Әсер ету механизмі
Пазопаниб пероральді түрде қабылданатын эндотелиальді өсу факторы (VEGFR)-1, -2 және -3 қантамырлық рецепторларының, альфа және бета тромбоциттерінің (PDGFR-α және PDGFR-β) өсу факторы рецепторының, IC50 мәндері, сәйкесінше, 10, 30, 47, 71, 84 және 74 нмоль болатын (с-KIT) жасушалық өсу факторы рецепторының тирозинкиназа тежегіші болып табылады. Клиникаға дейінгі зерттеулерде пазопаниб дозалануына байланысты жасушаларда лигандтар әсерінен туындайтын VEGFR-2, c-Kit және PDGFR-β рецепторларының аутофосфорлануын тежейді. In vivo пазопаниб тышқандардың өкпелерінде VEGF әсерінен туындайтын VEGFR-2 фосфорлануды, әр түрлі жануарларда ангиогенезді және адамның кейбір ісік ксенотрансплантаттарының өсуін тежейді.
Фармакогеномикасы
Клиникалық 31 зерттеу деректерін фармакогенетикалық мета-талдау деректері бойынша пазопанибті монотерапия түрінде немесе басқа препараттармен біріктіріп қолдану, ҚЖШ-ден 5 есе жоғары АЛТ, (Обырды зерттеу Ұлттық институтының жалпы уыттылық критерийлерінің шкаласы бойынша 3 дәреже) HLA-B57:01 аллелі бар пациенттердің 19%-да және онсыз 10%-да білінді. Осы деректер жиынтығында 133/2235 (6%) пациентте HLA-B57:01 аллелі болды (4.4 бөлімді қараңыз).
Клиникалық зерттеулер
Бүйрек-жасушалық обыр (БЖО)
БЖО кезіндегі пазопанибтің қауіпсіздігіне және тиімділігіне рандомизацияланған, салыстырмалы жасырын, плацебо-бақыланатын, көп орталықтық зерттеулерде баға берілді. Жергілікті таралған және/немесе метастаздық БЖО бар пациенттерді (N = 435) күніне бір рет 800 мг пазопанибті немесе плацебо қабылдау үшін ерікті тәртіппен бөлді. Зерттеудің негізгі мақсаты аурудың үдеуінсіз өміршеңдікке (АүсӨ) қатысты емдеудің екі сызбасымна баға беру және салыстыру жүргізілді, ал негізгі екіншілік ақырғы нүкте жалпы өміршеңдік (ЖӨ) болып табылды. Басқа мақсаттар емге клиникалық жауаптың жалпы жиілігіне және реакцияның ұзақтығына баға беру деп шамаланады.
Зерттеулерге барлығы 435 пациент қатысты, олардың ішінен 233 пациент бұрын ешқандай ем қабылдамаған, ал 202 пациент бұрын Интерлейкин 2 немесе Интерферон-α негізделген ем қабылдаған, екінші желілі пациенттер болып табылды. Тиімділігінің көрсеткіші (ECOG) пазопаниб және плацебо топтары үшін ұқсас болды (ECOG 0: 41%-ға қарсы 42%, ECOG 1: 59%-ға қарсы 58%). Көптеген пациенттерде жағымды (39%), немесе MSKCC (Мемориальді Слоан-Кеттеринг онкологиялық орталығы) / Мотцер болжамының аралық (54%) факторлары байқалды. Барлық пациенттерде таза немесе көбінесе таза жасушалық гистология болды. Барлық пациенттің шамамен жартысында ауруға 3 және одан көбірек ағзалар қамтылды және көптеген пациенттерде емдеудің бастапқы кезеңінде өкпенің метастазы (74%) және/немесе лимфалық түйіндер (54%) болды.
Екі топта да ұқсас пропорцияда бұрын ешқандай ем қабылдамаған және осы емге дейін цитокинмен ем қабылдаған (пазопаниб тобында 53% және 47%, плацебо тобында 54% және 46%) пациенттер болды. Цитокин қабылдаған қосалқы топта пациенттердің көбісі (75%) интерферон негізінде ем алды.
Әрбір топта ұқсас пропорцияда бұрын нефрэктомияны (пазопаниб және плацебо топтарында, тиісінше, 89% және 88%) және/немесе радиотерапияны (пазопаниб және плацебо топтарында, тиісінше, 22% және 15%) басынан өткерген пациенттер болды.
ҮАсӨ алғашқы ақырғы нүктесін бастапқы талдау зерттеуге қатысушылардың (бұрын ешқандай ем қабылдамаған немесе цитокинмен ем қабылдаған барлығында ауруға тәуелсіз радиологиялық тексеру жолымен баға беруге негізделген.
4-кестеТәуелсіз баға беруге сәйкес БЖО кезіндегі тиімділігі жөнінде жалпы нәтижелер (VEG105192)
Соңғы нүктелер/зерттелетін популяция — Пазопаниб — Плацебо — ҚҚ (95% СА) — Р-мәні (бір жақты)
АҮсӨ Жалпы* ITT Медиана (айлар)
N = 290 9,2 — N = 145 4,2 — 0,46 (0,34, 0,62) — <0,0000001
Жауап жиілігі % (95% СА) — N = 290 30 (25,1,35,6) — N = 145 3 (0,5, 6,4) — — — <0,001
ҚҚ = қауіптер қатынасы; ITT = «тағайындалған емге байланысты»; АҮсӨ = аурудың үдеуінсіз өміршеңдік. * — бұрын цитокиндермен ем қабылдамаған және бұрын ем қабылдаған пациенттер популяциясы
1-суретЖалпы популяция (цитокиндермен бұрын ем қабылдамаған және бұрын ем қабылдаған пациенттер популяциясы) үшін тәуелсіз берілген бағаға сәйкес аурудың үдеуінсіз өміршеңдіктің Каплан-Майер қисығы (VEG105192)
ось x; айлары, ось y; аурудың үдеуінсіз бөлігі, Пазопаниб ——— (N = 290) Медиана 9,2 ай; Плацебо -------- (N = 145) Медиана 4,2 ай; қауіптер қатынасы = 0,46, 95% СА (0,34, 0,62), P <0,0000001
2-суретБұрын ем қабылдамаған пациенттер популяциясы үшін тәуелсіз берілген бағаға сәйкес аурудың үдеуінсіз өміршеңдіктің Каплан-Майер қисығы (VEG105192)
ось x; айлар, ось y; аурудың үдеуінсіз бөлігі, Пазопаниб ——— (N = 155) Медиана 11,1 ай; Плацебо -------- (N = 78) Медиана 2,8 ай; қауіптер қатынасы = 0,40, 95% СА (0,27, 0,60), P <0,0000001
3-суретЦитокиндермен бұрын ем қабылдаған пациенттер популяциясы үшін тәуелсіз берілген бағаға сәйкес аурудың үдеуінсіз өміршеңдіктің Каплан-Майер қисығы (VEG105192)
ось x; айлар, ось y; аурудың үдеуінсіз бөлігі, Пазопаниб ——— (N = 135) Медиана 7,4 ай; Плацебо -------- (N = 67) Медиана 4,2 ай; қауіптер қатынасы = 0,54, 95% СА (0,35, 0,84), P <0,001
Емдеуге жауабы жақсы пациенттер үшін реакцияға дейінгі орташа уақыт 11,9 аптаны құрады, ал орташа ұзақтығы — тәуелсіз шолуға сәйкес 58,7 апта (VEG105192).
Өміршеңдікке қорытынды талдау деректеріне сәйкес, пазопаниб және плацебо тобына ерікті тартылған пациенттер үшін орташа жалпы өміршеңдік (ОӨ), сәйкесінше, 22,9 айды және 20,5 айды [ҚҚ = 0,91 (95 % СА: 0,71, 1,16; р = 0,224)] құрады. ҚҚ нәтижелері потенциалды ауытқуға жатады, өйткені плацебо тобындағы 54% пациент ауру үдегеннен кейін зерттеудің қосымша бөлігінде пазопанибті де қабылдады. Плацебо тобынан пациенттердің алпыс алты пайызы, пазопаниб тобындағы 30%-бен салыстырғанда, зерттеу аяқталғаннан кейін ем қабылдады.
Зерттелетін топтар арасында EORTC QLQ-C30 және EuroQoL EQ-5D анкетаны қолданып жүргізілген Ғаламдық өмір сапасының көрсеткіштеріне қатысты статистикалық айырмашылықтар байқалған жоқ.
Жергілікті қайталанатын немесе метастаздық ақшыл жасушалы бүйрек-жасушалық обыры бар 225 пациенттің қатысуымен 2 фазаға жүргізілген зерттеуде объективті оң клиникалық жауап пайызы 35% құрады, ал реакцияның орташа ұзақтығы – тәуелсіз шолуға сәйкес 68 апта болды. Орташа АҮсӨ 11,9 айды құрады.
Пазопанибпен емдеген кезде, сунитинибпен салыстырғанда, қауіпсіздігіне, тиімділігіне және өмір сапасына қатарласқан III фаза топтарымен бірге аз тиімділігі болмаған рандомизацияланған, ашық зерттеулерде (VEG108844) бағаланды.
VEG108844 зерттеулерінде бұрын жүйелік ем қабылдамаған, жергілікті таралған және/немесе метастаздық БЖО бар пациенттер (N = 1110) ұзақ уақыт тәулігіне бір рет 800 мг пазопанибті, немесе 6 апталық циклмен (4 апталық емдеу, кейіннен 2 апталық үзіліспен) тәулігіне бір рет 50 мг сунитинибті еркін ретпен бөлді.
Осы зерттеулердің негізгі мақсаты пазопанибпен ем қабылдаған пациенттердегі АҮсӨ -ге баға беру және оны сунитиниб қабылдағандардікімен салыстыру болып табылады. Екі топта да демографиялық сипаттамалар бірдей болды. Бастапқы диагностикалау мен скринингте ауру сипатталамалы емдеу сызбалары арасында тең бөлінді, пациенттердің көпшілігінде ақшыл жасушалы гистология және IV сатыдағы ауру болды.
VEG108844 зерттеуі АҮсӨ алғашқы ақырғы нүктесіне жетті және сунитинибке қарағанда, пазопанибтің тиімділігі аз еместігін дәлелдеді, өйткені қауіп қатынасы үшін 95% СА жоғарғы шегі, протоколда көрсетілген аз тиімділігінің жоқ болу шегіне қарағанда, 1,25 аз болды. Жалпы тиімділігі жөніндегі нәтижелер 5-кестеде берілген.
5-кестеТиімділігі жөніндегі жалпы нәтижелер (VEG108844)
Соңғы нүкте — Пазопаниб N = 557 — Сунитиниб N = 553 — ҚҚ (95% СА)
АҮсӨ Жалпы Медиана (айлар) (95% СА) — 8,4(8,3, 10,9) — 9,5(8,3, 11,0) — 1,047(0,898, 1,220)
Жалпы өміршеңдік Медиана (айлар) (95% СА) — 28,3(26,0, 35,5) — 29,1(25,4, 33,1) — 0,915a(0,786, 1,065)
ҚҚ = қауіптер қатынасы; ҮСӨ = үдемелісіз өміршеңдік; a P-мәні = 0,245 (2-жақты)
4-суретЖалпы популяция үшін берілген тәуелсіз бағаға сәйкес аурудың үдеуінсіз өміршеңдіктің Каплан-Майер қисығы (VEG108844)
Рандомизация айынан басталған уақыт (айлар)
АҮсӨ бойынша топ тармақтарын талдау 20 демографиялық және болжамды факторларға сәйкес жүргізілді. Барлық топ тармақтары үшін 95% сенімді аралықтар 1-ге тең қауіп қатынасын қамтыды. Көрсетілген 20 қосалқы топтың үшеуінен азырағында қауіп қатынасына нүктелік баға беру мәні 1,25-ке артты; яғни бұрын нефрэктомиядан өтпеген пациенттерде (n = 186, ҚҚ = 1,403, 95 % СА (0,955, 2,061)), ЛДГ базалық көрсеткіші ҚЖШ-ден 1,5 еседен көбірек (n = 68, ҚҚ = 1,72, 95 % СА (0,943, 3,139)), және MSKCC: жоғары қауіп (n = 119, ҚҚ = 1,472, 95 % СА (0,937, 2,313)).
Жұмсақ тіндердің саркомасы (ЖТС)
ЖТС кезінде пазопанибтің тиімділігіне және қауіпсіздігіне ІІІ фазаға жүргізілген рандомизацияланған, салыстырмалы жасырын, плацебо бақыланатын, көп орталықтық зерттеулерге сүйеніп баға берілді (VEG110727). ЖТС таралған барлық 369 пациент тәулігіне бір рет 800 мг пазопаниб немесе плацебо алуға бөлінді. Белгілі бір гистологиялық ЖТС топ тармағы бар пациенттердің ғана зерттеулерге қатысуға жіберілгені маңызды, сондықтан пазопанибтің тиімділігін және қауіпсіздігін белгілі бір ЖТС топ тармақтары үшін ғана қарастыруға болады, және пазопанибпен емдеу ЖТС сияқты топ тармағымен шектелуі тиіс.
Зерттеуге ісіктердің келесі түрлеріне рұқсат етілді:
Фибробласттық (фибросаркома ересектерде, миксофибросаркома, эпителиоидтық жасушалардан склерозданатын фибросаркома, қатерлі тұйық фиброздық ісіктер), фиброздық гистиоцитарлық ісіктер деп аталатын (плеоморфты қатерлі фиброздық гистиоцитоксантома [ҚФГ], ірі жасушалы ҚФГ, қабынбалы ҚФГ), лейомиосаркома, гломустың, қаңқа бұлшықеттерінің (плеоморфты және альвеолярлы рабдомиосаркома), қантамырлардың (эпителиоидтық жасушалардан гемангиоэндотелиома, ангиосаркома) қатерлі ісігі, анықталмаған сараланулар (синовиальді, эпителоидты, альвеолярлы жұмсақ тіндер, ақшыл жасушалы, десмопластикалық ұсақ дөңгелек жасушалы, бүйректен тыс таяқша тәрізді, қатерлі мезенхимома, эпителиоидты жасушалардан қантамырлар маңы, интимальді саркома), шеткері жүйкелер қабықтарының қатерлі ісіктері, басқаша көрсетілмеген (БКМ) жұмсақ тіндердің жіктелмеген саркомалары, және саркомалардың басқа да түрлері (зерттеуге қамтылған ретінде көрсетілмегендер).
Зерттеуге ісіктердің келесі түрлеріне рұқсат етілген жоқ:
Адипоциттік саркома (барлық қосымша түрлер), альвеолярлы немесе плеоморфты болып табылмайтын барлық рабдомиосаркомалар, хондросаркома, остеогендік саркома, Юинг ісігі / әлсіз нейроэктодермальді ісік (ӘНЭО), ЖКСО, дермофиброматоздық дөңес саркомалар, қабынбалы миофибробластты саркомалар, қатерлі мезотелиома және жатырдың аралас мезодермальді ісіктері.
Адипоциттік саркомасы бар пациенттер ІІІ фазада жүргізілген зерттеулерге қатысудан шеттетілді, өйткені II фазада жүргізілген алдын ала зерттеулерде (VEG20002) адипоцитті ісіктерді емдеу үшін пазопанибті қолданған кезде байқалған әсері (12 аптадағы АҮсӨ) әрі қарай клиникалық сынақтар жүргізуге алдын ала мүмкіндік беретін қалыпша сәйкес келмегенін айта кету керек.
VEG110727 зерттеуіне қамтылған басқа да негізгі критерийлер мыналар болып табылады: жоғары немесе орташа дәрежедегі қатерлі ЖТС-тің гистологиялық айғақталуы және метастаздық ауруды емдеудің 6 айы ішінде аурудың үдеуі немесе (нео)-/адъювантті емдеудің 12 айы ішінде аурудың қайталануы.
Қатысушылардың тоқсан сегіз пайызы (98%) доксорубицин, 70%-ы ифосфамид қабылдады, ал қатысушылардың 65%-ы зерттеуге қатысуға тіркелгенге дейін ең кемінде үш немесе одан көбірек химиотерапиялық препараттарды қабылдаған.
Пациенттерді ДДҰ жалпы жағдайының көрсеткіштері (ДДҰ ЖЖК) бойынша (0 немесе 1) бастапқы сатыларға және үдемелі аурулардан өткен жүйелік ем желісінің (2+ қарсы 0 немесе 1) саны бойынша бөлінді. Емдеудің әрбір тобына, жүйелік емнен өткен 0 немесе 1 желілерімен (плацебо және пазопанибпен емдеу сызбасы үшін, сәйкесінше, 42% және 45%) салыстырғанда, үдемелі аурулардан өткен жүйелік емнің 2+ желілерінде қатысушылардың аздаған үлкен бөлігі (плацебо және пазопанибпен емдеу сызбасы үшін, сәйкесінше, 58% және 55%) қатысты. Қатысушыларды кейіннен бақылаудың орташа ұзақтығы (соңғы қатынас немесе өлім күніне дейінгі жөнсіз таралған күннен басталатын кезең ретінде анықталған) емдеудің екі сызбасында ұқсас болды (плацебо тобы үшін 9,36 ай [0,69-дан 23,0 айға дейінгі шекте] және пазопаниб үшін 10,04 ай [0,2-ден 24,3 айға дейінгі шекте].
Зерттеулердің алғашқы мақсаты аурудың үдеуінсіз өміршеңдік болды (тәуелсіз радиологиялық тексеруге сәйкес АүсӨ); екіншілік ақырғы нүктелер жалпы өміршеңдікті (ЖӨ), емдеуге оң реакцияның жалпы жиілігін және реакция ұзақтығын қамтыды.
6-кестеТәуелсіз берілген бағаға сәйкес ЖТС кезіндегі тиімділігіне қатысты жалпы нәтижелер (VEG110727)
Соңғы нүктелер/зерттелетін популяция — Пазопаниб — Плацебо — ҚҚ (95% СА) — Р-мәні (екі жақты)
АҮсӨ
Жалпы ITT Медиана (апталар) — N = 24620,0 — N = 1237,0 — 0,35 (0,26, 0,48) — <0,001
Лейомиосаркома Медиана (апталар) — N = 10920,1 — N = 498,1 — 0,37 (0,23, 0,60) — <0,001
Синовиальді саркоманың қосалқы тобы Медиана (апталар) — N = 2517,9 — N = 134,1 — 0,43 (0,19, 0,98) — 0,005
«Басқа да ЖТС» қосалқы топтары Медиана (апталар) — N = 11220,1 — N = 614,3 — 0,39 (0,25, 0,60) — <0,001
ЖӨ
Жалпы ITT Медиана (айлар) — N = 24612,6 — N = 12310,7 — 0,87 (0,67, 1,12) — 0,256
Лейомиосаркома Медиана (айлар) — N = 10916,7 — N = 4914,1 — 0,84 (0,56, 1,26) — 0,363
Синовиальді саркоманың қосалқы тобы* Медиана (айлар) — N = 258,7 — N = 1321,6 — 1,62 (0,79, 3,33) — 0,115
«Басқа да ЖТС» қосалқы топтары Медиана (айлар) — N = 11210,3 — N = 619,5 — 0,84 (0,59, 1,21) — 0,325
Жауап жиілігі (ТЖ + ІЖ) % (95% СА) Жауаптың ұзақтығы Медиана (апталар) (95% СА) — 4 (2,3, 7,9) 38,9 (16,7, 40,0) — 0 (0,0, 3,0)
ҚҚ = қауіптер қатынасы; ITT = «тағайындалған емге тәуелділігі»; АҮсӨ = аурудың үдеуінсіз өміршеңдік; ТЖ = толық жауап; ІЖ = ішінара жауап. ЖӨ = жалпы өміршеңдік * Тиісті гистологиялық топ тармақтары (лейомиосаркома, синовиальді саркома және «Басқа да» ЖТС) үшін жалпы өміршеңдік жөніндегі нәтижелерді, пациенттер санының аз болу және ауқымды сенімді аралықтар себебінен, сақтықпен түсіндіріп талдау керек.
Пазопаниб тобында, плацебо тобымн салыстырғанда, зерттеушінің берген бағасына сәйкес АҮсӨ тарапынан ұқсас жақсару байқалды (ІТТ жалпы популяциясы үшін ҚҚ: 0,39; 95% СА, 0,30–0,52, p < 0,001).
5-суретЖалпы популяция үшін берілген тәуелсіз бағаға сәйкес ЖТС кезінде аурудың үдеуінсіз өміршеңдіктің Каплан-Майер қисығы (VEG110727)
Рандомизация басталғаннан кейінгі уақыт
Қауіп тобындағы пациенттер
Пазопаниб 246 88 25 5 1
Плацебо 123 8 1
Ескертпе: 95% сенімді аралық диапазоны әр препаратқа көрсетілген
76% (280/369) жайттан (ҚҚ 0,87, 95% СА 0,67; 1,12 р = 0,256) кейін жүргізілген ОВ қорытынды талдау кезінде емдеудің екі сызбасы арасында ЖӨ-де елеулі айырмашылық байқалған жоқ.
Бала жасындағы пациенттер
Пазопаниб бойынша зерттеудің I (ADVL0815) фазасы әр түрлі қайталанатын немесе рефрактерлі ауқымды ісіктері бар 44 баланың қатысуымен жүргізілді. Негізгі мақсаты балалардағы пазопанибтің ең жоғары жағымды дозасын (ЕЖЖД), қауіпсіздік бейінін және фармакокинетикалық қасиеттерін зерттеу. Бұл зерттеуде әсер ету ұзақтығының медианасы 3 айды (1-23 ай) құрады.
Пазопанибтің II фазасын (PZP034X2203) зерттеу рабдомиосаркоманы (N = 12), жұмсақ тіндердің рабдомиосаркомасын (N = 11), Юинг саркомасын/pPNET (N = 10), остеосаркоманы (N = 10), нейробластоманы (N = 8) және гепатобластоманы (N = 6) қоса, рефрактерлі тығыз ісіктері бар 57 бала жастағы пациенттің қатысуымен жүргізілді. Зерттеу 1-18 жас аралығындағы балалар мен жасөспірімдерді емдеу кезінде оның емдік белсенділігін анықтау үшін пазопанибпен монотерапияны бақылаусыз ашық зерттеу болды Пазопанибті күн сайын 450 мг/м2/дозада таблеткада немесе 225 мг/м2/дозада ішке қабылдау үшін суспензия түрінде алды. Ең жоғарғы рұқсат етілген тәуліктік доза таблеткалар үшін 800 мг және ішуге арналған суспензия үшін 400 мг болды. Әсердің орташа ұзақтығы 1,8 ай болды (1 күн - 29 ай).
Осы зерттеудің нәтижелері бала жасындағы пациенттерде препараттың ісікке қарсы ешқандай елеулі белсенділігін көрсеткен жоқ. Сондықтан балалар жасындағы пациенттерде ісіктерді емдеу үшін пазопаниб ұсынылмайды (препаратты балалар мен жасөспірімдерде қолдану туралы ақпарат алу үшін 4,2 бөлімді қараңыз).
Дәрілік заттар жөніндегі Еуропалық агенттік бала жасындағы бір немесе бірнеше популяцияларда рабдомиосаркоманы, рабдомиосаркома болып табылмайтын жұмсақ тіндердің саркомасын және Юинг саркомасы типті ісіктерді емдеуде Пазопаниб Сандоз препаратын зерттеу нәтижелерін беру міндеттемесінен кейінге қалдырды (бала жасындағы пациенттерді емдеу үшін қолдану туралы ақпарат 4.2. бөл. берілген.