Әсер ету механизмі
Селуметиниб – бұл митоген-белсендірілген 1 және 2 протеинкиназалардың (MEK 1/2) селективті тежегіші. Селуметиниб MEK белсенділігін және RAF-MEK-ERK жолын бөгейді. Осылайша, MEK тежелуі RAF-MEK-ERK жолы белсендірілген ісік жасушаларының пролиферациясын және тіршілік қабілетін бөгеуі мүмкін.
Клиникалық тиімділігі және қауіпсіздігі
1НФ және ПН бар балалар жасындағы пациенттерде және ересек пациенттерде селуметиниб тиімділігі төменде сипатталған зерттеулерде бағаланды.
SPRINT зерттеуі
Коселуго препаратының тиімділігі айқын клиникалық көріністерімен операция жасалмайтын ПН болған 1НФ бар балалар жасындағы 50 пациент қамтылған II фазаның 1 тобындағы ашық көп орталықтық зерттеуде (SPRINT) бағаланды. Операция жасалмайтын ПН өмірлік маңызды құрылымдарға тікелей жақындығына, терең инвазиясына немесе ПН васкуляризациясының жоғары дәрежесіне орай, елеулі асқынулар қаупінсіз хирургиялық араласу көмегімен толық алып тастау мүмкін болмайтын ПН болып айқындалды. Пациенттер офтальмологиялық уыттылықтың келесі көрсеткіштері негізінде зерттеуден шығарылды: ағымдағы немесе анамнездегі ОСР, ағымдағы немесе анамнездегі ТВО, > 21 мм сын. бағ. көзішілік қысым көрсеткіші (немесе жасына қарай түзетілген қалыптың жоғарғы шегі), әлде бақыланбайтын глаукома. Пациенттер үздіксіз дозалау сызбасы шеңберінде 28 күн бойы (1 емдеу циклы) тәулігіне екі рет 25 мг/м2 (ДБА) қабылдады. Егер пациентте клиникалық әсері енді байқалмаса, егер онда қолайсыз уыттылық немесе ПН үдеуі дамыса немесе зерттеушінің шешімі бойынша емдеу толық тоқтатылды.
Нысаналы ПН, атап айтқанда, негізгі клиникалық симптомдарды немесе асқынуларды туғызған ПН (ПН-мен байланысты клиникалық көріністер) нейрофиброматоз және шванноматоз критерийлері бойынша жауап бағасына сәйкес (REiNS), нәтижелердің орталықтандырылған толық түсіндірілуімен волюметриялық магнитті-резонансты томография (МРТ) әдісі пайдаланылатын жауап деңгейіне қатысты бағаланды. Ісік жауабы бастапқы деңгейде және емдеу кезінде 2 жыл ішіндегі әр 4 цикл сайын, ал артынан әр 6 цикл сайын бағаланды.
Пациенттерде волюметриялық МРТ әдісімен нысаналы ПН және пациент мәлімдеген функционалдық бағалар мен нәтижелер қамтылған клиникалық нәтижелер бағаланды.
Қосылу сәтінде пациенттердің орта жасы 10.2 жаста болды (диапазон: 3.5 – 17.4 жас), 60%-ын ер жынысты пациенттер құрады, 84%-ы еуропалық нәсіл өкілдері болды.
Бастапқы деңгейдегі нысаналы ПН көлемінің медианасы 487.5 мл болды (диапазон: 5.6 – 3820 мл). Пациенттердің ≥20%-да болған ПН-мен байланысты көріністер зақымданған аумақ деформациясын, қозғалыс функциясының бұзылуын, ауырсынуды, тыныс жолдары функциясының бұзылуын, көрудің нашарлауын және қуық/ішек функциясының бұзылуын қамтыды.
Тиімділігін бағалаудың негізгі соңғы нүктесі Ұлттық обыр институтының (NCI) орталықтандырылған шолуы негізінде толық жауап берген (нысаналы ПН жоғалуы ретінде айқындалған) немесе расталған жартылай жауабын берген (3-6 ай ішіндегі ісіктің кейінгі бағалауы тұсында расталған ПН көлемінің ≥ 20% азаюы болып айқындалған) пациенттер үлесі (%) болып белгіленген объективті жауап жиілігі (ОЖЖ) болды. Жауап ұзақтығы да (ЖҰ) бағаланды.
Тиімділік нәтижелері, егер басқаша көрсетілмесе, 2021 ж. наурыз айындағы жағдай бойынша деректер негізінде ұсынылды.
6 кесте. SPRINT II фаза зерттеуіндегі 1 топта тиімділігін бағалау нәтижелері
Тиімділік көрсеткіші — SPRINT зерттеуі (N = 50)
Объективті жауап жиілігіa, b
Объективті жауап жиілігі, % (95% СА) — 34 (68 %) (53.3 – 80.58)
Толық жауап — 0
Расталған жартылай жауап, n (%)b — 34 (68 %)
Иммундық жауап ұзақтығы
ЖҰ ≥ 12 ай, n (%) — 31 (91.2 %)
ЖҰ ≥ 24 ай, n (%) — 26 (76.5%)
ЖҰ ≥ 36 ай, n (%) — 21 (61.8%)
СА - сенім аралығы; ЖҰ - жауап ұзақтығы. aЖауаптар алғашқы жартылай жауап үшін критерийлердің орындалуынан кейін, кем дегенде, 3 ай өткен соң расталуы тиіс. bТолық жауап - нысанаға алынған ошақтың жоғалуы; жартылай жауап - нысаналы ПН көлемінің, бастапқы деңгеймен салыстырғанда, ≥ 20% азаюы.
REiNS (деректерді жинаудың аяқталу күні: маусым 2018 ж.) критерийлері бойынша ісік жауабына жасалған Тәуелсіз орталықтандырылған шолуда 44% ОЖЖ (95% СА: 30.0; 58.7) көрсетілді.
Жауаптың басталуына дейінгі уақыт медианасы 7.2 айға (диапазон 3.3 айдан 3.2 жылға дейін) созылды. ПН барынша қысқаруына дейінгі уақыт медианасы (ең қысқа/ең ұзақ) бастапқы деңгейге қатысты 154.1 айға (3.3 айдан 5.2 жылға дейін) созылды. Жауаптың басталуынан ЖҰ медианасына қол жеткізілмеді; деректер жинау аяқталған күні кейіннен қадағалау уақытының медианасы 41.3 ай болды. Емдеу басталуынан емдеу кезіндегі аурудың үдеуіне дейінгі уақыт медианасына қол жеткізілмеді.
Деректер жинау аяқталған немесе емдеуді тоқтатқан пациенттер үшін емдеу кезінде соңғы рет сканерге түсірген күні 25 пациентте (50%) расталған жартылай жауап байқалды, 1-де (2%) расталмаған жартылай жауап болды, 12-де (24%) аурудың тұрақты жағдайы және 10-да (20%) аурудың үдеуі байқалды.
KOMET зерттеуі
Коселуго препаратының тиімділігі ересек пациенттерде III фазадағы көп орталықтық халықаралық рандомизацияланған 1:1 арақатынасында екі қатарлас топта салыстырмалы жасырын плацебо-бақыланатын зерттеуде бағаланды. Жалпы жиынтығы, 145 ересек пациент 12 цикл (28-күндік цикл) бойы күніне екі рет 25 мг/м² дозада (дене беткейі ауданы) селуметиниб немесе плацебо алуға рандомизацияланды. Плацебо тобындағы пациенттер 12 емдеу циклы аяқталған соң жасырылған режимде немесе егер аурудың үдеуі тәуелсіз орталық сарапшылық кеңестің бағалауымен расталса, одан ертерек селуметиниб қабылдауға көшірілді. Пациентте клиникалық пайдасы болмағанда, қолайсыз уыттылығы дамығанда, пациент шешімі бойынша, ПН үдеп кеткенде немесе зерттеушінің ұйғарымы бойынша емдеу тоқтатылды.
KOMET зерттеуінде операция жасалмайтын симптомдық ПН бар 1НФ диагнозы қойылған; МРТ көмегімен бағаланатын, ең болмаса, бір нысаналы ПН көлемімен; ең қысқа кезең ішінде (скрининг кезеңінде кемінде 2 апта бойы 7 күннің, кем дегенде, 4 күнінде тіркелген) нысаналы ПН себебінен болатын созылмалы ауыруымен; қосылу сәтінде ПН тудырған созылмалы ауыруы себепті препараттарды тұрақты қабылдап жүрген ер және әйел жынысты ересек (қосылу сәтінде ≥ 18 жастағы) пациенттер қамтылды.
Жауап жиілігін анықтау үшін, REiNS критерийлеріне сай, МРТ деректері негізінде нысаналы ПН (яғни, МРТ көмегімен бағалауға болатын клиникалық маңызы зор ПН) және қосымша нысаналы емес ПН көлеміне орталықтандырылған бағалау жүргізілді. Ісік жауабы бастапқы деңгейде және емдеу кезінде 2 жыл бойы әр 4 цикл сайын, ал артынан әр 6 цикл сайын бағаланды. Пациенттерде МРТ деректері бойынша нысаналы және нысаналы емес ПН, сондай-ақ клиникалық нәтижелері бағаланды.
Демографиялық деректер және аурудың бастапқы сипаттамалары, жалпы алғанда, селуметинибпен және плацебомен емдеу топтары арасында жақсы теңестірілді. Селуметиниб және плацебо топтарындағы бастапқы демографиялық деректер мынадай болды: зерттеуге қосылу сәтінде пациенттердің жас медианасы - 29 жас (диапазон: 18-ден 60 жасқа дейін), ерлер (51.7%), еуропалық нәсіл (55.9%) және азиялық тектес пациенттер (31%). Нысаналы ПН медианалық көлемі селуметиниб тобы үшін 110.18 мл, ал плацебо тобы үшін 221.85 мл құрады. Ең көп жиі ПН-астасқан симптомдар екі топтағы пациенттердің 23%-нан көбінде байқалған ПН аумағындағы ауыру, қозғалыс дисфункциясы және деформация болды. Тыныс жолдары функциясының бұзылуы, көрудің бұзылуы және ішек/қуық функциясының бұзылуы аз жиілікте болды, әрі селуметиниб тобында да, плацебо тобында да пациенттердің, көп дегенде, 4.2%-да білінді.
Тиімділігінің бастапқы соңғы нүктесі 16 цикл соңына қарай селуметинибке тән ОЖЖ болды. REiNS критерийлеріне сәйкес тәуелсіз орталық сарапшылық кеңес бағалау негізінде 16 цикл соңына қарай ОЖЖ толық жауабы расталған (алғашқы жауап тіркелуінен кейінгі келесі 3-6 ай ішінде сканерлеу деректерімен расталған нысаналы ПН жоғалуы) немесе жартылай жауабы расталған (алғашқы жауап тіркелуінен кейінгі келесі 3-6 ай ішінде сканерлеу деректерімен расталған, бастапқы деңгейімен салыстырғанда, нысаналы ПН көлемінің ≥ 20% азаюы) пациенттер пайызы болып белгіленді.
Жоспарланған бастапқы талдау деректері бойынша зерттеу, плацебомен салыстырғанда, статистикалық мәнді ОЖЖ көрінісін беріп, өзінің бірінші соңғы нүктесіне жетті. Деректер жинау аяқталған күні селуметиниб тобына рандомизацияланған пациенттерде емнің жалпы ұзақтық медианасы 749 күнге (25 айға жуық) созылды; жауап пайда болған сәттен бастап ЖҰз медианасына қол жеткізілмеді. Тиімділігін бағалау нәтижелері төменде 7 кестеде ұсынылды.
7 кесте. KOMET зерттеуінде тиімділігін бағалау нәтижелері
Тиімділік көрсеткіштері — Селуметиниб (N = 71) — Плацебо (N = 74)
Объективті жауап жиілігі (ОЖЖ) 16 цикл соңына қарайa, b, c
ОЖЖ% (95% СА) — 19.7 (11.2, 30.9) — 5.4 (1.5, 13.3)
p мәні d — 0.0112
Ең үздік объективті жауап (ҮОЖ) 16 цикл соңына қарай, n (%)a, b, c, e
Расталған толық жауап — 0 — 0
Расталған жартылай жауап — 14 (19.7%) — 4 (5.4%)
Жауапқа дейінгі уақыт (ЖДУ)a
Медиана (95% СА), айлар — 3.7 (3.61, 11.07) — А/Ж
Жауап ұзақтығы (ЖҰз) f, g, h
Медиана (95% СА), айлар — ҚЖ (11.5, А/Ж) — А/Ж
Жауабы сақталған пациенттердің саны және пайыздық үлесі
≥ 6 ай, n (%) — 14 (100%) — А/Ж
≥ 12 ай, n (%) — 9 (64.3%) — А/Ж
СА – сенім аралығы, Б/Б – баға берілмеді, ҚЖ – қол жеткізілмеді, А/Ж – анықталған жоқ плацебо тобы үшін.
a Қорытындылар пациенттердің бәрінде 16 циклды аяқтау мүмкіндігі болғанда өткізілген бастапқы жоспарланған талдауға (деректер жинау аяқталған күн: 5 тамыз 2024 ж.) негізделді.
b Зерттеу шеңберіндегі әр емдеу циклы 28 күнтізбелік күнге созылады (16 цикл шамамен 15 айға сәйкес келеді).
c REiNS критерийлеріне сәйкес тәуелсіз орталық сарапшылық кеңес бағалау нәтижелері бойынша толық немесе жартылай жауабы расталған пациенттер. REiNS критерийлеріне сәйкес тәуелсіз орталық сарапшылық кеңес бағалауы бойынша алғашқы жауапты алудан кейін 3-6 ай ішінде сканерлеу деректерімен жауаптың расталуы болды.
d Селуметинибті плацебомен салыстырғанда, Фишер нақты әдісін (альфа 0.047) пайдаланумен есептелген екі жақты p мәні.
e Толық жауап: нысаналы зақымдану ошағының жоғалуы; Жартылай жауап: бастапқы деңгеймен салыстырғанда, нысаналы ПН көлемінің ≥ 20% азаюы; Тұрақты ауру: жартылай жауапты да, аурудың үдеуін де анықтау үшін, бастапқы деңгеймен салыстырғанда, ПН көлемінің жеткіліксіз өзгеруі; Үдеп кететін ауру: бастапқы деңгеймен немесе ең үздік жауапқа жетудің құжатталған уақытымен салыстырғанда, нысаналы ПН көлемінің ≥ 20% артуы.
f REiNS критерийлеріне сәйкес тәуелсіз орталық сарапшылық кеңес бағалауы бойынша алғашқы құжатталған жауап алынған күннен бастап, үдеуі расталған күнге дейінгі жауап ұзақтығы (кейіннен расталған).
g Каплан-Майер әдісімен есептелді.
h Деректер жинау аяқталған соңғы күнге (пациенттердің бәрінде 24-ші циклды аяқтау мүмкіндігі болатын 17 наурыз 2025 ж.) дейінгі деректерді қоса, 16-шы цикл соңына қарай расталған жартылай жауапқа қол жеткізілген селуметиниб тобына рандомизацияланған пациенттер үшін есептелді.
Осы дәрілік препарат «шарттармен тіркеу» шеңберінде мақұлданды. Бұл аталған дәрілік препаратқа қатысты әріқарай дәлелдеу зерттеулері күтілетінін білдіреді. Еуропалық дәрілік препараттар агенттігі жылына бір реттен сиретпей препарат туралы жаңа ақпаратты қарастыратын болады, ал осы ДПЖС қажеттілігіне қарай жаңартылады.