларының алдын алу үшін аторвастатинді қолдануды зерттеу нәтижелерін ұсынуды талап етпейді.