Әсер ету механизмі
Окрелизумаб-CD20 экспрессиялайтын В-жасушаларына селективті әсер ететін рекомбинантты гуманизацияланған моноклоналды антидене.
CD20-бұл алдын-ала В-жасушаларда, жетілген В-жасушаларда және В-жады жасушаларында орналасқан беткейлік антигенді білдіреді. CD20 дің лимфоидты және плазмалық жасушаларда экспрессияланбайды.
ШС кезіндегі окрелизумабтың емдік клиникалық әсеріне қол жеткізудің дәлме-дәл механизмі толық анықталмаған; бұл механизм CD20 экспрессиялайтын В-жасушаларының санын азайту және функциясын басу арқылы иммуномодуляция процесін қамтиды деп болжанады. CD20-экспрессиялайтын В-жасушалары беткейінде байланысқаннан кейін окрелизумаб антиденеге тәуелді жасушалық фагоцитоз (АТЖФ), антиденеге тәуелді жасушалық цитоуыттылық (АТЖЦ), комплементке тәуелді цитоуыттылық (КТЦ) және апоптоз арқылы олардың санын селективті түрде азайтады. В-жасушаларының қалпына келу қабілеті мен бар гуморальды иммунитет сақталады. Сонымен қатар, окрелизумаб туа біткен иммунитетке және Т-жасушаларының жалпы санына әсер етпейді.
Окрелизумабтың тері астына енгізу түріндегі дәрілік түрі құрамында тері астына енгізу кезінде белсенді субстанцияның дисперсиясы мен сіңуін арттыру үшін қолданылатын фермент - адам гиалуронидазасы (rHuPH20) бар.
Фармакодинамикалық әсерлер
Окрелизумабпен емдеу емнен кейін 14 күнге дейін күтілетін фармакологиялық әсер - қандағы CD19+ B-жасушалары пулының тез сарқылуына әкеледі (бағалаудың бірінші уақыт нүктесі). Сарқылу емдеудің барлық кезеңінде сақталды. Окрелизумаб талдау кезінде CD20-ны тануға кедергі келтіретін болғандықтан, В-жасушаларының санын есептеу үшін CD19 қолданылады.
III фазалық зерттеулерде вена ішіне окрелизумабтың әрбір дозасын енгізу арасындағы кезеңдерде пациенттердің 5% - на дейін кем дегенде бір уақыт нүктесінде В-жасуша пулының (> қалыптың төменгі шегі (ҚТШ) немесе бастапқы мәнге дейін) қалпына келуі байқалды. БҮШС және ҚШС кезіндегі зерттеулерде В-жасушасы пулының сарқылу дәрежесі мен ұзақтығы ұқсас болды.
Соңғы инфузиядан кейінгі ең ұзақ бақылау кезеңінің нәтижелері бойынша (WA21493 зерттеу II кезеңі, N=51) В- жасушалары пулының қалпына келу кезеңінің медианасы (бұрын болған жағдайға байланысты бастапқы мәнге/ҚТШ-не оралу) 72 аптаны құрады (27-175 апта). Пациенттердің 90%-да В-жасушаларының пулы препараттың соңғы инфузиясынан кейін шамамен екі жарым жылдан кейін ҚТШ мәндеріне немесе бастапқы мәніне дейін қалпына келді.
Клиникалық тиімділік және қауіпсіздік
Тері астына енгізуге арналған дәрілік түрі
OCARINA II
CN42097 зерттеуі (OCARINA II), ҚШС немесе БҮШС бар пациенттерде тері астына енгізуге арналған окрелизумаб дәрілік түрінің фармакокинетикасын, фармакодинамикасын, қауіпсіздігін, иммуногенділігін, радиологиялық және клиникалық әсерін бағалау мақсатында жүргізілген көп орталықты рандомизацияланған ашық параллельді зерттеу. OCARINA II зерттеуінің дизайны фармакокинетиканың бастапқы соңғы нүктесі – инъекциядан/инфузиядан кейін 12 аптаға дейін (AUCw1-12) концентрация-уақыт қисығы (AUC) астындағы аймақ негізінде вена ішіне (в/і) инфузияға арналған окрелизумабпен емдеумен салыстырғанда тері астына (т/а) инъекцияға арналған дәрілік түрдегі окрелизумабпен емдеудің тиімділігін көрсету үшін әзірленген.
Жалпы алғанда, ҚШС немесе БҮШС бар 236 пациент (ҚШС бар 213 пациент, БҮШС бар 23 пациент) окрелизумабпен т/а немесе в/і емдеуге 1:1 қатынасында рандомизацияланған. Бақыланатын кезеңде (0-ден 24-ші аптаға дейін) пациенттер зерттеудің 1-14-ші күндері 1-ші зерттеуде тері астына инъекция түрінде 920 мг немесе 2-ші зерттеуде 300 мг вена ішіне инфузияны қабылдады. Бақыланатын кезеңнен кейін барлық пациенттер кейіннен 24 және 448-ші аптада окрелизумаб 920 мг инъекциясын (сәйкесінше 2 және 3 дозалар) т/а қабылдау мүмкіндігіне ие болды. Пациенттер бұрын окрелизумабпен емдеуді қоса, алдыңғы 24 ай ішінде анти-CD-20 антиденелерімен емделген болса, зерттеуден шығарылды.
Скрининг кезінде пациенттердің жасы 0-ден 6.5-ке дейінгі EDSS бойынша жағдайды бағалаумен 18-65 жасты құрады. Демографиялық көрсеткіштер екі емдеу тобында да ұқсас және жақсы теңдестірілген болды. Окрелизумабтың а/а тобында орташа жас 39.9 жасты және окрелизумабтың в/і тобында 40.0 жасты құрады. Еркектер үлесі окрелизумабтың т/а тобында 34.7% және окрелизумабтың в/і тобында 40.7% құрады. ШС диагнозы қойылған сәттен бастап аурудың орташа ұзақтығы/медианасы окрелизумабтың т/а тобында 5.70/3.10 жылды және окрелизумабтың в/і тобында 4.78 / 2.35 жылды құрады.
600 мг окрелизумабты вена ішіне енгізумен салыстырғанда 920 мг окрелизумабты тері астына енгізгеннен кейін окрелизумабтың кем түспейтін тиімділігі фармакокинетиканың бастапқы соңғы нүктесі, инъекциядан кейін 12 аптаға дейін (AUCw1-12) AUC негізінде көрсетілді (5.2 бөлімді қараңыз).
Вена ішіне енгізуге арналған дәрілік түр
Қайталанатын шашыраңқы склероз (ҚШС)
Окрелизумабтың тиімділігі мен қауіпсіздігі алдыңғы екі жыл ішінде белсенді фазада (клиникалық дәлелдермен немесе МРТ нәтижелерімен расталған) қайталанатын ШС түрлері бар пациенттерде (2010 Макдональд критерийлеріне сәйкес) бірдей дизайнмен екі рандомизацияланған қос имитациялық және белсенді бақыланатын қосарлы жасырын салыстырмалы клиникалық зерттеулерде (WA21092 және WA21093) бағаланды. Зерттеу дизайны және зерттелетін қауымның бастапқы сипаттамалары 2 кестеде келтірілген.
Демографиялық және бастапқы сипаттамалар емдеудің екі тобында жақсы теңдестірілген. А тобындағы пациенттер окрелизумабты әр 6 ай сайын 600 мг дозада қабылдады (2 апта аралықпен 300 мг екі вена ішіне инфузия түрінде 1 доза, келесі дозалар 600 мг бір реттік вена ішіне инфузия түрінде енгізілді). В тобындағы пациенттер интерферон бета-1а-ны аптасына 3 рет 44 мкг дозада тері астына инъекция түрінде қабылдады.
2 Кесте. Зерттеу дизайны, демографиялық және бастапқы сипаттамалары
1 Зерттеу — 2 Зерттеу
Зерттеу атауы — WA21092 (OPERA I) (n=821) — WA21093 (OPERA II) (n=835)
Зерттеу дизайны
Зерттеу қауымы — Қайталанатын ШС түрлері бар пациенттер
Скрининг кезіндегі ауру анамнезі — Алдыңғы екі жыл ішінде кем дегенде екі рет қайталану немесе өткен жылы бір рет қайталану; EDSS бойынша* 0-ден 5.5 баллға дейін бағалау, соның ішінде
Зерттеу ұзақтығы — 2 жыл
Емдеу топтары — А тобы: Окрелизумаб 600 мг В тобы: интерферон бета - 1а 44 мкг тері астына (IFN)
Бастапқы сипаттамалары — Окрелизумаб 600 мг (n=410) — IFN 44 мкг (n=411) — Окрелизумаб 600 мг (n=417) — IFN 44 мкг (n=418)
Орташа жас (жылдар) — 37.1 — 36.9 — 37.2 — 37.4
Зерттеуге енгізген кездегі жас ауқымы (жылдар) — 18-56 — 18-55 — 18-55 — 18-55
Жынысы бойынша бөлу (%ерлер/% әйелдер) — 34.1/65.9 — 33.8/66.2 — 35.0/65.0 — 33.0/67.0
Диагноз қойылған сәттен бастап аурудың орташа ұзақтығы/ медианасы (жылдар) — 3.82/1.53 — 3.71/1.57 — 4.15/2.10 — 4.13/1.84
Бұрын ШС ағымын өзгертетін препараттарды (ШСАӨП) қабылдамаған пациенттер (%)** — 73.4 — 71.0 — 72.7 — 74.9
Өткен жылдағы қайталанулардың орташа саны — 1.31 — 1.33 — 1.32 — 1.34
MPT-де гадолиний контрасты кезінде контраст жинайтын Т1-ошақтары бар пациенттердің үлесі — 42.5 — 38.1 — 39.0 — 41.4
EDSS* бойынша орташа баға — 2.82 — 2.71 — 2.73 — 2.79
*Expanded Disability Status Scale (мүгедектік дәрежесін бағалаудың кеңейтілген шкаласы)
** Рандомизацияға дейін 2 жыл бойы шашыранды склероз (ШСАӨП) ағымын өзгертетін дәрілерді қабылдамаған пациенттер.
Негізгі клиникалық нәтижелер мен MPT нәтижелері 3 кестеде және 1 суретте келтірілген.
Осы зерттеулердің нәтижелері интерферон бета-1а-мен салыстырғанда (тері астына 44 мкг дозада) окрелизумаб қайталану жиілігін, МРТ нәтижелерімен расталған аурудың субклиникалық белсенділігін, сондай-ақ аурудың үдецін айтарлықтай төмендететінін көрсетті.
3 Кесте. WA21092 және WA21093 (ҚШС) зерттеулеріндегі негізгі клиникалық және MPT-соңғы нүкте деректері
Соңғы нүктелер — 1 Зерттеу : WA21092 (OPERA I) — 2Зерттеу: WA21093 (OPERA II)
Окрелизумаб 600 мг (n=410) — IFN 44 мкг (n=411) — Окрелизумаб 600 мг (n=417) — IFN 44 мкг (n=418)
Клиникалық соңғы нүктелер
Бір жылдағы қайталанулар саны (ARR - Annualised Relapse Rate) (бастапқы соңғы нүкте)8 — 0.156 — 0.292 — 0.155 — 0.290
Салыстырмалы төмендеу — 46% (p<0.0001) — 47% (p<0.0001)
12 апталық мүгедектіктің үдеуі расталған пациенттердің үлесі3 — 9.8% Окрелизумаб vs 15.2% IFN 40% (p=0.0006)7
Қауіпті азайту (біріктірілген талдау1) Қауіпті азайту (жеке талдау2) — 43 % (p=0.0139)7 — 37 % (p=0.0169)7
24 апталық мүгедектіктің үдеуі расталған пациенттердің үлесі 3 — 7.6% Окрелизумаб vs 12.0% IFN 40% (p=0.0025)7
Қауіпті азайту (біріктірілген талдау1) Қауіпті азайту (жеке талдау2) — 43 % (p=0.0278)7 — 37 % (p=0.0370)7
Кемінде 12 апта мүгедектіктің жақсаруы расталған пациенттердің үлесі4 — 20.7% Окрелизумаб vs 15.6% IFN
Салыстырмалы ұлғаю (біріктірілген талдау1) Салыстырмалы ұлғаю (жеке талдау2) — 33% (p=0.0194)
61% (p=0.0106) — 14% (p=0.4019)
96 аптадағы қайталанбайтын пациенттердің үлесі 2 — 80.4% — 66.7% — 78.9% — 64.3%
(p<0.0001) — (p<0.0001)
Ауру белсенділігінің белгілері жоқ пациенттердің үлесі (NEDA)5 — 48% — 29% — 48% — 25%
Салыстырмалы ұлғаю 2 — 64% (p<0.0001) — 89% (p<0.0001)
MPT соңғы нүктелер
MPT-де гадолиниймен контрасттау кезінде контрастты жинақтайтын Т1-ошақтарының орташа саны — 0.016 — 0.286 — 0.021 — 0.416
Салыстырмалы төмендеу — 94% (p<0.0001) — 95% (p<0.0001)
МРТ-да жаңа және/немесе ұлғайып келе жатқан гиперинтенсивті Т2-ошақтарының орташа саны — 0.323 — 1.413 — 0.325 — 1.904
Салыстырмалы төмендеу — 77% (p<0.0001) — 83% (p<0.0001)
Ми көлемінің пайыздық өзгеруі 24 тен 96 аптаға дейін — -0.572 — -0.741 — -0.638 — -0.750
Ми көлемінің жоғалуының салыстырмалы төмендеуі — 22.8% (p=0.0042)6 — 14.9% (p=0.0900)
1 1 және 2 зерттеулердің біріктірілген проспективалық деректері
2 p-мәні талдау кезінде статистикалық мәнге жеткен жоқ; алдын ала берілген көп деңгейлі критерий аймағына кірмейді
3 егер бастапқы деңгей >5.5 баллды құраса, бастапқы деңгейі 5.5 балл немесе одан төмен пациенттер үшін бастапқы деңгейден EDSS бағалауы бойынша ≥1.0 баллға немесе ≥0.5 баллға жоғарылау ретінде анықталады, 96 аптадағы Каплан-Майер бағалауы
4 егер бастапқы деңгейі >5.5 баллды құраса, бастапқы деңгейі ≥2 және ≤5.5 баллы бар пациенттер үшін бастапқы деңгейден EDSS бағалауы бойынша ≥1.0 баллға немесе ≥0.5 баллға төмендеу ретінде анықталған. Бастапқы деңгейі <2 балл болатын пациенттер талдауға енгізілмеген.
5 NEDA (No Evidence of Disease Activity - ауру белсенділігі белгілерінің болмауы) хаттамада айқындалған қайталанулардың болмауы, 12 апталық CDP (Confirmed Disability Progression -мүгедектіктің үдеуі расталған), сондай – ақ, емдеудің 96 апталық кезеңінде МРТ-да қандай да бір белсенділіктің болмауы (гадолиний контрастымен МРТ жүргізу кезінде контраст жинақтайтын Т1-ошақтарының болмауы, жаңа немесе ұлғайған Т2-ошақтарының болмауы). Толық ITT-қауымына негізделген эксплоративтік нәтиже.
6 p-мәні статистикалық мәнге жеткен жоқ; көп деңгейлі критерийді тестілеу соңғы нүктеге жеткенге дейін тоқтатылды
7 Лог-рангтік критерий
8 Расталған рецидивтер (EDSS бойынша бағалауға сәйкес клиникалық маңызды өзгерістермен бірге жүретін )
1 Сурет. салыстырмалы жасырын емдеу кезеңінде болған неврологиялық нашарлаудың бастапқы оқиғасымен кем дегенде 12 аптаға сақталған расталған мүгедектіктің үдеуінің басталуына дейінгі уақытының Каплан-Майер қисығы, (WA21092 және WA21093 зерттеулерінің біріктірілген ITT-қауымы)*
Біріктірілген талдау: WA21092 және WA21093CDP қаупінің 40 % төмендеуіОР (95% ДИ): 0.60 (0.45, 0.81)(p=0.0006)CDP қаупінің 40 % төмендеуіОР (95% ДИ): 0.60 (0.45, 0.81)(p=0.0006)
Доля пациентов с подтвержденным прогрессированием инвалидизации - Мүгедектіктің үдеуі расталған пациенттердің үлесі; количества пациентов с риском выбывания из исследования- Зерттеуден шығу қаупі бар пациенттер саны; ОР-ҚҚ; ДИ-СА; 40 % снижение риска CDP- CDP қаупінің 40 % төмендеуі;
*Алдын ала анықталған біріктірілген талдау WA21092 және WA21093
Кем дегенде 12 апта сақталатын CDP-ге дейінгі алдын ала анықталған біріктірілген уақыт талдауларының нәтижелері (интерферон бета-1а (p=0.0006) салыстырғанда окрелизумабпен емдеу кезінде қауіптің 40% төмендеуі) кем дегенде 24 апта ішінде алынған нәтижелермен айтарлықтай салыстырылды (бета-1а интерферонымен салыстырғанда окрелизумабпен емдеу кезінде қауіптің 40% төмендеуі, р=0.0025).
Зерттеулерге белсенді ауруы бар пациенттер енгізілді. Олардың қатарына бұрын белсенді ем қабылдамаған пациенттер және клиникалық деректермен немесе МРТ нәтижелерімен расталған талапқа сай жауабы жоқ бұрын емделген пациенттер кірді. белсенді және жоғары белсенді ауруды қоса ауру белсенділігінің бастапқы деңгейіндегі әртүрлі көрсеткіштері бар пациенттердің қауымын талдау нәтижелері окрелизумабтың ARR және 12 апталық CDP көрсеткіштеріне қатысты тиімділігі жалпы қауымдағы көрсеткіштерге сәйкес келетінін көрсетті.
Бастапқы үдемелі шашыраңқы склероз (БҮШС)
Окрелизумаб тиімділігі мен қауіпсіздігі сонымен қатар негізгі қосу критерийлеріне сәйкес бастапқы үдемелі ҚШ (WA25046 зерттеуі) бар пациенттерде рандомизацияланған, салыстырмалы жасырын, плацебо бақыланатын клиникалық зерттеуде бағаланды, атап айтқанда: 18-55 жасты қоса; скрининг кезеңінде 3.0-ден 6.5 баллға дейін EDSS бойынша бағалау; скрининг кезеңінде ≤5.0 балл EDSS бойынша бағаланған пациенттерде аурудың ұзақтығы 10 жылдан аз немесе скрининг сатысында >5.0 балл EDSS бойынша бағаланған пациенттерде 15 жылдан аз. Ауру белсенділігіне келетін болсақ, қабыну белсенділігіне тән көріністер, тіпті үдемелі ШС кезінде де визуализацияға байланысты болуы мүмкін (яғни, гадолиний контрастында контраст жинайтын Т1-ошақтар және/немесе белсенді [жаңа немесе өсіп келе жатқан] Т2-ошақтары). Барлық пациенттерде қабыну белсенділігін растау үшін МРТ деректерін негізге алу керек. 55 жастан асқан пациенттер зерттеуге қатысқан жоқ. Зерттеу дизайны және зерттелетін қауымның бастапқы сипаттамалары 4-кестеде келтірілген.
Демографиялық және бастапқы сипаттамалар емдеудің екі тобында жақсы теңдестірілген. Мидың МРТ-ның нәтижелері гадолиний контрастында контраст жинайтын T1-ошақтары немесе T2-ошақтары түрінде қабыну белсенділігіне тән белгілерді көрсетті.
БҮШС кезінде III фазасын зерттеуде пациенттер окрелизумабты әр 6 ай сайын 600 мг дозада, емдеудің барлық кезеңінде 2 апта аралықпен 300 мг екі инфузия түрінде қабылдады. Препаратты ҚШС емдеу үшін 600 мг және БҮШС емдеу үшін 2×300 мг дозада инфузия жүргізген кезде фармакокинетикалық/фармакодинамикалық бейіндердің салыстырмалылығы көрсетілді. Инфузиялық реакциялардың бейіндері 600 мг дозаны енгізу режиміне қарамастан салыстырмалы болды (бір реттік вена ішіне инфузия немесе 2 апта аралықпен 300 мг екі бөлек инфузия түрінде (4.8 және 5.2 бөлімдерді қараңыз), бірақ 2×300 мг енгізу режимінде инфузиялардың жалпы санының көп болуына байланысты инфузиялық реакциялардың жалпы саны жоғары болды. Сондықтан 1-ші дозаны енгізгеннен кейін инфузиялардың жалпы санын (метилпреднизолон мен антигистаминді профилактикалық мақсатта қатар қолданумен) және соған байланысты инфузиялық реакцияларды азайту үшін бір реттік инфузия түрінде 600 мг дозаны енгізу ұсынылады (4.2 бөлімді қараңыз).
4 Кесте. Зерттеу дизайны, WA25046 зерттеуінің демографиялық және бастапқы сипаттамалары
Зерттеу атауы — WA25046 ORATORIO (n=732) Зерттеу
Зерттеу дизайны
Зерттеу қауымы — ШС бастапқы үдемелі түрі бар пациенттер
Зерттеу ұзақтығы — Оқиғалармен басқарылатын (кем дегенде 120 апта және 253 мүгедектіктің расталған үдеуі) (Кейінгі бақылау уақытының медианасы: Окрелизумаб 3.0 жыл, плацебо 2.8 жыл)
Скрининг кезіндегі ауру анамнезі — 18-55 жас, EDSS бойынша бағалау 3.0-ден 6.5- баллаға дейін
Емдеу топтары — А тобы: Окрелизумаб 600 мг В тобы: плацебо, рандомизация 2:1
Бастапқы сипаттамалары — Окрелизумаб 600 мг (n=488) — Плацебо (n=244)
Орташа жас (жылдар) — 44.7 — 44.4
Зерттеуге енгізілген кездегі жас ауқымы (жылдар) — 20-56 — 18-56
Жынысы бойынша бөлу (%ерлер/% әйелдер) — 51.4/48.6 — 49.2/50.8
БҮШС диагнозы қойылған сәттен бастап аурудың орташа / орташа ұзақтығы (жылдар) — 2.9/1.6 — 2.8/1.3
EDSS бойынша орташа баға — 4.7 — 4.7
MPT тиімділігінің негізгі клиникалық нәтижелері мен тиімділігінің нәтижелері 5 кестеде және 2 суретте келтірілген.
Бұл зерттеудің нәтижелері окрелизумаб аурудың үдеуін едәуір бәсеңдететінін және плацебомен салыстырғанда жүру жылдамдығы нашарлауын төмендететінін көрсетеді.
5 Кесте. WA25046 (БҮШС) зерттеуіндегі негізгі клиникалық және MPT соңғы нүктелері
Соңғы нүктелер — 3 Зерттеу
WA25046 (Oratorio)
Окрелизумаб 600 мг (n=488) — Плацебо (n=244)
Клиникалық соңғы нүктелер
Тиімділіктің бастапқы соңғы нүктесі 12 апталық мүгедектіктің расталған үдеуі бар пациенттердің үлесі1 (Бастапқы соңғы нүкте) — 30.2% — 34.0%
Қауіпті азайту — 24% (p=0.0321)
24 апталық мүгедектіктің расталған үдеуі бар пациенттердің үлесі1 — 28.3% — 32.7%
Қауіпті азайту — 25% (p=0.0365)
Бастапқы деңгейден 120 аптаға дейін 25 фут қашықтықты өту уақытының пайыздық өзгеруі — 38.9 — 55.1
Жүру уақытының жоғарылау жылдамдығының салыстырмалы төмендеуі — 29.4% (p=0.0404)
MPT соңғы нүктелер
Гиперинтенсивті Т2-ошақтарының көлемінің бастапқы деңгейден 120 аптаға дейінгі пайыздық өзгеруі — -3.4 — 7.4
(p<0.0001)
Ми көлемінің пайыздық өзгеруі 24 тен 120 аптаға дейін — -0.902 — -1.093
Ми көлемінің жоғалуының салыстырмалы төмендеуі — 17.5% (p=0.0206)
1 Егер бастапқы деңгей >5.5 баллды құраса, бастапқы деңгейі 5.5 балл немесе одан төмен пациенттер үшін бастапқы деңгейден EDSS бағалауы бойынша ≥1.0 баллға немесе ≥0.5 баллға жоғарылау ретінде анықталды , 120 аптадағы Каплан-Майер бағасы
2 Сурет. Салыстырмалы жасырын емдеу кезеңінде болған неврологиялық нашарлаудың бастапқы оқиғасымен кем дегенде 12 аптаға сақталған расталған мүгедектіктің үдеуінің басталуына дейінгі уақытының Каплан-Майер қисығы, (ITT-қауымы, WA25046 зерттеуі)*
24% снижение риска CDPОР (95% ДИ): 0.76 (0.59, 0.98)(p=0.0321)24% снижение риска CDPОР (95% ДИ): 0.76 (0.59, 0.98)(p=0.0321)
* Осы талдаудағы барлық пациенттер кем дегенде 120 апта бойы бақылаудан өтті. Бастапқы талдау болған барлық оқиғаларға негізделген.
Бастапқы соңғы нүктенің алдын ала анықталған қосалқы топтық талдауы гадолиний контрастында бастапқы деңгейде контраст жинайтын T1-ошақтары бар жас пациенттер немесе пациенттер үлкен жастағы пациенттерге немесе гадолиний контрастында контраст жинайтын T1-ошақтары жоқ пациенттерге қарағанда жақсырақ емдік әсер алатынын көрсетеді (≤45 жас: ҚҚ ≤ 0.64 [0.45, 0.92], >45 жас : ҚҚ 0.88 [0.62, 1.26]; бастапқы деңгейде гадолиниймен контраст кезінде контрастты жинақтайтын T1-ошақтарымен: ҚҚ 0.65 [0.40-1.06], бастапқы деңгейде гадолиниймен контраст кезінде контрастты жинақтайтын T1-ошақтарсыз: ҚҚ 0.84 [0.62-1.13]).
Сонымен қатар, ретроспективті талдаулардың нәтижелері бастапқы деңгейде гадолиний контрастында контраст жинайтын T1-ошақтары бар жас пациенттерде үлкен емдік әсер бар екенін көрсетеді (≤45 жас: ≤ 0.52 [0.27-1.00]; ≤46 жас [wa25046 зерттеуіндегі жас медианасы]; ҚҚ 0.48 [0.25-0.92]; <51 жыл: ҚҚ 0.53 [0.31-0.89]).
Ретроспективті талдаулар салыстырмалы жасырын режимде емдеу және ашық қосымша зерттеуге (АҚЗ) қатысуға көшкенге дейін немесе зерттеу аясында емдеу аяқталғанға дейін шамамен 9 ай қосымша бақыланатын бақылау кірген кеңейтілген бақыланатын зерттеу (КБЗ) барысында жүргізілді EDSS ≥7.0 (24W-CDP EDSS бойынша бағалаумен ≥7.0, «мүгедектер арбасына дейінгі уақыт», time to wheelchair) бойынша бағалаумен 24 апта ішінде мүгедектіктің расталған үдеуі бар пациенттердің үлесі 144 аптада окрелизумаб тобындағы 4.8% -бен салыстырғанда плацебо тобында 9.1% құрады, бұл КБЗ кезінде «мүгедектер арбасына дейінгі уақыт» көрсеткішіне қатысты қауіптің (0.53, [0.31, 0.92]) 47% - ға төмендеуіне әкелді. Бұл нәтижелер зерттеу сипатына ие болғандықтан және диссекциядан кейінгі деректерді қамтығандықтан, нәтижелерді сақтықпен түсіндіру керек.
Иммуногенділік
Тері астына енгізуге арналған дәрілік түрі
OCARINA I және OCARINA II зерттеулерінде бірде-бір пациентте окрелизумабқа антиденелер анықталмаған. OCARINA II зерттеуіндегі пациенттер зерттеу барысында, сондай-ақ емдеуден кейін әр 6 ай сайын антиденелер бастапқы деңгейде анықтауға тексеруден өтті. Осы себепті, осы уақыт нүктелері арасындағы аралықта токтың өтпелі антиденелердің пайда болуы тіркелмеген болуы мүмкін.
OCARINA I зерттеуінде тері астындағы окрелизумабпен емделген пациенттерде rHuPH20 антиденелерін (гиалуронидазаға қарсы антиденелер) анықтау жиілігі 2.3% (3/132) құрады. OCARINA II зерттеуінде rHuPH20-ға қарсы антиденелер ешбір пациентте табылған жоқ.
Вена ішіне енгізуге арналған дәрілік түрі
ШС кезінде (WA21092, WA21093 және WA25046) зерттеуге қатысатын пациенттерде бірнеше уақыт нүктелерінде (бастапқы деңгейде және бүкіл зерттеу барысында терапия аяқталғаннан кейін әрбір 6 ай сайын) дәрілік препаратқа антиденелердің бар-жоғына тексеру жүргізілді. Окрелизумабпен емделген 1311 пациенттің 12-де (~1%) дәрілік препаратқа антиденелердің болуына тестілеудің оң нәтижесі байқалды, оның ішінде 2 пациентте бейтараптандыратын антиденелерге тестілеудің оң нәтижесі байқалды. Емдеу кезінде пайда болған дәрілік препаратқа антиденелердің емдеу қауіпсіздігі мен тиімділігіне әсерін бағалау окрелизумабпен байланысты дәрілік препаратқа антиденелердің төмен жиілігіне байланысты мүмкін емес.
Иммундау
ҚШС бар пациенттердің рандомизацияланған ашық зерттеуінде (N=102), вакцинациядан кейін 8 аптадан кейін сіреспе анатоксиніне оң жауабы бар пациенттердің пайызы бақылау тобындағы 54.5%-бен салыстырғанда окрелизумаб тобында 23.9% құрады. (интерферон-бета қоспағанда, шашыраңқы склероз ағымын өзгертетін препараттармен емделмеген). Сіреспе анатоксиніне спецификалық антиденелер титрлерінің орташа геометриялық мәні 8 аптада сәйкесінше 3.74 және 9.81 ХБ/мл құрады. Вакцинациядан 4 аптадан кейін 23-валентті пневмококкты полисахаридтің ≥5 серотипіне оң жауап окрелизумаб тобында 71.6% және бақылау тобында 100% құрады. Окрелизумабпен емделген пациенттерде 23-валентті пневмококкты полисахаридпен вакцинациядан 4 аптадан кейін ревакцинация (13 валентті пневмококкты полисахарид) 23-валентті пневмококкты полисахаридпен ортақ 12 серотипке реакцияны айтарлықтай күшейтпеді. Тұмау вирусының бес штаммына қарсы серопротективті титрлері бар пациенттер үлесі вакцинацияға дейін 20.0-60.0% шегінде және 16.7-43.8% шегінде және вакцинациядан кейінгі 4 аптада окрелизумабпен в/і ем қабылдаған пациенттерде 55.6-80.0% шегінде және тиісінше бақылау тобында 75.0-97.0% шегінде өзгерді. 4.4 және 4.5 бөлімдерді қараңыз.
Балалар
Еуропалық дәрілік заттар жөніндегі агенттігі шашыраңқы склерозды емдеу үшін балалар жасындағы пациенттердің бір немесе бірнеше қосалқы топтарында Окревус препаратын қолдану бойынша зерттеу нәтижелерін ұсыну міндеттемесін кейінге қалдырды. Препаратты балаларда қолдану туралы ақпаратты 4.2 бөлімінен қараңыз.