ATХ коды: L01EX08
Ленватиниб мультикиназа тежегіші болып табылады, ол негізінен антиангиогендік қасиеттерін in vitro және in vivo көрсетті, ал in vitro модельдерде ісік өсуінің тікелей тежелгені де байқалды.
Әсер ету механизмі
Ленватиниб FGFR1, 2, 3 және 4 фибробластарының (FGF) өсу факторының рецепторларын, PDGFRα, KIT және RET тромбоциттердің өсу факторы рецепторын (PDGF) қоса, басқа проангиогендік және онкогендік RTK-мен байланысты жолдарға қосымша (VEGF) VEGFR1 (FLT1), VEGFR2 (KDR) және VEGFR3 (FLT4) тамырлар эндотелийінің өсу факторы рецепторларының киназа белсенділігін іріктемелі түрде тежейтін рецепторлық тирозинкиназа (RTK) тежегіші болып табылады.
Бұдан басқа, ленватиниб гепатоцеллюлярлық жасуша желілерінде FGFR сигналдарының белсенді берілуіне тәуелді іріктемелі тікелей антипролиферациялық белсенділігі болды, бұл ленватинибтің FGFR сигналдары берілуін тежеуіне байланысты.
Ісіктердің сингендік тышқан үлгілерінде ленватиниб ісікпен байланысты макрофагтардың санын азайтты, цитоуытты Т-жасушалардың белсенділігін арттырды және кез келген емдеумен бөлек салыстырғанда PD-1-ге моноклонды антиденемен бірге ісікке қарсы анағұрлым жоғары белсенділікті көрсетті.
Ленватинибке тікелей зерттеу жүргізілмегенімен, артериялық гипертензия кезінде әсер ету механизмі (ӘЕМ) тамырлардың эндотелий жасушаларында VEGFR2 тежелуімен байланысты болады. Сол сияқты, тікелей зерттелмегенімен, протеинурия үшін ӘЕМ шумақшалардың подоциттеріндегі VEGFR1 және VEGFR2 тежелуімен байланысты болады.
Гипотиреоз кезінде әсер ету механизмі толық анықталмаған.
Клиникалық тиімділігі
Қалқаншабездің радиойодрезистентті дифференциацияланған обыры
SELECT зерттеуі қалқаншабездің радийбелсенді йодқа резистентті дифференциацияланған обыры бар, тіркеуге дейін 12 ай ішінде (бос уақыт +1 ай) ауру үдеуінің тәуелсіз, орталықтан талданған рентгенологиялық белгілері бар 392 пациенттің қатысуымен жүргізілген көпорталықты, рандомизацияланған, салыстырмалы жасырын, плацебо бақыланатын зерттеу болды. Радийбелсенді йодқа рефрактерлілік йод сіңуінің жеткіліксіздігі немесе радийбелсенді йод еміне (RAI) қарамастан үдейтін немесе зерттеу басталғанға дейін кемінде 6 ай бұрын соңғы дозадан кейін RAI >600 мКи немесе 22 ГБк жинақталу белсенділігі бар бір немесе бірнеше өлшенетін зақымданулар ретінде анықталды. Рандомизация географиялық аймақ (Еуропа, Солтүстік Америка және басқа елдер), VEGF/VEGFR-ге бағытталған алдындағы ем (пациенттер VEGF/VEGFR-ге бағытталған 0 немесе 1 алдындағы емді ала алды) және жас шамасы (≤65 жас немесе >65 жас) бойынша стратификацияланды. Негізгі тиімділік критерийі тығыз ісіктер кезінде (RECIST) 1.1. жауапты бағалау критерийлерін қолдана отырып, жасырын тәуелсіз рентгенологиялық шолумен анықталған үдеусіз тірі қалу (ҮТҚ) болды. Екінші тиімділік көрсеткіштері жалпы жауап жиілігін және жалпы тірі қалуды қамтыды. Плацебо тобындағы пациенттер аурудың расталған үдеуі кезінде ленватинибпен емдеуді таңдай алады.
RECIST 1.1 сәйкес өлшенетін ауруы бар жарамды пациенттер күніне бір рет 24 мг дозада ленватиниб (n=261) немесе плацебо (n=131) қабылдау үшін 2:1 рандомизацияланды. Бастапқы демографиялық сипаттамалар мен ауру сипаттамалары емдеудің екі тобы үшін де жақсы теңдестірілді. Рандомизацияланған 392 пациенттің 76,3% - ы VEGF/VEGFR-ге бағытталған емді бұрын қабылдамаған, 49,0% - ы әйелдер, 49,7% - ы еуропалықтар және орташа жасы 63 жасты құрады. 66,1% - ында қалқаншабездің папиллярлық обыры диагнозы гистологиялық тұрғыдан расталды, ал 33,9% - ында қалқаншабездің фолликулярлық обыры болды, ол Гюртле жасушаларының 14,8% және ашықжасушалы жасушалардың 3,8% қамтыды. Метастаздар науқастардың 99% - ында болды: өкпе 89,3%-ында, лимфатүйіндер 51,5%-ында, сүйектер 38,8%-ында, бауыр 18,1%-ында, плевра 16,3%-ында, ми 4,1%-ында. Пациенттердің көп бөлігінде ECOG шкаласы бойынша жұмысқа қабілеттілік статусы 0-ге тең болды; 42,1%-ында 1 статусы болды; 3,9%-ында 1-ден жоғары статус болды. Зерттеуге кіріктірілгенге дейін енгізілген орташа жинақталған RAI белсенділігі 350 мКи (12,95 ГБк) құрады.
Ленватиниб қабылдаған пациенттерде плацебо қабылдаған пациенттермен салыстырғанда (p<0,0001) ҮТҚ статистикалық маңызды жоғарылағаны байқалды (1-суретті қараңыз). ҮТҚ-ға оң әсер жасына (65 жастан асқан немесе одан кіші), жынысына, нәсіліне, гистологиялық қосалқы типіне, географиялық аймағына және VEGF/VEGFR-ге бағытталған 0 немесе 1 емді бұрын қабылдағандар бойынша қосалқы топтарда байқалды. Аурудың үдегенін растайтын тәуелсіз шолудан кейін плацебо тобына рандомизацияланған 109 (83,2%) пациент бастапқы тиімділік талдауын жүргізгенде ашық режимде ленватинибке ауысты.
Тәуелсіз рентгенологиялық шолуға сәйкес объективті жауап жиілігі (толық жауап [ТЖ] плюс ішінара жауап [ІЖ]) плацебо қабылдаған топқа (1,5%) қарағанда ленватиниб қабылдаған топта (64,8%) айтарлықтай жоғары болды (p<0,0001). Ленватиниб қабылдаған төрт (1,5%) пациент толық жауапқа қол жеткізді және 165 пациентте (63,2%) ІЖ болды, ал плацебо қабылдаған пациенттердің ешқайсысында толық жауап болмады және 2 (1,5%) пациентте ІЖ болды.
Дозаны бірінші рет төмендеткенге дейінгі орташа уақыт 2,8 айды құрады. Объективті жауаптың орташа уақыты 2,0 (95% СА: 1.9, 3.5) айды құрады; дегенмен, ленватинибке толық немесе ішінара жауап берген пациенттер ішінде 70,4% - да 24 мг дозаны қабылдағанда немесе одан кейін 30 күн ішінде жауаптың дамығаны байқалды.
Жалпы тірі қалу талдауы ауруының үдегені расталған плацебо қабылдаған субъектілердің ленватинибті ашық қабылдауға ауысу мүмкіндігіне ие болуымен бұрмаланды. Бастапқы тиімділікті талдаған кезде емдеу топтары арасында жалпы тірі қалуда статистикалық маңызды айырмашылық болған жоқ (Қауіптер қатынасы =0.73; 95% СА: 0.50, 1.07, p=0.1032). Ленватиниб тобында да, плацебоның айқас тобында да жалпы тірі қалу (ЖТҚ) медианасына қол жеткізілген жоқ.
7-кесте. ҚБДО бар пациенттердегі тиімділік нәтижелері
Ленватиниб N = 261 — Плацебо N = 131
Үдеусіз тірі қалу (PFS)a
Үдеу немесе өлім саны (%) — 107 (41.0) — 113 (86.3)
Орташа ҮТҚ, айлармен (95% СА) — 18.3 (15.1, NE) — 3.6 (2.2, 3.7)
Қауіптер қатынасы (99% СА)b,c — 0.21 (0.14, 0.31)
Р-мәніb — <0.0001
VEGF/VEGFR (%) бағытталған 0 емін бұрын алған пациенттер — 195 (74.7) — 104 (79.4)
Үдеу немесе өлім саны — 76 — 88
Орташа ҮТҚ, айлармен (95% СА) — 18.7 (16.4, NE) — 3.6 (2.1, 5.3)
Қауіптер қатынасы (99% СА)b,c — 0.20 (0.14, 0.27)
VEGF/VEGFR (%) бағытталған 1 емін бұрын алған пациенттер — 66 (25.3) — 27 (20.6)
Үдеу немесе өлім саны — 31 — 25
Орташа ҮТҚ, айлармен (95% СА) — 15.1 (8.8, NE) — 3.6 (1.9, 3.7)
Қауіптер қатынасы (99% СА)b,c — 0.22 (0.12, 0.41)
Объективті жауап дәрежесіа
Объективті жауап саны (%) — 169 (64.8) — 2 (1.5)
(95% СА) — (59.0, 70.5) — (0.0, 3.6)
Р-мәніb — <0.0001
Толық жауап саны — 4 — 0
Ішінара жауап саны — 165 — 2
Объективті жауаптың орташа уақытыd, айлар (95% СА) — 2.0 (1.9, 3.5) — 5.6 (1.8, 9.4)
Жауап ұзақтығыd, айлар, орташа (95% СА) — NE (16.8, NE) — NE (NE, NE)
Жалпы тірі қалу
Өлім саны (%) — 71 (27.2) — 47 (35.9)
Орташа жалпы тірі қалу, айлармен (95% СА) — NE (22.0, NE) — NE (20.3, NE)
Қауіптер қатынасы (95% СА)b,е — 0.73 (0.50, 1.07)
Р-мәніb,е — 0.1032
СА=сенім аралығы NE = бағалау мүмкін емес; RPSFT, дәрежені сақтай отырып, құрылымды бұзу уақытының моделі; VEGF/VEGFR, тамырлар эндотелийінің өсу факторы/тамырлар эндотелийінің өсу факторының рецепторы. а: Тәуелсіз рентгенологиялық шолу. b: аймақтар (Еуропа, Солтүстік Америка, басқа елдер), жас топтары (≤65 жас және >65 жас) және VEGF/VEGFR бағытталған алдындағы ем (0 қарсы 1) бойынша стратификация. c: Кокстың пропорциялы қауіптер моделінің көмегімен бағаланды. г: Каплан-Мейер әдісі бойынша бағалау; 95% СА толық немесе ішінара жауабы өте жақсы пациенттерде Брукмейер мен Кроулидің жалпыланған әдісінің көмегімен құрылған. e: Айқас әсерге енгізілмеген түзетулерсіз.
1-сурет. Үдеусіз тірі қалуға арналған Каплан-Мейер қисығы — ҚБДО
ҮТҚ ықтималдығыҮТҚ ықтималдығыМедиана (айлар) (95% СА)Ленватиниб 16.3 (15.1, NE)Плацебо 3.6 (2.2, 3.7)Қауіптер арақатынасы (99% СА): 0,21 (0.14, 0.31)Log-Rank тесті: Р <0.0001Медиана (айлар) (95% СА)Ленватиниб 16.3 (15.1, NE)Плацебо 3.6 (2.2, 3.7)Қауіптер арақатынасы (99% СА): 0,21 (0.14, 0.31)Log-Rank тесті: Р <0.0001
Уақыт (айлар)
Қауіп субъектілерінің саны
Ленватиниб — 261 — 225 — 198 — 176 — 159 — 148 — 136 — 92 — 66 — 44 — 24 — 11 — 3 — 0
Плацебо — 131 — 71 — 43 — 29 — 19 — 13 — 11 — 5 — 4 — 2 — 2 — 2 — 0 — 0
Гепатоцеллюлярлық обыр
Ленватинибтің клиникалық тиімділігі мен қауіпсіздігі операция жасауға болмайтын гепатоцеллюлярлық обыры (ГЦО) бар пациенттерде 3-фазадағы халықаралық көпорталықты ашық рандомизацияланған зерттеуде (REFLECT) бағаланды.
Жалпы алғанда, 954 пациент ленватинибті (12 мг [бастапқы дене салмағы ≥60 кг] немесе 8 мг [бастапқы дене салмағы <60 кг]) күніне бір рет пероральді немесе сорафенибті күніне екі рет 400 мг пероральді қабылдау үшін 1:1 қатынасында рандомизацияланған.
Пациенттер, егер олар бауыр функциясының Чайлд-Пью бойынша А класындағы статусы және бауырдың функциялық статусы және Онкология шығыс кооперативтік тобының (ECOG PS) 0 немесе 1 болғанда ғана, қатысуға құқығы болды. Таралған/резекцияланбайтын ГЦО-ға қарсы обырға қарсы жүйелі емді бұрын алған немесе кез келген алдын ала анти-VEGF емін алған пациенттер шығарылды. Бұрын сәулелік еммен немесе жергілікті-аймақтық еммен емделген нысаналы зақымданулар ауру үдеуінің рентгенологиялық белгілерін көрсетуі керек еді. Бауыры ≥50% зақымданған, өттүтігіне немесе қақпа венасының негізгі тармағына (Vp4) айқын инвазия жасалған пациенттер де шығарылды.
• Демографиялық сипаттамалар және аурудың бастапқы сипаттамалары ленватиниб пен сорафениб топтары арасында ұқсас болды және барлық 954 рандомизацияланған пациент үшін төменде көрсетілген:
• Орташа жас: 62 жас.
• Еркектер: 84%
• Ақ нәсілдер: 29%, азиялықтар: 69%, негроидтық нәсіл немесе афроамерикалықтар: 1,4%
• Дене салмағы: <60 кг -31%, 60-80 кг – 50%, >80 кг – 19%
– Шығыс кооперативтік онкологиялық топтың (ECOG PS) тиімділік статусы 0: 63%, ECOG PS 1: 37%
• Чайлд-Пью А: 99%, Чайлд-Пью Б: 1%
• Этиологиясы: В гепатиті (50%), С гепатиті (23%), алкоголь (6%).
• Қақпа венасының макроскопиялық инвазиясының болмауы (MPVI): 79%
• MPVI, ісіктің бауырдан тыс таралуының (EHS) немесе екеуінің жоқтығы: 30%
• Негізгі цирроз (кескінді тәуелсіз талдау көмегімен): 75%
• Барселона клиникасындағы бауыр обыры (BCLC), B сатысы: 20%; BCLC С сатысы: 80%
• Алдындағы ем: гепатэктомия (28%), сәулелік ем (11%), трансартериялық (химио)эмболизацияны (52%), радийжиілікті абляцияны (21%) және этанолды тері астына енгізуді (4%) қоса алғанда, жергілікті аймақтық ем.
Тиімділіктің бастапқы ақырғы нүктесі жалпы тірі қалу (ЖТҚ) болды. Ленватиниб сорафенибтен қауіптер қатынасы = 0,92 [95% СА(0,79, 1,06)] және 13,6 айға қарсы 12,3 ай ЖТҚ медианасы бойынша кем түспеді (8-кестені және 2-суретті қараңыз). Суррогаттық ақырғы нүктелер үшін нәтижелер (ҮТҚ және Жалпы жауап жиілігі) төмендегі 8-кестеде келтірілген.
8-кесте. ГЦО кезінде REFLECT зерттеуі тиімділігінің нәтижелері
Тиімділік параметрі — Қауіптер қатынасыa,b (95% СА) — Р-мәніd — Орташа (95% СА)e
Ленватиниб (N = 478) — Сорафениб (N = 476)
Жалпы тірі қалу — 0.92 (0.79,1.06) — Қол жеткізілген жоқ — 13.6 (12.1, 14.9) — 12.3 (10.4, 13.9)
ҮТҚg (mRECIST) — 0.64 (0.55, 0.75) — <0.00001 — 7.3 (5.6, 7.5) — 3.6 (3.6, 3.7)
Пайыз (95% СА)
Жалпы жауап жиілігі c,f,g(mRECIST) — Қол жеткізілген жоқ — <0.00001 — 41% (36%, 45%) — 12% (9%, 15%)
Деректерді жинау аяқталған күн: 13 қараша 2016 ж. а. Сорафенибпен салыстырғанда ленватиниб үшін қауіптер қатынасы фактор ретінде емдеу тобын қамтитын Кокс моделіне негізделген. b. Аймақтар бойынша стратификация (1-аймақ: Азия-Тынық мұхиты аймағы; 2-аймақ: батыс), қақпа венасының макроскопиялық инвазиясы немесе бауырдан тыс таралу немесе екеуі де (иә, иоқ), ECOG PS (0, 1) және дене салмағы (<60 кг, ≥60 кг). c. Нәтижелер расталған және расталмаған жауаптарға негізделген. d. Сорафенибпен салыстырғанда ленватинибтің артықшылығын тестілеуге арналған P-мәні. e. Квартилдер Каплан-Мейер әдісі бойынша бағаланады, ал 95 % СА Брукмейер мен Кроулидің жалпыланған әдісі бойынша бағаланады. f. Жауаптар жиілігі (толық немесе ішінара жауап) g. Тәуелсіз радиологиялық шолудың ретроспективті талдауына сәйкес. Объективті жауап ұзақтығының медианасы ленватиниб тобында 7,3 (95% СА 5,6, 7,4) айды және сорафениб тобында 6,2 (95% СА 3,7, 11,2) айды құрады.
2-сурет. Жалпы тірі қалудың Каплан-Мейер қисығы - ГЦО
Ықтималдығы Ықтималдығы Медиана (айлар) (95% СА)Ленватиниб: 16.3 (12.1, 14.9)Сорафениб: 12.3 (10.4, 13.9)Қауіптер арақатынасы (99% СА): 0.92 (0.79, 1.06)Медиана (айлар) (95% СА)Ленватиниб: 16.3 (12.1, 14.9)Сорафениб: 12.3 (10.4, 13.9)Қауіптер арақатынасы (99% СА): 0.92 (0.79, 1.06)
Уақыт (айлар)
Қауіптегі субъектілер саны
Ленватиниб — 478 — 436 — 374 — 297 — 253 — 207 — 178 — 140 — 102 — 67 — 40 — 21 — 8 — 2 — 0
Сорафениб — 476 — 440 — 348 — 282 — 230 — 192 — 156 — 116 — 83 — 57 — 33 — 16 — 8 — 4 — 0
1. Деректерді жинау аяқталған күн = 13 қараша 2016 ж.
2. Қауіптер арақатынасы үшін кем емес тиімділік шекарасы (ҚҚ: сорафенибпен салыстырғанда ленватиниб = 1,08).
3. Медиана Каплан-Мейер әдісі бойынша бағаланды, ал 95% сенімді аралық Брукмейер мен Кроулидің жалпыланған әдісі бойынша құрылды.
4. Қауіптер арақатынасы тәуелсіз айнымалы ретінде емдеумен бірге Кокстың пропорциялы қауіптер моделі бойынша бағаланды және IxRS стратификациясы факторларын қолдана отырып стратификацияланды. Байланыстар үшін Эфрон әдісі қолданылды.
5.+ = цензураланған бақылаулар.
Стратификация факторлары бойынша қосалқы топтарды талдағанда (MPVI немесе EHS немесе екеуінің де болуы немесе болмауы, ECOG PS 0 немесе 1, дене салмағы <60 кг немесе ≥60 кг және аймақ) қауіптер арақатынасы батыс аймақты қоспағанда, сорафенибпен салыстырғанда ленватинибті үнемі артық көрді [қауіптер арақатынасы 1,08 (95% СА 0,82, 1,42), EHS жоқ пациенттер [HR 1,01 (95% CI 0,78, 1,30)] және MPVI, EHS немесе екеуі де жоқ пациенттер [HR 1,05 (0,79, 1,40)]. Нәтижелерді талдауды сақтықпен түсіндіру керек.
Емдеудің орташа ұзақтығы ленватиниб тобында 5,7 айды (Q1: 2,9, Q3: 11,1) және сорафениб тобында 3,7 айды (Q1: 1,8, Q3: 7,4) құрады.
REFLECT зерттеуінде екі емдеу тобында жалпы тірі қалу медианасы емдеуден кейін обырға қарсы ем қабылдаған субъектілерде оны алмағандарға қарағанда шамамен 9 айға көбірек болды. Ленватиниб тобында ЖТҚ медианасы емдеуден кейін обырға қарсы ем қабылдаған субъектілер үшін 19,5 айды (95% СА: 15,7, 23,0) (43%) және алмағандар үшін 10,5 айды (95% СА: 8,6, 12,2) құрады. Сорафениб тобында ЖТҚ медианасы емдеуден кейін обырға қарсы ем қабылдаған субъектілер үшін 17,0 айды (95% СА: 14,2, 18,8) (51%) және алмағандар үшін 7,9 айды (95% СА: 6,6, 9,7) құрады. ЖТҚ медианасы ленватиниб тобында субъектілердің екі қосалқы тобында сорафениб тобымен салыстырғанда (емдеуден кейін немесе онсыз ісікке қарсы еммен) шамамен 2,5 айға көбірек болды.
Эндометрий обыры
Пембролизумабпен біріктірілген ленватинибтің тиімділігі кез келген жағдайларда платина препараттарына негізделген кем дегенде химиотерапияның бір алдыңғы режимін, соның ішінде неоадъювантты және адъювантты химиотерапия алған, таралған ЭО бар пациенттерде белсенді бақыланатын рандомизацияланған, көпорталықты, ашық 309 зерттеуінде зерттелді. Қатысушылардың барлығы құрамында платина бар 2-ге дейін препаратты қабылдай алады, егер олардың біреуі неоадъювантты немесе адъювантты ем жағдайларында қолданылса. Зерттеуге эндометрий обыры бар әйел пациенттер (карциносаркоманы қоса) немесе белсенді аутоиммундық ауруы немесе иммуносупрессияны қажет ететін ауруы бар әйел пациенттер кірмеді. Рандомизация бекітілген IHC тестін пайдалану арқылы сәйкессіздікті қалпына келтіру статусы (MMR) (dMMR немесе pMMR [dMMR емес]) бойынша стратификацияланды. pMMR тобы ECOG статусы, географиялық аймақ және жамбастың сәулелену тарихы бойынша қосымша стратификацияланды. Пациенттер келесі емдеу топтарының біріне рандомизацияланды (1:1) :
• ленватиниб вена ішіне әр 3 апта сайын 200 мг пембролизумабпен біріктірлімде, күніне бір рет 20 мг пероральді сызбасымен.
• зерттеушінің таңдауы бойынша: доксорубицин 60 мг/м2 әр 3 апта сайын немесе паклитаксел 80 мг/м2 апта сайын, 3 апта қабылдау/1 апта үзіліс.
Ленватинибпен және пембролизумабпен емдеу RECIST v1.1 анықтаған, жасырын тәуелсіз орталық шолу (BICR) растаған ауру үдегенге дейін, қолайсыз уыттылыққа немесе пембролизумаб үшін 24 айға дейін жалғасты. Егер емдеуші зерттеуші пациентке клиникалық пайдасы тиіп жатыр деп есептесе және емдеу жаққан болса, RECIST бойынша анықталған ауру үдегеннен кейін зерттелетін емдеуді енгізу рұқсат етілді. Жалпы алғанда, ленватиниб пен пембролизумаб қабылдаған 121/411 (29%) пациент RECIST критерийлері бойынша ауру үдегеннен кейін зерттелетін емді жалғастырды. Үдегеннен кейінгі ем ұзақтығының медианасы 2,8 айды құрады. Ісік жағдайын бағалау әр 8 апта сайын жүргізілді.
Зерттеуге зерттеушінің таңдауы бойынша пембролизумабпен (n=411) немесе доксорубицинмен (n=306) біріктірілген ленватиниб немесе паклитаксел (n=110) қабылдау үшін рандомизацияланған барлығы 827 пациент кіріктірілді. Бұл пациенттердің бастапқы сипаттамалары келесілер болды: орташа жас 65 жас (30-дан 86 жасқа дейін), 50% — 65 және одан үлкен жастағы; 61% ақ нәсілділер, 21% азиялық және 4% негроидтық нәсілділер; ECOG PS 0 (59%) немесе 1 (41%) және pMMR ісік статусы бар 84%, және dMMR ісік статусы бар 16%. Гистологиялық қосалқы типтер эндометриоидты карцинома (60%), сірнелі (26%), ашықжасушалы карцинома (6%), аралас (5%) және басқа (3%) болды. Барлық 827 пациент бұрын ЭО-ға қарсы жүйелі ем алды: 69% — бір, 28% — екі және 3% — үш немесе одан да көп алдыңғы жүйелі ем. Пациенттердің отыз жеті пайызы бұрын тек неоадъювантты немесе адъювантты ем қабылдаған.
Зерттелетін емдеудің орташа ұзақтығы 7,6 айды құрады (диапазоны 1 күннен 26,8 айға дейін). Ленватинибті қабылдаудың орташа ұзақтығы 6,9 айды құрады (1 күннен 26,8 айға дейін).
Тиімділіктің бастапқы көрсеткіштері ЖТҚ және ҮТҚ болды (RECIST 1.1 пайдалану арқылы BICR бағалауына сәйкес). Тиімділіктің екінші көрсеткіштері RECIST 1.1 пайдалану арқылы BICR бойынша бағаланған ОЖЖ қамтыды. Орташа бақылау уақыты 11,4 айды құрайтын (диапазоны: 0,3-тен 26,9 айға дейін) алдын ала аралық талдау кезінде зерттеу барлық еріктілерде ЖТҚ және ҮТҚ статистикалық маңызды жақсарғанын көрсетті.
MMR қосалқы топтары бойынша тиімділік нәтижелері зерттеудің жалпы нәтижелеріне сәйкес келді.
Аралық талдаудан кейін шамамен қосымша бақылау ұзақтығы 16 айды құрайтын жалпы тірі қалудың алдын ала белгіленген ақырғы талдауы (бақылау уақытының жалпы медианасы 14,7 ай [диапазоны: 0,3-тен 43,0 айға дейін]) көптік түзетусіз орындалды. Барлық тілек білдірушілердің популяциясындағы тиімділік нәтижелері 9-кестеде келтірілген. Жалпы тірі қалуды түпкілікті талдауға және ҮТҚ аралық талдауға арналған Каплан-Мейер қисықтары сәйкесінше 3 және 4-суреттерде берілген.
9-кесте. 309 зерттеуіндегі эндометрий обырының ем нәтижелерінің тиімділігі
Ақырғы нүкте — Леватиниб + пембролизумаб N = 411 — Доксорубицин немесе паклитаксел N = 416
Жалпы тірі қалу
Оқиғалары бар пациенттер саны (%) — 276 (67%) — 329 (79%)
Орташа, айлармен (95% СА) — 18.7 (15.6, 21.3) — 11.9 (10.7, 13.3)
Қауіптер арақатынасыа(95% СА) — 0.65 (0.55, 0.77)
Р-мәніb — <0.0001
ҮТҚd
Оқиғалары бар пациенттер саны (%) — 281 (68%) — 286 (69%)
Орташа, айлармен (95% СА) — 7.2 (5.7, 7.6) — 3.8 (3.6, 4.2)
Қауіптер арақатынасыа(95% СА) — 0.56 (0.47, 0.66)
Р-мәніb — <0.0001
Ақырғы нүкте
ОЖЖd
ОЖЖe (95% СА) — 32% (27, 37) — 15% (11,18)
Толық жауап — 7% — 3%
Ішінара жауап — 25% — 12%
Р-мәніf — <0.0001
Жауап ұзақтығыd
Орташа, айларменd (диапазоны) — 14.4 (1.6+, 23.7+) — 5.7 (0.0+, 24.2+)
а Кокс регрессиясының стратификацияланған моделіне негізделген bСтратификацияланған логарифмдік рангтық критерийге негізделген біржақты номиналды p-мәні (ақырғы талдау). Бақылау уақытының медианасы 11,4 айды құрайтын (диапазоны: 0,3-тен 26,9 айға дейін) ЖТҚ алдын ала белгіленген аралық талдауында ленватиниб пен пембролизумабтың доксорубицинмен немесе паклитакселмен біріктірілімімен салыстырғанда ЖТҚ-ның статистикалық маңызды артықшылығына қол жеткізілді (қауіптер арақатынасы: 0.62 [95% СА: 0.51, 0.75] p-мәні <0.0001). с Стратификацияланғанлогарифмдік рангтық критерий негізіндегі біржақты p-мәні d Алдын ала аралық талдау кезінде e Жауап: ең жақсы объективті жауап толық немесе ішінара расталған жауап ретінде. f ECOG функциялық статусы, географиялық аймақ және жамбастың сәулелену тарихы бойынша стратификацияланған Миеттинен және Нурминен әдісінің негізінде. g Каплан-Мейердің бағалауы негізінде
3-сурет. 309 зерттеуіндегі жалпы тірі қалу кезіндегі Каплан-Мейер қисығы*
Тірі қалу ықтималдығыТірі қалу ықтималдығыЖалпы тірі қалу дәрежесі24 айдан кейін Жалпы тірі қалу дәрежесі24 айдан кейін Жалпы тірі қалу дәрежесі12 айдан кейін Жалпы тірі қалу дәрежесі12 айдан кейін 63% 41% 49% 23% 63% 41% 49% 23% Ленватиниб + пембролизумабДоксорубицин немесе паклитаксел Ленватиниб + пембролизумабДоксорубицин немесе паклитаксел Медиана (айлар) (96% СА)Ленватиниб + Пембролизумаб: 18.7 (15.6, 21.3)Доксарубицин немесе паклитаксел:11.9 (10.7, 13.3)Қауіптер арақатынасы (95% СА): 0.65 (0.55, 0.77)Номиналды р-мәні <0.0001Медиана (айлар) (96% СА)Ленватиниб + Пембролизумаб: 18.7 (15.6, 21.3)Доксарубицин немесе паклитаксел:11.9 (10.7, 13.3)Қауіптер арақатынасы (95% СА): 0.65 (0.55, 0.77)Номиналды р-мәні <0.0001
Уақыт (айлар)
Қауіп субъектілерінің саны:
Ленватиниб + пембролизумаб — 411 — 383 — 337 — 292 — 258 — 229 — 211 — 186 — 160 — 125 — 91 — 58 — 30 — 10 — 2
Доксорубицин немесе паклитаксел — 416 — 378 — 305 — 246 — 196 — 158 — 129 — 104 — 84 — 64 — 49 — 28 — 6 — 3 — 1
*Хаттамада көрсетілген түпкілікті талдау негізінде
4-сурет. 309 зерттеуіндегі ҮТҚ кезіндегі Каплан-Мейер қисығы
Үдеусіз тірі қалу Үдеусіз тірі қалу Жалпы тірі қалу дәрежесі6 айдан кейін Жалпы тірі қалу дәрежесі6 айдан кейін Жалпы тірі қалу дәрежесі12 айдан кейін Жалпы тірі қалу дәрежесі12 айдан кейін 54% 31% 34% 13% 54% 31% 34% 13% Ленватиниб + пембролизумабДоксорубицин немесе паклитаксел Ленватиниб + пембролизумабДоксорубицин немесе паклитаксел Медиана (айлар) (96% СА)Ленватиниб + Пембролизумаб: 7.2 (5.7, 7.6)Доксарубицин немесе паклитаксел:3.8 (3.6, 4.2)Қауіптер арақатынасы (95% СА): 0.56 (0.47, 0.66)Log-Rank тесті: Р <0.0001Медиана (айлар) (96% СА)Ленватиниб + Пембролизумаб: 7.2 (5.7, 7.6)Доксарубицин немесе паклитаксел:3.8 (3.6, 4.2)Қауіптер арақатынасы (95% СА): 0.56 (0.47, 0.66)Log-Rank тесті: Р <0.0001
Уақыт (айлар)
Қауіп субъектілерінің саны:
Ленватиниб + пембролизумаб — 411 — 316 — 202 — 144 — 86 — 56 — 43 — 17 — 6 — 0
Доксорубицин немесе паклитаксел — 416 — 214 — 95 — 42 — 18 — 10 — 4 — 1 — 1 — 0
QT аралығының ұзаруы
Ленватинибті 32 мг дозада бір рет қабылдау дені сау еріктілердегі QT аралығын мұқият зерттеу нәтижелері негізінде QT/QTc аралығын ұзартпады; дегенмен, плацебо қабылдаған пациенттерге қарағанда ленватиниб қабылдаған пациенттерде QT/QTc аралығының ұзару жиілігі жоғарырақ болғаны хабарланды (4.4 және 4.8 бөлімдерін қараңыз).
Балалар
Дәрілік заттар жөніндегі еуропалық агенттік қалқаншабездің радиойодорезистентті дифференциацияланған обырын, гепатоцеллюлярлық обырды (ГЦО) және эндометрий обырын (ЭО) емдегенде балалардың бір немесе бірнеше қосалқы топтарында ленватинибті зерттеу нәтижелерін ұсыну міндеттемесінен бас тартты.
Балалардағы зерттеулер
Ленватинибтің тиімділігі бағаланды, бірақ төрт ашық зерттеуде анықталмады:
207 зерттеуі дозаны іріктеу және ленватинибтің белсенділігін қайталанатын немесе рефрактерлі тығыз ісіктері бар педиатриялық пациенттерде (2-ден <18 жасқа дейін; остеосаркома кезінде 2-ден ≤25 жасқа дейін) монотерапия ретінде және ифосфамидпен және этопозидпен біріктірілімде бағалау арқылы жүргізілген 1/2-фазадағы ашық көпорталықты зерттеу болды. Барлығы 97 пациент тіркелді. Ленватиниб монопрепаратының дозасын таңдау когортасына күніне бір рет үш доза деңгейінде (11, 14 немесе 17 мг/м2) ленватинибті пероральді қабылдаған 23 пациент кіріктірілді. Ифосфамидпен және этопозидпен біріктірілген ленватиниб дозасын іріктеу тобына ленватинибті екі доза деңгейінде (11 немесе 14 мг/м2) қабылдаған барлығы 22 пациент кіріктірілді. Монотерапия кезінде және ифосфамидпен және этопозидпен біріктірілген ленватинибтің ұсынылатын дозасы (ҰД) күніне бір рет пероральді 14 мг/м2 құрады.
Ленватиниб монопрепаратын қабылдаған, қайталанатын немесе рефрактерлі ҚБДО бар пациенттердің когортасында тиімділіктің негізгі көрсеткіші объективті жауап жиілігі болды (ОЖЖ; толық жауап [ТЖ] + ішінара жауап [ІЖ]). Бір пациент кіріктірілді және бұл пациент ішінара жауапқа қол жеткізді. Ленватинибті монотерапия ретінде, ифосфамидпен және этопозидпен біріктіріп қабылдаған, қайталанатын немесе рефрактерлі остеосаркомасы бар пациенттер тобында да тиімділіктің негізгі көрсеткіші 4 айдан кейін үдеусіз тірі қалу болды (ҮТҚ-4); монотерапия ретінде ленватиниб қабылдаған барлық 31 пациентті қамтитын биномдық бағалау бойынша ҮТҚ-4 29% құрады (95% СА: 14,2, 48,0); ленватинибті ифосфамидпен және этопозидпен біріктіріп қабылдаған барлық 20 пациентте биномдық бағалау бойынша ҮТҚ-4 50% құрады (95% СА: 27,2, 72,8).
216 зерттеуі қайталанатын ауруы немесе ОЖЖ ісіктерін қоса, рефрактерлі тығыз қатерлі жаңа түзілімдері бар педиатриялық пациенттерде (және 21 жасқа дейінгі жастарда) эверолимуспен біріктірілімде тағайындалған ленватинибтің қауіпсіздігін, жағымдылығын және ісікке қарсы белсенділігін анықтау үшін 1/2-фазадағы көпорталықты ашық бір топтық зерттеу болды. Тіркелген және ем қабылдаған барлығы 64 пациент болды. 1-фазаға (біріктірілген дозаны таңдау) 23 пациент кіріктірілді және ем алды: 5-уі доза деңгейінде – 1 (ленватиниб 8 мг/м2 және эверолимус 3 мг/м2) және 18-і 1 доза деңгейінде (ленватиниб 11 мг/м2 және эверолимус 3 мг/м2). Біріктірілімнің ұсынылатын дозасы (ҰД) күніне бір рет қабылданатын ленватиниб 11 мг/м2 және эверолимус 3 мг/м2 құрады. 2-фазаға (біріктірілімді арттыру) 41 пациент кіріктірілді және ҰД бөлімшесінде келесі когорталарда емделді: Юинг саркомасы (n = 10), рабдомиосаркома (n = 20) және қатерлілігі жоғары дәрежелі глиома (HGG, n =11). Тиімділіктің негізгі көрсеткіші RECIST v1.1 немесе RANO (қатерлілігі жоғары дәрежелі глиомасы бар пациенттер үшін) пайдалану арқылы зерттеушінің бағалауына негізделген бағаланатын пациенттердегі 16-шы аптадағы объективті жауап жиілігі (ОЖЖ) болды. Юинг саркомасы және қатерлілігі жоғары дәрежелі глиомасы бар когорталарда объективті жауаптар байқалмады; Рабдомиосаркомасы бар когортада 16-аптада ОЖЖ үшін 10% (95% СА: 1,2, 31,7) тең 2 ішінара жауап (ІЖ) байқалды.
OLIE зерттеуі (230 зерттеуі) қайталанатын немесе рефрактерлі остеосаркомасы бар пациенттердің (2-ден 25 жасқа дейін) қатысуымен жүргізілген 2-фазадағы ашық көпорталықты, рандомизацияланған, бақыланатын зерттеу болды. Барлығы 81 пациент (78 ем алды; әр топта 39) 3000 мг/м2 ифосфамидпен және 100 мг/м2 этопозидпен (А тобы) немесе 3000 мг/м2 ифосфамидпен біріктірілімде 14 мг/м2ленватинибке және 100 мг/ м2этопозидке (B тобы) 1:1 арақатынасында рандомизацияланды. Ифосфамид пен этопозид әр 21 күндік циклдің 1-ден 3 күніне дейін ең көбі 5 цикл ішінде вена ішіне енгізілді. Ленватинибпен емдеуге аурудың үдеуі RECIST v1.1 сәйкес анықталғанға дейін рұқсат етілді, оны жасырын тәуелсіз орталық шолу (BICR) растады немесе қолайсыз уыттылыққа дейін рұқсат етілді. Тиімділіктің негізгі көрсеткіші BICR нұсқасы бойынша RECIST 1.1 сәйкес үдеусіз тірі қалу (ҮТҚ) болды. Зерттеу ҮТҚ медианасында статистикалық маңызды айырмашылықты көрсетпеді: ифосфамид пен этопозид (ҚҚ) үшін 5,5 аймен салыстырғанда (95% СА: 2,9, 6,5)=0,54 [95% СА: 0,27, 1,08) ифосфамидпен және этопозидпен біріктірілген ленватиниб үшін 6,5 ай (95% СА: 5,7, 8,2).
231 зерттеуі Юинг саркомасын, рабдомиосаркоманы және қатерлілігі жоғары дәрежелі глиоманы қоса алғанда, қайталанатын немесе рефрактерлі тығыз қатерлі жаңа түзілімдері бар 2-ден ≤21 жасқа дейінгі балалардағы, жасөспірімдердегі және жастардағы ленватинибтің ісікке қарсы белсенділігі мен қауіпсіздігін бағалау мақсатындағы 2-фазадағы көпорталықты ашық зерттеу болып табылады. Барлығы 127 пациент келесі когорталарға кіріктірілді және ленватинибтің ҰД-да (14 мг/м2) ем қабылдады: Юинг саркомасы (n=9), рабдомиосаркома (n=17), қатерлілігі жоғары дәрежелі глиома (n=8) және басқа да тығыз ісіктер (n=9), диффузиялы ортаңғы глиома, медуллобластома және эпендимома үшін барлық қалған тығыз ісіктер үшін n=66); Тиімділіктің бастапқы көрсеткіші RECIST v1.1 немесе RANO (қатерліліігі жоғары дәрежелі глиомасы бар пациенттер үшін) пайдалану арқылы зерттеушінің бағалауына негізделген бағаланатын пациенттерде 16-аптада ОЖЖ болды. Қатерлілігі жоғары дәрежелі глиомасы, диффузиялы ортаңғы глиомасы, медуллобластомасы немесе эпендимомасы бар пациенттерде объективті жауап байқалмады. Юинг саркомасы мен рабдомиосаркома когорталарында ОЖЖ үшін 16-аптада екі ІЖ сәйкесінше 22,2% (95% СА: 2,8, 60,0) және 11,8% (95% СА: 1,5, 36,4) байқалды. Барлық басқа тығыз ісіктердің ішінде ОЖЖ кезінде 16-аптада 7,7% құрады (95% СА: 2,5, 17,0).