ATХ коды L01FF04
Әсер ету механизмі
Авелумаб - бағдарламаланатын жасушаның қырылу 1 лигандына (PD-L1) қарсы бағытталған, адамның G1 иммуноглобулині (IgG1), моноклональді антидене. Авелумаб PD-L1-мен тікелей байланысады және оның PD-1 және B7.1 рецепторларымен өзара әрекеттесуін бөгейді. Осылайша, авелумаб CD8+ цитоуытты Т-лимфоциттерге қатысты PD-L1 тежегіш әсерін жояды, бұл ісікке қарсы Т-жасушалық реакцияның қалпына келуіне әкеледі. Авелумаб антиденеге тәуелді жасушаға байланысты цитоуыттылықты (АТЖЦ) белсендіру арқылы табиғи киллер жасушалар (NK) арқылы ісік жасушасының тікелей лизисін туындатады.
Клиникалық тиімділік және қауіпсіздік
Меркель жасушаларының карциномасы (EMR100070-003 зерттеуі)
Авелумабтың тиімділігі мен қауіпсіздігі екі бөліктен тұратын EMR100070-003 салыстырмалы емес көп орталықты зерттеуде зерттелді. А бөлігі күтілетін өмір сүру ұзақтығы 3 айдан асатын, алыс метаздары бар болғанда тағайындалған химиотерапияға дейін немесе одан кейін ауруы үдеген Меркель жасушаларының гистологиялық расталған метастаздық карциномасына (ММК) шалдыққан пациенттердің қатысуымен жүргізілген зерттеу болып табылады. В бөлігі метастаздану жағдайында дәрілік ем қабылдамаған гистологиялық расталған ММК шалдыққан пациенттерді қамтыды.
Белсенді фазада немесе сырқатнамасында келесі жағдайлары бар пациенттер зерттеулерден шығарылды: орталық жүйке жүйесіндегі (ОЖЖ) белсенді метастаздар; белсенді сатыдағы немесе сырқатнамадағы аутоиммунды ауру; соңғы 5 жылда басқа қатерлі жаңа түзілімдердің болуы; ағзалардың трансплантациясы; иммунитетті емдік басуды қажет ететін жағдайлар немесе АИТВ-ның белсенді инфекциясы, В немесе С гепатиті.
Пациенттер авелумабты ауру үдегенге немесе қолайсыз уыттылыққа дейін әр 2 апта сайын 10 мг/кг дозада қабылдады. Зерттеу деректері бойынша ауруы үдеген, бірақ жаңа симптомдардың болмауы немесе бұрыннан бар симптомдардың ушығуы ретінде анықталған, маңызды клиникалық нашарлаумен байланысты емес, екі аптадан астам уақыт бойы жұмыс қабілеттілігінде өзгерісі жоқ және құтқару емінде қажеттілігі жоқ пациенттер емдеуді жалғастыра алады.
«Independent Endpoint Review Committee» (IERC) бағалауына сәйкес, тығыз ісіктер үшін жауапты бағалау критерийлері (RECIST) v1.1 пайдаланылған, ісік жауабын бағалау әр 6 апта сайын жүргізілді.
003 зерттеу, А бөлігі - бұрын ем алған пациенттер
Тиімділіктің негізгі көрсеткіші ең жақсы жалпы жауап (ЕЖЖЖ) болды; қайталама тиімділік көрсеткіштеріне жауаптың ұзақтығы (ЖҰ) және үдеусіз өміршеңдік (ҮӨ) және жалпы өміршеңдік (ЖӨ) кірді.
Ең аз 36 айлық бақылау кезеңінен кейін 88 пациенттің барлығында тиімділік талдауы жүргізілді. Енгізілетін авелумаб мөлшерінің медианасы 7 дозаны құрады (ауқымы: 1-ден 95 дозаға дейін), емнің орташа ұзақтығы 17 аптаны құрады (ауқымы: 2-ден 208 аптаға дейін).
88 пациенттің 65-і (74%) ер адам болды, орташа жас шамасы 73 жас (33-тен 88 жасқа дейін), 81 (92%) пациент еуропалық нәсілді болды, 49 (56%) пациент және 39 (44%) пациент 0 және сәйкесінше 1 Шығыс кооперативті онкологиялық топтың (ECOG) функционалдық статусына ие болды.
Сонымен қатар, 52 пациент (59%) ММК қатысты 1 алдыңғы қатерлі ісікке қарсы ем алған, 26-ы (30%) 2 алдыңғы ем және 10-ы (11%) - 3 немесе одан да көп алдыңғы ем алған. Қырық жеті пациентте (53%) ішкі ағзаларға метастаздар болған.
4-кестеде ең аз бақылау кезеңі 36 айды құрайтын, EMR100070-003 зерттеуі, А бөлігі үшін ұсынылған дозада авелумаб қабылдайтын пациенттер үшін соңғы тиімділік нүктелері келтірілген. Жалпы өміршеңдік деңгейі ең аз бақылау кезеңі 44 ай болатын талдау арқылы бағаланды. ЖӨ медианасы 12,6 айды құрады (95% СА: 7,5, 17,1).
4-кесте. EMR100070-003 (А бөлігі) зерттеуінде метастаздық МКМ шалдыққан пациенттерге әр 2 апта сайын 10 мг/кг дозада енгізілетін авелумабқа жауап*
Тиімділік нүктелері (А бөлігі) — Нәтижелер
(RECIST v1.1, IERC сәйкес) — (N=88)
Объективті жауап жиілігі (ОЖЖ)
Жауап жиілігі, ТЖ+ІЖ**, n (%) — 29 (33,0%)
(95% СА) — (23,3 43,8)
Расталған ең жақсы жалпы жауап (ЕЖЖЖ)
Толық жауап (ТЖ) ** n (%) — 10 (11,4%)
Ішінара жауап (ІЖ)** n (%) — 19 (21,6%)
Жауап ұзақтығы (ЖҰ)а
Медиана, айлар — 40,5
(95% СА) — (18, бағалауға жатпайды)
Минимум, максимум (айлар) — 2,8, 41,5+
К-М бойынша ≥6 ай, (95% СА) — 93% (75, 98)
К-М бойынша ≥12 ай, (95% СА) — 71% (51, 85)
К-М бойынша ≥24 ай, (95% СА) — 67% (47, 82)
К-М бойынша ≥36 ай, (95% СА) — 52% (26, 73)
Үдеусіз өміршеңдік (ҮӨ)
ҮӨ медианасы, айлар — 2,7
(95% СА) — (1,4, 6,9)
К-М бойынша ҮӨ 6 айлық бағалау, (95% СА) — 40% (29, 50)
К-М бойынша ҮӨ 12 айлық бағалау, (95% СА) — 29% (19, 39)
К-М бойынша ҮӨ 24 айлық бағалау, (95% СА) — 26% (17, 36)
К-М бойынша ҮӨ 36 айлық бағалау, (95% СА) — 21% (12, 32)
СА: сенімді аралық; RECIST: тығыз ісіктер кезіндегі объективті жауапты бағалау критерийлері; IERC: соңғы нүктелерді бағалау жөніндегі Тәуелсіз бақылау комитеті; K-M: Каплан-Майер; + алынып тасталған мәнді білдіреді.
* Ең аз бақылау кезеңі 36 ай болатын тиімділік деректері (деректерді жинаудың аяқталу күні 2018 жылғы 14 қыркүйек).
** ТЖ немесе ІЖ ісікті кейінгі бағалау кезінде расталды.
a Жауабы расталған (ТЖ немесе ІЖ) пациенттер санына негізделген.
Жауапқа жеткенге дейінгі уақыт медианасы авелумабтың бірінші дозасын қабылдағаннан кейін 6 аптаны (ауқымы: 6 аптадан 36 аптаға дейін) құрады. Жауабы бар 29 пациенттің жиырма екеуінде (76%) авелумабтың алғашқы дозасын қабылдағаннан кейін 7 апта ішінде жауабы болды.
Метастаздық MCC бар 88 пациент үшін PFS Каплан-Мейер қисығы (А бөлігі) 1-суретте көрсетілген.
1-сурет. RECIST v1.1, IERC (А бөлігі, ең аз кейінгі бақылау 36 ай) бойынша үдеусіз өміршеңдіктің (ҮӨ) Каплан-Мейер бағалауы
Көбейткіш әдіспен өміршеңдікті бағалау (N=88)
Каплан-Мейер әдісі бойынша бағалау
IERC қорытындысы бойынша үдеусіз өміршеңдік (айлар)
Қауіп саны
Ісік үлгілері иммуногистохимия әдісімен зерттеу пайдаланылған Меркель жасушаларының полиомавирусына (MCV) және PD-L1 ісік жасушаларының экспрессиясында бағаланды. 5-кестеде EMR100070-003 (А бөлігі) зерттеуінде метастаздық MCC шалдыққан пациенттердің PD-L1 экспрессиясы және MCV-статусы негізіндегі объективті жауап жиілігі берілген.
5-кесте. EMR100070-003 зерттеуінде (В бөлігі) метастаздық МСС шалдыққан пациенттерде PD-L1 экспрессиясы және MCV ісік статусы бойынша объективті жауаптардың жиілігі
Авелумаб ОЖЖ (95% СА)*
≥1% шекті мәнімен PD-L1 экспрессиясы — N=74a
Оң (n=58) — 36,2% (24,0, 49,9)
Теріс (n=16) — 18,8% (4,0, 45,6)
IHC-MCV ісік статусы — N=77b
Оң (n=46) — 28,3% (16,0, 43,5)
Теріс (n=31) — 35,5% (19,2, 54,6)
IHC: иммуногистохимиялық әдіс; MCV: Меркель жасушаларының полиомавирусы; ОЖЖ: объективті жауап жиілігі.
* ОЖЖ (деректерді жинауды тоқтату күні 2018 жылғы 14 қыркүйек).
а PD-L1 үшін бағаланатын пациенттердің деректері негізінде.
b Иммуногистохимиялық әдіспен (IHC) MCV бойынша бағаланатын пациенттердің деректері негізінде.
003 зерттеу, В бөлігі - метастаздар кезінде жүйелік ем алмаған пациенттер
Тиімділіктің негізгі көрсеткіші объективті жауап ретінде анықталған ұзақ жауап болды (толық жауап (ТЖ) немесе ішінара жауап (ІЖ)), ұзақтығы кемінде 6 ай болды; қайталама көрсеткіштерге ЕЖЖЖ, ЖҰ, ҮӨ және ЖӨ кіреді.
В бөлігі үшін бастапқы талдау деректерді жинау аяқталған кезде (деректерді жинаудың аяқталу күні 02 мамыр 2019 ж.) ең аз бақылау кезеңі 15 айды құраған, авелумабтың кем дегенде бір дозасын алған 116 пациентті қамтыды.
116 пациенттің 81-і (70%) ер адам болды, орташа жас шамасы 74 жасты құрады (ауқымы: 41-93 жас), 75 (65%) ақ нәсіл өкілдері болды және 72 (62%) және 44 (38%) ECOG бойынша 0 және сәйкесінше 1 жалпы жағдайына ие болды.
6-кестеде EMR100070-003 зерттеуі, В бөлігі барысында ұсынылған дозада авелумаб қабылдаған пациенттерде ЖҰ және ҮӨ үшін Каплан-Майердің 24 айлық көрсеткіштерін бағалауды қоса алғанда, тиімділіктің соңғы нүктелерін бастапқы талдау нәтижелері келтірілген.
6-кесте. EMR100070-003 (В бөлігі) зерттеуінде ММК шалдыққан пациенттерге әр 2 апта сайын 10 мг/кг енгізілетін авелумабқа жауапты бастапқы талдау*
Тиімділіктің соңғы нүктелері (В бөлігі) (RECIST v1.1, IERC) — Нәтижелер (N=116)
Ұзақ жауап
≥ 6 ай — 30,2%
(95% СА) — (22,0, 39,4)
Объективті жауап жиілігі (ОЖЖ)
Жауап жиілігі, ТЖ+ІЖ**, n (%) — 46 (39,7%)
(95% СА) — (30,7–49,2)
Расталған ең жақсы жалпы жауап (ЕЖЖЖ)
Толық жауап (ТЖ) ** n (%) — 19 (16,4%)
Ішінара жауап (ІЖ)** n (%) — 27 (23,3%)
Жауап ұзақтығы (ЖҰ)а
Медиана, айлар — 18.2
(95% СА) — (11,3, бағалауға жатпайды)
Минимум, максимум (айлар) — 1,2, 28,3
К-М бойынша ≥3 ай, (95% СА) — 89% (75, 95)
К-М бойынша ≥6 ай, (95% СА) — 78% (63, 87)
К-М бойынша ≥12 ай, (95% СА) — 66% (50, 78)
К-М бойынша ≥18 ай, (95% СА) — 52% (34, 67)
К-М бойынша ≥24 ай, (95% СА) — 45% (25, 63)
Үдеусіз өміршеңдік (ҮӨ)
ҮӨ медианасы, айлар — 4.1
(95% СА) — (1,4, 6,1)
К-М бойынша ҮӨ 3 айлық бағалау, (95% СА) — 51% (42, 60)
К-М бойынша ҮӨ 6 айлық бағалау, (95% СА) — 41% (32, 50)
К-М бойынша ҮӨ 12 айлық бағалау, (95% СА) — 31% (23, 40)
К-М бойынша ҮӨ 24 айлық бағалау, (95% СА) — 20% (12, 30)
СА: сенімді аралық; RECIST: тығыз ісіктер кезіндегі объективті жауапты бағалау критерийлері; IERC: соңғы нүктелерді бағалау жөніндегі Тәуелсіз бақылау комитеті; K-M: Каплан-Майер.
* Ең аз бақылау кезеңі 15 ай болатын тиімділік бойынша деректер (деректерді жинаудың аяқталу күні 2019 жылғы 02 мамыр).
** ТЖ немесе ІЖ ісікті кейінгі бағалау кезінде расталды.
a Жауабы расталған (ТЖ немесе ІЖ) пациенттер санына негізделген.
2-суретте ең аз бақылау кезеңі 15 айды құраған, В бөлігіне қосылған, 116 пациент қатысқан бастапқы талдаудан ҮӨ үшін Каплан-Мейер әдісі бойынша бағалау ұсынылған.
2-сурет. RECIST v1.1, IERC (B бөлігі, N=116) сәйкес Каплан-Мейер әдісі бойынша үдеусіз өміршеңдікті бағалау
Көбейткіш әдіспен өміршеңдікті бағалау (N=115)
Каплан-Мейер әдісі бойынша бағалау
IERC қорытындысы бойынша үдеусіз өміршеңдік (айлар)
Қауіп саны
Ісік үлгілері ІНС әдісімен зерттеу пайдаланылған MCV және PD-L1 ісік жасушаларының экспрессиясында бағаланды. 7-кестеде EMR100070-003 (В бөлігі) зерттеуінде PD-L1 экспрессиясы және ММК бар пациенттерінің MCV-статусы көрсетілген.
7-кесте. EMR100070-003 зерттеуінде ММК бар пациенттерде PD-L1 экспрессиясы және MCV ісік статусы бойынша объективті жауаптардың жиілігі (В бөлігі)
Авелумаб ОЖЖ (95% СА)*
≥1% шекті мәнімен PD-L1 экспрессиясы — N=108a
Оң (n=21) — 61,9% (38,4, 81,9)
Теріс (n=87) — 33,3% (23,6, 44,3)
IHC-MCV ісік статусы — N=107b
Оң (n=70) — 34,3% (23,3, 46,6)
Теріс (n=37) — 48,6% (31,9, 65,6)
IHC: иммуногистохимиялық әдіс; MCV: Меркель жасушаларының полиомавирусы; ОЖЖ: объективті жауап жиілігі.
* ОЖЖ (деректерді жинауды тоқтату күні 02 мамыр 2019 ж.).
а PD-L1 үшін бағаланатын пациенттердің деректері негізінде.
B IHC әдісімен MCV-статусын бағалауға жататын пациенттердің деректері негізінде.
Жергілікті таралған уротелиальді карцинома (B9991001 зерттеуі)
Авелумабтың тиімділігі мен қауіпсіздігі платина негізіндегі бірінші желідегі индукциялық химиотерапияның 4–6 циклінен кейін үдемеген, резекция жасауға келмейтін, жергілікті таралған немесе метастаздық уротелиальді карциномаға шалдыққан 700 пациентте жүргізілген, рандомизацияланған көп орталықты ашық зерттеу - B9991001 зерттеуінде көрсетілді. Аутоиммунды ауруларға немесе иммуносупрессияны талап ететін ауруларға шалдыққан пациенттер шығарылды.
Рандомизация бірінші желідегі индукциялық химиотерапия басталған кезде химиотерапияға (ІЖ/ТЖ тұрақты ауруға [ТА] қарсы) және метастаздану орынға (висцеральді және висцеральді емес) ең жақсы жауап бойынша стратификацияланды. Пациенттер не тек ЕЖДЕ немесе ең жақсы демеуші ем (ЕЖДЕ) плюс әр 2 апта сайын 10 мг/кг авелумаб вена ішіне алу үшін рандомизацияланған (1:1).
Егер пациенттің жағдайы клиникалық тұрақты болса және зерттеушінің пікірінше, олар клиникалық пайда алса, аурудың үдеуі салыстырмалы жасырын тәуелсіз орталық бағалаумен (BICR) анықталған, тығыз ісіктер кезіндегі жауапты бағалау критерийлері (RECIST) v1.1 шегінен авелумабты тағайындау тыс рұқсат етілген болса.
Ісік жағдайын бағалау бастапқы сатыда, 8 аптадан кейінгі рандомизациядан соң, содан кейін әр 8 апта сайын, рандомизациядан кейін сонау 12 айға дейін және RECIST v1.1 критерийлері бойынша BICR көмегімен құжаттама түрінде расталған ауру үдеуі расталмағанша, осыдан кейін әр 12 апта сайын жүргізілген. Жалпы алғанда демографиялық және бастапқы сипаттамалар авелумаб плюс ЕЖДЕ тобы мен тек ЕЖДЕ тобы арасында жақсы теңдестірілген. Зерттеу популяциясының бастапқы сипаттамаларына мыналар кірді: медианалық жас шамасы 69 жас (ауқымы: 32 - 90), пациенттердің 66% - ы 65 жастағы немесе одан асқан, 77% - ы ер адам болды, 67% - ы еуропеоидті нәсілді болды және ECOG бойынша жалпы жағдайы екі топ үшін де 0 (61%) немесе 1 (39%) болды.
Бірінші желідегі индукциялық химиотерапия ретінде пациенттердің 56% - ы цисплатин плюс гемцитабин, пациенттердің 38% - ы карбоплатин плюс гемцитабин және пациенттердің 6% - ы цисплатин плюс гемцитабин және карбоплатин плюс гемцитабин қабылдады (яғни, бұл пациенттер әр біріктірілімнің бір немесе бірнеше циклін алған).
Бірінші желідегі индукциялық химиотерапияға ең жақсы жауап ТЖ немесе ІЖ (72%) немесе ТА (28%) болды. Химиотерапияға дейінгі метастазданған орындар висцеральді (55%) немесе висцеральді емес (45%) болды. Пациенттердің елу бір пайызында PD-L1 оң ісіктері болды. Авелумаб плюс ЕЖДЕ тобындағы пациенттердің алты пайызы және тек ЕЖДЕ тобындағы пациенттердің 44% емдеуді тоқтатқаннан кейін тағы бір PD-1/PD-L1 бақылау нүктесінің тежегішін алды.
Барлық рандомизацияланған пациенттерде және PD-L1-оң ісіктері бар пациенттерде жалпы өміршеңдік (ЖӨ) тиімділіктің негізгі көрсеткіші болды. RECIST v1.1 критерийлеріне сәйкес BICR бағалауына негізделген үдеусіз өміршеңдік (ҮӨ) нәтиже тиімділігінің қосымша көрсеткіші болды. Тиімділік нәтижелері платина негізіндегі индукциялық химиотерапияның 4-6 циклінен кейін рандомизация мезетінен бағаланды. PD-L1-ісік статусы Ventana PD-L1 (SP263) талдауы арқылы бағаланды. PD-L1-оң статусы PD-L1-ге боялған ісік жасушаларының ≥ 25%; немесе егер ісік ауданының > 1%-ы иммундық жасушаларды қамтыса, PD-L1-ге боялған иммундық жасушалардың ≥ 25%; немесе егер ісік ауданының 1%-ы иммундық жасушаларды қамтыса, PD-L1-ге боялған иммундық жасушалардың 100% ретінде анықталды. Алдын ала берілген аралық талдауда (деректерді жинауды тоқтату күні - 2019 жылғы 21 қазан) B9991001 зерттеуі екі қосарлы бастапқы популяциядағы ЖӨ үшін негізгі соңғы нүктеге жетті: авелумаб плюс ЕЖДЕ тобында орташа ЖӨ 21,4 ай болған (95% СА: 18,9, 26,1; ҚҚ 0,69, 95% СА: 0,556, 0,863) және тек ЕЖДЕ тобында орташа ЖӨ 14,3 ай болған (95% СА: 12,9, 17,8) барлық рандомизацияланған пациенттерде. PD-L1-оң ісіктері бар пациенттерде авелумаб плюс ЕЖДЕ тобында ЖӨ медианасына қол жеткізілген жоқ (95% СА: 20,3, қол жеткізілмеген; ҚҚ 0,56, 95%, СА: 0,404, 0,787), ал тек ЕЖДЕ тобындағы ЖӨ медианасы 17,1 айды (95% СА: 13,5, 23,7) құрады. 2020 жылғы 19 қаңтар деректерді жинауды тоқтату күнімен жаңартылған ЖӨ нәтижелері және 2019 жылғы 21 қазан деректерді жинауды тоқтату күнімен PFS деректері 8-кестеде, сондай-ақ төмендегі 3 және 4-суреттерде берілген.
8-кесте. B9991001 зерттеуіндегі PD-L1 экспрессиясы бойынша тиімділікті бағалау нәтижелері
Тиімділіктің соңғы нүктелері — Авелумаб плюс ЕЖДЕ тобы (N=350) — ЕЖДЕ (N=350) — Авелумаб плюс ЕЖДЕ тобы (N=189) — ЕЖДЕ (N=169) — Авелумаб плюс ЕЖДЕ тобы (N=139) — ЕЖДЕ (N=131)
Барлығы рандомизацияланған пациенттер — PD-L1-оң Ісіктер — PD-L1-теріс ісіктер c
Жалпы өміршеңдік (ЖӨ)а
Құбылыстар (%) — 156 (44,6) — 190 (54,3) — 68 (36,0) — 85 (50,3) — 80 (57,6) — 80 (61,1)
Айлармен медиана — 22,1 — 14,6 — НО — 17,5 — 18,9 — 13,4
(95% СА) — (19,0, 26,1) — (12,8, 17,8) — (20,6, НО) — (13.5, 31.6) — (13.3, 22.1) — (10.4, 17.3)
Қауіптер қатынасы — 0,70 — 0,60 — 0,83
(95% СА) — (0,564, 0,862) — (0,439, 0,833) — (0,603, 1,131)
2 жақты p-мәні d — 0,0008 — 0,0019 — -
Үдеусіз өміршеңдік (ҮӨ)b, e, f
Құбылыстар (%) — 225 (64,3) — 260 (74,3) — 109 (57,7) — 130 (76,9) — 103 (74,1) — 99 (75,6)
Айлармен медиана — 3,7 — 2,0 — 5,7 — 2,1 — 3,0 — 1,9
(95% СА) — (3,5, 5,5) — (1,9, 2,7) — (3,7, 7,4) — (1,9, 3,5) — (2,0, 3,7) — (1,9, 2,1)
Қауіптер қатынасы — 0,62 — 0,56 — 0,63
(95% СА) — (0,519, 0,751) — (0,431, 0,728) — (0,474, 0,847)
2 жақты p-мәні d — <0,0001 — <0,0001 — -
СА: сенімді аралық; К-М: Каплан-Мейер, БЖ: бағалауға жатпайды.
Ескертпе: 72 пациентте (авелумаб плюс ЕЖДЕ тобындағы 22 пациент және тек ЕЖДЕ тобындағы 50 пациент) белгісіз PD-L1 статусымен ісік болды.
a Бағалау үшін деректерді жинауды тоқтату күні 2020 жылғы 19 қаңтар.
b PFS бағалау үшін деректерді жинауды тоқтату күні 21 қазан 2019 ж.
c PD-L1-теріс популяциялық талдау іздеу түрінде болды, ресми тест жүргізілмеді d RECIST v1.1 критерийлеріне сәйкес BICR бағалау негізінде стратификацияланған лог-рангтік критерий негізіндегі р-мәні.
f PFS бағалау үшін деректерді цензуралау себептері иерархиялар дәйекті тәртіпте жүреді: бастапқы деңгейде талапқа сай бағалаудың болмауы, ісікке қарсы жаңа емнің басталуы, 2 немесе одан да көп өткізіп алған бағалаудан кейінгі оқиға, келісімді қайтарып алу, кейінгі бақылау үшін жоғалту, бастапқы деңгейден кейін ісікті талапқа сай бағалаудың болмауы, оқиғасыз жалғастыру.
3-сурет. PD-L1 экспрессиясы бойынша жалпы өміршеңдік (ЖӨ) үшін Каплан-Мейер әдісі бойынша бағалау (деректерді жинауды тоқтату күні 19 қаңтар 2020 ж.) - Толық талдау үшін популяция
ЖӨ ықтималдығы
Жалпы өміршеңдік уақыты (айлар)
Қауіп тобындағы саны
Авелумаб+ ЕЖДЕ — 350 342 318 296 269 245 214 183 162 141 102 86 69 52 38 26 19 12 7 3 350 335 304 271 239 200 163 141 117 95 77 63 53 42 32 21 13 7 2 1
350 — 342 — 318 — 296 — 269 — 245 — 214 — 183 — 162 — 141 — 102 — 86 — 69 — 52 — 38 — 26 — 19 — 12 — 7 — 3
350 — 335 — 304 — 271 — 239 — 200 — 163 — 141 — 117 — 95 — 77 — 63 — 53 — 42 — 32 — 21 — 13 — 7 — 2 — 1
ЕЖДЕ:
Авелумаб+ ЕЖДЕ — ЕЖДЕ
(A): Барлық рандомизацияланған пациенттер
ЖӨ ықтималдығы
Жалпы өміршеңдік уақыты (айлар)
Қауіп тобындағы саны
Авелумаб + ЕЖДЕ (PD-L1-оң): — 189 185 177 167 154 139 126 107 94 81 57 49 40 32 25 18 13 8 6 2 0 139 137 123 112 99 91 78 68 60 54 39 32 25 17 12 7 5 4 1 1 0 169 165 152 132 119 97 82 74 61 50 43 34 28 25 21 14 9 5 2 1 0 131 126 114 103 91 77 60 50 41 33 23 19 16 12 7 5 3 2 0
189 — 185 — 177 — 167 — 154 — 139 — 126 — 107 — 94 — 81 — 57 — 49 — 40 — 32 — 25 — 18 — 13 — 8 — 6 — 2 — 0
139 — 137 — 123 — 112 — 99 — 91 — 78 — 68 — 60 — 54 — 39 — 32 — 25 — 17 — 12 — 7 — 5 — 4 — 1 — 1 — 0
169 — 165 — 152 — 132 — 119 — 97 — 82 — 74 — 61 — 50 — 43 — 34 — 28 — 25 — 21 — 14 — 9 — 5 — 2 — 1 — 0
131 — 126 — 114 — 103 — 91 — 77 — 60 — 50 — 41 — 33 — 23 — 19 — 16 — 12 — 7 — 5 — 3 — 2 — 0
Авелумаб + ЕЖДЕ (PD-L1-теріс):
ЕЖДЕ (PD-L1-оң):
ЕЖДЕ (PD-L1-теріс):
Авелумаб + ЕЖДЕ (PD-L1-оң) — Авелумаб + ЕЖДЕ (PD-L1-теріс)
ЕЖДЕ (PD-L1-оң) — ЕЖДЕ (PD-L1-теріс)
(B): PD-L1 экспрессиясына тәуелді пациенттер
4-сурет. BICR (RECIST v.1.1) негізінде PD-L1 экспрессияна байланысты үдеусіз өміршеңдік (ҮӨ) Каплан-Майер бағалауы (деректерді жинауды тоқтату күні 2019 жылғы 21 қазан) - Толық талдау үшін популяция
ҮӨ ықтималдығы
Үдеусіз өміршеңдік уақыты (айлар)
Қауіп тобындағы саны
Авелумаб+ ЕЖДЕ — 350 198 145 118 90 72 59 49 45 34 27 25 17 9 4 2 1 1 0 350 144 87 52 39 31 24 20 17 16 10 10 7 3 2 1 1 0
350 — 198 — 145 — 118 — 90 — 72 — 59 — 49 — 45 — 34 — 27 — 25 — 17 — 9 — 4 — 2 — 1 — 1 — 0
350 — 144 — 87 — 52 — 39 — 31 — 24 — 20 — 17 — 16 — 10 — 10 — 7 — 3 — 2 — 1 — 1 — 0
ЕЖДЕ:
Авелумаб+ ЕЖДЕ — ЕЖДЕ
(A): барлық рандомизацияланған пациенттер
ҮӨ ықтималдығы
Үдеусіз өміршеңдік уақыты (айлар)
Қауіп тобындағы саны
Авелумаб + ЕЖДЕ (PD-L1-оң): — 189 114 89 73 55 45 35 29 26 20 17 17 12 7 2 0 139 74 49 38 30 24 21 17 16 12 9 8 5 2 2 2 1 1 0 169 80 51 28 21 16 13 12 10 9 5 5 5 2 2 1 1 0 131 45 22 12 8 7 5 2 2 2 2 2 1 0
189 — 114 — 89 — 73 — 55 — 45 — 35 — 29 — 26 — 20 — 17 — 17 — 12 — 7 — 2 — 0
139 — 74 — 49 — 38 — 30 — 24 — 21 — 17 — 16 — 12 — 9 — 8 — 5 — 2 — 2 — 2 — 1 — 1 — 0
169 — 80 — 51 — 28 — 21 — 16 — 13 — 12 — 10 — 9 — 5 — 5 — 5 — 2 — 2 — 1 — 1 — 0
131 — 45 — 22 — 12 — 8 — 7 — 5 — 2 — 2 — 2 — 2 — 2 — 1 — 0
Авелумаб + ЕЖДЕ (PD-L1-теріс):
ЕЖДЕ (PD-L1-оң):
ЕЖДЕ (PD-L1-теріс):
Авелумаб + ЕЖДЕ (PD-L1-оң) — Авелумаб + ЕЖДЕ (PD-L1-теріс)
ЕЖДЕ (PD-L1-оң) — ЕЖДЕ (PD-L1-теріс)
(B): PD-L1 экспрессиясына тәуелді пациенттер
Бүйрек-жасуша обыры (B9991003 зерттеуі)
Акситинибпен біріктірілімдегі авелумабтың тиімділігі мен қауіпсіздігі емделмеген үдемелі немесе ашық түсті жасушалы компонентімен метастаздық БЖО шалдыққан 886 пациентте акситинибпен біріктірілімдегі авелумабты рандомизацияланған, көп орталықты, ашық зерттеуде - B9991003 зерттеуінде көрсетілді. Пациенттер болжамды қауіп топтарына немесе PD-L1 ісік экспрессиясына қарамастан қосылды және тығыз ісіктер реакциясын бағалау критерийлері (RECIST) 1.1 нұсқасымен анықталғандай, бұрын сәулеленбеген кем дегенде бір өлшенетін ошаққа ие болуы керек. Метастаздық немесе таралған БЖО-ға бағытталған алдыңғы жүйелі ем алған; IL-2, IFN-α, анти-PD-1, анти-PD-L1 немесе анти-CTLA-4 антиденелермен алдыңғы жүйелі иммунотерапия ем алған немесе мидағы белсенді метастаздары бар; иммуностимуляциялайтын дәрілерді қабылдаған кезде нашарлауы мүмкін белсенді аутоиммунды ауруы бар; сырқатнамасында соңғы 5 жылда басқа да қатерлі жаңа түзілімдер бар болғанда; ағзаларды ауыстырып қондырудан кейінгі пациенттер зерттеуге қосылмады. Рандомизация Шығыс біріккен онкологиялық топтың (ECOG) жалпы жағдайына (0-ден 1-ге дейін) және аймаққа (АҚШ Канада/Батыс Еуропамен салыстырғанда әлемнің қалған бөлігімен салыстырғанда) талаптарына сәйкес жүргізілді. Пациенттер келесі емдеу топтарының біріне рандомизацияланған (1:1):
• Күніне екі рет пероральді 5 мг акситинибпен үйлесімде әр 2 апта сайын вена ішіне инфузия үшін 10 мг/кг авелумаб (N=442). Күніне екі рет 5 мг акситинибтің енгізілуін 2 бірізді апта ішінде 2-ші дәрежедегі немесе одан көп акситинибпен байланысты емес жағымсыз құбылыстарға көтерімді болған пациенттерге дозаны 7 мг дейін, содан кейін күніне екі рет 10 мг дейін ұлғайтуы мүмкін. Акситинибті енгізу уақытша тоқтатылуы немесе уыттылықты бақылау үшін күніне екі рет 3 мг-ға дейін, содан кейін күніне екі рет 2 мг-ға дейін азайтылуы мүмкін.
• Рентгенологиялық немесе клиникалық расталған үдеуге немесе қолайсыз уыттылыққа дейін 2 аптаға кейінгі үзіліспен (N=444) 4 апта бойы пероральді күніне бір рет 50 мг сунитиниб. RECIST v1.1 Салыстырмалы жасырын тәуелсіз орталық бағалау (СТОБ) немесе қолайсыз уыттылық бойынша аурудың үдеуін анықтамағанша, авелумабпен және акситинибпен жүргізілетін емді жалғастыра береді. Авелумаб пен акситинибті тағайындауға RECIST анықтаған ауру үдегеннен кейін зерттеушінің пациент үшін қауіп дәрежесін және клиникалық жағдайды, соның ішінде жұмысқа қабілеттілік жағдайын, клиникалық симптомдарды, жағымсыз құбылыстарды және зертханалық деректерді бағалауы негізінде рұқсат етілді. Үдемелі ауруы бар пациенттердің (n=160, 71,4%) көпшілігі үдеуден кейін дәрілік заттардың екеуімен де емдеуді жалғастырды.
Ісік жағдайын бағалау бастапқы сатыда, 6 аптадан кейінгі рандомизациядан соң, содан кейін әр 6 апта сайын, рандомизациядан кейін сонау 18 айға дейін және BICR көмегімен құжаттама түрінде расталған ауру үдеуі расталмағанша, осыдан кейін әр 12 апта сайын жүргізілген.
RECIST v1.1 пайдалану арқылы СТОБ көмегімен бағаланған үдеусіз өміршеңдік (ҮӨ) және PD-L1-оң ісіктері (PD- L1 экспрессия деңгейі ≥1%) бар үдемелі БЖО шалдыққан пациенттерде бірінші желілік емдеу кезінде жалпы өміршеңдік (ЖӨ) тиімділіктің бастапқы соңғы нүктелері болды. PD-L1 экспрессиясына қарамастан RECIST v1.1 және ЖӨ сәйкес BICR бағалауына негізделген ҮӨ негізгі екіншілік соңғы нүктелер болды. PD-L1 бойынша жай-күйі иммуногистохимиялық әдіс арқылы анықталды. Қосымша екіншілік соңғы нүктелерге объективті жауап (ОЖ), жауапқа жету уақыты (TTR) және жауап ұзақтығы (ЖҰ) кірді. Зерттеу популяциясының сипаттамалары: орташа жас шамасы 61 (ауқымы: 27,0–88,0), пациенттердің 38%-ы 65 жастағы және одан асқан, 75% - ы ер адамдар, 75% - ы еуропеоидті нәсілді және ECOG бойынша жалпы жағдайы 0 (63%) немесе 1 (37%) болды. Метастаздық бүйрек-жасуша обырының (IMDC) деректер базасы бойынша Халықаралық консорциумның қауіп топтары бойынша пациенттердің бөлінуі келесідей болды: 21% қолайлы, 62% аралық, 16% нашар. Пациенттерді Мемориалдық Слоун-Кеттеринг онкологиялық орталығының (MSKCC) қауіп топтары бойынша бөліну келесідей болды: 22% қолайлы, 65% аралық, 11% нашар. Тиімділік нәтижелері 9-кестеде және 5-суретте 2019 жылғы 28 қаңтарда деректерді жинаудың аяқталу күні негізінде берілген. 19 айға тең ЖӨ орташа бақылау кезеңі кезінде ЖӨ бойынша деректер 27% өліммен мерзімінен бұрын болды. ЖӨ үшін байқалған қауіп коэффициенті сунитинибпен салыстырғанда авелумаб пен акситиниб біріктірілімі үшін 0,80 (95% СА: 0,616, 1,027) болды.
9-кесте. PD-L1 экспрессиясына қарамастан пациенттердегі B9991003 зерттеуінің тиімділік нәтижелері
Тиімділіктің соңғы нүктелері (СТОБ негізінде) — Авелумаб+акситиниб (N=442) — Сунитиниб (N=444)
Үдеусіз өміршеңдік (ҮӨ)
Құбылыстар (%) — 229 (52) — 258 (58)
Медиана, айлар (95% СА) — 13,3 (11,1, 15,3) — 8,0 (6,7, 9,8)
Қауіптер қатынасы (95% СА) — 0,69 (0,574, 0,825)
p мәні* — <0,0001
К-М бойынша ҮӨ 12 айлық бағалау, (95% СА)** — 52,4 (47,4, 57,2) — 39,2 (34,1, 44,2)
К-М бойынша ҮӨ 18 айлық бағалау, (95% СА) — 43,9 (38,8, 49,0) — 29,3 (24,2, 34,6)
Расталған объективті жауап жиілігі (ОЖЖ)
Объективті жауап жиілігі (ОЖЖ) n (%) — 232 (52,5) — 121 (27,3)
(95% СА) — 47,7, 57,2 — 23,2, 31,6
Толық жауап (ТЖ) n (%) — 17 (3,8) — 9 (2,0)
Ішінара жауап (ІЖ) n (%) — 215 (48,6) — 112 (25,2)
Жауапқа жеткенге дейінгі уақыт (ЖЖУ)
Медиана, айлар (ауқымы) — 2,7 (1,2, 20,7) — 4,0 (1,2, 18,0)
Жауап ұзақтығы (ЖҰ)
Медиана, айлар (95% СА) — 18,5 (17,8, БЖ) — БЖ (16,4, БЖ)
СЖТОБ: салыстырмалы жасырын тәуелсіз орталық бағалау; СА: сенімді аралық; K-M: Каплан-Майер, NE: бағалауға жатпайды.
* Логарифмдік рангілік критерий негізінде бір жақты p мәні.
** СА түрлендірілмеген шкалаға кері түрлендіру арқылы қосарлы логарифмдік түрлендіруді пайдалану арқылы алынған.
5-сурет. PD-L1 экспрессиясына қарамастан пациенттердегі СТОБ бағалауы негізінде үдеусіз өміршеңдік үшін Каплан-Мейер әдісі бойынша өміршеңдікті бағалау
ҮӨ ықтималдығы
Үдеусіз өміршеңдік уақыты (айлар)
Қауіп тобындағы саны
Авелумаб + акситиниб: — 442 362 317 264 238 209 194 146 114 79 56 35 18 10 3 1 0 444 328 269 207 176 145 120 86 61 40 27 15 8 6 0
442 — 362 — 317 — 264 — 238 — 209 — 194 — 146 — 114 — 79 — 56 — 35 — 18 — 10 — 3 — 1 — 0
444 — 328 — 269 — 207 — 176 — 145 — 120 — 86 — 61 — 40 — 27 — 15 — 8 — 6 — 0
Сунитиниб:
Авелумаб — Акситиниб: (N=442. құбылыстар=229, медиана=13,3 ай, 95% СА (11,1,15,3))
Сунитиниб: (N=444, құбылыстар=258, медиана=8,0 ай, 95% СА (6,7, 9,8))
Алдын ала анықталған қосалқы топтарда ҮӨ жақсаруы байқалды.
6-сурет. PD-L1 экспрессия статусына қарамастан пациенттердегі СТОБ негізінде үдеусіз өміршеңдік форест-диаграммасы
Қосалқы топ — Оқиғалар саны/қатысушылар саны — Қауіптер қатынасы (95% сенімді аралық)
Авелумаб + акситиниб — Сунитиниб
Барлық қатысушылар — 229/442 — 258/444 — 0,69 (0,57,0,83)
ECOG бойынша жалпы жағдайы:
0 — 142/279 — 163/281 — 0,71 (0,57,0,89)
1 — 87/163 — 95/163 — 0,67 (0,50,0,90)
Географиялық аймақ:
Америка Құрама Штаттары — 65/128 — 61/130 — 0,81 (0,57,1,15)
Канада / Батыс Еуропа — 67/128 — 89/128 — 0,55 (0,40,0,76)
Әлемнің қалған елдері — 97/186 — 108/186 — 0,76(0,58,1,00)
Жасы:
< 65 жас — 142/271 — 175/275 — 0,63 (0,50,0,79)
≥ 65 жас
Жынысы:
Ер — 158/316 — 203/344 — 0,65 (0,52,0,80)
Әйел — 71/126 — 55/100 — 0,86 (0,60,1,23)
Нәсілдік тиістілік:
Еуропеоидті — 171/332 — 187/334 — 0,72 (0,58,0,89)
Моңғолоидты нәсіл — 35/70 — 37/63 — 0,61 (0,38, 0,98)
Басқа — 14/23 — 21/29 — 0,69 (0,35,1,36)
Нефрэктомия:
Иә — 183/352 — 203/355 — 0,70 (0,57,0,85)
Жоқ
MSKCC болжамдық критерийлері:
Қолайлы — 37/96 — 43/100 — 0,73(0,47,1,13)
Аралық — 155/283 — 175/294 — 0,71 (0,57,0,89)
Төмен
IMDC болжамдық критерийлері:
Қолайлы — 34/94 — 43/96 — 0,63 (0,40, 0,99)
Аралық — 148/271 — 158/276 — 0,76 (0,60,0,95)
Төмен — 45/72 — 56/71 — 0,51 (0,34,0,77)
0,0 — 0,51.0 — 1,52,0
Авелумаб + акситиниб біріктірілім пайдасына — Сунитиниб пайдасына
Балалар
MS100070-0306 зерттеуі авелумабтың дозасын, қауіпсіздігі мен жағымдылығын, ісікке қарсы белсенділігін, фармакокинетикасын және фармакодинамикасын бағалауға арналған, рефрактерлік немесе қайталанатын тығыз ісіктер бар туылғаннан бастап 18 жасқа дейінгі балаларда, орталық жүйке жүйесі (ОЖЖ) ісіктері мен лимфоманы қоса, оларды емдеу үшін стандартты емі жоқ немесе пациенттің қолданыстағы емге құқысы болмаған I/II фазадағы көп орталықты ашық зерттеу болды.
Зерттеуге үдеуі расталған, өлімі немесе қолайсыз уыттылығына дейін әр 2 апта сайын вена ішіне авелумабты 10 мг/кг (N=6) немесе 20 мг/кг (N=15) дозада қабылдаған 3 пен 17 жас аралығындағы 21 педиатриялық пациент (11 пациент ≤ 12 жаста және 10 пациент > 12 жаста) қосылды.
Ісіктердің негізгі санаттары жұмсақ тіндер/сүйектер саркомасы (N=12), ОЖЖ қатерлі ісіктері (N=8) және асқазан-ішек жолы (АІЖ) карциномасы (N=1) болды.
Бұл зерттеуде RECIST 1.1 сәйкес бағаланған толық жауап (CR) немесе ішінара жауап (PR) алынбаған. Еуропалық дәрілік заттар жөніндегі агенттігі Меркель жасушаларының карциномасын, уротелиальді карциноманы және бүйрек жасушасының обырын емдеу үшін педиатриялық популяцияның барлық қосалқы топтарында Бавенсиомен зерттеу нәтижелерін ұсыну міндеттемесінен бас тартты (балаларда қолдану туралы ақпаратты 4.2-бөлімінен қараңыз).