Әсер ету механизмі
Офатумумаб теориялық орташа молекулалық массасы 145 кДА CD20 толық адам моноклоналды антиденесі (IgG1) болып табылады. CD20 молекуласы лимфоциттер білдіретін трансжарғақшалық фосфопротеин-алдын-ала В лимфоциттерінен жетілген В лимфоциттеріне дейін экспрессияланады. Тері астына енгізу тәсілі және тіндерден кейінгі босап шығуы/сіңірілуі В жасушаларымен біртіндеп өзара әрекеттесуге мүмкіндік береді.
Ол жоғары аффиндылығымен және төмен диссоциация жылдамдығымен CD20 молекуласының кіші және үлкен жасушадан тыс ілмектерін қамтитын спецификалық эпитоппен байланысады. CD20 молекуласы - бұл алдын-ала В- лимфоциттерінен жетілген В лимфоциттеріне дейін лимфоциттер экспрессиялайтын трансжарғақшалық фосфопротеин. CD20 молекуласын кейбір белсендіріліген Т-жасушалары да экспрессиялайды.
Офатумумабтың CD20-мен байланысуы CD20+ B-лимфоциттерінің лизисін, негізінен комплементке тәуелді цитоуыттылық және аз дәрежеде антиденеге тәуелді жасушалық цитоуыттылық арқылы индукциялайды. Офатумумаб CD20 экспрессиясының жоғары және төмен деңгейімен жасуша лизисін индукциялайтыны көрсетілген. CD20 экспрессиялайтын Т-жасушаларының саны офатумумабты қолдану кезінде де азаяды.
Фармакодинамикалық әсерлері
В-жасушаларының санын азайту
ҚШС бар пациенттерде клиникалық зерттеулерде 1, 7 және 14 күндері 20 мг бастапқы енгізгеннен кейін 4 аптада 1 рет 20 мг дозада офатумумаб қолдану препаратты қолдану аясында 120 аптаға дейін әсерін сақтай отырып, емдеу басталғаннан кейін 2 аптадан кейін қалыптың төменгі шегінен (ҚТШ) төмен (40 жасуша/мкл ретінде анықталған) B-лимфоциттер санының тез және тұрақты төмендеуіне алып келді. Емнің 4-ші аптасынан бастап демеуші фазаның басталуына дейін пациенттердің 94%-ында B-лимфоциттердің жалпы санының 10 жасушадан/мкл-ден аз және пациенттердің 98% - ында 12 аптаға дейін азаюы байқалды. Бұл деңгей 120 апта бойы сақталды (яғни зерттеу аясында емдеу кезінде).
В-лимфоциттер санының қалпына келуі
ҚШС бар III фазаның клиникалық зерттеулерінің деректеріне сәйкес B-лимфоциттердің санын ҚТШ жоғары немесе бастапқы көрсеткіштерге қалпына келтіру үшін орташа уақыт емді тоқтатқаннан кейін 24.6 аптаны құрайды. Бұл бақылау В-лимфоциттердің санын қалпына келтіруді модельдеу және модельдеу нәтижелерімен де расталды, оған сәйкес В-лимфоциттердің санын ҚТШ жоғары қалпына келтірудің болжамды медианасы терапияны тоқтатқаннан кейін 23 аптаны құрады.
Иммуногенділік
ҚШС кезінде III фазаның клиникалық зерттеулерінде офатумумаб алған пациенттерде еммен индукцияланған препаратқа қарсы антиденелердің жалпы жиілігі 0,2 % (914-тен 2) құрады, бұл ретте препараттың әсерін күшейтетін бейтараптандыратын антиденелер немесе антиденелер табылған жоқ. Препаратқа қарсы антиденелердің оң титрлерінің фармакокинетикаға, қауіпсіздік бейініне немесе В-жасушалар кинетикасына әсерін офатумумабпен байланысты препаратқа қарсы антиденелердің төмен жиілігін ескере отырып бағалау мүмкін емес
Клиникалық тиімділігі және қауіпсіздігі
Препараттың тиімділігі мен қауіпсіздігі ASCLEPIOS I және ASCLEPIOS II зерттеулерінде – ҚШС 18-ден 55 жасқа дейінгі пациенттердің қатысуымен бірдей дизайндағы салыстыратын белсенді препаратпен жүргізілетін III фазалы екі рандомизацияланған салыстырмалы жасырын тіреу зерттеулерде, скрининг жүргізу кезінде 0-ден 5,5-ке дейінгі мүгедектік дәрежесін бағалаудың кеңейтілген шкаласы бойынша көрсеткішпен (Expanded Disability Status Scale, EDSS) және соңғы жылы кемінде бір расталған өршудің немесе соңғы екі жыл ішінде екі өршудің барымен немесе соңғы жылы гадолинийді контрастылау арқылы жүргізілетін МРТ ошақтарын анықтаумен бағаланды. Зерттеулерге жаңадан диагностикаланған пациенттер де, ағымдағы емдеуден өткен пациенттер де кірді.
ҚШС бар 927 және 955 пациентті осы зерттеулерде әрбір 4 апта сайын 20 мг дозада офатумумабты тері астына енгізу тобына (алғашқы 14 күнде (1, 7 және 14 күнде) 1 апта аралықпен 3 дозаны бастапқы енгізуден кейінгі 4 аптадан бастап) 1:1 қатынасында немесе терифлуномидті қолдану тобына (ішке қабылдауға арналған капсулалар, тәулігіне 14 мг 1 рет) рандомизацияланды. Жасырын әдісті қамтамасыз ету үшін пациенттер препараттың плацебосын басқа топтан алды (2 плацебомен дизайны).
Әртүрлі қатысушылардың емдеу ұзақтығы ерекшеленді және зерттеуді аяқтау критерийлеріне қол жеткізуге байланысты болды. Екі зерттеуде де емдеу ұзақтығының медианасы 85 аптаны құрады, офатумумаб тобындағы пациенттердің 33% - ы және терифлуномид тобындағы пациенттердің 23,2% - ы 96 аптадан астам ем алды.
Зерттеу популяциясы мен емдеу топтары демографиялық және бастапқы көрсеткіштер бойынша біркелкі болды (2-кестені қараңыз). Пациенттердің орташа жасы 38 жасты құрады, аурудың орташа ұзақтығы – симптомдардың алғашқы пайда болған сәтінен бастап 8,2 жыл, EDSS бойынша орташа көрсеткіш – 2,9, бұл ретте пациенттердің 40% - ы бұрын шашыраңқы склероздың ағымын өзгертетін препараттарды (ЖСАӨП) қабылдамаған, және Т1 режимінде гадолиниймен контрастылаумен жүргізілетін бастапқы МРТ-да 40%-да демиелинизация ошақтары анықталған.
Екі зерттеудің негізгі соңғы нүктесі EDSS көрсеткішіне сүйене отырып, расталған қайталанудың орташа жылдық жиілігі (ҚОЖ) болды. Негізгі қосымша соңғы нүктелер EDSS 0, 1 - 5 немесе ≥ 5,5 бастапқы көрсеткіші бар пациенттерде EDSS ≥ 1,5, ≥ 1 немесе ≥ 0,5 бойынша балдың жоғарылауы ретінде айқындалатын EDSS бойынша мүгедектіктің үдеуіне дейінгі уақытты (3 және 6 айдан кейін растай отырып) қамтыды. Сондай-ақ, негізгі қосымша соңғы нүктелер қатарына, Т1-өлшенген МРТ-дағы GD+ ошақтар саны, Т2-өлшенген бейнелердегі ошақтар пайда болуының немесе артуының орташа жылдық жиілігі кірді. Мүгедектіктің негізгі қосымша соңғы нүктелері олардың хаттамасына сәйкес ASCLEPIOS I және II зерттеулерінің біріктірілген деректерін мета-анализ арқылы бағаланды.
2-кесте. Демографиялық деректер және бастапқы көрсеткіштер
Көрсеткіштер — ASCLEPIOS I зерттеуі — ASCLEPIOS II зерттеуі
Офатумумаб (N = 465) — Терифлуномид (N = 462) — Офатумумаб (N = 481) — Терифлуномид (N = 474)
Жасы (орташа ± стандартты ауытқу; жылдар) — 39±9 — 38±9 — 38±9 — 38±9
Жыныс (әйелдер, %) — 68,4 — 68,6 — 66,3 — 67,3
Диагноз қойылған сәттен бастап ШС ұзақтығы (орташа мәні/медианасы; жыл) — 5,77 / 3,94 — 5,64 / 3,49 — 5,59 / 3,15 — 5,48 / 3,10
Бұрын қабылдаған ЖСАӨП (%) — 58,9 — 60,6 — 59,5 — 61,8
Соңғы 12 айдағы асқынулардың саны — 1,2 — 1,3 — 1,3 — 1,3
EDSS көрсеткіші (орташа мәні/медианасы) — 2,97 / 3,00 — 2,94 / 3,00 — 2,90 / 3,00 — 2,86 / 2,50
Т2-өлшенген бейнелердегі ошақтардың орташа жалпы көлемі (см3) — 13,2 — 13,1 — 14,3 — 12,0
T1-өлшенген кескіндердегі Gd+ ошақтары бар пациенттер (%) — 37,4 — 36,6 — 43,9 — 38,6
T1-өлшенген бейнелердегі Gd+ ошақтар саны (орташа) — 1,7 — 1,2 — 1,6 — 1,5
Екі зерттеудегі тиімділікті бағалау нәтижелеріне шолу 3-кестеде және 1-суретте келтірілген.
III фазалы екі зерттеуде офатумумабты терифлуномидпен салыстырғанда қолдану кезінде өршулердің орташа жылдық жиілігінің тиісінше 50,5 және 58,4% - ға статистикалық маңызды төмендегені көрсетілді.
Біріктірілген деректердің алдын ала реттелген мета-талдауы офатумумабты терифлуномидпен салыстырғанда терифлуномидпен салыстырғанда 3 айдан кейін (34,43%, p = 0,003) және 6 айдан кейін (32,4%, p = 0,012) мүгедектіктің расталған үдеуі (МРҮ) қаупін статистикалық тұрғыдан айтарлықтай төмендеткенін көрсетті (1-суретті қараңыз).
Бонспри препараты гадолиниймен контрастыланған, Т1-өлшенген бейнелердегі ошақтар санын және Т2-өлшенген бейнелердегі жаңа ошақтардың арту/ пайда болу жиілігін тиісінше 95,9 және 83,6% - ға (екі зерттеудің біріктірілген деректері бойынша) статистикалық маңызды түрде төмендетті.
III фазаның екі зерттеуінде де офатумумабтың жынысы, жасы, дене салмағы, ШС бойынша алдыңғы стероид емес терапияның болуы, сондай-ақ мүгедектіктің бастапқы көрсеткіші және аурудың бастапқы белсенділігі бойынша құрылған эксплуатациялық кіші топтардағы терифлуномидпен салыстырғанда тиімділікті бағалаудың негізгі нәтижелеріне ұқсас әсері байқалды.
3-кесте. ҚШС бар пациенттерде III фазалы зерттеу нәтижелеріне шолу.
Соңғы нүктелер — 1 зерттеу (ASCLEPIOS I) — 2 зерттеу (ASCLEPIOS II)
Офатумумаб 20 мг (n = 465) — Терифлуномид 14 мг (n = 462) — Офатумумаб 20 мг (n = 481) — Терифлуномид 14 мг (n = 474)
Жеке зерттеулердің соңғы нүктелері
Өршулердің орташа жылдық жиілігі (ӨОЖ, негізгі соңғы нүкте)1 — 0,11 — 0,22 — 0,10 — 0,25
Жиіліктің төмендеуі — 50,5 % (p < 0,001) — 58,4 % (p < 0,001)
T1-өлшенген МРТ бейнелеріндегі Gd+ ошақтарының орташа саны — 0,0115 — 0,4555 — 0,0317 — 0,5172
Салыстырмалы төмендеу — 97,5 % (p < 0,001) — 93,9 % (p < 0,001)
Бір жылда Т2-өлшенген бейнелердегі жаңа немесе артқан ошақтар саны — 0,72 — 4,00 — 0,64 — 4,16
Салыстырмалы төмендеу — 81,9 % (p < 0,001) — 84,6 % (p < 0,001)
Мета-талдаумен алдын-ала қарастырылған соңғы нүктелер
3 айдан кейін мүгедектіктің расталған үдеуі бар пациенттердің үлесі2 — Офатумумаб үшін 10,9% және терифлуномид үшін 15,0 %
Қауіптің азаюы (мета-анализ) — 34,43 % (p = 0,003)
6 айдан кейін мүгедектіктің расталған үдеуі бар пациенттердің үлесі2 — Офатумумаб үшін 8,1% терифлуномид үшін 12,0% - бен салыстырғанда
Қауіптің азаюы (мета-анализ) — 32,4 % (p = 0,012)
1расталған өршулер (EDSS көрсеткішінің клиникалық маңызды өзгеруімен қатар жүретін)
224 айдағы Каплан-Майер әдісімен бағалау. 3 және 6 айдан кейін ППИ III фазаның екі зерттеуінің жалпыланған деректерін проспективті жоспарлы талдау негізінде бағаланды және EDSS шкаласы бойынша тиісінше кемінде 3 немесе 6 ай бойы сақталатын бағалаудың клиникалық мәнді ұлғаюы ретінде анықталды. Бастапқы бағадан EDSS шкаласы бойынша клиникалық маңызды өсу 0 бастапқы бағалау кезінде 1.5 баллға, 1.0-5.0 бастапқы бағалау кезінде кем дегенде 1.0 баллға және 5.5 және одан жоғары бастапқы бағалау кезінде кем дегенде 0.5 баллға өсу ретінде анықталды.
1-сурет. Емдеу топтары (ASCLEPIOS I және II біріктірілген деректері, талдау үшін толық іріктеу) бойынша 3 ай бойы сақталатын бірінші МРҮ дейінгі уақыт
10,9%115,0%1242220181614121086420944Офатумумаб9088788448107845333191764910932Терифлуномид9018418047567184772971464110Зерттеу айыҚауіп тобындағы пациенттер саны03691215182124273033Каплан-Мейер әдісі бойынша оқиғалардың жалпы жиілігі (%)Офатумумаб (N = 944)Терифлуномид (N = 932)Қауіпті төмендету (ҚТ): 34,3 %, p = 0,00310,9%115,0%1242220181614121086420944Офатумумаб9088788448107845333191764910932Терифлуномид9018418047567184772971464110Зерттеу айыҚауіп тобындағы пациенттер саны03691215182124273033Каплан-Мейер әдісі бойынша оқиғалардың жалпы жиілігі (%)Офатумумаб (N = 944)Терифлуномид (N = 932)Қауіпті төмендету (ҚТ): 34,3 %, p = 0,003
1 Қисықтардағы сандар Каплан-Мейер әдісі бойынша 24 айдағы құбылыс қаупін бағалауды білдіреді (тік нүктелі сызықпен көрсетілген).
III фазаның зерттеулерінде емді тоқтатуға алып келмейтін (5,7 және 5,2 %) ЖР (83,6 және 84,2%) бар пациенттердің үлесі офатумумаб және терифлуномид тобында ұқсас болды.