ATХ коды L01ED01.
Әсер ету механизмі
Кризотиниб тирозинкиназа (RTK), соның ішінде анапластикалық лимфома киназасы мен оның онкогендік нұсқалары рецепторларының (яғни ALK мен оның жекелеген мутацияларының бірігу өнімдерінің) іріктелген төмен молекулалы тежегіші болып табылады. Кризотиниб гепатоциттердің өсу факторы тирозинкиназасы рецепторларын (HGFR, c-Met), ROS1 (c-ros) және «Recepteur d’Origine Nantais», «нанттық» деп аталатын рецепторды (RON) тежейді. Кризотиниб концентрациясына байланысты және биохимиялық тестілердегі ALK, ROS1 және с-Met киназасының белсенділігін бәсеңдетуге, сонымен қатар фосфорлануды тежеуге және жасуша талдауларындағы киназаға тәуелді фенотиптерді модуляциялауға қабілетті. Кризотиниб күшті және іріктелген тежегіштік белсенділікке ие және ALK бірігу өнімдерін экспрессиялайтын (соның ішінде [EML4]-ALK және [NPM]-ALK), немесе ALK немесе МЕТ гендері локустарының амплификациясын көріністейтін ісік жасушалары желілерінің апоптозын индукциялайды.
Кризотиниб ALK гибридті ақуыздарын экспрессиялайтын ісік ксенотрансплантаттары бар тышқандардағы айқын циторедуктивтік ісікке қарсы белсенділікті қоса алғанда, ісікке қарсы тиімділікті көрсетті. Кризотинибтің ісікке қарсы әсері дозасына тәуелді және in vivo ісіктердегі ALK (соның ішінде EML4-ALK және NPM-ALK) бірігу өнімдерінің фосфорлануының фармакодинамикалық тежелу дәрежесімен өзара байланысты. Сонымен қатар, кризотиниб ісікке қарсы күшті белсенділігін көрсетті және адам организмінде анықталған ROS1 бірігу өнімдерін экспрессиялайтын NIH-3T3 жасушалары желісін пайдаланған кезде ісік жасушалары желілерінің апоптозын индукциялайды. Кризотинибтің ісікке қарсы әсері дозасына тәуелді және in vivo ісіктердегі ROS1 фосфорлануының фармакодинамикалық тежелуінің айқындығымен өзара байланысты.
Клиникалық тиімділігі және қауіпсіздігі
Клиникалық зерттеулер
Таралған ALK-оң ӨҰЖЕО бар, бұрын ем қабылдамаған пациенттер: 3 фазадағы рандомизацияланған 1014 зерттеуі
Кризотинибтің ALK-оң метастаздық ӨҰЖЕО бар, бұрын таралған ауруға қатысты жүйелі ем қабылдамаған пациенттерді емдеудегі тиімділігі мен қауіпсіздігі халықаралық рандомизацияланған ашық 1014 зерттеуінде көрсетілді.
Толық талдауға арналған популяция таралған ALK‑оң ӨҰЖЕО бар, диагнозы рандомизациялауға дейін флуоресценттік in situ гибридизациялау (Fluorescence In Situ Hybridization — FISH) жолымен қойылған 343 пациентті қамтыды: 172 пациент кризотиниб тобына рандомизацияланды, және 171 пациент химиотерапия (пеметрексед + карбоплатин немесе цисплатин; 6 емдеу цикліне дейін) тобына рандомизацияланды. Зерттеліп отырған жалпы популяцияда демографиялық сипаттамалары мен аурудың сипаттамалары мынадай болды: 62 %-ы — әйелдер, медианалық жас шамасы 53 жас, Шығыстың біріктірілген онкология тобының (Eastern Cooperative Oncology Group — ECOG) шкаласы бойынша жалпы жағдайдың бағалануы бастапқы деңгейде 0 немесе 1 (95 %), 51 %-ы еуропалық нәсілділер және 46 %-ының шығу тегі азиялық болды, 4 %-ы зерттеу жүргізілген кезде шылым шеккен, 32 %-ы бұрын шылым шеккен және 64 %-ы ешқашан шылым шекпеген. Зерттеліп отырған жалпы популяциядағы аурудың сипаттамалары: 98 % пациентте — метастаздық ауру, 92 % пациентте ісіктің гистологиялық типі аденокарцинома ретінде жіктелген, ал 27 % пациентте миында метастаздары болған.
Егер тығыз ісіктердің аурудың үдеуін емдеуге жауабын бағалау (Response Evaluation Criteria in Solid Tumour — RECIST) критерийлері бойынша ем пациентке әлі де клиникалық пайдасын тигізіп жатса, пациенттер зерттеушінің қалауынша кризотинибпен ем қабылдауды жалғастыруына болады. Кризотинибті қабылдаған 89 пациенттің алпыс бесі (73 %) және химиотерапия қабылдаған 132 (8,3 %) пациенттің 11-і объективтік тұрғыдан аурудың үдеуі диагнозы қойылғаннан кейін ем қабылдауды кемінде 3 апта бойы жалғастырды. Химиотерапия тобына рандомизацияланған пациенттер, RECIST критерийлері бойынша аурудың үдеуі анықталып, тәуелсіз рентгенологиялық сараптама (ТРС) расталған жағдайда, кризотинибті қабылдауға көшуіне мүмкіндік болды. Химиотерапия тобындағы жүз қырық төрт (84 %) пациент кейіннен кризотинибпен ем қабылдады.
Кризотиниб аурудың үдеусіз тірі қалуды (ҮТҚ) айтарлықтай ұзартты, бұл зерттеудің ТРС бағалауына сәйкес химиотерапиямен салыстырғандағы бастапқы мақсаты болды. Кризотинибтің ҮТҚ қатысты жағымды әсері пациенттердің жас шамасы, жынысы, нәсілі, шылым шегуі, диагноз қойылған сәттен бергі уақыт, жалпы жағдайының ECOG шкаласы бойынша бағалануы және мида метастаздардың болуы сияқты бастапқы сипаттамаларының негізінде бөлінген барлық қосалқы топтарында байқалды. Кризотинибті қабылдаған пациенттерде жалпы тірі қалудың (ЖТ) саны жағынан жақсарғаны байқалды, әйтсе де, бұл жақсару статистикалық тұрғыдан маңызды болмаған. 3 фазадағы рандомизацияланған 1014 зерттеуінен алынған, тиімділігі жөніндегі деректер, 4-кестеде топтастырылған, ал ҮТҚ мен ЖТ үшін Каплан — Мейер қисықтары сәйкесінше 1 және 2 суреттерде көрсетілген.
4-кесте.Таралған ALK-оң ӨҰЖЕО бар, бұрын ем қабылдамаған пациенттердегі 3 фазадағы рандомизацияланған 1014 зерттеуі (толық талдауға арналған популяция) барысында алынған, тиімділігі жөніндегі нәтижелер*
Жауап параметрі — Кризотиниб N = 172 — Химиотерапия N = 171
Үдеусіз тірі қалу (ТРС бағалауы бойынша)
Оқиғалар саны, n (%) — 100 (58 %) — 137 (80 %)
ҮТҚ медианасы, айлар (95% СА) — 10,9 (8,3 - 13,9) — 7,0 а (6,8-8,2)
ҚА (95% СА)б — 0,45 (0,35 - 0,60)
p-мәнів — < 0,0001
Жалпы тірі қалуг
Өлім жағдайларының саны, n (%) — 71 (41 %) — 81 (47 %)
ЖТ медианасы, айлар (95% СА) — ҚЖ (45,8 - ҚЖ) — 47,5 (32,2 - ҚЖ)
ҚА (95% СА)б — 0,76 (0,55 - 1,05)
p-мәнів — 0,0489
12 айдан кейін тірі қалу ықтималдылығыг, % (95% СА) — 83,5 (77,0 - 88,3) — 78,4 (71,3 - 83,9)
18 айдан кейін тірі қалу ықтималдылығыг, % (95% СА) — 71,5 (64,0 - 77,7) — 66,6 (58,8 - 73,2)
48 айдан кейін тірі қалу ықтималдылығыг, % (95% СА) — 56,6 (48,3 - 64,1) — 49,1 (40,5 - 57,1)
Объективті жауап жиілігі (ТРС бағалауы бойынша)
Объективті жауап жиілігі, % (95% СА) — 74 % (67 - 81) — 45% д (37-53)
p-мәні е — < 0,0001
Жауап ұзақтығы
Айларж (95% СА) — 11,3 (8,1- 13,8) — 5,3 (4,1-5,8)
Қысқартылған сөздер: СА — сенімді аралық, ҚА — қауіптердің арақатынасы, ағылш. Hazard Ration (HR), ТРС — тәуелсіз рентгенологиялық сараптама, N/n — пациенттердің саны, ҚЖ — қол жеткізілмеген, ҮТҚ — үдеусіз тірі қалу, ОЖЖ – объективті жауап жиілігі, ЖТ — жалпы тірі қалу. *ҮТҚ, объективті жауап жиілігі мен жауап ұзақтығы 2013 ж. 30 қарашадағы деректерді жинақтау аяқталған күнге негізделген; ЖТ пациенттің 2016 ж. 30 қарашадағы соңғы келген күніне және кейіннен қадағалануының 46 айға жуық медианалық уақытына негізделген. а.ҮТҚ медианасы (95% СА: 6,6–8,3) пеметрексед/цисплатин үшін 6,9 айды (ҚА = 0,49; кризотинибті пеметрекседпен/цисплатинмен салыстырғанда р-мәні < 0,0001) және (95% СА: 5,9–8,3) пеметрексед/карбоплатин үшін 7,0 айды (ҚА = 0,45; кризотинибті пеметрекседпен/карбоплатинмен салыстырғанда р-мәні < 0,0001) құрады. б. Кокс бойынша қауіптердің пропорциялы регрессиясының стратификацияланған талдауының негізінде. в. Стратификацияланған логарифмдік рангілік критерийдің (1 жақты) негізінде. г. ЖТ қорытынды талдауының негізінде жаңартылған. ЖТ талдауының нәтижелері басқа емге көшудің ықтимал бұрмалаушы әсерлерін ескере отырып түзетілмеген (химиотерапия тобындағы 144 [84%] пациент кейіннен кризотинибпен ем қабылдаған). д.ОЖЖ үшін пеметрексед/цисплатин 47 % (95% СА: 37–58) (кризотинибпен салыстырғандағы р-мәні < 0,0001) және пеметрексед/карбоплатин үшін 44 % (95% СА: 32–55) (кризотинибпен салыстырғандағы р-мәні < 0,0001) құрады. е. Кохран — Мантель — Гензельдің стратификацияланған критерийінің (2 жақты) негізінде. ж.Каплан — Мейер әдісі бойынша бағалау.
1-сурет.Таралған ALK-оң ӨҰЖЕО бар, бұрын ем қабылдамаған пациенттердегі 3 фазадағы рандомизацияланған 1014 зерттеуіндегі емдеу топтары (толық талдауға арналған популяция) бойынша аурудың үдеусіз тірі қалу үшін Каплан—Мейер қисықтары (ТРС бағалауы бойынша)
Қысқартылған сөздер: СА — сенімді аралық; N— пациенттердің саны, р –рмәні.
2-сурет. Таралған ALK-оң ӨҰЖЕО, бұрын ем қабылдамаған пациенттердегі 3 фазадағы рандомизацияланған 1014 зерттеуіндегі емдеу топтары (толық талдауға арналған популяция) бойынша ЖТ үшін Каплан — Мейер қисықтары
Қауіптер арақатынасы = 0,7695% СА: 0,55–1,05p = 0,0489Қауіптер арақатынасы = 0,7695% СА: 0,55–1,05p = 0,0489Уақыт (айлар)Уақыт (айлар)Қауіпке ұшырағандар саны:КСАЛКОРИХимиотерапияҚауіпке ұшырағандар саны:КСАЛКОРИХимиотерапияТірі қалу ықтималдығы (%)Тірі қалу ықтималдығы (%)КСАЛКОРИ (N = 172)Медианаға қол жеткізілмегенХимиотерапия (N = 171)Медианасы 47,5 айКСАЛКОРИ (N = 172)Медианаға қол жеткізілмегенХимиотерапия (N = 171)Медианасы 47,5 ай
Қысқартылған сөздер: СА — сенімді аралық; N— пациенттердің саны, р –рмәні.
Бастапқы деңгейде расталған мидағы метастаздарға қатысты бұрын ем қабылдаған пациенттерде, интракраниальді ісік ошақтарының үдеуіне дейінгі (ИК-ІОҮДУ) уақыт медианасы кризотиниб тобында 15,7 айды (N = 39) және химиотерапия тобында 12,5 айды (N = 40) құрады (ҚА = 0,45 [95% СА: 0,19–1,07]; 1 жақты р-мәні = 0,0315). Мида бастапқы деңгейдегі метастаздары жоқ пациенттерде ИК-ІОҮДУ медианасына кризотиниб тобында да (N = 132), химиотерапия тобында да (N = 131) қол жеткізілмеген (ҚА = 0,69 [95% СА: 0,33–1,45]; 1 жақты рмәні = 0,1617).
Симптомдар және жалпы өмір сапасы (ӨС) туралы пациенттерден алынған ақпарат өкпеде қатерлі жаңа түзілімдері бар пациенттерге арналған EORTC QLQ-C30 сауалнамасының және оның модулінің көмегімен жинақталды (EORTC QLQ-LC13). Кризотиниб тобында жалпы саны 166 пациент және химиотерапия тобында 163 пациент EORTC QLQ-C30 және LC13 сауалнамасын бастапқы деңгейде және бастапқы деңгейдегі қабылдауға барғаннан кейін кемінде 1 рет толтырды. Кризотиниб тобында химиотерапия тобымен салыстырғанда жалпы ӨС едәуір жақсарғаны байқалды (бастапқы деңгейдегі нәтижелерге қатысты өзгерістердің қорытынды айырмашылығы 13,8 құрады; рмәні < 0,0001).
Нашарлағанға дейінгі уақыт (НДУ) бастапқыда нәтижелердің EORTC QLQ-LC13 сауалнамасына сәйкес, кеуденің ауыруы, жөтел немесе ентігу сияқты симптомдар бойынша бастапқы деңгейге қатысты 10 балға немесе одан да жоғарылауының алғашқы жағдайы ретінде берілді.
Кризотиниб химиотерапия тобымен салыстырғанда НДУ айтарлықтай ұзарта отырып, симптоматиканы жақсартты (медианасы 0,5 аймен салыстырғанда 2,1 ай; ҚА = 0,59; 95% СА: 0,45–0,77; логрангілік 2 жақты рмәні Хохберг түзетуімен = 0,0005).
Таралған ALK-оң ӨҰЖЕО бар, бұрын ем қабылдаған пациенттер: 3 фазадағы рандомизацияланған 1007 зерттеуі
Кризотинибтің ALKоң метастаздық ӨҰЖЕО бар, бұрын таралған ауруға қатысты жүйелі ем қабылдаған пациенттерді емдеудегі тиімділігі мен қауіпсіздігі халықаралық рандомизацияланған ашық 1007 зерттеуінде көрсетілді.
Толық талдауға арналған популяция, диагнозы рандомизациялауға дейін FISH арқылы қойылған таралған ALKоң ӨҰЖЕО бар 347 пациентті қамтыды. Кризотиниб тобына жүз жетпіс үш (173) пациент рандомизацияланды, ал химиотерапия (пеметрексед немесе доцетаксел) тобына 174 пациент рандомизацияланды. Зерттеліп отырған жалпы популяциядағы демографиялық сипаттамалар мен аурудың сипаттамалары мынадай болды: 56 %-ы — әйелдер, медианалық жас шамасы 50 жас, жалпы жағдайдың ECOG шкаласы бойынша бағалануы бастапқы деңгейде 0 (39 %) немесе 1 (52 %), 52 %-ы еуропалық нәсілділер және 45 %-ының шығу тегі азиялық болды, 4 %-ы зерттеу кезінде шылым шегіп жүрген, 33 %-ы бұрын шылым шеккен және 63 %-ы ешқашан шылым шекпеген, 93 % пациентте метастаздар болған, ал 93 % пациентте ісіктің гистологиялық типі аденокарцинома ретінде анықталған.
Зерттеушінің қалауы бойынша, егер бұл ем пациентке клиникалық тұрғыдан пайдасын тигізеді деп есептелсе, пациенттердің тағайындалған емді аурудың RECIST критерийлері бойынша анықталған үдеуінен кейін де жалғастыруына мүмкіндігі болды. Кризотинибті қабылдаған 84 пациенттің елу сегізі (69 %) және химиотерапия қабылдаған 119 пациенттің (14 %) 17-сі ем қабылдауды объективтік тұрғыдан аурудың үдеуі диагнозы қойылғаннан кейін кемінде 3 апта бойы жалғастырды. Химиотерапия тобына рандомизацияланған пациенттерде, аурудың үдеуі RECIST критерийлері бойынша анықталып, ТРС арқылы расталған жағдайда, кризотинибті қабылдауға көшуіне мүмкіндік болды.
Кризотиниб ҮТҚ айтарлықтай ұзартты, бұл зерттеудің ТРС бағалауына сәйкес химиотерапиямен салыстырғандағы бастапқы мақсаты болды. Кризотинибтің ҮТҚ қатысты жағымды әсері бастапқы пациенттердің жас шамасы, жынысы, нәсілі, шылымқорлық статусы, диагноз қойылған сәттен бергі уақыт, жалпы жағдайының ECOG шкаласы бойынға бағалануы, мида метастаздардың болуы және осының алдындағы EGFR рецепторы тирозинкиназасы тежегіштерімен ем сияқты сипаттамаларының негізінде бөлінген барлық қосалқы топтарында байқалды.
1007 зерттеуінен алынған, тиімділігі жөніндегі деректер 5-кестеде топтастырылған, ал ҮТҚ мен ЖТ үшін Каплан — Мейер қисықтары сәйкесінше 3 және 4 суреттерде көрсетілген.
5-кесте. Таралған ALK-оң ӨҰЖЕО, бұрын ем қабылдаған пациенттердегі (толық талдауға арналған популяция) 3 фазадағы рандомизацияланған 1007 зерттеуі барысында алынған, тиімділігі жөніндегі нәтижелер*
Жауап параметрі — Кризотиниб N = 173 — Химиотерапия N = 174
Үдеусіз тірі қалу (ТРС бағалауы бойынша)
Құбылыстар саны n (%) — 100 (58 %) — 127 (73 %)
Құбылыстың типі, n (%)
Үдемелі ауру — 84 (49 %) — 119 (68 %)
Объективті үдеусіз өлім жағдайлары — 16 (9 %) — 8 (5 %)
ҮТҚ медианасы, айлар (95% СА) — 7,7 (6,0 - 8,8) — 3,0а (2,6 - 4,3)
ҚА (95% СА)б — 0,49 (0,3 - 0,64)
p-мәнів — < 0,0001
Жалпы тірі қалуг
Өлім жағдайларының саны, n (%) — 116 (67 %) — 126 (72 %)
ЖТ медианасы, айлар (95% СА) — 21,7 (18,9 - 30,5) — 21,9 (16,8 - 26,0)
ҚА (95% СА)б — 0,85 (0,66 - 1,10)
p-мәнів — 0,1145
6 айдан соң тірі қалу ықтималдылығыд, % (95% СА) — 86,6 (80,5 - 90,9) — 83,8 (77,4 - 88,5)
1 жылдан соң тірі қалу ықтималдылығыд, % (95% СА) — 70,4 (62,9 - 76,7) — 66,7 (59,1- 73,2)
Объективті жауап жиілігі (ТРС бағалауы бойынша)
Объективті жауап жиілігі, % (95% СА) — 65 % (58 - 72) — 20 %е (14 - 26)
p-мәніж — < 0,0001
Жауап ұзақтығы
Медианасыд, айлар (95% СА) — 7,4 (6,1- 9,7) — 5,6 (3,4 - 8,3)
Қысқартылған сөздер: СА — сенімді аралық, ҚА — қауіптердің арақатынасы, ағылш. Hazard Ratio (HR), ТРС — тәуелсіз рентгенологиялық сараптама , N/n — пациенттердің саны, ҮТҚ — үдеусіз тірі қалу, ОЖЖ – объективті жауап жиілігі, ЖТ — жалпы тірі қалу. *ҮТҚ, объективті жауап жиілігі мен жауап ұзақтығы 2012 ж. 30 наурыздағы деректерді жинақтау аяқталған күнге негізделген; ЖТ 2015 ж. 31 тамыздағы деректерді жинақтау аяқталған күнге негізделген. ҮТҚ медианалық уақыты пеметрексед үшін 4,2 айды (95% СА: 2,8–5,7) (ҚА = 0,59; кризотинибті пеметрекседпен салыстырғандағы р-мәні = 0,0004) және доцетаксел үшін 2,6 айды (95% СА: 1,6–4,0) (ҚА = 0,30; кризотинибті доцетакселмен салыстырғандағы рмәні < 0,0001) құрады. Кокс бойынша қауіптердің пропорционал регрессиясының стратификацияланған талдауының негізінде. Стратификацияланған логарифмдік рангілік критерийдің (1-жақты) негізінде. ЖТ қорытынды талдауының негізінде жаңартылған. ЖТ талдауының нәтижелері басқа емге көшудің ықтимал бұрмалаушы әсерлерін ескере отырып түзетілмеген (154 (89 %) пациент кейіннен кризотинибпен ем қабылдаған). Каплан — Мейер әдісі бойынша бағалау. ОЖЖ пеметрексед үшін (кризотинибпен салыстырғандағы р-мәні < 0,0001) 29 % (95% СА: 21–39) және доцетаксел үшін (кризотинибпен салыстырғандағы р-мәні < 0,0001) 7 % (95% СА: 2–16) құрады. Кохран — Мантель — Гензельдің стратификацияланған критерийінің (2-жақты) негізінде.
3-сурет.Таралған ALK-оң ӨҰЖЕО бар, бұрын ем қабылдаған пациенттердегі 3 фазадағы рандомизацияланған 1007 зерттеуіндегі емдеу топтары (толық талдауға арналған популяция) бойынша аурудың үдеусіз тірі қалуға арналған Каплан — Мейер қисықтары (ТРС бағалауы бойынша)
КСАЛКОРИ (N = 173)Медианасы 7,7 айХимиотерапия (N = 174)Медианасы 3,0 айКСАЛКОРИ (N = 173)Медианасы 7,7 айХимиотерапия (N = 174)Медианасы 3,0 айУақыт (айлар)Уақыт (айлар)Үдеусіз тірі қалу ықтималдылығы (%) Үдеусіз тірі қалу ықтималдылығы (%) Қауіпке ұшырағандар саны:КСАЛКОРИХимиотерапияҚауіпке ұшырағандар саны:КСАЛКОРИХимиотерапияҚауіптер арақатынасы = 0,4995% СА: 0,37–0,64p < 0,0001Қауіптер арақатынасы = 0,4995% СА: 0,37–0,64p < 0,0001
Қысқартылған сөздер: СА — сенімді аралық; N— пациенттердің саны, р –рмәні.
4-сурет.Таралған ALK-оң ӨҰЖЕО бар, бұрын ем қабылдаған пациенттердегі 3 фазадағы рандомизацияланған 1007 зерттеуінің емдеу топтары (толық талдауға арналған популяция) бойынша жалпы тірі қалу үшін Каплан — Мейер қисықтары
КСАЛКОРИ (N = 173)Медианасы 21,7 айХимиотерапия (N = 174)Медианасы 21,9 айКСАЛКОРИ (N = 173)Медианасы 21,7 айХимиотерапия (N = 174)Медианасы 21,9 айҚауіптер арақатынасы = 0,8595% СА: 0,66–1,10p < 0,1145Қауіптер арақатынасы = 0,8595% СА: 0,66–1,10p < 0,1145Уақыт (айлар)Уақыт (айлар)Тірі қалу ықтималдығы (%) Тірі қалу ықтималдығы (%) Қауіпке ұшырағандар саны:КСАЛКОРИХимиотерапияҚауіпке ұшырағандар саны:КСАЛКОРИХимиотерапия
Қысқартылған сөздер: СА — сенімді аралық; N— пациенттердің саны, р –рмәні.
3 фазадағы рандомизацияланған 1007 зерттеуіне кризотинибті қабылдаған 52 пациент және химиотерапия қабылдаған 57 пациент кірістірілді, олар бұрын мидағы симптомсыз метастаздарға қатысты ем қабылдаған немесе қабылдамаған. Бассүйекішілік ауруды бақылау жиілігі (БАБЖ) 12 аптада кризотиниб тобы мен химиотерапия тобында сәйкесінше 65 % және 46 % құрады.
Симптомдары мен жалпы ӨС пациенттерден алынған туралы ақпарат, өкпеде қатерлі жаңа түзілімдері бар пациенттерге арналған EORTC QLQ-C30 сауалнамасының және оның модулінің көмегімен (EORTC QLQ-LC13) бастапқы деңгейде (1 циклдің 1-күні) және әрбір емдеу циклінің 1-күні жинақталды. Жалпы саны кризотиниб тобындағы 162 пациент және химиотерапия тобындағы 151 пациент EORTC QLQ-C30 және LC13 сауалнамаларын бастапқы деңгейде және бастапқы деңгейдегі қабылдауға барғаннан кейін кемінде 1 рет толтырды.
Кризотиниб химиотерапиямен салыстырғанда, кеуденің ауыруы, ентігу немесе жөтел туралы хабарлаған пациенттерде нашарлауына дейінгі уақытты елеулі ұзарта отырып, симптоматикасын жақсартты (медианасы 1,4 аймен салыстырғанда 4,5 ай) (ҚА 0,50; 95% СА: 0,37–0,66; логрангілік р-мәні Хохберг түзетуімен < 0,0001).
Кризотиниб химиотерапиямен салыстырғанда, алопецияға (2-ден 15-ке дейінгі циклдер; рмәні < 0,05), жөтелге (2-ден 20-ға дейінгі циклдер; рмәні < 0,0001), ентігуге (2-ден 20-ға дейінгі циклдер; рмәні < 0,0001), қан аралас қақырыққа (2-ден 20-ға дейінгі циклдер; рмәні < 0,05), қолдың немес иықтың ауыруына (2-ден 20-ға дейінгі циклдер; рмәні < 0,0001), кеуде қуысының ауыруына (2-ден 20-ға дейінгі циклдер; рмәні < 0,0001) және дененің басқа бөліктерінің ауыруына (2-ден 20-ға дейінгі циклдер; рмәні < 0,05) қатысты бастапқы деңгейіне қарағанда айтарлықтай айқынырақ жақсаруды көрсетті. Кризотиниб химиотерапиямен салыстырғанда, шеткері нейропатияның (6-дан 20-ға дейінгі циклдер; рмәні < 0,05), дисфагияның (5-тен 11-ге дейінгің циклдер; рмәні < 0,05) және стоматиттің (2-ден 20-ға дейінгі циклдер; рмәні < 0,05) бастапқы деңгейіне қарағанда нашарлаудың едәуір аз болуына алып келді.
Тұтас алғанда кризотиниб өмір сапасының жалпы жақсаруы үшін пайдалы болды, сонымен қатар, химиотерапия тобымен салыстырғанда, кризотиниб тобында бастапқы деңгейіне қарағанда айтарлықтай айқынырақ жақсару байқалды (2-ден 20-ға дейінгі циклдер; рмәні < 0,05).
Таралған ALK-оң ӨҰЖЕО бар пациенттердің қатысуымен, бір топпен жүргізілген зерттеулер
Кризотинибтің таралған ALK-оң ӨҰЖЕО емдеуде монотерапия түрінде қолданылуы бір топпен жүргізілген халықаралық 2 зерттеуде (1001 және 1005 зерттеулері) зерттелді. Аталған зерттеуге кірістірілген пациенттердің ішінен төменде сипатталған пациенттер бұрын жергілікті таралған немесе метастаздық ауруға қатысы жүйелі ем қабылдаған. Екі зерттеуде де тиімділігін бағалаудың бастапқы ақырғы нүктесі RECIST сәйкес объективті жауап жиілігі (ОЖЖ) болды.
1001 зерттеуіне ҮТҚ және ОЖЖ талдауы үшін деректерді жинақтау аяқталған сәтте таралған ALKоң ӨҰЖЕО жалпы саны 149 пациент кірістірілді, оның ішінде 125 пациент бұрын таралған ALKоң ӨҰЖЕО қатысты ем қабылдаған. Демографиялық сипаттамалары мен аурудың сипаттамалары мынадай болды: 50 %-ы — әйелдер, медианалық жас шамасы 51 жас, жалпы жағдайдың ECOG шкаласы бойынша бағалануы бастапқы деңгейде 0 (32 %) немесе 1 (55 %), 61 %-ы еуропалық нәсілділер және 30 %-ының шығу тегі азиялық болды, 1 %-ынан азы зерттеу жүргізу кезінде шылым шегіп жүрген, 27 %-ы бұрын шылым шеккен және 72 %-ы ешқашан шылым шекпеген, 94 % пациентте метастаздар болған, ал 98 %-ында ісіктің гистологиялық типі аденокарцинома ретінде анықталған. Емдеу ұзақтығының мединасы 42 аптаны құрады.
1005 зерттеуінде ҮТҚ және ОЖЖ талдауы үшін деректер жинақтау аяқталған сәтте таралған ALK-оң ӨҰЖЕО бар жалпы саны 934 пациент кризотинибпен емделді. Демографиялық сипаттамалары мен аурудың сипаттамалары мынадай болды: 57 %-ы — әйелдер, медианалық жас шамасы 53 жас, жалпы жағдайдың ECOG шкаласы бойынша бағалануы бастапқы деңгейде 0/1 (82 %) немесе 2/3 (18 %), 52 % еуропалық нәсілділер және 44 %-ының шығу тегі азиялық болды, 4 %-ы зерттеу жүргізу кезінде шылым шегіп жүрген, 30 %-ы бұрын шылым шеккен және 66 %-ы ешқашан шылым шекпеген, 92 % пациентте метастаздар болды, ал 94 %-ында ісіктің гистологиялық типі аденокарцинома ретінде анықталды. Ондай пациенттерді емдеу ұзақтығының медианасы 23 аптаны құрады. Зерттеушінің шешімі бойынша, пациенттердің RECIST критерийлері бойынша аурудың үдеуі анықталғаннан кейін де емделуді жалғастыруына мүмкіндіктері болды. 106 пациенттің жетпіс жетісі (73 %) кризотинибпен ем қабылдауды объективтік тұрғыдан аурудың үдеуі диагнозы қойылғаннан кейін кемінде 3 апта бойы жалғастырды.
1001 және 1005 зерттеулерінен алынған, тиімділігі жөніндегі деректер 6-кестеде келтірілген.
6-кесте. 1001 және 1005 зерттеулерінен алынған, таралған ALK-оң ӨҰЖЕО емдеудің тиімділігін бағалау нәтижелері
Тиімділік параметрі — 1001 зерттеуі — 1005 зерттеуі
N = 125 а — N = 765 а
Объективті жауап жиілігіб [% (95% СА)] — 60 (51 - 69) — 48 (44 - 51)
Ісік жауабына дейінгі уақыт [медианасы (ауқымы)], апталар — 7,9 (2,1 - 39,6) — 6,1 (3 - 49)
Жауап ұзақтығыв [медианасы (95% СА)], апталар — 48,1 (35,7 - 64,1) — 47,3 (36 - 54)
Үдеусіз тірі қалув [медианасы (95%)], айлар — 9,2 (7,3 - 12,7) — 7,8 (6,9 - 9,5)г
N = 154д — N = 905д
Өлім жағдайларының саны, n (%) — 83 (54 %) — 504 (56 %)
Жалпы тірі қалув [медианасы (95% СА)], айлар — 28,9 (21,1 - 40,1) — 21,5 (19,3 - 23,6)
Қысқартылған сөздер: СА — сенімді аралық, N/n — пациенттердің саны, ҮТҚ – үдеусіз тірі қалу. а. Деректерді жинақтау аяқталған күні —2011 ж. 1 маусым (1001 зерттеуі) және 2012 ж. 15 ақпан (1005 зерттеуі). б. 1001 зерттеуінде үш пациентте және 1005 зерттеуінде 42 пациентте жауабын бағалауға мүмкіндік болмады. в. Каплан — Мейер әдісі бойынша бағалау. г. 1005 зерттеуінде ҮТҚ жөніндегі деректер қауіпсіздігін талдауға арналған популяциядағы 807 пациентті қамтыды, оларда диагноз FISH әдісімен қойылған (деректер жинақтау аяқталған күн — 2012 ж. 15 ақпан). д. Деректерді жинақтау аяқталған күні — 2013 ж. 30 қараша.
Таралған ROS1-оң ӨҰЖЕО
Таралған ROS1-оң ӨҰЖЕО емдеу үшін кризотинибті монотерапия түрінде қолдану халықаралық көпорталықтық, бір топпен жүргізілген 1001 зерттеуінде зерттелді. Зерттеуге деректер жинақтау аяқталған сәтте таралған ROS1оң ӨҰЖЕО бар жалпы саны 53 пациент кірістірілді, олардың қатарында таралған ROS1оң ӨҰЖЕО бар, бұрын ем қабылдаған 46 пациент және бұрын жүйелі ем қабылдамаған пациенттердің шектеулі саны болды (N = 7). Тиімділігін бағалаудың бастапқы ақырғы нүктесі RECIST критерийлеріне сәйкес ОЖЖ болды. Екінші ақырғы нүктелер ісік жауабына дейінгі уақыт (ІЖДУ), ЖҰ, ҮТҚ және ЖТҚ қамтыды. Пациенттер кризотинибті тәулігіне екі рет 250 мг дозада ішу арқылы қабылдады.
Демографиялық сипаттамалары мынадай болды: 57 % — әйелдер, медианалық жас шамасы 55 жас, ECOG шкаласы бойынша жалпы жағдайдың бағалануы бастапқы деңгейде 0 немесе 1 (98 %) немесе 2 (2 %), 57 %-ы еуропалық нәсілділер және 40 %-ының шығу тегі азиялық болды, 25 %-ы бұрын шылым шеккен және 75 %-ы ешқашан шылым шекпеген. Аурудың сипаттамалары мынадай болды: 94 % пациентте — метастаздық ауру, 96 % пациентте ісіктің гистологиялық типі аденокарцинома ретінде жіктелді, және 13 %-ы бұрын метастаздық ауруға қатысты жүйелі ем қабылдамаған.
1001 зерттеуіне тек таралған ROS1оң ӨҰЖЕО бар пациенттер қатыстырылды. Пациенттердің көпшілігінде ROS1оң ӨҰЖЕО диагнозы FISH әдісімен қойылған. Емдеу ұзақтығының медианасы 22,4 айды құрады (95% СА: 15,0 - 35,9). 6 толық жауап және 32 ішінара жауап тіркелді, бұл 72 % ОЖЖ-ға сәйкес келді (95% СА: 58% -83%). ЖҰ медианасы 24,7 айды құрады (95% СА: 15,2 - 45,3). Емдеудің алғашқы 8 аптасы ішінде емге ісіктің объективті жауабы болған 50 % пациент көрсеткішіне қол жеткізілді. ҮТҚ медианасы деректерді жинақтау аяқталған сәтте 19,3 айды құрады (95% СА: 15,2 - 39,1). Деректерді жинақтау аяқталған сәтте жалпы тірі қалу медианасы 51,4 айды құрады (95% СА: 29,3, ҚЖ).
Таралған 1001 зерттеуіндегі ROS1-оң ӨҰЖЕО бар пациенттерден алынған, тиімділігі жөніндегі деректер 7-кестеде келтірілген.
7-кесте.1001 зерттеуінде алынған, таралған ROS1-оң ӨҰЖЕО емдеудің тиімділігін бағалау нәтижелері
Тиімділік параметрі — 1001 зерттеуі N = 53а
Объективті жауап жиілігі (% (95% СА)) — 72 (58 - 83)
Ісік жауабына дейінгі уақыт [медианасы (ауқымы)], апталар — 8 (4 - 104)
Жауап ұзақтығыб (медиана (95% СА)), айлар — 24,7 (15,2 - 45,3)
Үдеусіз тірі қалуб (медиана (95% СА)), айлар — 19,3 (15,2 - 39,1)
ЖТҚб [медиана (95% СА)], айлар — 51,4 (29,3 - ҚЖ)
Қысқартылған сөздер: СА — сенімді аралық, N — пациенттер саны, ҚЖ — қол жеткізілмеген, ЖТҚ – жалпы тіршілік қабілеті. ЖТҚ шамамен 63 ай кейінгі бақылаудың уақыт медианасына негізделген. а. Деректерді жинақтау аяқталған күні — 2018 ж. 30 маусым. б. Каплан — Мейер әдісі бойынша бағалау.
Аденокарцинома жоқтығының гистологиялық тұрғыдан расталуы
Бұрын ем қабылдамаған жиырма бір пациент, және бұрын аденокарциномалық емес гистологиялық типті таралған ALKоң ӨҰЖЕО қатысты ем қабылдаған 12 пациент, рандомизацияланған 3 фазадағы сәйкесінше 1014 және 1007 зерттеулеріне қатыстырылды. Бұл зерттеулердегі қосалқы топтардың саны нақты тұжырымдар жасау үшін тым аз болды. 1007 зерттеуінде кризотиниб тобына ЖЖК бар бірде-бір пациенттің рандомизацияланбағандығын және салыстыру препараты ретінде пеметрексед пайдаланылғандығына байланысты 1014 зерттеуіне ЖЖК бар бірде-бір пациенттің кірістірілмегенін айта кету керек.
Деректер бұрын аденокарциномалық емес типті ӨҰЖЕО қатысты ем қабылдаған, 1005 зерттеуіндегі 45 пациенттегі (соның ішінде ЖЖК бар 22 пациент) бағаланған жауаптардың негізінде алынды. Ішінара жауаптар аденокарциномалық емес типті ӨҰЖЕО бар 45 пациенттің 20-сында 44 % деңгейіндегі ОЖЖ жағдайында және ӨҰЖЕО ЖЖК бар 22 пациенттің 9-ында 41 % деңгейіндегі ОЖЖ жағдайында байқалған; екі көрсеткіш те 1005 зерттеуінде пациенттердің барлығында байқалған ОЖЖ (54 %) қарағанда төмен.
Кризотинибпен қайталап емдеу
Кризотинибті алдыңғы емдеу желілерінде қабылдаған пациенттерде кризотинибті қайталап қолданудың қауіпсіздігі мен тиімділігі жөнінде деректер жоқ.
Егде жастағы пациенттер
Егде жастағы пациенттер 3 фазадағы рандомизацияланған 1014 зерттеуінде кризотинибті қабылдаған ALKоң ӨҰЖЕО бар 171 пациенттің ішінен, 22-сі (13 %) 65 жас шамасында және одан үлкен болды, ал ALKоң ӨҰЖЕО бар, кризотинибті осы емдеу тобына химиотерапия тобынан ауысу нәтижесінде қабылдаған 109 пациенттің ішінен 26-сы (24 %) 65 жас шамасында және одан үлкен болды. Кризотинибті 3 фазадағы рандомизацияланған 1007 зерттеуінде қабылдаған 172 ALKоң пациенттің ішінен, 27-сі (16 %) 65 жас шамасында және одан үлкен болды. Бір топпен жүргізілген 1001 және 1005 зерттеулеріндегі ALKоң ӨҰЖЕО бар 154 және 1063 пациенттің ішінен сәйкесінше 22-сі (14 %) және 173-і (16 %) 65 жас шамасында және одан үлкен болды. ALKоң ӨҰЖЕО бар пациенттердегі жағымсыз реакциялардың жиілігі 1014 зерттеуіндегі 65 жас шамасындағы, кризотинибті қабылдаған пациенттерде жиірек хабарланған ісіну мен іш қатуды қоспағанда, жалпы алғанда < 65 жас шамасындағы пациенттер мен 65 жас шамасындағы пациенттерде салыстырымды болды (айырмашылығы ≥ 15 % құрады). 3 фазадағы рандомизацияланған 1007 және 1014 зерттеуінде кризотиниб тобында және бір топпен жүргізілген 1005 зерттеуінде > 85 жас шамасындағы немесе одан үлкен пациенттер болмаған. Бір топпен жүргізілген 1001 зерттеуіндегі 154 пациенттің ішінен ALKоң ӨҰЖЕО бар бір пациент > 85 жас шамасында болды (4.2 және 5.2 бөлімдерін қараңыз). Бір топпен жүргізілген 1001 зерттеуіндегі ROS1оң ӨҰЖЕО бар 53 пациенттің ішінен 15 (28 %) пациент 65 жас шамасында немесе одан үлкен болды. 1001 зерттеуінде > 85 жас шамасындағы ROS1оң пациенттер болған жоқ.
Балалар
Дәрілік заттар жөніндегі еуропалық агенттік (The European Medicines Agency (EMA)) ӨҰЖЕО бар балалар жасындағы пациенттердің барлық субпопуляцияларында кризотинибті зерттеу нәтижелерін ұсынуды талап етпейді (балаларда қолдану туралы мәліметтерді 4.2 бөлімінен қараңыз).