ATХ коды J05AР55
Әсер ету механизмі
Софосбувир вирус репликациясы үшін қажет С гепатиті вирусының (ВСГ) NS5B РНҚ-тәуелді РНҚ полимеразасының пан-генотиптік тежегіші. Софосбувир жасушаішілік метаболизмге ұшырайтын нуклеотидті препарат, оның барысында фармакологиялық белсенді аналогы уридин трифосфаты (GS-461203) түзіледі, ол қалыптасып жатқан ВСГ РНҚ тізбегіне еніп, тізбекті бұзушы ретінде әрекет ете алады. Бұл белсенді софосбувир метаболиті (GS-461203) адамның ДНҚ және РНҚ полимеразаларын немесе митохондриялық РНҚ полимеразасын тежемейді.
Велпатасвир ВСГ NS5A ақуызына бағытталған С гепатиті вирусының тежегіші, ол РНҚ репликациясы үшін де, ВСГ вириондарын құрастыру үшін де қажет. In vitro резистенттілік зерттеулері және айқаспалы резистенттілік зерттеулері велпатасвирдің NS5A нысанасы оның әсер ету механизмі екенін көрсетеді.
Вирусқа қарсы белсенділігі
Зертханалық штаммдардан NS5B және NS5A тізбегін кодтайтын толық өлшемді немесе химерикалық репликондарға қатысты софосбувир мен велпатасвирдің 50% тиімді концентрациясының (EC50) мәндері 5-кестеде келтірілген. Софосбувир мен велпатасвирдің клиникалық изоляттарға қатысты EC 50 мәндері 6-кестеде келтірілген.
5-кесте: Толық өлшемді немесе химерлі зертханалық репликондарға қатысты софосбувир мен велпатасвирдің белсенділігі
ВСГ генотипінің репликондары — Софосбувир EC50, nMa — Велпатасвир EC50, nMa
1a — 40 — 0.014
1b — 110 — 0.016
2a — 50 — 0.005-0.016c
2b — 15b — 0.002-0.006c
3a — 50 — 0.004
4a — 40 — 0.009
4d — NA — 0.004
5a — 15b — 0.021-0.054d
6a — 14b — 0.006-0.009
6e — NA — 0.130d
NA = қолжетімді емес
• Бір зертханалық репликонның бірнеше эксперименттерінің орташа мәні.
• Сынақ үшін 2B, 5a немесе 6a генотипінен NS5B гендерін тасымалдайтын тұрақты 1B химерлік репликондар қолданылды.
• L31 немесе M31 полиморфизмдері бар толық өлшемді NS5A гендерін таситын толық өлшемді NS5A репликондарының немесе NS5A химерлік репликондарының әртүрлі штаммдары бойынша деректер.
• NS5A 9-184 амин қышқылдарын таситын NS5A химерлік репликоны бойынша деректері.
6-кесте: Клиникалық изоляттардың NS5A немесе NS5B бар жеке репликондарға қатысты софосбувир мен велпатасвирдің белсенділігі
Репликон генотипі — Клиникалық изоляттардың NS5B бар репликондар — Клиникалық изоляттардың NS5A бар репликондар
Клиникалық изоляттар саны — Орташа мәні Софосбувир EC50, nM (диапазон) — Клиникалық изоляттар саны — Орташа мәні Велпатасвир EC50, nM (диапазон)
1a — 67 — 62 (29-128) — 23 — 0.019 (0.011-0.078)
1b — 29 — 102 (45-170) — 34 — 0.012 (0.005-0.500)
2a — 15 — 29 (14-81) — 8 — 0.011 (0.006-0.364)
2b — NA — NA — 16 — 0.002 (0.0003-0.007)
3a — 106 — 81(24-181) — 38 — 0.005 (0.002-1.871)
4a — NA — NA — 5 — 0.002 (0.001-0.004)
4d — NA — NA — 10 — 0.007 (0.004-0.011)
4r — NA — NA — 7 — 0.003 (0.002-0.006)
5a — NA — NA — 42 — 0.005 (0.001-0.019)
6a — NA — NA — 26 — 0.007 (0.0005-0.113)
6e — NA — NA — 15 — 0.024 (0.005-0.433)
NA = қолжетімді емес
Адам қан сарысуының 40% болуы софосбувирдің ВСГ қарсы белсенділігіне әсер етпеді, бірақ велпатасвирдің ВСГ белсенділігін 1А генотипінің ВСГ репликондарымен салыстырғанда 13 есе азайтты. Софосбувирді велпатасвирмен бірге бағалау репликон жасушаларында ВСГ РНҚ деңгейін төмендетуде антагонистік әсер көрсетпеді.
Резистенттілік
Жасушалар өсіріндісінде
Софосбувирге сезімталдығы төмен ВСГ репликондары 1B, 2a, 2B, 3a, 4a, 5a және 6a қоса, көптеген генотиптер үшін жасуша өсіріндісінде таңдалды. Софосбувирге сезімталдықтың төмендеуі барлық зерттелген ВСГ репликон генотиптерінің NS5B-де бастапқы S282T мутациясымен астасты. Сайтқа бағытталған мутагенез 8 генотиптің репликондарындағы Ѕ282Т мутациясы софосбувирге сезімталдықтың 2-18 есе төмендеуіне және вирустың репликация қабілетінің тиісті жабайы типтегі вируспен салыстырғанда 89-99% төмендеуіне жауапты екенін растады. Биохимиялық талдауларда Ѕ282Т алмастыруды білдіретін 1B, 2а, 3а және 4а генотиптерінен алынған рекомбинантты NS5B полимераза ұқсас жабайы типті полимеразалармен салыстырғанда белсенді софосбувир метаболитіне (GS-461203) сезімталдықтың төмендегенін көрсетті, бұл тежегіш концентрациясының 50% (IC) 8,5-тен 24 есеге дейін өсуімен көрсетілген 50).
In vitro велпатасвирге сезімталдығы төмен ВСГ репликондары селекциясын 1а, 1b, 2a, 3a, 4a, 5a және 6a сияқты көптеген генотиптер үшін жасуша өсіріндісінде жүргізілді. Нұсқалар NS5A резистенттілігімен байланысты 24, 28, 30, 31, 32, 58, 92 және 93 позицияларда таңдалды. 2 немесе одан артық генотиптермен таңдалған резистенттілікпен астасқан (RAV) нұсқалар F28S, L31I/V және Y93H болды. Белгілі RAV NS5A сайт-спецификалық мутагенезі, 1а генотипіндегі M28G, A92K және Y93H/N/R/W, 1b генотипінде A92K, 2b генотипінде C92T және Y93H/N, 3 генотипінде Y93H, және 6 генотиптегі L31V және P32A/L/Q/R велпатасвирге сезімталдықтың >100 есе төмендеуін қамтамасыз ететін алмастырулар болып табылды. 2а, 4a немесе 5a генотиптерінде тексерілген ешқандай жеке алмастырулар велпатасвирге сезімталдықтың >100 есе төмендеуіне әкелмеді. Бұл нұсқалардың біріктірілімі көбінесе жеке RAV қарағанда велпатасвирге сезімталдықтың төмендеуін көрсетті.
Клиникалық зерттеулерде
Циррозы жоқ пациенттердегі және компенсацияланған циррозы бар пациенттердегі зерттеулер
Компенсацияланған циррозы немесе циррозы жоқ бар пациенттерде жүргізілген біріккен талдауында софосбувир және велпатасвир препараты, таблеткаларымен 12 апта бойы емделген 3 фазадағы үш зерттеудегі 12 пациент (1 генотипі бар 2 және 3 генотипі бар 10 пациент) вирусологиялық сәтсіздікке байланысты резистенттілікті талдау үшін таңдалды. 3 генотипімен ВСГ инфекциясы бар тағы бір пациент вирусологиялық сәтсіздік кезінде ВСГ 1A генотипімен қайта инфекцияланды және вирусологиялық талдаудан шығарылды. ВСГ 2, 4, 5 немесе 6 генотиптімен пациенттердің ешқайсысы вирусологиялық сәтсіздікті көрсеткен жоқ.
1 генотипті және вирусологиялық сәтсіздігі бар 2 пациенттің бірінде резистенттілікпен (RAV) астасқан нұсқалары бар вирус, NS5A тізбегіндегі Y93N, ал екінші пациентте NS5A тізбегіндегі RAV L31I/V және Y93H пайда болатын вирус байқалды. Екі пациентте де NS5A-да бастапқы RAV мутациялары байқалды. Бұл екі пациентте вирусологиялық сәтсіздік кезінде NS5B нуклеозидті тежегішінің (NI) ешқандай RAV байқалмады.
ВСГ 3 генотипі және вирусологиялық сәтсіздігі бар 10 пациенттің Y93H мутациясы вирусологиялық сәтсіздігі бар барлық 10 пациентте байқалды (6 пациентте Y93H мутациясы емдеуден кейін байқалды, ал 4 пациентте Y93H мутациясы емдеудің басында және одан кейін байқалды). Вирусологиялық сәтсіздікке ұшыраған 10 пациенттің ешқайсысында NS5B нуклеозидті тежегіштеріне (НТ) RAV анықталған жоқ.
Декомпенсацияланған циррозы бар пациенттердегі зерттеулер
12 апта ішінде софосбувирмен және велпатасвирмен + RBV емделген декомпенсацияланған бауыр циррозы бар пациенттерде 3-фазадағы бір зерттеуде 3 пациент (1 генотипі бар 1 пациент және 3 генотипі бар 2 пациент) вирусологиялық сәтсіздікке байланысты резистенттілік талдауына енгізілді. 12 апта ішінде софосбувир және велпатасвир + рибаверин (RBV) алатын топта ВСГ 2 немесе 4 генотипті бар бірде-бір пациентте вирусологиялық жеткіліксіздік анықталған жоқ.
ВСГ 1 генотипі бар вирусологиялық сәтсіздігі бар 1 пациентте вирусологиялық сәтсіздік кезінде NS5A немесе NS5B резистенттілікпен астасқан мутациялар анықталмады.
3 генотипімен вирусологиялық сәтсіздігі бар 2 пациенттің бірінде NS5A тізбегінде RAV Y93H байқалды. Басқа пациентте емдеудің басында және одан кейін бастапқы Y93H мутацияларын көрсетті және вирусологиялық сәтсіздікте N142T және E237G қатысты NS5B нуклеозидті тежегіштеріне RAV (<5%) төмен деңгейін дамытты. Осы пациент бойынша алынған фармакокинетикалық деректер пациенттің емдеу режимін сақтамағанын растайды.
Бұл зерттеуде рибавиринсіз 12 немесе 24 апта ішінде софосбувир мен велпатасвирмен емделген 2 пациентте L159F-пен бірге NS5B-де S282Т мутацияларының төмен деңгейде (<5%) пайда болуы байқалды.
ВСГ резистенттілігіне байланысты бастапқы нұсқаларға ықпалы, емдеу нәтижесіне әсері
Циррозы жоқ пациенттердегі және компенсацияланған циррозы бар пациенттердегі зерттеулер
Талдау NS5A-да бұрын болған бастапқы RAV мен циррозсыз немесе компенсацияланған циррозы бар пациенттерді емдеу нәтижелері арасындағы байланысты зерттеу мақсатында 3-фазадағы үш клиникалық зерттеулерде (ASTRAL-1, ASTRAL-2 және ASTRAL-3) жүргізілді. 3 фазадағы үш клиникалық зерттеуінде софосбувир және велпатасвир біріктірілген препаратымен емделген 1035 пациенттің 1,023-і RAV NS5A талдауына енгізілді; 7 пациент алынып тасталды, өйткені олар тұрақты вирусологиялық жауапқа (UVO12) қол жеткізе алмады және вирусологиялық сәтсіздікке ұшырады, ал NS5A гені секвенирлеу сәтсіздігіне байланысты тағы 5 пациент алынып тасталды. 3 фазадағы зерттеулердің біріктірілген талдауындағы 380/1,023 (37%) пациенттерде NS5A-ға бастапқы RAV болды. ВСГ жұқтырған 2, 4 және 6 генотипі бар пациенттерде 1 генотипі (23%), 3 генотипі (16%) және 5 генотипі (18%) бар пациенттермен салыстырғанда NS5A-ға RAV-тың таралуы (тиісінше 70%, 63% және 52%) анағұрлым жоғары болды.
RAV бастапқы көрсеткіштері 7-кестеде көрсетілгендей ВСГ 1, 2, 4, 5 және 6 генотиптін жұқтырған пациенттердегі UVO12 көрсеткіштеріне елеулі әсер еткен жоқ. NS5A тізбегінде RAV Y93H бар 3 генотипімен инфекцияланған пациенттерде зерттеудің басында 8-кестеде көрсетілгендей 12 апта бойы софосбувир және велпатасвир препаратымен емдеуден кейін Y93H мутациясы жоқ пациенттерге қарағанда УВО12 жиілігі төмен болды. ASTRAL-3, RAV Y93H зерттеуінде софосбувир және велпатасвир таблеткаларын қабылдаған 9% пациентте зерттеудің басында байқалды.
7-кесте: ВСГ генотипі бойынша NS5A-ға бастапқы RAV бар немесе жоқ пациенттерде UVO12 (ASTRAL-1, ASTRAL-2 және ASTRAL-3 зерттеулері)
Софосбувир және велпатасвир таблеткалары 12 апта ішінде
1 генотип — 3 генотип — 2, 4, 5 немесе 6 генотиптер — Барлығы
NS5A-ға кез-келген бастапқы RAV-мен — 97% (73/75) — 88% (38/43) — 100% (262/262) — 98% (373/380)
NS5A-ға бастапқы RAVs жоқ — 100% (251/251) — 97% (225/231) — 100% (161/161) — 99% (637/643)
8-кесте: UVO12 бастапқы Y93H бар немесе онсыз пациенттерде, 1% шекті мәндер (Популяциялар арасындағы резистенттілік талдауы) ASTRAL 3
12 апта ішінде софосбувир және велпатасвир таблеткалары
Барлық пациенттер — Циррозы бар пациенттер — Циррозы жоқ пациенттер
(n=274) — (n=80) — (n=197)
Жалпы — 95.3% (263/274) — 91.3% (73/80) — 97.9% (190/194)
95% СА — 92.9%-дан 98.0% дейін — 82.8%-дан 96.4% дейін — 92.8%-дан 98.6% дейін
Y93H-мен УВО — 84.0% (21/25) — 50.0% (2/4) — 90.5% (19/21)
95% СА — 63.9%-дан 95.5% дейін — 6.8%-дан 93.2% дейін — 69.6%-дан 98.8% дейін
Y93H жоқ SVR — 96.4% (242/249) — 93.4% (71/76) — 98.8% (171/173)
95% СА — 94.3%-дан 98.9% дейін — 85.3%-дан 97.8% дейін — 95.9%-дан 99.9% дейін
NS5B тізбегіндегі резистентілікпен байланысты S282T нұсқалары зерттеудің 3 фазадағы пациенттердің ешқайсысында NS5B тізбегінде бастапқы деңгейде табылған жоқ. NS5B-де RAV бастапқы деңгейде болған, оған N142T, L159F, E/N237G, C/M289L/I, L320F/I/V, V321A/I және S282G + V321I қоса, барлық 77 пациентте УВО12 қол жеткізілді.
Декомпенсацияланған бауыр циррозы бар пациенттердегі зерттеулер (Чайлд-Пью-Туркотт шкаласы бойынша В класы)
NS5A-да бұрын болған бастапқы RAV және 3 фазадағы (ASTRAL-4) бір зерттеуде декомпенсацияланған бауыр циррозы бар пациенттердің нәтижелері арасындағы байланысты зерттеу үшін талдаулар жүргізілді. Софосбувир және велпатасвир + RBV таблеткаларын қабылдаған 87 пациенттің 85-і NS5A тізбегіндегі резистенттілікпен астасқан мутацияларды талдауға енгізілді; 2 пациент талдаудан шығарылды, өйткені олар УВО12-ге жете алмады және вирусологиялық сәтсіздікке ұшырады. 12 апта ішінде софосбувир және велпатасвир + RBV таблеткаларымен ем алған пациенттер арасында пациенттердің 29% (25/85) NS5A тізбегінде резистенттілікпен астасқан бастапқы нұсқаларға ие болды: 29% (19/66), 75% (3/4), 15 % (2/13) және сәйкесінше ВСГ 1, 2, 3 және 4 генотипіндегі пациенттер үшін 50% (1/2) құрады. 12 апта ішінде софосбувир мен велпатасвир + рибавирин қабылдайтын топта NS5A-да бастапқы RAV бар немесе жоқ пациенттерде УВО12 бұл зерттеу 9-кестеде көрсетілген.
9-кесте: ВСГ генотипі бойынша бастапқы RAV NS5A бар немесе жоқ пациенттерде УВО12 (ASTRAL-4 зерттеуі)
Софосбувир және велпатасвир + RBV таблеткалары 12
1 генотип — 3 генотип — 2 немесе 4 генотиптер — Барлығы
NS5A-да кез-келген бастапқы RAV-мен — 100% (19/19) — 50% (1/2) — 100% (4/4) — 96% (24/25)
NS5A-да бастапқы RAV жоқ — 98% (46/47) — 91% (10/11) — 100% (2/2) — 98% (58/60)
NS5A-да резистенттілікпен байланысты вирустың бастапқы нұсқалары бар және УВО12-ге жете алмаған 3 генотиппен жалғыз пациентте зерттеудің басында Y93H NS5A орын алмасуы байқалды. Бұл пациенттің фармакокинетикалық деректері емдеуді дұрыс жүргізбеген жағдайда байқалған деректерге сәйкес келді. 12 апта ішінде софосбувир мен велпатасвир + рибавиринмен ем алған топтағы үш пациентте NS5B (N142T және L159F) бастапқы RAV байқалды және барлық үш пациентте УВО12 қол жеткізілді.
Айқаспалы резистенттілік
In vitro деректер ледипасвир мен даклатасвирге резистентті NS5A-дағы резистенттілікпен астасқан вирус нұсқаларының көпшілігі велпатасвирге сезімтал болып қалатынын болжауға мүмкіндік береді. Велпатасвир софосбувирге резистенттілікпен астасқан NS5B-де S282T орын алмасуға қатысты толығымен белсенді болды, ал NS5A тізбегіндегі велпатасвирге төзімділікпен астасқан барлық орын алмстырулар толығымен софосбувирге сезімтал болды. Софосбувир де, велпатасвир де нуклеозидті емес NS5B тежегіштері және NS3 протеаза тежегіштері сияқты әртүрлі әсер ету механизмдері бар тікелей әсер ететін вирусқа қарсы препараттардың басқа кластарына төзімділікпен байланысты орын алмасуға қатысты толығымен белсенді болды. Софосбувир және велпатасвир таблеткаларының тиімділігі бұрын NS5A тежегішін қамтитын басқа емдеу схемаларымен емделмеген пациенттерде зерттелмеген.
Клиникалық тиімділігі мен қауіпсіздігі
Софосбувир және велпатасвир таблеткаларының тиімділігі компенсацияланған циррозы бар немесе онсыз ВСГ 1-6 генотиптері бар пациенттерде 3 фазадағы үш зерттеулерде және декомпенсацияланған бауыр циррозы бар ВСГ 1-6 генотиптері бар пациенттерде 3 фазадағы бір зерттеуде және 10-кестеде көрсетілгендей диализді қажет ететін ВСГ және БЖТС бар пациенттерде 2 фазадағы бір зерттеуде бағаланды.
10-кесте: 1, 2, 3, 4, 5 немесе 6 генотипті ВСГ бар пациенттерде софосбувир және велпатасвир таблеткаларымен жүргізілген зерттеулер
Зерттеулер — Популяция — Зерттеу топтары (ем қабылдаған пациенттер саны)
ASTRAL-1 — Циррозсыз немесе компенсацияланған циррозы бар TN және TЕ 1, 2, 4, 5 және 6 генотипі — Софосбувир және велпатасвир таблеткалары 12 апта ішінде (624) Плацебо 12 апта ішінде (116)
ASTRAL-2 — TN және TЕ 2 генотипі, циррозсыз немесе компенсацияланған циррозбен — Софосбувир және велпатасвир таблеткалары 12 апта ішінде (134) SOF + RBV 12 апта ішінде (132)
ASTRAL-3 — TN және TЕ 3 генотипі, циррозсыз немесе компенсацияланған циррозбен — Софосбувир және велпатасвир таблеткалары 12 апта ішінде (277), SOF + RBV 24 апта ішінде (275)
ASTRAL-4 — TN және TЕ-де 1, 2, 3, 4, 5 және 6 генотипі, СРТ шкаласы бойынша В класындағы декомпенсацияланған бауыр циррозы — Софосбувир және велпатасвир таблеткалары 12 апта ішінде (90) софосбувир және велпатасвир + RBV таблеткалары 12 апта ішінде (87) 24 апта ішінде софосбувир және велпатасвир таблеткалары (90)
ASTRAL-5 — TN және TЕ-де 1, 2, 3, 4, 5 және 6 генотипі, циррозсыз немесе ВСГ/АИТВ-1 коинфекциясы бар компенсацияланған циррозбен — Софосбувир және велпатасвир 12 апта ішінде (106)
GS-US-342-4062 — Бұрын ем алмаған пациенттер (TN) және бұрын циррозбен немесе онсыз ем алған пациенттер, диализді қажет ететін БЖТС — Софосбувир және велпатасвир 12 апта ішінде (59)
TN = бұрын ем алмаған пациенттер; TE = бұрын ем алған пациенттер (оған қоса ВСГ протеаза тежегіші бар немесе онсыз пагинтерферон альфа + рибавирин негізіндегі емдеу схемаларынан өтпегендер).
Рибавирин дозасы дене салмағына негізделген (екі бөлек дозаны ескере отырып, дене салмағы <75 кг тәулігіне 1000 мг және дене салмағы >75 кг пациенттер үшін 1200 мг) және ASTRAL-2 және ASTRAL-3 зерттеулерінде софосбувирмен бірге немесе ASTRAL-4 зерттеуінде софосбувир және велпатасвир таблеткаларымен біріктіріп қолданғанда екі бөлек доза түрінде тағайындалды. Рибавирин дозасын түзету рибавиринді тағайындау туралы ақпаратқа сәйкес жүргізілді. Қан сарысуындағы ВСГ РНҚ мәндері 15 ХБ/мл төменгі сандық шегі (LLOQ) бар COBAS AmpliPrep/COBAS Taqman HCV (2.0 нұсқасы) тесті арқылы клиникалық зерттеулер арқылы өлшенді. Емдеуді тоқтатқаннан кейін 12 аптадан кейін LLOQ-дан аз ВСГ РНҚ ретінде анықталған тұрақты вирусологиялық жауап (УВО12) ВСГ емдеу тиімділігін анықтаудың бастапқы нүктесі болды.
Циррозы жоқ пациенттердегі және компенсацияланған циррозы бар пациенттердегі клиникалық зерттеулер
ВСГ жұқтырған ересек пациенттердегі 1, 2, 4, 5 және 6 генотиптері - ASTRAL-1 (1138 зерттеу)
ASTRAL-1 ВСГ 1, 2, 4, 5 немесе 6 генотипі бар пациенттерде 12 апталық плацебо курсымен салыстырғанда софосбувир және велпатасвир таблеткаларымен емдеудің 12 апталық курсын бағалаған рандомизацияланған, салыстырмалы жасырын, плацебо бақыланатын зерттеу. ВСГ 1, 2, 4 немесе 6 генотипті бар пациенттер 12 апта ішінде софосбувир және велпатасвир таблеткаларымен немесе 12 апта бойы плацебомен емделетін топтарға 5:1 қатынасында рандомизацияланған. ВСГ 5 генотипті бар пациенттер софосбувир және велпатасвир таблеткаларын алатын топқа енгізілді. Рандомизация ВСГ генотипі бойынша стратификацияланған (1, 2, 4, 6 және белгісіз) және цирроздың болуы немесе болмауы. Демографиялық және бастапқы сипаттамалар софосбувир мен велпатасвир мен плацебо таблеткаларын алатын топтар арасында теңдестірілген. Орташа жасы 56 жас болатын (18-ден 82 жасқа дейін), емделген 740 пациенттің 60%-ы еркектер; 79%-ы ақ, 9%-ы қара нәсілділер; 21% - дене салмағының индексі кемінде 30 кг/м2 болды; ВСГ 1, 2, 4,5 немесе 6 генотипті бар пациенттер үлесі тиісінше 53%, 17%, 19%, 5% және 7% құрады; 69% - IL28B емес CC аллельдері (СТ немесе ТТ) болды; 74% - ВСГ кем дегенде 800,000 ХБ/мл РНҚ бастапқы деңгейлері болды; 19% - компенсацияланған бауыр циррозы болды; және 32% бұрын емделген.
11-кестеде ВСГ генотиптері бойынша ASTRAL-1 зерттеуі үшін УВО12 ұсынылған. Плацебо тобындағы пациенттердің ешқайсысы УВО12-ге жеткен жоқ.
11-кесте: УВО12 ВСГ генотипі бойынша ASTRAL-1 зерттеуінде
12 апта ішінде софосбувир және велпатасвир таблеткалары (n = 624)
Барлығы (барлық GT) (n = 624) — GT-1 — GT-2 (n = 104) — GT-4 (n = 116) — GT-5 (n = 35) — GT-6 (n = 41)
GT-1a (n = 210) — GT-1b (n = 118) — Барлығы (n = 328)
УВО12 — 99% (618/624) — 98% (206/210) — 99% (117/118) — 98% (323/328) — 100% (104/104) — 100% (116/116) — 97% (34/35) — 100% (41/41)
УВО12 жоқ пациенттердегі нәтиже hout SVR12
Емдеу кезінде вирусологиялық жауаптың болмауы — 0/624 — 0/210 — 0/118 — 0/328 — 0/104 — 0/116 — 0/35 — 0/41
Қайталануа — < 1% (2/623) — < 1% (1/209) — 1% (1/118) — 1% (2/327) — 0/104 — 0/116 — 0/35 — 0/41
Басқа b — 1% (4/624) — 1% (3/210) — 0/118 — 1% (3/328) — 0/104 — 0/116 — 3% (1/35) — 0/41
GT = генотип
• Қайталану бөлігінде емдеу кезінде соңғы бағалауда ВСГ РНҚ <LLOQ бар пациенттердің саны.
• Басқаларына УВО12-ге жетпеген және вирусологиялық жауаптың болмау критерийлеріне сәйкес келмейтін пациенттер жатады (мысалы, келесі бақылау үшін болмауы).
2-ASTRAL-2 генотипі бар ересек ВСГ бар пациенттер (1139 зерттеу)
ASTRAL-2 ВСГ 2 генотипі бар пациенттерде 12 апталық SOF + RBV емдеу курсымен салыстырғанда софосбувир және велпатасвир таблеткаларымен емдеудің 12 апталық курсын бағалаған рандомизацияланған, ашық типті зерттеу болып табылады. Пациенттер 1:1 ара қатынасында 12 апта ішінде софосбувир және велпатасвир таблеткаларымен немесе 12 апта ішінде SOF + RBV ем алатын топтарға рандомизацияланды. Рандомизация цирроздың болуы немесе болмауы және алдыңғы емдеу тәжірибесі бойынша стратификацияланған (бұрын ем алған пациенттер бұрын ем алған пациенттермен салыстырғанда). Демографиялық және бастапқы сипаттамалар емдеудің екі тобы арасында теңдестірілген. Орта жасы 58 жасты (23-тен 81 жасқа дейін) құраған емделген пациенттердің 266-ы; 59% пациенттер еркектер; 88% ақ, 7% қара нәсілділер; 33% - дене салмағының индексі кемінде 30 кг/м2 болды; 62% - I IL28B емес CC аллельдері болды (СТ немесе ТТ); 80% - ВСГ РНҚ бастапқы деңгейі кем дегенде 800,000 ХБ/мл болды; 14% - компенсацияланған цирроз және 15% - бұрын ем алғандар.
12-кестеде ASTRAL-2 зерттеуі үшін УВО12 деректері ұсынылған.
12-кесте: УВО12 ASTRAL-2 зерттеуінде (ВСГ генотипі 2)
Софосбувир және велпатасвир таблеткалары 12 апта бойы (n = 134) — SOF+RBV 12 апта ішінде (n = 132)
УВО12 — 99% (133/134) — 94% (124/132)
УВО12 жоқ пациенттердегі нәтиже
Емдеу кезінде вирусологиялық жауаптың болмауы — 0/134 — 0/132
Қайталануыa — 0/133 — 5% (6/132)
Басқасы b — 1% (1/134) — 2% (2/132)
• Қайталану бөлігінде емдеу кезінде соңғы бағалауда ВСГ РНҚ <LLOQ бар пациенттердің саны.
• Басқаларына УВО12-ге жетпеген және вирусологиялық жауаптың болмау критерийлеріне сәйкес келмейтін пациенттер жатады (мысалы, келесі бақылау үшін болмауы).
12 апта ішінде софосбувир және велпатасвир таблеткаларымен емдеу 12 апта ішінде SOF + RBV препараттарымен емдеумен салыстырғанда статистикалық артықшылықты көрсетті (р= 0,018) (емдеу айырмашылығы + 5,2%; сенімді аралық 95%: 0,2%-дан + 10,3% дейін).
3 – ASTRAL ВСГ 3 генотипі бар ересек пациенттер (1140 зерттеу)
ASTRAL-3 ВСГ 3 генотипі бар пациенттерде 12 апталық SOF + RBV препараттарымен емдеу курсымен салыстырғанда софосбувир және велпатасвир таблеткаларымен емдеудің 24 апталық курсын бағалаған рандомизацияланған, ашық типті зерттеу болып табылады. Пациенттер 1: 1 ара қатынасында 12 апта ішінде софосбувир және велпатасвир таблеткаларымен немесе 24 апта ішінде SOF + RBV препараттарымен ем алатын топтарға рандомизацияланды. Рандомизация цирроздың болуы немесе болмауы және алдыңғы емдеу тәжірибесі бойынша стратификацияланған (бұрын ем алған пациенттер бұрын ем алған пациенттермен салыстырғанда). Демографиялық және бастапқы сипаттамалар емдеудің екі тобы арасында теңдестірілген. Орта жасы 52 жасты (19-дан 76 жасқа дейін) құраған емделген пациенттердің 552-і; 62% пациенттер еркектер; 89% ақ, 9% азиялықтар; 1% қара нәсілділер; 20% - дене салмағының индексі кемінде 30 кг/м2 болды; 61% - I IL28B емес CC аллельдері болды (СТ немесе ТТ); 70% - ВСГ РНҚ бастапқы деңгейі кем дегенде 800,000 ХБ/мл болды; 30% - компенсацияланған цирроз және 26% - бұрын ем алғандар.
13-кестеде ASTRAL-3 зерттеуі үшін УВО12 деректері берілген.
13-кесте: ASTRAL-3 зерттеуіне арналған УВО12 деректері (ВСГ 3 генотипі)
Софосбувир және велпатасвир таблеткалары 12 апта (n = 277) — SOF+RBV 24 апта ішінде (n = 275)
УВО12 — 95% (264/277) — 80% (221/275)
УВО12 жоқ пациенттердегі нәтиже
Емдеу кезінде вирусологиялық жауаптың болмауы — 0/277 — < 1% (1/275)
Қайталануыa — 4% (11/276) — 14% (38/272)
Басқасы b — 1% (2/277) — 5% (15/275)
• Қайталану бөлігінде емдеу кезінде соңғы бағалауда ВСГ РНҚ <LLOQ бар пациенттердің саны.
• Басқаларына УВО12-ге жетпеген және вирусологиялық жауаптың болмау критерийлеріне сәйкес келмейтін пациенттер жатады.
12 апта ішінде софосбувир және велпатасвир таблеткаларымен емдеу 24 апта бойы SOF + RBV препараттарымен емдеумен салыстырғанда статистикалық артықшылықты көрсетті (р <0,001) (емдеу айырмашылығы + 14,8%; сенімді аралық 95%: 9,6%-дан + 20,0% дейін). Таңдалған қосалқы топтар үшін УВО12 нәтижелері 14-кестеде келтірілген.
14-кесте: ASTRAL-3 зерттеуіндегі таңдалған қосалқы топтар үшін УВО12 (ВСГ генотипі 3)
Софосбувир және велпатасвир таблеткалары 12 апта ішінде — 24 апта ішінде SOF+RBV a
УВО12 — Бұрын ем алмаған (n = 206) — Бұрын ем алған (n = 71) — Бұрын ем алмаған (n = 201) — Бұрын ем алған (n = 69)
Циррозсыз — 98% (160/163) — 91% (31/34) — 90% (141/156) — 71% (22/31)
Циррозбен — 93% (40/43) — 89% (33/37) — 73% (33/45) — 58% (22/38)
• 24 апта ішінде SOF + RBV тобында циррозы жоқ бес пациент осы қосалқы топтық талдаудан шығарылды.
Декомпенсацияланған бауыр циррозы бар пациенттердегі клиникалық зерттеулер - ASTRAL-4 (1137 зерттеу)
ASTRAL-4 зерттеуі ВСГ 1, 2, 3, 4, 5 немесе 6 генотипті және Чайлд-Пью-Туркотт шкаласы бойынша В класты бауыр циррозы бар пациенттерде рандомизацияланған, ашық типті зерттеу болып табылады. Пациенттер 12 апта бойы софосбувир және велпатасвир таблеткаларымен, 12 апта ішінде софосбувир және велпатасвир + RBV таблеткаларымен немесе 24 апта бойы Софосбувир және Велпатасвир таблеткаларымен емдеу үшін 1:1:1 ара қатынасында рандомизацияланды. Рандомизация ВСГ генотипі бойынша стратификацияланған (1, 2, 3, 4, 5, 6 және белгісіз типі).
Демографиялық және бастапқы сипаттамалары емдеу топтары бойынша теңдестірілген. Ем алған 267 пациенттің орташа жасы 59 жасты құрады (40-тан 73 жасқа дейін); пациенттердің 70%-ы еркектер; 90%-ы ақ, 6%-ы қара нәсілділер; 42% - дене салмағының базалық индексі кемінде 30 кг/м2 болды. ВСГ 1, 2, 3, 4 немесе 6 генотипі бар пациенттердің үлесі тиісінше 78%, 4%, 15%, 3% және < 1% (1 пациент). ВСГ 5 генотипі бар пациенттер зерттеуге қабылданбады. Пациенттердің 76%-ы IL28B емес CC аллельдері (CT немесе TT) болды; 56% кем дегенде 800,000 ХБ/мл ВСГ РНҚ-ның негізгі деңгейлері болды, 55%-ы бұрын ем алды; пациенттердің 90% және 95% Чайлд-Пью-Туркотт шкаласы және бауыр ауруының соңғы сатысы үшін модельдер (MELD) бойынша В класты бауыр циррозы бастапқы деңгейде тиісінше < 15 болды.
15-кестеде С гепатиті вирусының генотипі бойынша ASTRAL-4 зерттеуі үшін УВО12 нәтижелері келтірілген.
15-кесте: УВО12 ВСГ генотипі бойынша ASTRAL-4 зерттеуінде
Софосбувир және велпатасвир таблеткалары, 12 апта ішінде (n = 90) — Софосбувир және велпатасвир таблеткалары + RBV, 12 апта ішінде (n = 87) — Софосбувир және велпатасвир таблеткалары 24 апта ішінде (n = 90)
Жалпы УВО12 — 83% (75/90) — 94% (82/87) — 86% (77/90)
1 генотип — 88% (60/68) — 96% (65/68) — 92% (65/71)
1а генотипі — 88% (44/50) — 94% (51/54) — 93% (51/55)
1в генотипі — 89% (16/18) — 100% (14/14) — 88% (14/16)
3 генотип — 50% (7/14) — 85% (11/13) — 50% (6/12)
2, 4 және 6 генотипі — 100% (8/8)a — 100% (6/6)b — 86% (6/7)c
• n = 4 - 2 генотип үшін және n = 4 - 4 генотип үшін
• n = 4 - 2 генотип үшін және n = 2 - 4 генотип үшін
• n =4 - 2-генотип үшін, n = 2 4 -генотип үшін және n = 1 6-генотип үшін.
16-кестеде ASTRAL-4 зерттеуінде ВСГ 1 немесе 3 генотипті пациенттер үшін вирусологиялық жауап нәтижелері ұсынылған.
2, 4 немесе 6 HCV генотипті пациенттердің ешқайсысында вирусологиялық сәтсіздік болған жоқ.
16-кесте: ASTRAL-4 зерттеуіндегі ВСГ 1 және 3 генотипті пациенттердегі вирусологиялық жауаптың нәтижесі
Софосбувир және велпатасвир таблеткалары, 12 апта ішінде — Софосбувир және велпатасвир таблеткалары + RBV 12 апта ішінде — Софосбувир және велпатасвир таблеткалары, 24 апта ішінде
Вирусологиялық сәтсіздік (емдеу кезінде қайталану және тиімділіктің болмауы)
1а генотипі — 7% (5/68) — 1% (1/68) — 4% (3/71)
1а генотипі — 6% (3/50) — 2% (1/54) — 4% (2/55)
1в генотипі — 11% (2/18) — 0% (0/14) — 6% (1/16)
3 генотип — 43% (6/14) — 15% (2b/13) — 42% (5c/12)
Басқа d — 5% (4/82) — 2% (2/81) — 5% (4/83)
• ВСГ 1 генотипті пациенттерінің ешқайсысында емдеу кезінде вирусологиялық жеткіліксіздік болған жоқ.
• Бір пациент емдеу курсы кезінде вирусологиялық сәтсіздікке ұшырады; сол пациент бойынша фармакокинетикалық деректер емдеу режимін сақтамаумен сәйкес келді.
• Емдеу курсы кезінде бір пациентте вирусологиялық сәтсіздік болды.
• Басқаларына УВО12-ге жетпеген және вирусологиялық жауаптың болмау критерийлеріне сәйкес келмейтін пациенттер жатады.
ASTRAL-4 зерттеуінде УВО12-ге жеткен пациенттерде CPT шкаласы бойынша көрсеткіштер жүйесінде анықталған параметрлердегі өзгерістер (барлық 3 емдеу схемасы 17-кестеде көрсетілген).
17-кесте: УВО12, ASTRAL-4-ке жеткен пациенттерде емдеуден кейін бастапқы деңгейден 12 және 24 аптаға дейінгі СРТ шкаласының негізгі параметрлерінің өзгеруі
Альбумин — Билирубин — ХҚИ — Асцит — Энцефалопатия
Емдеуден кейін 12 апта ішінде (N=236), %(n/N)
Көрсеткіштердің төмендеуі (жақсару) — 34.5% (79/229) — 17.9% (41/229) — 2.2% (5/229) — 7.9% (18/229) — 5.2% (12/229)
Өзгеріссіз — 60.3% (138/229) — 76.4% (175/229) — 96.5% (221/229) — 89.1% (204/229) — 91.3% (209/229)
Көрсеткіштің ұлғаюы (нашарлау) — 5.2% (12/229) — 5.7% (13/229) — 1.3% (3/229) — 3.1% (7/229) — 3.5% (8/229)
Бағалаусыз — 7 — 7 — 7 — 7 — 7
Емдеуден кейін 24 апта ішінде (N=236,% (n/N)
Көрсеткіштердің төмендеуі (жақсару) — 39.4% (84/213) — 16.4% (35/213) — 2.3% (5/213) — 15.0% (32/213) — 9.4% (20/213)
Өзгеріссіз — 54.0% (115/213) — 80.8% (172/213) — 94.8% (202/213) — 81.2% (173/213) — 88.3% (188/213)
Көрсеткіштің ұлғаюы (нашарлау) — 6.6% (14/213) — 2.8% (6/213) — 2.8% (6/213) — 3.8% (8/213) — 2.3% (5/213)
Бағалаусыз — 23 — 23 — 23 — 23 — 23
Ескерту: Асциттің бастапқы даму жиілігі: 20% болмауы, 77% жеңіл/орташа ауырлық дәрежесі, 3% ауыр формасы
Энцефалопатияның бастапқы жиілігі: 38% болмауы, 62% - 1-2 дәрежесі.
ВСГ/АИТВ-1-ASTRAL - 5 ко-инфекциясы бар пациенттердегі клиникалық зерттеулер (1202 зерттеу)
ASTRAL-5 зерттеуі АИТВ-1 жұқтырған ВСГ 1, 2, 3 немесе 4 генотипті бар пациенттерде софосбувирмен және велпатасвирмен емдеудің 12 апталық курсын бағалады (ВСГ 5 және 6 генотиптері бар пациенттерге рұқсат етілді, бірақ мұндай пациенттер тіркелген жоқ). Пациенттер эмтрицитабин/тенофовир дизопроксил фумараты немесе ритонавирмен күшейтілген протеаза тежегішімен (атазанавир, дарунавир немесе лопинавир) абакавир/ламивудин, рилпивирин, ралтегравир немесе эмтрицитабин/тенофовир дизопроксил фумараты/ элвитегравир/кобицистат қамтылған тұрақты АИТВ-1 антиретровирустық терапиясын алды.
Ем алған 106 пациенттің орташа жасы 57 жасты құрады (25-тен 72-ге дейін); пациенттердің 86%-ы еркектер; 51%-ы ақ; 45%-ы қара нәсілділер; 22% дене салмағының базалық индексі ≥ 30 кг/м2 болды; 19 пациентте (18%) компенсацияланған бауыр циррозы болды; 29% бұрын ем қабылдаған. CD4+ жасушаларының жалпы орташа саны 598 жасуша/мкл болды (диапазон: 183-1513 жасуша/мкл).
18-кестеде С гепатиті вирусының генотипі бойынша ASTRAL-5 зерттеуі үшін УВО12 нәтижесі келтірілген.
18-кесте: Гепатит вирусының генотипі бойынша ASTRAL-5 зерттеуіндегі УВО12 нәтижелері
Софосбувир және велпатасвир таблеткалары 12 апта ішінде (n = 106)
Барлығы (барлық GTs) (n = 106) — GT-1 — GT-2 (n=11) — GT-3 (n=12) — GT-4 (n=5)
GT-1a (n=78) — GT-1b (n=78) — Барлығы (n=78)
УВО12 — 95% (101/106) — 95% (63/66) — 92% (11/12) — 95% (74/78) — 100% (11/11) — 92% (11/12) — 100% (5/5)
УВО жоқ пациенттердің нәтижесі
Емдеу кезінде вирусологиялық жауаптың болмауы — 0/106 — 0/66 — 0/12 — 0/78 — 0/11 — 0/12 — 0/5
Қайталануы a — 2% (2/103) — 3% (2/65) — 0/11 — 3% (2/76) — 0/11 — 0/11 — 0/5
Басқасы b — 3% (3/106) — 2% (1/66) — 8% (1/12) — 3% (2/78) — 0/11 — 8% (1/12) — 0/5
GT = генотип.
• Қайталану бөлшегінде емдеу кезінде соңғы бағалауда ВСГ РНҚ <LLOQ бар пациенттердің саны.
• Басқаларына УВО12-ге жетпеген және вирусологиялық жеткіліксіздік критерийлеріне сәйкес келмейтін пациенттер жатады.
УВО12 бауыр циррозы бар 19/19 пациентте қол жеткізілді. Зерттеу кезінде пациенттердің ешқайсысында АИТВ-1 нашарлаған жоқ және емдеу кезінде CD4 + көрсеткіштері тұрақты болды.
Бүйрек жеткіліксіздігі бар пациенттердегі клиникалық зерттеулер - 4062 зерттеу
4062 зерттеу ашық типтегі клиникалық зерттеу, ол диализді қажет ететін БЖТС ВСГ бар 59 пациентте 400 мг/100 мг үлбірлі қабықпен қапталған таблеткаларды софосбувир және велпатасвир препаратымен 12 апталық емдеу курсын бағалады. Генотипі 1, 2, 3, 4, 6 немесе ВСГ типі белгісіз пациенттердің үлесі тиісінше 42%, 12%, 27%, 7%, 3% және 9% құрады. Зерттеудің басында 29% пациентте цирроз болды, 22%-ы емдеуден өтті, 32%-ы бүйрек трансплантациясын алды, 92%-ы гемодиализде және 8%-ы перитонеальді диализде болды; диализдің орташа ұзақтығы 7,3 жылды құрады (0-ден 40 жасқа дейін). УВО-ның жалпы көрсеткіші 95% (56/59) құрады; УВО-ға жетпеген үш пациенттің 12-сі, бір пациент софосбувирмен және велпатасвирмен 400 мг/100 мг үлбірлі қабықпен қапталған таблеткамен емдеу курсынан өткеннен кейін қайталанды, ал қалған екі пациент вирусологиялық жауаптың болмау критерийлеріне сай келмеді.
Егде жастағы адамдар
Софосбувир және велпатасвир таблеткаларының клиникалық зерттеулеріне 65 жастан асқан 156 пациент кірді (3-фазадағы клиникалық зерттеулердегі пациенттердің жалпы санының 12%). 65 жастағы пациенттерде байқалған емге жауаптарының жиілігі барлық емдеу топтарында 65 жасқа дейінгі пациенттерде байқалған жиілікке ұқсас болды.