Ботулиндік токсин А типі (Clostridium botulinum өндіретін нейротоксин) SNAP-25 SNAP-25 (жүйке ұштарында орналасқан везикулалардан ацетилхолинді сәтті «түйістіру» және босату үшін қажетті ақуыз) ыдырату жолымен шеткері жүйке жүйесінің холинергиялық синапстардың пресинапстық терминальдерінде ацетилхолиннің босап шығуын бөгейді. Бұл бұлшықеттің денервациясына, демек салдануға әкеп соғады.
Енгізуден кейінгі бастапқы кезеңде ботулотоксиннің жасуша беткейіндегі спецификалық рецепторлармен жоғары аффинді байланысы байқалады. Содан кейін токсин плазмалық жарғақша арқылы рецепторлармен байланысты болған эндоцитоз арқылы өтеді. Соңғы кезеңде токсин цитозольге шығарылады. Соңғы процесс ацетилхолин босатылуының үдемелі тежелуімен қатар жүреді. Ботулотоксиннің клиникалық әсері 2-3 күннен кейін дамиды және инъекциядан кейін 5-6 апта ішінде ең жоғары қарқындылыққа жетеді.
Бұлшықет ішіне енгізгеннен кейін реиннервация, әдетте, 12 аптадан кейін жүйке ұштары өсінділерінің латеральді процестерінің пайда болуына және олардың соңғы пластинкалармен байланысына қатысты болады.
Клиникалық деректер
Қасаралық әжімдерді түзету
Клиникалық зерттеулерге қасаралық әжімдері орташа айқын және айқын білінетін, қабақты қатты шытқанда байқалатын 537 пациент қатысты.
Вистабель препаратының инъекциясы ұзақтығы 4 айға дейінгі кезең ішінде қабақты қатты шытқанда байқалатын қасаралық әжімдер айқындылығының статистикалық мәнді төмендеуіне ықпал етті. Бұл туралы зерттеушілер орындаған, қабақты қатты шытқанда қасаралық әжімдердің айқындылық дәрежесін бағалау, сондай-ақ пациенттер орындаған, қабақты қатты шытқанда қасаралық әжімдердің жалпы сыртқы түрінің өзгеруін бағалау куәландырылды. Клиникалық соңғы нүктелердің ешқайсысы пациенттің психологиялық жағдайына әсерін объективті бағалауды қамтымады. Зерттеушілердің қорытындысына сәйкес, инъекция жасалғаннан кейін 30 күн өткен соң, Вистабель алған пациенттердің 80% - ында (405-тен 325-і) плацебо қолдану тобындағы пациенттердің 3% - ымен (132-ден 4-і) салыстырғанда түзетудің сәтті нәтижесі (қабақты қатты шытқанда әжімдердің болмауы немесе әлсіз байқалған әжімдер) байқалды. Сол кезеңде Вистабель алған пациенттердің 89 %-ы (405-тен 362) сыртқы түрінің өзгеруін плацебо қолдану тобындағы пациенттердің 7% - ымен (132-ден 9) салыстырғанда орташа немесе анағұрлым айқын жақсару ретінде бағалады.
Вистабель препаратының инъекциясы тыныш күйінде қасаралық әжімдер айқындылығының статистикалық маңызды төмендеуіне ықпал етті. Қосылған 537 пациенттің 39% - ында (537-нің 210-ында) тыныш күйінде орташа айқын немесе айқын қасаралық әжімдер байқалды (қатысушылардың 15% - ында тыныш күйінде әжімдер болған жоқ). Оның ішінде Вистабель препаратын қабылдаған пациенттердің 74% - ында (161-ден 119-ы) инъекциядан кейін 30 күн өткен соң плацебо қолдану тобындағы 20% - ымен (49-дан 10-ы) салыстырғанда түзетудің сәтті нәтижесі (әжімдердің болмауы немесе әлсіз білінетін әжімдер) байқалды.
65 жастан асқан пациенттерде Вистабель препаратын қолдану туралы III фазаның клиникалық зерттеулерінің деректері шектеулі. Қатысушылардың тек 6,0% - ы (537-нің 32-сі) > 65 жаста болған. Осы топтағы тиімділікті бағалау нәтижелері жалпы зерттелген популяцияға қарағанда төмен болды.
«Қазтабан» типті әжімдерді түзету
Зерттеулерге 1362 пациент қатысты, оларда барынша қатты күлімсірегенде «қазтабан» типті орташа айқын және айқын білінетін әжімдер (N = 445, зерттеу 191622-098) немесе қабақты қатты шытқанда орташа айқын немесе айқын білінетін қасаралық әжімдермен бірге сол әжімдер (N = 917, зерттеу 191622-099) байқалды.
Бағалаудың барлық кезеңдерінде 5 ай өткенге дейін Вистабель препаратының инъекциясы плацебо тобымен салыстырғанда (p < 0,001) барынша қатты күлімсірегенде байқалатын «қазтабан» типті әжімдер айқындылығының статистикалық маңызды төмендеуімен сипатталды. Мұндай нәтиже тірек зерттеулерінің екеуінде де барынша қатты күлімсірегенде «қазтабан» типті әжімдердің айқындылығы «әжімдер жоқ» немесе «әлсіз білінетін әжімдер» бағалауына сәйкес келетін пациенттердің үлесі туралы деректермен расталды (191622-098 зерттеуде 150-ші күнге дейін (зерттеудің аяқталуы) және 120-шы күнге дейін (191622-099 зерттеуде түзетудің бірінші циклының соңы). Зерттеушілер мен пациенттердің қорытындысына сәйкес, «әжімдер жоқ» немесе «әлсіз көрінетін әжімдер» бағалауы бар қатысушылардың үлесі сол әжімдер айқын білінетін пациенттер арасына қарағанда бастапқыда барынша қатты күлімсіреген кезде байқалатын «қазтабан» типті әжімдері бар пациенттердің арасында көп болды. 1-кестеде түзетуден кейінгі 30-шы күні байқалатын нәтижелер (тиімділіктің негізгі соңғы нүктесін бағалау кезеңі) берілген
191622-104 зерттеуінде (191622-099 зерттеудің ұзартылған кезеңі) бұрын плацебо тобына рандомизацияланған 101 пациент 44 ӘБ дозада Вистабель препаратымен алғашқы түзетуді алуға тиіс болған топқа енгізілді. Негізгі соңғы нүктені талдау нәтижелеріне сәйкес, Вистабель алған топқа белсенді препаратты алғашқы енгізгеннен кейінгі 30-шы күні плацебо тобымен салыстырғанда статистикалық маңызды артықшылық анықталды. Сәтті нәтиженің жиілігі 191622-099 зерттеулерінде 44 бірлік дозада Вистабель препаратымен алғашқы түзетуден кейін 30-шы күні байқалатын дәл сол көрсеткішке ұқсас болды. Барлығы 123 пациент Вистабель препаратының 4 циклын 44 дозада «қазтабан» типті әжімдерді және қасаралық әжімдерді біріктірілген түзету кезінде алды.
1-кесте. 30-шы күн: зерттеушілер мен пациенттер жасаған барынша қатты күлімсірегенде «қазтабан» типті әжімдердің айқындылығын бағалау
- «қазтабан» типті әжімдердің айқындылығы «әжімдер жоқ» немесе «әлсіз білінетін әжімдер» бағалауына сәйкес келген пациенттердің сәтті түзету жиілігі (үлесі (%)
Клиникалық зерттеу — Доза — Вистабель — Плацебо — Вистабель — Плацебо
Зерттеушінің бағалауы — Пациентті бағалау
191622-098 — 24 бірлік («қазтабан» типті әжімдер) — 66,7 %* (148/222) — 6,7 % (15/223) — 58,1 %* (129/222) — 5,4 % (12/223)
191622-099 — 24 бірлік («қазтабан» типті әжімдер) — 54,9 %* (168/306) — 3,3 % (10/306) — 45,8 %* (140/306) — 3,3 % (10/306)
44 бірлік («Қазтабан» типті әжімдерді түзетуге арналған 24 бірлік; қасаралық әжімдерді түзетуге арналған 20 бірлік) — 59,0 %* (180/305) — 3,3 % (10/306) — 48,5 %* (148/305) — 3,3 % (10/306)
* p < 0,001 (плацебомен салыстырғанда Вистабель)
Плацебо тобынан айырмашылығы, Вистабель препаратын қолдану тобында (24 бірлік және 44 бірлік дозаларда) барынша қатты күлімсірегенде «қазтабан» типті әжімдердің сыртқы түрінің жақсаруы 30-шы күні және екі тірек зерттеулерінде (p < 0,001) әрбір түзету циклынан кейін бағалаудың барлық кезеңдерінде байқалды.
Сонымен қатар, Вистабель препаратымен 24 бірлік дозада түзету демалу кезінде «қазтабан» типті әжімдер айқындылығының статистикалық маңызды төмендеуіне ықпал етті. Әжімдерін түзеткен 528 қатысушының 63% - ында (528-ден 330) «қазтабан» типті орташа айқын немесе айқын білінетін әжімдер байқалды. Оның ішінде Вистабель алған пациенттердің 58% - ында (330-дан 192-сі) инъекциядан кейін 30 күн өткен соң плацебо қолдану тобындағы пациенттердің 11% - ымен (352-ден 39-ы) салыстырғанда түзетудің сәтті нәтижесі байқалды.
Бет әжімдерін түзетудің клиникалық нәтижелері сауалнамасы (FLO-11) бойынша бағалауға сәйкес, ем шарадан кейінгі 30-шы күні (p < 0,001) және кейінгі барлық кезеңдерде Вистабель қабылдаған пациенттерде (24 бірлік немесе 44 бірлік дозаларда) плацебо қабылдаған пациенттерге қарағанда өз жасын және тартымдылығын анағұрлым жағымды қабылдау байқалды.
Тірек зерттеулерде пациенттердің 3,9%-ы (1362-ден 53) 65 жастан асқан. Зерттеушілердің бағалауына сәйкес, Вистабель (24 бірлік немесе 44 бірлік дозаларда) алған осы жас тобындағы пациенттерде түзетудің сәтті нәтижесінің жиілігі 36%-ды (30-шы күні) құрады. ≤ 50 және > 50 жас топтарындағы талдау кезінде плацебоға қарағанда статистикалық маңызды жақсару аталған екі популяцияда да байқалды. Зерттеушілердің қорытындысына сәйкес Вистабельді 24 бірлік дозада қабылдаған қатысушылар арасында сәтті түзету жиілігі ≤ 50 жастағы пациенттерге қарағанда > 50 жастағы пациенттерде төмен болды (42,0% және тиісінше 71,2%).
Вистабель препаратымен барынша қатты күлімсірегенде байқалатын «қазтабан» типті әжімдерді түзету кезінде сәтті нәтиженің жалпы жиілігі қабақты қатты шытқанда байқалатын қасаралық әжімдерді (60%) түзетуге қарағанда төмен болды (80 %).
24 бірлік (517 пациент) және 44 бірлік (399 пациент) дозасында Вистабель препаратымен түзету алған 916 пациентте антиденелердің мөлшеріне қан үлгілеріне талдау жүргізілді. Барлық пациенттерде бейтараптандыратын антиденелер болмады.
Маңдай әжімдерін түзету
Зерттеуге, сондай-ақ барлық негізгі және қосымша соңғы нүктелерді талдауға арналған популяцияларға 822 пациент кірді, оларда барынша жиырылатын мимикалық бұлшықеттерде орташа айқын және айқын білінетін маңдай әжімдері мен қасаралық әжімдер (N = 254, 191622-142 зерттеу) немесе сол әжімдер барынша қатты күлімсіреген кезде «қазтабан» типті орташа айқын және айқын білінетін әжімдермен бірге байқалды (N = 568, 191622-143 зерттеу). Клиникалық зерттеулер барысында маңдай әжімдерін түзету қасаралық әжімдерді түзетумен қатар жүргізілді.
Ем шарадан кейін 30-шы күні зерттеушілер мен пациенттердің қорытындысына сәйкес (тиімділіктің негізгі ақырғы нүктесін бағалау кезеңі), қастарды барынша көтерген кезде маңдай әжімдердің айқындылығы «әжімдер жоқ» немесе «әлсіз білінетін әжімдер» бағалауына сәйкес келетін қатысушылардың үлесі плацебо қолданған топқа қарағанда Вистабель препаратын қолданған топта көп болды (2-кесте). Тыныш күйінде әжімдердің бастапқы айқындылығы кем дегенде 1 баллға төмендеген пациенттердің үлестері туралы мәліметтер қосымша ұсынылған, сонымен қатар мимикалық бұлшықет барынша жиырылғанда беттің жоғарғы үштен бір әжімдерінің айқындылығы «әжімдер жоқ» немесе «әлсіз білінетін әжімдер» бағалауына сәйкес келді.
2-кесте. 30-шы күн: зерттеушілер мен пациенттер орындаған мимикалық бұлшықеттер барынша жиырылғанда және тыныш күйінде бет әжімдерінің және беттің жоғарғы үштен бір әжімдерінің айқындылығын бағалау
Клиникалық зерттеу — Ақырғы нүкте — Вистабель — Плацебо — Вистабель — Плацебо
Зерттеушінің бағалауы — Пациентті бағалау
191622-142 зерттеу (40 ӘБ) (20 ӘБ маңдай әжімдері + 20 ӘБ қасаралық әжімдер) — Барынша тартылу кезіндегі маңдай әжімдері — 94,8 % (184/194) — 1,7 % (1/60) — 87,6 % (170/194) — 0,0 % (0/60)
p < 0,0005 — p < 0,0005
Тыныш күйіндегі әжімдер — 86,2 % (162/188) — 22,4 % (13/58) — 89,7 % (174/194) — 10,2 % (6/59)
p < 0,0001 — p < 0,0001
191622-143 зерттеу (40 ӘБ) (20 ӘБ маңдай әжімдері + 20 ӘБ қасаралық әжімдер) — Барынша тартылу кезіндегі маңдай әжімдері — 90,5 % (201/222) — 2,7 % (3/111) — 81,5 % (181/222) — 3,6 % (4/111)
p < 0,0005 — p < 0,0005
Тыныш күйіндегі әжімдер — 84,1 % (185/220) — 15,9 % (17/107) — 83,6 % (184/220) — 17,4 % (19/109)
p < 0,0001 — p < 0,0001
191622-143 зерттеу (64 ӘБ) (20 ӘБ маңдай әжімдері + 20 ӘБ қасаралық әжімдер + 24 бірлік «қазтабан» типті әжімдер) — Барынша тартылу кезіндегі маңдай әжімдері — 93,6 % (220/235) — 2,7 % (3/111) — 88,9 % (209/235) — 3,6 % (4/111)
p < 0,0005 — p < 0,0005
Барынша тартылғанда беттің жоғарғы үштен бір бөлігінің әжімдері — 56,6 % (133/235) — 0,9 % (1/111) — н/ж
p < 0,0001
a Қастарды барынша көтергенде маңдай әжімдерінің айқындылығы «әжімдер жоқ» немесе «әлсіз білінетін әжімдер» бағалауына сәйкес келген пациенттердің үлесі
b Тыныш күйінде маңдай әжімдерінің бастапқы айқындылығы кем дегенде 1 баллға төмендеген пациенттердің үлесі.
c Түзетуден кейін мимикалық бұлшықеттер барынша тартылғанда маңдай әжімдерінің, қасаралық әжімдердің және «қазтабан» типті әжімдердің айқындығы «әжімдер жоқ» немесе «әлсіз білінетін әжімдер» бағалауына сәйкес келген пациенттердің үлесі.
Плацебо инъекцияларына қарағанда, Вистабель препаратының инъекциясы ұзақтығы 6 айға дейінгі кезең ішінде қастарды барынша көтергенде байқалатын маңдай әжімдері айқындылығының статистикалық мәнді төмендеуіне (p < 0,05) ықпал етті. Бұл нәтиже тірек зерттеулерінің екеуінде де қастарды барынша көтергенде маңдай әжімдердің айқындылығы «әжімдер жоқ» немесе «әлсіз білінетін әжімдер» бағалауына сәйкес келетін пациенттердің үлесі туралы мәліметтермен расталды (191622-142 зерттеуінде 150-ші күнге дейін (плацебо қолданғандағы 0% - бен салыстырғанда Вистабель препаратын қолданғандағы 21,6 % ) және 191622-143 зерттеуіндегі 180-ші күнге дейін (плацебо қолданғандағы 0% - бен салыстырғанда Вистабель препаратын қолданғандағы 6,8 %).
191622-143 зерттеудегі (Вистабель препаратын 64 ӘБ дозада қолдану тобы) барлық үш аймақты бір уақытта түзету кезінде инъекциялар 6 айға дейін созылатын кезеңде маңдай әжімдерінің (плацебо қолданғандағы 0% - бен салыстырғанда Вистабель препаратын қолданғандағы 5,5 % ), 6 айға дейін созылатын кезеңде латеральді периорбиталық әжімдерінің (плацебо қолданғандағы 0% - бен салыстырғанда Вистабель препаратын қолданғандағы 3,4 %) және 6 айға дейін созылатын кезеңде маңдай әжімдері (плацебо қолданғандағы 0% - бен салыстырғанда Вистабель препаратын қолданғандағы 9,4 %) айқындылығының статистикалық маңызды төмендеуіне ықпал етті.
Жалпы алғанда, бір жыл бойы 116 және 150 пациент 40 бірлік (маңдай әжімдерін түзету үшін 20 бірлік және қасаралық әжімдерді түзету үшін 20 бірлік) немесе тиісінше 64 бірлік дозада (маңдай әжімдерін түзету үшін 20 бірлік, қасаралық әжімдерді түзету үшін 20 бірлік және «қазтабан» типті әжімдерді түзету үшін 24 бірлік) Вистабель препаратымен түзетудің 3 циклін алды. Маңдай әжімдерін сәтті түзету жиілігі барлық үш циклден кейін ұқсас болды.
191622-142 және 191622-143 зерттеулерінде FLO-11 сауалнамасының үш тармағы (маңдай әжімдерінің болуына қатысты алаңдаушылық; нақты жастан үлкен етіп көрсететін сырт келбет және тартымдылық дәрежесі) бойынша бағалаудың жақсарғанын атап өткен қатысушылардың үлесі плацебо қабылдаған (30-шы күні негізгі ақырғы нүктені бағалау кезеңінде) пациенттерге қарағанда ВИСТАБЕЛЬДІ 40 бірлік (маңдай әжімдерін түзету үшін 20 бірлік және қасаралық әжімдерді түзету үшін 20 бірлік) немесе 64 бірлік дозада (маңдай әжімдерін түзету үшін 20 бірлік, қасаралық әжімдерді түзету үшін 20 бірлік және «қазтабан» типті әжімдерді түзету үшін 24 бірлік) қабылдаған пациенттер арасында статистикалық тұрғыдан көбірек (p < 0,001) болды.
Бет әжімдерін түзету нәтижелерімен қанағаттану сауалнамасы (FLSQ) бойынша бағалауларға сәйкес, 191622-142 зерттеуіндегі пациенттердің 78,1 %-ы (192-ден 150) және 191622-143 зерттеуіндегі пациенттердің 62,7 %-ы (220-дан 138) өздерінің сырт келбетін қабылдаудың жақсарғанын және әжімдердің эмоционалды жағдайға әсерінің төмендегенін атап өтті. Бұған қатысушылардың плацебо алған (19,0% (58-ден 11) 191622-142 зерттеуде және 18,9% (111-ден 21) 30-шы күні 191622-143 зерттеуде (p < 0,0001 екі зерттеуде) пациенттермен салыстырғанда Вистабель препаратымен 40 бірлік дозада (маңдай әжімдерін түзету үшін 20 бірлік және қасаралық әжімдерді түзету үшін 20 бірлік) түзеткеннен кейін жасының өзін-өзі қабылдауы, жағымсыз өзін-өзі бағалауы, беттегі шаршау көрінісі, эмоционалды жайсыздық және беттегі ашу көрінісі туралы тармақтарға берген жауаптары дәлел болды.
Сол сауалнаманы толтыру нәтижелеріне сәйкес, 191622-142 зерттеудегі пациенттердің 90,2 %-ы (193-тен 174) және 191622-143 зерттеудегі 79,2 %-ы (221-ден 175, 40 бірлік) немесе 191622-143 зерттеудегі 86,4%-ы (235-тен 203, 64 бірлік) FLSQ сауалнамасы (екі зерттеуде p < 0,0001) бойынша 60-шы күнге негізгі ақырғы нүктені бағалау сәтінде плацебо алған пациенттермен салыстырғанда (191622-142 және тиісінше 191622-143 зерттеулерде 1,7 % (58-ден 1) және 3,6 % (110-дан 4) 40 бірлік немесе 64 бірлік дозаларда Вистабель препаратын қолдану нәтижелеріне «өте қанағаттанған» немесе «басым түрде қанағаттанған» деп көрсетті.
Тірек зерттеулерде пациенттердің 3,7%-ы (587-ден 22) 65 жастан асқан. Зерттеушілердің қорытындысына сәйкес, осы жас тобындағы пациенттерде 30-шы күні сәтті түзету жиілігі Вистабель препаратын қолдану кезінде 86,7 %-ды (15-тен 13) және плацебо қолдану кезінде 28,6 %-ды (7-ден 2) құрады. Вистабель қабылдаған пациенттердің осы қосалқы тобында сәтті түзету жиілігі жалпы популяциядағы көрсеткішке ұқсас болды, алайда нәтижелер статистикалық маңыздылықтың болмауымен сипатталады және осы қосалқы топтағы қатысушылардың аздығына байланысты плацебомен салыстыруды орындау қиынға соқты.
• Фармакокинетикалық қасиеттері
Белсенді заттың жалпы сипаттамалары
Егеуқұйрықтардағы таралуды зерттеу нәтижелері инъекциядан кейін балтыр бұлшықетінің тінінде I125 таңбаланған ботулиндік нейротоксин кешенінің баяу диффузиясын, сондай-ақ одан әрі жылдам жүйелік метаболизмді және несеппен шығарылуын көрсетеді. Бұлшықеттегі радиоактивті заттың мөлшері азайды; жартылай шығарылу кезеңі шамамен 10 сағатты құрады. Енгізу орнында радиоактивті зат ірі ақуыз молекулаларымен, ал плазмада ол шағын молекулалармен байланысты болды, бұл субстраттың тез жүйелік метаболизмін болжайды. Дозаны енгізгеннен кейін 24 сағат ішінде радиоактивті заттың 60%-ы несеппен шығарылды. Ботулотоксин протеазалармен метаболизденеді және молекуланың компоненттері әдеттегі метаболизм жолдарына тән реакциялар кезінде өңделеді.
Белсенді заттың сіңуін, таралуын, биотрансформациясын және шығарылуын (ADME) классикалық зерттеу оның химиялық табиғатын ескере отырып жүргізілген жоқ.
Пациенттердің сипаттамасы
Емдік дозаларда қолданған кезде Вистабель препараты төмен жүйелік бөлінумен сипатталады деп саналады. Бір бұлшықет талшығының электромиография әдісін қолданумен жүргізілген клиникалық зерттеулердің нәтижелері енгізу орнынан алыс орналасқан бұлшықеттердегі электрофизиологиялық нейробұлшықет белсенділіктің күшеюін көрсетеді (байланысты клиникалық белгілер немесе симптомдар болмаған кезде).