ATX коды L01XK01
Әсер ету механизмі
Олапариб – поли (АДФ-рибоза) полимераза (PARP) — PARP-1, PARP-2 және PARP-3 адам ферменттерінің күшті тежегіші. Олапариб ісік жасушаларының белгілі бір желісінің өсуін in vitro және монотерапия ретінде және дәстүрлі химиотерапиямен немесе жаңа гормональді препараттармен (ЖГП) бірге in vivo ісіктердің өсуін тежейтіні көрсетілген.
PARP ферменттері ДНҚ біржіпшелі үзілістерін тиімді репарациялау үшін қажет. PARP-индукцияланған репарация үшін негізгі эксцизионды репарация (НЭР) ферменттеріне қолжетімділікті жеңілдету үшін модификациядан кейін PARP хроматині өздігінен өзгеріп, ДНҚ-дан бөлінгені қажет. Олапариб ДНҚ-мен байланысты PARP ферментінің белсенді бөлігімен байланысқан кезде, ол PARP-тің ажыратылуына жол бермейді және оны ДНҚ-ға бекітеді, осылайша репарацияны бөгейді. Бөлінетін жасушаларда бұл PARP-ДНҚ кешені орналасқан жерде репликациялық айырының тоқтап қалуына және ДНҚ екіжіпшелі үзілуіне әкеледі. Қалыпты жасушаларда BRCA1 және BRCA2 функционалды гендерін қажет ететін гомологиялық рекомбинация арқылы репарация (HRR) ДНҚ екіжіпшелі үзілістерін репарациялау кезінде тиімді. BRCA1 немесе BRCA2 сияқты гомологиялық рекомбинация арқылы репарацияның функционалды компоненттері жоқ ісік жасушаларында ДНҚ екі реттік үзілістерін дәл және тиімді қалпына келтіру мүмкін емес, бұл гомологиялық рекомбинацияның (HRD) айтарлықтай бұзылуына әкеледі. Оның орнына балама және қате жолдар іске қосылады, мысалы, классикалық гомологиялық емес ұштарды қосу жолы (NHEJ), бұл геномның жоғары дәрежедегі тұрақсыздығына әкеледі. Бірнеше репликациядан кейін геномдық тұрақсыздық қолайсыз деңгейге жетіп, ісік жасушаларының өліміне әкелуі мүмкін, өйткені олар қалыпты жасушалармен салыстырғанда ДНҚ көп зиян келтіреді. HRR жолына басқа механизмдер теріс әсер етуі мүмкін, дегенмен бұған әкелетін ауытқулар мен олардың көріністері толық белгілі емес. HRR толық функционалды жолының болмауы аналық бездің обыры және басқа да обыры аурулары кезіндегі жасуша платина препараттарына сезімталдықты анықтайтын негізгі факторлардың бірі болып табылады.
Фармакодинамикалық әсерлері
Платина препаратымен емдеуден кейін енгізілген BRCA1/2 тапшылығы бар in vivo модельдерінде олапариб ісіктің өршуінің кідіруіне алып келді және тек платина препаратымен емдеумен салыстырғанда жалпы тірі қалуды арттырды, бұл олапарибпен демеуші емдеу кезеңімен байланысты болды.
НГП-мен біріктірілген ісікке қарсы әсер
Қуықасты безінің обыры модельдеріне жасалған клиникаға дейінгі зерттеулерде PARP тежегіштерімен және жаңа буынның гормональді препараттарын бірге қолданғанда біріктірілген ісікке қарсы әсер туралы хабарланды. PARP андрогендік рецептор (AR) сигналдарының оң бірлескен реттелуіне қатысады, бұл PARP/AR сигналдарының бірге тежелуі кезінде AR нысана-генінің бәсеңдеуінің жоғарылауына әкеледі. Басқа клиникаға дейінгі зерттеулер НГП терапиясы кейбір ДНҚ гендерінің транскрипциясын тежейтінін, осылайша генетикалық емес механизмдер арқылы ДНҚ тапшылығын және PARP тежегіштеріне жоғары сезімталдықты тудыратынын хабарлады.
BRCA1/2 мутациясын анықтау
Валидацияланған әдістің көмегімен генетикалық тестілеуді тәжірибелі зертхана жүргізуі тиіс. Әр түрлі зерттеулерде герминальді және/немесе соматикалық BRCA1/2 мутациясына қан және/немесе ісік үлгілерін жергілікті немесе орталық тестілеу қолданылды. Көптеген зерттеулерде тіннің немесе қанның үлгісінен алынған ДНҚ зерттелді, зерттеу мақсатында цоДНҚ (айналымдағы ісіктік ДНҚ) талдауы жүргізілді. Пайдаланылған тестке және халықаралық жіктеудің консенсусына байланысты BRCA1/2 мутациясы қатерлі/болжамды қатерлі немесе патогендік/ықтимал патогенді деп жіктеледі. Гомологиялық рекомбинацияның (HRD) бұзылуының оң статусын қатерлі/болжамды қатерлі немесе патогенді/ықтимал патогенді деп жіктелген BRCA1/2 мутациясын анықтау арқылы анықтауға болады. HRD оң статусын анықтау үшін бұл мутацияны HRD оң бағалаумен біріктіруге болады.
Геномдық тұрақсыздықты анықтау
PAOLA-1 зерттеуінде зерттелген гомологиялық рекомбинацияның бұзылуымен байланысты геномдық өзгерістерге бүкіл геномдағы гетерозиготтылықтың жоғалуы, теломерлік аллельдік теңгерімсіздік және алдын-ала анықталған критерийлер мен бағалаулармен тұрақты көрсеткіштер болып табылатын кең ауқымды ауысу жатады. HRD бағалауы деп те аталатын геномдық тұрақсыздықтың жалпы бағалауы (GIS) ісік жасушаларында жинақталған спецификалық геномдық аберрациялардың дәрежесін бағалау үшін біріктірілген өлшеулер мен тиісті көрсеткіштерді қолдану арқылы анықталады. Төменірек балл ісік жасушаларының гомологиялық рекомбинациясының бұзылу ықтималдығының төмендігін көрсетеді, ал жоғарырақ балл ДНҚ зақымдайтын препараттардың экспозициясына қатысты үлгіні алу кезінде мұндай бұзылыстың жоғары ықтималдығын көрсетеді. GIS-тің оң статусын анықтау үшін валидацияланған шекті мәндерді пайдалану керек.
HRD оң статусын тәжірибелік зертхана валидацияланған тестілеу әдісін қолдана отырып талдау жүргізген кезде гомологиялық рекомбинацияның бұзылуымен байланысты геномдық өзгерістерді GIS бойынша құрамдық бағалау арқылы анықтауға болады.
Клиникалық тиімділік және қауіпсіздік
Олапарибтің тиімділігі мен қауіпсіздігі туралы клиникалық деректер III фазадағы бес зерттеуде алынған (SOLO1, SOLO2, OlympiAD, PAOLA-1, PROfound).
BRCA мутациясы бар кең таралған аналық без обырының бірінші желідегі демеуші терапиясы SOLO1 зерттеуі
Демеуші ем ретінде олапарибтің қауіпсіздігі мен тиімділігі ІІІ фазадағы рандомизацияланған салыстырмалы жасырын плацебо-бақыланатын көп орталықты зерттеуде бірінші желідегі платиналы химиотерапияны аяқтағаннан кейін BRCA1/2 (BRCA1/2м) мутациясы бар қатерлілік дәрежесі жоғары аналық бездің қайтадан диагноз қойылған (FIGO III-IV сатысы) серозды немесе эндометриоидты обыры бар пациенттерде зерттелді. Зерттеуге 391 пациент 2:1 қатынасында рандомизацияланды, олар Линпарза препаратын 300 мг дозада, 2 таблетка ретінде 150 мг, күніне екі рет немесе плацебо ретінде қабылдады. Пациенттер бірінші желідегі құрамында платина бар химиотерапияға жауап бойынша стратификацияланды: толық жауап (ТЖ) немесе ішінара жауап (ІЖ). Емдеу фондық аурудың өршуін, жол берілмейтін уыттылықты радиологиялық растауға дейін немесе ең көбі 2 жыл бойы жалғасты. Толық клиникалық жауабы сақталған пациенттер үшін, яғни ауру белгілерін радиологиялық растаудың болмауы, емдеудің ең жоғары ұзақтығы 2 жылды құрады, алайда тұрақты статустың сақталуы туралы радиологиялық растамасы бар, яғни аурудың өршуі туралы дәлелдемелер болмаған пациенттер Линпарза препаратын 2 жылдан ұзақ қабылдауды жалғастыра алады.
BRCA1/2 генінде герминальді немесе соматикалық мутациялары бар пациенттер жергілікті тест (n=208) немесе орталық тест (n=181) арқылы герминальді мутацияға қанды тестілеу көмегімен немесе жергілікті тест (2 пациент) арқылы арқылы ісік үлгісін тестілеу көмегімен проспективті анықталды. Герминальді мутацияға орталық тестілеу арқылы сәйкесінше 95.3% (365/383) және 4.7% (18/383) пациенттерде қатерлі немесе болжамды қатерлі мутациялар анықталды. BRCA1/2 гендеріндегі ірі өзгерістер рандомизацияланған пациенттердің 5.5%-ында (21/383) анықталды. Жергілікті тестілеуден кейін зерттеуге енгізілген пациенттерде BRCA герминальді мутация статусы ретроспективті түрде орталық тестілеу арқылы расталды. Ісіктің үлгілері бар пациенттерді ретроспективті тестілеу орталық тестілеуді қолдана отырып жүргізілді және 341 пациентте сәтті нәтижелер көрсетті, олардың 95%-ында қолайлы мутация болды (47 пациентте белгілі немесе 277 пациентте ықтимал патогенді) және жабайы типтегі BRCA герминальді мутациясы бар 2 пациентте тек BRCA соматикалық мутациясының болуы расталды.
SOLO1 зерттеуінде 389 пациентте BRCA1/2 герминальді мутациясы болды және 2 пациентте BRCA1/2 соматикалық мутациясы болды.
Демографиялық және бастапқы сипаттамалары негізінен олапариб және плацебо емдеу топтары арасында пропорционалды болды. Жас медианасы екі топта да 53 жылды құрады. Аналық без обыры пациенттердің 85%-ында негізгі ауру болды. Ең жиі гистологиялық тип серозды (96%), эндометриоидты гистология пациенттердің 2%-ында тіркелді. ECOG шкаласы бойынша жалпы жағдай көрсеткіші пациенттердің көпшілігінде 0 (78%) тең болды, жалпы жағдай көрсеткіші 2-ден 4-ке дейінгі пациенттерге қатысты деректер жоқ. Пациенттердің алпыс үш пайызына (63%) ашық циторедуктивті операция жасалған және олардың көпшілігінде (75%) макроскопиялық қалдық ауру болған жоқ. Аралық циторедуктивті операция пациенттердің 35%-ына жүргізілді және олардың 82%-ында макроскопиялық қалдық ауру байқалмады. Жеті пациентке (IV сатыдағы) циторедуктивті операция жүргізілмеді. Барлық пациенттер бірінші желідегі платина препаратымен ем алды. Қалыпты диапазон шегінде 125 (CA-125) обыр антигенінің және аурудың радиологиялық дәлелінің болмауы ретінде анықталатын зерттеуге (ТЖ) қосу кезінде, тиісінше олапариб және плацебо топтарындағы пациенттердің 73% және 77%-ында аурудың ешқандай белгілері болған жоқ. Бастапқы деңгейде кез келген өлшенетін немесе өлшенбейтін зақымданулардың болуы немесе CA-125 жоғары деңгейі ретінде айқындалатын ІЖ тиісінше олапариб және плацебо топтарындағы пациенттердің 27% және 23%-ында байқалды. Пациенттердің тоқсан үш пайызы (93%) платина препаратымен химиотерапияның соңғы дозасын қабылдағаннан кейін 8 апта ішінде рандомизацияланды. Бевацизумаб қабылдаған пациенттер зерттеуден шығарылды, сондықтан олапариб қабылдаған, бұрын бевацизумаб қабылдаған пациенттерге қауіпсіздігі мен тиімділігі жөніндегі деректер жоқ. BRCA соматикалық мутациясы бар пациенттерге қатысты деректер өте шектеулі.
Бастапқы соңғы нүкте Ауқымды Ісіктер (RECIST) 1.1 немесе өлім кезінде Жауапты Бағалаудың модификацияланған Критерийлерін қолдана отырып зерттеушінің бағалауы бойынша рандомизациядан бастап үдеуге дейінгі уақыт ретінде анықталатын үдеусіз өміршеңдік (ҮТҚ) болды. Тиімділіктің екінші соңғы нүктелері рандомизациядан екінші үдеуге немесе өлімге (ҮТҚ2) дейінгі уақытты, жалпы өміршеңдікті (ЖӨ), рандомизациядан емдеуді тоқтатуға немесе өлімге (ЕТУ) дейінгі уақытты, рандомизациядан бастап келесі ісікке қарсы терапияға немесе өлімге (ІҚТУ) дейінгі уақытты және денсаулыққа байланысты өмір сапасын (ДБӨС) қамтыды. Пациенттерде ісік бастапқы деңгейде және 3 жыл бойы әрбір 12 апта сайын, содан кейін рандомизация күніне қатысты әрбір 24 апта сайын аурудың объективті радиологиялық өршуіне дейін бағаланды.
Зерттеу плацебомен салыстырғанда олапарибті қолданғанда ҮТҚ клиникалық маңызды және статистикалық маңызды жақсарғанын көрсетті. ҮТҚ зерттеушісінің бағалауы ҮТҚ жасырын тәуелсіз орталық радиологиялық бағалауымен расталды. Соңғы пациенттің рандомизациясыннан кейін жеті жылдан соң өткізілген сипаттамалық талдау негізінен олапариб тобының пайдасына болған ЖӨ көрсеткішінің клиникалық маңызының басымдығын көрсетті.ҮТҚ талдау кезінде ЖТҚ бойынша аралық деректер жетілмеген (21%), ТҚ 0.95 (95% СА 0.60, 1.53; p-мәні=0.9) болды. Тиімділік нәтижелері 2-кестеде және 1 және 2-грфиктерде берілген.
2-кесте. SOLO1 зерттеуінде BRCA1/2 мутациясы бар анабездің таралған обыры бар қайтадан диагноз қойылған пациенттердегі тиімділік нәтижелері
Олапариб 300 мг дрс. — Плацебоc
ҮТҚ (51% жетілу)a
Оқиғалар саны: Пациенттердің жалпы саны (%) — 102:260 (39) — 96:131 (73)
Уақыт медианасы (айлар) — ҚЖЖ — 13.8
ҚҚ (95% СА)b — 0.30 (0.23-0.41)
р-мәні (2-жақты) — p<0.0001
ҮТҚ2 (31% жетілу)
Оқиғалар саны: Пациенттердің жалпы саны (%) — 69:260 (27) — 52:131 (40)
Уақыт медианасы (айлар) — ҚЖЖ — 41.9
ҚҚ (95% СА)с — 0.50 (0.35-0.72)
р-мәні (2-жақты) — p=0.0002
ӨК (38% жетілу)d
Оқиғалар саны: Пациенттердің жалпы саны (%) — 84:260 (32) — 65:131 (50)
Уақыт медианасы (айлар) — ҚЖЖ — 75.2
ҚҚ (95% СА)b — 0.55 (0.40-0.76)
ІҚТУ (60 % жетілу)
Оқиғалар саны: Пациенттердің жалпы саны (%) — 135:260 (52) — 98:131 (75)
Уақыт медианасы (айлар) — 64.0 — 15.1
ҚҚ (95% СА)b — 0.37 (0.28-0.48)
aКаплан-Мейер әдісі бойынша есептеуге сүйене отырып, 24 және 36 ай ішінде үдеусіз пациенттердің пропорциясы олапарибті қолданғанда 74% және 60% және плацебо қолданғанда 35% және 27% құрады; кейінгі бақылау уақытының медианасы екі топ бойынша 41 айды құрады (олапариб және плацебо).
bОлапарибтің пайдасына <1 мәні. Талдау ковариат ретінде платина (ТЖ немесе ІЖ) препаратымен алдыңғы химиотерапияға жауап беруді қоса алғанда, Кокстың пропорционалды қауіп-қатерлерінің моделін қолдана отырып жүргізілді.
cКейінгі ем алған плацебо тобындағы 47 пациенттің 58-ы (60%) PARP тежегішін алды.
d Каплан-Мейер бағалауы бойынша, 84 ай өмір сүрген пациенттердің үлесі олапариб қолдану кезінде 67% және плацебо қолдану кезінде 47% құрады.
тер.Тәулігіне екі рет; ҚЖЖ - Қол жеткізілген жоқ; СА - сенімді аралық; ҮТҚ – үдеусіз тірі қалу; ҮТҚ2 – екінші үдеуге немесе өлімге дейінгі уақыт; ЖТҚ – жалпы тірі қалу; ІҚТУ - рандомизациядан бастап ісікке қарсы алғашқы кейінгі терапияға немесе өлімге дейінгі уақыт.
1 график.SOLO1: BRCA1/2 мутациясы бар анабездің жайылған обыры бар қайтадан диагноз қойылған пациенттердің ҮТҚ Каплан-Мейер кестесі (51% жетілу - зерттеушінің бағалауы)
2 график. SOLO1: BRCA1/2 мутациясы бар анабездің таралған обыры бар қайтадан диагноз қойылған пациенттердің ЖТҚ Каплан-Мейер кестесі (38% жетілу)
Жағымсыз оқиғалары жоқ пациенттердің пропорциясыРандомизациядан бастап уақыт (айлар)Қауіп тобындағы пациенттер саны:Олапариб тәулігіне екі рет 300 мг таблеткаларПлацебо, тәулігіне 2 рет таблеткаларОлапариб, тәулігіне екі рет 300 мг таблеткалар.Плацебо, тәулігіне 2 рет, таблеткаларЖағымсыз оқиғалары жоқ пациенттердің пропорциясыРандомизациядан бастап уақыт (айлар)Қауіп тобындағы пациенттер саны:Олапариб тәулігіне екі рет 300 мг таблеткаларПлацебо, тәулігіне 2 рет таблеткаларОлапариб, тәулігіне екі рет 300 мг таблеткалар.Плацебо, тәулігіне 2 рет, таблеткалар
Келісілген нәтижелер зерттеуге енгізілген сәтте ауру белгілері бойынша пациенттердің кіші топтарында байқалды. ТЖ бар пациенттерде ТҚ 0.34 (95% СА 0.24–0.47) болды, олапариб тобында плацебо тобындағы 15.3 айға қарсы ҮТҚ медианасына қол жеткізілмеді. 24 және 36 ай ішінде, тиісінше, пациенттердің 68% және 45% олапариб тобындағы, ал плацебо тобындағы пациенттердің 34% және 22% ТЖ қалды. ІЖ бар пациенттерде ТҚ зерттеуге қосу сәтінде ҮТҚ 0.31 (95% СА 0.18, 0.52 және олапариб үшін 30.9 ай ҮТҚ медианасы плацебо үшін 8.4 айға қарсы) құрады. ІЖ бар пациенттер зерттеуге енгізілген сәтте не ТЖ жетті (24 ай ішінде олапариб тобында 15% және плацебо тобында 4%, 36 ай бойы ТЖ қалды) немесе оларда ІЖ/аурудың тұрақтануы сақталды (24 ай бойы олапариб тобында 43% және плацебо тобында 15%; 36 ай бойы олапариб тобында 17% және плацебо тобында 15%). Құрамында платина химиотерапияның соңғы дозасын қабылдағаннан кейін 6 ай ішінде аурудың өршуі байқалған пациенттердің үлесі олапариб тобында 3.5% және плацебо тобында 8.4% құрады.
Аналық бездің платинаға сезімтал қайталанатын (ПСҚ) обырының демеуші терапиясы
SOLO2 зерттеуі
Олапарибтің қауіпсіздігі мен тиімділігі аналық бездің, фаллопий түтіктерінің платинаға сезімтал қайталанатын обыры немесе BRCA1/2 герминальді мутациясы бар бастапқы перитонеальді обыры бар пациенттерде демеуші ем ретінде III фазадағы рандомизацияланған салыстырмалы жасырын плацебо-бақыланатын зерттеуінде зерттелді. Зерттеу платиналы химиотерапия аяқталғаннан кейін ТЖ немесе ІЖ бойынша қол жеткізілген қатерлілік дәрежесі жоғары аналық бездің ПСҚ серозды немесе эндометриоидты обыры бар (2:1: 196 олапариб және 99 плацебо қатынасында рандомизация) 295 пациенттің қатысуымен плацебо емдеумен, аурудың үдеуіне дейін тәулігіне екі рет 150 мг 2 таблетка ретінде алынған 300 мг дозадағы Линпарза препаратымен демеуші емнің тиімділігін салыстырды.
Зерттеуге платиналы химиотерапиямен емдеудің екі немесе одан да көп курсын алған және платина негізіндегі соңғы химиотерапия аяқталған соң >6 айдан кейін аурудың қайталануы байқалған пациенттер енгізілді. Пациенттер бұрын олапарибпен немесе PARP басқа тежегішімен ем қабылдамауы тиіс. Пациенттер рандомизация алдында тікелей қолдануды қоспағанда, алдын ала бевацизумабпен ем алуы мүмкін.
Барлық пациенттерде бастапқы деңгейде BRCA1 / 2 герминальді мутациясы расталды. BRCA1/2 мутациясы бар пациенттер жергілікті тест немесе орталық тест арқылы герминальді мутацияға қанды тестілеу арқылы немесе жергілікті тест арқылы ісік үлгісін тестілеу арқылы анықталды. BRCA1/2 гендеріндегі ірі өзгерістер рандомизацияланған пациенттердің 4.7%-ында (14/295) анықталды.
Демографиялық және бастапқы сипаттамалары негізінен олапариб және плацебо емдеу топтары арасында пропорционалды болды. Жас медианасы екі топта да 56 жасты құрады. Аналық бездің обыры пациенттердің >80%-ында негізгі ісік болды. Ең жиі кездесетін гистологиялық түрі сірнелі (> 90%), эндометриоидты гистология пациенттердің 6%-ында тіркелген. Олапариб тобында пациенттердің 55%-ы зерттеуге енгізер алдында алдыңғы емнің тек 2 желісінен өтті, ал 45%-ы алдыңғы емнің 3 немесе одан да көп желісін алды. Плацебо тобында пациенттердің 61%-ы алдыңғы емнің тек 2 желісін алды, ал 39%-ы алдыңғы емнің 3 немесе одан да көп желісін алды. ECOG шкаласы бойынша жалпы жағдай көрсеткіші пациенттердің көпшілігінде 0 (81%) тең болды, жалпы жағдай көрсеткіші 2-ден 4-ке дейінгі пациенттерде деректер жоқ. Платинасыз аралық пациенттердің 60%-ында >12 ай және 40%-ында >6-12 ай. Алдыңғы химиотерапияға жауап пациенттердің 47%-ында толық және 53%-ында ішінара болды. Олапариб және плацебо топтарында пациенттердің 17% және 20% тиісінше бевацизумабпен алдыңғы ем алды.
Алғашқы соңғы нүкте 1.1 (RECIST) Ауқымды Ісіктер кезінде Жауапты Бағалау Критерийлерін қолдана отырып, зерттеушінің бағалауы бойынша анықталатын үдеусіз тірі қалу болды. Тиімділіктің екінші соңғы нүктелеріне ҮӨ2, ЖТҚ, ЕТҚ, ІҚТУ, рандомизациядан кейінгі екінші ісіке қарсы келесі терапияға немесе өлімге дейінгі уақыт (ЕІТУ) және ДБӨС кірді.
Зерттеуде зерттеуші белгілеген негізгі мақсатқа олапарибті қолданған кезде плацебомен салыстырғанда ТҚ 0.30 (95% СА 0.22-0.41, p<0.0001, плацебо үшін 5.5 айға қарсы олапариб үшін 19.1 айлық медиана) ҮӨ статистикалық маңызды жақсарғанын көрсетті. Зерттеушінің ҮӨ бойынша бағалауы ҮӨ (ТҚ 0.25, 95% СА 0.18-0.35, р<0.0001, плацебо үшін 5.5 айға қарсы олапариб үшін 30.2 медианасы) жасырын тәуелсіз орталық радиологиялық тексеруімен расталды. 2 жылдың бақылау нүктесінде олапарибпен ем қабылдаған пациенттердің 43%-ы плацебо қабылдаған пациенттердің тек 15%-ымен салыстырғанда аурудың үдеуінсіз қалды.
SOLO2 зерттеуіндегі BRCA1/2 герминальді мутациясы бар ПСҚ анабез обырымен ауыратын пациенттердің бастапқы объективті нәтижелердің түйіндемесі 3-кестеде және 3-графикте берілген.
3-кесте. SOLO2 зерттеуінде BRCA1/2 герминальді мутациясы бар ПСҚ аналық бездің обыры бар пациенттерде бастапқы объективті нәтижелердің резюмесі
Олапариб 300 мг таблетка тер. — Плацебо
ҮӨ (63% жетілу)
Оқиғалар саны: Пациенттердің жалпы саны (%) — 107:196 (55) — 80:99 (81)
Уақыт медианасы (айлар) (95% СА) — 19.1 (16.3-25.7) — 5.5 (5.2-5.8)
ҚҚ (95% СА) а — 0.30 (0.22-0.41)
р-мәні (2-жақты) — p<0.0001
aҚҚ = Қауіптер Қатынасы. Олапарибтің пайдасына <1 мәні. Талдау Кокстың пропорционалды қауіптер моделін, оның ішінде платина препаратымен (ТЖ немесе ІЖ) алдыңғы химиотерапияға жауап беруді және ковариат ретінде соңғының алдындағы платина бар химиотерапияда аурудың өршуіне дейінгі уақытты (>6-12 ай және >12 ай) қолдана отырып жүргізілді.
тер.Тәулігіне екі рет; ҮӨ – үдеусіз өміршеңдік; СА - сенімді аралық
3 график.SOLO2: герминальді BRCA1/2 мутациясы бар аналық без обыры бар пациенттерде Каплан-Мейердің ҮӨ кестесі (63% жетілу - зерттеушінің бағалауы)
Соңғы талдау кезінде ОВ (61% жетілу) ҚҚ 0.74 құрады (95% СА 0.54 – 1.00; p = 0.0537; олапариб үшін 51.7 айлық медиана, плацебо үшін 38.8 ай), яғни статистикалық маңыздылыққа қол жеткізілген жоқ. ІҚТУ және ҮӨ2 қайталама соңғы нүктелері плацебомен салыстырғанда олапарибті қолданғанда тұрақты және статистикалық маңызды жақсаруды көрсетті. ОВ, ІҚТУ және ҮӨ2 бойынша нәтижелер 4-кестеде және 4-графикте көрсетілген.
4-кесте. SOLO2 зерттеуінде BRCA1/2 герминальді мутациясы бар ПСҚ анабез обырымен ауыратын пациенттердегі екінші соңғы нүктелердің негізгі нәтижелерінің резюмесі
Олапариб 300 мг таблетка тер. — Плацебо
ҮӨ (61% жетілу)
Оқиғалар саны: Пациенттердің жалпы саны (%) — 116:196 (59) — 65:99 (66)
Уақыт медианасы (айлар) (95% СА) — 51.7 (41.5, 59.1) — 38.8 (31.4, 48.6)
ҚҚ (95% СА) а — 0.74 (0.54; 1.00)
р-мәні (2-жақты) — р = 0.0537
ІҚТУ (58% жетілу)
Оқиғалар саны: Пациенттердің жалпы саны (%) — 139:196 (71) — 86:99 (87)
Уақыт медианасы (айлар) (95% СА) — 27.4 (22.6-31.1) — 7.2 (6.3-8.5)
ҚҚ (95% СА) а — 0.37 (0.28-0.48)
р-мәні* (2-жақты) — p<0.0001
ҮӨП2 (40% жетілу)
Оқиғалар саны: Пациенттердің жалпы саны (%) — 70:196 (36) — 49:99 (50)
Уақыт медианасы (айлар) (95% СА) — ҚЖЖ (24.1-ҚЖЖ) — 18.4 (15.4-22.8)
ҚҚ (95% СА) а — 0.50 (0.34-0.72)
р-мәні (2-жақты) — p=0.0002
*Көптік мәніне бақыланбаған.
aҚҚ = Қауіптер Қатынасы. Олапарибтің пайдасына <1 мәні. Талдау Кокстың пропорционалды қауіптер моделін, оның ішінде платина препаратымен (ТЖ немесе ІЖ) алдыңғы химиотерапияға жауап беруді және ковариат ретінде соңғының алдындағы платина бар химиотерапияда аурудың өршуіне дейінгі уақытты (>6-12 ай және >12 ай) қолдана отырып жүргізілді.
тер. - тәулігіне екі рет; ҚЖЖ – қол жеткізілген жоқ; СА - сенімді аралық; ҮӨ2 – рандомизациядан екінші үдеуге немесе өлімге дейінгі уақыт; БКТУ - рандомизациядан бастап бірінші келесі терапияға немесе өлімге дейінгі уақыт.
4 график. SOLO2 зерттеуі: GBRCA1/2 мутациясымен аналық без обырының ПСҚ бар пациенттеріндегі Каплан-Мейер ОВ қисығы (61% жетілу )
Жағымсыз оқиғалары жоқ пациенттердің үлесіЖағымсыз оқиғалары жоқ пациенттердің үлесіОлапариб, тәулігіне екі рет 300 мг, таблеткаларПлацебо, тәулігіне 2 рет, таблеткаларОлапариб, тәулігіне екі рет 300 мг, таблеткаларПлацебо, тәулігіне 2 рет, таблеткалар
Рандомизация сәтінен бастап уақыт (айлар)
Қауіп тобындағы пациенттер саны:
Олапариб, тәулігіне екі рет 300 мг, таблеткалар
196 — 192 — 187 — 172 — 145 — 130 — 120 — 105 — 98 — 86 — 77 — 39 — 7 — 0
Плацебо, тәулігіне 2 рет, таблеткалар
99 — 99 — 93 — 79 — 66 — 57 — 50 — 42 — 38 — 33 — 31 — 16 — 0 — 0
Аурудың орташа дамуы бойынша зерттеуге енгізілген пациенттер арасында (бастапқы деңгейдегі мақсатты зақымданулар), объективті жауап коэффициенті плацебо тобындағы 17%-ға қарсы олапарибті қолданған топта 41%-ға жетті. Линпарза препаратын алған, расталған ауруы бар зерттеуге енгізілген (бастапқы деңгейдегі мақсатты немесе мақсатсыз зақымданулар) пациенттердің 15.0%-ы плацебо тобындағы пациенттердің 9.1%-ымен салыстырғанда толық жауап берді.
ҮӨ талдау кезінде емдеу ұзақтығының медианасы олапариб үшін 19.4 айды және плацебо үшін 5.6 айды құрады. Пациенттердің көпшілігі олапарибтің тәулігіне екі рет 300 мг бастапқы дозасында қалды. Емдеуді тоқтата тұру, дозаны төмендету, жағымсыз құбылыс салдарынан емдеуді тоқтату жиілігі тиісінше 45.1%, 25.1% және 10.8% құрады. Емді жиі тоқтату емнің алғашқы 3 айында, ал емнің алғашқы 3-6 айында дозаны төмендету байқалды. Емдеуді тоқтатуға немесе дозаны төмендетуге әкелген ең жиі жағымсыз реакциялар анемия, жүрек айнуы және құсу болды.
Пациент хабарлаған нәтиже (ПХН) бойынша деректер плацебомен салыстырғанда олапариб алған пациенттерде айырмашылықтардың жоқтығын көрсетеді, бұл зерттеу нәтижелерінің көрсеткіштері және анабез обырын емдеудің функционалдық бағасы бойынша бастапқы деңгейден өзгеріс бойынша бағаланды.
19-зерттеу (D0810C00019)
Платина препараттарымен емдеудің екі немесе одан да көп схемасын қолданғаннан кейін аналық бездің, фаллопий түтіктерінің платинаға сезімтал қайталанатын обыры немесе бастапқы перитонеальді обыры бар пациенттерді демеуші ем ретінде олапарибтің қауіпсіздігі мен тиімділігі II фазадағы ірі рандомизацияланған салыстырмалы жасырын плацебо-бақыланатын зерттеуінде (19-зерттеу) зерттелді. Зерттеуде құрамында платина бар химиотерапия аяқталғаннан кейін жауабына қол жеткізе алған (ТЖ немесе ІЖ) анабездердің қатерлілігі жоғары дәрежелі платиносезімтал қайталанатын сірнелі обыры бар 265 (олапариб тобында 136 және плацебо тобында 129) пациенттің қатысуымен плацебо емдеумен аурудың үдеуіне дейін тәулігіне екі рет 50 мг 8 капсула ретінде алынған 400 мг дозадағы капсула түріндегі Линпарза препаратымен демеуші емнің тиімділігі салыстырылды. Бастапқы соңғы нүкте зерттеушінің RECIST 1.0 критерийлері бойынша бағалауына негізделген ҮӨ болды. Тиімділіктің екінші соңғы нүктелеріне ЖТҚ, ауруды бақылау жиілігі (АБЖ) кірді, ол расталған ТЖ/ІЖ + АТ (ауруды тұрақтандыру), ДБӨС және ауру симптомдары ретінде анықталды. Сондай-ақ, ІҚТУ және БКТУ зерттеу талдаулары жүргізілді.
Зерттеуге платина негізіндегі соңғының алдындағы химиотерапия аяқталғаннан кейін >6 айдан соң аурудың қайталануы бар пациенттер кірді. Зерттеуге енгізу BRCA1/2 мутациясын растауды қажет етпеді (кейбір пациенттерде BRCA мутациясының статусы ретроспективті түрде анықталды). Пациенттер бұрын олапарибпен немесе PARP басқа тежегішімен ем қабылдамауы тиіс. Пациенттер рандомизация алдында тікелей қолдануды қоспағанда, алдын ала бевацизумабпен ем алуы мүмкін. Олапарибпен қайталап емдеуге оны қолдану аясында ауру үдегеннен кейін рұқсат етілмеген.
BRCA1/2 мутациясы бар пациенттер жергілікті сынақ немесе орталық тест арқылы герминальді мутацияға қанды тестілеу арқылы немесе ісік үлгісін тестілеу арқылы анықталды. BRCA1/2 гендеріндегі ірі өзгерістер рандомизацияланған пациенттердің 7.4%-ында (10/136) анықталды.
Демографиялық және бастапқы сипаттамалары негізінен олапариб пен плацебо қолданылатын топтар арасында пропорционалды болды. Жас медианасы екі топта да 59 жасты құрады. Аналық бездің обыры пациенттердің >86%-ында негізгі ісік болды. Олапариб қолданылған топта пациенттердің 44%-ы алдын ала тек 2 емдеу желісінен өтті, ал 56%-ы 3 немесе одан да көп емдеу желісінен өткен. Плацебо тобында пациенттердің 49%-ы алдын ала тек 2 желісін алды, ал 51%-ы 3 немесе одан да көп емдеу желісін алды. ECOG шкаласы бойынша жалпы жағдай көрсеткіші пациенттердің көпшілігінде 0 (77%) тең болды, жалпы жағдай көрсеткіші 2-ден 4-ке дейінгі пациенттерде деректер жоқ. Платинасыз аралық пациенттердің 60%-ында >12 ай және 40%-ында >6-12 ай. Алдыңғы платиналы химиотерапияға жауап пациенттердің 45%-ында толық және 55%-ында ішінара болды. Олапариб пен плацебо қолданылатын топтарда пациенттердің 6% және 5% тиісінше бұрын бевацизумаб алған.
Зерттеудің қол жеткізілген басты мақсаты жалпы популяциядағы плацебо қолданылатын топпен салыстырғанда олапарибті қолданған топта ҮӨ статистикалық маңызды жақсарғанын көрсетті ҚҚ 0.35 (95% СА 0.25-0.49, p<0.0001 және плацебо тобындағы 4.8 айға қарсы олапариб бар топтағы медианасы 8.4 ай). ЖТҚ қорытынды талдауы кезінде (2016 жылғы 9 мамырда деректер жинауды тоқтату (ДЖТ)) 79% жетілу кезінде, олапарибті плацебомен салыстыру кезінде тәуекелдердің қатынасы 0.73 құрады (95% СА 0.55-0.95, p=0.02138, бұл болжамды маңыздылық деңгейіне сәйкес келмеді <0.0095 және плацебо үшін 27.8 айға қарсы олапариб үшін медианасы 29.8 ай). Олапарибпен емдеу тобында 23.5% (n=32/136) пациенттер плацебо тобындағы 3.9% (n=5/128) пациенттермен салыстырғанда ≥2 жыл бойы емін жалғастырды. Пациенттердің саны шектеулі болғанына қарамастан, олапарибпен емдеу тобындағы пациенттердің 13.2% (n=18/136) плацебо тобындағы 0.8% (n=1/128) салыстырғанда ≥5 жыл бойы емді жалғастырды.
Қосалқы топтардың алдын ала талдау BRCA1/2 мутациясымен аналық без обыры бар пациенттерді (n=136, 51.3%, оның ішінде BRCA1/2 соматикалық ісік мутациясы анықталған 20 пациентті қоса) олапариб монотерапиясының ең үлкен клиникалық пайдасын көрсеткен қосалқы топ ретінде анықтады. Пайдасы BRCA1/2 жабайы типті мутациясы/белгісіз мәндегі нұсқалары (BRCA1/2 жабайы типті/БМН) бар пациенттерде де, қарқындылығы аз болса да байқалды. Қосалқы топтарды талдау үшін бірнеше тестілеу стратегиясы болмады.
19 Зерттеуде BRCA1/2 және BRCA1/2 жабайы типті/БМН мутациясы бар ПСҚ анабез обыры бар пациенттерде бастапқы объективті нәтиженің түйіндемесі 4-кестеде, ал 19 Зерттеуге қатысатын барлық пациенттер бойынша 5-кестеде және 5-графикте берілген.
5-кесте. 19 Зерттеуде барлық пациенттер үшін және BRCA1/2 және BRCA1/2 жабайы типті/БМН мутациясы бар ПСҚ анабез обыры бар пациенттерде бастапқы объективті нәтиженің резюмесі
Барлық пациенттера — BRCA1/2 мутациясымен — BRCA1/2 жабайы типті/БМН
Олапариб 400 мг капсула тер. — Плацебо — Олапариб 400 мг капсула тер. — Плацебо — Олапариб 400 мг капсула тер. — Плацебо
ҮӨ – ДЖТ 30 маусым 2010 ж.
Оқиғалар саны: Пациенттердің жалпы саны (%) — 60:136 (44) — 94:129 (73) — 26:74 (35) — 46:62 (74) — 32:57 (56) — 44:61 (72)
Уақыт медианасы (айлар) (95% СА) — 8.4 — 4.8 — 11.2 — 4.3 — 7.4 — 5.5
(7.4-11.5) — (4.0-5.5) — (8.3-Н) — (3.0-5.4) — (5.5-10.3) — (3.7-5.6)
ҚҚ (95% СА)b — 0.35 (0.25-0.49) — 0.18 (0.10–0.31) — 0.54 (0.34-0.85)
р-мәні (2-жақты) — p<0.00001 — p<0.00001 — p=0.00745
a«Барлық пациенттер» бағанына келесі қосалқы топтар кіреді: белгісіз статусы бар BRCA1/2, BRCA1/2 жабайы типті мутациясы бар/БМН және BRCA1/2 (белгісіз статуспен 11 пациент Кестеде жеке қосалқы топ ретінде көрсетілмеген).
bҚҚ = Қауіптер Қатынасы. Олапарибтің пайдасына <1 мәні. Талдау емдеу, этностық шығу тегі, платина сезімталдығы және соңғы платина терапиясына жауап беру сияқты факторлармен Кокстың пропорционалды қауіптер моделін қолдана отырып жүргізілді.
тер.- тәулігіне екі рет; ҮӨ – үдеусіз өміршеңдік; ДЖТ – деректер жинауды тоқтату;
СА - сенімді аралық; ҚЖЖ - қол жеткізілген жоқ.
5 график.19 Зерттеу: ТТП-дағы Каплан-Мейер ҮӨ кестесі (58% жетілу - зерттеушінің бағалауы) ДЖТ 30 маусым 2010 ж
BRCA1/2 және BRCA1/2 жабайы типті/БМН мутациясы бар ПСҚ аналық без обыры бар пациенттерде екінші объективті нәтиженің резюмесі 19 Зерттеуде 6-кестеде, ал 19 Зерттеуге қатысатын барлық пациенттер бойынша 6-кестеде және 5-графикте берілген.
6-кесте. 19 Зерттеуде барлық пациенттер үшін және BRCA1/2 және BRCA1/2 жабайы типті/БМН мутациясы бар ПСҚ аналық без обыры бар пациенттерде екіншілік объективті нәтиженің резюмесі
Барлық пациенттера — BRCA1/2 мутациясымен — BRCA1/2 жабайы типті/БМН
Олапариб 400 мг капсула тер. — Плацебо — Олапариб 400 мг капсула тер. — Плацебо — Олапариб 400 мг капсула тер. — Плацебо
ЖТҚ - ДЖТ 9 мамыр 2016 ж.
Оқиғалар саны: Жалпы саны пациенттер (%) — 98:136 (72) — 112:129 — 49:74 (66) — 50:62 (81) c — 45:57 (79) — 57:61 (93)
(87)
Барлық пациенттера — BRCA1/2 мутациясымен — BRCA1/2 жабайы типті/БМН
Олапариб 400 мг капсула тер — Плацебо — Олапариб 400 мг капсула тер — Плацебо — Олапариб 400 мг капсула тер — Плацебо
Уақыт медианасы — 29.8 — 27.8 — 34.9 — 30.2 — 24.5 — 26.6
(айлар) (95% СА) — (26.9-35.7) — (24.9-33.7) — (29.2-54.6) — (23.1-40.7) — (19.8-35.0) — (23.1-32.5)
ҚҚ (95% СА)b — 0.73 (0.55–0.95) — 0.62 (0.42–0.93) — 0.84 (0.57-1.25)
р-мәні* (2-жақты) — p=0.02138 — p=0.02140 — p=0.39749
БКТУ – ДЖТ 9 мамыр 2016 ж.
Оқиғалар саны: Жалпы саны пациенттер (%) — 106:136 — 124:128 — 55:74 (74) — 59:62 (95) — 47:57 (83) — 60:61 (98)
(78) — (97)
Уақыт медианасы (айлар) (95% СА) — 13.3 — 6.7 — 15.6 — 6.2 — 12.9 — 6.9
(11.3-15.7) — (5.7-8.2) — (11.9-28.2) — (5.3-9.2) — (7.8-15.3) — (5.7-9.3)
ҚҚ (95% СА)b — 0.39 (0.30–0.52) — 0.33 (0.22-0.49) — 0.45 (0.30-0.66)
р-мәні* (2-жақты) — p<0.00001 — p<0.00001 — p=0.00006
* Қосалқы топтарды талдау үшін немесе барлық пациенттердің БКТУ үшін бірнеше тестілеу стратегиясы болмады
тестілеу.
a «Барлық пациенттер» бағанына келесі қосалқы топтар кіреді: белгісіз статусы бар BRCA1/2, BRCA1/2 жабайы типті мутациясы бар/БМН және BRCA1/2 (белгісіз статуспен 11 пациент Кестеде жеке қосалқы топ ретінде көрсетілмеген).
bҚҚ = Қауіптер Қатынасы. Олапарибтің пайдасына <1 мәні. Талдау емдеу, этностық шығу тегі, платина сезімталдығы және соңғы платина терапиясына жауап беру сияқты факторлармен Кокстың пропорционалды қауіптер моделін қолдана отырып жүргізілді.
cBRCA мутациясы (14/62; 22.6%) бар кіші топта плацебо алған пациенттердің шамамен төрттен бірі кейіннен PARP тежегішін алды.
тер.- тәулігіне екі рет; ЖӨ – Жалпы өміршеңдік; ДЖТ – деректер жинауды тоқтату; СА - сенімді аралық; БКТУ - рандомизациядан бастап бірінші келесі терапияға немесе өлімге дейінгі уақыт.
6 график. 19-зерттеу: ТТП-дағы Каплан-Мейер ЖТҚ кестесі (79% жетілу) ДЖТ 9 мамыр 2016 ж
ҮӨ талдау кезінде емдеу ұзақтығы медианасы олапариб қолданылған топта 8 айды және плацебо тобында 4 айды құрады. Пациенттердің көпшілігі олапарибтің тәулігіне екі рет 400 мг бастапқы дозасында қалды. Емдеуді тоқтата тұру, дозаны төмендету, жағымсыз құбылыс салдарынан емдеуді тоқтату жиілігі тиісінше 34.6%, 25.7% және 5.9% құрады. Емді жиі тоқтату және дозаны төмендету емнің алғашқы 3 айында байқалды. Емдеуді тоқтатуға немесе дозаны төмендетуге әкелген ең жиі жағымсыз реакциялар жүрек айнуы, анемия, құсу, нейтропения және қатты қажығыштық болды. Анемия түріндегі жағымсыз реакциялар жиілігі 22.8%-ды (≥3 7.4% CTCAE дәрежесі) құрады.
Пациент хабарлаған нәтиже (ПХН) бойынша деректер плацебомен салыстырғанда олапариб алған пациенттерде айырмашылықтардың жоқтығын көрсетеді, бұл зерттеу нәтижелері мен анабез обырының емін функционалдық бағалау көрсеткіштеріндегі индекстің жақсаруы және нашарлауы арқылы бағаланды.
OPINION зерттеуі
ОПИНИОН - бір топтық, көп орталықты IIIb Фазадағы зерттеу, онда платина негізіндегі химиотерапияның 2 немесе одан да көп тармақтарынан кейін платинаға сезімтал қайталанатын аналық без, фаллопиялық түтік обыры немесе бастапқы перитонеальді обыры бар және белгілі қауіпті немесе күдікті қауіпті gBRCA мутациялары болмаған пациенттерде олапарибті демеуші терапия ретінде зерттелген. Зерттеуге платина негізіндегі химиотерапия аяқталғаннан кейін жауап байқалған (толық немесе ішінара) пациенттер енгізілді. Бұл зерттеуге барлығы 279 пациент қатысты, олар аурудың өршуіне немесе қолайсыз уыттылықтың дамуына дейін олапарибпен емделді. Орталықтандырылған тестілеу негізінде 90.7% gBRCA мутациясынсыз расталды, сондай-ақ 9.7% sBRCA мутацияларымен идентификацияландырылды.
Бастапқы соңғы нүкте зерттеуші модификацияланған RECIST v1.1 сәйкес бағалаған ҮӨ болды. Екінші соңғы нүктелерге ЖӨ кірді.
Олапариб демеуші терапия ретінде қолданылған кезде gBRCA мутациясынсыз платинаға сезімтал қайталанатын аналық без обыры бар пациенттерде клиникалық белсенділікті көрсетті. Үдеусіз өміршеңдік (ҮӨ) жалпы қорытынды талдауында (деректерді тоқтату күні 2021ж 17 Қыркүйегінде),ҮӨ деректерінің жетілуі 52,3% құрады.
OPINION зерттеуінде gBRCA мутациясынсыз платинаға сезімтал қайталанатын аналық без обыры бар пациенттерге арналған бастапқы соңғы нүкте ҮТҚ және қайталама соңғы нүкте ҮӨ нәтижелерге шолу 7-кестеде келтірілген.
7-кесте. OPINION зерттеуіндегі gBRCA мутациялары жоқ платинаға сезімтал қайталанатын аналық без обыры бар пациенттердің негізгі тиімділік критерийлеріне шолу
Олапариб 300 мг таблетка тер
ҮӨ (75% жетілу) (деректер жинауды тоқтату күніне 2 Қазан 2020)
Оқиғалар саны: Пациенттердің жалпы саны (%) — 210: 279 (75.3)
ҮӨ медианасы (95% СА), айлара — 9.2 (7.6, 10.9)
ҮӨ (деректерінің жетілуі 52,3%) талдауында (деректерді тоқтату күні 2021ж 17 Қыркүйегінде)
Оқиғалар саны: Пациенттердің жалпы саны (%)
ҮӨ медианасы (95% СА), айлара
а Каплан-Мейер әдісімен есептелген.ҮӨ және ҮТҚ медианасы үшін сенімді аралықтары Брукмейер-Кроули әдісі негізінде алынды. дрс. - тәулігіне екі рет; ҮТҚ – үдеусіз тірі қалу; ҮӨ - үдеусіз өміршеңдік; ДЖТ - деректер жинауды тоқтату; СА - сенімді аралық.
Сүт безінің BRCA1/2 герминальді мутациямен HER2-теріс метастаздық обыры
PAOLA-1 зерттеуі
PAOLA-1 - III Фазадағы рандомизацияланған салыстырмалы жасырын плацебо-бақыланатын көп орталықты зерттеу, онда бевацизумабпен (дене салмағына 15 мг/кг, вена ішіне инфузия түрінде 3 аптада бір рет) біріктірілімде тәулігіне екі рет 300 мг (150 мг-нан 2 таблетка) дозадағы Линпарза препаратының тиімділігі мен қауіпсіздігі кең таралған (FIGO жіктемесі бойынша III-IV сатысы) аналық бездің, фаллопиялық түтіктердің эпителий обырын немесе платиналы химиотерапия мен бевацизумабтан кейінгі қатерлілік дәрежесі жоғары бастапқы перитонеальді обырды демеуші емдеу үшін бевацизумабпен біріктірілімде плацебомен салыстырылды. Бевацизумабпен емдеу химиотерапия кезеңі мен демеуші курсты қоса, 15 айға/22 емдеу циклына дейін созылды.
Зерттеу барысында 806 пациент рандомизацияланды (рандомизация 2:1 - олапариб/бевацизумаб тобындағы 537 пациент және плацебо/бевацизумаб тобындағы 269 пациент), оларда жаппай хирургиялық резекция жүргізілгеннен кейін ауру белгілері болмаған немесе бірінші желідегі платиналы химиотерапия мен бевацизумабты қолданғаннан кейін толық (ТЖ) немесе ішінара жауап (ІЖ) байқалған. Пациенттер минимум 4 және максимум 9 терапия курсын аяқтады, бұл ретте көпшілігі (63 %) бірінші желідегі платина және таксан қамтылған химиотерапияның 6 курсын алды, оның ішінде 3 соңғы химиотерапия курсымен біріктіріп бевацизумабтың минимум 2 курсын алды. Рандомизацияға дейін бевацизумаб курстары санының медианасы 5 құрады.
Пациенттерді бірінші желідегі емнің нәтижесі (циторедуктивті хирургияның уақыты мен нәтижесі және платиналы химиотерапияға жауап) және жергілікті зертханада проспективті талдау шеңберінде анықталған tBRCA мутациясының статусы бойынша стратификациялады. Пациенттер демеуші ем режимінде бевацизумабпен емді жалғастырды және химиотерапияның соңғы дозасын алғаннан кейін кем дегенде 3 аптадан соң және максимум 9 аптадан соң Линпарза препаратымен емді бастады. Линпарза препаратымен емдеу негізгі аурудың үдеуіне, қолайсыз уыттылықтың дамуына дейін немесе терапияның 2 жылына дейін жалғасты. Емдеуші дәрігердің пікірінше, емді жалғастырудан қосымша пайда көре алатын пациенттер емді 2 жылдан астам уақыт бойы да ала алады.
Демографиялық және бастапқы сипаттамалар ITT-популяциядағы екі топ арасында (зерттелетін препараттың кемінде бір дозасын алған барлық рандомизацияланған пациенттер) және tBRCA мутациясының биомаркерлері (проспективті және ретроспективті түрде анықталған), GIS және HRD статусы (осы зерттеуде екі биомаркердің біріктірілімі бойынша анықталған) бойынша қосалқы топтарда теңдестірілді. Пациенттердің жас медианасы 61 жасты құрады. Екі топтағы пациенттердің көпшілігінің ECOG шкаласы бойынша бағалауы 0 (70 %) болды. Аналық бездің обыры пациенттердің >86%-ында бастапқы ісік болды. Ең жиі гистологиялық типі серозды обыр болды - 96%; пациенттердің 2%-ында ісіктің эндометриоидты гистологиялық сипаттамалары байқалды. Пациенттердің көпшілігінде FIGO жіктемесі бойынша IIIC сатысы диагноздалған (63 %). Барлық пациенттер бірінші желідегі платиналы химиотерапия және бевацизумаб қабылдады. Пациенттер хирургиялық араласудың нәтижесімен шектелмеген: пациенттердің 63 %-ында бастапқы немесе аралық циторедуктивті операциядан кейін толық циторедукция, ал 37%-ында қалдық макроскопиялық ауру байқалды. Скрининг сәтінде екі топтағы пациенттердің 30% -ында tBRCA мутациясы болды. Биомаркерлер бойынша қосалқы топтардағы демографиялық және бастапқы сипаттамалар ITT популяциядағы сипаттамаларға сәйкес келді. HRD-оң пациенттердің қосалқы тобында 65%-да толық циторедукция байқалды және 35%-да аурудың макроскопиялық қалдық белгілері болды. Зерттеуге енгізілген пациенттердің жалпы популяциясында екі топтағы пациенттердің 30%-ында жергілікті зертханада тестілеу арқылы скрининг кезінде tBRCA мутациясы (қатерлі/патогендік мутация) анықталды, ал пациенттердің 4%-ында BRCA мутациясы бойынша статус белгісіз болды. Қолжетімді клиникалық үлгілерді ретроспективті талдау пациенттердің 97%-ында tBRCA мутациясы бойынша статусты растау және жоғарыда сипатталғандай геномның тұрақсыздық дәрежесін зерттеу мақсатында жүргізілді. tBRCA мутациясы жоқ пациенттер арасында 29 % (жалпы популяцияның 19%) осы зерттеуде ≥ 42 жиынтық бағалау ретінде анықталған GIS бойынша оң статусты анықтады. tBRCA мутациясы және GIS бойынша оң статусы бар пациенттерді біріктірген кезде HRD-оң, HRD-теріс және HRD статусы бойынша белгісіз пациенттер тиісінше пациенттердің жалпы популяциясының 48 %, 34% және 18%-ын құрады.
Бастапқы соңғы нүкте 1.1 нұсқадағы ауқымды ісіктер (RECIST) кезінде немесе пациенттің өліміне дейін объективті жауапты бағалаудың модификацияланған критерийлерін пайдалана отырып, зерттеушінің бағалауымен рандомизациядан үдеуге дейінгі уақыт ретінде анықталатын үдеусіз (ҮӨ) өміршеңдік болды. Екіншілік соңғы тиімділік нүктелері: рандомизациядан екінші үдеуге немесе өлімге дейінгі уақыт (ҮӨ2), жалпы өміршеңдік (ЖӨ), рандомизациядан бастапқы кезекті ісікке қарсы терапияға немесе өлімге дейінгі уақыт (TFST) және денсаулыққа байланысты өмір сапасы (ДБӨС). Пациенттер ісікті RECIST 1.1 бойынша бастапқы деңгейде және 24 апта сайын (клиникалық көріністер болған немесе CA 125 бойынша үдеу болған кезде КТ/МРТ 12 аптадан кейін) 42 айға дейінгі мерзім ішінде немесе аурудың объективті радиологиялық тұрғыдан рентгенологиялық үдеуіне дейін бағалаудан өтті.
Зерттеуде бастапқы соңғы нүктеге қол жеткізілді: ITT популяцияда плацебо/бевацизумаб біріктірілімімен салыстырғанда олапариб/бевацизумаб біріктірілімін қолдану кезінде зерттеушінің бағалауы бойынша ҮӨ статистикалық маңызды жақсаруы көрсетілді (ҚҚ 0.59, 95% СА: 0.49-0.72, р < 0.0001, уақыт медианасы олапариб/бевацизумаб біріктірілімі үшін 22.1 айды құрады, плацебо/бевацизумаб үшін 16.6 аймен салыстырғанда). Бұл нәтижелер BICR талдауына сәйкес келді. Дегенмен, биомаркерлер бойынша оң статусы бар пациенттер (tBRCA, GIS мутациясы, tBRCA және/немесе GIS мутациясының болуы ретінде анықталатын HRD-оң статус) терапиядан ең көп клиникалық пайда алды.
Жалпы популяциядағы ҮӨ2 соңғы талдауы (деректер жинауды тоқтату күніне 22 наурыз 2020 ж., 53% жетілу) статистикалық маңызды болды (ҚҚ 0.78, 95% СА 0.64-0.95, p = 0.0125 медианамен 36.5 ай олапариб/бевацизумаб үшін 32.6 айға қарсы плацебо/бевацизумаб)..
ҮӨ соңғы талдауында (деректерді тоқтату күні 2022 ж. 22 наурыз) оң HRD статусы бар пациенттерде (tBRCA мутациясы және/немесе GIS) плацебо/бевацизумаб тобымен салыстырғанда олапариб/бевацизумаб тобындағы ҮӨ сандық жақсаруы байқалды. (8 кестені қараңыз).
tBRCA мутациясы бар рандомизацияланған қосалқы топта (241/806 пациент) олапариб/бевацизумаб біріктірілімін қабылдаған топ үшін ҮӨ медианасы плацебо/бевацизумаб қабылдаған топ үшін 22.0 аймен салыстырғанда 37.2 айды құрады (ҚҚ = 0.34, 95% СА: 0.23, 0.51). Соңғы ҮӨ талдауында (деректерді кесіп тастау күні 2022 жылғы 22 наурыз) tBRCA мутациясының кіші тобында плацебо/бевацизумаб тобымен салыстырғанда олапариб/бевацизумаб тобындағы өлім қаупінің сандық төмендеуі байқалды (СА 0,63; 95% ҚҚ 0,41 , 0,97).
Ісік үлгілерін ретроспективті зерттеуге негізделген биомаркерлердің басқа қосалқы топтары бойынша тиімділікті талдау нәтижелері 8-кестеде келтірілген.
8-кесте.PAOLA-1 зерттеуінде аналық без обыры кең таралған пациенттерде tBRCA және/немесе GIS мутациясының болуымен анықталатын гомологиялық рекомбинациясы (HRD) бұзылған пациенттер үшін тиімділіктің негізгі нәтижелеріне шолу
tBRCA мутациясы*,c (n = 235) — GIS-оң статус (HRD оң статус, tBRCA мутациясын қоспағанда)*,d (n = 152) — HRD-оң статус* (n = 387)
Олапариб/ бевацизумаб — Плацебо/ бевацизумаб — Олапариб/ бевацизумаб — Плацебо/ бевацизумаб — Олапариб/ бевацизумаб — Плацебо/ бевацизумаб
Зерттеушінің бағалауы бойынша ҮӨ (46% жетілу) деректерді жинауды тоқтату күніне 22 наурыз 2019 ж.а
Оқиғалар саны: Пациенттердің жалпы саны (%) — 44/158 (28) — 52/77 (68) — 43/97 (44) — 40/55 (73) — 87/255 (34) — 92/132 (70)
Орташа ұзақтығы (айлар) — 37.2 — 18.8 — 28.1 — 16.6 — 37.2 — 17.7
ҚҚ (95 %) САb — 0.28 (0.19, 0.42) — 0,43 (0.28, 0.66) — 0.33 (0.25, 0.45)
Зерттеушінің бағалауы бойынша ҮӨ2 мәні (40 % жетілу) деректерді жинауды тоқтату күніне 22 наурыз 2020 ж.
Оқиғалар саны: Пациенттердің жалпы саны (%) — 44/158 (28) — 37/77 (48) — 41/97 (42) — 33/55 (60) — 85/255 (33) — 70/132 (53)
Орташа ұзақтығы (айлар) — ҚЖЖ — 42.2 — 50.3 — 30.1 — 50.3 — 35.4
ҚҚ (95 %) САb — 0.53 (0.34, 0.82) — -0.60 (0.38, 0.96) — 056 (0.41, 0.77)
Соңғы ЖӨ (42% жетілу) 2022 жылдың 22 наурызында деректер жинауды тоқтату күніне
Оқиғалар саны/пациенттердің жалпы саны (%) — 49/158 (31.0) — 37/77 (48.1) — 44/97 (45.4) — 32/55 (58.2) — 93/255 (36.5) — 69/132 (52.3)
Орташа ұзақтығы (айлар) — 75.2 — 75.2 — ҚЖЖ — 52 — 75.2 — 57.3
ҚҚ (95 %) САb — 0.57 (0.37, 0.88) — 0.71 (0.45, 1.13) — 0.62 (0.45, 0.85)
*Алдын ала жоспарланған қосалқы топ
aКаплан-Мейер әдісі бойынша бағалау негізінде 12 және 24 айдан кейін аурудың өршуі байқалмаған пациенттердің үлесі плацебо/бевацизумаб тобындағы 71% және 29%-бен салыстырғанда олапариб/бевацизумаб тобында 89% және 66% құрады.
bМәні < олапарибтің пайдасына 1. Талдау скрининг кезіндегі бірінші желідегі терапия нәтижелері және зертханалық скринингтегі tBRCAмутациясының статусы бойынша стратификацияланған Кокстың пропорционалды қауіптер моделін қолдана отырып жүргізілді.
cMyriad тесті қолданылған tBRCA мутациясының статусы
dHRD оң статус, tBRCA мутациясын қоспағанда қолданылған геномдық тұрақсыздықты (GIS) Myriad > 42 (алдын ала белгіленген шекті мән) көрсеткіші ретінде анықталды.
СА - сенімді аралық; ҚҚ - қауіптер қатынасы; ҚЖЖ - қол жеткізілген жоқ
7 график. PAOLA-1 зерттеуі: PAOLA-1 зерттеуінде HRD-оң ретінде анықталған аналық бездің обыры бар пациенттерге арналған Каплан-Мейер ҮӨ қисығы (зерттеушінің бағалауы бойынша 46% жетілу)
Жағымсыз оқиғалары жоқ пациенттердің үлесіЖағымсыз оқиғалары жоқ пациенттердің үлесіОлапариб + бевацизумабПлацебо + бевацизумабОлапариб + бевацизумабПлацебо + бевацизумаб
Рандомизация сәтінен бастап уақыт (айлар)
Қауіп тобындағы пациенттер саны:
Олапариб + бевацизумаб
255 — 252 — 242 — 236 — 223 — 213 — 169 — 155 — 103 — 85 — 46 — 29 — 11 — 3 — 0
Плацебо + бевацизумаб
132 — 128 — 117 — 103 — 91 — 79 — 54 — 44 — 28 — 18 — 8 — 5 — 1 — 1 — 0
8 График. PAOLA-1: HRD-оң статусы бар пациенттердегі түпкілікті ЖТҚ Каплан-Мейер кестесі (tBRCA мутациясын қоспағанда) (деректерді жинауды тоқтату күні 22 наурыз 2022 ж.)
Олапариб + бевацизумабОлапариб + бевацизумаб
Рандомизация сәтінен бастап уақыт (айлар)Рандомизация сәтінен бастап уақыт (айлар)Қауіп тобындағы пациенттер саны:Қауіп тобындағы пациенттер саны:Плацебо + бевацизумабПлацебо + бевацизумабЖағымсыз оқиғалары жоқ пациенттердің үлесіЖағымсыз оқиғалары жоқ пациенттердің үлесі Рандомизация сәтінен бастап уақыт (айлар) Рандомизация сәтінен бастап уақыт (айлар) Қауіп тобындағы пациенттер саны: Қауіп тобындағы пациенттер саны: Плацебо + бевацизумаб Плацебо + бевацизумаб Жағымсыз оқиғалары жоқ пациенттердің үлесі Жағымсыз оқиғалары жоқ пациенттердің үлесі
gBRCA генінің мутациясымен жоғары қауіпті ерте сүт безі обырының адъювантты терапиясы
OlympiA зерттеуі
Негізгі жергілікті терапияны және неоадъювантты немесе адъювантты химиотерапияны аяқтаған BRCA1/2 герминальді мутациялары және HER2-теріс ерте сүт безі обыры бар пациенттерде олапарибтің адъювантты терапия ретіндегі қауіпсіздігі мен тиімділігі рандомизацияланған, салыстырмалы жасырын, параллель, топтық, плацебо бақыланатын, көп орталықты III Фазадағы зерттеуде (Olympia) зерттелді. Пациенттер құрамында антрациклиндер, таксандар немесе екеуі де бар неоадъювантты немесе адъювантты химиотерапияның кем дегенде 6 циклынан өтуі тиіс еді. Құрамында платина бар препараттарды алдыңғы обырға (мысалы, аналық без обыры) немесе сүт безі обырының адъювантты немесе неоадъювантты терапиясы ретінде алдын ала енгізуге рұқсат етілді. Ерте жоғары қауіпті сүт безі обыры бар пациенттер келесідей рандомизацияланған:
- бұрын неоадъювантты химиотерапиямен ем алған пациенттер: үш рет теріс сүт безі обыры (TNRMF) немесе оң (ГР+/HR+) рецепторлық гормоны бар пациенттерде хирургиялық араласу кезінде резидентті инвазивті сүт безі обыры және/немесе резекцияланған лимфа түйіндері (толық патологиялық емес жауап) болуы тиіс. Одан өзге, гормон-рецептор-оң сүт безі обыры бар пациенттерде емдеу басталғанға дейінгі клиникалық кезеңге және емдеуден кейінгі патологиялық кезеңге (CPS), эстроген рецепторларының күйіне (ER) және 9-кестеде көрсетілгендей гистологиялық дәрежеге негізделген CPS&EG ≥3 баллы болуы тиіс.
9-кесте. Сүт безі обырының ерте сатысы, рецепторлардың күйі және зерттеуге енгізу дәрежесін бағалау талаптары*
Кезеңі/сипаттамалары — Нүктелер
Клиникалық кезең (емдеу басталғанға дейін) — I/IIA — 0
IIB/IIIA — 1
IIIB/IIIC — 2
Патологиялық кезең (емдеуден кейін) — 0/I — 0
IIA/IIB/IIIA/IIIB — 1
IIIC — 2
Рецептор статусы — ER оң — 0
ER оң — 1
Ядролардың полиморфизм дәрежесі — Ядролардың полиморфизм дәрежесі 1-2 — 0
Ядролардың полиморфизм дәрежесі 3 — 1
* HR+ сүт безі обыры бар пациенттер үшін ≥3 жалпы балл қажет.
- бұрын адъювантты химиотерапия алған пациенттер: үш рет теріс сүт безі обыры (ҮНСБО) бар пациенттерде лимфа түйіндерінің зақымдануы немесе бастапқы ісік ≥2 см лимфа түйіндерінің зақымдануы болуы тиіс; HR+, HER2-теріс пациенттерде ≥4 патологиялық расталған оң лимфа түйіндері болуы тиіс.
Пациенттер тәулігіне екі рет (N=921) немесе плацебо (n=915) 300 мг (2 150 мг таблетка) дозада олапариб қабылдау үшін топтарға рандомизацияланды (1:1). Рандомизация гормональді рецепторлардың статусы бойынша стратификацияланды (HR-оң/HER2 ҮНСБО-мен салыстырғанда теріс), алдыңғы неоадъювантты немесе адъювантты химиотерапия және қазіргі сүт безі обырында платина бар терапияны қолдану (иә/жоқ). Терапия 1 жылға дейін немесе аурудың қайталануына немесе қолайсыз уыттылықтың дамуына дейін жалғасты. HR+ ісіктері бар пациенттерге эндокриндік терапия да берілді.
Бастапқы соңғы нүкте инвазивті аурусыз өміршеңдік болды (ИАЖӨ/IDFS), рандомизациядан бірінші қайталану күніне дейінгі уақыт ретінде анықталады, мұнда рецидив инвазивті жергілікті-аймақтық, алыстатылған рецидив, қарсы инвазивті сүт безі обыры, жаңа обыр немесе кез келген себептерден болатын өлім ретінде анықталады. Қосымша мақсаттарға жалпы өміршеңдік, ұзақтатылған рецидивсіз өміршеңдік (ҰРЖӨ/DDFS, рандомизациядан сүт безі обырының алғашқы қайталану белгілерінің басталуына дейінгі уақыт ретінде анықталған), сүт безі обырының жаңа бастапқы контралатеральді жағдайларының (инвазивті және инвазивті емес) жиілігі, аналық бездің жаңа бастапқы обыры, фаллопиялық түтіктің жаңа бастапқы обыры және перитонийдің жаңа бастапқы обыры, сондай-ақ FACIT-Fatigue және EORTC QLQ-C30 сауалнамаларын пайдалана отырып, пациент хабарлаған нәтиже (ПХН) бойынша деректер кіреді.
Myriad тестін немесе егер қолжетімді болса жергілікті gBRCA тестін қолданатын орталық тестілеу зерттеуге қатысу құқығын белгілеу үшін қолданылды. Жергілікті gBRCA тестінің нәтижелері бойынша зерттеуге енгізілген пациенттер ретроспективті растау тесті үшін үлгі ұсынды. OlympiA зерттеуіне кірігізілген 1836 пациенттің 1623-і перспективті немесе ретроспективті түрде орталық тестілеу арқылы gBRCA мутациялары бар деп расталды.
Демографиялық және бастапқы сипаттамалар емдеудің екі тобы арасында жақсы теңдестірілген. Орташа жасы 42 жасты құрады. Пациенттердің алпыс жеті пайызы (67%) еуропеоидтықтар, 29% азиялықтар және 2.6% қара нәсілділер болды. Олапариб тобындағы екі пациент (0.2%) және плацебо тобындағы төрт пациент (0.4%) еркектер болды. Пациенттердің алпыс бір пайызы (61%) менопаузаға дейінгі кезеңде болды. Пациенттердің сексен тоғыз пайызы (89%) ECOG 0 және 11% ECOG PS 1 шкаласы бойынша функционалдық статусқа ие болды. Пациенттердің сексен екі пайызында (82%) үш рет негативті сүт безі обыры (ҮНСБО) және 18%-ында HR+ ауруы болды. Пациенттердің елу пайызы (50%) бұрын неоадъювантты химиотерапия алған, ал 50% бұрын адъювантты химиотерапия алған. 94% пациент антрациклин және таксан алды. Жалпы пациенттердің жиырма алты пайызы (26%) бұрын сүт безі обыры себебінен құрамында платина бар препараттарды қабылдаған. Олапариб және плацебо топтарында HR+ ауруы бар пациенттердің тиісінше 87% және 92% эндокриндік терапия алды. Жалпы, HR + ауруы бар пациенттердің 89.5% эндокриндік терапия алды, оған летрозол (23.7%), тамоксифен (40.9%), анастрозол (17.2%) немесе экземестан (14.8%) кірді.
Зерттеу плацебо тобымен салыстырғанда олапариб тобында ИАЖӨ статистикалық маңызды жақсарғанын көрсету арқылы өзінің негізгі соңғы нүктесіне жетті. 284 (екі жүз сексен төрт) пациентте ИАЖӨ құбылыстары дамыды, бұл олапариб тобындағы пациенттердің 12%-ын (алыстатылған 8%, жергілікті/аймақтық 1.4%, контралатеральді инвазивті сүт безі обыры 0.9%, сүт безінен тыс қайталама бастапқы қатерлі жаңа түзілім 1.2%), өлім 0.2%) және плацебо тобындағы пациенттердің 20%-ы (алыстатылған 13%, жергілікті/аймақтық 2.7%, контралатеральді инвазивті сүт безі обыры 1.3%, қайталама бастапқы сүт безі қатерлі жаңа түзілім 2.3%, өлім 0%) құрады. Олапариб тобында плацебо тобымен салыстырғанда ҰРЖӨ статистикалық маңызды жақсаруы байқалды. Келесі жоспарланған ЖӨ талдауында олапариб тобында плацебо тобымен салыстырғанда статистикалық маңызды жақсару байқалды. ТТП-дағы (толық талдау популяциясы) тиімділік нәтижелері 10-кестеде және 9 және 10-графиктерде келтірілген.
10-кесте. OlympiA зерттеуінде BRCA герминальді мутациясымен ерте сүт безі обыры бар пациенттерді адъювантты емдеу тиімділігінің нәтижелері
Олапариб 300 мг тер.(N=921) — Плацебо(N=915)
ИАЖӨ (15% жетілу) - деректерді жинауды тоқтату күніне 27 Наурыз 2020
Оқиғалар саны: Пациенттердің жалпы саны (%) — 106/921 (12) — 178/915 (20)
HR (99.5% СА)a — 0.58 (0.41, 0.82)
р-мәні (2-жақты)b — 0.0000073
3 жылдан кейін инвазивті ауруы жоқ пациенттер пайызы (95% СА) c — 86 (83, 88) — 77 (74, 80)
ҰРЖӨ (13% жетілу) - деректерді жинауды тоқтату күніне 27 Наурыз 2020
Оқиғалар саны: Пациенттердің жалпы саны (%) — 89/921 (10) — 152/915 (17)
HR (99.5% СА)a — 0.57 (0.39, 0.83)
р-мәні (2-жақты)b — 0.0000257
3 жылдан кейін ұзақтатылған рецидивсіз өміршеңдігі бар пациентер пайызы (95% СА) c — 88 (85, 90) — 80 (77, 83)
ЖӨ (10% жетілу) – деректерді жинауды тоқтату күніне 12 Шілде 2021
Оқиғалар саны: Пациенттердің жалпы саны (%) — 75/921 (8) — 109/915 (12)
HR (98.5% СА)a — 0.68 (0.47, 0.97)
р-мәні (2-жақты)b — 0.0091
3 жылдан кейін өмір сүретін пациенттер пайызы (95% СА) c 4 жылдан кейін өмір сүретін пациенттер пайызы (95% СА) c — 93 (91, 94) 90 (87, 92) — 89 (87, 91) 86 (84, 89)
aКокстың пропорционалды қауіптерінің стратификацияланған моделіне сүйенеді, <1 олапарибті плацебо тобымен салыстырып қолдану кезіндегі қауіптің төмендігін көрсетеді.
bстратификацияланған логарифмдік рангілік тесттен р-мәні
cПайыздар КМ бағаларын пайдалану арқылы есептеледі.
тер. = тәулігіне екі рет; di = сенімді аралық; ҰРЖӨ = ұзақтатылған рецидивсіз өміршеңдік; ИАЖӨ = инвазивті ауруы жоқ өміршеңдік; KM = Каплан-Мейер; ЖӨ = жалпы өміршеңдік.
9-график. Olympia зерттеуінде BRCA герминальді мутациясымен жоғары қауіпті ерте сүт безі обыры бар пациенттерді адъювантты емдеуге арналған инвазивті аурусыз өміршеңдік Каплан-Мейер графигі
Тірі пациенттердің және инвазивті ауруы жоқ пациенттер пайызыТірі пациенттердің және инвазивті ауруы жоқ пациенттер пайызыРандомизация сәтінен бастап уақыт (айлар) Рандомизация сәтінен бастап уақыт (айлар) ОлапарибПлацебоОлапарибПлацебоОлапариб 300 мг тер.Олапариб 300 мг тер.Қауіп тобындағы пациенттер саны:Қауіп тобындағы пациенттер саны:ПлацебоПлацебо
10-график. Olympia зерттеуінде BRCA герминальді мутациясымен жоғары қауіпті ерте сүт безі обыры бар пациенттерді адъювантты емдеуде жалпы өміршеңдік үшін Каплан-Мейер кестесі.
Тірі пациенттер пайызыТірі пациенттер пайызыПлацебоПлацебоОлапариб 300 мг тер.Олапариб 300 мг тер.Қауіп тобындағы пациенттер саны:Қауіп тобындағы пациенттер саны:Рандомизация сәтінен бастап уақыт (айлар)Рандомизация сәтінен бастап уақыт (айлар)ОлапарибПлацебоОлапарибПлацебо
gBRCA1/2 герминальді мутациясы бар HER2-теріс сүт безінің метастаздық обыры
OlympiAD (D0819C00003 зерттеуі)
Сүт безінің HER2-теріс метастаздық обырымен BRCA1/2 герминальді мутациялары бар пациенттерде олапарибтің қауіпсіздігі мен тиімділігі III фазадағы рандомизацияланған ашық бақыланатын зерттеуде (OlympiAD) зерттелді. Зерттеуде емдеу үшін не Линпарза препаратымен тәулігіне екі рет 150 мг 2 таблетка ретінде алынған 300 мг дозада, немесе дәрігер таңдаған (капецитабин 42%, эрибулин 35% немесе винорелбин 17%) аурудың өршуіне немесе жол берілмейтін уыттылыққа дейін тағайындалатын химиотерапия 2:1 қатынасында құжатталған қатерлі немесе болжамды қатерлі BRCA герминальді мутациясы бар 302 пациент рандомизацияланды. BRCA1/2 геніндегі мутациясы бар пациенттер жергілікті тест немесе орталық тест арқылы герминальді мутацияға қан тестілеу арқылы немесе зерттеуші компанияның зертханасында орталық тестілеу арқылы анықталды. Пациенттер: сүтбезінің метастаздық обырынан (иә/жоқ) химиотерапияның алдыңғы курстарын алу, сүтбезі обырын құрамында платина бар препараттармен (иә/жоқ) емдеудің алдындағы оң немесе сүтбезінің үш рет теріс обырының (СБҮТО) гормон-рецепторын (ГР/HR) алу негізінде бөлінді. Бастапқы соңғы нүкте RECIST 1.1 қолдана отырып, жасырын тәуелсіз орталық бағалаумен бағаланған ҮӨ болды. Екінші соңғы нүктелерге ҮӨ2, ЖТҚ, объективті жауап жиілігі (ОЖЖ) және ДБӨС кірді.
Зерттеуге қосу үшін пациенттер антрациклинмен (егер қарсы көрсетілім болмаса) және таксанмен не (нео)адъювантты немесе метастаздық емдеу схемасында ем алуы тиіс. HR+ (ER және/немесе PgR-оң) ісіктері бар пациенттер кем дегенде бір эндокриндік ем (адъювантты немесе метастаздық) алуы және үдеуі немесе емдеуші дәрігердің пікірі бойынша эндокриндік ем тағайындау үшін жарамсыз ауруы болуы тиіс. Платина негізіндегі ем кезінде аурудың үдеуінің растамасы (белгісі) болмаған жағдайда, сондай-ақ соңғы доза рандомизациядан кем дегенде 12 ай бұрын алынған жағдайда (нео)адъювантты емдеу схемасында метастаздық емдеу схемасында алдыңғы платинасы бар емге жол берілген. Олапарибті қоса, алдыңғы PARP тежегішімен емделген пациенттерді зерттеуге қосуға рұқсат етілмеген.
Демографиялық және бастапқы сипаттамалар негізінен олапарибті қолдану және компараторды қолдану топтары арасында пропорционалды болды 11) кестені
11-кесте. OlympiAD зерттеуіндегі пациенттердің демографиялық және бастапқы сипаттамалары
Олапариб 300 мг тер. n=205 — Химиотерапия n=97
Жасы – жыл (медиана) — 44 — 45
Жынысы (%)
Әйел — 200 (98) — 95 (98)
Еркек — 5 (2) — 2 (2)
Нәсілі (%)
Ақ — 134 (65) — 63 (65)
Азиялық — 66 (32) — 28 (29)
Басқа — 5 (2) — 6 (6)
ECOG шкаласы бойынша жалпы жағдай көрсеткіші (%)
0 — 148 (72) — 62 (64)
1 — 57 (28) — 35 (36)
Аурулардың жалпы жіктемесі
Метастаздық — 205 (100) — 97 (100)
Жергілікті таралған — 0 — 0
Сүт безінің жаңа метастаздық обыры (%) — 26 (13) — 12 (12)
Гормон-рецепторлық статус (%)
HR+ — 103 (50) — 49 (51)
СБҮТО — 102 (50) — 48 (49)
BRCA герминальді мутация типі (%)
Герминальді BRCA1 — 117 (57) — 51 (53)
Герминальді BRCA2 — 84 (41) — 46 (47)
Герминальді BRCA1 және герминальді BRCA2 — 4 (2) — 0
≥2 Метастаздық учаскелер (%) — 159 (78) — 72 (74)
Метастаздың орналасуы (%)
Тек сүйек — 16 (8) — 6 (6)
Басқа — 189 (92) — 91 (94)
BICR бойынша аурудың өлшенетін көріністері (%) — 167 (81) — 66 (68)
Рандомизация кезіндегі үдейтін ауру (%) — 159 (78) — 73 (75)
Диагноз қою кезінде ісіктің қатерлілік дәрежесі
Жоғары дифференциацияланған (G1) — 5 (2) — 2 (2)
Орташа дифференциацияланған (G2) — 52 (25) — 23 (24)
Нашар дифференциацияланған (G3) — 108 (53) — 55 (57)
Дифференциацияланбаған (G4) — 4 (2) — 0
Бағаланбайтын (GX) — 27 (13) — 15 (16)
Жоқ — 9 (4) — 2 (2)
Сүт безінің метастаздық обырынан химиотерапияның алдыңғы желілерінің саны (%)
0 — 68 (33) — 31 (32)
1 — 80 (39) — 42 (43)
2 — 57 (28) — 24 (25)
Алдыңғы платиналы терапия (%) — 55 (79) — 21 (22)
(нео)адъювантты емдеу кезінде ғана — 12 (6) — 6 (6)
метастаздық емдеу ғана — 40 (20) — 14 (14)
(нео)адъювантты және метастаздық емдеу кезінде — 3 (1) — 1 (1)
Антрациклинмен алдыңғы емдеу
(нео)адъювантты емдеу кезінде — 169 (82) — 76 (78)
метастаздық емдеу — 41 (20) — 16 (17)
Таксанмен алдыңғы емдеу
(нео)адъювантты емдеу кезінде — 146 (71) — 66 (68)
метастаздық емдеу — 107 (52) — 41 (42)
Антрациклинмен және таксанмен алдыңғы емдеу — 204 (99.5) — 96 (99)
Кейінгі ем ретінде пациенттердің 0.5% және 8%-ы терапияның екі тобында (олапариб қолданылған топта және компаратор қолданылған топта) PARP тежегішін алды, сондай-ақ пациенттердің тиісінше 29% және 42%-ы платина негізінде кезекті ем алды.
ҮӨ статистикалық маңызды жақсаруы, тиімділіктің басстапқы нәтижесі компаратор алған пациенттермен салыстырғанда олапариб алған пациенттерде көрсетілді (12-кестені және 11-графикті қараңыз).
12-кесте. OlympiAD зерттеуінде герминальді BRCA1/2 мутациясы бар HER2-теріс метастаздық сүт безінің обыры бар пациенттерде тиімділіктің негізгі көрсеткіштері
Олапариб 300 мг тер. — Химиотерапия
ҮӨ (77% жетілу) – ДЖТ 9 желтоқсан 2016 ж.
Оқиғалар саны: Пациенттердің жалпы саны (%) — 163:205 (80) — 71:97 (73)
Уақыт медианасы (айлар) (95% СА) — 7.0 (5.7-8.3) — 4.2 (2.8-4.3)
ҚҚ (95% СА) — 0.58 (0.43-0.80)
р-мәні (2-жақты)а — p=0.0009
ҮӨ2 (65% жетілу) - ДЖТ 25 қыркүйек 2017 ж.b
Оқиғалар саны: Пациенттердің жалпы саны (%) — 130:205 (63) — 65:97 (67)
Уақыт медианасы (айлар) (95% СА) — 12.8 (10.9-14.3) — 9.4 (7.4-10.3)
ҚҚ (95% СА) — 0.55 (0.39-0.77)
р-мәні (2-жақты)а — p=0.0005
ЖӨ (64% жетілу) - ДЖТ 25 қыркүйек 2017 ж.
Оқиғалар саны: Пациенттердің жалпы саны (%) — 130:205 (63) — 62:97 (64)
Уақыт медианасы (айлар) (95% СА) — 19.3 (17.2-21.6)c — 17.1 (13.9-21.9)
ҚҚ (95% СА) — 0.90 (0.66-1.23)
р-мәні (2-жақты)а — p=0.5131
Расталған ОЖЖ – ДЖТ 9 желтоқсан 2016 ж.
Объективті жауабы бар пациенттер саны: Өлшенетін ауруы бар пациенттердің жалпы саны (%) — 87: 167 (52)d — 15:66 (23)
95% СА — 44.2-59.9 — 13.3-34.7
ЖҰ – ДЖТ 9 желтоқсан 2016 ж.
Медиана, айлар (95% СА) — 6.9 (4.2, 10.2) — 7.9 (4.5, 12.2)
aЛогарифмдік қатардың стратификацияланған тестіне сүйене отырып.
bАпостериорлық талдау.
cЖіберілген пациенттерде кейінгі бақылау уақытының медианасы олапариб бойынша 25.3 айды
және компаратор бойынша 26.3 айды құрады.
dРасталған жауаптар (BICR бойынша) жауап алғаш рет байқалған кезде тексеруден кейін кемінде 4 апта
өткен соң көп реттік томографиямен расталған ТЖ/ІЖ кез келгенінің тіркелген жауабы ретінде анықталды. Олапариб тобында өлшенетін ауруы бар 8%-да компаратор тобындағы пациенттердің 1.5%-ына қарсы толық жауап болды; олапариб тобындағы 74/167 (44%) пациенттерде химиотерапия тобындағы 14/66 (21%) пациентке қарсы ішінара жауап болды. СБҮТО бар пациенттердің қосалқы тобында расталған ОЖЖ олапариб тобында 48% (41/86) және компаратор тобында 12% (4/33) құрады. HR+ расталған ОЖЖ бар пациенттердің қосалқы тобында олапариб тобында 57% (46/81) және компаратор тобында 33% (11/33) құрады.
тер. - тәулігіне екі рет; СА - сенімді аралық; ЖҰ – жауаптың ұзақтығы; ДЖТ
деректерді жинауды тоқтату; ҚҚ – қауіптер қатынасы; HR + Гормон-рецептор-оң, ОЖЖ - объективті жауаптың жиілігі; ЖӨ - жалпы өміршеңдік; ҮӨ - үдеусіз өміршеңдік; ҮӨ2 – екінші үдеуге немесе өлімге дейінгі уақыт, СБҮТО – сүт безінің үш рет теріс обыры.
11-график.OlympiAD: сүт безінің BRCA1/2 герминальді мутациясымен HER2-теріс метастаздық обыры бар пациенттерде BICR бойынша Каплан-Майер ҮӨ кестесі (77% жетілу) ДЖТ 9 желтоқсан 2016 ж.
Тізбекті нәтижелер пациенттердің алдын-ала анықталған барлық қосалқы топтарында байқалды 12) график Қосалқы топтарды талдау олапарибтің СБҮТО бар (ҚҚ 0.43, 95% СА: 0.29-0.63, n=152) және HR+ (HR 0.82, 95% СА: 0.55-1.26, n=150) пациенттердің қосалқы топтарындағы компаратормен салыстырғанда оң әсерін көрсетті.
12-график. ҮӨ (BICR), Форест кестесі, алдын ала анықталған қосалқы топтар бойынша
Құрамында платина жоқ химиотерапияда аурудың үдеуі байқалмаған пациенттердің қосалқы тобының апостериорлық талдауында олапариб тобындағы ҮӨ медианасы (n=22) 8.3 айды (95% СА 3.1-16.7) және химиотерапия тобында 2.8 айды (95% СА 1.4-4.2) (n=16) ҚҚ 0.54 (95% СА 0.24-1.23) құрады.
Алайда, осы қосалқы топта тиімділік туралы маңызды қорытынды жасау үшін мұндай пациенттердің саны өте шектеулі.
Еркектерден жеті пациент рандомизацияланды, олардың 5-і олапарибті қабылдады және 2 компаратор қабылдады. Талдау кезінде ҮӨ олапариб қабылдаған топта 1 пациентте ұзақтығы 9.7 ай болатын расталған ішінара жауап байқалды. Компаратор тобында расталған жауаптар анықталған жоқ.
13-график. OlympiAD: сүтбезінің BRCA1/2 герминальді мутациясымен HER2-теріс метастаздық обыры бар пациенттерде Каплан-Мейер ЖӨ кестесі (64% жетілу) ДЖТ 25 қыркүйек 2017 ж.
Сүт безінің метастаздық обырын емдеу үшін бұрын химиотерапия алмаған пациенттерде ЖӨ талдауы осы пациенттерде ҚҚ 0.45 (95% СА 0.27-0.77) пайдасын көрсетті, дегенмен емнің әрі қарайғы желілері бойынша қауіптер қатынасы 1-көрсеткіштен асып түсті.
Герминальді BRCA мутациясымен ұйқы безінің метастаздық обырының бастапқы желідегі терапиядан кейінгі демеуші терапия
POLO зерттеуі
Рандомизацияланған (3: 2) салыстырмалы жасырын плацебо-бақыланатын көп орталықты зерттеуде BRCA1/2 герминальді мутациясымен ұйқы безінің метастаздық аденокарциномасы бар 154 пациентте демеуші терапия ретінде олапарибтің қауіпсіздігі мен тиімділігі зерттелді. Пациенттер не Линпарза препаратын тәулігіне екі рет (n = 92) 300 мг дозада (150 мг-нан 2 таблетка), не аурудың радиологиялық тұрғыдан расталған үдеуіне немесе қолайсыз уыттылықтың дамуына дейін плацебо (n = 62) алды. Пациенттерде бірінші желідегі платиналы химиотерапияның аясында аурудың өршуі болмауы тиіс; одан өзге, олар кем дегенде 16 апта үздіксіз платиналы терапияны алуы тиіс еді, оны кез-келген уақытта қолайсыз уыттылықтың дамуы кезінде тоқтатуға болады, ал қалған препараттарды қолдану жоспарланған режимге сәйкес немесе басқа компоненттерге байланысты қолайсыз уыттылықтың дамуы кезінде жалғасуы тиіс еді. Үдеуге дейін құрамында платина бар химиотерапияның толық курсын өте алған пациенттер бұл зерттеуге кірмеді. Демеуші емді үдеу болмаған кезде бірінші желідегі химиотерапиясы компонент(тер)інің соңғы дозасынан кейін 4-8 аптадан соң және егер алдыңғы ісікке қарсы емнен барлық уытты әсерлер ауырлық дәрежесінің 3-дәрежедегі алопецияны, шеткері нейропатияны және Hgb ≥ 9 г/дл деңгейін қоспағанда, CTCAE бойынша ауырлықтың 1-дәрежесіне дейін тоқтатылса басталды.
BRCA1/2 герминальді мутациясы бар пациенттердің отыз бір пайызы (31%) жергілікті зертханада алдын - ала тестілеу нәтижелері бойынша, ал пациенттердің 69%-ы орталық зертханада тестілеу нәтижелері бойынша анықталды. Олапариб тобында 32 % пациентте BRCA1 герминальді мутациясы, 64 %-ында BRCA2 герминальді мутациясы және 1%-ында BRCA1 және BRCA2 герминальді мутациясы болды. Плацебо тобында 26 % пациентте герминальді BRCA1 мутациясы, 73% -ында герминальді BRCA2 мутациясы болды және ешқандай пациентте BRCA1 және BRCA2 герминальді мутациясы болған жоқ. Жергілікті зертханада алдыңғы тестілеу нәтижелері бойынша анықталған барлық пациенттердегі BRCA мутациясының статусы орталық зертханада расталды (жіберілген жағдайда). Пациенттердің 98 %-ында қатерлі мутация, ал 2%-ында болжамды қатерлі мутация болған. BRCA1/2 гендеріндегі үлкен өзгерістер рандомизацияланған пациенттердің 5.2%-ында (8/154) анықталды.
Олапариб пен плацебо топтарындағы демографиялық және бастапқы көрсеткіштер жалпы жақсы теңдестірілген. Жас медианасы екі топта да 57 жас болды; олапариб тобындағы пациенттердің 30%-ы плацебо тобындағы 20%-бен салыстырғанда 65 жастан асқан. Олапариб тобындағы пациенттердің елу сегіз пайызы (58 %) және плацебо тобындағы пациенттердің 50%-ы еркекер болды. Олапариб тобында пациенттердің 89 %-ы еуропеоидтық, ал 11%-ы еуропеоидтық емес нәсіл болды; плацебо тобында пациенттердің 95%-ы еуропеоидтық, ал 5%-ы еуропеоидтық емес нәсіл болды. Пациенттердің көпшілігінде ECOG шкаласы бойынша бағалау 0 баллды құрады (олапариб тобында 71% және плацебо тобында 61%). Жалпы, химиотерапияға дейінгі метастаздалу ошақтары 72% бауырда, 10% өкпеде және 50% басқа ағзаларда болған. Бастапқы диагноздан екі топтағы рандомизацияға дейінгі уақыт медианасы 6.9 айды құрады (3.6 айдан 38.4 айға дейін).
Жалпы алғанда, пациенттердің 75%-ы FOLFIRINOX (ұзақтық медианасы 9 курс, 4-61 диапазон) алды, 8%-ы FOLFOX немесе XELOX алды, 4%-ы GEMOX алды, ал 3%-ы цисплатинмен біріктіріп гемцитабин алды; пациенттердің қалған 10%-ы басқа химиотерапия схемаларын алды. Метастаздық ауру кезінде бірінші желідегі химиотерапияның ұзақтығы 4 айдан 6 айға дейін, > 6 айдан < 12 айға дейін және > 12 айды құрады, тиісінше олапариб тобындағы пациенттердің 77%, 19% және 4%-ында және плацебо тобындағы пациенттердің 80%, 17% және 3%-ында; бұл ретте бірінші желідегі химиотерапия компонент(тер)інің соңғы дозасын алудан бастап екі топта да зерттелетін ем басталғанға дейінгі мерзім шамамен 1 айды құрады. Бірінші желідегі химиотерапияға ең жақсы жауап ретінде олапариб тобындағы пациенттердің 7%-ында және плацебо тобындағы пациенттердің 5%-ында толық жауап байқалды, олапариб тобындағы пациенттердің 44%-ында және плацебо тобындағы пациенттердің 44%-ында ішінара жауап байқалды, ал олапариб тобындағы пациенттердің 49%-ында және плацебо тобындағы пациенттердің 50%-ында аурудың тұрақты ағымы байқалды. Рандомизация сәтінде олапариб және плацебо топтарындағы пациенттердің тиісінше 85% және 84%-ында аурудың өлшенетін көріністері тіркелген. Бірінші желідегі платиналы химиотерапияның басталуынан рандомизацияға дейінгі уақыт медианасы 5.7 айды құрады (3.4 айдан 33.4 айға дейін).
Үдеусіз өміршеңдік талдауы (ҮӨТ) жүргізілген күні олапариб тобындағы пациенттердің 33% және плацебо тобындағы 13% зерттелетін емдеуді жалғастырды. Олапариб тобындағы пациенттердің қырық тоғыз пайызы (49 %) және плацебо тобындағы 74% кейінгі терапияны алды. Олапариб тобындағы пациенттердің қырық екі пайызы (42%) және плацебо тобындағы 55%-ы кейінгі емдеу ретінде платиналы терапияны алды. Олапариб тобындағы пациенттердің бір пайызы (1%) және плацебо тобындағы 15% кезекті терапия ретінде PARP тежегішін алды. Олапариб және плацебо топтарында бірінші желідегі платиналы емді кезекті емдеу ретінде алған 33 (36%) және 28 (45%) пациенттің 8 және 6-да аурудың тұрақты ағымы тіркелді, ал жауап тиісінше 1 және 2 пациентте байқалды.
Бастапқы соңғы нүкте аурудың белгілері жоқ немесе өлімге дейін пациенттерді бағалау үшін модификацияланған RECIST 1.1 критерийлеріне сәйкес BICR бағалауы бойынша рандомизациядан үдеуге дейінгі уақыт ретінде анықталатын үдеусіз өміршеңдік (BBP) болды. Екіншілік соңғы тиімділік нүктелері: жалпы өміршеңдік (ЖӨ), рандомизациядан екінші үдеуге немесе өлімге дейінгі уақыт (ҮӨ2), рандомизациядан алғашқы кезекті ісікке қарсы терапияға немесе өлімге дейінгі уақыт (TFST), объективті жауап жиілігі (ОЖЖ), жауап ұзақтығы, жауап жиілігі, жауап уақыты және денсаулыққа байланысты өмір сапасы (ДБӨС).
Зерттеу барысында плацебоға қарағанда олапариб тобындағы ҮӨ статистикалық маңызды жақсаруы көрсетілді (қараңыз. 13) кесте BICR бойынша ҮӨ бағалауы зерттеушінің бағалауына сәйкес келді.
ЖӨ соңғы талдауында тірі және бақылауда болған пациенттердің пайызы олапариб тобында 28% және плацебо тобында 18% құрады.
13-кесте. POLO зерттеуінде gBRCA мутациясы бар метастаздық ұйқы безінің аденокарциномасы бар пациенттердегі тиімділік нәтижелері
Олапариб 300 мг b, d — Плацебо
ҮӨ (68% жетілу)a,b (BICR, деректерді жинауды тоқтату 15 қаңтар 2019 ж.)
Оқиғалар саны: Пациенттердің жалпы саны (%) — 60:92 (65) — 44:62 (71)
Уақыт медианасы, айлар (95% СА) — 7.4 (4.14- 11.01) — 3.8 (3.52- 4.86)
ҚҚ (95% СА)c,d — 0.53 (0.35- 0.82)
p-мәні (екі жақты) — р = 0.0038
ЖӨ (70% жетілу)e (деректер жинауды тоқтату күніне 21 шілде 2020 ж.)
Оқиғалар саны: Пациенттердің жалпы саны (%) — 62:92 (66) — 47:62 (76)
Уақыт медианасы, айлар (95% СА) — 19.0 (15.28-26.32) — 19.2.(14.32-26.12)
ҚҚ (95 % СА)d — 0.83 (0.56-1.22)
p-мәні (екі жақты) — p=0.3487
aКаплан-Мейер әдісі бойынша бағалау негізінде тірі болған және 12 және 24 айдан кейін аурудың үдеу байқалмаған пациенттердің үлесі плацебо тобындағы 15% және 10%-бен салыстырғанда олапариб тобында 34% және 22% құрады.
bҮӨ келетін болсақ, цензураланған деректері бар пациенттерді кезекті бақылау уақытының медианасы олапариб тобында 9.1 ай және плацебо тобында 3.8 ай болды. С
cМәні < олапарибтің пайдасына 1.
dТалдау логарифмдік рангілік критерийді қолдану арқылы жүргізілді.
eЖӨ үшін цензураланған пациенттерді бақылаудың орташа уақыты олапариб тобында 31.3 ай және плацебо тобында 23.9 ай болды.
b, d тәулігіне 2 рет; СА - сенімді аралық; ҚҚ - қауіптер қатынасы; ЖӨ – жалпы өміршеңдік; ҮӨ - үдеусіз өміршеңдік.
14-график. POLO зерттеуі: gBRCA мутациясымен ұйқы безінің метастаздық аденокарциномасы бар пациенттер үшін Каплан-Мейер ҮӨ кестесі (жетілу 68% - BICR, деректерді жинауды тоқтату 15 қаңтар 2019 ж.)
Аурудың үдеусіз өміршеңдік ықтималдығыАурудың үдеусіз өміршеңдік ықтималдығыОлапариб, 300 мг тәулігіне 2 рет, таблеткаларПлацебо, тәулігіне 2 рет, таблеткаларОлапариб, 300 мг тәулігіне 2 рет, таблеткаларПлацебо, тәулігіне 2 рет, таблеткалар
Рандомизация сәтінен бастап уақыт (айлар)
Қауіп тобындағы пациенттер саны:
Олапариб, 300 мг тәулігіне 2 рет, таблеткалар
92 — 69 — 50 — 41 — 34 — 24 — 18 — 17 — 14 — 10 — 10 — 8 — 8 — 7 — 5 — 3 — 3 — 3 — 3 — 2 — 1 — 1 — 1 — 0
Плацебо, тәулігіне 2 рет, таблеткалар
62 — 39 — 23 — 10 — 6 — 6 — 4 — 4 — 4 — 2 — 2 — 2 — 2 — 1 — 1 — 0
15-график. POLO зерттеуі: gBRCA мутациясымен ұйқы безінің метастаздық аденокарциномасы бар пациенттердің жалпы өміршеңдігінің Каплан-Мейер графигі (70% жетілу, деректер жинауды тоқтату 21 шілде 2020 ж.)
Олапариб, тәулігіне 2 рет 300 мг, таблеткалар (N=92)Плацебо, тәулігіне 2 рет, таблетка (N=62)Олапариб, тәулігіне 2 рет 300 мг, таблеткалар (N=92)Плацебо, тәулігіне 2 рет, таблетка (N=62)Қауіп тобындағы пациенттер саныҚауіп тобындағы пациенттер саныРандомизация сәтінен бастап уақыт (айлар)Рандомизация сәтінен бастап уақыт (айлар)Олапариб, 300 мг тәулігіне 2 рет, таблеткаларОлапариб, 300 мг тәулігіне 2 рет, таблеткаларПлацебо, тәулігіне 2 рет, таблеткаларПлацебо, тәулігіне 2 рет, таблеткаларЖалпы өміршеңдік ықтималдығыЖалпы өміршеңдік ықтималдығы
BRCA1/2 генінің мутациясы бар қуықасты безінің метастаздық кастрациялық-резистентті обыры
PROfound зерттеуі
Қуықасты безінің метастаздық кастрациялық-резистентті обыры (ҚБМКРО) бар еркектердегі олапарибтің қауіпсіздігі мен тиімділігін зерттеу бойынша III Фазадағы рандомизацияланған ашық көп орталықты зерттеуде зерттеуші таңдаған ЖГП (жаңа гормондық препарат - энзалутамид немесе абиратерон ацетаты) түріндегі салыстыру препаратымен салыстырғанда Линпарза препаратының тиімділігі бағаланды.
Пациенттерде қуықасты безінің метастаздық обырын және/немесе ҚБМКРО емдеу үшін алдыңғы ем аясында үдеу байқалуы тиіс. А когортына қосу үшін пациенттерде BRCA1 немесе BRCA2 гендерінде қатерлі немесе болжамды қатерлі мутациялар болуы тиіс. ATM мутациясы бар пациенттер де А когортына рандомизацияланды, алайда пациенттердің осы қосалқы тобында «пайда-қауіп» арақатынасының оң бейінін көрсету мүмкін болмады. Басқа гендерде мутациясы бар пациенттер В когортына рандомизацияланған.
Бұл зерттеуде 387 пациент тәулігіне екі рет 300 мг (150 мг-ден 2 таблетка) дозада олапариб немесе салыстыру препаратын алуға 2-ден 1-ге арақатынаста рандомизацияланды. А когортына 245 пациент болды (оның 162 олапариб алған топта және 83 салыстыру препаратын алған топта), ал В когортына 142 пациент (94 олапариб тобында және 48 салыстыру препараты тобында). Пациенттер таксандарды алдыңғы қолдану және аурудың өлшенетін белгілері бойынша стратификацияланды. Емдеу аурудың үдеуіне дейін жалғасты. Салыстыру тобына рандомизацияланған пациенттерге BICR бойынша расталған радиологиялық тұрғыдан расталған үдеуден кейін олапариб қолдануға ауысу мүмкіндігі берілді. Жергілікті зертханада тестілеу нәтижелері бойынша енгізілген 3 пациентті қоспағанда, BRCA1, BRCA2 мутациясымен ісіктері бар пациенттер орталық зертханада проспективті тестілеу негізінде енгізілді. PROfound зерттеуінде BRCA1 немесе BRCA2 мутациясы бар 160 пациенттің 114-і анықталған BRCA1/2 мутациясының шығу тегі герминальді немесе соматикалық болғанын анықтау үшін ретроспективті талдаудан өтті. Бұл пациенттерде герминальді қан үлгісінде 63 BRCA1/2 мутациясы анықталды, осылайша бұл мутациялардың герминальді шығу тегі анықталды. Қалған 51 пациентте герминальді қан үлгісінде анықталған BRCA1/2 ісік мутациясы болған жоқ, сондықтан BRCA1/2 мутациясының шығу тегі соматикалық деп анықталды. Қалған 46 пациентте соматикалық немесе герминальді шығу тегі дәл анықталмаған.
Олапариб топтарындағы демографиялық және бастапқы сипаттамалары және BRCA1/2 мутациясы бар пациенттердегі салыстыру препараттары жақсы теңдестірілген. Олапариб пен салыстыру препараттарының топтарындағы жас медианасы тиісінше 68 және 67 жас болды. Олапариб тобындағы алдыңғы емге 71%-да таксан , 41%-да энзалутамид, 37%-да абиратерон ацетаты және 20%-да энзалутамид және абиратерон ацетаты кірді. Салыстыру препараты тобындағы алдыңғы емге таксан 60 %-да, энзалутамид 50 %-да, абиратерон ацетаты 36%-да және энзалутамид және абиратерон ацетаты 14%-да кірді. Олапариб тобындағы пациенттердің 58%-ында және салыстыру препараты тобындағы 55%-ында зерттеуге қосу сәтінде аурудың өлшенетін белгілері байқалған. Сүйек, лимфа түйіндері, тыныс алу жолдары мен бауыр метастаздары бар пациенттердің үлесі олапариб тобында тиісінше 89 %, 62 %, 23% және 12% және салыстыру тобында тиісінше 86 %, 71 %, 16% және 17% құрады. Екі топтағы пациенттердің көпшілігінде ECOG шкаласы бойынша бағалау 0-ден 1-ге дейін болды (93 %). Ауырудың бастапқы көрсеткіштері (BPI-SF шкаласы бойынша ең нашар ауыру) 0-ден < 2 (52 %) дейін, олапариб тобында 2-3 (10 %) немесе 3-тен көп (34 %) және 0-ден < 2 (45 %) дейін, салыстыру тобында 2-3 (7 %) немесе > 3 (45%) болды. ПСА (простатспецификалық антиген) бастапқы деңгейінің медианасы олапариб тобында 57.48 мкг/л және салыстыру препараты тобында 103.95 мкг/л болды.
Зерттеудің бастапқы соңғы нүктесі RECIST 1.1 (жұмсақ тіндер) критерийлері бойынша BICR және қуықасты безінің обыры бойынша Жұмыс тобы (PCWG3) (сүйек тіні) арқылы анықталатын А когортында радиологиялық тұрғыдан расталған үдеусіз өміршеңдік (рҮӨ) болды. Негізгі екіншілік соңғы нүктелерге BICR бойынша расталған объективті жауаптың жиілігі (РОЖЖ), BICR бойынша рҮӨ, ауырудың үдеуіне дейінгі уақыт (TTPP) және жалпы өміршеңдік (ЖӨ) кірді.
Зерттеу барысында А когортына салыстыру препаратымен салыстырғанда олапариб қолдану кезінде BICR және соңғы ЖӨ бағалау бойынша рҮӨ статистикалық маңызды жақсаруы көрсетілді.
BRCA1/2 мутациясы бар пациенттер үшін нәтижелер 14-кестеде келтірілген. BRCA1/2 мутациясы бар пациенттерде зерттеушінің таңдауы бойынша ЖГП-мен салыстырғанда олапариб қолдану кезінде BICR бағалауы бойынша рҮӨ статистикалық маңызды жақсаруы байқалды. ЖӨ соңғы талдауы салыстыру препаратымен салыстырғанда Линпарза препаратының тобына рандомизацияланған BRCA1/2 мутациясы бар пациенттерде ЖӨ номиналды статистикалық маңызды жақсарғанын көрсетті.
14-кесте. PROfound зерттеуінде BRCA1/2 мутациясымен ҚБМКРО бар пациенттерде тиімділік бойынша негізгі нәтижелердің резюмесі
Олапариб 300 мг тәулігіне 2 рет (N = 102) — Зерттеушінің таңдауы бойынша ЖГП (N = 58)
BICRabc бағалауы бойынша рҮӨ деректер жинау тоқтатылған күнге 4 маусым 2019 ж.
Оқиғалар саны: Пациенттердің жалпы саны (%) — 62/102 (61)c — 51/58 (88)c
рҮӨ медианасы (95% СА) (айлар) — 9.8 (7.6, 11,3) — 3.0 (1.8, 3.6)
ҚҚ (95% СА)с — 0.22 (0.15; 0.32)
BICRa бағалау бойынша РООЖ
Объективті жауаппен пациенттер саны: бастапқы деңгейде өлшенетін ауру белгілері бар пациенттердің жалпы саны (%) — 25/57 (44) — 0/33 (0)
Мүмкіндіктер қатынасы (95% СА) — ЕЖ (ЕЖ, ЕЖ)
Деректерді жинауды тоқтату күнінде ЖӨа 20 наурыз 2020 ж. с
Оқиғалар саны: Пациенттердің жалпы саны (%) — 53/102 (52) — 41/58 (71)
ЖӨ медианасы (95% СА) (айлар) — 20.1 (17.4, 26.8) — 14.4 (10.7, 18.9)
ҚҚ (95% СА) — 0.63 (0.42, 0.95)
aКөптікті түзетусіз
bрҮӨ, 71% жетілу
cЖӨ және СА факторлардың өзара әрекеттесуіне байланысты емдеу, фактор және емдеу терминдерін қамтитын пропорционалды Кокс қауіптер моделін қолдана отырып есептеледі.
-BICR - жасырын әдіс қолданылатын тәуелсіз орталық бағалау; СА - сенімді аралық; ҚҚ - қауіптер қатынасы; НР - есептелген жоқ; ЖГП - жаңа гормональді препарат; РОЖЖ - расталған объективті жауаптың жиілігі; ЖӨ - жалпы өміршеңдік; рҮӨ - радиологиялық тұрғыдан расталған үдеусіз өміршеңдік
16-график. BRCA1/2 мутациясы бар пациенттер: Каплан-Мейердің рҮӨ кестесі (BICR бойынша)
Аурудың үдеусіз өміршеңдік ықтималдығыАурудың үдеусіз өміршеңдік ықтималдығыОлапариб, 300 мг тәулігіне 2 рет, таблеткаларЗерттеушінің таңдауы бойынша ЖГПОлапариб, 300 мг тәулігіне 2 рет, таблеткаларЗерттеушінің таңдауы бойынша ЖГП
Рандомизация сәтінен бастап уақыт (айлар)
Қауіп тобындағы пациенттер саны:
Олапариб 300 мг тәулігіне 2 рет
102 — 93 — 87 — 83 — 78 — 77 — 67 — 66 — 48 — 45 — 36 — 33 — 23 — 22 — 16 — 8 — 8 — 2 — 2 — 0
Зерттеушінің таңдауы бойынша ЖГП
58 — 56 — 30 — 27 — 10 — 10 — 6 — 5 — 4 — 3 — 1 — 1 — 1 — 0 — 0 — 0 — 0 — 0 — 0 — 0
17-график. BRCA1/2 мутациясы бар пациенттер: Каплан-Мейер ЖӨ кестесі
Олапариб, 300 мг тәулігіне 2 рет, таблеткаларЗерттеушінің таңдауы бойынша ЖГПОлапариб, 300 мг тәулігіне 2 рет, таблеткаларЗерттеушінің таңдауы бойынша ЖГПЖалпы өміршеңдік ықтималдығыЖалпы өміршеңдік ықтималдығы
Рандомизация сәтінен бастап уақыт (айлар)
Қауіп тобындағы пациенттер саны:
Олапариб 300 мг тәулігіне 2 рет
102 — 96 — 93 — 89 — 87 — 78 — 68 — 66 — 60 — 46 — 35 — 27 — 22 — 12 — 4 — 2 — 1 — 0
Зерттеушінің таңдауы бойынша ЖГП
58 — 55 — 50 — 48 — 44 — 38 — 33 — 30 — 26 — 20 — 12 — 11 — 9 — 8 — 5 — 3 — 1 — 0
Бірінші желідегі метастаздық кастрациялық-резистентті қуықасты безінің обырын (мКРҚБО) емдеу
PROpel зерттеу
Олапарибтің қауіпсіздігі мен тиімділігі метастаздық кастрациялық-резистентті қуықасты безінің обыры (мКРҚБО) бар еркектерде рандомизацияланған салыстырмалы жасырын плацебо-бақыланатын көп орталықты III фазадағы зерттеу аясында зерттелді, онда Линпарза препаратының тиімділігі плацебо мен абиратерон біріктірілімін қабылдаған бақылау тобымен салыстырғанда тәулігіне бір рет 1000 мг (500 мг 2 таблетка) дозада абиратеронмен бірге тәулігіне екі рет 300 мг (150 мг 2 таблетка) дозада бағаланды. Екі топтағы пациенттер де күніне екі рет преднизон немесе 5 мг преднизолон алды.
Зерттеуге 796 пациент рандомизацияланды. Рандомизация 1:1 қатынасында жүргізілді - 399 пациент олапариб/абиратерон біріктірілімін алды, 397 пациент плацебо/абиратерон біріктірілімін алды. Рандомизацияланған пациенттерде қуықасты безінің гистологиялық расталған аденокарциномасының белгілері және сүйектің немесе КТ/МРТ-да анықталған және мКРҚБО емдеу үшін алдында химиотерапия немесе НГП алмаған кем дегенде бір құжатталған метастаздық зақымдану ретінде анықталған метастаздық статусы болды. мКРҚБО сатысына дейін емдеу кезінде ПСА (клиникалық немесе радиологиялық) дамымаған жағдайда, рандомизациядан кемінде 12 ай бұрын тоқтатылу шартымен ҚҚСП (абиратероннан басқа) емдеуге рұқсат етілді. Сондай-ақ, шығарылу кезеңі 4 апта ішінде болу шартымен бірінші буындағы антиандрогендік препараттармен (мысалы, бикалутамид, нилутамид, флутамид) емдеуге рұқсат етілді. Доцетакселмен емдеуге мұндай емдеу кезінде немесе одан кейін бірден аурудың өршу белгілері болмау шартымен қуықасты безінің локализацияланған обырының неоадъювантты/адъювантты емі кезінде және қуықасты безінің метастаздық гормон-сезімтал обыры (мГҚБО) сатысында рұқсат етілді. Барлық пациенттер ГнРГ аналогын алды немесе бұрын екі жақты орхиэктомиядан өтті. Пациенттер метастаздар (тек сүйектер, висцеральді немесе басқалары) және мГҚБО сатысында доцетакселмен емдеу (иә/жоқ) бойынша стратификацияланды. Емдеу негізгі аурудың рентгенологиялық расталған өршуіне немесе қолайсыз уыттылықтың дамуына дейін жалғасты.
Демографиялық және бастапқы сипаттамалар емдеудің екі тобы арасында теңдестірілген. Жалпы пациенттердің орташа жасы 69 жасты құрады және пациенттердің көпшілігі (71%) ≥65 жас тобына жатады. Жүз сексен тоғыз пациент (24%) бұрын мГҚБО сатысында доцетаксел алған. Барлығы 434 (55%) пациентте сүйек метастаздары (басқа алыс органдарда емес, сүйек метастаздары), 105 (13%) пациентте висцеральді метастаздар (бауыр, өкпе сияқты ағзалардың жұмсақ тіндерінде кейіннен білінетін метастаздар) және 257 (32%) пациентте басқа метастаздар (мысалы, сүйек пен кейіннен білінетін лимфа түйіндеріндегі немесе тек кейіннен білінетін лимфа түйіндеріндегі метастаздар) болды. Екі топтағы пациенттердің көпшілігінде (70%) ECOG 0 статусы болды. Олапариб тобында симптомдармен 103 (25.8%) пациент және плацебо тобында 80 (20.2%) пациент болды. Симптомдары бар пациенттер ауырсыну синдромының ауырлығын бағалаудың қысқаша сауалнамасының №3 тармағы бойынша сипатталды (Brief Pain Inventory-Short Form - BPI-SF), ≥ 4 балл және/немесе апиындарды бастапқы деңгейде қолдану.
Пациенттерді зерттеуге қосу биомаркер статусына негізделмеген. HRR генінің мутация статусы (гомологиялық рекомбинация репарациясының ген мутациясы), ТТП (толық талдау популяциясы) емдеу әсерінің тұрақтылығын бағалау үшін цоДНҚ және ісік тіндерінің тесттерімен ретроспективті түрде бағаланды. Тестіленген 198 және 118 пациентте тиісінше цоДНҚ және ісік тіні бойынша анықталған HRR мутациясы болды. HRR мутациясы бар пациенттердің таралуы екі топ арасында жақсы теңдестірілген.
Бастапқы соңғы нүкте RECIST 1.1 және PCWG-3 (сүйек) критерийлері негізінде зерттеушінің бағалауымен анықталған рандомизациядан рентгенологиялық расталған өршуге дейінгі уақыт ретінде анықталған радиологиялық расталған үдеусіз өміршеңдік болды. Тиімділіктің негізгі екіншілік соңғы нүктесі жалпы өміршеңдік (ЖӨ) болды. Қосымша екіншілік соңғы нүктелерге ҮӨ2, рандомизациядан бастап алғашқы келесі ісікке қарсы терапияға немесе өлімге дейінгі уақыт (ВППT) және денсаулықпен байланысты өмір сапасы (ДБӨС) кірді.
Зерттеу плацебоның абиратеронмен біріктірілімі тобымен салыстырғанда олапарибтің абиратеронмен тобында аурудың радиологиялық расталған өршу немесе өлім қаупінің статистикалық маңызды төмендеуін көрсете отырып, өзінің бастапқы соңғы нүктесіне жетті, зерттеушінің бағалауы бойынша, ҚҚ 0.66, 95% СА 0.54, 0.81, р<0.0001, рҮӨ медианасы плацебо мен абиратерон тобындағы 16.6 аймен салыстырғанда олапариб пен абиратерон тобында 24.8 айды құрады. Зерттеушінің рҮӨ бағалауы жасырын тәуелсіз орталық радиологиялық шолумен (BICR) расталды. BICR көмегімен рҮӨ сезімталдығын талдау зерттеуші жүргізген талдауға сәйкес келді, ҚҚ 0.61, 95% СА 0.49, 0.74, р<0.0001, рҮӨ медианасы тиісінше плацебо мен абиратерон тобындағы 16.4 айға қарсы олапариб абиратерон тобында 27.6 айды құрады.
Қосалқы топтардың нәтижелері мГҚБО сатысында алдыңғы таксан терапиясымен немесе таксансыз пациенттерді, бастапқы деңгейде әртүрлі метастаздық аурулары бар пациенттерді (басқалармен салыстырғанда висцеральмен салыстырғанда тек сүйектер) және HRR мутациясы бар немесе онсыз пациенттерді қоса, барлық алдын ала анықталған қосалқы топтарда плацебо мен абиратерон біріктірілімімен салыстырғанда олапариб абиратерон біріктірілімінің жалпы нәтижелеріне сәйкес келді (20-график).
Тиімділік нәтижелері 15-кестеде, 16-кестеде, 18-кестеде және 19-кестеде келтірілген.
15-кесте. PROpel зерттеуіндегі мКРҚБО бар пациенттерді емдеудің негізгі нәтижелерінің қысқаша резюмесі.
Олапариб/ абиратерон N = 399 — Плацебо/ абиратерон N = 397
рҮӨ (зерттеушінің бағалауы бойынша) (50% жетілу) деректерді жинауды тоқтату 30 шілде 2021 ж.
Оқиғалар саны: Пациенттердің жалпы саны (%) — 168:399 (42.1) — 226:397 (56.9)
Уақыт медианасы (95% СА) (айлар) — 24.8 (20.5, 27.6) — 16.6 (13.9, 19.2)
ҚҚ (95% СА) а — 0.66 (0.54, 0.81)
p-мәніb — <0.0001
Жалпы өміршеңдіктің түпкілікті деректері (48% жетілу) (деректерді жинауды тоқтату 02 қазан 2022)
Оқиғалар саны: Пациенттердің жалпы саны (%) — 176:399 (44.1) — 205:397 (51.6)
Уақыт медианасы (95% СА) (айлар) — 42.1 (38.4, ЕЖ) — 34.7 (31.0, 39.3)
ҚҚ (95% СА) а — 0.81 (0.67, 1.00)
p-мәніb — p=0.0544
% 36 айдағы өміршеңдік (95% СА)c — 56.9 (51.7, 61.7) — 49.5 (44.3, 54.5)
а ҚҚ және СА бастапқы біріктіру стратегиясында таңдалған айнымалылар үшін түзетілген Кокстың пропорционалды қауіп моделін қолдана отырып есептелген: метастаздар, мГҚБО сатысында доцетакселмен емдеу. Эфрон тәсілі байланыстарды өңдеу үшін қолданылды. Тәулігіне 2 рет 300 мг дозада олапарибтің+ тәулігіне 1000 мг абиратерон пайдасына ҚҚ <1.
b Екі жақты p мәні бастапқы біріктіру стратегиясында таңдалған айнымалылар бойынша стратификацияланған логарифмдік рангілік тест арқылы есептелді.C Каплан-Мейер әдісімен есептелген.
16-кесте. Зерттеушінің бағалауы бойынша рҮӨ қосалқы топтарын талдау – PROpel (деректерді жинауды тоқтату 30 шілде 2021 ж.)
Олапариб/ абиратерон — Плацебо/ абиратерон
Зерттеушінің бағалауы бойынша редиологиялық расталған үдеусіз өміршеңдік (рҮӨ)
HRR мутациясы бар жиынтық қосалқы топ талдауыа
HRR мутация (гомологиялық рекомбинация репарациясының ген мутациясы) — N=111 — N=115
Оқиғалар саны: Пациенттердің жалпы саны (%) — 43:111 (38.7) — 73:115 (63.5)
Уақыт медианасы (айлар) — ЕЖ — 13.86
Қауіптер қатынасы (95% СА) b — 0.50 (0.34, 0.73)
HRR мутация емес — N=279 — N=273
Оқиғалар саны: Пациенттердің жалпы саны (%) — 119:279 (42.7) — 149:273 (54.6)
Уақыт медианасы (айлар) — 24.11 — 18.96
Қауіптер қатынасы (95% СА) b — 0.76 (0.60, 0.97)
BRCA мутациясымен қосалқы топтардың жиынтық талдауыa
BRCA мутациясы — N=47 — N=38
Оқиғалар саны: Пациенттердің жалпы саны (%) — 14:47 (29.8) — 28:38 (73.7)
Уақыт медианасы (айлар) — NC — 8.38
Қауіптер қатынасы (95% СА) b — 0.23 (0.12, 0.43)
BRCA мутация емес — N=343 — N=350
Оқиғалар саны: Пациенттердің жалпы саны (%) — 148:343 (43.1) — 194:350 (55.4)
Уақыт медианасы (айлар) — 24.11 — 18.96
Қауіптер қатынасы (95% СА) b — 0.76 (0.61, 0.94)
a Жиынтық қосалқы топтар цоДНҚ және тін негізіндегі топтардан алынды.
b Талдау емдеу тобы, қосалқы топ факторы және қосалқы топтардың өзара әрекеттесуі арқылы емдеу үшін терминдерін қоса, Кокстың пропорционалды қауіп моделін қолдана отырып жүргізілді. Сенімді аралық ықтималдық бейіні әдісін қолдана отырып есептеледі. Тәулігіне 2 рет 300 мг дозада олапарибтің пайдасына ҚҚ <1.
18-график. PROpel зерттеуіндегі рҮӨ Каплан-Мейер графигі (зерттеушінің бағалауы) (50% жетілу) PROpel зерттеуіндегі 2021 жылғы 30 шілдедегі ДЖТ
Рандомизация сәтінен бастап уақыт (айлар)Рандомизация сәтінен бастап уақыт (айлар)Қауіп тобындағы пациенттер саныҚауіп тобындағы пациенттер саныОлапариб 300 мг 2 р\тәу. + Абиратерон 1000 мг 1 р\тәу.Олапариб 300 мг 2 р\тәу. + Абиратерон 1000 мг 1 р\тәу.Плацебо 2 р\тәу. + Абиратерон 1000 мг 1 р\тәу.Плацебо 2 р\тәу. + Абиратерон 1000 мг 1 р\тәу.Рентгенологиялық өршусіз өміршеңдік ықтималдығыРентгенологиялық өршусіз өміршеңдік ықтималдығыОлапариб 300 мг 2 р\тәу. + Абиратерон 1000 мг 1 р\тәу. (N=399)Плацебо 2 р\тәу. + Абиратерон 1000 мг 1 р\тәу. (N=397)Олапариб 300 мг 2 р\тәу. + Абиратерон 1000 мг 1 р\тәу. (N=399)Плацебо 2 р\тәу. + Абиратерон 1000 мг 1 р\тәу. (N=397)
19-график. PROpel зерттеуіндегі жалпы өміршеңдіктің Каплан-Мейер графигі (48 % жетілу) PROpel зерттеуіндегі 2022 жылғы 12 қазандағы ДЖТ
Олапариб 300 мг 2 р\тәу. + Абиратерон 1000 мг 1 р\тәу. (N=399)Плацебо 2 р\тәу. + Абиратерон 1000 мг 1 р\тәу. (N=397)Олапариб 300 мг 2 р\тәу. + Абиратерон 1000 мг 1 р\тәу. (N=399)Плацебо 2 р\тәу. + Абиратерон 1000 мг 1 р\тәу. (N=397)
Плацебо 2 р\тәу. + Абиратерон 1000 мг 1 р\тәу.Плацебо 2 р\тәу. + Абиратерон 1000 мг 1 р\тәу.Олапариб 300 мг 2 р\тәу. + Абиратерон 1000 мг 1 р\тәу.Олапариб 300 мг 2 р\тәу. + Абиратерон 1000 мг 1 р\тәу.Қауіп тобындағы пациенттер саныҚауіп тобындағы пациенттер саныЖалпы өміршеңдік ықтималдығы Жалпы өміршеңдік ықтималдығы
20-график. Propel зерттеуіндегі рҮӨ қосалқы топтық талдау форест-диаграмма (зерттеушінің бағалауы) (50% жетілу) PROpel зерттеуіндегі 2021 жылғы 30 шілдедегі ДЖТ
Олапариб + абиратерон біріктірілімін қабылдау кезіндегі жақсаруОлапариб + абиратерон біріктірілімін қабылдау кезіндегі жақсаруПлацебо + абиратерон біріктірілімін қабылдау кезіндегі жақсаруПлацебо + абиратерон біріктірілімін қабылдау кезіндегі жақсару1010110,10,1Құбылыстар саны / пациенттер саны (%)Құбылыстар саны / пациенттер саны (%)Плацебо + абиратеронПлацебо + абиратеронОлапариб + абиратеронОлапариб + абиратеронАурудың өршуіне немесе өлім оқиғасы үшін қауіптер қатынасы (95% СА)Аурудың өршуіне немесе өлім оқиғасы үшін қауіптер қатынасы (95% СА)6/15 (40,0)6/15 (40,0)24/66 (36,4)24/66 (36,4)5/14 (35,7)5/14 (35,7)124/282 (44,0)124/282 (44,0)55/130 (42,3)55/130 (42,3)79/178 (44,4)79/178 (44,4)34/91 (37,4)34/91 (37,4)119/279 (42,7)119/279 (42,7)43/111 (38,7)43/111 (38,7)94/201 (46,8)94/201 (46,8)73/196 (37,2)73/196 (37,2)129/304 (42,4)129/304 (42,4)39/95 (41,1)39/95 (41,1)62/129 (48,1)62/129 (48,1)31/53 (58,5)31/53 (58,5)75/217 (34,6)75/217 (34,6)55/112 (49,1)55/112 (49,1)113/286 (39,5)113/286 (39,5)121/269 (45,0)121/269 (45,0)47/130 (36,2)47/130 (36,2)168/399 (42,1)168/399 (42,1)Н/РН/РПСА бастапқы деңгейі: ПСА орташа бастапқы деңгейінен төмен*ПСА бастапқы деңгейі: ПСА орташа бастапқы деңгейінен төмен*ПСА бастапқы деңгейі: ПСА орташа бастапқы деңгейінен жоғары немесе оған тең*.ПСА бастапқы деңгейі: ПСА орташа бастапқы деңгейінен жоғары немесе оған тең*.Еуропалық аймақЕуропалық аймақАзиялық аймақАзиялық аймақHRR гендер мутациясы (жиынтық): жоқHRR гендер мутациясы (жиынтық): жоқHRR гендер мутациясы (жиынтық): барHRR гендер мутациясы (жиынтық): бармГСҚБО сатысында доцетакселмен емдеудің болмауымГСҚБО сатысында доцетакселмен емдеудің болмауымГСҚБО сатысында доцетакселмен емдеумГСҚБО сатысында доцетакселмен емдеуМетастаздар: басқаларМетастаздар: басқаларМетастаздар: висцеральдіМетастаздар: висцеральдіМетастаздар: тек сүйек тініМетастаздар: тек сүйек тініЗерттеу басталған кездегі ECOG шкаласы бойынша жалпы жағдайды бағалау = 1*Зерттеу басталған кездегі ECOG шкаласы бойынша жалпы жағдайды бағалау = 1*Зерттеу басталған кездегі ECOG шкаласы бойынша жалпы жағдайды бағалау = 0*Зерттеу басталған кездегі ECOG шкаласы бойынша жалпы жағдайды бағалау = 0*Рандомизация кезіндегі жас: ≥ 65 жасРандомизация кезіндегі жас: ≥ 65 жасРандомизация кезіндегі жас: < 65 жасРандомизация кезіндегі жас: < 65 жасБарлық пациенттерБарлық пациенттерСолтүстік және Оңтүстік Америка аймағыСолтүстік және Оңтүстік Америка аймағыАқ (еуропеоидтық) нәсілАқ (еуропеоидтық) нәсілНегроидтық нәсілНегроидтық нәсілМоңғолоидтық нәсілМоңғолоидтық нәсілБасқа нәсілБасқа нәсіл59/97 (60,8)59/97 (60,8)167/300 (55,7)167/300 (55,7)151/272 (55,5)151/272 (55,5)75/124 (60,5)75/124 (60,5)102/217 (47,0)102/217 (47,0)40/52 (76,9)40/52 (76,9)84/128 (65,6)84/128 (65,6)56/94 (59,6)56/94 (59,6)170/303 (56,1)170/303 (56,1)93/200 (46,5)93/200 (46,5)132/196 (67,3)132/196 (67,3)73/115 (63,5)73/115 (63,5)149/273 (54,6)149/273 (54,6)53/104 (51,0)53/104 (51,0)111/172 (64,5)111/172 (64,5)62/121 (51,2)62/121 (51,2)166/275 (60,4)166/275 (60,4)5/11 (45,5)5/11 (45,5)35/72 (48,6)35/72 (48,6)226/397 (56,9)226/397 (56,9)2/9 (22,2)2/9 (22,2)Н/РН/Р0,62 (0,37−1,04)0,62 (0,37−1,04)0,85 (0,24−3,06)0,85 (0,24−3,06)0,67 (0,53−0,85)0,67 (0,53−0,85)0,86 (0,60−1,23)0,86 (0,60−1,23)0,65 (0,49−0,87)0,65 (0,49−0,87)0,57 (0,37−0,87)0,57 (0,37−0,87)0,76 (0,60−0,97)0,76 (0,60−0,97)0,50 (0,34−0,73)0,50 (0,34−0,73)0,63 (0,48−0,82)0,63 (0,48−0,82)0,75 (0,55−1,02)0,75 (0,55−1,02)0,71 (0,56−0,89)0,71 (0,56−0,89)0,61 (0,40−0,92)0,61 (0,40−0,92)0,62 (0,44−0,85)0,62 (0,44−0,85)0,62 (0,39−0,99)0,62 (0,39−0,99)0,73 (0,54−0,98)0,73 (0,54−0,98)0,75 (0,53−1,06)0,75 (0,53−1,06)0,67 (0,52−0,85)0,67 (0,52−0,85)0,78 (0,62−0,98)0,78 (0,62−0,98)0,51 (0,35−0,75)0,51 (0,35−0,75)0,66 (0,54−0,81)0,66 (0,54−0,81)
Әрбір қосалқы топты талдау факторлардың өзара әрекеттесуі үшін емдеу, фактор және емдеу шарттарын қамтитын Кокстың пропорционалды қауіп үлгісін пайдалана отырып жүргізілді. Қауіп коэффициенті < 1 олапариб қабылдау аясында аурудың өршу қаупінің төмендеуін білдіреді. Шеңбердің өлшемі оқиғалар санына пропорционалды. Осы графиктегі барлық қосалқы топтар электрондық ауру тарихының деректері негізінде қалыптасады
* Бастапқы бағалауы болмаған пациенттерді қоспағанда. СА - сенімді аралық, ECOG – Шығыс көп орталықты онкологиялық зерттеу тобы АҚШ; HRR мутациясы - гомологиялық рекомбинация репарациясының ген мутациясы; мГҚБО - метастаздық гормон-сезімтал қуықасты безі обыры; ЕЖ – есептелген жоқ; ПСА: простатоспецификалық антиген.
Балалар
Еуропалық дәрілік заттар жөніндегі агенттік аналық без карциномасы (рабдомиосаркома мен герминогендік ісіктерді қоспағанда) кезінде балалар популяциясының барлық қосалқы топтарында Линпарза препаратымен зерттеу нәтижелерін беру жөніндегі міндеттемені жойды.