Әсер ету механизмі
Бортезомиб протеасоманың тежегіші болып табылады. Ол сүтқоректілердің жасушаларында 26S-протеасоманың химотрипсинге ұқсас белсенділігін тежеу үшін арнайы жасалған. 26S-протеасома - бұл убиквитинделген ақуыздардың деградациясы жүретін ірі ақуыз кешені. Убиквитин-протеасома жолы спецификалық ақуыздардың айналымын реттеуде маңызды рөл атқарады, осылайша жасушалардағы гомеостазды демейді. 26S-протеасоманың тежелуі бағытталған протеолизге кедергі келтіреді және жасушадағы көптеген сигналдық каскадтарға әсер етеді, нәтижесінде обыр жасушаларының өліміне әкеледі.
Бортезомиб протеасомаға қатысты жоғары селективтілікке иеленген. 10 мкМ концентрациясында бортезомиб рецепторлар мен протеазалардың кең ауқымының ешқайсысын тежемейді және келесі таңдаулы ферментке қарағанда протеасомаға 1500 есе селективті. Протеасоманың тежелу кинетикасы in vitro бағаланды және бортезомиб протеасомадан 20 минутқа тең t1/2 диссоциацияланатыны көрсетілді.
20 минут, бұл бортезомибтің протеасоманы тежеудің қайтымдылығы туралы куәландырады. Протеасоманың бортезомиб арқылы тежелуі жасушалық циклінің прогрессиясын және В каппаның ядролық факторының (NF-kB) белсендірілуін бақылайтын реттеуші ақуыздардың өзгеруін қоса, обыр жасушаларына әртүрлі жолдармен әсер етеді. Протеасоманың тежелуі жасуша циклінің тоқтауына және апоптозға әкеледі. NF - kB - бұл ісік генезінің көптеген аспектілері, соның ішінде жасушалардың өсуі мен өміршеңдігі, ангиогенез, жасушалардың жасушалармен өзара әрекеттесуі және метастаздануыі қажет транскрипциялық фактор. Миелома кезінде бортезомиб миелома жасушаларының сүйек кемігінің микроортасымен өзара әрекеттесу қабілетіне әсер етеді. Тәжірибелер бортезомибтің обыр жасушаларының әртүрлі типтері үшін цитоуытты екенін және обыр жасушалары қалыпты жасушаларға қарағанда протеасоманы тежеудің проапоптоздық әсеріне едәуір сезімтал екенін көрсетті. Бортезомиб көптеген миеломаны қоса, көптеген клиникаға дейінгі ісік үлгілерінде, in vivo ісік өсуінің төмендеуін туындатты.
In vitro, ex-vivo және бортезомибті пайдаланумен жануарлар модельдерінде алынған деректер остеобласттардың дифференциациясы мен белсенділігінің жоғарылауын және остеокласт функциясының бәсеңдеуін көрсетеді. Бұл әсерлер үдемелі остеолитикалық аурудан зардап шегетін және бортезомибпен ем қабылдайтын көптеген миеломасы бар пациенттерде байқалды.
Бұрын емделмеген көптеген миелома кезінде клиникалық тиімділігі
682 пациенттің қатысуымен перспективалы халықаралық рандомизацияланған (1:1) III фазаның ашық клиникалық зерттеу (MMҮ-3002 VISTA) бортезомиб (1,3 мг/м2, вена ішіне енгізілетін) мелфаланмен (9 мг/м2) және преднизонмен (60 мг/м2) біріктірілімде бұрын емделмеген көптеген миеломасы бар пациенттерде мелфаланмен (9 мг/м2) және преднизонмен (60 мг/м2) салыстырғанда үдеуге дейінгі уақытты жақсартуға әкелген-әкелмегенін анықтау мақсатында жүргізілді. Емдеу ең көп дегенде 9 цикл ішінде (шамамен 54 апта) жүргізілді және ауру үдеген немесе қолайсыз уыттылық жағдайында мерзімінен бұрын тоқтатылды. Зерттеуге қатысқан пациенттердің орташа жасы 71 жасты құрады, 50% - ер адамдар, 88% - еуропеоидтар, Карнофски шкаласы бойынша орташа балл - 80. 63%/25%/8% пациенттерде IgG/IgA/оңай тізбекті миелома, орташа гемоглобин 105 г/1, тромбоциттердің орташа саны 221,5 х 109/1 құрады. Пациенттердің бірдей санында креатинин клиренсі 30 мл/мин кем (әр топта 3%) болды.
Алдын ала келісілген аралық талдау кезінде бастапқы соңғы нүктеге - үдеуге дейінгі уақытқа қол жеткізілді және M+P тобындағы пациенттерге B+M+P емдеу ұсынылды. Бақылау медианасы 16,3 айды құрады. Өміршеңдіктің соңғы талдау бақылау ұзақтығының медианасы 60,1 ай кезінде жүргізілді. Бортезомиб негізіндегі сызбаларды қоса, кейінгі емге қарамастан, B+M+P (HR=0,695; p=0,00043) емдеу тобының пайдасына өміршеңдіктің статистикалық елеулі артықшылығы атап өтілді. B+M+P емдеу тобындағы өміршеңдік ұзақтығы M+P емдеу тобындағы 43,1 аймен салыстырғанда 56,4 айды құрады. Тиімділік нәтижелері 11 - кестеде келтірілген:
11-кесте: VISTA зерттеуіндегі өміршеңдік туралы деректерді соңғы жаңартудан кейінгі тиімділік нәтижелері
Тиімділіктің соңғы нүктесі — B+M+P n=344 — M+P n=338
Үдеуге дейінгі уақыт n жағдайлары (%) — 101 (29) — 152 (45)
Медианаа (95% СА) — 20,7 ай (17,6, 24,7) — 15,0 ай (14,1, 17,9)
Қауіптер қатынасыb (95% СА) — 0,54 (0,42, 0,70)
p-мәніc — 000002
Аурудың үдеуінсіз өміршеңдік n жағдайлары (%) — 135 (39) — 190 (56)
Медианаa (95% СА) — 18,3 ай (16,6,21,7) — 14,0 ай (11,1, 15,0)
Қауіптер қатынасыb — 0,61 (0.49,0.76)
(95% СА)
p-мәніc — 0.00001
Жалпы өміршеңдік n жағдайлары (%) (өліммен аяқталатын жағдайлар) — 176 (51,2) — 211 (62,4)
Медиана3 (95% СА) — 56,4 ай (52,8, 60,9) — 43,1 ай (35,3, 48,3)
Қауіптер қатынасыb (95% СА) — 0,695 (0,567, 0,852)
p-мәніc — 00043
Жауап коэффициенті қауым6 n=668 — n=337 — n=331
Crf n (%) — 102 (30) — 12(4)
Prf n (%) — 136 (40) — 103 (31)
nCR n (%) — 5(1) — 0
CR+PRf n (%) — 238 (71) — 115 (35)
p-мәні c — <10-10
Сарысудағы М-ақуыз деңгейінің төмендеуі Қауым g n=667 — n=336 — n=331
≥90% n (%) — 151 (45) — 10:02
CR + PR бірінші жауапқа дейінгі уақыт
Медиана — 1,4 ай — 4,2 ай
Жауап ұзақтығының медианасы
CRf — 24,0 ай — 12,8 ай
CR+PRf — 19,9 ай — 13,1 ай
Келесі емге дейінгі уақыт n жағдайлары (%) — 224 (65,1) — 260 (76,9)
Медиана3 (95% СА) — 27,0 ай (24,7 ,31,1) — 19,2 ай (17,0,21,0)
Қауіптер қатынасыb (95% СА) — 0,557 (0,462, 0,671)
p-мәніc — < 0,000001
a Каплан-Мейер әдісі бойынша бағалау.
b Қауіп коэффициентін бағалау стратификация факторларына түзетілген Кокстың пропорционалды қауіп моделіне негізделген: β2-микроглобулин, альбумин және аймақ.1-ден төмен қауіп коэффициенті VMP қолданудың артықшылығын көрсетеді
c Стратификация факторларына түзетілген стратификацияланған log-rank тестінің нәтижелері бойынша номиналды p-мәні: β2-микроглобулин, альбумин және аймақ.
d стратификация факторларына түзетілген Кохран-Мантел-Хаензель хи-квадрат тестінің көмегімен алынған жауап жиілігінің (CR+PR) р-мәні.
e Жауап берушілердің қауымына бастапқы деңгейде өлшеуге бейім ауруы бар пациенттер кіреді
f CR=толық жауап; PR=ішінара жауап. EBMT критерийлері
g Секрециялық ауруы бар барлық рандомизацияланған пациенттер
* Өміршеңдік бақылау ұзақтығының медианасы 60,1 ай негізінде жаңартылды.
СА – Сенімді аралық
Дің жасушаларын трансплантациялауға құқығы бар пациенттер
Екі рандомизацияланған III фазаның көп орталықты зерттеулер (IFM-2005-01, MMY-3010) бұрын емделмеген көптеген миеломасы бар пациенттерде дің жасушаларын трансплантациялау алдында индукциялық ем ретінде басқа химиотерапиялық препараттармен қосарлы және үштік біріктірілімде бортезомибтің қауіпсіздігі мен тиімділігін көрсету мақсатында жүргізілді.
IFM-2005-01 зерттеуінде бортезомиб дексаметазонмен біріктірілімде [BDx, n=240] винкристин-доксорубицин-дексаметазонмен [VDDx, n=242] салыстырылды. BDx тобындағы пациенттерге 21 күндік төрт цикл берілді, олардың әрқайсысы бортезомибтен (1, 4, 8 және 11 күндері аптасына екі рет вена ішіне енгізілетін 1,3 мг/м2) және пероральді дексаметазоннан (1-4 және 9-12 күндерде тәулігіне 40 мг, 1 және 2 циклдерде және 3 және 4 циклде 1-ден 4 күнге дейін) тұрады. Дің жасушаларының аутологиялық трансплантациясын сәйкесінше VDDx және BDx топтарындағы 198 (82%) пациент және 208 (87%) пациент қабылдады; пациенттердің көпшілігі бір трансплантация емшарасынан өтті. Пациенттердің демографиялық және бастапқы сипаттамалары емдеу топтары арасында ұқсас болды. Зерттеуге қатысқан пациенттердің орташа жасы 57 жасты құрады, 55% ер адамдар, пациенттердің 48% цитогенетика бойынша қаупі жоғары болды. Емдеу ұзақтығының медианасы VDDx тобында 13 апта және BDx тобында 11 апта болды. Екі топта да алынған циклдар санының медианасы 4 циклды құрады. Зерттеу тиімділігінің бастапқы соңғы нүктесі индукциядан кейінгі жауап жиілігі (CR+nCR) болды. CR+nCR көрсеткіштеріндегі статистикалық елеулі айырмашылық дексаметазонмен біріктірілген бортезомиб тобының пайдасына болды. Тиімділіктің екінші соңғы нүктелері трансплантациядан кейінгі жауап көрсеткіштерін (CR+nCR, CR+nCR+VGPR+PR), үдеусіз өміршеңдікті және жалпы өміршеңдікті қамтиды. Тиімділіктің негізгі нәтижелері 12-кестеде келтірілген.
12-кесте: IFM-2005-01 зерттеу тиімділігінің нәтижелері
Соңғы нәтижелер — BDх — VDDx — OR; 95% СА; P-мәніа
IFM-2005-01 — N=240 (ITT қауымы) — N=242 (ITT қауымы)
RR (индукциядан кейін) *CR+nCR CR+ nCR +VGPR+PR % (95% ДИ) — 14,6 (10,4,19,7) 77,1 (71,2, 82,2) — 6,2 (3,5,10,0) 60,7 (54,3, 66,9) — 2,58 (1,37, 4,85); 0,003 2,18(1,46, 3,24); < 0,001
RR (трансплантациядан кейін)b CR+nCR CR+ nCR +VGPR+PR % (95% СА) — 37,5(31,4, 44,0) 79,6(73,9, 84,5) — 23,1 (18,0, 29,0) 74,4 (68,4, 79,8) — 1,98 (1,33,2,95); 0,001 1,34 (0,87, 2,05); 0,179
СА=сенімді аралық; CR=толық жауап; nCR=тәжірибелік толық жауап; ITT= тағайындалған емдеуге сәйкес барлық рандомизацияланған пациенттердің жиынтығы; RR=жауаптың жиілігі; B-бортезомиб; BDx=бортезомиб, дексаметазон; VDDx=винкристин, доксорубицин, дексаметазон; VGPR= өте жақсы ішінара жауап; PR= ішінара жауап; OR= шанстың қатынасы
* Бастапқы қорытынды нүкте
a Жауап жиілігі үшін OR стратификацияланған кестелер үшін Мантель-Хаензель коэффициенттерінің жалпы қатынасын бағалауға негізделген; Кохран-Мантель-Хаензель тесті бойынша р-мәндер.
b Екінші трансплантациядан кейінгі жауап жиілігін екінші трансплантациядан өткен пациенттер үшін білдіреді (BDx тобында 42/240 [18%]).
BDx тобында [18%] және VDDx тобында 52/242 [21%]).
Ескертпе: OR > 1 көрсеткіші негізінде құрамына B бар индукциялық емнің артықшылығын көрсетеді.
MMҮ-3010 зерттеуінде талидомид пен дексаметазонмен біріктірілген бортезомибпен индукциялық ем [BTDх, n=130] талидомид-дексаметазонмен [TDх, n=127] салыстырылды. ММҮ-3010 талидомид пен дексаметазонмен біріктірілген бортезомиб индукциялық ем [BTDx, n=130] талидомид-дексаметазонмен [TDх, n=127] салыстырылды. BTDx тобындағы пациенттер әрқайсысы бортезомибтен тұратын 4 апталық алты циклды (1,3 мг/м2, аптасына екі рет 1,3 мг/м2, аптасына екі рет 1, 4, 8 және 11 күндері, содан кейін 12-ден 28-ге дейінгі 17 күндік демалыс кезеңі-дексаметазон (1-4 және 8-11 күндері ішке 40 мг) және талидомид (1-14 күндері ішке 50 мг, 15-28 күндері 100 мг-ге дейін және одан әрі күн сайын 200 мг-ге дейін) қабылдады.
Бір реттік аутологиялық дің жасуша трансплантациясын сәйкесінше BTDх және TDx топтарындағы 105 (81%) пациент және 78 (61%) пациент қабылдады. Емдеу топтарындағы пациенттердің ауруының демографиялық және бастапқы сипаттамалары бірдей болды. BTDx және TDx топтарындағы пациенттердің орташа жасы сәйкесінше 57 және 56 жасты құрады, пациенттердің 99 және 98% еуропалықтар, 58 және 54% ер адамдар. TDx тобындағы пациенттердің 16% салыстырғанда BTDx тобында пациенттердің 12% цитогенетикалық тұрғыдан жоғары қауіп тобына жатқызылды. Емдеу ұзақтығының медианасы 24,0 аптаны құрады, жүргізілген емдеу циклдарының медианасы - 6,0 болды және әртүрлі топтарда бірдей болды. Зерттеу тиімділігінің бастапқы соңғы нүктелері индукциядан кейінгі және трансплантациядан кейінгі емдеуге жауап беру жиілігі (CR+nCR) болды. Дексаметазон және талидомидпен біріктірілген бортезомиб тобының пайдасына CR+nCR көрсеткіштеріндегі статистикалық маңызды айырмашылық атап өтілді. Тиімділіктің екінші нүктелері үдеусіз өміршеңдік және жалпы өміршеңдікті қамтыды. Тиімділіктің негізгі нәтижелері 13-кестеде келтірілген.
13-кесте: ММҮ-3010 зерттеуінің тиімділік нәтижелері
Соңғы нәтижелер — BTDx — TDX — OR; 95% СА; P-мәніa
MMY-3010 — N=130 (ITT қауым) — N=127 (ITT қауым)
*RR (индукциядан кейін) CR+nCR CR+nCR+PR % (95% СА) — 49,2 (40,4, 58,1) 84,6 (77,2, 90,3) — 17,3(11,2, 25,0) 61,4(52,4, 69,9) — 4,63 (2,61, 8,22); < 0.001a 3.46(1.90, 6.27); < 0,001a
*RR (трансплантациядан кейін) CR+ nCR CR+nCR+PR % (95% СА) — 55.4(46,4, 64,1) 77,7 (69,6, 84,5) — 34,6(26,4, 43,6) 56,7(47,6, 65,5) — 2,34 (1,42,3,87); 0,001a 2,66 (1,55, 4,57); < 0.001a
СА=сенімді аралық; CR=толық жауап; nCR=тәжірибелік толық жауап; ITT= тағайындалған емдеуге сәйкес барлық рандомизацияланған пациенттердің жиынтығы; RR=жауаптың жиілігі; B-бортезомиб; BDx=бортезомиб, дексаметазон; VDDx=винкристин, доксорубицин, дексаметазон; VGPR= өте жақсы ішінара жауап; PR= ішінара жауап; OR= шанстың қатынасы
* Бастапқы қорытынды нүкте
a Жауап жиілігі үшін OR стратификацияланған кестелер үшін Мантель-Хаензель коэффициенттерінің жалпы қатынасын бағалауға негізделген; Кохран-Мантель-Хаензель тесті бойынша р-мәндер.
Ескертпе: OR > 1 көрсеткіші негізінде құрамына B бар индукциялық емнің артықшылығын көрсетеді.
Қайталанатын немесе рефрактерлі көптеген миелома кезіндегі клиникалық тиімділік
Бортезомибтің (венаішіне енгізілетін) қауіпсіздігі мен тиімділігі ұсынылған 1,3 мг/м2 дозаға 2 зерттеуде бағаланды: дексаметазонмен (DEX) салыстырғанда III фазаның рандомизацияланған салыстырмалы зерттеуі (APEX) қайталанатын немесе рефрактерлі көптеген миеломасы бар 69 пациент, олар 1-3 алдыңғы емнің желісін қабылдады және қайталанатын және рефрактерлі көптеген миеломасы бар пациенттердің бір тобымен II кезеңді зерттеу, олар кем дегенде 2 алдыңғы емдеу желісін қабылдады және соңғы емдеуде алға үдеді.
III фазаның зерттеуінде бортезомибпен емдеу барлық пациенттерде де, алдыңғы 1 емнің желісін қабылдаған пациенттерде де дексаметазонмен (14-кестені қараңыз) емдеумен салыстырғанда үдеуге дейін елеулі ұзағырақ уақытқа, өміршеңдіктің айтарлықтай жоғарылауына және жауап беру жылдамдығының едәуір жоғарылауына әкелді. Деректерді мониторингілеу комитетінің ұсынысы бойынша алдын ала жоспарланған аралық талдау нәтижесінде дексаметазонды зерттеу тоқтатылды және дексаметазонға рандомизацияланған барлық пациенттерге аурудың күйіне қарамастан бортезомиб ұсынылды. Осындай ерте ауысуға байланысты тірі қалған пациенттерді бақылау ұзақтығының медианасы 8,3 айды құрады. Соңғы алдыңғы емге рефрактерлі пациенттерде де, рефрактерлі емес пациенттерде де жалпы өміршеңдік деңгейі айтарлықтай жоғары болды және бортезомиб қабылдаған топта жауап жылдамдығы айтарлықтай жоғары болды.
Зерттеуге қатысқан 669 пациенттің 245-і (37%) 65 жастан асқан. Жауап параметрлері, сондай-ақ TTP жасына қарамастан бортезомибте сенімді түрде ең жақсы болып қала берді. Бастапқы деңгейдегі β2-микроглобулин деңгейіне қарамастан, бортезомиб қабылдаған пациенттерде барлық тиімділік параметрлері (үдеуге дейінгі уақыт және жалпы өміршеңдік деңгейі, сондай-ақ жауап жиілігі) елеулі жақсырақ болды.
II фазаның зерттеуінің рефрактерлі қауымында жауаптарды тәуелсіз бақылау комитеті анықтады, ал жауап критерийлері Еуропалық сүйек кемігін трансплантациялау тобының критерийлеріне сәйкес келді. Зерттеуге енгізілген барлық пациенттердің орташа өміршеңдік медианасы 17 айды (1-ден 36+ айға дейін) құрады. Бұл өміршеңдік деңгейі клиникалық кеңесшілер күткен пациенттердің ұқсас қауымы үшін 6-9 айлық орташа өміршеңдік деңгейінен жоғары болды. Көп факторлы талдауларға сәйкес, жауап жиілігі миелома түріне, жұмысқа қабілеттілік жағдайына, 13-хромосоманың делеция статусына және алдыңғы емнің саны мен түріне байланысты емес. Алдыңғы емдік сызбалардың 2 - ден 3-ке дейін қабылдаған пациенттерде жауап беру жиілігі 32% (10/32), ал алдыңғы емдік сызбалардың 7-ден астамын қабылдаған пациенттерде 31% (21/67) болды.
14-кесте: III фаза (APEX) және II фаза зерттеулерінің нәтижелері бойынша аурудың нәтижелері туралы жиынтық деректер
III кезең — III кезең — III кезең — II кезең
Барлық пациенттер — Емнің 1 алдыңғы желісі — Емнің > 1 алдыңғы желісі — Алдыңғы бағананың ≥ 2
Уақытқа байланысты жағдайлар — B n=333a — Dex n=336a — B n=132a — Dex n=119a — B n=200a — Dex n=217a — B n=202a
TTP, күндер [95% CI] — 189b [148, 211] — 106b [86, 128] — 212d[188, 267] — 169 d [105, 191] — 148b [129, 192] — 87b [84, 107] — 210 [154, 281]
Өміршеңдік 1 жыл, % [95% СА] — 80d [74,85] — 66d [59,72] — 89 d [82,95] — 72d [62,83] — 73 [64,82] — 62 [53,71] — 60
Үздік жауап (%) — B — Dex — B n=128 — Dex n=110 — B n=187 — D n=202 — B n=193
n=315c — n=312c
CR — 20 (6)b — 2 (< l)b — 8(6) — 22 — 12(6) — 0(0) — (4)**
CR+nCR — 41 (13)b — 5(2)b — 16(13) — 4(4) — 25 (13) — 1(<1) — (10)**
CR+nCR+PR — 121 (38)b — 56 (18)b — 57 (45)d — 29 (26)d — 64 (34)b — 27 (13)b — (27)**
CR+nCR+PR+ MR — 146 (46) — 108 (35) — 66 (52) — 45 (41) — 80 (43) — 63 (31) — (35)**
Медианалық ұзақтығы Күндер (айлар) — 242 (8,0) — 169 (5,6) — 246 (8,1) — 189 (6,2) — 238 (7,8) — 126 (4,1) — 385*
Жауапқа дейінгі уақыт CR+PR (күндер) — 43 — 43 — 44 — 46 — 41 — 27 — 38*
a Емдеу тағайындалған пациенттер қауымы (ITT)
bстратификацияланған логарифмдік дәреже критерийінен алынған р-мән; ем желілері бойынша талдау емдік анамнез үшін стратификацияны жоққа шығарады; p < 0,0001
c Жауап қауымына бастапқы деңгейде өлшенетін ауруы бар және зерттелетін препараттың кем дегенде 1 дозасын алған пациенттер кіреді.
d стратификация факторларына түзетілген Кохран-Мантель-Гензель хи-квадрат критерийінің р-мәні; ем желілері бойынша талдау емдік анамнез үшін стратификацияны жоққа шығарады
* CR+PR+MR **CR=CR, (IF-); nCR=CR (IF+)
НП = қатысты емес, НО=бағаланбайды
TTP= аурудың үдеуіне дейінгі уақыт
СА= Сенімді аралық
B= бортезомиб; DEX=дексаметазон
CR=толық жауап; nCR= тәжірибелік толық жауап
PR= ішінара жауап; MR=ең төмен жауап
II фазаның зерттеуінде тек бортезомибпен емге оңтайлы жауап алмаған пациенттер бортезомибпен бірге дексаметазонның жоғары дозаларын ала алады. Хаттама пациенттерге монотерапия ретінде бортезомибке оңтайлы жауап бермеген жағдайда дексаметазон алуға мүмкіндік берді. Бағалауға жарамды барлығы 74 пациентке бортезомибпен бірге дексаметазон енгізілді. Пациенттердің он сегіз пайызы біріктірілген емде [MR (11%) немесе PR (7%)] жауапқа қол жеткізді немесе жақсартылды.
Қайталанатын көптеген миеломасы бар пациенттерге бортезомибті тері астына енгізудің клиникалық тиімділігі
III фазаның тиімділігі кем емес ашық рандомизацияланған зерттеу бортезомибті тері астына енгізудің тиімділігі мен қауіпсіздігін вена ішіне енгізумен салыстырды. Бұл зерттеуге 2:1 қатынасында рандомизацияланған қайталанатын/рефрактерлі көптеген миеломасы бар 222 пациент кірді 8 цикл ішінде тері астына немесе вена ішіне 1,3 мг/м^ бортезомиб алыңыз. 4 циклден кейін бортезомибпен емге оңтайлы жауапқа (толық емес жауап [CR]) жетпеген пациенттерге дексаметазонды күн сайын 20 мг дозада және бортезомиб қабылдағаннан кейін қабылдауға рұқсат етілді. Бастапқы шеткері нейропатия дәрежесі > 2 немесе тромбоциттер саны < 50 000/jj.І бар пациенттер алынып тасталды. Барлығы 218 пациент жауапты бағалауға жарамды болды. Бұл зерттеу екі топта да 42% бортезомибті тері астына да, вена ішіне де монотерапияның 4 циклынан кейін жауап беру жылдамдығының (CR+PR) тиімділігі төмен емес негізгі мақсатына жетті. Сонымен қатар, оқиға басталғанға дейінгі жауап пен уақытқа байланысты тиімділіктің қайталама соңғы нүктелері тері астына және вена ішіне енгізуде дәйекті нәтижелер көрсетті (15-кесте).
15-кесте: Бортезомибті тері астына және вена ішіне енгізуді салыстыратын тиімділік талдауларының түйіндемесі
Вена ішіне енгізуге арналған бортезомиб — Тері астына енгізуге арналған бортезомиб
Жауапты бағалауға жарамды қауым — n=73 — n=145
4 циклде жауап жиілігі n (%)
ORR (CR+PR) — 31(42) — 61 (42)
p-мәніa — 0,00201
CR n (%) — 6(8) — 9(6)
PR n (%) — 25 (34) — 52 (36)
nCR n (%) — 4(5) — 9(6)
8 циклде жауап жиілігі n (%)
ORR (CR+PR) — 38 (52) — 76 (52)
p-мәніa — 0,0001
CR n (%) — 9(12) — 15 (10)
PR n (%) — 29 (40) — 61 (42)
nCR n (%) — 7(10) — 14(10)
Тағайындалған емге сәйкес барлық рандомизацияланған пациенттердің жиынтығыb — n=74 — n=148
TTP, ай — 9,4 — 10,4
(95% СА) — (7,6,10,6) — (8,5, 11,7)
Қауіптер қатынасы (95% СА)c — 0,839 (0,564, 1,249)
p-мәніd — 0,38657
Аурудың үдеуінсіз өміршеңдік, айлар — 8,0 — 10.2
(95% ДИ) — (6,7, 9,8) — (8.1, 10.8)
Қауіптер қатынасы (95% LB)c — 0,824 (0,574, 1,183) — -
p-мәніd — 0,295
1-жылдық жалпы өміршеңдік (%)e — 76.7 — 72,6
(95% СА) — (64,1,85,4) — (63.1, 80.0)
a тері астындағы топ тері астындағы топтағы жауап жиілігінің кем дегенде 60% сақтайтын тиімділігі төмен емес гипотеза үшін р-мән.
b Зерттеуге 222 субъект енгізілді; 221 субъект бортезомиб алды
c Қауіп арақатынасын бағалау стратификация факторларына түзетілген Кокс моделіне негізделген: ISS сатысы және алдыңғы желілер саны.
d Стратификация факторларына түзетілген логранг критерийі бойынша тексеру: ISS кезеңділігі және алдыңғы желілер саны.
e Одан әрі бақылаудың орташа ұзақтығы 11,8 айды құрайды
Пегилирленген липосомалық доксорубицинмен бортезомибпен біріктірілген емдеу (DOXIL MMY- 3001 зерттеуі)
Параллельді топтары бар рандомизацияланған, ашық, көп орталықты III фазаның зерттеуі 646 пациенттің қатысуымен жүргізілді, ол бортезомибтің қауіпсіздігі мен тиімділігін пегилирленген липосомалық доксорубицинмен біріктіріп және бортезомиб монотерапиясымен, кем дегенде 1 алдыңғы емді қабылдаған және антрациклин негізіндегі емді қабылдағанда дамымаған көптеген миеломасы бар пациенттерде салыстырды. Тиімділіктің бастапқы соңғы нүктесі ТТР болды, ал тиімділіктің екінші соңғы нүктелері Еуропалық қан мен сүйек кемігін трансплантациялау тобының (EBMT) критерийлерін қолдана отырып, OS және ORR (CR+PR) болды.
Хаттамамен анықталған аралық талдау (249 ТТР құбылыстары негізінде) тиімділікті бағалау үшін зерттеудің мерзімінен бұрын тоқтатылуына себеп болды. Бұл аралық талдау бортезомиб пен пегилирленген липосомалық доксорубицинмен біріктірілген ем қабылдаған пациенттерде TTP қаупінің 45% - ға (95% СА; 29-57%, p < 0,0001) төмендегенін көрсетті. Медиана ТТР бортезомиб пен пегилирленген липосомалық доксорубицинмен біріктірілген ем қабылдаған пациенттер үшін 9,3 аймен салыстырғанда бортезомибпен монотерапия қабылдаған пациенттер үшін 6,5 айды құрады. Бұл нәтижелер жетілген болмаса да, хаттамамен анықталған соңғы талдауды құрады.
8,6 жылдық бақылау медианасынан кейін жүргізілген соңғы OS талдауы екі емдеу тобы арасындағы OS айтарлықтай айырмашылықты таппады. Бортезомиб монотерапиясымен емделген пациенттер үшін ЖӨ медианасы 30,8 айды (95% СА 36,5 ай) және бортезомиб пен пегилирленген липосомалық доксорубицинмен біріктірілген ем қабылдаған пациенттер үшін 33,0 айды (95% СА; 28,9-37,1 ай) құрады.
Дексаметазонмен бортезомибпен біріктірілген емдеу
бортезомиб пен бортезомибті дексаметазонмен біріктіріп тікелей салыстыру болмаған жағдайда, үдемелі көптеген миеломасы бар пациенттерде бортезомибтің рандомизацияланбаған тобында алынған нәтижелерді дексаметазонмен (MMY-2045 ІІ фазасының зерттеуі) біріктіріп, әртүрлі рандомизацияланған III фазаның (M34101-039 [APEX] және DOXIL MMY-3001) зерттеулерінде бортезомиб монотерапиясының нәтижелерімен салыстыру үшін «іріктелген жұптар» әдісімен статистикалық талдау жүргізілді.
«Іріктелген жұптарды» талдау - бұл емдеу тобындағы пациенттер (мысалы, дексаметазонмен біріктірілген бортезомиб) және салыстыру тобындағы пациенттер (мысалы, бортезомиб) зерттеуге қатысушылар үшін жұптарды жеке сәйкестендіру арқылы құлату факторларымен салыстырылатын статистикалық әдіс. Бұл рандомизацияланбаған деректер бойынша емдеу әсерін бағалау кезінде байқалған конфаундерлердің әсерін азайтуға мүмкіндік береді.
Бір-біріне сәйкес келетін жүз жиырма жеті жұп пациент анықталды. Талдау бортезомиб монотерапиясымен салыстырғанда дексаметазонмен біріктірілген бортезомиб үшін ORR (CR+PR), (жауап қатынасы 3,769; 95% СА 2,045-6,947; p < 0,001), PFS (қауіп қатынасы 0,511; 95% СА 0,309-0,845; p=0,008), TTP (қауіп қатынасы 0,385; 95% СА 0,212-0,698; p=0,001) көрсеткіштерінің жақсарғанын көрсетті. Көптеген миеломаның қайталануы үшін бортезомибпен қайта емдеу туралы ақпарат шектеулі. MМҮ-2036 II фазалық зерттеу (RETRIEVE), бір қолды, ашық зерттеу, бортезомибпен қайта емдеудің тиімділігі мен қауіпсіздігін анықтау мақсатында жүргізілді. Бұрын құрамында бортезомиб бар емдеу сызбасына кем дегенде ішінара жауап алған көптеген миеломасы бар жүз отыз пациент (18 жастан асқан) аурудың өршуі кезінде қайта емделді. Алдыңғы емнен кемінде 6 ай өткен соң, бортезомиб 1,3 мг/м2 (n=93) немесе < 1,0 мг/м2 (n=37) соңғы жағымды дозада басталды және әр 3 апта сайын 1, 4,8 және 11 күндері ең көп дегенде 8 цикл немесе бір препарат ретінде енгізілді, немесе емдеу стандартына сәйкес дексаметазонмен біріктірілімде. Бортезомибпен біріктірілген дексаметазон 1-ші циклде 83 пациентке тағайындалды, тағы 11 пациент бортезомибпен қайта емдеу циклдары кезінде дексаметазон алды. Бастапқы соңғы нүкте EBMT критерийлері бойынша бағаланған қайталама емге ең жақсы расталған жауап болды. 130 пациентте қайта емдеуге ең жақсы жауаптың жалпы жиілігі (CR + PR) 38,5% (95% СА: 30,1, 47,4) құрады.
Бұрын емделмеген мантия жасушалы лимфоманың (МЖЛ) клиникалық тиімділігі
LYM-3002 зерттеуі бұрын емделмеген МЖЛ (II, III немесе IV сатысы) бар ересек пациенттерде бортезомиб, ритуксимаб, циклофосфамид, доксорубицин және преднизон (BR-CAP; n-243) біріктірілімінің тиімділігі мен қауіпсіздігін ритуксимаб, циклофосфамид, доксорубицин, винкристин және преднизон (R-CHOP; n=244) біріктірілімімен салыстырған рандомизацияланған, ашық III фазалық зерттеу болды.
BR-CAP тобындағы пациенттер бортезомиб алды (1,3 мг/м2; 1, 4, 8, 11 күндері, 12-21 демалыс кезеңі), ритуксимаб 375 мг/м2 1-ші күні вена ішіне; циклофосфамид 750 мг/м2 1-ші күні вена ішіне; доксорубицин 50 мг/м2 1-ші күні вена ішіне; преднизон 100 мг/м2 бортезомибпен емдеудің 21 күндік циклінің 1-ден 5-ші күніне дейін пероральді. Жауап алғаш рет 6-шы циклде тіркелген пациенттер үшін емдеудің екі қосымша циклі жүргізілді.
Тиімділіктің бастапқы соңғы нүктесі тәуелсіз қайта қарау комитетінің (НКС) бағалауы бойынша үдемейтін өміршеңдік болды. Екінші соңғы нүктелерге аурудың үдеуіне дейінгі уақыт (TTP), келесі лимфомаға қарсы емге дейінгі уақыт (TNT), емделмеген аралықтың ұзақтығы (TFI), жалпы жауап жиілігі (ORR) және толық жауап (CR/CRu), жалпы өміршеңдік (OS) және жауап ұзақтығы кірді. Жалпы аурудың демографиялық және бастапқы сипаттамалары емдеудің екі тобы арасында жақсы теңдестірілген: пациенттердің орташа жасы 66 жасты құрады, 74% ер адамдар, 66% - еуропалықтар және 32% - азиялықтар, пациенттердің 69% -сүйек кемігінің оң аспираты және/немесе МЖЛ сүйек кемігінің оң биопсиясы, пациенттердің 54% халықаралық болжамдық индекс (IPI) > 3 балл, 76% аурудың IV сатысы болды. Емдеу ұзақтығы (медиана = 17 апта) және бақылау ұзақтығы (медиана = 40 ай) екі топта да салыстырмалы болды. Екі топтағы пациенттер орташа есеппен 6 емдеу циклін алды, BR-CAP тобындағы пациенттердің 14% және R-CHOP тобындағы пациенттердің 17% қосымша 2 цикл алды. Екі топтағы пациенттердің көпшілігі емдеуді аяқтады: BR-CAP тобында 80% және R-CHOP тобында 82%. Тиімділік нәтижелері 16 кестеде келтірілген:
16-кесте: LYM - 3002 зерттеуінің тиімділік нәтижелері
Тиімділіктің соңғы нүктесі — BR-CAP — R-CHOP
n: ITT пациенттері — 243 — 244
Аурудың үдеуінсіз өміршеңдік (IRC)a
n жағдайлары (%) — 133 (54,7%) — 165 (67,6%) — Hrb (95% СА)=0,63 (0,50; 0,79) p-мәніd < 0,001
Медианаc (95% СА) (айлар) — 24,7 (19,8; 31,8) — 14.4(12; 16,9)
Жауап коэффициенті
n: жауапты бағалауға жататын пациенттер — 229 — 228
Жалпы толық жауап (CR+CRu)f n(%) — 122 (53,3%) — 95 (41,7%) — ORe (95% СА)=1,688 (1,148; 2,481) p-мәніg=0,007
Жалпы жауап (CR+CRu+PR)h n(%) — 211 (92,1%) — 204 (89,5%) — ORe(95% СА) = 1,428 (0,749, 2,722) p-мәніg=0,275
Тәуелсіз қайта қарау комитетінің (ТҚК) бағалауы негізінде (тек радиологиялық деректер). Қауіп қатынасын бағалау ІРІ қаупі бойынша стратификацияланған Кокс моделіне және аурудың сатысына негізделген. Қауіп қатынасы < 1 BR-CAP артықшылығын көрсетеді. Каплан-Мейердің шекті өнімін бағалау негізінде. IPI қаупі мен аурудың сатысы бойынша стратификацияланған логранг критерийі бойынша тексеру негізінде.
Стратификацияланған кестелер үшін Мантель-Гаензель жауаптарының жалпы арақатынасын бағалау қолданылады, мұнда ІРІ қаупі мен аурудың сатысы стратификация факторлары ретінде әрекет етеді. Жауап қатынасы (OR) > 1 BR-CAP артықшылығын көрсетеді. IRC, сүйек кемігі және LDH көрсеткіштері бойынша барлық CR + CRu кіреді.
Стратификациялық факторлар ретінде IPІ және аурудың сатысын ескере отырып, Кохран-Мантель-Хаензель хи-квадрат тестінің көмегімен алынған р-мән.
Сүйек кемігін тексеруге және LDH қарамастан, IRC деректері бойынша барлық CR+CRu+PR рентгенологиялық зерттеулері енгізілген. CR = толық жауап; CRu=расталмаған толық жауап; PR=ішінара жауап; СА=сенімділік аралығы, HR=қауіптер қатынасы; OR=жауаптар қатынасы; ITT=рандомизацияланған пациенттердің таңдауы.
Зерттеушінің бағалауы бойынша PFS медианасы BR-CAP тобында 30,7 ай және R-CHOP тобында 16,1 ай болды (қауіп қатынасы [HR]=0,51; p < 0,001). R-CHOP тобымен салыстырғанда BR-CAP тобының пайдасына статистикалық маңызды артықшылық (p < 0,001) TTP (медиана 30,5 қарсы 16,1 ай), TТР (медиана 44,5 қарсы 24,8 ай) және TFI (медиана 40,6 қарсы 20,5 ай) үшін байқалды. Толық жауаптың орташа ұзақтығы R-CHOP тобындағы 18 аймен салыстырғанда BR-CAP тобында 42,1 айды құрады. Жалпы жауаптың ұзақтығы BR-CAP (медианасы R-CHOP тобында 15,1 айға қарсы 36,5 ай) тобында 21,4 айға ұзағырақ болды. Соңғы OS талдауы 82 айлық орташа бақылаудан кейін жүргізілді. OS медианасы R-CHOP (HR=0,66; p=0,001) тобындағы 55,7 аймен салыстырғанда BR-CAP тобында 90,7 айды құрады. Екі емдеу тобы арасындағы ОЖ байқалған соңғы медианалық айырмашылық 35 айды құрады.
Бұрын емделген жеңіл тізбекті (AL) амилоидозы бар пациенттер
Ашық рандомизацияланбаған I/II фазалық зерттеу бұрын емделген жеңіл тізбекті (AL) амилоидозы бар пациенттерде бортезомибтің қауіпсіздігі мен тиімділігін анықтау мақсатында жүргізілді. Зерттеу барысында қауіпсіздіктің жаңа проблемалары анықталған жоқ, атап айтқанда, бортезомиб нысана ағзалардың (жүрек, бүйрек және бауыр) зақымдануын күшейтпеді. Тиімділікті эксплоративті талдау барысында аптасына 1,6 мг/м2 және аптасына екі рет 1,3 мг/м2 рұқсат етілген ең жоғары дозада баға алған 49 пациентте гематологиялық көрсеткіштер (М-ақуыз) бойынша 67,3% (оның ішінде 28,6% CR) жауап жиілігі тіркелді. Бұл дозалық когорттар үшін жалпы 1 жылдық өміршеңдік деңгейі 88,1% құрады.
Бала жасындағы пациенттер
Еуропалық дәрілік заттар жөніндегі агенттік көптеген миелома мен мантия жасушалы лимфомадағы балалар қауымының барлық қосалқы топтарында бортезомиб зерттеулерінің нәтижелерін ұсыну міндеттемесінен бас тартты (балаларда қолдану туралы ақпарат алу үшін 4.2 бөлімін қараңыз).
II фаза, балалар онкологиялық тобы жүргізген белсенділікті, қауіпсіздікті және фармакокинетиканы бір Топтық зерттеу лимфоидты қатерлі жаңа түзілімдері (алдыңғы В-жасушалы жедел лимфобластты лейкоз [В-ЖЛЛ], ЖЛЛ Т-жасушасы және лимфобластты лимфоманың [ЛЛ] Т-жасушасы) бар балалар мен жас ересек пациенттердегі бірнеше қайта индукциялау агенттері бар химиотерапияға бортезомиб қосу белсенділігін бағалады. Тиімді көп агентті қайта индукцияланған химиотерапия сызбасы 3 блокқа енгізілді. Бортезомиб 3-блокта бірге енгізілген дәрілік заттармен потенциалды жабылатын уыттылықты болдырмау үшін тек 1 және 2 блоктарда енгізілді.
Толық жауап (CR) 1-блоктың соңында бағаланды. Диагноз қойылғаннан кейін 18 ай ішінде қайталанған B-ЖЛЛ бар пациенттерде (n = 27) CR жиілігі 67% (95% СА: 46, 84) құрады; 4 айлық оқиғасыз өміршеңдік деңгейі 44% (95% СА: 26, 62) құрады. Диагноз қойылғаннан кейін 18-36 айдан кейін қайталанған B-ЖЛЛ бар пациенттерде (n = 33) CR жиілігі 79% (95% СА: 61, 91) және 4 айлық оқиғасыз өміршеңдік деңгейі 73% (95% СА: 54, 85) болды. Қайталанатын Т-жасушалары бар ЖЛЛ бар пациенттерде CR жиілігі (n = 22) 68% (95% СА: 45, 86) және 4 айлық оқиғасыз өміршеңдік деңгейі 67% (95% СА: 42, 83) болды. Ұсынылған тиімділік деректері нәтижесіз болып саналады (4.2 бөлімін қараңыз).
ЖЛЛ немесе ЛЛ бар 140 пациенттің қауіпсіздігі тіркелді және бағаланды; орташа жасы 10 жасты құрады (1-ден 26-ға дейінгі диапазон). Педиатриялық алдыңғы-В-жасушалы аурулардың стандартты химиотерапиясына бортезомиб қосылған кезде қауіпсіздікке қатысты жаңа мәселелер байқалмады. Келесі жағымсыз реакциялар (дәреже > 3) ретроспективті бақылау зерттеуімен салыстырғанда бортезомибі бар емдеу сызбасында жоғары жиілікте байқалды, онда емдеу сызбасы бөлек берілді: 1-блокта шеткері сенсорлық нейропатия (3% қарсы 0%); ішектің бітелісі (2,1% қарсы 0%); гипоксия (8% қарсы 2%). Бұл зерттеуде шеткері нейропатияның ықтимал салдары немесе басылу жылдамдығы туралы ешқандай ақпарат болған жоқ. Сондай-ақ, > 3 дәрежелі нейтропениямен (1-блокта 19% - ға қарсы 24% және 2-блокта 11% - ға қарсы 22%), АЛТ деңгейінің жоғарылауымен (2-блокта 8% - ға қарсы 17%), гипокалиемиямен (1-блокта 6% - ға қарсы 18% және 21% 2-блокта 12% қарсы) және гипонатриймен (1-блокта 12% қарсы 5% және 2-блокта 4% қарсы 0) байқалды.