ATХ коды: L01EF01
Әсер ету механизмі
Палбоциклиб-циклинге тәуелді 4 және 6 киназалардың (CDK) жоғары селективті қайтымды тежегіші болып табылады. Циклин D1 және CDK4/6 киназалары жасуша пролиферациясын белсендіретін көптеген сигналдық жолдардың бөлігі болып табылады.
Фармакодинамикалық әсерлері
Палбоциклиб CDK4/6 тежеу арқылы жасушаның G1-фазасынан жасуша циклінің S-фазасына өтуін бөгеу арқылы жасуша пролиферациясын бәсеңдетеді. Белгіленген молекулалық бейіндері бар сүт безі обырының жасушалық желі панеліндегі палбоциклибті сынау препараттың сүт безі обырының люминальды түрлеріне, атап айтқанда ER-оң (ER - эстроген рецепторы) сүт безі обырына қарсы белсенділігінің жоғары дәрежесін көрсетті. Зерттелетін жасуша желілерінде ретинобластома (Rb) ақуызының жоғалуы палбоциклиб белсенділігінің жоғалуымен байланысты болды. Алайда, жаңа ісік үлгілерін зерттеудің кейінгі бақылауында RB1 экспрессиясы мен ісік жауабы арасында байланыс байқалмады. Сол сияқты, пациенттерде алынған ксенотрансплантаттардың (PDX модельдері) in vivo модельдерінде палбоциклибке жауапты зерттеуде ешқандай байланыс байқалмады. Қол жетімді клиникалық деректер клиникалық тиімділік пен қауіпсіздікке қатысты бөлімде берілген (5.1 бөлімін қараңыз).
Жүрек электрофизиологиясы
Палбоциклибтің жүректің жиырылу жиілігі (QTc) бойынша түзетілген QT аралығына әсері сүт безінің таралған обыры бар 77 пациентте бастапқы деңгейдегі өзгерісті және сәйкес фармакокинетикалық деректерді бағалау арқылы уақыт бойынша синхрондалған электрокардиограммамен (ЭКГ) бағаланды. Палбоциклиб тәулігіне 125 мг ұсынылған дозаны қолданғанда клиникалық маңызды дәрежеде QTc жоғарылауын тудырмады (3/1 кесте).
Клиникалық тиімділігі және қауіпсіздігі
PALOMA-2 3 фазаның рандомизацияланған зерттеуі: летрозолмен біріктірілген палбоциклиб
Летрозол плюс плацебомен салыстырғанда летрозолмен біріктірілген палбоциклиб тиімділігі радикалды резекцияға немесе емдік мақсатта сәулелік емдеуге жатпайтын ER-оң, HER2-теріс жергілікті таралған сүт безі обыры бар әйелдердің немесе оған қатысты бұрын аурудың өршуіне байланысты жүйелі ем алмаған сүт безінің метастаздық обыры бар пациенттердің қатысуымен жүргізілген параллель топтардағы халықаралық рандомизацияланған салыстырмалы жасырын плацебо бақыланатын көп орталықты клиникалық зерттеуде бағаланды.
Менопаузадан кейінгі кезеңде барлығы 666 әйел летрозолмен палбоциклиб тобына немесе плацебо плюс летрозол тобына 2 : 1 арақатынасында рандомизацияланды, аурудың орналасқан жері (висцеральды немесе висцеральды емес метастаздармен), адъювантты емдеу (нео) аяқталған сәттен бастап аурудың қайталануына дейінгі ауру белгілері жоқ аралық (жаңа метастаздар) бойынша және алдыңғы (нео) адъювантты ісікке қарсы емдеу түрі бойынша (алдыңғы гормондық емдеумен немесе онсыз) стратификацияланды. Өмірге қауіп төндіретін асқынулардың қысқа мерзімді даму қаупі бар симптомдармен бірге жүретін ішкі ағзаларға үдемелі метастазы бар пациент әйелдер (соның ішінде жаппай бақыланбайтын жалқығы [жалқық, перикардиальды, перитонеальді], өкпе лимфангиті бар және бауырдың 50%-дан астамы зақымданған пациент әйелдер) осы зерттеуге қатысуға жарамсыз болды.
Пациент әйелдер тағайындалған емдеуді аурудың объективті үдеуіне, симптомдардың нашарлауына, қолайсыз уыттылыққа, өлімге немесе зерттеуге қатысудан келісімді қайтарып алуға дейін жалғастырды. Емдеудің айқаспалы өзгеруіне жол берілмеді.
Пациент әйелдер палбоциклибті летрозолмен және плацебо плюс летрозолмен қолдану топтары арасындағы бастапқы демографиялық және болжамдық сипаттамалары бойынша жақсы салыстырмалы болды. Осы зерттеуге қосылған пациент әйелдердің орташа жасы 62 жасты құрады (28-89 жас аралығы), пациент әйелдердің 48,3% - ы химиотерапияны және 56,3% - ы сүт безінің таралған обыры диагнозы қойылғанға дейін (нео) адъювантты емдеудің аясында гормонға қарсы емді қабылдады, ал пациент әйелдердің 37,2% - ы (нео)адъювантты емдеу шеңберінде жүйелі ем қабылдамады. Пациент әйелдердің көпшілігінде (97,4 %) метастаздар бастапқы деңгейде бастапқы күйінде болды, пациент әйелдердің 23,6%-да тек сүйек ауруы, пациент әйелдердің 49,2%-да метастаздар ішкі ағзаларда болды.
6 Кесте. PALOMA-2 («Ем тағайындалған пациенттер» (ITT) үлгісі —деректер үзіндісінің бірінші және жаңартылған күнінде алынған деректер негізінде тиімділікті бағалау нәтижелері
Бастапқы талдау (2016 жылдың 26 ақпанына деректер үзіндісінің күні) — Жаңартылған талдау (2017 жылдың 31 мамырына деректер үзіндісінің күні)
Палбоциклиб плюс летрозол (N = 444) — Плацебо плюс летрозол (N = 222) — Палбоциклиб плюс летрозол (N = 444) — Плацебо плюс летрозол (N = 222)
Аурудың үдеуінсіз тіршілік қабілеті (зерттеушінің бағалауы)
Оқиғалар саны (%) — 194 (43,7) — 137 (61,7) — 245 (55,2) — 160 (72,1)
ҮТҚ медианасы [айлар (95% СА)] — 24,8 (22,1; БЖ) — 14,5 (12,9; 17,1) — 27,6 (22,4; 30,3) — 14,5 (12,3; 17,1)
Қауіптер қатынасы (Hazard Ratio) [(95 % СА) және p-мәні] — 0,576 (0,463; 0,718), p < 0,000001 — 0,563 (0,461; 0,687), p < 0,000001
Аурудың үдеуінсіз тіршілік қабілеті (тәуелсіз бағалау)
Оқиғалар саны (%) — 152 (34,2) — 96 (43,2) — 193 (43,5) — 118 (53,2)
ҮТҚ медианасы [айлар (95 % СА)] — 30,5 (27,4; БЖ) — 19,3 (16,4; 30,6) — 35,7 (27,7; 38,9) — 19,5 (16,6; 26,6)
Қауіптер қатынасы (Hazard Ratio) (95 % СА) және бір жақты p-мәні — 0,653 (0,505; 0,844), p = 0,000532 — 0,611 (0,485; 0,769), p = 0,000012
ОЖ*, [% (95 % СА)] — 46,4 (41,7; 51,2) — 38,3 (31,9; 45,0) — 47,5 (42,8; 52,3) — 38,7 (32,3; 45,5)
ОЖ * өлшенетін ісік [% (95 % СА)] — 60,7 (55,2; 65,9) — 49,1 (41,4; 56,9) — 62,4 (57,0; 67,6) — 49,7 (42,0; 57,4)
КЖ* [% (95 % СА)] — 85,8 (82,2; 88,9) — 71,2 (64,7; 77,0) — 85,6 (82,0; 88,7) — 71,2 (64,7; 77,0)
N-пациенттердің саны; СА-сенімділік аралығы; БЖ-бағалауға жатпайды; ОЖ-объективті жауап; КЖ-клиникалық жауап — ҮТҚ-аурудың үдеуінсіз тіршілік қабілеті; * Екінші соңғы нүктелерді бағалау нәтижелері RECIST 1.1 редакциясының критерийлеріне сәйкес расталған және расталмаған жауаптарға негізделген.
Зерттеудің бірінші соңғы нүктесі зерттеушінің бағалауы бойынша тығыз ісіктердің емделуге жауабын (RECIST) Бағалау критерийлеріне сәйкес бағаланған аурудың үдеуінсіз тіршілік қабілеті (ҮТҚ) болды. Тиімділікті бағалаудың екінші соңғы нүктелеріне объективті жауап (ОЖ), клиникалық жауап (КЖ), қауіпсіздік және өмір сапасының өзгеруі (ӨС) кірді. 2016 жылдың 26 ақпанындағы деректер үзіндісін жасау күнінде бұл зерттеу бірінші соңғы нүктеге— ҮТҚ жоғарылауына қол жеткізді. Бақыланатын қауіптер қатынасы (ҚҚ) летрозолмен палбоциклибтің стратификацияланған логарифмдік рангтық бір жақты p мәні <0,000001 біріктірілімінің пайдасына 0,576 (95% сенімділік аралығы [СА]: 0,46; 0,72) құрады. Бірінші және екінші соңғы нүктелердің жаңартылған талдауы бақылау кезеңінің қосымша 15 айы өткеннен кейін орындалды (2017 жылдың 31 мамырына деректер үзіндісінің күні). Жалпы алғанда, ҮТҚ бойынша 405 оқиға тіркелді: летрозолмен біріктірілген палбоциклиб тобында 245 оқиға (55,2 %) және салыстыру препараты тобында 160 (72,1%).
6 кестеде зерттеушінің бағалауы бойынша және тәуелсіз бағалау нәтижелері бойынша PALOMA-2 зерттеуінен алынған деректердің бірінші және жаңартылған талдаулары негізінде тиімділікті бағалау нәтижелері келтірілген.
2017 жылдың 31 мамырында жаңартылған деректер үзіндісі күнінде алынған деректер негізінде құрылған ҮТҚ үшін Каплан — Мейер қисықтары төмендегі 1 суретте көрсетілген.
1 сурет. Аурудың үдеуінсіз тіршілік қабілетіне арналған Каплан — Мейер қисықтары (зерттеушінің бағалауы, «ем тағайындалған пациенттер» үлгісі)) - PALOMA-2 зерттеуі (2017 ж 31 мамыр)
ITT-ем тағайындалған пациенттер; ПАЛ — палбоциклиб; ЛЕТ — летрозол; ПЛ — плацебо.
Емдеу әсерінің ішкі сәйкестігін зерттеу үшін болжамдық факторларға және бастапқы сипаттамаларға негізделген алдын ала анықталған ҮТҚ қосалқы топтық талдаулар сериясы жүргізілді. Летрозолмен біріктірілген палбоциклиб тобының пайдасына аурудың үдеуі немесе өлім қаупінің төмендеуі бірінші және жаңартылған талдауларда стратификация факторлары мен бастапқы сипаттамалары арқылы анықталған пациенттердің барлық қосалқы топтарында жеке байқалды.
2017 жылдың 31 мамырындағы деректер үзіндісінің күніне алынған деректер негізінде; бұл қауіптің төмендеуі келесі қосалқы топтарда байқалды: (1) висцеральды метастаздары бар (ҚҚ 0,62 [95% СА: 0,47; 0,81], үдеусіз тіршілік қабілеті медианасы (ҮТҚм) 12,3 аймен салыстырғанда 19,3 ай) немесе висцеральды метастаздар жоқ пациенттер (ҚҚ 0,50 [95% СА: 0,37; 0,67], ҮТҚм 17,0 аймен салыстырғанда 35,9 ай) және (2) ісіктің тек сүйекке таралуы бар пациенттер (ҚҚ 0,41 [95% СА: 0,26; 0,63], ҮТҚм 11,2 аймен салыстырғанда 36,2 ай) немесе ісігі тек сүйекке таралмаған пациенттер (ҚҚ 0,62 [95% СА: 0,50; 0,78], ҮТҚм 14,5 аймен салыстырғанда 24,2 ай). Сол сияқты, летрозолмен біріктірілген палбоциклиб тобында аурудың үдеу немесе өлім қаупінің төмендеуі байқалды, иммуногистохимиялық зерттеу (ИГХ) деректері бойынша ісік Rb ақуызының экспрессиясы оң болған 512 пациентте (ҚҚ 0,543 [95% СА: 0,433; 0,681], ivbd 13,7 аймен салыстырғанда 27,4 ай) байқалды. Rb ақуызының экспрессиясына ИГХ теріс нәтижесі бар 51 пациент үшін ҮТҚм 23,2, 18,5 аймен салыстырғанда) сәйкесінше плацебо плюс летрозол тобымен салыстырғанда летрозолмен біріктірілген палбоциклиб тобы үшін (ҚҚ 0,868 [95% СА: 0,424; 1,777] топтар арасындағы айырмашылық статистикалық маңызды болмады.
2017 жылғы 31 мамырдағы деректер үзіндісінің күніне алынған деректер негізінде висцеральды метастаздары бар немесе онсыз пациенттердің қосалқы топтарында жүргізілген тиімділіктің қосымша бағалары (объективті жауап (ОЖ) және ісік жауабына дейінгі уақыт [ІЖУ]) 7 кестеде келтірілген.
7 Кесте. PALOMA-2 зерттеуінде алынған висцеральды метастаздар мен висцеральды емес метастаздар кезінде тиімділікті бағалау нәтижелері («Ем тағайындалған пациенттер» (ITT) үлгісі; 2017 ж 31 мамырына деректер үзіндісінің күні.)
Висцеральды метастаздар — Висцеральды емес метастаздар
Палбоциклиб плюс летрозол (N = 214) — Плацебо плюс летрозол (N = 110) — Палбоциклиб плюс летрозол (N = 230) — Плацебо плюс летрозол (N = 112)
ОЖ [(% (95 % СА)] — 59,8 (52,9; 66,4) — 46,4 (36,8; 56,1) — 36,1 (29,9; 42,7) — 31,3 (22,8; 40,7)
ІЖУ медианасы [айлар (мәндер ауқымы)] — 5,4 (2,0; 30,4) — 5,3 (2,6; 27,9) — 3,0 (2,1; 27,8) — 5,5 (2,6; 22,2)
N-пациенттердің саны; СА-сенімділік аралығы; ОЖ — RECIST редакциясының 1.1 критерийлеріне сәйкес расталған және расталмаған жауаптар негізінде объективті жауап; ісіктің емдеуге бірінші жауабына дейінгі уақыт.
Жаңартылған талдауды орындау кезінде рандомизациядан екінші кейінгі емдеуді алғанға дейінгі уақыт медианасы летрозолмен біріктірілген палбоциклиб тобында 38,8 айды және плацебо плюс летрозол тобында 28,8 айды ҚҚ 0,73 (95% СА: 0,58; 0,91) құрады.
PALOMA-3 3 фазасының рандомизацияланған зерттеуі: фулвестрантпен біріктірілген палбоциклиб
Фулвестрантпен плюс плацебомен салыстырғанда палбоциклибтің фулвестрантпен біріктірілген тиімділігі радикалды резекцияға немесе сәулелік емдеуге жатпайтын HR-оң, HER2-теріс жергілікті таралған сүт безі обыры бар немесе (нео) адъювантты емдеу немесе метастаздық ауруды емдеу аясында алдыңғы эндокриндік емдеуден кейін ауруы үдегенде менопауза кезеңінде болып-болмағанына қарамастан метастаздық сүт безі обыры бар әйелдердің қатысуымен жүргізілген параллель топтардағы халықаралық рандомизацияланған салыстырмалы жасырын көп орталықты зерттеуде бағаланды.
Адъювантты эндокриндік емдеу аяқталған сәттен бастап 12 ай ішінде немесе аурудың жайылуына байланысты алдыңғы эндокриндік емдеу аяқталған сәттен бастап 1 ай ішінде ауруы үдеген менопаузаға дейінгі, перименопауза және постменопауза кезеңіндегі барлығы 521 әйел фулвестрантпен палбоциклиб тобына немесе фулвестранты бар плацебо тобына 2 : 1 қатынасында рандомизацияланған және алдыңғы гормондық емдеуге құжатталған сезімталдығы, зерттеуге енгізілген кездегі менопауза статусы (постменопаузамен салыстырғанда менопауза алдындағы/перименопауза) және висцеральды метастаздардың болуы бойынша стратификацияланған. Менопаузаға дейінгі немесе перименопаузадағы әйелдер ЛГРГ гозерелин агонистін қабылдады. Қысқа мерзімді перспективада өмірге қауіп төндіретін асқынулардың тез даму қаупімен (соның ішінде жаппай бақыланбайтын жалқығы бар пациенттер [плевральды, перикардиальды, перитонеальді], өкпе лимфангиті бар және бауырдың 50% - дан астамы зақымданған) үдемелі метастаздық, симптоматикалық, висцеральды ауруы бар пациенттер бұл зерттеуге қатысуға жарамсыз болды.
Пациент әйелдер тағайындалған емді аурудың объективті үдеуіне, симптомдардың нашарлауына, қолайсыз уыттылыққа, өлімге немесе бірінші не болғанына қарай келісімді қайтарып алуға дейін қабылдауды жалғастырды. Емдеу топтары арасында ауысуға жол берілмеді.
Пациент әйелдер палбоциклибті фулвестрантпен және плацебо плюс фулвестрантпен қолдану топтары арасындағы бастапқы демографиялық және болжамдық сипаттамалармен жақсы салыстырмалы болды. Осы зерттеуге қатысқан пациент әйелдердің орташа жасы 57 жасты құрады (29-88 жас аралығы). Әр емдеу тобында пациент әйелдердің көпшілігі алдыңғы гормондық емдеуге құжатталған сезімталдығы бар еуропеоидтық нәсілді болды және олар менопаузадан кейінгі кезеңде болды.
Пациент әйелдердің шамамен 20% - ы менопаузаға дейінгі немесе перименопауза кезеңінде болған. Барлық пациент әйелдер бұрын жүйелі ем алған және әр емдеу тобындағы пациент әйелдердің көпшілігі алғашқы диагноз қойылған ауруға байланысты химиотерапияның алдыңғы курсын қабылдаған. ECOG шкаласы бойынша жалпы жағдайдың жартысынан көбі (62 %) 0 болды, 60%-да ішкі ағзаларда метастаздар болды және 60% бастапқы диагноз қойылған ауруға байланысты гормондық емдеудің алдыңғы курсының 1-ден астамын қабылдады.
Бұл зерттеудің бірінші соңғы нүктесі RECIST 1.1 сәйкес бағаланған ҮТҚ болды. ҮТҚ қосалқы талдаулары тәуелсіз орталық рентгенологиялық талдауға негізделген. Екінші соңғы нүктелерге объективті жауап (ОЖ), клиникалық жауап (КЖ), жалпы тіршілікке қабілеттілік (ЖТ), қауіпсіздік пен ауырсынуды бағалаудың соңғы нүктесі үшін нашарлауға дейінгі уақыт (НУ) кірді.
Бұл зерттеуде бірінші соңғы нүкте — 82% жоспарланған ҮТҚ оқиғалары үшін жүргізілген аралық талдау кезінде зерттеушінің бағалауы бойынша ҮТҚ ұлғаюына қол жеткізілді. Нәтижелер ҮТҚ ұзақтығының статистикалық маңызды өсуін және терапияның клиникалық маңызды әсерін көрсете отырып, Хайбиттл — Пето тиімділігінің алдын ала анықталған шегімен (α = 0,00135) қиылысты.
Тиімділік бойынша артығырақ қалыптастырылған деректердің жаңаруы 8-кестеде келтірілген.
45 ай бақылау уақытының медианасынан кейін 310 оқиғаға (рандомизацияланған пациент әйелдердің 60%) негізделген ЖТ-ке соңғы талдау жүргізілді. Плацебо плюс фулвестрант тобымен салыстырғанда фулвестрантпен біріктірілген палбоциклиб тобы арасындағы ЖТ медианасының 6,9 ай абсолютті айырмашылығы байқалды; осы нәтиже 0,0235 (1- жақты) берілген мән деңгейінде статистикалық маңызды болмады. Плацебо плюс фулвестрант тобында рандомизацияланған пациент әйелдердің 15,5% - ы ауру үдегеннен кейін кейінгі ем ретінде палбоциклиб және басқа CDK тежегіштерін қабылдады.
ҮТҚ талдау нәтижелері (зерттеушінің бағалауы) және PALOMA-3 зерттеуінде алынған ЖТ соңғы деректері 8-кестеде келтірілген. Тиісті Каплан-Мейер қисықтары сәйкесінше 2 және 3 суреттерде көрсетілген
8 Кесте. Тиімділікті бағалау нәтижелері-PALOMA-3 зерттеуі
(зерттеушінің «Ем тағайындалған пациенттер» (ITT) үлгісін бағалауы)
Жаңартылған талдау (2015 ж 23 қазандағы деректер үзіндісінің күні)
Палбоциклиб плюс фулвестрант (N = 347) — Плацебо плюс фулвестрант (N = 174)
Үдеусіз тіршілік қабілеті (ҮТҚ)
Оқиғалар саны (%) — 200 (57,6) — 133 (76,4)
Медиана [айлар (95 % СА)] — 11,2 (9,5; 12,9) — 4,6 (3,5; 5,6)
Қауіптер қатынасы (ҚҚ) (95 % СА) және pмәні — 0,497 (0,398; 0,620), p <0,000001
Тиімділікті бағалаудың екінші соңғы нүктелері
ОЖ [% (95 % СА)] — 26,2 (21,7; 31,2) — 13,8 (9,0; 19,8)
ОЖ (өлшенетін ісік) [% (95 % СА)] — 33,7 (28,1; 39,7) — 17,4 (11,5; 24,8)
КЖ [% (95 % СА)] — 68,0 (62,8; 72,9) — 39,7 (32,3; 47,3)
Жалпы тіршілікке қабілеттілік бойынша соңғы деректер (2018 жылғы 13 сәуірдегі деректер үзіндісінің күні)
Оқиғалар саны (%) — 201 (57,9) — 109 (62,6)
Медиана [айлар (95% СА)] — 34,9 (28,8; 40,0) — 28,0 (23,6; 34,6)
Қауіптер қатынасы(ҚҚ) (95% СА) және p-мәндер† — 0,814 (0,644; 1,029); p=0,0429†*
ITT-Intent-to-treat – ем тағайындалған пациенттер; КЖ -клиникалық жауап; СА — сенімділік аралығы; N — пациенттер саны; ОЖ-объективті жауап. Екінші соңғы нүктенің нәтижелері RECIST 1.1 сәйкес расталған және расталмаған жауаптарға негізделген. * Статистикалық маңызды емес. † Ішкі ағзаларға метастаздардың болуы және рандомизацияның әрбір тобына эндокриндік препараттармен алдыңғы емдеуге сезімталдығы бойынша стратификациясы бар логарифмдік критерийді тексеру нәтижелері бойынша 1 жақты p-мәні. 2 Сурет. Аурудың үдеуінсіз тіршілік қабілетінің Каплан-Мейер қисықтары (зерттеушінің «Ем тағайындалған пациенттер» (ITT) үлгісін бағалауы) PALOMA-3 зерттеуі (2015 ж 23 қазандағы деректер үзіндісінің күні) ITT-Intent-to-treat – ем тағайындалған пациенттер; ФУЛ-фулвестрант; ПАЛ-палбоциклиб; ПЛ-плацебо. Фулвестрантпен біріктірілген палбоциклиб тобында аурудың үдеу немесе өлім қаупінің төмендеуі стратификация факторларымен және бастапқы сипаттамаларымен анықталатын пациенттердің барлық жеке қосалқы топтарында байқалды. Бұл менопаузаға дейінгі немесе перименопаузадағы әйелдер үшін (ҚҚ 0,46 [95% СА: 0,28; 0,75]) және постменопаузадағы әйелдер үшін (ҚҚ 0,52 [95% СА: 0,40; 0,66]), сондай-ақ висцеральды метастаздары бар (ҚҚ 0,50 [95% СА: 0,38; 0,65]) және висцеральды емес метастаздары бар пациент әйелдерде (ҚҚ 0,48 [95% СА: 0,33; 0,71]) расталды. Артықшылығы метастаздық ауруға қатысты алдыңғы емдеу желілерінің санына қарамастан байқалды: 0 (ҚҚ 0,59 [95% СА: 0,37; 0,93]), 1 (ҚҚ 0,46 [95% СА: 0,32; 0,64]), 2 (ҚҚ 0,48 [95% СА: 0,30; 0,76]), немесе ≥ 3 желі (ҚҚ 0,59 [95% СА: 0,28; 1,22]). 3 сурет. Жалпы тіршілік қабілетінің Каплан-Мейер қисықтары («Емдеу ниеті бойынша» (ITT) үлгісі) - PALOMA-3 зерттеуі (2018 жылдың 13 сәуірі)
Вероятность общей выживаемости – Жалпы тіршілік қабілетінің ықтималдығы; Время (месяц) – Уақыт (ай), Количества пациентов подверженных риску – Қауіпке бейім пациенттер саны
ITT-Intent-to-treat- ем тағайындалған пациенттер; ФУЛ — фулвестрант; ПАЛ — палбоциклиб; ПЛ — плацебо.
Висцеральды метастаздары бар немесе онсыз пациенттердің қосалқы топтарында тиімділікке қосымша бағалау жүргізілді; нәтижелер 9-кестеде келтірілген.
9 Кесте. PALOMA-3 зерттеуінде алынған висцеральды және висцеральды емес метастаздар кезінде тиімділікті бағалау нәтижелері («емдеу ниеті бойынша» (ITT) үлгісі)
Висцеральды метастаздар — Висцеральды емес метастаздар
Палбоциклиб плюс фулвестрант (N = 206) — Плацебо плюс фулвестрант (N = 105) — Палбоциклиб плюс фулвестрант (N = 141) — Плацебо плюс фулвестрант (N = 69)
ОЖ [% (95 % СА)] — 35,0 (28,5; 41,9) — 13,3 (7,5; 21,4) — 13,5 (8,3; 20,2) — 14,5 (7,2; 25,0)
ІЖУ медианасы [айлар (мәндер ауқымы)] — 3,8 (3,5; 16,7) — 5.4 (3,5; 16,7) — 3,7 (1,9; 13,7) — 3,6 (3,4; 3,7)
ITT-intent-to-treat ағылш. “емдеу ниеті бойынша”; N-пациенттер саны; СА-сенімділік аралығы; ОЖ — RECIST 1.1 сәйкес расталған және расталмаған жауаптарға негізделген объективті жауап; ІЖУ-ісік жауабына дейінгі уақыт.
10 кесте. PALOMA-3 зерттеуінде алынған висцеральды және висцеральды емес метастаздар кезінде тиімділікті бағалау нәтижелері («Ем тағайындалған пациенттер» (ITT) үлгісі)
Висцеральды метастаздар — Висцеральды емес метастаздар
Палбоциклиб плюс фулвестрант (N = 206) — Плацебо плюс фулвестрант (N = 105) — Палбоциклиб плюс фулвестрант (N = 141) — Плацебо плюс фулвестрант (N = 69)
ОЖ [% (95 % СА)] — 35,0 (28,5; 41,9) — 13,3 (7,5; 21,4) — 13,5 (8,3; 20,2) — 14,5 (7,2; 25,0)
ІЖУ медианасы [айлар (мәндер ауқымы)] — 3,8 (3,5; 16,7) — 5.4 (3,5; 16,7) — 3,7 (1,9; 13,7) — 3,6 (3,4; 3,7)
ITT-intent-to-treat ағылш. “емдеу ниеті бойынша”; N-пациенттер саны; СА-сенімділік аралығы; ОЖ — RECIST 1.1 сәйкес расталған және расталмаған жауаптарға негізделген объективті жауап; ІЖУ-ісік жауабына дейінгі уақыт.
Пациент әйелдер хабарлаған симптомдар туралы ақпарат жиналды және Еуропалық онкологиялық ауруларды (EORTC) және оның сүт безі обыры модулін (EORTC QLQ-BR23) зерттеу және емдеу ұйымы әзірлеген сауалнаманы (QLQ)-C30 пайдаланумен өмір сүру сапасын жалпы бағалау жүргізілді. Фулвестрантпен біріктірілген палбоциклиб қолдану тобынан барлығы 335 пациент әйел және фулвестрантпен мототерапияны қолдану тобындағы 166 пациент әйел зерттеудің басында сауалнаманы толтырды және басталғаннан кейін кем дегенде 1 рет келді.
Нашарлауға дейінгі уақыт бастапқы деңгей мен нәтиженің алғашқы пайда болуы арасындағы ауырсыну симптомдарының шкаласы бойынша бастапқы деңгейден ≥ 10 баллға жоғары уақыт ретінде алдын ала анықталды. Фулвестрантпен емдеу сызбасына палбоциклибті қосу плацебо плюс фулвестрантпен салыстырғанда ауырсыну симптомдарының нашарлауына дейінгі уақытты едәуір ұзартты (2,8 аймен салыстырғанда 8,0 айлық медиана; ҚҚ 0,64 [95% СА: 0,49; 0,85]; p <0,001).
Балалар
А5481092 зерттеуінің 2-кезеңнің ашық рандомизацияланған бөлігінде иринотекан мен темозоломидпен салыстырғанда, палбоциклибтің иринотекан мен темозоломидпен біріктірілімінің тиімділігі стандартты емдеу қол жетімді болмаған Юинг саркомасы реабилитациясындағы балалар (2 жастан 18 жасқа дейін) мен жастарды (18 жастан 20 жасқа дейін) емдеу кезінде бөлек салыстырды.
Үдеусіз тіршілік қабілетінің (ҮТҚ) 33 оқиғасы негізінде (54 қатысушының 61,1%) алдын-ала анықталған аралық талдау жүргізілді. Палбоциклиб + иринотекан + темозоломид үшін бақыланатын қауіп коэффициенті иринотекан + темозоломидпен салыстырғанда бөлек 2,03 құрады (95% СА: 0,902, 4,572; стратификацияланған бір жақты p=0,9621).
Еуропалық дәрілік заттар агенттігі сүт безі обырын емдеу үшін бала жасындағы пациенттердің барлық қосалқы топтарында палбоциклиб зерттеулерінің нәтижелерін ұсыну құқығынан бас тартты (препаратты балаларда қолдану туралы мәліметтерді 4.2-бөлімнен қараңыз).