Әсер ету механизмі
Траметиниб киназа 1 (MEК1) жасушаішілік белсенділендіру және MEK2 киназалық белсенділік дабылдарымен реттелетін митоген-белсенділенетін қайтымды, жоғары іріктелген аллостериялық тежегіші болып табылады. MEK ақуыздары киназаның (ERK) жасушадан тыс сигналдармен байланысқан жолдың компоненттері болып табылады. Меланомада және обырдың басқа түрлерінде бұл жол көбінесе BRAF генінің мутацияланған түрлерін белсендіреді, өз кезегінде, ол МЕК белсендіреді және ісік жасушаларының өсуін көтермелейді. Траметиниб BRAF мутантты гені тудыратын MEK белсенуін тежейді, сондай-ақ МЕК киназалық белсенділігін тежейді. Траметиниб BRAF V600 мутантты тектегі меланома жасушалар желілерінің өсуін бәсеңдетеді және жануарлардағы BRAF V600 мутантты тектегі меланома үлгілерінде ісікке қарсы әсерін көріністейді.
Дабрафенибпен біріктірілімі
Дабрафениб киназалар тежегіші болып табылады. BRAF генінің онкогенді мутациялары RAS/RAF/MEK/ERK жолының конститутивтік белсенділенуіне әкеледі. Осылайша, траметиниб және дабрафениб осы жолдағы екі MEK және RAF киназасын тежейді, ал демек осындай біріктірілім осы жолдың қатар тежелуін қамтамасыз етеді. Дабрафенибтің траметинибпен біріктірілімі BRAF V600 гені мутациясымен меланоманың жасушалық желілерінде in vitro синергиялық әсерін көрсетеді және BRAF V600 гені мутациясымен меланома ксенотрансплантаттарында in vivo төзімділік дамуын кідіртеді.
BRAF мутациясының статусын белгілеу
Траметинибті немесе оның дабрафенибпен біріктірілімін қабылдау алдында пациенттерде бекітілген диагностикалық зерттеу арқылы BRAF V600 мутациясы оң нәтижелі ісік статусы расталуы тиіс.
Клиникалық зерттеулерде қолда бар ісік үлгілерінің ең жаңаларында BRAF мутациясының сынамасын қолдана отырып, BRAF V600 мутациясына орталық зерттеу жүргізілді. Бастапқы ісік немесе метастаз ошағындағы ісік «Респонс Дженетикс Инк.» (Response Genetics Inc.) компаниясы әзірлеген валидациядан өткен полимеразалық тізбекті реакция (ПТР) әдісі арқылы зерттелді. Аталған талдау V600E және V600K мутацияларын ажырату үшін арнайы әзірленді. BRAF V600E немесе V600K мутациялары оң нәтижелі ісіктері бар пациенттер ғана зерттеуге қатысуға жарамды болып танылды.
Кейіннен пациенттердің барлық үлгілері «БиоМерье» (bioMerieux) компаниясының СЕ таңбалауымен бекітілген BRAF (bMx) THxID талдауын қолданумен қайта талданды. BRAF bMx THxID талдауы формалинмен бекітілген және парафинмен құйылған ісік тінінен шығарып алынған ДНҚ қолданумен жүргізілетін аллель-спецификалық ПТР түрінде болады. Талдау сезімталдығы жоғары (формалинмен бекітілген және парафинмен құйылған ісік тінінен шығарып алынған ДНҚ қолданумен жабайы типті өрісті бірізділікте V600E және V600K 5% бірізділік ретіне дейінгі) BRAF V600E немесе V600K мутацияларын анықтау мақсатында әзірленді. Сэнгер бойынша екі бағытты ретроспективті секвенирлеумен клиникаға дейінгі және клиникалық зерттеулер осы зерттеудің жиілігі аз BRAF V600D мутациясын және сезімталдығы аз V600E/K601E мутациясын анықтауға да мүмкіндік беретінін көрсетті. THxID BRAF талдауы негізінде мутациясы оң нәтижелі болған және кейіннен эталондық әдіс қолданумен секвенирленген клиникаға дейінгі және клиникалық зерттеулерден алынған үлгілер үшін (n = 876) талдаудың спецификалық сипаты 94% құрады.
Фармакодинамикалық әсерлері
Траметиниб BRAF нәтижесі оң меланома жасушалары желілерінде және меланома ксенотрансплантаттарымен үлгілерде фосфорланған ERK деңгейін төмендетеді.
BRAF және NRAS гендерінің мутацияларымен меланомасы бар пациенттерде траметиниб қолдану, фосфорланған ERK және Ki67 (ісік жасушаларының пролиферация маркері), сондай-ақ p27 (апоптоз маркері) концентрациясының жоғарылауын қоса, ісік биомаркерлерінің дозаға тәуелді өзгерістеріне әкеледі. Траметинибтің күніне бір рет 2 мг дозаны көп рет енгізуден кейін байқалатын орташа концентрациялары бүкіл 24-сағаттық дозалау кезеңі бойына клиникаға дейінгі мақсатты концентрациясынан асып кетті, бұл MEK жолының ұзақ тежелісін қамтамасыз ету мүмкіндігін береді.
Клиникалық тиімділігі және қауіпсіздігі
Операция жасалмайтын немесе метастаздық меланома
Клиникалық зерттеулерге тек тері меланомасы бар пациенттер қатысты. Көз немесе шырышты қабықтар меланомасы бар пациенттердегі тиімділігіне бағалау жүргізілмеді.
•Дабрафенибпен біріктірілімдегі траметиниб
Бұрын ем жүргізілмеген пациенттерді емдеу
ВRAF V600 мутациясымен операция жасалмайтын немесе метастаздық меланомасы бар ересек пациенттерді емдеу кезінде траметинибтің (күніне бір рет 2 мг) дабрафенибпен біріктірілімде (күніне екі рет 150 мг) ұсынылатын дозасының қауіпсіздігі мен тиімділігі III фазаның екі зерттеуінде және I/II фазаның бір қосалқы зерттеуінде бағаланды.
MEK115306 (COMBI-d):
BRAF V600E/K мутациясы оң нәтижелі операция жасалмайтын (IIIC саты) немесе метастаздық (IV саты) меланомасы бар субъектілердегі бірінші желідегі емде дабрафениб пен траметиниб біріктірілімін дабрафениб пен плацебо біріктірілімімен салыстыруға бағытталған III фазадағы салыстырмалы жасырын рандомизацияланған ем MEK115306 болды. Зерттеудің негізгі соңғы нүктесі үдеусіз тіршілік қабілеті (ҮТҚ) болды, ал жетекші салдарлы соңғы нүктесі жалпы тіршілік қабілеті (ЖТ) болды. Субъектілер лактатдегидрогеназа (ЛДГ) деңгейіне қарай (> қалыптың жоғарғы шегі (ҚЖШ) және ҚЖШ) және BRAF мутациясы бойынша (V600E және V600K) стратификацияланды.
Не біріктірілімді (N = 211), не дабрафенибті (N = 212) қабылдау үшін 1:1 арақатынасында барлығы 423 субъект рандомизацияланды. Субъектілердің көпшілігі еуропалық нәсілден (> 99 %) және ер жынысты (53 %) болды, жас ерекшеліктік медианасы 56 жас шамасын құрады (28 % > 65 жаста болды). Субъектілердің көпшілігі аурудың IVM1c сатысында (67 %) болды. Субъектілердің көпшілігінде ЛДГ ≤ ҚЖШ (65 %) деңгейі болды, Шығыстық біріккен онкологтар тобының (ECOG) шкаласы бойынша функционалдық статусы 0 (72 %) және ішкі ағзалардағы метастаздар 0 бастапқы күйде (73 %) болды. Көптеген субъектілерде (85 %) BRAF V600E мутациясы болды. Ми метастаздары бар субъектілер зерттеуге қосылмады.
ЖТ медианасы және 1 жыл, 2 жыл, 3 жыл, 4 жыл және 5 жылдан кейінгі тіршілікке қабілеттілікті бағалау көрсеткіштері 6-кестеде келтірілген. 5 жылдан кейін ЖТ талдау нәтижелері бойынша біріктірілген ем тобы үшін ЖТ медианасы дабрафенибпен монотерапия тобына қарағанда шамамен 7 айға көп болды. (18,7 айға қарсы 25,8 ай) 5 жылдық тіршілікке қабілеттілік деңгейі дабрафенибпен монотерапия үшін 27% қарсы біріктірілім үшін 32% (6-кесте, 1-сурет). Каплан-Мейер ЖТ қисығы 3 жылдан 5 жылға дейін тұрақтанады (1-суретті қараңыз). 5 жылдық жалпы тіршілікке қабілеттілігі бастапқы деңгейде лактатдегидрогеназа деңгейі қалыпты пациенттерде 33%-бен (95% СА: 31,2, 48,4) салыстырғанда біріктірілген ем тобында 40%-ды (95% СА: 25,0, 41,0) және бастапқы деңгейде лактатдегидрогеназа деңгейі жоғары пациенттерде дабрафенибпен монотерапия тобында 14%-ға (95% СА: 6,8, 23,1) қарсы 16%-ды (95% СА: 8,4, 26,0) құрады.
6 кесте.MEK115306 (COMBI-d) зерттеуіндегі жалпы тіршілікке қабілеттілік нәтижелері
ЖТ талдауы (деректерді есепке алуды тоқтату күні: 12 қаңтар 2015 ж.) — 5 жылдық ЖТ талдауы (деректерді есепке алуды тоқтату күні: 10 желтоқсан 2018 ж.)
Дабрафениб + Траметиниб (n = 211) — Дабрафениб + Плацебо (n = 212) — Дабрафениб + Траметиниб (n = 211) — Дабрафениб + Плацебо (n = 212)
Пациенттер саны
Қайтыс болғандар (құбылыс), n (%) — 99 (47) — 123 (58) — 135 (64) — 151 (71)
ЖТ көрсеткіштері (айлар)
Медиана (95% СА) — 25,1 (19,2, ҚЖ) — 18,7 (15,2, 23,7) — 25,8 (19,2, 38,2) — 18,7 (15,2, 23,1)
Қауіптер қатынасы (95% СА) — 0,71 (0,55, 0,92) — 0,80 (0,63, 1,01)
P мәні — 0,011 — ҚЕ
Жалпы тіршілікке қабілеттілік көрсеткіштері, % (95% СА) — Дабрафениб + Траметиниб (n = 211) — Дабрафениб + Плацебо (n = 212)
1 жылдан кейін — 74 (66,8, 79,0) — 68 (60,8, 73,5)
2 жылдан кейін — 52 (44,7, 58,6) — 42 (35,4, 48,9)
3 жылдан кейін — 43 (36,2, 50,1) — 31 (25,1, 37,9)
4 жылдан кейін — 35 (28,2, 41,8) — 29 (22,7, 35,2)
5 жылдан кейін — 32 (25,1, 38,3) — 27 (20,7, 33,0)
ҚЖ = қол жеткізілмеген, ҚЕ = қатысты емес
1 сурет. MEK115306 зерттеуі үшін Каплан-Мейер жалпы тіршілік қабілетінің қисықтары (тағайындалған (ITT) еміне сәйкес қауым)
ҮТҚ бастапқы соңғы нүктесін жақсарту дабрафенибпен монотерапия тобымен салыстырғанда біріктірілген ем тобында 5 жыл бойы сақталды. Сондай-ақ объективті жауаптың жиілігіне (ОЖЖ) қатысты жақсару байқалды және біріктірілген терапия тобында дабрафенибпен монотерапия тобымен салыстырғанда жауаптың неғұрлым ұзақтығы (ҰЖ) байқалды (7-кесте).
7 кесте.MEK115306 (COMBI-d) зерттеуіндегі тиімділікті бағалау нәтижелері
Бастапқы талдау (деректерді есепке алуды тоқтату күні: 26 тамыз 2013 ж.) — Жаңартылған талдау (деректерді есепке алуды тоқтату күні: 12 қаңтар 2015 ж.) — 5 жылдық талдау (деректерді есепке алуды тоқтату күні: 10 желтоқсан 2018 ж.)
Соңғы нүкте — Дабрафениб + Траметиниб (n=211) — Дабрафениб + Плацебо (n=212) — Дабрафениб + Траметиниб (n=211) — Дабрафениб + Плацебо (n=212) — Дабрафениб + Траметиниб (n=211) — Дабрафениб + Плацебо (n=212)
ҮТҚ a
Үдеп кететін ауру немесе өліммен аяқталу, n (%) — 102 (48) — 109 (51) — 139 (66) — 162 (76) — 160 (76) — 166 (78)
ҮТҚ медианасы (айлар) (95% СА) — 9.3 (7,7, 11,1) — 8.8 (5,9, 10,9) — 11.0 (8,0, 13,9) — 8.8 (5,9, 9,3) — 10.2 (8,1, 12,8) — 8.8 (5,9, 9,3)
Қауіптер қатынасы (95% СА) — 0,75 (0,57, 0,99) — 0,67 (0,53, 0,84) — 0,73 (0,59, 0,91)
P мәні — 0,035 — <0,001f — ҚЕ
ОЖЖb (95% СА) — 67 (59,9, 73.0) — 51 (44,5, 58,4) — 69 (61,8, 74,8) — 53 (46,3, 60,2) — 69 (62,5, 75,4) — 54 (46,8, 60,6)
ОЖЖ өзгешелігі (95% СА) — 15e (5,9, 24,5) — 15e (6,0, 24,5) — ҚЕ
P мәні — 0,0015 — 0,0014f — ҚЕ
ТЖс (айлар) Медиана (95% СА) — 9,2d (7,4, ҚЖ) — 10,2d (7,5, ҚЖ) — 12,9 (9,4, 19,5) — 10,6 (9,1, 13,8) — 12,9 (9,3, 18,4) — 10,2 (8,3, 13,8)
a – үдеусіз тіршілік қабілеті (зерттеушінің бағалауы бойынша) b — жалпы жауап жиілігі = толық жауап + жартылай жауап с - жауап ұзақтығы d — есеп беру сәтінде зерттеуші бағалаған жауаптардың көпшілігі (>59 %) әлі қабылдау сатысында болды. e — ЖЖЖ мәндеріндегі өзгешелік ЖЖЖ дөңгелектенбеген мәні есебімен алынады. f - жаңартылған талдау алдын-ала жоспарланбаған және р-мәні бірнеше рет тестілеу үшін түзетілмеген ҚЖ = қол жеткізілмеген ҚЕ = қатысты емес
MEK116513 (COMBI-v):
MEK116513 зерттеуі 2 топ қатысқан III фазаның рандомизацияланған ашық зерттеуі болды, онда BRAF V600 мутациясы оң нәтижелі метастаздық меланома тұсында дабрафениб пен траметиниб біріктірілімі вемурафениб монотерапиясымен салыстырылды. Зерттеудің негізгі соңғы нүктесі жалпы тіршілік қабілеті, ал жетекші қосымша соңғы нүктесі ҮТҚ болды. Субъектілер лактатдегидрогеназа (ЛДГ) деңгейіне қарай (> қалыптың жоғарғы шегі (ҚЖШ) және ≤ ҚЖШ) және BRAF мутациясы бойынша (V600E және V600K) стратификацияланды.
Не біріктірілім, не вемурафениб қабылдау үшін 1:1 арақатынасында барлық 704 субъект рандомизацияланды. Субъектілердің көпшілігі еуропалық нәсілден (> 96%) болды, жас ерекшеліктік медиана 55 жасты құрады (24% > 65 жаста болды). Субъектілердің көпшілігі аурудың IV M1c (61%) сатысында болды. Көптеген субъектілерде ЛДГ деңгейі < ҚЖШ (67%), ECOG функционалдық статусы 0 (70%) және ішкі ағзалардағы метастаздары бастапқы күйде (78%) болды. Барлығы 54% бастапқы күйде 3 ауру ошағынан аз болды. Субъектілердің көпшілігінде BRAF V600E мутациясы оң нәтижелі (89%) меланома болды. Ми метастаздары бар субъектілер зерттеуге қосылмады.
ЖТ медианасы және 1 жыл, 2 жыл, 3 жыл, 4 жыл және 5 жылдан кейінгі тіршіліке қабілеттілікті бағалау көрсеткіштері 8-кестеде келтірілген. ЖТ талдау нәтижелері бойынша 5 жылдан кейін біріктірілген ем тобы үшін өмір сүру медианасы вемурафениб монотерапия тобы үшін (26,0 айға қарсы 17,8 ай) ЖТ медианасынан шамамен 8 ай артық болды, 5 жылдық тіршілікке қабілеттілік деңгейі вемурафенибпен монотерапия тобы үшін 36% (8-кесте, 2-сурет). Каплан-Мейер ОС қисығы 3 жылдан 5 жылға дейін тұрақтанады (2-суретті қараңыз). 5 жылдық жалпы тіршілікке қабілеттілік деңгейі лактатдегидрогеназа деңгейі қалыпты пациенттерде 28%-бен (95% СА: 38,8, 52,0) салыстырғанда біріктірілген ем тобында 46 % (95% СА: 22,5, 34,6) және 16%-бен (95% СА: 9,3, 23,3) салыстырғанда біріктірілген топта 10%-ға (95% СА: 5,1, 17,4) қарсы бастапқы деңгейде лактатдегидрогеназа деңгейі жоғары пациенттерде вемурафенибпен монотерапия тобында.
8 кесте. MEK116513 (COMBI-v) зерттеуіндегі жалпы тіршілікке қабілеттілік нәтижелері
ЖТ талдауы (деректерді есепке алуды тоқтату күні: 13 наурыз 2015 ж.) — 5 жылдық ЖТ талдауы (деректерді есепке алуды тоқтату күні: 08 қазан 2018 ж.)
Дабрафениб + Траметиниб (n=352) — Вемурафениб (n=352) — Дабрафениб + Траметиниб (n=352) — Вемурафениб (n=352)
Пациенттер саны
Қайтыс болғандар (құбылыс), n (%) — 155 (44) — 194 (55) — 216 (61) — 246 (70)
ЖТ көрсеткіштері (айлар)
медиана (95% СА) — 25,6 (22,6, NR) — 18,0 (15,6, 20,7) — 26,0 (22,1, 33,8) — 17,8 (15,6, 20,7)
Қауіптердің түзетілген қатынасы (95% СА) — 0.66 (0.53, 0.81) — 0.70 (0.58, 0.84)
p мәні — <0.001 — NA
Жалпы тіршілікке қабілеттілік көрсеткіштері, % (95% СА) — Дабрафениб + Траметиниб (n=352) — Вемурафениб (n=352)
1 жылдан кейін — 72 (67, 77) — 65 (59, 70)
2 жылдан кейін — 53 (47,1, 57,8) — 39 (33,8, 44,5)
3 жылдан кейін — 44 (38,8, 49,4) — 31 (25,9, 36,2)
4 жылдан кейін — 39 (33,4, 44,0) — 26 (21,3, 31,0)
5 жылдан кейін — 36 (30,5, 40,9) — 23 (18,1, 27,4)
ҚЖ = қол жеткізілмеген, ҚЕ = қатысты емес
2 сурет. Каплан-Мейер жалпы тіршілік қабілетінің қисықтары – MEK116513 зерттеуінің жаңартылған талдауы
ҮТҚ екінші соңғы нүктесін жақсарту вемурафенибпен монотерапия тобымен салыстырғанда біріктірілген ем тобында 5 жыл бойы сақталды. Сондай-ақ объективті жауаптың жиілігіне (ОЖЖ) қатысты жақсару байқалды және біріктірілген ем тобында вемурафенибпен монотерапия тобымен салыстырғанда жауаптың неғұрлым ұзақтығы (ҰЖ) байқалды (9-кесте).
Бастапқы талдау (деректерді есепке алуды тоқтату күні: 17 сәуір 2014 ж.) — 5 жылдық талдау (деректерді есепке алуды тоқтату күні: 08 қазан 2018 ж.)
Соңғы нүкте — Дабрафениб + Траметиниб (n = 352) — Вемурафениб (n = 352) — Дабрафениб + Траметиниб (n = 352) — Вемурафениб (n = 352)
ҮТҚ a
Үдемелі ауру немесе өліммен аяқталу, n (%) — 166 (47) — 217 (62) — 257 (73) — 259 (74)
ҮТҚ медианасы (айлар) (95% СА) — 11,4 (9,9, 14,9) — 7,3 (5,8, 7,8) — 12,1 (9,7, 14,7) — 7,3 (6,0, 8,1)
Қауіптер қатынасы (95% СА) — 0,56 (0,46, 0,69) — 0.62 (0,52, 0,74)
P мәні — <0,001 — ҚЕ
ОЖЖ b % (95% СА) — 64 (59,1, 69,4) — 51 (46,1, 56,8) — 67 (62,2, 72,2) — 53 (47,2, 57,9)
ОЖЖ өзгешелігі (95% СА) — 13 (5,7, 20,2) — ҚЕ
P мәні — 0,0005 — ҚЕ
ТЖс (айлар) Медиана (95% СА) — 13,8d (11,0, ҚЖ) — 7,5d (7,3, 9,3) — 13,8 (11,3, 18,6) — 8,5 (7,4, 9,3)
a – үдеусіз тіршілік қабілеті (зерттеушінің бағалауы бойынша) b — жалпы жауап жиілігі = толық жауап + жартылай жауап с - жауап ұзақтығы d — есеп беру сәтінде зерттеуші бағалаған жауаптардың көпшілігі (дабрафениб+траметиниб тобының 59% және вемурафениб тобының 42%) қабылдау сатысында болды. ҚЖ = қол жеткізілмеген ҚЕ = қатысты емес
Осының алдында BRAF тежегіштерімен жүргізілген ем
Осының алдында BRAF тежегішін қабылдағанда ауруы үдеп кеткен траметинибті дабрафенибпен біріктірілімде қабылдаған пациенттер туралы шектеулі ғана деректер бар.
BRF113220 зерттеуінің В бөлігіне BRAF тежегішімен емделгенде ауруы үдеп кеткен 26 пациенттен тұратын қауым қамтылды. Күніне бір рет 2 мг траметиниб пен күніне екі рет 150 мг дабрафенибті біріктіру BRAF тежегішімен емделгенде ауруы үдеп кеткен пациенттерде шектеулі клиникалық белсенділікті көріністеді (4.4 бөлімін қараңыз). Зерттеушінің бағалауы бойынша расталған жауап пайызы 15% (95% СА: 4,4, 34,9), ал ҮТҚ медианасы 3,6 ай (95% СА: 1,9, 5,2) құрады. Осыған ұқсас нәтижелер осы зерттеудің С бөлігінде дабрафенибпен монотерапия тобынан күніне бір рет 2 мг траметиниб пен күніне екі рет 150 мг дабрафениб біріктірілімінің тобына ауысқан 45 пациентте байқалды. Атап көрсетілген пациенттерде ҮТҚ 3,6 ай медианасында (95% СА: 2,4) 13% расталған жауап пайызы байқалды (95% СА: 5,0, 27,0).
Ми метастаздары бар пациенттер
Миды метастаздайтын BRAF мутациясы оң нәтижелі меланома II фазаның рандомизацияланбаған ашық көп орталықтық зерттеуінде (COMBI-MB зерттеуі) зерттелді. Жалпы жиынтығы 125 пациент төрт қауымда қамтылды:
• A қауымы: Миға бағытталған алдын ала жергілікті емсіз және ECOG жұмысының 0 немесе 1 статусымен симптомы білінбейтін ми метастаздары болатын BRAFV600E мутантты меланомасы бар пациенттер.
• B қауымы: Миға бағытталған алдын ала жергілікті еммен және ECOG көрсеткіштерінің 0 немесе 1 жағдайымен симптомы білінбейтін ми метастаздары болатын BRAFV600E мутантты меланомасы бар пациенттер.
• C қауымы: Миға бағытталған алдын ала жергілікті еммен немесе емсіз және ECOG жұмысының 0 немесе 1 жағдайымен симптомы білінбейтін мидағы метастаздары бар BRAFV600D/K/R мутантты меланомасы бар пациенттер.
• D қауымы: Миға бағытталған алдын ала жергілікті еммен немесе ондай емсіз және ECOG көрсеткіштерінің 0 немесе 1 немесе 2 жағдайымен мида симптоматикалық метастаздары болатын BRAFV600D/E/K/R мутантты меланомасы бар пациенттер.
Зерттеудің бастапқы соңғы нүктесі бассүйекішілік жауаппен расталған пациенттердің пайыздық үлесі ретінде айқындалатын, зерттеуші емге солидті ісіктердің жауабын бағалаудың модификацияланған критерийлерін (RECIST) қолдана отырып бағалаған А қауымындағы бассүйекішілік жауап болды. В, С және D қауымдарындағы зерттеуші бағалаған бассүйекішілік жауап зерттеудің екіншілік соңғы нүктелері болды. Іріктеу көлемінің көп еместігінен, СА 95%, B, C және D қауымдарындағы нәтижелерді сақтықпен түсіндіру керек. Тиімділік нәтижелері 10 кестеде берілген.
10 кесте Зерттеушінің бағалауы бойынша COMBI-MB зерттеуінен алынған тиімділік деректері
Ем қабылдаған пациенттердің барлық топтары
Соңғы нүктелер / баға — А қауымы N=76 — B қауымы N=16 — C қауымы N=16 — D қауымы N=17
Бассүйекішілік жауап жиілігі,% (95% СА)
59 % (47,3, 70,4) — 56 % (29,9, 80,2) — 44 % (19,8, 70,1) — 59 % (32,9, 81,6)
Бассүйекішілік жауап ұзақтығы, медиана, айлар (95% СА)
6,5 (4,9, 8,6) — 7,3 (3,6, 12,6) — 8,3 (1,3, 15,0) — 4,5 (2,8, 5,9)
Жалпы жауап беру коэффициенті, % (95% СА)
59 % (47,3, 70,4) — 56 % (29,9, 80,2) — 44 % (19,8, 70,1) — 65 % (38,3, 85,8)
Үдеусіз тіршілік қабілеті, медиана, айлар (95% СА)
5,7 (5,3, 7,3) — 7,2 (4,7, 14,6) — 3,7 (1,7, 6,5) — 5,5 (3,7, 11,6)
Жалпы тіршілік қабілеті, медиана, айлар (95% СА)
10,8 (8,7, 17,9) — 24,3 (7,9, ҚЖ) — 10,1 (4,6, 17,6) — 11,5 (6,8, 22,4)
СА = сенім аралығы ҚЖ = қол жеткізілмеген
• Траметинибпен монотерапия
Бұрын ем жүргізілмеген пациенттерді емдеу
BRAF мутациясымен (V600E және V600K) меланомасы бар пациенттердегі траметиниб қауіпсіздігі мен тиімділігі III фазаның рандомизацияланған ашық зерттеуінде (MEK114267 [METRIC]) бағаланды. Пациенттердің BRAF V600 мутациясы бойынша статусын бағалау қажет болды.
Бұрын ем жүргізілмеген немесе метастаздану жағдайларында бұрын бір химиялық ем дәрісін алған пациенттер (N=322) күніне бір рет 2 мг траметиниб немесе химиялық ем алу (3 аптада бір рет дакарбазин, 1000 мг/м2 немесе 3 аптада бір рет паклитаксел 175 мг/м2) мақсатында (тағайындалған емдеуге сәйкес қауым (ITT)) 2:1 арақатынасында рандомизацияланды. Пациенттердің бәрінде емдеу ауру үдемеген кезге дейін жалғасты, өліммен аяқталу немесе емдеуден бас тарту болмады.
Осы зерттеудегі негізгі соңғы нүкте тиімділігін бастапқы бағалау мақсатындағы қауым болып саналған алдыңғы анамнезінде мидағы метастаздарсыз BBRAF V600E/K мутациясы оң нәтижелі кең таралған/метастаздық меланомасы бар пациенттерде (N=273) үдеусіз тіршілік қабілетіне (ҮТҚ) қатысты химиялық еммен салыстырғанда, траметиниб тиімділігін бағалау болды. Қосымша соңғы нүктелер ITT қауымындағы үдеусіз тіршілік қабілеті (ҮТҚ) және жалпы тіршілік қабілеті (ЖТҚ), объективті жауап берген пациенттердің жалпы пайызы (ОЖЖ) және тиімділігін бірінші бағалау мақсатындағы қауымда және ITT қауымындағы жауап ұзақтығы болды. Химиялық ем тобындағы пациенттерге үдеуінің тәуелсіз расталуынан кейін траметиниб тобына ауысуға рұқсат етілді. Химиялық ем тобындағы ауруының үдеуі расталған пациенттерден траметиниб тобына барлығы 51 (47%) пациент ауысты.
Бастапқы сипаттамалары тиімділігін бірінші бағалау мақсатындағы қауымда да, ITT қауымында да емдеу топтары арасында теңестірілді. ITT қауымында пациенттердің 54%-ы ер жынысынан және олардың барлығы еуропалық нәсілден болды. Жас шамасы медианасы 54 жаста болды (22%-ының жасы 65 жастан асқандар); барлық пациенттің ECOG 0 немесе 1 функционалдық статусы болды; ал 3%-ның анамнезінде ми метастаздары болды. ITT қауымындағы пациенттердің көпшілігінде (87%) BRAF V600E мутациясы болды және пациенттердің 12%-да BRAF V600K мутациясы болды. Пациенттердің көпшілігіне (66%) метастаздық аурумен байланысты бұрын химиялық ем жүргізілмеген.
Тиімділігін бірінші бағалау мақсатындағы қауымда тиімділікті бағалау нәтижелері ITT қауымындағы нәтижелермен келісілді: сондықтан 9 кестеде тек ITT қауымына тән тиімділік деректері берілген. 3 суретте зерттеушінің бағалауы бойынша жалпы тіршілік қабілетіне арналған Каплан-Мейер қисықтары берілген (2013 жылғы 20 мамырдағы апостериорлық талдау).
11 кесте .Зерттеушінің бағалауы бойынша тиімділік нәтижелері (ITT популяциясы)
Соңғы нүкте — траметиниб — Химиялық ем а
Үдеусіз тіршілік қабілеті — (N=214) — (N=108)
ҮТҚ медианасы (айлар) (95% СА) — 4,8 (4,3, 4,9) — 1,5 (1,4, 2,7)
Қауіптер қатынасы (95% СА) P мәні — 0,45 (0,33, 0,63) < 0,0001
Объективті жауабы бар пациенттердің жалпы пайызы (%) — 22 — 8
ITT = тағайындалған емдеуге сәйкес; VBP = Үдеусіз тіршілік қабілеті; СА = сенім аралығы. а Химиялық ем тобында 3 аптада бір рет 1000 мг/м2 дакарбазин (DTIC) немесе 3 аптада бір рет 175 мг/м2 паклитаксел қабылдаған пациенттер қамтылды.
ҮТҚ нәтижесі V600K мутациясы оң нәтижелі меланомасы бар пациенттердің қосалқы тобында (ҚҚ = 0,50 [95 % СА: 0,18, 1,35], p = 0,0788) келісілді.
Жалпы тіршілік қабілетінің қосымша талдауы 2013 жылғы 20 мамырдағы деректер есебі тоқтатылған күні жүргізілді. 12 кесте қараңыз.
2011 жылғы қазанда басқа топқа пациенттердің 47%-ы ауысты, ал 2013 жылғы мамырға қарай басқа топқа пациенттердің 65%-ы ауысты.
12 кестеБастапқы талдау және апостериорлық талдау негізіндегі тіршілік қабілеті туралы деректер
Деректерді есепке алуды тоқтату күні — Емдеу — Өліммен аяқталу саны (%) — ЖТ медианасы- айлар (95% СА) — Қауіптер қатынасы (95% СА) — 12 айдан кейін аман қалғандардың пайызы (95% СА)
26 қазан 2011 ж. — Химиялық ем (n = 108) — 29 (27) — ҚЖ — 0,54 (0,32, 0,92) — ҚЖ
Траметиниб (n = 214) — 35 (16) — ҚЖ — ҚЖ
2013 жылғы 20 мамыр — Химиялық ем (n = 108) — 67 (62) — 11,3 (7,2, 14,8) — 0,78 (0,57, 1,06) — 50 (39,59)
Траметиниб (n = 214) — 137 (64) — 15,6 (14,0, 17,4) — 61 (54, 67)
ҚЖ = қол жеткізілмеген
3 сурет. Каплан-Мейер жалпы тіршілік қабілетінің (ЖТ) қисықтары (2013 ж. 20 мамырдағы апостериорлық талдау)
Осының алдында BRAF тежегіштерімен жүргізілген ем
BRAF V600E, V600K немесе V600D мутациясы оң нәтижелі (MEK113583) метастаздық меланомасы бар пациенттерде күніне бір рет 2 мг траметиниб енгізілуден кейін объективті жауаптар жиілігін, қауіпсіздігі мен фармакокинетикасын бағалау үшін әзірленген бір топпен жүргізілген II фаза зерттеуінде әртүрлі екі қауым қамтылды: А қауымы: осының алдында басқа ем жүргізілген немесе жүргізілмеген BRAF тежегішімен алдыңғы емделуі болған пациенттер, В қауымы: BRAF тежегішімен алдыңғы емсіз, бұрын кем дегенде 1 химиялық ем немесе иммундық ем дәрісін қабылдаған пациенттер.
Осы зерттеудің А қауымында BRAF тежегішімен алдыңғы ем кезінде ауруы үдеп кеткен пациенттерде траметиниб клиникалық белсенділігін көріністемеген.
III сатыдағы меланоманы адъювантты емдеу
BRF115532 (COMBI-AD)
Дабрафенибпен біріктірілімдегі траметиниб препаратының қауіпсіздігі мен тиімділігі толық резекция жасалған соң BRAF V600 E/K мутациясы бар III сатыдағы меланомасы бар пациенттерде III фаза (IIIA фаза [лимфа түйініндегі > 1 мм метастаз], IIIB или IIIC) препаратының рандомизацияланған плацебо-бақыланатын көп орталықтық салыстырмалы жасырын зерттеуінде бағаланды.
Пациенттер біріктірілген ем тобында (тәулігіне екі рет 150 мг дабрафениб пен тәулігіне бір рет 2 мг траметиниб) немесе екі плацебо тобында 12 ай бойы 1:1 арақатынасында рандомизацияланды. Зерттеуге енгізу рандомизацияға дейінегі 12 аптаның ішінде толық лимфаденэктомия жасаумен меланоманы түгел алып тастауды талап етеді. Сәулемен емдеуді қоса, ісікке қарсы жүйелі ем жүргізуге тыйым салынған. Зерттеуде кемінде 5 жыл бойы ауруға шалдықпаған, анамнезінде қатерлі ісіктері бар пациенттер қамтылды. Зерттеуде RAS генінің белсендіретін мутациялары расталған қатерлі жаңа түзілімдері бар пациенттер қамтылмады. Пациенттер BRAF геніндегі мутация статусын (V600E немесе V600K) және Америка Обыр жөніндегі біріккен комитетінің обырды сатыға бөлу жөніндегі нұсқауының 7-ші басылымын пайдалана отырып, операцияға дейінгі ауру сатыларының ескерілуімен (лимфа түйіндерінің әртүрлі зақымдану деңгейлерін, бастапқы ісік және ойық жаралану көлемін көрсететін III сатының барлық қосалқы сатыларындағы ауру есебімен) топтарға бөлінді. Бірінші соңғы нүкте ретінде, зерттеушінің бағалауы бойынша, рандомизациядан бастап кез келген себепті аурудың қайталануына немесе өлімге дейінгі уақыт ретінде айқындалған қайталанусыз тіршілік қабілеті (ҚТҚ) қабылданды. Рентгенологиялық зерттеу барысында ісік бағалауы алғашқы екі жыл ішінде әр 3 ай сайын және кейіннен алғашқы қайталанудың туындауына дейінгі әр 6 ай сайын жүргізілді. Екінші соңғы нүктелерінде жалпы тіршілік қабілеті (ЖТ; шешуші екінші нүкте), қайталанулар болмайтын тіршілік қабілеті және кейін білінетін метастаздар болмайтын тіршілік қабілеті (КМБТ) қамтылады.
Жалпы алғанда, 870 пациент біріктірілген ем (n = 438) және плацебо (n = 432) тобында рандомизацияланды. Пациенттердің көпшілігі еуропалық нәсілден (99%) және ер жынысынан (55%) болды, жас медианасы 51 жас құрады (18% > 65жаста болды). Зерттеуде резекция жасауға дейінгі III сатының барлық қосалқы сатыларында ауруға шалдыққан пациенттер қамтылды; пациенттердің 18%-да тек лимфа түйіндері зақымданды, оны микроскоп көмегімен және бастапқы ісіктің ойық жаралануынсыз анықтау мүмкін болды. Пациенттердің көпшілігінде (91%) BRAF V600E мутациясы болды. Бастапқы талдау кезінде келесі қадағалау ұзақтығының медианасы дабрафениб пен траметиниб біріктірілген топта 2,83 жыл және плацебо тобында 2,75 жылды құрады.
ҚТҚ бастапқы талдауының деректері 13-кестеде берілген. Зерттеуде зерттеушінің бағалауымен емдеу топтары арасындағы ҚТҚ бастапқы нәтижелерінің статистикалық мәнді айырмасы анықталды, осы орайда ҚТҚ медианасы плацебо тобы үшін 16,6 ай құрады және біріктірілген ем тобында әзірге алынбады (ЖТ: 0,47; 95% сенім аралығы: (0,39, 0,58); p=1,53*10"14). Байқалатын ҚТҚ артықшылығы жас, жыныс және нәсіл ерекшеліктерін қоса, пациенттердің қосалқы топтарында жүйелі түрде көрсетілді. Аурудың сатысына және BRAF V600 мутация типіне тән стратификация факторларын қоса, салыстырмалы нәтижелері білінді.
13 кесте Зерттеушінің бағалауы бойынша BRF115532 (COMBI-AD) зерттеуіндегі ҚТҚ нәтижелері (COMBI-AD бастапқы талдауы)
ҚТҚ параметрі — Дабрафениб + траметиниб (n = 438) — Плацебо (n = 432)
Құбылыстар саны, n (%) — 166 (38 %) — 248 (57 %)
Рецидив — 163 (37 %) — 247 (57 %)
Кейін білінетін метастаздармен болатын қайталану — 103 (24 %) — 133 (31 %)
Өлім — 3 (< 1 %) — 1 (< 1 %)
Медиана мәні (айлар) — БЖ — 16.6
(95% СА) — (44,5, БЖ) — (12,7, 22,1)
Қауіптер қатынасы [1] — 0,47
(95% СА) — (0,39; 0,58)
p-мәні [2] — 1,53X10"14
1 жылдық тіршілік қабілетінің коэффициенті (95% СА) — 0,88 (0,85; 0,91) — 0,56 (0,51; 0,61)
2 жылдық тіршілік қабілетінің коэффициенті (95% СА) — 0,67 (0,63; 0,72) — 0,44 (0,40; 0,49)
3 жылдық тіршілік қабілетінің коэффициенті (95% СА) — 0,58 (0,54; 0,64) — 0,39 (0,35; 0,44)
[1] Қауіптер қатынасы стратификацияланған Пайк үлгісін пайдаланумен алынды. [2] Р мәні екі жақты стратификацияланған логранг критерийі есебімен алынды (стратификация факторлары ретінде аурудың сатысы — IIIA vs. IIIB vs. IIIC — BRAF V600 — V600E vs. V600K мутация типі қолданылды). БЖ = бағалау жүргізілмейді.
Бірінші талдаумен салыстырғанда, келесі қадағалаудың қосымша 29 айлық кезеңінің жаңартылған деректерін ескере отырып (кейінгі қадағалаудың ең қысқа кезеңі – 59 ай), ҚТҚ артықшылығы бағаланған СҚ 0,51 тұсында [95% СА: (0,42, 0,61) сақталды (4 сурет). Бес жылдық ҚТҚ көрсеткіші плацебо тобындағы 36%-бен (95% СА: 32, 41) салыстырғанда біріктірілген ем тобында 52 % (95% СА: 48, 58) құрады.
4-сурет. BRF115532 зерттеуі үшін Каплан-Мейер жалпы тіршілік қабілетінің қисықтары (тағайындалған емдеуге сәйкес қауым (ITT), жаңартылған нәтижелер)
Соңғы ЖТ талдауы кезінде медианалық бақылау біріктірілген топта 8,3 жыл және плацебо тобындағы 6,9 жыл болды. Біріктірілген ем тобындағы 125 оқиға (29%) және плацебо тобындағы 136 оқиға (31%) кезінде ЖТ-де байқалған айырмашылық статистикалық маңызды емес (HR: 0,80; 95% CI: 0,62, 1,01). ЖТ болжамды 5 жылдық есептік көрсеткіштері біріктірілген ем тобындағы 79% және плацебо тобындағы 70% құрады, ал ЖТ болжамды 10 жылдық есептік көрсеткіштері біріктірілген ем тобында 66% және плацебо тобындағы 63% болды.
Өкпенің ұсақ жасушалы емес обыры
BRF113928 зерттеуі
Дабрафенибпен біріктірілген траменитибтің тиімділігі мен қауіпсіздігі BRAF V600E мутациясымен IV сатыдағы ӨҰЖО бар пациенттердегі үш қауымда II фазадағы көп орталықтық рандомизацияланбаған ашық зерттеуінде бағаланды. Бірінші соңғы нүкте зерттеуші «Солидті ісіктер жауабын бағалау критерийлерін» (Response Evaluation Criteria In Solid Tumors, RECIST 1.1) пайдаланумен бағалаған объективті жауап жиілігі (ОЖЖ) болды. Екінші соңғы нүктелер жауап ұзақтығын (ЖҰ), үдеусіз тіршілік қабілетін (ҮТҚ), жалпы тіршілік қабілетін (ЖТ), қауіпсіздігін және қауымдық фармакокинетикасын (ҚФ) қамтыды. Сезімталдықты талдау тәртібінде Тәуелсіз қадағалау комитеті (ТҚК) сондай-ақ ОЖЖ, ТЖ және ҮТҚ бағалады.
Қауымдар зерттеуге бірізді ретпен қосылды.
• A қауымы: Монотерапияда (дабрафениб, 150 мг тәулігіне екі рет) 84 пациент қамтылды. 78 пациент бұрын метастаздық ауру себепті жүйелі ем алды.
• B қауымы: Біріктірілген емде (дабрафениб, 150 мг күніне екі рет және траметиниб, 2 мг күніне бір рет) 59 пациент қамтылды. Метастаздық ауру себебімен 57 пациент бұрын жүйелі ем алған (1-3 желі). Бұрын 2 пациент жүйелі ем алмаған және C қауымындағы талдауға арналған талдау тобында қамтылған.
• C қауымы: Біріктірілген емде (дабрафениб, 150 мг күніне екі рет және траметиниб, 2 мг күніне бір рет) 34 пациент қамтылды. Барлық пациент метастаздық ауру себебімен зерттелетін препаратты бірінші желідегі ем ретінде алған.
Біріктірілген емнің В және С қауымында қамтылған жалпы жиынтығы 93 пациент арасында көпшілігі еуропа нәсілінен болды (>90 %), әйелдер мен ерлер саны бірдей дерлік (54% және 46%) болды, ал медианалық жас екінші және одан кейінгі желілерде ем алған пациенттер арасында 64 жасты, ал бірінші желідегі ем алған пациенттер арасында 68 жасты құрады. Біріктірілген ем қауымында қамтылған пациенттердің көпшілігінде (94%) ECOG шкаласы бойынша функционалдық статус 0 немесе 1 болды. 26 пациент (28%) бұрын ешқашан шылым шекпеген. Пациенттердің көпшілігінде жалпақ жасушалы емес гистология болды. Бұрын ем алған қауымда 38 пациент (67%) метастаздық ауру себебімен бұрын обырға қарсы бірінші желідегі жүйелі ем қабылдаған.
Бастапқы талдау кезінде зерттеушілердің бағалауы бойынша бірінші соңғы нүктесі үшін бірінші желіде ем алып жүрген пациенттер қауымында ОБЖ 61,1% (95% СА, 43,5 %, 76,9%), ал бұрын ем алған қауымда 66,7% (95% СА, 52,9%, 78,6%) құрады. Бұл көрсеткіш ӨҰЖО бар науқастардың осы қауымында қолданылатын траметинибпен біріктірілген дабрафенибке тән ОБЖ 30%-дан аз немесе оған тең болады деген нөлдік жорамалдың ауытқуы үшін статистикалық мәнділік критерийін қанағаттандырды. ТҚК-дан алынған ОЖЖ анықтау нәтижелері зерттеушілердің бағалау нәтижелерімен келісілді.
Соңғы сыналушының бірінші дозасын қабылдағаннан кейін 5 жылдан кейін жүргізілген соңғы тиімділік талдауы 14-кестеде келтірілген.
14 кесте. Зерттеушілер бағалауларының негізінде және тәуелсіз рентгенологиялық шолуда біріктірілген ем жүргізілетін қауымдарда тиімділік жөніндегі түйіндеме
Соңғы нүкте — Талдау — 1-ші желідегі ем біріктірілімі (n = 36) 1 — 2-ші желідегі ем біріктірілімі, оған қоса (n = 57) 1
Жалпы расталған жауап n (%) — Зерттеуші — 23 (63.9%) (46.2, 79.2) 23 (63.9%) (46.2, 79.2) — 39 (68.4%) (54.8, 80.1) 36 (63.2%) (49.3, 75.6)
(95% СА) — ТҚК — 10.2 (8.3, 15.2) 15.2 (7.8, 23.5) — 9.8 (6.9, 18.3) 12.6 (5.8, 26.2)
Медианалық ТЖ, айлар (95% СА) — Зерттеуші ТРШ — 10.8 (7.0, 14.5) 14.6 (7.0, 22.1) — 10.2 (6.9, 16.7) 8.6 (5.2, 16.8)
Медианалық ҮТБ, айлар (95% СА) — Зерттеуші ТРШ — 17.3 (12.3, 40.2) — 18.2 (14.3, 28.6)
Жалпы тіршілік қабілетінің орташа мәні Айлар (95% СА) — – — 23 (63.9%) (46.2, 79.2) 23 (63.9%) (46.2, 79.2) — 39 (68.4%) (54.8, 80.1) 36 (63.2%) (49.3, 75.6)
1 Деректер жинаудың аяқталуы: 7 қаңтар 2021 ж.
Басқа зерттеулер - гипертермияны басқаруды талдау
CPDR001F2301 (COMBI i) және CDRB436F2410 (COMBI Aplus) зерттеуі
Гирексия дабрафенибпен және траметинибпен біріктірілген ем қабылдаған пациенттерде байқалады. Операция жасауға келмейтін немесе метастаздық меланома кезінде біріктірілген емге арналған бастапқы тіркеу зерттеулері (COMBI-d және COMBI-v; барлығы N = 559) және адъювантты меланома жағдайларында (COMBI-AD, N = 435) тек дабрафениб қабылдауды тоқтату ұсынылды. гипертермия жағдайы (қызба ≥38,5 ° C). Операция жасауға келмейтін немесе метастатздық меланома кезіндегі келесі екі зерттеуде (COMBI-i бақылау тобы, N = 264) және адъювантты меланома жағдайында (COMBI-Aplus, N = 552) пациенттің температурасы ≥38oc (COMBI - Aplus) болғанда немесе гипертермияның алғашқы симптомдарында (COMBI-i; COMBI-Aplus қайталанатын гипертермия кезінде ) дәрілік препараттың екеуін де қабылдауды тоқтату. COMBI-i және COMBI-Aplus-та 3/4 дәрежелі гипертермия жиілігі, асқынған гипертермия, ерекше қызығушылық тудыратын гипертермияның (AESI) елеулі жағымсыз құбылыстарына байланысты ауруханаға жатқызу, AESI -де гипертермияға жұмсалған уақыт және дәрілік препараттың екеуін қабылдауды үнемі тоқтату болды. COMBI-d, COMBI-v және COMBI-AD-мен салыстырғанда AESI пирексиясына байланысты өнімдер (соңғысы тек адъювант режимінде). COMBI-Aplus зерттеуі өзінің негізгі соңғы нүктесіне 8,0% (95% СА: 5,9, 10,6) 3/4 дәрежелі гипертермия үшін, гипертермияға байланысты ауруханаға жатқызу немесе тарихи бақылау үшін (COMBI-AD) 20,0% (95% CI: 16,3, 24,1) салыстырғанда гипертермияға байланысты емдеуді үнемі тоқтату арқылы жетті.
Педиатриялық популяция
Еуропалық дәрілік заттар жөніндегі агенттігі меланомасы мен қатерлі ісіктері бар педиатриялық қауымның барлық қосалқы топтарында траметинибпен жүргізілген зерттеулер нәтижелерін ұсыну міндеттемесін кейінге қалдырды (педиатрияда қолдану жөніндегі ақпарат 4.2 бөлімде берілген).