Әсер ету механизмі
Ривароксабан – пероральді қабылдау кезінде жоғары биожетімділікке ие жоғары селективті тікелей Ха фактор тежегіші.
Ха факторының тежелуі қанның ұю каскадының ішкі және сыртқы жолдарын үзеді, бұл тромбиннің түзілуінің де, тромбтар қалыптасуының да бәсеңдеуіне әкеледі. Ривароксабан тромбинді (белсендірілген II фактор) тежемейді және тромбоциттерге әсер етпейді.
Фармакодинамикалық әсерлері
Адамда Ха фактор белсенділігінің дозаға тәуелді тежелуі байқалады. Ривароксабан ПУ дозаға тәуелді әсер етеді, ол егер талдау үшін Neoplastin реагенті пайдаланылса, плазмадағы концентрациялармен тығыз өзара байланыста болады. Басқа реагенттерді қолданған кезде нәтижелер әр түрлі болуы мүмкін.
ПУ секундпен анықтау керек, өйткені ХҚҚ тек кумариндер үшін калибрленген және валидацияланған және басқа антикоагулянттар үшін қолданыла алмайды.
Ривароксабанды ТВТ және ӨАТЭ емдеу және олардың қайталану профилактикасы үшін қабылдайтын пациенттерде 5/95- процентиль үшін ПУ (Neoplastin) 15 мг ривароксабан таблеткасын қабылдағаннан кейін 2-4 сағаттан соң (яғни ең жоғары әсер) күніне екі рет 17 - ден 32 с-ға дейін, ал 20 мг ривароксабанды күніне бір рет қабылдаған кезде 15-тен 30 с-ға дейін өзгереді. Ең аз концентрацияда (таблетка қабылдағаннан кейін 8-16 сағат) күніне екі рет 5/95-процентиль үшін 15 мг доза үшін 14 - тен 24 с-қа дейін, ал 20 мг доза үшін күніне бір рет (таблетка қабылдағаннан кейін 18-30 сағаттан кейін) - 13-тен 20 с-қа дейін өзгереді.
Инсульт пен жүйелі эмболияның профилактикасы үшін ривароксабан қабылдайтын жүрекшелердің клапандық емес фибрилляциясы бар пациенттерде күніне бір рет 20 мг қабылдаған пациенттерде таблетка (яғни жоғары әсер) қабылдағаннан кейін 1-4 сағаттан соң 5/95-процентильдер үшін ПУ (Neoplastin) 14-тен 40 секундқа дейін ауытқиды, ал ауырлығы орташа бүйрек функциясы бұзылған күніне бір рет 15 мг қабылдаған пациенттерде 10-нан 50 с-қа дейін ауытқиды. Ең төмен концентрацияда (таблетка қабылдағаннан кейін 16-36 сағат) күніне бір рет 20 мг қабылдаған пациенттерде 5/95-процентильдер 12-ден 26 с-қа дейін, ал ауырлығы орташа бүйрек функциясы бұзылған, күніне бір рет 15 мг қабылдаған пациенттерде 12-ден 26 с-қа дейін түрленеді.
Дені сау ересек субъектілер арасында ривароксабан фармакодинамикасының қайтымдылығын клиникалық фармакологиялық зерттеуде (n=22) протромбин кешені концентратының екі түрін (ҚКП), 3-факторлық ҚКП (II, IX және X факторлар) және 4-факторлық ҚКП (II, VII, IX және X факторлар) бір реттік енгізу әсері (50 ХБ/кг) бағаланды.
Дені сау ересек субъектілерде ривароксабанды енгізгеннен кейін Neoplastin жиынтығын пайдалана отырып айқындалған ПУ орташа мәндері (n=22) 3-факторлы (II, IX және X факторлар) протромбин кешенінің концентратын (ПКК) енгізу кезінде шамамен 30 минут ішінде 1,0 секундқа және 4-факторлы (II, VII, IX және X факторлар) ПКК аясында шамамен 3,5 секундқа төмендейді. Және, керісінше, 3 факторлы ПКК 4 факторлы ПКК-ге қарағанда тромбиннің эндогендік генерациясының өзгеруіне айтарлықтай және тезірек әсер етеді (4.9 бөлімді қараңыз).
Сондай-ақ ривароксабан ІБТУ және HepTest нәтижесін дозаға тәуелді түрде арттырады; алайда бұл параметрлерді ривароксабанның фармакодинамикалық әсерлерін бағалау үшін пайдалану ұсынылмайды. Ксарелто препаратымен емдеу кезеңінде қанның ұю параметрлеріне күнделікті мониторинг жүргізу талап етілмейді. Алайда, клиникалық көрсетілімде ривароксабан деңгейін анти-Ха белсенділігі үшін калибрленген сандық тест көмегімен анықтауға болады (5.2 бөлімді қараңыз).
Педиатриялық популяция
ПУ (Neoplastin), ІБТУ және анти-Ха талдауы (калибрлік сандық талдаумен) балаларда плазмадағы концентрациямен тығыз өзара байланысты көрсетеді. Анти-Ха мен плазмадағы концентрациялар арасындағы өзара байланыс 1-ге жақын көлбеу сызықты болады. Плазмадағы тиісті концентрациялармен салыстырғанда анти-Ха-ның анағұрлым жоғары немесе төмен мәндерімен жекелеген сәйкессіздіктер туындауы мүмкін. Ривароксабанмен стандартты клиникалық емдеу барысында қан ұю көрсеткіштерінің мониторингі талап етілмейді. Алайда клиникалық көрсетілімдер болған кезде ривароксабан концентрациясын мкг/л-де анти-Ха факторды калибрленген сандық зерттеумен өлшеуге болады (балаларда плазмадағы ривароксабанның бақыланатын концентрацияларының диапазоны 8-кестені, 5.2-бөлімді қараңыз). Балалардағы қан плазмасындағы ривароксабан концентрациясын сандық анықтау үшін анти-Ха зерттеуі қолданылған кезде сандық бағалаудың төменгі шегін ескеру қажет. Тиімділік немесе қауіпсіздік құбылыстары үшін шекті мәндер анықталмаған.
Клиникалық тиімділігі мен қауіпсіздігі
Бала пациенттерде ВТЭ емдеу және ВТЭ рецидивтерін профилактикасы
Расталған жедел ВТЭ шалдыққан барлық 727 бала, олардың 528-і ривароксабан алды, балалардағы 6 ашық, көп орталықты зерттеулерде зерттелді. Туғаннан 18 жасқа дейінгі пациенттерде дене салмағы бойынша түзетілген дозалау ривароксабанды күніне бір рет 20 мг дозада қабылдаған, ТВТ бар ересек пациенттерде байқалғанға ұқсас ривароксабанның әсеріне әкелді, бұл III фазаны зерттеуде расталды (5.2 бөлімді қараңыз).
III EINSTEIN Junior фазасын зерттеу рандомизацияланған, бақыланатын белсенді препарат болды, жедел ВТЭ расталған 500 баланың (туылғаннан <18 жасқа дейінгі) қатысуымен ашық, көп орталықты клиникалық зерттеу болды. 12 жастан <18 жасқа дейінгі 276 бала, 6 жастан <12 жасқа дейінгі 101 бала, 2 жастан <6 жасқа дейінгі 69 бала және 54 бала қатысты.
ВТЭ катетер-байланысты, орталық веналық катетерді қолданумен байланысты ВТЭ (ЦВК-ВТЭ; ривароксабан тобындағы 90/335 пациент, салыстыру тобындағы 37/165 пациент), церебралдық вена және синус тромбозын (ЦВСТ; ривароксабан тобындағы 74/335 пациент, салыстыру тобындағы 43/165 пациент) немесе басқа ВТЭ, ТВТ мен ӨАТЭ қоса (ЦВК-ВТЭ емес; ривароксабан тобындағы 171/335 пациент, салыстыру тобындағы 85/165 пациент) ретінде жіктелді. 12-ден <18 жасқа дейінгі балаларда ВТЭ-ның ең ортақ көрінісі 211 пациентте (76,4%) ЦВК-ВТЭ емес болды; тиісінше 6-дан <12 жасқа дейінгі және 2-ден <6 жасқа дейінгі балаларда ЦВСТ 48-де (47,5%) және 35-те (50,7%); ал <2 жастағы балаларда - ЦВК-ВТЭ 37-де (68,5%). Ривароксабан тобында ЦВСТ бар 6 айдан кіші балалар болған жоқ. ЦВСТ бар 22 пациентте ОЖЖ инфекциясы байқалды (ривароксабан тобындағы 13 пациент және салыстыру препараты тобындағы 9 пациент).
ВТЭ 438 (87,6%) балада тұрақты немесе уақытша қауіп факторларымен, немесе олардың жиынтығымен туындаған.
Пациенттер кемінде 5 күн бойы ФБГ, ТМГ немесе фондапаринукстің емдік дозаларымен бастапқы ем алды және ұзақтығы 3 ай (ЦВК-ВТЭ бар 2 жастан кіші балалар үшін 1 ай) негізгі емдеу кезеңі ішінде дозасын дене салмағына түзетілген ривароксабан немесе салыстыру препаратты (гепариндер, АВҚ) алу үшін 2:1 арақатынасында рандомизацияланды. Емдеудің негізгі кезеңінің соңында бастапқы деңгейге қатысты визуалды талдау жүргізілді, егер бұл клиникалық мүмкін болса, қайталанды. Бұл кезеңде зерттелетін емді тоқтатуға немесе зерттеушінің қалауы бойынша 12 айға дейін жалғастыруға болады (3 айға дейін ЦВК-ВТЭ бар <2 балалар үшін).
Бастапқы соңғы тиімділік нүктесі симптомдық ВТЭ рецидиві болды. Бастапқы соңғы қауіпсіздік нүктесі біріктірілген болды, ол үлкен және клиникалық маңызды аздаған қан кетулердің жиілігін қамтиды. Тиімділік пен қауіпсіздік барлық қөрсеткіштер пациенттерді емдеу топтары бойынша бөлу туралы деректері болмаған тәуелсіз комитет орталықтандырылған түрде бағалады. Тиімділік пен қауіпсіздік нәтижелері төмендегі 6 және 7 кестелерде көрсетілген.
ВТЭ рецидиві ривароксабан тобындағы 335-тен 4 пациентте және салыстыру препараты тобындағы 165 пациенттің 5-інде анықталды. Үлкен қан кету мен клиникалық маңызды қан кету біріктірілімі ривароксабан алған 329 пациенттің 10-ында (3%) және салыстыру препаратын алған 162 пациенттің 3-інде (1,9%) байқалды. Таза клиникалық пайдасы (симптомдық ВТЭ рецидиві мен үлкен қан кетудың біріктірілген жиілігі) 335 пациенттің 4-інде ривароксабан тобында және 165 пациенттің 7-інде салыстыру препараты тобында байқалды.
Қайталанған визуализация кезінде тромбтың реканализациясы ривароксабан қабылдаған 335 пациенттің 128-де және салыстыру тобындағы 165 пациенттің 43-інде болды. Бұл нәтижелер әртүрлі жас топтарындағы балаларда салыстырмалы болды. Ривароксабан тобында емдеу нәтижесінде пайда болған қан кетумен 119 (36,2 %) бала болды; салыстыру препараты тобында - 45 (27,8 %).
6-кесте: Негізгі емдеу кезеңінің соңындағы тиімділік бойынша нәтижелер
Құбылыс — Ривароксабан N=335* — Салыстыру препараты N=165*
ВТЭ рецидиві (бастапқы соңғы тиімділік нүктесі) — 4 (1,2%, 95% СА 0,4% - 3,0%) — 5 (3,0%, 95% СА 1,2% - 6,6%)
Біріктірілген соңғы нүкте: симптомдық ВТЭ рецидиві + қайталанған визуализация кезінде симптомсыз нашарлау — 5 (1,5%, 95% СА 0,6–3,4 %) — 6 (3,6%, 95% СА 1,6–7,6 %)
Біріктірілген соңғы нүкте: симптомдық ВТЭ рецидиві + симптомсыз нашарлау + қайталанған визуализация кезінде + өзгеріссіз — 21 (6,3%, 95% СА 4,0% - 9,2%) — 19 (11,5%, 95% СА 7,3–17,4 %)
Қайта визуализация кезінде реканализация — 128 (38,2%, 95% СА 33,0 % - 43,5 %) — 43 (26,1%, 95% СА 19,8 % - 33,0 %)
Біріктірілген соңғы нүкте: симптомдық ВТЭ рецидиві + үлкен қан кету (таза клиникалық пайда) — 4 (1,2%, 95% СА 0,4% - 3,0%) — 7 (4,2%, 95% СА 2,0–8,4 %)
Өліммен аяқталатын немесе өлімге әкелмейтін өкпе артериясының тромбоэмболия — 1 (0,3%, 95% СА 0,0% - 1,6%) — 1 (0,6%, 95% СА 0,0% - 3,1%)
• талдау үшін пациенттердің толық үлгісі, яғни барлық рандомизацияланған балалар
7-кесте: Негізгі емдеу кезеңінің соңындағы қауіпсіздік бойынша нәтижелер
Ривароксабан N=329* — Салыстыру препараты N=162*
Біріктірілген соңғы нүкте: үлкен қан кету + клиникалық маңызды шағын қан кету (бастапқы соңғы қауіпсіздік нүктесі) — 10 (3,0%, 95% СА 1,6% - 5,5%) — 3 (1,9%, 95% СА 0,5–5,3 %)
Үлкен қан кету — 0 (0,0%, 95% СА 0,0% - 1,1%) — 2 (1,2%, 95% СА 0,2% - 4,3%)
Емдеу кезінде пайда болған кез келген қан кету — 119 (36.2 %) — 45 (27,8 %)
• қауіпсіздікті талдауға арналған популяция, рандомизацияланған және зерттелетін препараттың кем дегенде 1 дозасын алған барлық балалар.
Ривароксабанның тиімділігі мен қауіпсіздік бейіні жалпы дәрежеде ВТЭ бар балалар популяциясы мен ТВТ/ӨАТЭ бар ересек популяциясында салыстырмалы болды, алайда кез келген қан кетумен субъектілердің арақатынасы ВТЭ бар балалар популяциясында ТВТ/ӨАТЭ бар ересек популяциясымен салыстырғанда жоғары болды.
Фонтен операциясынан кейін туа біткен жүрек ақаулары бар балалардағы тромбопрофилактика
Зерттеуге қабылдауға дейін 4 ай ішінде Фонтен операциясынан өткен, туа біткен жүрек ақауы бар 110 балада ривароксабанның тромбоздың профилактикасы үшін тиімділігі мен қауіпсіздігі перспективалық, ашық таңбалы, 2 бөлімді (В бөлігі белсенді бақыланатын) зерттеуде (UNIVERSE) бағаланды, ривароксабан 12 ай бойы тромбоздың профилактика үшін қолданылған, Фонтен операциясы жасалған жүректің бір қарыншасы бар 2 жастан 8 жасқа дейінгі балалардағы АСҚ-мен салыстырғанда. Пациенттер ривароксабанның салмағы бойынша түзетілген дозаларын ([n=76], ересектер үшін 10 мг тәуліктік дозаға сәйкес келетін экспозиция) немесе АСҚ ([n=34], шамамен 5 мг/кг) қабылдады. Осылайша, тромбопрофилактикаға арналған UNIVERSE зерттеуінде зерттелген доза төмен болды және оны ВТЭ емдеуге арналған бекітілген педиатриялық дозадан шығару мүмкін емес.
UNIVERSE зерттеуінде аздаған тромбоэмболиялық асқынулар байқалды (ривароксабан тобы (1 [1,6%]) АСҚ (3 [8,8%]) тобына қарсы, қан кету оқиғаларының саны зерттеу топтары арасында салыстырмалы болды: ривароксабан тобындағы 5 (7,8%) клиникалық маңызды қан кету оқиғалары (оның ішінде 1 үлкен), АСҚ тобымен 3 (8,8%; бірде-бір үлкен жоқ) салыстырғанда.
Үштік оң антифосфолипидті синдромың пайда болу қаупі жоғары пациенттер
Рандомизацияланған, ашық, көп орталықты клиникалық зерттеуде, анамнезінде тромбозы бар, антифосфолипид синдромы диагнозы қойылған және тромбоэмболиялық асқынулардың жоғары қаупі бар пациенттерде (барлық үш тестілер үшін оң нәтиже: жегі антикоагулянты, кардиолипинге антиденелер және бета-2-гликопротеин-1 антиденелері) варфаринмен салыстырғанда ривароксабанның соңғы нүктелері бағаланды. Ривароксабан тобындағы 120 пациентте тромбоэмболиялық асқынулардың артуын тіркегеннен кейін зерттеу мерзімінен бұрын тоқтатылды. Бақылаудың орташа кезеңі 569 күнді құрады. 59 пациент ривароксабанды 20 мг дозада (креатинин клиренсі бар пациенттерде 15 мг (CrCl) <50 мл/мин) қабылдайтын топқа рандомизацияланды, 61 пациент варфаринді қабылдайтын топқа қосылды (ХҚҚ 2,0-3,0). Тромбоэмболиялық асқынулар ривароксабан тобына рандомизацияланған пациенттердің 12%-ында (төрт ишемиялық инсульт және үш миокард инфарктісі) дамыды. Варфарин тобына рандомизацияланған пациенттерде ешқандай құбылыс тіркелген жоқ. Үлкен қан кету ривароксабан тобындағы төрт пациентте (7%) және варфарин тобындағы екі пациентте (3%) болды.