Золедрон қышқылы бисфосфонаттар класына жатады және негізінен сүйек тініне әсер етеді. Препарат остеокласттарға әсер ете отырып, сүйек тінінің резорбциясын басады.
Бисфосфонаттардың сүйек тініне селективті әсері минералданған сүйек тініне аса ұқсастығына негізделген, бірақ остеокласттардың белсенділігін тежеуді қамтамасыз ететін дәл молекулалық механизм әлі күнге дейін түсініксіз болып қалады. Жануарларға жүргізілген ұзақ мерзімді зерттеулерде Золедрон қышқылы сүйектің түзілуіне, минерализациясына және механикалық қасиеттеріне жағымсыз әсер етпейді.
Золедрон қышқылы сүйек резорбциясының күшті тежегіші болып табылатынынан басқа, метастаздық сүйек зақымдануын емдеуде оның жалпы тиімділігіне ықпал ететін бірқатар ісікке қарсы қасиеттерге ие. Клиникаға дейінгі зерттеулерде келесі қасиеттер көрсетілді.
-In vivo: Ісік жасушаларының өсуіне қолайлылықты азайта отырып, сүйек кемігінің микроортасын өзгертетін сүйектің остеокласттық резорбциясының тежелуі; антиангиогендік белсенділік және ауырсынуға қарсы белсенділік.
-In vitro: Остеобласттар пролиферациясының тежелуі, ісік жасушаларына қатысты тікелей цитостатикалық және проапоптоздық белсенділік, басқа ісікке қарсы препараттармен синергиялық цитостатикалық әсер, антиадгезиялық/инвазиялық белсенділік.
Кең таралған қатерлі ісіктердің сүйек метастаздары бар пациенттерде сүйек тіндері тарапынан болатын құбылыстардың алдын алу кезіндегі клиникалық зерттеулердің нәтижелері
Бірінші рандомизацияланған салыстырмалы жасырын плацебо-бақыланатын зерттеуде 4 мг дозадағы золедрон қышқылы қуық асты безінің обыры бар пациенттерде қаңқа тарапынан болатын оқиғалардың (ҚТО) алдын алу үшін плацебомен салыстырылды. 4 мг дозадағы золедрон қышқылы қаңқамен байланысты кемінде бір оқиғаны (ҚБО) бастан өткерген пациенттердің үлесін едәуір төмендетті, бірінші ҚТО дамуына дейінгі орташа уақытты > 5 айға баяулатты және бір пациентке оқиғалардың жылдық жиілігін — қаңқа ауруының көрсеткішін төмендетті. Көптеген құбылыстарды талдау плацебо тобымен салыстырғанда 4 мг золедрон қышқылын қабылдаған топта SRE даму қаупінің 36% төмендегенін көрсетті. 4 мг золедрон қышқылын қабылдаған пациенттер плацебо қабылдағандармен салыстырғанда ауырсыну синдромының аз өскенін хабарлады және айырмашылық 3, 9, 21 және 24-ші айларда елеулі болды. 4 мг золедрон қышқылын алған пациенттердің азында патологиялық сынықтар байқалды. Бласт ошақтары бар пациенттерде емдік әсерлердің айқындығы аздау болды. Тиімділік бойынша нәтижелер 2-кестеде келтірілген.
Тығыз ісіктерді қамтитын екінші зерттеуде сүт безі мен қуықасты безі обырынан басқа, 4 мг дозадағы золедрон қышқылы ҚТО бар пациенттердің пайызын едәуір төмендетті, бірінші ҚТО пайда болғанға дейінгі орташа уақытты > 2 айға арттырды және қаңқа асқынуларының индексін төмендетті. Көптеген оқиғаларды талдау плацебомен салыстырғанда 4 мг золедрон қышқылын алған топта ҚТО даму қаупінің 30,7% төмендегенін көрсетті. Тиімділік бойынша нәтижелер 3-кестеде келтірілген.
2-кесте Тиімділік бойынша нәтижелер (гормональді ем алатын қуық асты безінің обыры бар пациенттер)
Кез келген ҚТО (+ШІГ) — Сынықтар* — Сүйек тінінің сәулелік емі
Золедрон қышқылы 4 мг — Плацебо — Золедрон қышқылы 4 мг — Плацебо — Золедрон қышқылы 4 мг — Плацебо
N — 214 — 208 — 214 — 208 — 214 — 208
SRE бар пациенттердің пайызы (%) — 38 — 49 — 17 — 25 — 26 — 33
p-мәні — 0,028 — 0,052 — 0,11 — 9
SRE-ге дейінгі орташа уақыт (күндер) — 488 — 321 — ҚЖЖ — ҚЖЖ — ҚЖЖ — 640
p-мәні — 0,009 — 0,020 — 0,055
Қаңқа асқынуларының индексі — 0,77 — 1,47 — 0,20 — 0,45 — 0,42 — 0,89
p-мәні — 0,005 — 0,023 — 0,060
Көптеген құбылыстар қаупінің төмендеуі **(%) — 36 — — — Қ/Е — Қ/Е — Қ/Е — Қ/Е
p-мәні — 0,002 — Қ/Е — Қ/Е
*Вертебральді және вербальді емес сынықтарды қамтиды. **Барлық қаңқа құбылыстары үшін, жалпы саны, сондай-ақ зерттеу кезінде әр құбылысқа дейінгі уақыт есептеледі. ҚЖЖқол жеткізілген жоқ. Қ/Еқатысты емес.
3-кесте. Тиімділік нәтижелері (сүт безі мен қуықасты безі обырынан басқа тығыз ісіктер)
Кез келген ҚТО (+ШІГ) — Сынықтар* — Сүйек тінінің сәулелік емі
Золедрон қышқылы 4 мг — Плацебо — Золедрон қышқылы 4 мг — Плацебо — Золедрон қышқылы 4 мг — Плацебо
N — 257 — 250 — 257 — 250 — 257 — 250
SRE бар пациенттердің пайызы (%) — 39 — 48 — 16 — 22 — 29 — 34
p-мәні — 0,039 — 0,064 — 0,173
SRE-ге дейінгі орташа уақыт (күндер) — 236 — 155 — ҚЖЖ — ҚЖЖ — 424 — 307
p-мәні — 0,009 — 0,020 — 0,079
Қаңқа асқынуларының индексі — 1,74 — 2,71 — 0,39 — 0,63 — 1,24 — 1,89
p-мәні — 0,012 — 0,066 — 0,099
Көптеген құбылыстар қаупінің төмендеуі **(%) — 30,7 — — — Қ/Е — Қ/Е — Қ/Е — Қ/Е
p-мәні — 0,003 — Қ/Е — Қ/Е
*Вертебральді және вербальді емес сынықтарды қамтиды. **Барлық қаңқа құбылыстары үшін, жалпы саны, сондай-ақ зерттеу кезінде әр құбылысқа дейінгі уақыт есептеледі. ҚЖЖқол жеткізілген жоқ. Қ/Еқатысты емес.
III фазадағы үшінші рандомизацияланған, салыстырмалы жасырын зерттеуде золедрон қышқылын 4 мг дозада немесе памидронатты 3-4 апта сайын 90 мг дозада көптеген миелома немесе сүт безі обыры бар пациенттерде сүйек кемігінің кемінде бір зақымдану ошағымен салыстырды. Нәтижелер 4 мг дозадағы золедрон қышқылы 90 мг дозадағы памидронатпен салыстырылатын ҚТО профилактикасында тиімділігін көрсеткенін көрсетті. Көптеген оқиғаларды талдау памидронат алған пациенттермен салыстырғанда 4 мг золедрон қышқылын қабылдаған пациенттерде қауіптің 16% айтарлықтай төмендегенін анықтады. Тиімділік бойынша нәтижелер 4-кестеде келтірілген.
4-кесте Тиімділік бойынша нәтижелер (сүт безі обыры және көптеген миеломасы бар пациенттер)
Кез келген ҚТО (+ШІГ) — Сынықтар* — Сүйек тінінің сәулелік емі
Золедрон қышқылы 4 мг — 90 мг Пам — Золедрон қышқылы 4 мг — Пам 90 мг — Золедрон қышқылы 4 мг — Пам 90 мг
N — 561 — 555 — 561 — 555 — 561 — 555
SRE бар пациенттердің пайызы (%) — 48 — 52 — 37 — 39 — 19 — 24
p-мәні — 0,198 — 0,653 — 0,037
SRE-ге дейінгі орташа уақыт (күндер) — 376 — 356 — ҚЖЖ — 714 — ҚЖЖ — ҚЖЖ
p-мәні — 0,151 — 0,672 — 0,026
Қаңқа асқынуларының индексі — 1,04 — 1,39 — 0,53 — 0,60 — 0,47 — 0,71
p-мәні — 0,084 — 0,6 — 14 — 0,0 — 15
Көптеген құбылыстар қаупінің төмендеуі **(%) — 16 — — — Қ/Е — Қ/Е — Қ/Е — Қ/Е
p-мәні — 0,030 — Қ/Е — Қ/Е
*Вертебральді және вербальді емес сынықтарды қамтиды. **Барлық қаңқа құбылыстары үшін, жалпы саны, сондай-ақ зерттеу кезінде әр құбылысқа дейінгі уақыт есептеледі. ҚЖЖқол жеткізілген жоқ. Қ/Еқатысты емес.
4 мг золедрон қышқылының жалпы қауіп кезеңіне бөлінген ҚТО оқиғаларының (гиперкальциемияны қоспағанда және алдыңғы сынықты ескере отырып түзетілген) жалпы саны ретінде есептелген қаңқа тарапынан болатын оқиға (ҚТО) қауіптерінің қатынасына әсерін бағалау мақсатында сүйекте сүт безі обырының құжатпен расталған метастаздары бар 228 пациенттің қатысуымен салыстырмалы жасырын рандомизацияланған плацебо-бақыланатын зерттеуде 4 мг дозадағы золедрон қышқылы зерттелді. Пациенттер бір жыл ішінде төрт апта сайын 4 мг золедрон қышқылын немесе плацебо алды. Пациенттер золедрон қышқылымен және плацебомен ем қабылдаған топтар арасында біркелкі бөлінді.
SRE жиілігі (құбылыстар/адам-жыл) золедрон қышқылы үшін 0,628 және плацебо үшін 1,096 құрады. Золедрон қышқылын қабылдаған топта кемінде бір SRE (гиперкальциемияны қоспағанда) бар пациенттердің пайызы плацебо тобындағы 49,6%-бен (p = 0,003) салыстырғанда 29,8% құрады. Зерттеу соңында бірінші SRE басталғанға дейінгі орташа уақытқа золедрон қышқылын қабылдаған топта қол жеткізілмеді және плацебоға қарағанда едәуір артты (p = 0,007). 4 мг дозадағы золедрон қышқылы плацебомен салыстырғанда көптеген оқиғаларды (қауіптер қатынасы = 0,59, p = 0,019) талдау кезінде ҚТО қаупін 41% төмендетті.
Золедрон қышқылын қабылдаған топта ауырсыну көрсеткіштерінің статистикалық маңызды жақсаруы (ауырсынуды қысқаша бағалауды, BPI пайдалана отырып) 4 аптадан кейін және плацебомен салыстырғанда зерттеу барысында әрбір келесі уақытша нүктеде байқалды (1-сурет). Золедрон қышқылы үшін ауырсынудың ауырлық шкаласы бойынша бағалау бастапқы деңгейден едәуір төмен болды, ал ауырсыну синдромының төмендеуі анальгетиктерді бағалаудың төмендеу үрдісімен қатар жүрді.
1-суретБастапқы деңгейден BPI бойынша бағалаудың орташа өзгерістері. Емдеу түрлерін салыстыру үшін статистикалық маңызды айырмашылықтар байқалды (* p < 0,05) (плацебомен салыстырғанда 4 мг золедрон қышқылы)
Бастапқы деңгейден BPI орташа өзгерісіБастапқы деңгейден BPI орташа өзгерісіЗерттеудегі уақыт (апта)Зерттеудегі уақыт (апта)ЗометаЗометаПлацебоПлацебо
CZOL446EUS122 / SWOG зерттеуі
Осы обсервациялық зерттеудің бастапқы мақсаты золедрон қышқылын алған сүйек метастаздары бар онкологиялық пациенттерде 3 жыл ішінде жақ остеонекрозының (ЖОН) жинақталу жиілігін бағалау болды. Шетелдік студенттер мен жетім балаларға көмек көрсету үшін клиникалық көрсетілімдер бойынша остеокласт тежегіштерімен емдеу, басқа обыр терапиясы және стоматологиялық көмек қолданылды. Стоматологқа профилактикалық тексеру ұсынылады, бірақ міндетті емес.
Бағалауға жататын 3491 пациенттің 87 ЖОН ауруы анықталды. Расталған ЖОН жағдайларының жалпы болжамды кумулятивтік жиілігі 3 жылда 2,8 % (95% СА: 2,3–3,5%) құрады. Бірінші жылы 0,8% және екінші жылы 2,0% жиілігі байқалды. Үшінші жыл ішінде ЖОН расталған жиілігі миеломасы бар пациенттерде ең жоғары (4,3 %) және сүт безі обыры бар пациенттерде ең төмен (2,4%) болды. ЖОН расталған жағдайлар басқа онкологиялық ауруларға шалдыққан науқастарға қарағанда көптеген миеломасы (p = 0,03) бар пациенттерде статистикалық тұрғыдан едәуір жоғары болды.
ШІГ емдеудің клиникалық зерттеулерінің нәтижелері
Шығу тегі ісіктік гиперкальциемия (ШІГ) бойынша клиникалық зерттеулер золедрон қышқылының әсері сарысудағы кальций деңгейінің төмендеуімен және кальцийдің несеппен шығарылуымен сипатталатынын көрсетті. Ауырлық дәрежесі жеңіл немесе орташа шығу тегі ісіктік гиперкальциемиясы (ШІГ) бар пациенттерде дозаларды іріктеумен І фазадағы зерттеуде зерттелетін тиімді дозалар 1,2–2,5 мг диапазонында болды.
Золедрон қышқылының 90 мг памидронатпен салыстырғанда 4 мг дозасындағы әсерін бағалау үшін ШІГ бар пациенттердегі көп орталықты екі негізгі зерттеулердің нәтижелері алдын ала жоспарланған талдауда біріктірілді. Золедрон қышқылы үшін 8 мг дозада 4-ші күні сарысудағы түзетілген кальций деңгейінің тезірек қалыпқа келуі және 4 мг және 8 мг дозада золедрон қышқылы үшін 7-ші күні байқалды. Келесі жауап жиілігі байқалды.
5-кесте. ШІГ біріктірілген зерттеулеріндегі күндер бойынша терапияға толық жауап беретін пациенттердің жиілігі
4-ші күн — 7-ші күн — 10-шы күн
4 мг золедрон қышқылы (N = 86) — 45,3 % (p = 0,104) — 82,6 % (p = 0,005) * — 88,4 % (p = 0,002) *
8 мг золедрон қышқылы (N = 90) — 55,6 % (p = 0,021) * — 83,3 % (p = 0,010) * — 86,7 % (p = 0,015) *
90 мг памидронат (N = 99) — 33,3 % — 63,6 % — 69,7 %
* p-памидронатпен салыстырғанда көрсеткіштер.
Нормокальциемияға жетудің орташа уақыты 4 күнді құрады. Қайталануға дейінгі медианалық уақыт (қан сарысуындағы альбумин бойынша түзетілген кальций деңгейінің ≥ 2,9 ммоль/л қайта жоғарылауы) памидронатты 90 мг дозада қабылдаған пациенттер үшін 17 күнмен салыстырғанда золедрон қышқылын қабылдаған пациенттер үшін 30-дан 40 күнге дейін (p-мәндер: 4 мг үшін 0,001 және 8 мг золедрон қышқылы үшін 0,007). Золедрон қышқылының екі дозасы арасында статистикалық маңызды айырмашылықтар болған жоқ.
Бастапқы емдеуге рецидиві немесе рефрактері бар 69 пациенттің клиникалық сынақтарында (4 мг, 8 мг дозадағы золедрон қышқылы немесе 90 мг дозадағы памидронат) 8 мг дозадағы золедрон қышқылын қайтадан алды. Бұл пациенттерде жауап беру жиілігі шамамен 52% құрады. Бұл пациенттер золедрон қышқылын тек 8 мг дозада қайта қабылдағандықтан, 4 мг дозада золедрон қышқылымен салыстыруға мүмкіндік беретін деректер жоқ.
Шығу тегі ісіктік гиперкальциемиясы (ШІГ) бар пациенттерде жүргізілген клиникалық зерттеулерде барлық үш емдеу тобы (4 мг және 8 мг золедрон қышқылы және 90 мг памидронат) арасында жалпы қауіпсіздік бейіні реакциялардың типтері мен ауырлығы бойынша ұқсас болды.
Балалар
1 жастан 17 жасқа дейінгі балаларда ауыр дәрежедегі жетілмеген остеогенезді емдеудегі клиникалық зерттеулердің нәтижелері
Ауыр жетілмеген остеогенезі бар (I, III және IV типтері) балалар жасындағы (1 жастан 17 жасқа дейін) пациенттерді емдеуде золедрон қышқылын вена ішіне енгізу әсерін емдеудің әрбір тобында тиісінше 74 және 76 пациенттің қатысуымен бір халықаралық көп орталықты рандомизацияланған ашық зерттеуде памидронатты вена ішіне енгізумен салыстырды. Зерттеуде емдеу кезеңі 12 айды құрады, оның алдында 4-тен 9 аптаға дейін скрининг кезеңі болды, оның барысында D дәрумені мен қарапайым кальций қоспалары кем дегенде 2 апта ішінде қабылданды. Клиникалық зерттеулер бағдарламасында 1 жастан < 3 жасқа дейінгі пациенттер әрбір 3 айда 0,025 мг/кг золедрон қышқылын (ең жоғары бір реттік дозаға дейін 0,35 мг) алды, ал 3-17 жастағы пациенттер әрбір 3 айда 0,05 мг/кг золедрон қышқылын (ең жоғары бір реттік дозаға дейін 0,83 мг) алды. Кеңейтілген зерттеу негізгі зерттеуде золедрон қышқылы немесе памидронат терапиясының бір жылын аяқтаған балаларда қосымша емдеудің 12 айлық кезеңінде жылына бір рет немесе екі рет золедрон қышқылын енгізудің ұзақ мерзімді жалпы және бүйрек қауіпсіздігін зерттеу үшін жүргізілді.
Зерттеудің бастапқы соңғы нүктесі 12 айлық емдеуден кейінгі бастапқы деңгеймен салыстырғанда бел омыртқасының сүйек тінінің минералды тығыздығының (СТМТ) пайыздық өзгеруі болды. BMD-ге анықталған емдік әсерлер ұқсас болды, бірақ зерттеу дизайны золедрон қышқылының төмен тиімділігін анықтау үшін жеткілікті емес еді. Атап айтқанда, сынықтардың немесе ауырсыну синдромының жиілігіне қатысты тиімділіктің айқын дәлелі болған жоқ. Золедрон қышқылымен ем алған пациенттердің шамамен 24%-ында (ортан жілік) және 14%-ында (үлкен жіліншік), типіне және себеп-салдарлық байланысына қарамастан ауыр дәрежедегі остеогенезі аяқталмаған, памидронатпен ем алған пациенттердің 12% және 5%-ында тіркелген, бірақ сынықтардың жалпы жиілігі золедрон қышқылымен және памидронатпен ем алған пациенттер үшін салыстырмалы болды: 41%-бен (32/74) салыстырғанда 43 % (32/74) 31/76). Сыну қаупінің интерпретациясы ауру процесінің бөлігі ретінде ауыр остеогенезі аяқталмаған пациенттерде сынықтардың жиі кездесетіндігімен қиындайды.
Бұл популяцияда байқалған жағымсыз реакциялардың типі сүйек зақымдануы бар жалпы қатерлі жаңа түзілімдері бар ересектерде бұрын байқалғанға ұқсас болды (4.8 бөлімді қараңыз). Жиілігі бойынша келтірілген жағымсыз дәрілік реакциялар 6-кестеде келтірілген. Келесі жалпы қабылданған жіктеу қолданылды: өте жиі (≥ 1/10); жиі (≥1/100-ден < 1/10-ға дейін); сирек (≥1/1000-нан < 1/100-ге дейін), сирек (≥1/10 000-нан < 1/1000-ға дейін), өте сирек (< 1/10 000), белгісіз (қолжетімді деректер негізінде анықтауға болмайды).
6-кестеАуыр дәрежедегі аяқталмаған остеогенезі бар балаларда байқалған жағымсыз реакциялар 1
Жүйке жүйесі тарапынан бұзылулар
Жиі — Бас ауыруы
Жүрек тарапынан бұзылулар
Жиі — Тахикардия
Тыныс алу жүйесі, көкірек қуысы ағзалары және көкірек ортасы тарапынан бұзылулар
Жиі — Назофарингит
Асқазан-ішек жолы тарапынан бұзылулар
Өте жиі — Құсу, жүрек айнуы
Жиі — Іш ауыруы
Сүйек-бұлшықет жүйесі және дәнекер тін тарапынан бұзылулар
Жиі — Аяқ-қолдың ауыруы, артралгия, бұлшықет-қаңқа ауыруы
Жалпы бұзылулар және енгізу орнындағы бұзылулар
Өте жиі — Пирексия, қажу
Жиі — Жедел фазаның реакциясы, ауырсыну
Зертханалық және құрал-аспаптық деректер
Өте жиі — Гипокальциемия
Жиі — Гипофосфатемия
1 < 5% жиілікпен туындайтын жағымсыз құбылыстар медициналық тұрғыдан бағаланды және бұл жағдайлар Зомета препаратының белгілі қауіпсіздік бейініне сәйкес келетіні көрсетілді (4.8 бөлімді қараңыз)
Ауыр дәрежедегі остеогенезі аяқталмаған балаларда Золедрон қышқылы памидронатпен салыстырғанда жедел фаза, гипокальциемия және түсініксіз тахикардия реакциясының даму қаупімен байланысты болып көрінеді, бірақ бұл айырмашылық кейінгі инфузиядан кейін төмендеді.
Еуропадағы дәрілік заттар жөніндегі агенттік таралған қатерлі ісіктердің сүйек метастаздары бар ересек пациенттерде шығу тегі ісіктік гиперкальциемияны емдеу және қаңқа тарапынан құбылыстардың алдын алу кезінде балалар популяциясының барлық қосалқы топтарында Золедрон қышқылын зерттеу нәтижелерін ұсыну міндеттемесінен бас тартады (балаларда қолдану жөніндегі ақпаратты 4.2 бөлімнен қараңыз).