Әсер ету механизмі
Иксазомиб цитраты, дәрілік препараттың белсенді емес түрі, өзінің биологиялық тұрғыдан белсенді түрі иксазомибке физиологиялық жағдайларда тез гидролизденетін зат болып табылады.
Иксазомиб протеасомалардың пероральді, жоғары селективті және қайтымды тежегіші болып табылады. Иксазомиб көбіне 20S протеасоманың бета-5 суббірлігімен байланысады және химотрипсин тәріздес белсенділігін тежейді.
Иксазомиб көптеген миеломаның in vitro өсірінділік жасушалық желілерінің апоптозын туындатты. Иксазомиб бұның алдындағы бортезомибті, леналидомидті және дексаметазонды қамтыған бірнеше емнен кейін ауруы қайталанған пациенттерден алынған миелома жасушаларына қатысты in vitro цитоуыттылықты көрсетті. Иксазомибтің және леналидомидтің біріктірілімі көптеген миеломаның жасушалық желілеріне синергиялық цитоуытты әсер ететіндігін көрсетті. Іn vivo жағдайларда иксазомиб көптеген миеломаның тышқандағы ісіктің ксенотрансплантатының үлгілерінде ісікке қарсы әсер көрсетті. Іn vitro жағдайларында иксазомиб сүйек кемігінің микроортасында табылған жасушалардың типтеріне, соның ішінде қантамырлардың эндотелиальді жасушаларына, остеокластарға және остеобластарға әсер етті.
Кардиоэлектрофизиология
Иксазомиб 245 пациент туралы фармакокинетикалық және фармакодинамикалық деректерді талдау нәтижелерінің негізінде клиникалық тұрғыдан маңызды әсер ету аясында QT аралығын ұзартқан жоқ. 4 мг дозада оның, Фридериция бойынша түзетілген QT аралығының бастапқы жағдайымен салыстырғанда, орташа өзгеруі үлгілерге негізделген талдауға сәйкес 0,07 мсек (90% СА; -0,22, 0,36) құрады. Иксазомибтің концентрациясы мен RR аралығының арасында білінетіндей тәуелділік байқалған жоқ, ол жүректің ырғағына иксазомибтің клиникалық тұрғыдан маңызды әсерінің жоқтығын шамалайды.
Клиникалық тиімділігі және қауіпсіздігі
Леналидомидпен және дексаметазонмен біріккен иксазомибтің тиімділігі және қауіпсіздігі, химиотерапияның кем дегенде бір курсын қабылдаған, қайталанған және/немесе рефрактерлі көптеген миеломасы бар пациенттерде 3 фазаның (C16010) жоғары тиімділігін дәлелдеуге қатысты жүргізілген халықаралық, рандомизацияланған, салыстырмалы жасырын, плацебо-бақыланатын, мультиорталықтық зерттеулер барысында талданды. Небары 722 пациент (сынаққа қамтылған науқастар популяциясы - ITT-популяция) иксазомиб, леналидомид және дексаметазон біріктірілімі (N = 360; иксазомибпен емдеу сызбасы) немесе леналидомидпен және дексаметазонмен біріктірілген плацебо (N = 362; плацебомен емдеу сызбасы) түрінде ауру өршігенге немесе қолайсыз уыттылық дамығанға дейін емдеу курсын жүргізу үшін 1:1 арақатынаста кездейсоқ топтарға бөлінді. Зерттеуге қамтылған пациенттерде рефрактерлі көптеген миелома, соның ішінде алғашқы рефрактерлі, бұдан бұрынғы емнен кейін қайталанған немесе бұның алдындағы кез келген емге және рефрактерлі болған миелома байқалды. Зерттеулерге емдеу сызбасы ауруы үдегенге дейін өзгерген, сондай-ақ бақыланатын жүрек-қантамыр аурулары байқалған пациенттер қатыса алды. 3 фазаға жүргізілген зерттеулерден леналидомидке немесе протеасома тежегіштеріне сезімтал емес пациенттер, және бұдан бұрын үшеуден көбірек емдеу курсын қабылдаған пациенттер шығарылды. Осы сынақтардың мақсаттарына сәйкес рефрактерлі ауру емдеу кезінде аурудың үдеуі немесе леналидомидтің немесе тежегіш протеасомалардың соңғы дозасын қабылдағаннан кейін 60 күн бойы аурудың үдеуі ретінде анықталды. Осы пациенттерде деректер шектеулі болғандықтан, иксазомибпен емдеу сызбасын қолданар алдында пайдасы мен қаупінің арақатынасына мұқият баға беру ұсынылады.
Емдеудің екі тобындағы барлық пациенттерге леналидомидтің медициналық қолдану жөніндегі нұсқаулыққа сәйкес тромбопрофилактика ұсынылды. Осындай құсуға қарсы дәрілер, вирустарға қарсы дәрілер және антигистаминдік дәрілер сияқты дәрілік препараттармен кешенді емдеу пациенттерге дәрігердің қарауымен симптомдардың профилактикасы және/немесе емі ретінде тағайындалды.
Пациенттер 4 мг иксазомибті немесе плацебоны 28 күндік циклдің 1, 8 және 15-күндері, леналидомидпен (25 мг) бірге 1-нен бастап 21-күндері және дексаметазонмен (40 мг) бірге 1, 8, 15 және 22-күндері қабылдады. Бүйрек жеткіліксіздігі бар пациенттер, оның медициналық қолдану жөніндегі нұсқаулығына сәйкес, леналидомидтің бастапқы дозасын қабылдады. Емдеу курсы ауру үдегенге дейін немесе қолайсыз уыттылық дамығанға дейін жалғастырылды.
Емдеудің зерттелетін екі сызбасында бастапқы демографиялық деректер және аурулардың сипаттамасы теңдестірілді және ұқсас болды. Орташа жас 66 жасты құрады, жас ауқымы 38 - 91 жас; Пациенттердің 58%-ы 65 жастан асқандар болды. Пациенттердің елу жеті пайызы еркек жынысты болды. Популяциясының сексен бес пайызы ақ нәсілді өкілдер болды, 9% – азиялық нәсіл және 2% – қара терілілер. Пациенттердің тоқсан үш пайызында ECOG шкаласы бойынша онкологиялық науқастарда жалпы жағдай 0 – 1 құрады, және сатылаудың халықаралық жүйесіне (ISS, international system of staging) сәйкес, пациенттердің 12%-ында зерттеудің бас кезінде 3-сатыдағы ауруы болды (N = 90). Пациенттердің жиырма бес пайызында креатинин клиренсі < 60 мл/мин құрады. Пациенттердің жиырма үш пайызында жеңіл желілі ауру байқалды, және пациенттердің 12%-да бос жеңіл желілерді анықтаған кезде ғана өлшенетін ауруы байқалды. Тоқсан пайызында қаупі жоғары цитогенетикалық ауытқулар байқалды (del[17], t[4;14], t[14;16]) (N = 137), 10%-да del(17) (N = 69) және 34%-да 1q (1q21) ампликация болды (N = 247). Пациенттер мұның алдында бір курстан үш курсқа дейін ем (орта есеппен 1) қабылдады, соның ішінде бұған дейін бортезомибпен (69%), карфилзомибпен (< 1%), талидомидпен (45%), леналидомидпен (12%), мелфаланмен (81%) емдеу курсын қабылдады. Пациенттердің елу жеті пайызына бұрын дің жасушаларына трансплантация жүргізілген. Пациенттерді жетпіс жеті пайызында мұның алдындағы емнен кейін ауру қайталанды және 11%-ы мұның алдындағы емге рефрактерлі болды. Пациенттердің 6%-да аурудың тұрақтануы (өте жақсы жауап реакциясы ретінде) немесе бұдан бұрынғы барлық емдік курстарында аурудың үдеуі ретінде анықталған алғашқы резистенттілік байқалды.
Алғашқы соңғы нүкте, орталық зертхана нәтижелерінің негізінде, көптеген миеломаны зерттеу жөніндегі Халықаралық топтың (IMWG - International Myeloma Working Group) 2011 жылғы жауабының бірыңғай критерийлеріне сәйкес, тәуелсіз бақылау комитетінің (IRC - independent review committee) берген бағасына сәйкес, аурудың үдеуінсіз өміршеңдік (АҮСӨ) болды. Емдеу тиімділігіне ауру үдегенге дейінгі әрбір 4 апта сайын баға берілді. Алғашқы талдауда (бақылау медианасы - 14,7 ай және циклдер медианасы - 13), АҮСӨ емдеу топтарының арасында статистикалық тұрғыдан маңызды айырмашылықтар болды. АҮСӨ талдап қорытылған нәтижелері 5-кестеде және 1-суретте берілген. Иксазомибпен емдеу сызбасында АҮСӨ жақсарулар емдеудің жиынтық тиімділігінің жақсаруымен айғақталды.
4-кесте. Иксазомибпен емдеу курсын немесе леналидомидпен және дексаметазонмен бірге плацебо қабылдаған, көптеген миеломасы бар пациенттерде АҮСӨ және емдеу тиімділігінің нәтижелері (ITT-популяция, алғашқы талдау)
иксазомиб+леналидомид және дексаметаззон (N = 360) — Плацебо+леналидомид және дексаметаззон (N = 362)
Аурудың үдеуінсіз өміршеңдік (АҮСӨ)
АҮСӨ жағдайлары, n (%) — 129 (36) — 157 (43)
Медиана (айлар) — 20,6 — 14,7
р мәні* — 0,012
Қауіптердің арақатынасы† (95% ДИ) — 0,74 (0,59; 0,94)
Жауаптың жалпы жиілігі‡, n (%) — 282 (78,3) — 259 (71,5)
Жауап санаттары, n (%)
Толық жауап — 42 (11,7) — 24 (6,6)
Өте жақсы ішінара жауап — 131 (36,4) — 117 (32,3)
Ішінара жауап — 109 (30,3) — 118 (32,6)
Жауап басталғанға дейінгі уақыт, айлар
Медиана — 1,1 — 1,9
Емдеу ұзақтығы§, айлар
Медиана — 20,5 — 15,0
* р мәні стратификацияланған лог-рангтік критерийлерге негізделген.
† Қауіптердің арақатынасы Кокстің пропорционалді қауіптерінің арақатынасы стратификацияланғандағы регрессия үлгілеріне негізделген. Қауіптердің арақатынасының 1-ден аз болуы иксазомибпен емдеудің артықшылықтарын көрсетеді.
‡ Жауаптың жалпы жиілігі = Толық жауап + Өте жақсы ішінара жауап + Ішінара жауап
§ Емдеуге сезімталдығы бойынша баға беруге жататын популяцияларда емдеуге жауап беру негізінде
1-сурет. ITT-популяцияда аурудың үдеуінсіз өміршеңдіктің Каплан-Майер сызбасы (алғашқы талдау)
АҮС екінші инференциалды емес талдауы 23 айлық орташа бақылаумен жүргізілді. Бұл талдауының нәтижесінде, ITT-популяцияларда АҮСӨ есептік медианасы иксазомибпен емдеу сызбасында 20 айды және плацебомен емдеу сызбасында 15,9 айды құрады (HR (қауіптер қатынасы) = 0,82[95% СА (сенімді аралық) (0,67; 1,0)]). Алдыңғы бір ем алған пациенттер үшін медианалық АҮСӨ иксазомибте 18,7 айды және плацебо қабылдағанда 17,6 айды құрады (HR = 0,99). Бұрын 2 немесе 3 ем қабылдаған пациенттер үшін АҮС эксазомибпен 22,0 айды және плацебомен 13,0 айды құрады (HR = 0,62).
Соңғы ЖӨ талдауында, орташа бақылау шамамен 85 айды құрайтын, ITT популяциясындағы медианалық ЖӨ иксазомибпен емделген пациенттер үшін 53,6 айды және плацебомен емделген пациенттер үшін 51,6 айды құрады (RR = 0,94 [95% СА: 0,78, 1,13; p=0,495]). Алдыңғы бір емі бар пациенттерде медианалық ЖӨ иксазомиб үшін 54,3 айды және плацебо үшін 58,3 айды құрады (RR = 1,02 [95% СА: 0,80, 1,29]). Бұрын 2 немесе 3 ем қабылдаған пациенттер үшін медианалық ЖӨ иксазомиб үшін 53,0 айды және плацебо үшін 43,0 айды құрады (RR = 0,85 [95% СА:0,64, 1,11]).
3 фазаға жүргізілген рандомизацияланған, салыстырмалы жасырын, плацебо-бақыланатын зерттеу қытайлық (N = 115) зерттеудің осыған ұқсас дизайнымен және іріктеу критерийлерімен жүргізілді. Зерттеуге қамтылған пациенттердің көбісінде бастапқы диагнозда Durie-Salmon бойынша ІІІ сатыдағы таралған ауру (69%) болды, мұның алдындағы ең кемінде 2 желіде ем қабылдады (60%) және талидомидке рефрактерлі болды (63%). Алғашқы талдауда (бақылау медианасы 8 ай және 6 циклдік медиана) АҮСӨ медиана иксазомибпен емдеу сызбасында 6,7 айды және плацебомен емдеу сызбасында 4 айды құрады (p = 0,035, HR = 0,60). ЖӨ (жалпы өміршеңдік) соңғы талдауында бақылау медианасы 19,8 ай болғанда ЖӨ, плацебоны пайдаланып жүргізілген емдеу сызбасымен салыстырғанда, иксазомибті пайдаланып ем қабылдаған пациенттерде өте жақсы болды [p = 0,0014, HR = 0,42, 95 % СА: (0,242; 0,726)].
Көптеген миелома гетерогендік ауруы болып табылатындықтан, жағымды әсер 3 фазаның осы зерттеулеріндегі қосымша топтарда әртүрлі болуы мүмкін (С16010) (2-суретті қараңыз).
2-сурет. Қосымша топтарда аурудың үдеуінсіз өміршеңдіктің форест-диаграммасы
АЖ – анықталған жоқ.
3 фазаға жүргізілген зерттеулерде (С16010) 10 пациентте (емдеу сызбасының әрбір тобында 5-ден) сынақтың бас кезінде бүйрек функциясының ауыр дәрежедегі жеткіліксіздігі байқалды. Иксазомибпен емдеу сызбасындағы 5 пациенттің бір пациентінде айғақталған ішінара жауап байқалды және аурудың айғақталған тұрақтылығы 3 пациенттер байқалды (алайда олардың 2-уінде айғақталмаған ішінара жауап және 1-уінде айғақталмаған өте жақсы ішінара жауап байқалды). Плацебомен емдеу сызбасындағы 5 пациенттің 2-уінде өте жақсы ішінара жауап байқалды.
Жалпы денсаулыққа баға беру әдісінің жәрдемімен анықталатын өмір сапасы (QLQ-C30 сұрақ-жауап және онкологиялық ауруларды зерттеу және емдеу жөніндегі MY-20 Еуропалық ұйым (EORTC)) емдеу барысында сақталды және осы 3 фазаға жүргізілген зерттеуде емдеудің екі сызбасында ұқсас болды (С16010).