Әсер ету механизмі
Золедрон қышқылы бисфосфонаттар класына жатады және негізінен сүйек тініне әсер етеді. Золеост препараты остеокласттарға әсер ете отырып сүйек тінінің резорбциясын басады. Бисфосфонаттардың сүйеккке іріктеп әсер етуі олардың минералданған сүйекке тектестігінің жоғарылығымен байланысты, алайда остеокластар белсенділігінің тежелуін қамтамасыз ететін дәл молекулалық механизм әлі де анықталмаған күйі қалып отыр. Жануарлардың ұзақ мерзімді зерттеулерінде золедрон қышқылы сүйек тінінің резорбциясын тежейді, бұл ретте сүйектің қалыптасуына, минералдануына және механикалық қасиеттеріне жағымсыз әсер көрсетпейді.
Фармакодинамикалық әсерлері
Ол сүйек резорбциясының күшті тежегіші болып табылатындығымен бірге, золедрон қышқылы, сондай-ақ сүйек метастаздарын емдеу кезінде оның жалпы тиімділігіне ықпал ететін ісікке қарсы қасиеттерге ие. Клиникаға дейінгі зерттеулерде келесі қасиеттер анықталды:
In vivo: сүйек кемігінің микроаумағын өзгертетін сүйектің остеопластық резорбциясын тежеу, оны ісік жасушаларының өсуіне жағымдылығын төмендетеді, ангиогенге қарсы ауырсынуға қарсы белсенділігі.
In vitro: остеобласттар пролиферациясының тежелуі, ісік жасушаларына қатысты тікелей цитостатикалық және проапоптотикалық белсенділік, басқа ісікке қарсы препараттармен синергиялық цитостатикалық әсер, адгезияға қарсы/инвазивті белсенділік.
Клиникалық тиімділігі және қауіпсіздігі
Кең таралған қатерлі ісіктердің сүйек метастаздары бар пациенттерде сүйек тінінің құбылыстарының алдын алу кезіндегі клиникалық зерттеулер нәтижелері
Бірінші рандомизацияланған салыстырмалы жасырын плацебо-бақыланатын зерттеуде 4 мг дозада золедрон қышқылы қуықасты безінің обыры бар пациенттерде қаңқаға байланысты оқиғалардың (ҚБО) алдын алу үшін плацебомен салыстырылды.
4 мг дозада золедрон қышқылы кем дегенде бір қаңқаға байланысты оқиғаны (ҚБО) бастан өткерген пациенттердің үлесін айтарлықтай азайтты, бірінші ҚБО дамығанға дейінгі орташа уақытты > 5 айға баяулатты және бір пациентке шаққандағы оқиғалардың — қаңқа ауруының көрсеткішінің жылдық жиілігін төмендетті. Көптеген оқиғаларды талдау плацебомен салыстырғанда 4 мг золедрон қышқылы тобында қаңқасымен байланысты оқиғаның даму қаупінің 36% - ға төмендегенін көрсетті.
4 мг золедрон қышқылын қабылдаған пациенттер плацебо қабылдаған пациенттерге қарағанда ауырсынудың айқын жоғарылауы туралы хабарлады және 3, 9, 21 және 24 айдан кейін айырмашылығы айтарлықтай болды.
4 мг золедрон қышқылын қабылдаған пациенттердің аз санында патологиялық сынықтар байқалды. Емдеудің әсері бласты зақымдануы бар пациенттерде аз байқалды.
Тиімділік нәтижелері 2-кестеде келтірілген.
Сүт безі обыры немесе қуықасты безі обырынан ерекшеленетін тығыз ісіктерді қамтитын екінші зерттеуде 4 мг золедрон қышқылы қаңқаға байланысты оқиғалар (ҚБО) бойынша пациенттердің үлесін айтарлықтай азайтты, қаңқаға байланысты оқиғаның (ҚБО) біріншісіне дейін орташа уақытты> 2 айға кешіктірді және қаңқа асқынуларының деңгейін төмендетті. Көптеген оқиғаларды талдау 4 мг золедрон қышқылы тобындағы қаңқаға байланысты оқиғаның (ҚБО) даму қаупінің плацебомен салыстырғанда 30,7% - ға төмендегенін көрсетті. Тиімділік нәтижелері 3-кестеде келтірілген.
2-кесте. Тиімділік нәтижелері (гормондық терапия қабылдайтын қуықасты безінің обыры бар пациенттер)
Кез келген ҚБО (+ІГГ) — Сынықтар* — Сүйек тінінің сәулелік терапиясы
Золедрон қышқылы, 4 мг — Плацебо — Золедрон қышқылы, 4 мг — Плацебо — Золедрон қышқылы, 4 мг — Плацебо
N — 214 — 208 — 214 — 208 — 214 — 208
Пациенттер пайызы SRE (%) — 38 — 49 — 17 — 25 — 26 — 33
p-мәні — 0,028 — 0,052 — 0,119
Орташа уақыт SRE дейін (күндер) — 488 — 321 — ҚЖЖ — ҚЖЖ — ҚЖЖ — 640
p-мәні — 0,009 — 0,020 — 0,055
Қаңқа асқынуларының деңгейі — 0,77 — 1,47 — 0,20 — 0,45 — 0,42 — 0,89
p-мәні — 0,005 — 0,023 — 0,060
Көптеген құбылыстар қаупінің төмендеуі * * (%) — 36 — — — Қ/Е — Қ/Е — Қ/Е — Қ/Е
p-мәні — 0,002 — Қ/Е — Қ/Е
*Вертебральді және вертебральді емес сынықтарды қамтиды. **Барлық қаңқа құбылыстары үшін есептеледі, жалпы саны, сондай-ақ зерттеу кезінде әрбір құбылысқа дейінгі уақыт. ҚЖЖқол жеткізілген жоқ Қ/Еқатысты емес.
3-кесте. Тиімділік нәтижелері (сүт безі мен қуықасты безі обырынан басқа тығыз ісіктер)
Кез келген ҚБО (+ІГГ) — Сынықтар* — Сүйек тінінің сәулелік терапиясы
Золедрон қышқылы, 4 мг — Плацебо — Золедрон қышқылы, 4 мг — Плацебо — Золедрон қышқылы, 4 мг — Плацебо
N — 257 — 250 — 257 — 250 — 257 — 250
Пациенттер пайызы SRE (%) — 39 — 48 — 16 — 22 — 29 — 34
p-мәні — 0,039 — 0,064 — 0,173
Орташа уақыт SRE дейін (күндер) — 236 — 155 — ҚЖЖ — ҚЖЖ — 424 — 307
p-мәні — 0,009 — 0,020 — 0,079
Қаңқа асқынуларының деңгейі — 1,74 — 2,71 — 0,39 — 0,63 — 1,24 — 1,89
p-мәні — 0,012 — 0,066 — 0,099
Көптеген құбылыстар қаупінің төмендеуі * * (%) — 30,7 — — — Қ/Е — Қ/Е — Қ/Е — Қ/Е
p-мәні — 0,003 — Қ/Е — Қ/Е
*Вертебральді және вертебральді емес сынықтарды қамтиды. **Барлық қаңқа құбылыстары үшін есептеледі, жалпы саны, сондай-ақ зерттеу кезінде әрбір құбылысқа дейінгі уақыт. ҚЖЖқол жеткізілген жоқ Қ/Еқатысты емес.
Үшінші фазада, 4 мг золедрон қышқылын немесе 90 мг памидронатты қолдана отырып, үшінші рандомизацияланған, салыстырмалы жасырын зерттеу, көптеген миеломасы немесе сүт безінің қатерлі ісігі бар пациенттерде кем дегенде сүйектің бір зақымдануымен әрбір 3-4 апта сайын нәтижелерді салыстырды. Нәтижелер қаңқаға байланысты оқиғаның (ҚБО) алдын алу кезінде 4 мг золедрон қышқылының 90 мг памидронатпен салыстырмалы тиімділікті көрсетті. Көптеген оқиғаларды талдау памидронат алған пациенттермен салыстырғанда 4 мг золедрон қышқылын алған пациенттерде қауіптің (16% - ға) едәуір төмендегенін анықтады. Тиімділік нәтижелері 4-кестеде келтірілген.
4-кесте. Тиімділік нәтижелері (сүт безі обыры және көптеген миеломасы бар пациенттер)
Кез келген ҚБО (+ІГГ) — Сынықтар* — Сүйек тінінің сәулелік терапиясы
Золедрон қышқылы, 4 мг — 90 мг Пам — Золедрон қышқылы, 4 мг — 90 мг Пам — Золедрон қышқылы, 4 мг — 90 мг Пам
N — 561 — 555 — 561 — 555 — 561 — 555
Пациенттер пайызы SRE (%) — 48 — 52 — 37 — 39 — 19 — 24
p-мәні — 0,198 — 0,653 — 0,037
Орташа уақыт SRE дейін (күндер) — 376 — 356 — ҚЖЖ — 714 — ҚЖЖ — ҚЖЖ
p-мәні — 0,151 — 0,672 — 0,026
Қаңқа асқынуларының деңгейі — 1,04 — 1,39 — 0,53 — 0,60 — 0,47 — 0,71
p-мәні — 0,084 — 0,614 — 0,015
Көптеген құбылыстар қаупінің төмендеуі * * (%) — 16 — - — Қ/Е — Қ/Е — Қ/Е — Қ/Е
p-мәні — 0,030 — Қ/Е — Қ/Е
*Вертебральді және вертебральді емес сынықтарды қамтиды. **Барлық қаңқа құбылыстары үшін есептеледі, жалпы саны, сондай-ақ зерттеу кезінде әрбір құбылысқа дейінгі уақыт. ҚЖЖқол жеткізілген жоқ Қ/Еқатысты емес.
4 мг золедрон қышқылының әсері 4 мг золедрон қышқылының жалпы қауіп кезеңіне бөлінген қаңқаға байланысты (гиперкальциемияны қоспағанда, алдыңғы сынуды ескере отырып түзетілген), жалпы оқиғалар санына есептелген қаңқаға байланысты (ҚБО) оқиғалардың жиілік қатынасына әсерін бағалау үшін сүйекке сүт безі обырының метастаздары бар 228 пациенттің қатысуымен салыстырмалы жасырын, рандомизацияланған, плацебо бақыланатын зерттеуде де зерттелді. Бір жыл ішінде, әрбір төрт апта сайын пациенттер 4 мг золедрон қышқылын немесе плацебо алды. Пациенттер золедрон қышқылы мен плацебо алған топтарға біркелкі бөлінді.
SRE жиілігі (құбылыстар/адам- жыл) золедрон қышқылы үшін 0,628 және плацебо үшін 1,096 болды. Қаңқаға байланысты (гиперкальциемияны қоспағанда) кем дегенде бір оқиға болған пациенттердің үлесі плацебо тобындағы (р = 0,003) 49,6% - ға қарсы золедрон қышқылын алған топта 29,8% - ды құрады.
Зерттеудің соңында золедрон қышқылымен емделген топта бірінші SRE басталғанға дейінгі орташа уақытқа қол жеткізілмеді және плацебомен салыстырғанда айтарлықтай өсті (p = 0,007). 4 мг дозада золедрон қышқылы плацебомен салыстырғанда көптеген оқиғаларды (тәуекел коэффициенті = 0,59, p = 0,019) талдау кезінде ҚБО қаупін 41% - ға төмендетті.
Золедрон қышқылн қабылдаған топта ауырсыну көрсеткіштерінің статистикалық маңызды жақсаруы (ауырсынуды қысқаша бағалауды пайдалана отырып, BPI) плацебомен салыстырғанда зерттеу барысында 4 аптадан кейін және әрбір келесі уақыт нүктесінде байқалды (1-сурет). Золедрон қышқылы үшін ауырудың айқындылық шкаласы бойынша бағалау бастапқы деңгейден едәуір төмен болды, ал ауырсыну синдромының төмендеуі анальгетиктерді бағалаудың төмендеу тенденциясымен қатар жүрді.
1-сурет: Бастапқы деңгейден BPI бағасының орташа өзгерістері.
Емдеу түрлерін салыстыру үшін статистикалық маңызды айырмашылықтар байқалды (*p < 0,05) (плацебомен салыстырғанда 4 мг золедрон қышқылы)
CZOL446EUS122/SWOG зерттеуі
Бұл обсервациялық зерттеудің бастапқы мақсаты золедрон қышқылын қабылдаған сүйек метастаздары бар онкологиялық пациенттерде 3 жыл ішінде жақсүйек остеонекрозының (ЖОН) жинақтау жиілігін бағалау болды. Клиникалық көрсеткіштер бойынша академиялық және қоғамдық көмекті жақсы көрсету үшін остеокласт тежегіштерімен емдеу, басқа обыр терапиялары және стоматологиялық көмек қолданылды.
Стоматологта профилактикалық тексерілу ұсынылады, бірақ міндетті емес.
Бағалауға жататын 3491 пациенттің 87-сінде ЖОН ауруы жағдайлары анықталды. Расталған ЖОН жағдайларының жалпы болжамды жиынтық жиілігі 3 жыл ішінде 2,8 % құрады (95% СА: 2,3–3,5%). Бірінші жылы 0,8%, екінші жылы 2,0% жиілік байқалды. Үшінші жылға расталған ЖОН жиілігі миеломасы бар пациенттерде ең жоғары (4,3 %) және сүт безінің обыры бар пациенттерде (2,4%) ең төмен болды. Көптеген миеломасы бар пациенттерде (p = 0,03) басқа онкологиялық аурулары бар науқастарға қарағанда статистикалық расталған ЖОН жағдайлары айтарлықтай жоғары болды.
ГІГ емдеудің клиникалық зерттеулерінің нәтижелері
Ісікті гиперкальциемияны (ГІГ) емдеу кезіндегі клиникалық зерттеулер нәтижелері: ГІК клиникалық зерттеулері золедрон қышқылының әсері қан сарысуына кальцийдің және несеппен кальций экскрециясының төмендеуімен сипатталатынын көрсетті.
Жеңіл немесе орташа ауырлық дәрежесіндегі шығу тегі ісіктік гиперкальциемиясы (ГІГ) бар пациенттерде дозаны іріктеумен I фазалық зерттеуде тиімді зерттелетін дозалар 1,2–2,5 мг диапазонында болды.
4 мг золедрон қышқылы әсерін бағалау үшін, 90 мг памидронат салыстырғанда, ГІГ бар пациенттерде екі негізгі көп орталықты зерттеу нәтижелері алдын ала жоспарланған талдауда біріктірілді.
Қан сарысуында түзетілген кальцийді тез қалыпқа келтіру 8 мг золедрон қышқылы үшін 4-ші күні және 4 және 8 мг золедрон қышқылы үшін 7-ші күні белгіленді. Клиникалық жауаптардың келесі көрсеткіштері байқалды:
5-кесте. ГІГ біріктірілген зерттеулерде терапияға толық жауап берген пациенттердің жиілігі
4 күн — 7-күн — 10 күн
4 мг золедрон қышқылы (N = 86) — 45,3 % (p = 0,104) — 82,6 % (p = 0,005) * — 88,4 % (p = 0,002) *
8 мг золедрон қышқылы (N = 90) — 55,6 % (p = 0,021) * — 83,3 % (p = 0,010) * — 86,7 % (p = 0,015) *
90 мг памидронат (N = 99) — 33,3 % — 63,6 % — 69,7 %
* памидронатпен салыстырғанда p-көрсеткіштер
Нормокальциемияға жеткенге дейінгі орташа уақыт 4 күнді құрады. Қайталануға дейінгі медианалық уақыт (қан сарысуындағы альбумин бойынша түзетілген кальций деңгейінің қайта жоғарылауы ≥ 2,9 ммоль/л) 90 мг дозада памидронат қабылдаған пациенттер үшін 17 күнмен салыстырғанда золедрон қышқылын қабылдаған пациенттер үшін 30-дан 40 күнге дейінді құрады (p-мәндері: 4 мг үшін 0,001 және 0,007 үшін 8 мг золедрон қышқылы).
Золедрон қышқылының екі дозасы арасында статистикалық маңызды айырмашылықтар болған жоқ.
Клиникалық сынақтарда бастапқы емдеуге рецидиві немесе рефрактерлігі бар 69 пациент (4 мг, 8 мг дозада золедрон қышқылы немесе 90 мг дозада памидронат) 8 мг дозада золедрон қышқылын қайта қабылдады. Бұл пациенттердің жауаптарының жиілігі шамамен 52% құрады.
Бұл пациенттерде тек 8 мг дозасына ғана қайта алынғандықтан, оларды 4 мг золедрон қышқылы дозасымен салыстыруға мүмкіндік беретін қолжетімді деректер жоқ. ІГГ бар пациенттерде жүргізілген клиникалық зерттеулерде емдеудің барлық үш топтарында (4 және 8 мг золедрон қышқылы және 90 мг памидронат) қауіпсіздіктің жалпы бейіні ауырлық дәрежесі мен типі бойынша ұқсас болды.
Балалар
1 жастан 17 жасқа дейінгі балаларда аяқталмаған ауыр дәрежелі остеогенезді емдеудегі клиникалық зерттеулердің нәтижелері
Аяқталмаған ауыр остеогенезі бар (I, III және IV типтері) пациент балаларды (1 жастан 17 жасқа дейінгі) емдеген кезде золедрон қышқылын вена ішіне енгізудің әсері әр емдеу тобында сәйкесінше 74 және 76 пациенттің қатысуымен бір халықаралық көп орталықты рандомизацияланған ашық зерттеуде памидронатты вена ішіне енгізумен салыстырылды.
Зерттеудегі емдеу кезеңі 12 айды құрады, оның алдында скринингтік кезең 4-тен 9 аптаға дейін болды, оның барысында D дәрумені мен элементарлық кальций қоспалары кем дегенде 2 апта бойы қабылданды. Клиникалық зерттеулер бағдарламасында 1 жастан <3 жасқа дейінгі пациенттер әр 3 ай сайын 0,025 мг/кг золедрон қышқылын (0,35 мг ең жоғары бір реттік дозаға дейін), ал 3-17 жас аралығындағы пациенттер әр 3 ай сайын 0,05 мг/кг золедрон қышқылын (0,83 мг ең жоғары бір реттік дозаға дейін) қабылдады.
Негізгі зерттеуде золедрон қышқылымен немесе памидронатпен бір жыл емдеуді аяқтаған балаларда 12 айлық қосымша емдеу кезеңінде золедрон қышқылын жылына бір немесе екі рет енгізудің ұзақ мерзімді жалпы және бүйрек қауіпсіздігін зерттеу үшін кеңейтілген зерттеу жүргізілді.
Зерттеудің бастапқы соңғы нүктесі 12 айлық емдеуден кейінгі бастапқы деңгеймен салыстырғанда бел омыртқасының сүйек тінінің минералды тығыздығының (СТМТ) пайыздық өзгеруі болды.
BMD-ге белгіленген емдік әсерлер ұқсас болды, бірақ зерттеу дизайны золедрон қышқылы үшін бірдей тиімділікті анықтау үшін жеткілікті тұрақты болмады. Атап айтқанда, сыну жиілігіне немесе ауырсыну синдромына қатысты тиімділіктің нақты дәлелі болмады. Аяқтың ұзын сүйектерінің сынуы түріндегі жағымсыз құбылыстар түріне және себеп-салдарлық байланысына қарамастан, аяқталмаған ауыр дәрежедегі остеогенезі бар памидронатпен емделген пациенттердің 12% және 5%-мен салыстырғанда золедрон қышқылын қабылдаған пациенттердің шамамен 24% (ортан жілік сүйегі) және 14% (үлкен жіліншік) тіркелген, бірақ сынықтардың жалпы жиілігі золедрон қышқылы мен памидронат қабылдаған пациенттер үшін салыстырмалы болды: 41 % (31/76) салыстырғанда 43 % (32/74). Сыну қаупін түсіндіру ауру процесінің бөлігі ретінде аяқталмаған ауыр дәрежедегі остеогенезі бар пациенттерде сынықтардың кең таралған құбылыс болып табылатындығымен қиындайды.
Бұл популяцияда байқалған жағымсыз реакциялардың түрі сүйек зақымдануы бар қатерлі жаңа түзілімдері бар ересектерде бұрын байқалғанға ұқсас болды (4.8 бөлімін қараңыз). Жиілік бойынша берілген жағымсыз реакциялар 6-кестеде келтірілген.
Келесі жалпы қабылданған классификация қолданылды: өте жиі (≥1/10); жиі (≥1/100-ден < 1/10-ға дейін); жиі емес (≥1/1000-нан < 1/100-ге дейін), сирек (≥1/10 000-нан < 1/1000-ға дейін), өте сирек (< 1/10 000), белгісіз (қолда бар деректер негізінде бағалау мүмкін емес).
6-кесте Аяқталмаған ауыр дәрежедегі остеогенезі бар балаларда
байқалған жағымсыз реакциялар1
Жүйке жүйесі тарапынан бұзылулар
Жиі — Бас ауыруы
Жүрек тарапынан бұзылулар
Жиі — Тахикардия
Тыныс алу ағзалары, кеуде қуысы және көкірек ортасы тарапынан бұзылулар
Жиі — Назофарингит
Асқазан-ішек жолы тарапынан бұзылулар
Өте жиі — Құсу, жүрек айну
Жиі — Іштің ауыруы
Сүйек-бұлшықет және дәнекер тін тарапынан бұзылулар
Жиі — Аяқ-қолдың ауыруы, артралгия, қаңқа-бұлшықеттің ауыруы
Жалпы бұзылыстар және енгізу орнындағы бұзылулар
Өте жиі — Пирексия, қажу
Жиі — Жедел фаза реакциясы, ауырсыну
Зертханалық және аспаптық деректер
Өте жиі — Гипокальциемия
Жиі — Гипофосфатемия
1 < 5% жиілікте пайда болатын жағымсыз құбылыстар медициналық тұрғыдан бағаланды және бұл жағдайлар Золеост препаратының белгілі қауіпсіздік профиліне сәйкес келетіні дәлелденді (4.8 бөлімін қараңыз).
Аяқталмаған ауыр дәрежедегі остеогенезі бар балаларда золедрон қышқылы памидронатпен салыстырғанда жедел сатыдағы реакцияның, гипокальциемияның және түсініксіз тахикардияның даму қаупімен байланысты сияқты, бірақ бұл айырмашылық кейінгі инфузиядан кейін азайды.
Еуропалық дәрілік заттар жөніндегі агенттігі шығу тегі ісіктік гиперкальциемиясын емдеуде және кең таралған қатерлі ісіктердің сүйек метастаздары бар ересек пациенттерде қаңқа құбылыстарының алдын алуда балалар популяциясының барлық қосалқы топтарында золедрон қышқылын зерттеу нәтижелерін ұсыну міндеттемесінен бас тартады (балаларда қолдану туралы ақпаратты 4.2-бөлімнен қараңыз).