5.1.1 Әсер ету механизмі
Ботулиндік токсин А типті - гемагглютинин кешені ацетилхолиннің проксимальді босап шығатын жерінде пресинаптикалық әсер ету арқылы жүйке-бұлшықет қосылысында шеткері холинергиялық берілуін бөгейді. Токсин нейромедиаторлардың босатылуын аяқтайтын Ca2+- тәуелді механизмдерді бұзып, жүйке ұшының ішінде әрекет етеді. Токсин постганглионарлық холинергиялық беріліске немесе постганглионарлық симпатикалық беріліске әсер етпейді.
Токсиннің әсері міндетті бастапқы кезеңді қамтиды, онда токсин жүйке ұшының пресинаптикалық жарғақшасына тез бекітіледі. Екінші кезең – интернализация: токсин салдануды тудырмай, пресинаптикалық жарғақша арқылы өтеді. Сонымен, токсин ацетилхолиннің шығарылуын тежейді, ацетилхолиннің Ca2+-жанама босату механизмін бұзады, осылайша соңғы пластинканың потенциалын төмендетеді және салдану тудырады.
Жүйке импульсінің берілуін қалпына келтіру біртіндеп жүреді, өйткені жаңа жүйке ұштары пайда болады және постсинаптикалық моторлы соңғы пластинкамен байланыс қалпына келеді, процесс эксперименттік жануарларда 6-8 аптаға созылады.
5.1.2 Фармакодинамикалық әсерлері
Ересектердегі фокальді түйілу
Қолдардың түйілуі:
А типті ботулиндік токсиннің тиімділігі мен қауіпсіздігі қолдардың түйілуін емдеуде рандомизацияланған көп орталықты салыстырмалы жасырын плацебо-бақыланатын зерттеуде бағаланды, оған инсульттен (90%) немесе мидың жарақаттан кейінгі зақымдануынан (10%) кем дегенде 6 ай өткен 238 пациент (А типті ботулиндік токсин 159 және 79 плацебо) кірді. Негізгі мақсатты бұлшықет тобы (PTMG) саусақтардың сыртқы бүккіштері (56%) болды, содан кейін шынтақ бүккіштері (28%) және білезік бүккіштері (16%) болды.
Тиімділіктің бастапқы соңғы нүктесі 4-аптадағы PTMG бұлшықет тонусы болды, ол Эшворт модификацияланған шкаласы (MAS) бойынша өлшенді, 5 балдық шкала 0-ден (бұлшықет тонусын көтерместен) 4-ке дейін (бүккен немесе жазған кезде жартылай сіреспелілікте көрінеді), ал алғашқы екінші нүкте дәрігерлердің емдеуге жауап беруге (9 баллдық шкала-4 [айтарлықтай нашар], 0 [өзгеріссіз], +4-ке дейін [айтарлықтай жақсару]) жалпы бағасы болды (PGA). 4-аптада және 12-аптада қол жеткізілген негізгі нәтижелер төменде көрсетілген:
4-апта — 12-апта
Плацебо (N=79) — Диспорт (500 ӘБ) (N=80) — Диспорт (1000 ӘБ) (N=79) — Плацебо (N=79) — Диспорт (500 ӘБ) (N=80) — Диспорт (1000 ӘБ) (N=79)
LS әдісімен есептелген бастапқы деңгейге қатысты MAS шкаласы бойынша PTMG бұлшықет тонусының орташа өзгеруі — 7.1. — 7.1. — 7.1. — 7.1. n=75 — 7.1. n=76 — 7.1. n=76
PGA бойынша емдеуге жауаптың орташа квадраттық орташа мәні (LS) — 0.7 — 7.1. — 7.1. — 0.4 n=75 — 0.5 n=76 — 7.1. n=76
LS әдісімен есептелген бастапқы деңгейге қатысты MAS шкаласы бойынша білек бүккіштерінің бұлшықет тонусының орташа өзгеруі — 7.1. n=54 — 7.1. n=57 — 7.1. n=58 — 7.1. n=52 — 7.1. n=54 — 7.1. n=56
LS әдісімен есептелген бастапқы деңгейге қатысты MAS шкаласы бойынша саусақ бүккіштерінің бұлшықет тонусының орташа өзгеруі — 7.1. n=70 — 7.1. n=66 — 7.1. n=73 — 7.1. n=67 — 7.1. n=62 — 7.1. n=70
LS әдісімен есептелген бастапқы деңгейге қатысты MAS шкаласы бойынша шынтақ бүккіштерінің бұлшықет тонусының орташа өзгеруі — 7.1. n=56 — 7.1. n=61 — 7.1. n=48 — 7.1. n=53 — 7.1. n=58 — 7.1. n=46
LS (1) әдісімен есептелген бастапқы деңгейге қатысты MAS шкаласы бойынша иықты жазатын бұлшықет тонусының орташа өзгеруі — 7.1. n=12 — 7.1. n=7 — 7.1. n=6 — 0.0 n=12 — 7.1. n=7 — 0.0 n=6
*p < 0.05; ** p < 0.0001; LS = ең кіші квадраттар (1) Емдеу топтарында және плацебода жиіліктің төмен болуына байланысты статистикалық тесттер жүргізілген жоқ, өйткені иық бұлшықеттеріне ем қабылдаған пациенттерде деректер шектеулі.
Мүгедектікті бағалау шкаласы (DAS) бойынша емдеудің негізгі мақсаты (PTT) емдеудің функционалдық бұзылуларға (пассивті функция) әсерін зерттеу үшін қолданылды. 4-аптада Диспорт топтарындағы бастапқы деңгеймен салыстырғанда біршама орташа жақсарғанына қарамастан, нәтиже плацебо тобымен салыстырғанда статистикалық маңыздылыққа жете алмады; DAS баллдарын жинаған РТТ бөлігінде жауап реакциясы бар пациенттердің үлесі (кем дегенде бір тармаққа жақсаруға жеткен пациенттер) төменде көрсетілгендей 1000 ӘБ дозада едәуір жоғары болды:
Емдеу тобы — 4-апта емдеуге жауап бергендердің % — 12-апта емдеуге жауап бергендердің %
Диспорт 500 ӘБ — 50.0 n=80 p = 0.13 — 41.3 n=76 p = 0.11
Диспорт 1000 ӘБ — 62.0 n=78 p = 0.0018 — 55.7 n=76 p = 0.0004
Плацебо — 39.2 n=79 — 32.9 n=75
DAS шкаласының бөлімдері: гигиена, аяқ-қолдың жағдайы, киіну және ауырсыну.
Сонымен қатар, саусақтардың, білезіктің немесе шынтақ қозғалысының белсенді диапазонында, сондай-ақ пациентке шендеуіш салу жеңілдігінде, әсіресе 1000 ӘБ дозада Тардье шкаласы бойынша бағаланған спастикалық (дәреже мен бұрыш) статистикалық маңызды жақсартулар байқалды. Дегенмен, Модификацияланған Френчай тестіне сәйкес және EQ5D немесе SF-36 өмір сапасы туралы сауалнамаларға сәйкес бағалау бойынша емдеудің белсенді функцияға әсері болған жоқ.
Тобықбуынының зақымдануымен аяқтың түйілуі:
Аяқтың түйілуін емдеудегі Диспорттың тиімділігі мен қауіпсіздігі негізінен рандомизацияланған көп орталықты салыстырмалы жасырын плацебо-бақыланатын зерттеуде бағаланды, оған аяқтың түйілуі, тобықбуынының басым зақымдануы бар инсульттен кейін және бассүйек-ми жарақаты бар 385 пациент (Диспорт тобындағы 255 пациент және плацебо тобындағы 130 пациент) кірді. Диспорттың тиімділігі жағынан екі дозасы бағаланды: 1000 ӘБ дозадағы Диспорт (N = 125) және плацебо емдеуге қарсы 1500 ӘБ дозадағы Диспорт (N = 128). Бұлшықеттердің негізгі мақсатты тобы – балтыр және камбала тәрізді бұлшықет кешені болды (GSC). Бастапқы соңғы нүкте 4-аптада тобықбуыны (тізесі жазылған қалыпта) бағаланған модификацияланған Эшворт шкаласы (MAS) болды.
Диспорт препаратының дозасы клиникалық көрініске сәйкес GSC және кем дегенде аяқтың бір дистальды немесе проксимальды төменгі бұлшықет арасында бөлінді.
Тізесі жазылған тобықбуынының бастапқы соңғы нүктесін бағалау кезінде (барлық табан бүккіштерін қоса алғанда) – Эшворттың модификацияланған шкаласы бойынша – 1500 ӘБ дозада статистикалық маңызды жақсару байқалды. MAS шкаласы бойынша тізе бүгілген қалыпта тобықбуынын бағалау кезінде (балтыр бұлшықетінен басқа, барлық табан бүккіштерін қоса) 1000 ӘБ дозада да, 1500 ӘБ дозада да статистикалық маңызды жақсару байқалды.
4-апта — 12-апта
Плацебо (N= 128) — Диспорт (1000 ӘБ) (N=125) — Диспорт (1500 ӘБ) (N=128) — Плацебо (N= 128) — Диспорт (1000 ӘБ) (N=125) — Диспорт (1500 ӘБ) (N=128)
LS әдісімен есептелген бастапқы деңгейге қатысты MAS шкаласы бойынша орташа өзгеріс (жазылған тіземен) — 7.1. — 7.1. — 7.1. — 7.1. — 7.1. — 7.1.
LS әдісімен есептелген бастапқы деңгейге қатысты MAS шкаласы бойынша орташа өзгеріс (бүгілген тіземен) — 7.1. — 7.1. — 7.1. — 7.1. — 7.1. — 7.1.
*p < 0.05; **p < 0.001 LS = ең кіші квадраттар
Тардье (TS) шкаласының көмегімен түйілуді бағалау түйілу дәреженің статистикалық маңызды жақсаруы 1500 ӘБ дозада Диспорт тобында 4-аптадан 20-аптаға дейінгі және 1000 ӘБ дозада Диспорт тобында 4-аптадан 12-аптаға дейінгі кезеңде байқалғанын көрсетті. Сонымен қатар, 1 және 16-апталарда Диспорттың жоғары дозасының пайдасына қармау бұрышындағы статистикалық маңызды айырмашылықтар көрсетілді.
Дәрігердің жалпы бағалауы (PGA) деректерінің ауытқуына байланысты ретроспективті талдауға сүйене отырып, Диспорт препаратымен емдеу дәрігердің жалпы бағалау шкаласы (PGA) бойынша өлшенетін екі дозада да статистикалық маңызды клиникалық жақсарумен байланысты болды.
Өзгерістер шыңында Диспорттың жоғары дозасын қабылдағаннан кейін 4 аптадан соң тобықбуынының дорсифлексиясының (артқа бүгілу) сандық жақсаруы байқалды.
Ауырсынуды азайту, жаяу жүру кезінде тірек құралдарын (жүріс арбаларын) пайдалану және өмір сүру сапасын бағалау сияқты қосымша соңғы нүктелер статистикалық маңызды жақсартуды көрсеткен жоқ.
Осы зерттеу аяқталғаннан кейін 345 пациент ашық кеңейтілген зерттеуге кірді, онда Диспорт препаратын 1000 ӘБ дозада немесе 1500 ӘБ дозада қайта қолдану клиникалық қажеттілікпен анықталды.
Бұл кейінгі ұзақ зерттеу емнің қайталанған инъекциялардан кейін түйілуге байланысты нәтижеге емнің ұзақ әсерін растады.
Диспорт препаратымен аяқтың түйілуін салыстырмалы жасырын емдеудің 4 аптасынан кейін байқалған тиімділік көрсеткіштерін жақсарту (MAS, PGA және TS) қайта емдеуден кейін сақталды.
Жаяу жүру жылдамдығының 10 м-ге жақсаруы байқалды (ыңғайлы және максималды, аяқкиіммен немесе онсыз), бұл емдеудің кейінгі циклдерінде артты.
SPIN шкаласы бойынша аяқтардағы ауырсыну деңгейінің айтарлықтай жақсаруы, жаяу жүру құралдарын қолдану немесе өмір сүру сапасы байқалмады.
Блефароспазм
Клиникалық зерттеуге бір емдеу циклі ішінде Диспорттың үш дозасы қатысты. Тиімділік емдеу тобы мен плацебо тобы арасындағы қалыпты белсенділіктің (PNA) (блефароспазм бойынша мүгедектік шкаласы арқылы алынған) пайыздық айырмашылықтарының медианалық мәні арқылы бағаланды. Диспорт дозасын арттырған кезде блефароспазмның дозаға тәуелді жақсаруы айқын болды, әрі емдеудің барлық топтары плацебодан асып түсті.
Белсенді топтағы бастапқы деңгейден PNA айырмашылығының медианалық мәні мен плацебо тобындағы бастапқы деңгейден PNA айырмашылығының медианалық мәні арасындағы айырмашылық — Диспорт 40 ӘБ (N=30) — Диспорт 80 ӘБ (N=31) — Диспорт 120 ӘБ (N=31)
4-апта — 7.1. — 7.1. — 7.1.
8-апта: — 7.1. — 7.1. — 7.1.
12-апта: — 7.1. — 7.1. — 7.1.
16-апта: — 7.1. — 7.1. — 7.1.
* p > 0.001 мәні
Диспорт препаратымен емдеу топтарында 40 ӘБ, 80 ӘБ және 120 ӘБ дозада PNA бастапқы деңгейінен айырмашылықтардың медианалары плацебо тобындағы 4, 8 және 12-апталардағы айырмашылықтармен салыстырғанда статистикалық тұрғыдан едәуір жоғары болды.
Плацебо тобымен салыстырғанда статистикалық маңызды айырмашылық 16-аптада 80 ӘБ және 120 ӘБ дозада Диспорт препаратымен емдеу топтарында да байқалды, бұл 80 ӘБ және 120 ӘБ дозада жауаптың үлкен ұзақтығын көрсетеді
Емдеуден, атап айтқанда, птоздан туындаған жағымсыз құбылыстардың (ЕТЖҚ) жиілігі плацебо тобына қарағанда Диспорт препаратымен емдеу топтарында жоғары болды және дозаға тәуелді болды, әрі мұндай құбылыстардың жоғары жиілігі Диспорттың неғұрлым жоғары дозасында байқалды:
Плацебо (N=26) n (%) — Диспорт 40 ӘБ (N=31) n (%) — Диспорт 80 ӘБ (N=31) n (%) — Диспорт 120 ӘБ (N=31) n (%)
Емдеуден туындаған жағымсыз реакциялары бар пациенттер — 3 (12) — 19 (61) — 23 (74) — 26 (84)
Емдеуден туындаған көз тарапынан жағымсыз реакциялары бар пациенттер — 3 (12) — 16 (52) — 23 (74) — 26 (84)
Екі жастан асқан церебральдық сал ауруы бар балалардағы фокальді түйілу
Амбулаториялық емдеу жағдайында екі жас және одан асқан балалар церебральдық сал ауруы бар балалардағы фокальді түйілуі салдарынан табан динамикалық деформациясы
Салыстырмалы жасырын плацебо-бақыланатын көп орталықты зерттеу (Y-55-52120-141 зерттеуі) түйілу салдарынан табан динамикалық деформациясы бар балалардың церебральдық сал ауруына шалдыққан балалардың арасында болды. Барлығы 2 немесе одан жоғары баллмен Эшворт модификацияланған шкаласы (MAS) бағасы бар ботулиндік токсинмен ем алмаған немесе бұрын ем алған 235 пациент тіркелді, олар 1 аяққа 10 ӘБ/кг/дозада Диспорт, 1 аяққа 15 ӘБ/кг/дозада Диспорт немесе плацебо алды. Пациенттердің 41%-ы екі жақты ем қабылдады, нәтижесінде Диспорттың жалпы дозасы 20 ӘБ/кг немесе 30 ӘБ/кг құрады. Тиімділіктің бастапқы соңғы нүктесі MAS шкаласы бойынша 4-аптадағы бастапқы деңгеймен салыстырғанда тобықбуынының табан бүккіштерінің орташа өзгеруі болды. Екінші тиімділік соңғы нүктесі 4-аптадағы дәрігерлердің жалпы бағасының (PGA) орташа баллы және жеке мақсаттарға жету межесі бойынша орташа баллы (GAS) болды.
Пациенттер ем аяқталғаннан кейін кемінде 12 апта бойы және ең көбі 28 аптаға дейін бақылауда болды. Осы зерттеу аяқталғаннан кейін пациенттерге ашық кеңейтілген зерттеуге (Y-55-52120-147 зерттеуі) кіру ұсынылды.
4-аптада және 12-аптада, PGA және GAS 4-аптада және 12-аптада (ITT популяциясы) бастапқы мәннен MAS шкаласы бойынша өзгерістер
Параметр — Плацебо (N=77) — Диспорт
1 аяққа 10 ӘБ/ кг/(N=79) — 1 аяққа 15 ӘБ/ кг/(N=79)
LS әдісімен есептелген бастапқы деңгейге қатысты MAS шкаласы бойынша тобықбуынының табан бүккіштерінің бұлшықет тонусының орташа өзгеруі 4-апта 12-апта — 7.1. 7.1. — 7.1. 7.1. — 7.1. 7.1.
PGA бойынша емдеуге жауаптың орташа квадраттық орташа мәні (LS) 4-апта 12-апта — 0.7 0.4 — 7.1. 7.1. — 7.1. 7.1.
Жеке мақсаттарға қол жеткізу шкаласы (GAS)[а] бойынша орташа шаршылық орташа [a] 4-апта 12-апта — 46.2 45.9 — 7.1. 7.1. — 7.1. 7.1.
*р ≤ 0,05; **р ≤ 0,003; ** * р ≤ 0,0006 плацебомен салыстырғанда;
LS = ең кіші квадраттар
[a] GAS бағалау он екі санаты бар тізімнен бастапқы кезеңде таңдалған жеке мақсаттарға қол жеткізудегі прогресті өлшейді. Ең жиі таңдалған бес мақсат: жүруді жақсарту (70,2%), тепе-теңдікті жақсарту (32,3%), құлау жиілігін төмендету (31,1%), сүріну жиілігін төмендету (19,6%) және төзімділікті жақсарту (17,0%)
Тардье шкаласы бойынша тобықбуынының табан бүккіштері түйілуінің жақсаруы байқалды. Диспортпен емдеудің екі тобы үшін плацебомен салыстырғанда, 4 және 12-аптада 1 аяққа 10 ӘБ/кг/дозада және 1 аяққа 15 ӘБ/кг/дозада түйілу деңгейі (Y) статистикалық елеулі жақсарды, сондай-ақ қармау бұрышы (Xv3) 12 аптада 1 аяққа 10 бірлік/кг/дозада Диспорт препаратымен емдеу тобы үшін және 4 және 12-аптада 1 аяққа 15 ӘБ/кг/дозада Диспорт препаратымен емдеу тобы үшін маңызды болды.
Диспорт препаратымен емдеудің екі тобы 1 аяққа 10 ӘБ/кг/және 1 аяққа 15 ӘБ/кг/дозада плацебомен салыстырғанда 4-аптада жүрісті бақылау шкаласы (OGS) бойынша жалпы баллдағы бастапқы деңгеймен салыстырғанда едәуір жақсарғанын және емге жауап реакциясы бар пациенттердің статистикалық маңызды үлкен үлесін көрсетті, бұл OGS шкаласы бойынша 4 және 12-апталарда тіреудің бастапқы ұзақтығымен байланысты болды.
Ата-аналар балалардың өмір сүру сапасының нәтижелерін тіркеу үшін церебральдық сал ауруы кезіндегі жағдайды бағалау бойынша арнайы модульді толтырды. 12-аптада Диспорт препаратымен емдеу топтарында 1 аяққа 10 ӘБ/кг/дозада және 1 аяққа 15 ӘБ/кг/дозада плацебомен салыстырғанда шаршаудың бастапқы деңгейімен салыстырғанда статистикалық маңызды жақсару байқалды. Басқа қосалқы шкалаларда басқа статистикалық маңызды жақсартулар байқалған жоқ.
Осы зерттеу аяқталғаннан кейін 216 пациент ашық кеңейтілген зерттеуге (Y-55-52120-147) кірді, онда олар клиникалық қажеттілігіне қарай қайта ем ала алады. Дистальды (балтыр, камбала тәрізді және артқы үлкен жіліншік бұлшықетіне), сондай-ақ проксимальды (санның артқы бетінің бұлшықеттері және санның жақындататын бұлшықеттері) бұлшықетке, көп деңгейлі инъекцияларды қоса, инъекцияға рұқсат етілді. Тиімділігі 1 жыл бойы қайта емдеу курстарында байқалды, бұл MAS, PGA және GAS шкаласының көмегімен бағаланды.
Балалардың церебральдық сал ауруы бар екі жас және одан асқан балалардағы қолдың фокальді түйілуі.
Диспорт препаратының тиімділігі мен қауіпсіздігі балалардағы қолдың түйілуін емдеу кезінде рандомизацияланған көп орталықты салыстырмалы жасырын бақыланатын зерттеуде бағаланды, онда қолдардың таңдалған зерттеуінде 8 ӘБ/кг және 16 ӘБ/кг дозаларын 2 ӘБ/кг қабылдаған бақылау тобының төмен дозасымен салыстырды. Жалпы алғанда, бұрын ботулиндік токсинмен ем алған немесе қабылдамаған церебральдық сал ауруы салдарынан (Эшворт шкаласы бойынша (MAS) ≥2 бастапқы мақсатты бұлшықет тобында (PTMG)) қолдардың түйілуі бар 210 пациент рандомизацияланды және зерттеу шеңберінде емдеу курсынан өтті.
Диспорт препаратының жалпы дозасы PTMG немесе шынтақ бүккіштері немесе білезік бүккіштері, сондай-ақ аурудың көрінісіне байланысты қолдың басқа да бұлшықеттері кіретін қолдың зақымдалған бұлшықеттеріне бұлшықет ішіне енгізілді. Бір инъекцияға 0,5 мл-ден аспайтын мөлшерде енгізуге рұқсат етілді. Алайда бұлшықетке бірнеше инъекцияға рұқсат етілді.
Инъекция алдында бұлшықеттерді оқшаулау үшін электрлік стимуляциялау (ЭС) және/немесе ультрадыбыс қолданылды.
Бастапқы емдеуден кейін Диспорттың 3 қосымша инъекциясын жоспарланған дозада не 8 ӘБ/кг, не 16 ӘБ/кг тағайындауға болады, дегенмен зерттеуші дозаны арттыруды немесе азайтуды таңдай алады (бірақ 16 ӘБ/кг артық емес). Қайта емдеу үшін ең аз аралық 16 аптаны құрады. 2, 3 және 4-емдеу циклдері үшін инъекция зерттелетін қолға инъекциямен бір мезгілде аяқтарға және зерттеуге қатыспайтын қолға инъекция рұқсат етілді. Пациенттерді зерттеуге кіріскеннен кейін кемінде 1 жылдан 1 жыл 9 айға дейін бақылады.
Тиімділіктің бастапқы соңғы нүктесі 6-аптадағы PTMG кезінде бастапқы мәнімен салыстырғанда MAS мәнінің орташа өзгеруі болды. Тиімділіктің қайталама соңғы нүктелері 6-аптада дәрігердің жалпы бағалауының орташа баллы (PGA) және жеке мақсаттарға жету шкаласы бойынша орташа баллы (GAS) болды.
6-аптадағы және 16-аптадағы бастапқы мәнмен салыстырғанда MAS мәнінің, 6-аптадағы және 16-аптадағы PGA және GAS мәндерінің өзгеруі – 1-емдеу циклі (mITT)
Диспорт 2 ӘБ/ кг (N=69) — Диспорт 8 ӘБ/кг (N=69) — Диспорт 16 ӘБ/кг (N=69)
6-апта
NK PTMG-дегі MAS көрсеткішінің бастапқы деңгейімен салыстырғанда орташа өзгеріс НК — -1,5 — 7.1. — 7.1.
2 ӘБ/кг дозамен салыстырғанда НК орташа мәндеріндегі айырмашылық (95% СА) — -0,4 (-0,8, -0,1) — -0,7 (-1,0, -0,4)
16-апта
NK PTMG-дегі MAS көрсеткішінің бастапқы деңгейімен салыстырғанда орташа өзгеріс НК — -1,0 — -1,3 — 7.1.
2 ӘБ/кг дозамен салыстырғанда НК орташа мәндеріндегі айырмашылық (95% СА) — -0,3 (-0,7, 0,0) — -0,6 (-1,0, -0,3)
6-апта
Білек бүккіштеріндегі MAS көрсеткішінің бастапқы деңгейімен салыстырғанда орташа өзгеріс НК Бағалау (балл) — -1,3 — -1,5 — -1,7
2 ӘБ/кг дозамен салыстырғанда НК орташа мәндеріндегі айырмашылық (95% СА) — -0,2 (-0,6, 0,2) — -0,3 (-0,7, 0,0)
16-апта
Білек бүккіштеріндегі MAS көрсеткішінің бастапқы деңгейімен салыстырғанда орташа өзгеріс НК Бағалау (балл) — -0,9 — -1,0 — -1,2
2 ӘБ/кг дозамен салыстырғанда НК орташа мәндеріндегі айырмашылық (95% СА) — -0,0 (-0,4, 0,4) — -0,2 (-0,6, 0,1)
6-апта
Шынтақ бүккіштеріндегі MAS көрсеткішінің бастапқы деңгейімен салыстырғанда орташа өзгеріс НК — -1,1 — 7.1. — 7.1.
2 ӘБ/кг дозамен салыстырғанда НК орташа мәндеріндегі айырмашылық (95% СА) — -0,7 (-1,0, -0,3) — -0,8 (-1,2, -0,5)
16-апта
Шынтақ бүккіштеріндегі MAS көрсеткішінің бастапқы деңгейімен салыстырғанда орташа өзгеріс НК — -0,6 — 7.1. — 7.1.
2 ӘБ/кг дозамен салыстырғанда НК орташа мәндеріндегі айырмашылық (95% СА) — -0,5 (-0,9, -0,1) — -0,7 (-1,1, -0,4)
6-апта
Саусақ бүккіштеріндегі MAS көрсеткішінің бастапқы деңгейімен салыстырғанда орташа өзгеріс НК — -0,6 — 7.1. — 7.1.
2 ӘБ/кг дозамен салыстырғанда НК орташа мәндеріндегі айырмашылық (95% СА) — -0,9 (-1,4, -0,4) — -0,7 (-1,3, -0,2)
16-апта
Саусақ бүккіштеріндегі MAS көрсеткішінің бастапқы деңгейімен салыстырғанда орташа өзгеріс НК — -0,7 — -1,1 — 7.1.
2 ӘБ/кг дозамен салыстырғанда НК орташа мәндеріндегі айырмашылық (95% СА) — -0,4 (-1,0, 0,2) — -0.7 (-1,4, -0,1)
6-апта
PGA шкаласы бойынша орташа көрсеткіштің НК — 1,8 — 2,0 — 2,0
2 ӘБ/кг дозамен салыстырғанда НК орташа мәндеріндегі айырмашылық (95% СА) — 0,3 (-0,0, 0,6) — 0,2 (-0,1, 0,5)
16-апта
PGA шкаласы бойынша орташа көрсеткіштің НК — 1,7 — 1,6 — 1,8
2 ӘБ/кг дозамен салыстырғанда НК орташа мәндеріндегі айырмашылық (95% СА) — -0,1 (-0,4, 0,3) — 0,1 (-0,2, 0,5)
6-апта
GAS [a] рз бойынша жалпы орташа НК — 52,1 — 52,6 — 52,6
2 ӘБ/кг дозамен салыстырғанда НК орташа мәндеріндегі айырмашылық (95% СА) — 0,5 (-2,7, 3,7) — 0,5 (-2,6, 3,7)
16-апта
GAS бойынша орташа жалпы көрсеткіш НК [a] — 55,1 — 54,2 — 55,7
2 ӘБ/кг дозамен салыстырғанда НК орташа мәндеріндегі айырмашылық (95% СА) — -0,9 (-4,4, 2,7) — 0,6 (-2,9, 4,1)
NK = ең кіші квадраттар әдісі ПЦМГ: шынтақ немесе білек бүккіштері
*p ≤ 0,05; * * p ≤ 0,001; * * * p ≤ 0,0001; 2 ӘБ/кг дозасы бар топпен салыстырғанда
[a] Ең жиі таңдалатын төрт негізгі мақсат - бұл нысанға қол жеткізу, ұстап қалу және босату, сондай-ақ тұрақтандыру үшін аяқ-қолды көмек қолы ретінде пайдалану және зардап шеккен қолды күнделікті іс-әрекетке белсенді тарту мүмкіндігі.
Тардье шкаласы бойынша бағалауда PTMG түйілуінің жақсаруы байқалды. PTMG шынтақ бүккіштерінде қармау бұрышы (Xv3) статистикалық жағынан екі емдеу тобында да 6-аптада, 2 ӘБ/кг дозадағы Диспорт тобымен салыстырғанда 8 ӘБ/кг және 16 бірлік/кг, сондай-ақ 16-аптада 16 ӘБ/кг дозадағы Диспорт тобы үшін едәуір жақсарды. Бұдан басқа, 6 және 16-апталарда 2 ӘБ/кг дозадағы Диспортпен салыстырғанда 16 ӘБ/кг дозадағы Диспорт тобындағы спастикалық (Y) дәрежесінің бастапқы деңгейімен салыстырғанда статистикалық маңызды төмендеу байқалды. PTMG білезік бүккіштерінде 6-аптада Диспорт тобында 16 ӘБ/кг дозада 2 ӘБ/кг дозадағы Диспорт тобымен салыстырғанда Хv3 және Y бастапқы деңгейінің статистикалық маңызды жақсаруы байқалды, бірақ 8 ӘБ/кг доза тобы үшін емес.
Ата-аналар балалардың өмір сүру сапасының нәтижелерін тіркеу үшін церебральдық сал ауруы кезіндегі жағдайды бағалау бойынша арнайы модульді толтырды. 16-аптада 8 ӘБ/кг дозадағы Диспорт тобында шаршаудың бастапқы деңгейінің (р = 0,0251) және 2 ӘБ/кг дозадағы Диспорт тобымен салыстырғанда 16 ӘБ/кг дозадағы Диспорт тобындағы қозғалыс пен теңгерім деңгейінің (р = 0,0253) статистикалық маңызды жақсаруы байқалды. Басқа қосалқы шкалаларда басқа статистикалық маңызды жақсартулар байқалған жоқ.
Диспорт препаратымен ем алған пациенттердің көпшілігі 28-аптаға қарай қайта емдеу курсынан өтті (Диспорт тобында 8 ӘБ/кг дозада 62,3% және Диспорт тобында 16 ӘБ/кг дозада 61,4%), дегенмен емдеудің екі тобындағы пациенттердің 24%-дан астамынан 34-аптаға қарай қайта емдеу курсынан өту талап етілмеген.
Қайта емдеу курсынан кейін тиімділігі, әдетте, 8 ӘБ/кг және 16 ӘБ/кг дозадағы Диспорт топтары үшін емдеудің барлық циклдері бойына сақталды.
Қасаралық аумақтың орташа және айқын әжімдері және латеральді кантальдық қатпарлар.
Диспорт препаратын клиникалық әзірлеу барысында қасаралық аумақтың орташа және айқын әжімдері мен латеральді кантальдық қатпарларды емдеу үшін 4500-ден астам пациент әртүрлі клиникалық сынақтарға енгізілді және шамамен 3800 пациент Диспортпен емделді.
Қасаралық аумақтың әжімдері:
Клиникалық зерттеулерде қасаралық аумақтың орташа және айқын әжімдері бар 2032 пациент ұсынылған 50 ӘБ дозада Диспорт алды. Оның ішінде 305 пациент екі негізгі салыстырмалы жасырын плацебо-бақыланатын III фазалы зерттеулерде 50 ӘБ алды және 1200 пациент дозаны қайталап енгізе отырып, ІІІ фазаны ұзақ ашық зерттеуде 50 ӘБ алды. Қалған пациенттер демеуші дозаны алды және дозаны таңдаумен зерттеуге қатысты.
Жауап реакциясы басталғанға дейінгі орташа уақыт ем алғаннан кейін 2-3 күнді құрады, ал ең жоғары әсер 30-күні басталды. Диспорт инъекциясының III фазасының тірек плацебо-бақыланатын зерттеулердің екеуінде де 4 айға дейінгі мерзімге қасаралық аумақтағы әжімдердің айқындылық дәрежесін едәуір төмендетті. Әсер екі тірек зерттеудің бірінде 5 айдан кейін айтарлықтай дәрежеде сақталды.
Инъекциядан кейін 30 күн өткен соң зерттеушілердің бағалауы плацебо алған пациенттердің 3 %-ымен (4/153) салыстырғанда 90% (273/305) пациенттердің жауап реакциясы (қастарды барынша жақындатқанда айқын немесе елеусіз қасаралық әжімдермен) болғанын көрсетті. Инъекциядан кейін 5 айдан соң Диспорт алған пациенттердің 17 %-ында (32/190) тиісті зерттеуде плацебо алған пациенттердің 1 %-ымен (1/92) салыстырғанда емдеуге жауап реакциясы болды. Отыз күннен кейін қастарды барынша жақындату кезінде пациенттердің жеке бағалауы Диспортты қабылдағандардың 82%-ын (251/305) және плацебо қабылдағандардың 6%-ын (9/153) көрсетті. Зерттеушінің бағалауына сәйкес қастарды барынша жақындату кезінде екі кезеңде жақсару байқалған пациенттердің үлесі ол бағаланған ІІІ фазаның бір тірек зерттеуінде 77 %-ды (79/103) құрады.
177 пациенттен тұратын қосалқы топта ем басталғанға дейін тыныштық күйінде орташа немесе ауыр дәрежелі біліну дәрежесіндегі қасаралық әжімдер болған. Емдеуден кейін 30 күн өткен соң осы популяция зерттеушілерінің бағалауы Диспорт алған пациенттердің 71% (125/177) плацебо алған пациенттердің 10%-ына (8/78) қарсы жауап реакциясын көрсетті деп саналды. Дозаны қайталап енгізумен ұзақ мерзімді ашық зерттеу жауап реакциясы пайда болғанға дейінгі орташа уақыт 3 күн бойы қайталанған дозалар циклінде сақталғанын көрсетті. 30-күні зерттеуші анықтаған қастарды барынша жақындату кезінде жауап реакциясының жиілігі қайталанған циклдер бойы сақталды (5 цикл ішінде 80%-дан 91%-ға дейін). Қайталанған дозалар циклдері ішінде тыныштық күйіндегі жауап реакциясының жиілігі де бір реттік дозалы зерттеулерге сәйкес келді: зерттеушілердің пікірінше, Диспорт алған пациенттердің 56-74%-ында емдеуден кейін 30 күннен соң жауап реакциясы болды.
Латеральді кантальдық қатпарлар:
Клиникалық салыстырмалы жасырын зерттеуде барынша күлімсіреген кезде көрінетін орташа және айқын латеральді кантальдық әжімдері бар 308 пациент 1 жағына 30 ӘБ ұсынылатын дозада ем алды. Оның ішінде 252-і III фазаның салыстырмалы жасырын плацебо-бақыланатын зерттеуінде емделді, ал 56 пациент дозаны таңдаумен II фазаның салыстырмалы жасырын зерттеуінен өтті.
Диспорт инъекциясын зерттеудің III фазасында 4, 8 және 12- аптада плацебомен (p ≤ 0,001) салыстырғанда латеральді кантальдық қатпарлардың айқындылығы едәуір төмендеді (зерттеушілер барынша күлімсіреген кезде бағалады). 4, 8, 12 және 16 аптадан кейін пациенттердің қанағаттанушылығын бағалауда Диспорт пен плацебо топтары (р ≤ 0,010) арасында Диспорттың пайдасына статистикалық маңызды айырмашылық болды.
Тиімділіктің бастапқы соңғы нүктесі инъекциядан кейін 4 аптадан соң пайда болды: зерттеушілердің бағалауы бойынша пациенттердің 47,2 % (119/252) плацебо алған пациенттердің 7,2%-ымен (6/83) салыстырғанда емделуге жауап берді (барынша күлімсірегенде орташа латеральді кантальдық қатпарлардың болуы немесе болмауы).
Ретроспективті талдауда, дәл сол уақытта, инъекциядан кейін 4 аптадан соң, Диспорт алған пациенттердің 75 % (189/252) плацебо алған пациенттердің тек 19%-ымен (16/83) салыстырғанда барынша күлімсіреу кезінде кем дегенде жақсарудың 1-дәрежесі болған.
Жалпы алғанда, 315 пациент зерттеудің ашық кеңейтілген III кезеңіне кірді, онда олар латеральді кантальдық қатпарлар үшін де, қасаралық әжімдер үшін де ем ала алды.
Салыстырмалы жасырын ашық зерттеудің ІІІ фазасында Диспорт алған пациенттер орта есеппен латеральді кантальдық әжімдерді емдеудің 3 курсынан өтті. Хаттама сызбасымен едәуір дәрежеде анықталған латеральді кантальдық қатпарлар үшін инъекциялар арасындағы орташа аралық 85-тен 108 күнге дейін болды. Нәтижелер бір жыл ішінде қайта емдеу курстарында тиімділіктің сақталғанын көрсетті.
Диспортпен емдеудің бірінші курсынан кейін 4, 16 және 52-апталардағы пациенттердің қанағаттану деңгейі 165/252 пациенттің (65,5 %) не өте қанағаттанғанын немесе өздерінің латеральді кантальдық қатпарларының айқындылығына қанағаттанғанын көрсетеді.
16-аптада, Диспортпен емдеудің 4 аптасынан кейін не екінші курсынан кейін, А бөлігінде Диспортпен емдеу үшін рандомизацияланған адамдар үшін немесе плацебо алу үшін рандомизацияланған адамдар үшін емдеудің бірінші курсынан кейін, өте риза немесе қанағаттанған пациенттердің үлесі 233/262 (89,0%) құрады. 52-аптада пациенттер Диспортпен емдеудің бес циклінен өте алатын болғанда, мұнда соңғы курс 48-аптада өткізілді, өте қанағаттанған/қанағаттанған пациенттердің үлесі 255/288 (84,7%) құрады.
Бірде-бір пациент бір жыл бойы Диспортпен қайта емдеу курсынан кейін токсинді бейтараптандыратын антиденелерді талдауға оң нәтиже берген жоқ.
Қолтық аумағының гипергидрозы
Қолтық гипергидрозын емдеу үшін Диспорттың тиімділігі мен қауіпсіздігін қолтық гипергидрозы бар 152 ересек пациенттің қатысуымен көп орталықты рандомизацияланған салыстырмалы жасырын клиникалық зерттеуде бағаланды, оларда симптомдар бір жылдан артық әйгіленген және стандарт терапия нәтиже бермеген. Пациенттерге бір қолтық ойығына 200 ӘБ және екіншісіне плацебо енгізілді. Екі аптадан кейін пациенттерге бұрын плацебо енгізілген қолтық ойығына 100 ӘБ Диспорт енгізілді.
Бастапқы соңғы нүктеде, яғни Диспортпен емдегеннен кейін екі аптадан соң тиімділік бастапқы мәнге қатысты PCF (гравиметриялық талдау кезінде терлеудің пропорционалды өзгеру функциясы, мг/мин) ретінде өлшенді. Нәтижелер төменде берілген:
Инъекция енгізілгеннен кейін 2 аптадан соң PCF терлеу — Диспорт 200 ӘБ (N=152) — Диспорт 100 ӘБ (N=151) — Плацебо (N=152)
Орташа төмендеу (SD) — -0,814 (0,239)*# — -0,769 (0,257) — -0,051 (0,546)
% төмендеу — 81,4 — 76,9 — 5,1
Төмендеу медианасы [диапазон] — -0,900 [-1,000; 0,545] — -0,845 [-1,000; 0,835] — -0,110 [-0,917; 3,079]
PCF = пропорционалды өзгеру функциясы; SD = стандартты ауытқу
* А типті ботулиндік токсиннің жұп t-тесті 200 ӘБ плацебоға қарсы: p < 0,0001
# А типті ботулиндік токсиннің жұп t-тесті 200 ӘБ А типті ботулиндік типті токсинге 100 ӘБ: p = 0,0416 қарсы
Сол зерттеуде абсолютті терлеу екінші соңғы нүкте болды: 200 ӘБ дозада Диспортпен емдеу терлеудің орташа абсолютті төмендеуіне әкелді, инъекциядан соң 2 аптадан кейін 165±112 мг/мин-ден 24±27 мг/мин-ге дейін және пациенттердің 86,2%-ы терлеудің абсолютті 50 мг/мин аз көлеміне жетті. 100 ӘБ дозасында емдеу инъекциядан кейін 2 аптадан соң терлеудің 143±111 мг/мин-ден 31±48 мг/мин-ге дейін орташа абсолютті төмендеуіне әкелді және пациенттердің 83,4%-ы терлеудің абсолютті 50 мг/мин аз көлеміне жетті. Плацебо емдеу инъекциядан кейін 2 аптадан соң 173±131 мг/мин-ден 143±111 мг/мин дейін терлеудің орташа абсолютті төмендеуіне әкелді және пациенттердің 3,9%-ы терлеудің абсолютті 50 мг/мин аз көлеміне жетті.
Әсері 48 аптаға дейін сақталды. Кейінгі ашық зерттеу шеңберінде келесі инъекциялар, бұл әсер кейінгі емдеу циклдерінде ұзақ сақталуы мүмкін екендігі туралы кейбір дәлелдердің болуына қарамастан терлеудің ұқсас төмендеуін көрсетті.