Әсер ету механизмі
Трабектедин спиральді үлкен ойыққа бүге отырып, ДНҚ спираліндегі шағын ойықпен байланысады. ДНҚ-мен осылай байланысу бірнеше транскрипциялық факторларға, ДНҚ байланыстыратын ақуыздарға және ДНҚ репарация тәсілдеріне ықпал ететін оқиғалар тізбегінің әрекетіне түрткі болады, соның салдарынан жасушалық цикл бұзылуы болады.
Фармакодинамикалық әсерлері
Зертханалық жағдайларда да, организмде де трабектедин ісік жасушаларының бірнеше желісіне және тәжірибелік жаңа түзілімдерге, оның ішінде саркома, өкпенің, кеуденің, аналық бездің ұсақ жасушалы емес обыры мен меланома сияқты қатерлі түрлеріне пролиферацияға қарсы әсерін көрсетеді.
ЭКГ зерттеуі
Плацебо-бақыланатын QT/QTc зерттеулерінде трабектедин үдемелі тығыз қатерлі ісіктері бар пациенттерде QT аралығын ұзартпады.
Клиникалық тиімділігі және қауіпсіздігі
Жұмсақ тіндер саркомасын емдеу кезіндегі трабектедин тиімділігі мен қауіпсіздігі, кем дегенде, антрациклиндермен немесе ифосфамидтермен емделуден кейін ауруы үдеген немесе өршіген жергілікті таралған немесе метастаздық липосаркома немесе лейомиосаркома бар пациенттердің рандомизацияланған зерттеуіне негізделген. Осы зерттеуде трабектедин 3 апта сайын 24 сағат бойы вена ішіне енгізу арқылы 1,5 мг/м2 дозада немесе 4-апталық циклдың 3 аптасы бойына әр аптада 3 сағат ішінде вена ішіне енгізу арқылы 0,58 мг/м2 дозада қабылданды. Талдау хаттамасына енгізілген аурудың үдеуіне дейінгі уақыт 3 апта сайын 24 сағат бойы вена ішіне енгізу тобында емдеуден өтетін пациенттерде салыстырмалы үдеу қаупінің 26,6% азаюын көрсетті (салыстырмалы қауіп = 0,734, сенім аралығы 0,554-0,974). Аурудың үдеуіне дейінгі уақыттың орташа мәні 3 апта сайын 24 сағат бойы вена ішіне енгізу тобында 3,7 ай (сенім аралығы 2,1-5,4 м), ал апта сайын 3 сағат бойы вена ішіне енгізу тобында 2,3 ай (сенім аралығы 2,0-3,5 м) құрады (р = 0,0302). Жалпы тіршілік қабілетінің айтарлықтай айырмасы анықталмады. Жалпы тіршілік қабілетінің орташа мәні вена ішіне енгізу кезінде 3 апта сайын 24 сағат ішінде 13,9 ай құрады (сенім аралығы 12,5-18,6 м), бұл ретте пациенттердің 60,2%-ы бірінші жыл ішінде тірі болды (сенім аралығы 52,0-68,5 м).
Тиімділігі туралы қосымша деректер препаратты қабылдаудың дәл сол сызбасы бар пациенттердің осындай тобының II фазадағы бақыланбайтын зерттеулерінен алынды. Бұл зерттеулерде липосаркома мен лейомиосаркома бар 100 пациент және саркоманың басқа түрлеріне шалдыққан 83 пациент бағаланды.
Жұмсақ тіндер саркомасы бар пациенттерге арналған кеңейтілген қолжетімділік бағдарламасының нәтижелері (Серджент 3002 ЕТ-74З зерттеуі) 0S бойынша бағаланатын 903 субъект арасында тіршілік қабілеті медианасының 11,9 айға созылғанын көрсетеді (СА 95%: 11,2, 13,8). Ісіктің гистология типі бойынша тіршілік қабілетінің медианасы лейомиосаркома және липосаркома бар субъектілер үшін 16,2 айға (95% СА: 14,1, 19,5), ал саркоманың басқа типтері бар субъектілер үшін 8,4 айға (95% СА: 7,1, 10,7) созылды. Липосаркома бар пациенттер үшін тіршілік қабілетінің медианасы 18,1 айға (95% СА: 15,0, 26, 4), ал леймиосаркома бар пациенттер үшін 16,2 айға (95% СА: 11,7, 24,3) созылды.
Тиімділігі туралы қосымша деректерді бұрын кемінде антрациклинмен емделген операция жасалмайтын немесе метастаздық липосаркома немесе лейомиосаркома кезінде емделген және құрамында ифосфамид бар режим немесе құрамында антрациклин бар режим мен цитоуытты химиялық емнің бір қосымша режимін қабылдаған пациенттерде жүргізілген, дакарбазинмен салыстырғанда, трабектединнің III фазадағы белсенді бақылаумен рандомизацияланған зерттеуінен (SAR-3007 ЕТ-74З зерттеуі) алуға болады. Пациенттер трабектедин инфузиясына дейін әр емдеудің алдында 20 мг дексаметазон қабылдады. Жалпы, 384 пациент трабектедин тобына (әр 3 аптада бір рет 1,5 мг/м2 (q3wk 24-сағ)) және дакарбазин тобына 193 пациент (әр 3 аптада бір рет 1 г/м2) рандомизацияланды. Пациенттердің орта жасы 56 жас (17-ден 81 дейін) құрап, 30%-ы ерлер, 77%-ы кавказдықтар, 12%-ы афро-америкалықтар және 4%-ы азиялықтар болды. Зерттеудің бастапқы соңғы нүктесі жалпы тіршілік қабілеті болды, онда 381 өлім оқиғасы (барлық рандомизацияланған пациенттердің 66%-ы) қамтылды: трабектедин тобындағы 258 (67,2%) өлім жағдайы және дакарбазин тобындағы 123 (63,7%) өлім жағдайы (HR 0,927 (95% СА: 0,748, 1,150; р = 0,4920)). Түпкілікті талдау 21,2 ай тіршілік қабілетін қадағалау медианасымен айтарлықтай айырмасын көрсетпеді, бұл трабектедин үшін 13,7 ай (95% СА: 12 2, 16,0), ал дакарбазин үшін 13,1 ай (95% СА: 9,1 16,2) медианасына алып келді. Негізгі салдарлы соңғы нүктелер төмендегі кестеде келтірілген:
ЕТ743-SAR-3007 зерттеуінен алынған тиімділік нәтижелері
Соңғы нүктелер / Қауым зерттеуі — Трабектедин — Дакарбазин — Қауіптер қатынасы / мүмкіндіктер қатынасы — Р мәні
Бастапқы соңғы нүкте — N = 384 — N = 19З
Жалпы тіршілік қабілеті , n (%) — 258 (67.2%) — 123 (63.7%) — 0.927 (0.748-1.150) — 0.4920
Екінші соңғы нүкте — N = 345 — N = 173
Үдеусіз тіршілік қабілеті (PFS) айлар; 95% СА) — 4.2 — 1.5 — 0.55 (0.44, 0.70) — < 0.0001
Объективті жауап жиілігі (ORR), n (%); қауіптер қатынасы (95% СА) — 34 (9.9 %) — 12 (6,9 %) — 1.47 (0.72, 3.2) — 0.33
Жауап ұзақтығы (DOR) (айлар; 95% СА) — 6.5 — 4.2 — 0.47 (0.17, 1.32) — О. 14
Клиникалық тиімділік жиілігі (CBR), n (%); қауіптер қатынасы (95% СА) — 34.2% — 18.5% — 2.3 (1.45, 3.7) — < 0.0002
Қайталамалы аналық без обырын емдеу кезіндегі Йонделис/ПЛД біріктірілімінің тиімділігі 3 апта сайын трабектедин (1,1 мг/м2) және ПЛД (30 мг/м2) немесе 4 апта сайын ПЛД (50 мг/м2) қабылдайтын 672 пациентте ET743-OVA-301 III фазадағы рандомизацияланған зерттеу барысында зерттелді. Үдеусіз тіршілік қабілетінің бастапқы талдауы ауру көріністері бар 645 пациентке жүргізілді және тәуелсіз рентгенологиялық шолу негізінде айқындалды. Біріктірілген емдеу, ПЛД монотерапиясымен емдеумен салыстырғанда, аурудың үдеу қаупінің 21% төмендеуіне әкелді (салыстырмалы қауіп = 0,9, сенім аралығы 0,65-0,96, p = 0,0190). Үдеусіз тіршілік қабілетінің екінші талдауы мен жауап жиілігі біріктірілген емдеу үшін де пайдалы болды. Негізгі тиімділік талдауының нәтижелері төмендегі кестеде мазмұндалған:
ЕТ743-OVA-301 зерттеуі негізіндегі тиімділік талдауы
Йонделис+ПЛД — ПЛД — Қауіп/мүмкіндікдер қатынасы — Р мәні
Үдеусіз тіршілік қабілеті
Тәуелсіз рентгенологиялық шолу, аурудың өлшенетін көріністері* — N = 328 — N = 317
Үдеусіз орташа тіршілік қабілеті (сенім аралығы 95%) (ай.) — 7,3 (5,9-7,9) — 5,8 (5,5-7,1) — 0,79 (0,65-0,96) — 0,0190а
Үдеусіз тіршілік қабілетінің 12 айы (сенім аралығы 95%) (ай) — 25,8 (19,7-32,3) — 18,5 (12,9-24,9)
Тәуелсіз онкологиялық шолу, Барлығы кездейсоқ үлгіде — N = 336 — N = 335
Үдеусізорташатіршілік қабілеті (сенім аралығы 95%) (ай) — 7,4 (6,4-9,2) — 5,6 (4,2-6,8) — 0,72 (0,60-0,88) — 0,0008а
Жалпы тіршілік қабілеті (түпкілікті талдау — n = 522 жағдай)
Барлығы кездейсоқ үлгіде — N = 337 — N = 335
Орташа жалпы тіршілік қабілеті (сенім аралығы 95 %) (ай) — 22,2 (19,3 -25,0) — 18,9 (17,1-21,5) — 0,86 (0,72-1,02) — 0,0835а
Платинаға сезімтал аналық без обыры бар пациенттер тобындағы жалпы тіршілік қабілеті (түпкілікті талдау — n = 316 жағдай)
N = 218 — N = 212
Орташа жалпы тіршілік қабілеті (сенім аралығы 95%) (ай) — 27,0 (24,1-31,4) — 24,1 (20,9-25,9) — 0,83 (0,67-1,04) — 0,1056а
Жиынтық ем тиімділігі
Тәуелсіз рентгенологиялық шолу, Барлығы кездейсоқ үлгіде — N = 337 — N = 335
Жиынтық ем тиімділігі — 27,6 (22,9-32,7) — 18,8 (14,8-23,4) — 1,65 (1,14-2,37) — 0,0080в
* - Бастапқы тиімділік талдауы
а – логарифмдік ранг критерий
в – Фишер критерийі
Тәуелсіз онкологиялық шолу деректері бойынша платинасыз < 6 ай аралығымен пациенттер (Йонделис + ПДД біріктірілімімен емдеу кезінде 35% және ПЛД емдеуінде 37%) екі зерттеуде бірдей үдеусіз орташа тіршілік қабілетіне ие болды, екі топ үшін де үдеусіз орташа тіршілік қабілеті 3,7 айға созылды (салыстырмалы қауіп = 0,89, сенім аралығы 0,67-1,20). Платинасыз > 6 ай аралығымен пациенттерде (Йонделис + ПЛД біріктірілімімен емдеу кезінде 65% және ПЛД емдеуінде 63%) үдеусіз орташа тіршілік қабілеті, ПЛД монотерапиясынан өткендердің 7,2 айымен салыстырғанда, Йонделис + ПЛД қабылдағандарда 9,7 айға созылды (салыстырмалы қауіп = 0,66, сенім аралығы 0,52-0,85).
Түпкілікті талдау кезінде ПЛД монотерапиясын қолдану тиімділігімен салыстырмалы Йонделис + ПЛД біріктірілімін қолданудың жалпы тіршілік қабілетіне әсері платинасыз > 6 ай аралығымен пациенттерде (платинаға сезімтал топ: 21,1 қарсы 27,0 ай, салыстырмалы қауіп = 0,83, сенім аралығы 0,67-1,04), платинасыз аралық < 6 ай құрағандарға қарағанда (платинаға төзімді топ: 12,4 айға қарсы 14,2, салыстырмалы қауіп = 0,92, сенім аралығы 0,70-1, 21) көбірек байқалды.
Бірге Йонделис пен ПЛД қолданудың жалпы тіршілік қабілетіне жағымды әсері біріктірілген емнің тиімділігі нәтижесінен көрініс бермеді, ол екі емдеу сызбасымен зерттеулер арасында жақсы теңестірілді. Платинасыз аралық қамтылған көп факторлық талдауда емдеудің жалпы тіршілік қабілетіне әсері ПЛД монотерапиясына қатысты Йонделис + ПДД біріктірілімімен емдеуді ұсынуға ықпал етіп (бәрі кездейсоқ үлгіде: р = 0,0285, платинаға сезімтал топ: р = 0,0319), статистикалық маңызға ие болды.
Йонделис + ПЛД сызбасын платинаға сезімтал пациенттерде платинаға негізделген дәрілер қабылдау сызбасымен салыстыратын жеткілікті деректер жоқ.
Өмір сапасының жаһандық өлшемдерінде екі емдеу сызбасы арасында айтарлықтай айырмашылық анықталмады.
Педиатриялық пациенттер
I-II фазадағы SAR-2005 зерттеуіне, жалпы жиынтығы, рабдомиосаркомамен, Юинг саркомасымен немесе рабдомиосаркомасыз жұмсақ тіндер саркомасымен 50 педиатриялық науқас қамтылды. Сегіз пациент 1,3 мг/м2 және 42 с 1,5 мг/м2 дозасымен емделді. Трабектедин 21 күн сайын 24-сағаттық вена ішіне инфузия түрінде енгізілді. Қырық пациент емдеуге толық жауап берді. Орталықтандырылып расталған бір жартылай жауап (РR) алынды: жалпы RR 2,5% CI95 % (0,1% -13,2%). PR альвеолалық рабдомиосаркомасы бар пациентке сәйкес келді.
Реакция ұзақтығы 6,5 айға созылды. Юинг саркомасы мен NRSTS үшін берілген жауаптар байқалмады (RR: 0% CI95% (0%-30,9%)). Үш пациент (бірі 15 цикл өткен соң рабдомиосаркомамен, біреуі 2 циклдан кейін жұмсақ тіндер саркомасымен, ал бірі 4 циклдан кейін Юинг саркомасымен) аурудың тұрақтануына қол жеткізді.
Бауыр ферменттері белсенділігінің қайтымды жоғартылауын және гематологиялық оқиғаларды қоса, жағымсыз реакциялар; сонымен қатар қызба, инфекция, сусыздану және тромбоз/эмболия туралы хабарламалар болды.