ATХ коды L01EL02
Әсер ету механизмі
Акалабрутиниб - Брутон тирозинкиназасының (БТК) төмен молекулалы тежегіші. Акалабрутиниб және оның белсенді метаболиті АСР-5862 БТК белсенді орталығында цистеин қалдығымен коваленттік байланысты қалыптастырады, бұл БТК ферменттік белсенділігінің тежелуіне әкеледі. БТК антигенді танитын В-жасушалық рецепторлардың (BCR) және цитокиндік рецепторлардың сигналдық молекуласы болып табылады. В лимфоциттерінде БТК арқылы сигнал беру В лимфоциттерінің көбеюі мен жасуша адгезиясы, миграциясы және химотаксис үшін қажетті жолдардың белсенуіне әкеледі. Клиникаға дейінгі зерттеулерде акалабрутиниб CD86 және CD69 төмен сигналдық ақуыздардың жанама белсендірілуін, қатерлі В-лимфоциттердің көбеюін және ксенотрансплантаттың тышқан моделінде ісіктің өсуін тежеді.
Фармакодинамикалық әсерлері
В-жасушалық лимфопролиферативті аурулары бар пациенттерде акалабрутинибті тәулігіне 2 рет 100 мг дозада қолданғанда шеткері қанда БТК ≥ 95% тұрақты байланыстырудың медианасы 12 са. астам сақталды, бұл дозаларды қабылдау арасындағы ұсынылатын аралық бойы БТК инактивациясына әкелді.
Жүрек электрофизиологиясы
Акалабрутинибтің QTс аралығына әсері рандомизацияланған салыстырмалы жасырын плацебо-бақыланатын және оң бақыланатын айқаспалы мұқият QTс аралығын қосарлы имитациямен және 48 дені сау ересек еріктілердің қатысуымен төрт емдеу тобымен жүргізілген зерттеуде бағаланды. Акалабрутинибті ең жоғары ұсынылған бір реттік дозадан 4 есе асатын дозада бір рет қабылдау QTc (яғни ≥ 10 мс) аралығының клиникалық елеулі ұзаруына әкелген жоқ.
Клиникалық тиімділігі мен қауіпсіздігі
Акалабрутиниб қолданылған клиникалық зерттеулер капсула түріндегі дәрілік түрді қолдана отырып жүргізілді.
Мантия жасушалы лимфома (МЖЛ)
МЖЛ емдеу кезінде Калквенс препаратын қолданудың қауіпсіздігі мен тиімділігі бұрын ем қабылдаған 124 пациенттің қатысуымен II фазадағы біртоптық ашық көп орталықты зерттеуде (ACE-LY-004 зерттеуі) бағаланды. Барлық пациенттер аурудың үдеуіне дейін немесе қолайсыз уыттылықтың дамуына дейін тәулігіне 2 рет ішке 100 мг дозада Калквенс препаратын алды. Зерттеуге бұрын БТК тежегіштерімен ем қабылдаған пациенттер енгізілмеген. Бастапқы соңғы нүкте зерттеушінің бағалауы бойынша ходжкиндік емес лимфома (ХЕЛ) үшін Лугано жіктемесіне сәйкес жауаптың жалпы жиілігі (ЖЖЖ) болды. Жауаптың ұзақтығы (ЖҰ) нәтиженің қосымша көрсеткіші болды. Тиімділікті бағалау нәтижелері 10-кестеде келтірілген.
Пациенттердің медианасы 68 жасты құрады (42-90 диапазон), пациенттердің 79.8%-ы еркек, пациенттердің 74.2%-ы еуропеоидты нәсіл болды. Бастапқы деңгейде пациенттердің 92.8%-ы 0-ден 1-ге дейін ECOG шкаласы бойынша функционалды статусқа ие болды. Диагнозды қойған сәттен бастап уақыттың медианасы 46.3 айды құрады. Алдыңғы емнің желілері санының медианасы 2 (диапазоны 1-5) құрады, оның ішінде пациенттердің 17.7%-ы бұрын бағаналы жасуша трансплантациясына шалдыққан. Алдыңғы емнің ең көп таралған бағыттарына CHOP (51.6 %) және ARA-C (33.9%) негізіндегі ем кірді. Бастапқы деңгейде пациенттердің 37.1 %-да ең үлкен диаметрі ≥ 5 см болатын кем дегенде бір ісік болды, ал 72.6%-да сүйек кемігі зақымданған 50.8%-ды қоса, экстранодальді зақымдану болды. MIРI жеңілдетілген шкаласы бойынша қауіп (жасын, ECOG шкаласы бойынша бағалауды, лактатдегидрогеназаның бастапқы деңгейін және лейкоциттердің бастапқы санын қамтитын) пациенттердің 43.5%-да аралық және пациенттердің 16.9%-да жоғары болды. Дозаның қарқындылығының медианасы 98.5% құрады.
10-кесте.ACE-LY-004 зерттеуінде алынған МЖЛ бар пациенттерде тиімділікті бағалау нәтижелері
Зерттеушінің бағалауы бойынша N=124 — Тәуелсіз бақылау комитетінің (ТБК) бағалауы бойынша N=124
n (%) (95% СА*) — n (%) (95% СА*)
Жауаптың жалпы жиілігі (ЖЖЖ)a
Жауаптың жалпы жиілігі — 100 (80.6%) (72.6, 87,2) — 99 (79.8%) (71.7, 86.5)
Толық жауап — 49 (39.5%) (30.9, 48.7) — 49 (39.5%) (30.9, 48.7)
Ішінара жауап — 51 (41.1%) (32.4, 50.3) — 50 (40.3%) (31.6, 49.5)
Аурудың тұрақтануы — 11 (8.9%) (4.5, 15.3) — 9 (7.3%) (3.4, 13.3)
Аурудың үдеуі — 10 (8.1%) (3.9, 14.3) — 11 (8.9%) (4.9, 15.3)
Бағалауға жатпайды† — 3 (2.4%) (0.5, 6.9) — 5 (4.0%) (1.3, 9.2)
Жауаптың ұзақтығы (ЖҰ)
Медиана (айлар) — Н/Д [1+ден 20+ға дейін] — Н/Д [0+ден 20+ға дейін]
Ландмарк-талдау нәтижелері бойынша ЖҰ
12 айдағы есепті мән (%) (95 % СА) — 72.1 (61.6, 80.2) — 72.3 (61.9, 80.2)
18 айдағы есепті мән (%) (95 % СА) — 63.3 (49.4, 74.3) — 56.0 (38.2, 70.6)
a * Лугано жіктемесіне сәйкес 2014 ж.
СА – сенімді аралық; Н/Д - қол жеткен жоқ;
*Нақты биономиальді 95 % сенімді аралық.
†Бастапқы деңгейден кейін бірде бір ауруды тиісті бағалау жоқ пациенттерді қамтиды
Лимфоцитоз
ACE-LY-004 зерттеуінде пациенттердің 31.5%-да Калквенс препаратын қабылдау басталғаннан кейін лимфоциттер санының уақытша жоғарылауы байқалды (бастапқы деңгейден кейінгі бағалау нәтижелері бойынша лимфоциттердің абсолюттік санының (ЛАС) ≥50% және ≥5×10⁹ жоғарылауы ретінде анықталды). Лимфоцитоздың дамуына дейінгі уақыт медианасы 1.1 апта, ал лимфоцитоздың ұзақтық медианасы 6.7 апта болды.
Созылмалы лимфоциттік лейкоз (СЛЛ)
Бұрын емделмеген СЛЛ бар пациенттер
Бұрын емделмеген СЛЛ емдеу кезінде Калквенс препаратын қолданудың қауіпсіздігі мен тиімділігі 535 пациенттің қатысуымен III фазадағы рандомизацияланған көп орталықты ашық зерттеуде (ELEVATE-TN зерттеуі) бағаланды. Пациенттер Калквенс препаратын обинутузумабпен, монотерапияда Калквенс препаратын немесе хлорамбуцилмен біріктірілімде обинутузумабты қабылдады. ELEVATE-TN зерттеуіне 65 жастан асқан пациенттер, сондай-ақ қатар жүретін аурулары бар 18 жастан 65 жасқа дейінгі пациенттер кірді. Бұдан бөлек, зерттеуге қатысушыларға варфариннен немесе К дәруменінің ұқсас антагонисттерінен басқа тромбозға қарсы препараттарды қабылдауға рұқсат етілді.
Пациенттер алу үшін үш топқа 1:1:1 қатынасында рандомизацияланған:
•Калквенс препаратын обинутузумабпен (Калквенс+G) біріктірілімде: 100 мг дозадағы Калквенс препаратын тәулігіне екі рет, 1 циклдің 1 күнінен бастап, аурудың үдеуіне немесе қолайсыз уыттылықтың дамуына дейін қабылдады. Обинутузумаб 2 циклдің 1 күнінен бастап 6 емдеу циклынан аспайтын мерзімде қабылданды. 1000 мг дозада обинутузумаб 1, 2 күнде (1 күнде 100 мг және 2 күнде 900 мг), 2 циклдің 8 және 15 күндерінде, содан кейін 1 күнде 1000 мг дозада 3-7 циклмен қабылданды. Әр цикл 28 күнді құрады.
•Калквенс препараты монотерапияда: 100 мг дозада Калквенс препараты аурудың үдеуіне немесе қолайсыз уыттылықтың дамуына дейін күніне екі рет қабылданды.
•Обинутузумаб хлорамбуцилмен (GClb) біріктірілімде: обинутузумаб пен хлорамбуцил емдеудің 6 циклынан аспайтын уақыт ішінде қабылдаған. 1000 мг дозада Обинутузумаб 1, 2 күнде (1 күнде 100 мг және 2 күнде 900 мг) және 1 циклдің 8 және 15 күндерінде, содан кейін 1 күнде 1000 мг дозада 2-6 циклмен қабылданды. Хлорамбуцил 0.5 мг/кг дозада 1 және 15 күнде 1-6 циклды қабылдады. Әр цикл 28 күнді құрады.
Пациенттер 17p (бар vs жоқ) делеция статусымен, ECOG (0-1 vs 2) шкаласы бойынша функционалды статусымен және географиялық аймағымен (Солтүстік Америка мен Батыс Еуропа vs басқа) стратификацияланды. Аурудың үдеуін растағаннан кейін GClb қолдану тобына рандомизацияланған 45 пациент монотерапияда Калквенс препаратын қолдану тобына ауысты. 11-кестеде зерттеу популяциясындағы аурудың бастапқы демографиясы мен сипаттамалары келтірілген.
11-кесте. Бұрын емделмеген СЛЛ бар пациенттердің бастапқы сипаттамалары (ELEVATE-TN зерттеуі)
Сипаттамасы — Калквенс препараты + обинутузумаб N=179 — Калквенс препараты монотерапияда N=179 — Обинутузумаб + хлорамбуцил N=177
Жас мөлшері, жас; медиана (диапазон) — 70 (41–88) — 70 (44–87) — 71 (46–91)
Еркек жынысты; % — 62 — 62 — 59.9
Еуропеоидтық нәсіл; % — 91,6 — 95 — 93.2
ECOG 0–1 шкаласы бойынша функционалдық күй; % — 94.4 — 92.2 — 94.4
Диагноз қойылған сәттен бастап уақыт медианасы (айлар) — 30.5 — 24.4 — 30.7
≥ 5 см лимфа түйіндермен жаппай лимфаденопатия; % — 25.7 — 38 — 31.1
Цитогенетика/FISH санаты; %
Делеция 17p — 9.5 — 8.9 — 9
Делеция 11q — 17.3 — 17.3 — 18.6
Мутация TP53 — 11.7 — 10.6 — 11.9
IGHV мутациясының болмауы — 57.5 — 66.5 — 65.5
Кешенді кариотип (≥ 3 бұзылу) — 16.2 — 17.3 — 18.1
Rai бойынша кезең ; %
0 — 1.7 — 0 — 0.6
I — 30.2 — 26.8 — 28.2
II — 20.1 — 24.6 — 27.1
III — 26.8 — 27.9 — 22.6
IV — 21.2 — 20.7 — 21.5
Бастапқы соңғы нүкте 2008 жылғы созылмалы лимфоциттік лейкоз бойынша Халықаралық жұмыс тобының (IWCLL) критерийлеріне сәйкес тәуелсіз бақылау комитетінің (ТБК) GClb қолдану тобымен салыстырғанда Калквенс+G біріктірілімін қолдану тобында үдеусіз өміршеңдік (ҮӨ) болды, бұл емдеуге байланысты лимфоцитозға қатысты нақтылауды қамтиды (Cheson 2012). 28.3 айға тең кейінгі бақылау медианасы кезінде ТБК бағалауы бойынша ББЖ көрсеткіші GClb қолдану тобымен салыстырғанда Калквенс+G біріктірілімін қолдану тобында бұрын емделмеген СЛЛ бар пациенттерде аурудың үдеу қаупінің немесе өлім нәтижесінің 90% статистикалық маңызды төмендегенін айғақтады. Талдау жүргізу кезінде емдеу топтарының ешқайсысында жалпы өміршеңдіктің медианасына қол жеткізілген жоқ және жалпы 37 өлім тіркелді: Калквенс+G қолдану тобында 9 (5%), Калквенс препаратын монотерапияда қолдану тобында 11 (6.1 %) және GClb қолдану тобында 17 (9.6%). Тиімділікті бағалау нәтижелері 12-кестеде келтірілген. ҮӨ үшін Каплан-Мейер қисықтары 1-суретте көрсетілген.
12-кесте. CЛЛ бар пациенттердегі тиімділікті бағалау нәтижелері (ELEVATE-TN зерттеуі)
Калквенс препараты + обинутузумаб N=179 — Калквенс препараты монотерапияда N=179 — Обинутузумаб + хлорамбуцил N=177
Үдеусіз өміршеңдік*
Жағдайлар саны (%) — 14 (7.8) — 26 (14.5) — 93 (52.5)
ПЗ, n (%) — 9 (5) — 20 (11.2) — 82 (46.)
Өліммен аяқталу (%) — 5 (2.8) — 6 (3.4) — 11 (6.2)
Медиана (95% СА), айлар — Н/Д — Н/Д (34.2, Н/Д) — 22.6 (20.2, 27.6)
ОР† (95% СА) — 0.10 (0.06, 0.17) — 0.20 (0.13, 0.30) — -
Р-мәні — <0.0001 — <0.0001 — -
24 айдағы есептік мән, % (95% СА) — 92.7 (87.4, 95.8) — 87.3 (80.9, 91.7) — 46.7 (38.5, 54.6)
Жалпы жауап жиілігі* (ПО + ПОн + НЧО + ЧО)
ОЧО, n (%) (95% СА) — 168 (93.9) (89.3, 96.5) — 153 (85.5) (79.6, 89.9) — 139 (78.5) (71.9, 83.9)
Р-мәні — <0.0001 — 0.0763 — -
ПО, n (%) — 23 (12.8) — 1 (0.6) — 8 (4.5)
ПОн, n (%) — 1 (0.6) — 0 — 0
НЧО, n (%) — 1 (0.6%) — 2 (1.1%) — 3 (1.7%)
ЧО, n (%) — 143 (79.9) — 150 (83.8) — 128 (72.3)
ЧОЛ, n (%) — 0 — 2 (11) — 0
СЗ, n (%) — 4 (2.2) — 8 (4.5) — 15 (8.5)
ПЗ, n (%) — 0 — 3 (1.7) — 0
Бағалауға жатпайды, n (%) — 0 — 1 (0.6) — 8 (4.5)
Белгісіз, n (%) — 6 (3.4) — 12 (6.7) — 12 (6.8)
СА - сенімді аралық; ҚҚ - қауіптер қатынасы; Н/Д - қол жеткен жоқ; ТЖ - толық жауап; ТЖт - жалпы қан талдауының көрсеткіштерін толық қалпына келтірумен толық жауап; НІЖ - нодулярлы ішінара жауап; ІЖ - ішінара жауап; ЛІЖ - лимфоцитозбен ішінара жауап; ТА -аурудың тұрақтануы; ҮА - аурудың үдеуі
*NNA бағалауы бойынша
†Кокстың пропорционалды қауіптерінің стратификацияланған моделі негізінде
1-сурет. СЛЛ бар пациенттерде ТБК бағалауы бойынша ҮӨ үшін Каплан-Мейер қисығы (ELEVATE-TN зерттеуі, ITT популяциясы)
КАЛКВЕНСGClbКАЛКВЕНС+GҮдеусіз өміршеңдік (%)Рандомизациядан уақыт (айлар)
Қауіп тобындағы пациенттер саны
Ай — 0 — 3 — 6 — 9 — 12 — 15 — 18 — 21 — 24 — 27 — 30 — 33 — 36 — 39
Калквенс — 179 — 166 — 161 — 157 — 153 — 150 — 148 — 147 — 103 — 94 — 43 — 40 — 4 — 3
КАЛКВЕНС+G — 179 — 176 — 170 — 168 — 163 — 160 — 159 — 155 — 109 — 104 — 46 — 41 — 4 — 2
GClb — 177 — 162 — 157 — 151 — 136 — 113 — 102 — 86 — 46 — 41 — 13 — 13 — 3 — 2
Калквенс препаратына арналған ҮӨ монотерапияда немесе обинутузумабпен біріктіріп бағалау нәтижелері жоғары қауіп факторлары бар пациенттерді қоса, пациенттердің барлық кіші топтарында салыстырмалы болды. Жоғары қауіпті СЛЛ популяциясында (делеция 17p, делеция 11q, мутация TP53 және IGHV мутациясының болмауы) Калквенс препараты үшін монотерапияда ҮӨ көрсеткіші үшін қауіптер қатынасы немесе обинутузумабпен бірге хлорамбуцилмен біріктірілген обинутузумабпен салыстырғанда тиісінше 0.08 [95% СА (0.04, 0.15)] және 0.15 [95% СА (0.09, 0.25)] құрады.
Алдыңғы емнің кемінде бір желісін алған ХЛЛ бар пациенттер
Қайталанатын немесе рефрактерлі СЛЛ емдеуде Калквенс препаратын қолданудың қауіпсіздігі мен тиімділігі алдыңғы емнің кемінде бір желісін алған 310 пациенттің қатысуымен III фазадағы рандомизацияланған көп орталықты ашық зерттеуде (ASCEND зерттеуі) бағаланды.
Пациенттер Калквенс препаратын монотерапияда немесе зерттеушінің таңдауы бойынша ритуксимабпен біріктірілімде иделалисиб немесе ритуксимабпен біріктірілімде бендамустин алды. Зерттеуге қатысушыларға варфариннен немесе К дәруменінің ұқсас антагонисттерінен басқа тромбозға қарсы препараттарды қабылдауға рұқсат етілді.
Пациенттер алу үшін екі топқа 1:1 қатынасында рандомизацияланған:
•Калквенс препараты тәулігіне 2 рет 100 мг дозада аурудың өршуіне немесе қолайсыз уыттылықтың дамуына дейін немесе
•Зерттеушінің таңдауы бойынша:
- Ритуксимаб инфузиясының (375 мг/м2/500 мг/м2) ≤ 8 инфузиясымен біріктірілімде аурудың үдеуіне немесе қолайсыз уыттылықтың дамуына дейін тәулігіне 2 рет 150 мг дозадағы иделалисиб әрбір 28 күндік циклдың 1 күнінде 6 циклден артық емес.
- Бендамустин 70 мг/м2 дозада (әрбір 28 күндік циклдің 1 және 2 күндерінде) ритуксимабпен біріктірілімде (375 мг/м2/500 мг/м2) әрбір 28 күндік циклдің 1-күнінде 6 циклден артық емес.
Пациенттер 17p (бар vs жоқ) жою мәртебесі, ECOG шкаласы (0-1 vs 2) бойынша функционалдық статусы және алдыңғы ем желілерінің саны (1-3 vs ≥4) бойынша стратификацияланды. Аурудың үдеуін растағаннан кейін зерттеушінің таңдауы бойынша ритуксимабпен біріктірілімде иделалисибті қолдану тобына рандомизацияланған 35 пациент немесе ритуксимабпен біріктірілімде бендамустин Калквенс препаратын қолдану тобына ауысты. 13-кестеде зерттеу популяциясындағы аурудың бастапқы демографиясы мен сипаттамалары келтірілген.
13-кесте. СЛЛ бар пациенттердің бастапқы сипаттамалары (ASCEND зерттеуі)
Сипаттамасы — Калквенс препараты монотерапияда N=155 — Иделалисиб + ритуксимаб немесе бендамустин + ритуксимаб зерттеушінің таңдауы бойынша N=155
Жас мөлшері, жас; медиана (диапазон) — 68 (32–89) — 67 (34–90)
Еркек жынысты; % — 69.7 — 64.5
Еуропеоидтық нәсіл; % — 93.5 — 91.0
ECOG шкаласы бойынша функционалдық статус; %
0 — 37.4 — 35.5
1 — 50.3 — 51.0
2 — 12.3 — 13.5
Диагноз қойылған сәттен бастап уақыт медианасы (айлар) — 85.3 — 79.0
≥ 5 см лимфа түйіндермен жаппай лимфаденопатия; % — 49.0 — 48.4
СЛЛ алдыңғы ем желісінің санының медианасы (диапазон) — 1 (1-8) — 2 (1-10)
СЛЛ алдыңғы ем желісінің саны; %
1 — 52.9 — 43.2
2 — 25.8 — 29.7
3 — 11.0 — 15.5
≥4 — 10.3 — 11.6
Цитогенетика/FISH санаты; %
Делеция 17p — 18.1 — 13.5
Делеция 11q — 25.2 — 28.4
Мутация TP53 — 25.2 — 21.9
IGHV мутациясының болмауы — 76.1 — 80.6
Кешенді кариотип (≥ 3 бұзылу) — 32.3 — 29.7
Rai бойынша кезең; %
0 — 1.3 — 2.6
I — 25.2 — 20.6
II — 31.6 — 34.8
III — 13.5 — 11.6
IV — 28.4 — 29.7
Бастапқы соңғы нүкте емдеуге байланысты лимфоцитозға қатысты нақтылауды қоса, 2008 жылғы Халықаралық СЛЛ жөніндегі жұмыс тобының (IWCLL) критерийлеріне сәйкес ННК бағалауы бойынша ҮӨ болды (Cheson 2012). 16.1 айға тең кейінгі бақылаудың медианасы кезінде ҮӨ көрсеткіші Калквенс препаратын қолдану тобындағы пациенттерде өлім немесе аурудың үдеу қаупінің 69%-ға статистикалық елеулі төмендегенін айғақтайды. Талдау жүргізу кезінде емдеу топтарының ешқайсысында жалпы өміршеңдік медианасына қол жеткізілген жоқ және жалпы 33 өлім тіркелді: монотерапия ретінде Калквенс препаратын қолдану тобында 15 (9.7 %) және зерттеушінің таңдауы бойынша ритуксимабпен немесе бендамустинмен біріктіріп иделалисиб қолдану тобында 18 (11.6%). Тиімділікті бағалау нәтижелері 14-кестеде келтірілген. ҮӨ үшін Каплан-Мейер қисықтары 2-суретте көрсетілген.
14-кесте. СЛЛ бар пацинттерде тиімділікті бағалау нәтижелері (ASCEND зерттеуі)
Калквенс препараты монотерапияда N=155 — Иделалисиб + ритуксимаб немесе бендамустин + ритуксимаб зерттеушінің таңдауы бойынша N=155
Үдеусіз өміршеңдік*
Жағдайлар саны (%) — 27 (17.4) — 68 (43.9)
ПЗ, n (%) — 19 (12.3) — 59 (38.1)
Өліммен аяқталу (%) — 8 (5.2) — 9 (5.8)
Медиана (95% СА), айлар — Н/Д — 16.5 (14.0, 17.1)
ОР† (95% СА) — 0.31 (0.20, 0.49)
Р-мәні — <0,0001
15 айдағы есептік мән, % (95% СА) — 82.6 (75.0, 88.1) — 54.9 (45.4, 63.5)
Жалпы жауап жиілігі* (ПО + ПОн + НЧО + ЧО)
ОЧО, n (%) (95% СА) — 126 (81.3) (74.4, 86.6) — 117 (75.5) (68.1, 81.6)
Р-мәні — 0.2248 — -
ПО, n (%) — 0 — 2 (1.3)
ЧО, n (%) — 126 (81.3) — 115 (74.2)
ЧОЛ, n (%) — 11 (7.1) — 3 (1.9)
СЗ, n (%) — 9 (5.8) — 12 (7.7)
ПЗ, n (%) — 2 (1.3) — 1 (0.6)
Белгісіз, n (%) — 7 (4.5) — 22 (14.2)
Жауаптың ұзақтығы (ЖҰ)
Медиана (95% СА), айлар — Н/Д — 13.6 (11.9, Н/Д)
СА – сенімді аралық; ҚҚ – қауіптер қатынасы; Н/Д – қол жеткен жоқ; ТЖ – толық жауап; ІЖ – ішінара жауап; ЛІЖ - лимфоцитозбен ішінара жауап; ТА – аурудың тұрақтануы;
АӨ - аурудың үдеуі.
*NNA бағалауы бойынша
†Кокстың пропорционалды қауіптерінің стратификацияланған моделі негізінде
2-сурет. СЛЛ бар пациенттерде ТБК бағалауы бойынша ҮӨ үшін Каплан-Мейер қисығы (ASCEND зерттеуі, ITT популяциясы)
Зерттеушінің таңдауы бойынша .КАЛКВЕНСҮдеусіз өміршеңдік (%)Рандомизациядан уақыт (айлар)
Қауіп тобындағы пациенттер саны
Ай — 0 — 1 — 2 — 3 — 4 — 5 — 6 — 7 — 8 — 9 — 10 — 11 — 12 — 13 — 14 — 15 — 16 — 17 — 18 — 19 — 20 — 21 — 22 — 23
Калквенс — 155 — 153 — 153 — 149 — 147 — 144 — 145 — 145 — 143 — 139 — 139 — 137 — 118 — 114 — 73 — 41 — 60 — 25 — 21 — 21 — 1 — 1 — 1 — 0
Зерттеушінің таңдауы бойынша — 155 — 150 — 150 — 144 — 144 — 142 — 136 — 130 — 129 — 112 — 105 — 101 — 82 — 77 — 56 — 44 — 39 — 18 — 10 — 8 — 0
Калквенс препаратына арналған ҮӨ бағалау нәтижелері жоғары қауіп факторлары бар пациенттерді қоса, пациенттердің барлық кіші топтарында салыстырмалы болды. Жоғары қауіпті СЛЛ популяциясында (делеция 17p, делеция 11q, мутация TP53 және IGHV мутациясының болмауы) ҮӨ көрсеткіші үшін қауіптер қатынасы 0.27 [95% СА (0.17, 0.44)] құрады.