Әсер ету механизмі
Полатузумаб ведотин CD79b-таргетті конъюгат антидене-препарат түрінде болады, ол көбінесе митозға қарсы қуатты агентті (монометилауристатин E немесе MMAE) В-жасушаларға жеткізеді, өз кезегінде, бұл қатерлі В-жасушалардың қырылуына алып келеді. Полатузумаб ведотин молекуласы ыдыраған линкер арқылы гуманизделген моноклонды антидене ковалентті байланысқан (IgG1 MMAE-ден құралған). Моноклонды антидене В-жасушалар рецепторларының беткейінде орналасқан CD79b-ға жоғары аффинділік және селективтілік иеленеді. CD79b экспрессиясы В-жасушалар (плазмалық жасушаларды қоспағанда) және қатерлі В-жасушалар желілерінің шегінде қалыпты жасушаларда ғана жүреді; CD79b ДВІЖЛ жағдайларының >95%-да экспрессияланады. CD79b-пен байланыса отырып, полатузумаб ведотин тез интернализацияланады; линкер лизосомалық протеазалар арқылы ыдырайды, бұл жасуша ішіне ММАЕ түсуін қамтамасыз етеді. ММАЕ микротүтікшелермен байланысады және жасушалардың бөліну және апоптоздың индууциялану үдерісінің тежелуі арқылы бөлінетін жасушалардың қыралуына алып келеді.
Фармакодинамикалық әсерлері
Кардиоэлектрофизиология
Полатузумаб ведотин ұсынылған дозадағы В-жасушалық қатерлі жаңа түзілімдер себепті бұрын ем қабылдаған пациенттердегі екі ашық зерттеуде электрокардиография (ЭКГ) деректері бойынша орташа QTc аралығын қандай да бір клиникалық мәнді дәрежеде ұзартпайды.
Клиникалық тиімділігі және қауіпсіздігі
Бұрын емделмеген ДВІЖЛ
Полайви препаратының тиімділігі бұрын емделмеген ДВІЖЛ бар 879 пациентте жүргізілген халықаралық көп орталықтық рандомизацияланған салыстырмалы жасырын плацебо-бақыланатын зерттеуде (POLARIX, GO39942) бағаланды.
Зерттеуге IPI 2-5 балл және ECOG 0-2 шкаласы бойынша жалпы соматикалық статусымен 18-80 жастағы пациенттер қамтылды. Гистологиялық зерттеу нәтижелері бойынша ісік келесі ДВІЖЛ қосалқы типтеріне: қосымша нақты анықтамасыз (ҚНА), белсенділенген B-жасушалардан (БBЖ), фолликулдардың герминалдық орталықтарының B-жасушаларынан (GCB), қатерлілігі жоғары дәрежедегі В-жасушалық лимфомаға (HGBL) (ҚНА, қосалқы транслокациямен, үштік транслокациямен) және B-ірі жасушалы лимфомалардың қосалқы типтеріне (EBV-оң, Т-жасушалары және/немесе гистиоциттері мол) жатады. Пациенттерде ОЖЖ-де белгілі лимфома немесе >1 дәрежедегі шеткері нейропатия болмады.
Пациенттер үш апталық алты цикл бойы Полайви препаратын R-CHP немесе R-CHOP-мен біріктірілімде, одан кейін екі топта да монотерапия түріндегі ритуксимабтың екі қосымша циклдарымен 1:1 арақатынасында рандомизацияланды. Пациенттер IPI балл (3-5-пен салыстырғанда, 2), жайылған лимфаденопатия (≥7.5 зақымдануы) болуы немесе болмауы және географиялық өңірі бойынша стратификацияланды.
Полайви препараты 1-6 циклдың 1 күні 1.8 мг/кг дозада вена ішіне енгізілді. R-CHP немесе R-CHOP 1-6 циклдың 1 күнінен бастап енгізіліп, кейіннен 7-8 циклдың 1 күні тек ритуксимаб енгізуге ұласты. Әр топта дозалау режимі мынадай болды:
• Полайви+R-CHP тобы: Полайви 1.8 мг/кг, ритуксимаб 375 мг/м², циклофосфамид 750 мг/м², доксорубицин 50 мг/м² және преднизон тәулігіне 100 мг әр циклдың 1-5 күндері ішке.
• R-CHOP тобы: ритуксимаб 375 мг/м², циклофосфамид 750 мг/м², доксорубицин 50 мг/м², винкристин 1.4 мг/м² және преднизон тәулігіне 100 мг әр циклдың 1-5 күндері ішке.
Екі емдеу тобы да, жалпы, бастапқы демографиялық сипаттамаларға және ауру сипаттамаларына қатысты теңестірілді. Жас медианасы 65 жасты құрад (диапазон: 19 – 80 жас). Пациенттердің 53.6%-ы еуропалық нәсілден, 53.8%-ы ер жынысты болды, 43.8%-да жайылған лимфаденопатия болды, 38.0%-да IPI 2 балл болды, 62.0%-да IPI 3-5 балл болды, ал 88.7%-да аурудың 3 немесе 4 сатысында болды. Пациенттердің көпшілігінде (84.2%) ДВІЖЛ (ҚНА, БBЖ және GCB қосалқы типтерін қоса) расталды.
211 пациентте ісіктің жасушалық шығу тегі (ІЖШ) анықталмады. ІЖШ анықталған пациенттер арасында (n=668) гендердің экспрессия деңгейін талдау нәтижелері бойынша пациенттердің 33.1%-да ДВІЖЛ қосалқы типі БBЖ болды, ал пациенттердің 52.7%-да ДВІЖЛ қосалқы типі GCB болды.
Зерттеудің бастапқы соңғы нүктесі зерттеушінің бағалауы бойынша үдеусіз тіршілік қабілеті (ЗЕРТТЕУ ҮТҚ) болды. Кейінгі қадағалаудың жалпы ұзақтық медианасы 28.2 ай құрады. Тиіімділігін бағалау нәтижелері 1 суреттегі 5 кестеде ұсынылған.
5 кесте. GO39942 (POLARIX) зерттеуінде бұрын емделмеген ДВІЖЛ бар пациенттердегі тиімділік түйіндемесі
Полайви+R-CHP N = 440 — R-CHOP N = 439
Бастапқы соңғы нүкте
ҮТҚ1,*
Құбылыстары бар пациенттер саны (%) — 107 (24.3 %) — 134 (30.5 %)
ҚҚ (95% СА) — 0.73 [0.57, 0.95]
Р мәні3,** — 0.0177
2 жыл ішіндегі ҮТҚ көрсеткіші (%) — 76.7 — 70.2
[95% СА] — [72.65, 80.76] — [65.80, 74.61]
Шешуші екіншілік соңғы нүктелері
ОТҚтиімд. 1
Құбылыстары бар пациенттер саны (%) — 112 (25.5 %) — 138 (31.4 %)
ҚҚ (95% СА) — 0.75 [0.58, 0.96]
Р мәні3,** — 0.0244
Ем аяқталған сәттегі жауаптың объективті жиілігі (ЖОЖ)2
Емдеуге жауап бертен пациенттер (%) (ТЖ, ЖЖ) — 376 (85.5 %) — 368 (83.8 %)
Жауап жиілігінің айырмасы (%) [95% СА] — 1.63 [-3.32, 6.57]
ТЖ (%) жиілігі2,*
Емге берілетін жауапқа жеткен пациенттер (%) — 343 (78.0 %) — 325 (74.0 %)
Жауап жиілігінің айырмасы (%) [95% СА] — 3.92 [-1.89, 9.70]
ЖЖ (%) — 33 (7.5 %) — 43 (9.8 %)
Клоппер-Пирсон айырмасы бойынша 95% СА — [5.22, 10.37] — [7.18, 12.97]
BICR: Жасырын сызба бойынша Тәуелсіз орталықтандырылған бағалау комитеті; СА: сенім аралығы; ҚҚ: қауіптер қатынасы; ОТҚтиімд.: оқиғасыз тіршілік қабілетіне қатысты тиімділігі: тиімділігімен байланысты және рандомизация сәтінен бастап келесі оқиғалардың біреуінің ең алғаш туындауына дейінгі уақыт кезеңі ретінде айқындалатын ОТҚ оқиғаларын есепке алуға пайдаланылды: аурудың үдеуі/қайталануы, кез келген себептен болатын өлім, зерттеуші белгілеген негізгі тиімділік себебі, лимфома себебінен хаттамада баяндалмаған емнің басталуын талап еткен (NALT) аурудың үдеуі/қайталануынан басқа, егер NALT басталғанына немесе басталмағанына қарамастан ем аяқталған соң орындалған биопсия қалдық ауруға қатысты оң нәтижелі болса; КМХ: Кохран-Мантель-Хензель
1) ЗЕРТТЕУ бағалауы бойынша
2) BICR бағалауы бойынша
3) Стратификацияланған логарифмдік ранг критерийі
*2014 ж. Лугано қ. қабылданған жауап критерийлеріне сай
** IPI балл (3-5-пен салыстырғанда 2), жайылған лимфаденопатия болуы немесе болмауы, географиялық өңір стратификациясымен.
Аралық талдау сәтінде жалпы тіршілік қабілеті (ЖТ) бойынша екінші соңғы нүкте жетілмеген күйде болды және статистикалық тұрғыда ерекшеленбеді [стратификацияланған қауіптер қатынасы 0.94 (95% СА, 0.65, 1.37); p=0.7524].
1 сурет. GO39942 (POLARIX) зерттеуінде ЗЕРТТЕУ бағалауы бойынша ҮТҚ Каплан-Мейер қисығы
Қайталамалы немесе рефрактерлі ДВІЖЛ
Полайви препаратының тиімділігі халықаралық көп орталықтық ашық зерттеуде (GO29365) бағаланды, онда бұрын ДВІЖЛ ем қабылдаған 80 пациенттен рандомизацияланған қауым қамтылды. Пациенттер 21-күндік алты цикл бойы Полайви препаратымен бендамустин және ритуксимабпен біріктірілімде немесе тек бендамустин және ритуксимабпен ем алу үшін 1:1 арақатынасында рандомизацияланды. Пациенттер осының алдындағы ≤12 ай немесе >12 ай емделуге жауап ұзақтығы бойыншаи стратификацияланды.
Зерттеуде гемопоэздік дің жасушаларын аутологиялық трансплантациялау (ГДЖТ) үміткерлері болмаған және жүйелі химиялық емнің, кем дегенде, бір алдыңғы желісін алудан кейін қайталамалы немесе рефрактерлі ауруы болған пациенттер қамтылды. Зерттеуге алдыңғы аллогенді ГДЖТ, орталық жүйке жүйесінің лимфомасы, трансформацияланған индолентті лимфомасы, 3b сатыдағы фолликулярлы лимфомасы, күрделі жүрек-қантамырлық немесе өкпе аурулары, белсенді инфекциялар, АСТ немесе АЛТ белсенділігі >2.5×ҚЖШ немесе жалпы билирубин көрсеткіші ≥1.5×ҚЖШ, егер тек негізгі ауруы лимфома болмаса, креатинин көрсеткіші >1.5xҚЖШ (немесе КК <40 мл/мин) пациенттер қосылмады.
Полайви препараты вена ішіне 1.8 мг/кг дозада 1 циклдың 2 күні және 2-6 циклдың 1 күні енгізілді. Бендамустин вена ішіне 90 мг/м2 дозада 1 циклдың 2 және 3 күндері және 2-6 циклдың 1 және 2 күндері күнделікті енгізілді. Ритуксимаб 375 мг/м2 дозада 1-6 циклдың 1 күні енгізілді.
Полайви препаратымен бендамустин және ритуксимабпен (n=40) немесе тек бендамустин мен ритуксимабпен (n=40) ем алу үшін рандомизацияланған 80 пациент арасында пациенттердің көпшілігі еуропалық нәсіл тегінен (71%) және ер жынысты (66%) болды. Жас медианасы 69 жасты құрады (диапазон: 30-86 жас). 80 пациенттің (80%) 64-де ECOG шкаласы бойынша жалпы соматикалық статусты (ЖС) бағалау баллы 0-1 құрады, ал 80 пациенттен 14-де (18%) ECOG шкаласы бойынша ЖС бағалау баллы 2 құрады. Пациенттердің көпшілігінде (98%) ҚНА ДВІЖЛ болды. Жалпы жиынтығы, пациенттердің 48%-да ДВІЖЛ қосалқы типі БBЖ, ал 40%-да ДВІЖЛ қосалқы типі GCB болды. Пациенттердің гемопоэздік дің жасушаларына үміткер болмауының негізгі себептері жас шамасы (40%), консервативтік емге жеткіліксіз жауап (26%) және бұрын жасалған трансплантация тиімсіздігі (20%) болды. Осының алдындағы ем желілері санының медианасы 2 (диапазон: 1-7), осы орайда пациенттердің 29%-ы (n = 23) бұрын емнің бір желісін қабылдады, 25%-ы (n = 20) бұрын емнің екі желісін қабылдады, ал 46%-ы (n = 37) бұрын емнің 3 немесе одан көп желісін қабылдады. II фазаның рандомизацияланған зерттеуіне қатысқан бендамустин және ритуксимабпен біріктірілімде полатузумаб ведотин тобында бір пациентті қоспағанда, барлық пациенттер бұрын бендамустинмен ем қабылдады. Пациенттердің 80%-да рефрактерлі ауру болды. Бендамустин және ритуксимабпен біріктірілімде полатузумаб ведотин қабылдаған пациенттерде CD3+ лимфоциттер санының бағалауымен емнің басталуына дейін (n=134), ем соңында (n=72) және ем аяқталғаннан кейін 6 ай өткен соң пациенттердің (n=18), тиісінше, 95%, 79% және 83%-да CD3+ лимфоциттердің абсолютті саны >200 жасуша/мкл құрады.
Зерттеудің бастапқы соңғы нүктесі ем соңындағы ПЭТ-КТ арқылы Тәуелсіз қадағалау комитетінің (ТҚК) бағалауы бойынша ТЖ жиілігі (6 циклдың 1 күнінен немесе зерттелген препаратты соңғы енгізуден кейін 6-8 апта өткен соң) болды.
6 кесте. GO29365 зерттеуінде бұрын ДВІЖЛ себебімен ем қабылдаған пациенттердегі тиімділік түйіндемесі
Полайви + бендамустин + ритуксимаб N = 40 — Бендамустин + ритуксимаб N = 40
Қадағалау уақытының медианасы 22 ай
Бастапқы соңғы нүкте
Ем соңындағы ТЖ* жиілігі (ТҚК бағалауы бойынша ) в конце терапии**
Ем жауабына қол жеткізген пациенттер (%) — 16 (40.0) — 7 (17.5)
Жауап жиілігінің айырмасы (%) [95% СА] Р мәні (КМХ, хи-квадрат критерийі***) — 22.5 [2.6, 40.2] 0.0261
Шешуші салдарлы және ізденістік соңғы нүктелер
Жауап ұзақтығы (ЗЕРТТЕУ бағалауы бойынша) ИССЛ)
Талдауда қамтылған пациенттер саны — 28 — 13
Оқиға болған (%) пациенттер саны — 17 (60.7) — 11 (84.6)
Жауап ұзақтығының медианасы (95% СА), айлар — 10.3 (5.6, NE) — 4.1 (2.6, 12.7)
ҚҚ [95% СА] Р мәні (логранг критерийі, стратификацияланған***) — 0.44 [0.20, 0.95] 0.0321
Ем соңындағы жалпы жауап жиілігі* (ЗЕРТТЕУ бағалауы бойынша)**
Емдеуге жауап берген пациенттер (%) (ТЖ, ЖЖ) — 19 (47.5) — 7 (17.5)
Жауап жиілігінің айырмасы (%) [95% СА] Р мәні (КМХ, хи-квадрат критерийі***) — 30.0 [9.5, 47.4] 0.0036
Толық жауап (%) (ПО) — 17 (42.5) — 6 (15.0)
Жауап жиілігінің айырмасы (%) [95% СА] Р мәні (КМХ, хи-квадрат критерийі***) — 27.5 [7.7, 44.7] 0.0061
Жартылай жауап (%) (ЖЖ) — 2 (5.0) — 1 (2.5)
Клоппер-Пирсон әдісі бойынша СА 95% — [0.6, 16.9] — [0.06, 13.2]
Ең үздік жалпы жауап* (зерттеуші бағалауы)
Емдеуге жауап берген пациенттер (%) (ТЖ, ЖЖ) — 28 (70.0) — 13 (32.5)
Жауап жиілігінің айырмасы (%) [95% СА] — 37.5 [15.6, 54.7]
Толық жауап (%) (ТЖ) — 23 (57.5) — 8 (20.0)
Клоппер-Пирсон әдісі бойынша СА 95% — [40.9, 73.0] — [9.1, 35.7]
Жартылай жауап (%) (ЖЖ) — 5 (12.5) — 5 (12.5)
Клоппер-Пирсон әдісі бойынша СА 95% — [4.2, 26.8] — [4.2, 26.8]
СА: сенім аралығы; КМХ: Кохран-Мантель-Хензель әдісі; ТЖ: толық жауап; ҚҚ: қауіптер қатынасы; ТҚК: Тәуелсіз қадағалау комитеті; ЖЖ: жартылай жауап
* 2014 ж. Лугано қ. қабылданған модификацияланған жіктеуге сәйкес: ПЭТ-КТ арқылы сүйек кемігіне қатысты ТЖ расталуы талап етіледі. ПЭТ-КТ нәтижелері бойынша ТЖ растау үшін ПЭТ-КТ және ЖЖ критерийлерінің сәйкестігі талап етілді.
** 6 циклдың 1 күнінен немесе зерттелген препаратты соңғы енгізуден кейін 6-8 апта өткен соң
*** Алдыңғы емге жауап ұзақтығы бойынша (≤12 ай және >12 ай) стратификация.
ЖТ бірінші шығу тегінің қатесін бақылаусыз ізденісті соңғы нүкте түрінде болды. Полайви препаратын бендамустин және ритуксимабпен қабылдаған топтағы ЖТ медианасы, бақылау тобындағы 4.7 аймен салыстырғанда (95% СА: 3.7, 8.3) 12.4 айға (95% СА: 9.0, БЖ) созылды. Түзетілмеген есептік ЖТ үшін ҚҚ 0.42 құрады. Бастапқы ковариаталар әсерінің ескерілуімен ЖТ үшін ҚҚ 0.59 дейін түзетілді. Ковариаталарда рефрактерлігіне қатысты бастапқы статус, алдыңғы ем желілерінің саны, IPI және дің жасушаларының трансплантациясынан өту қамтыды. Зерттеуші бағалауы бойынша ҮТҚ бірінші текті қатенің бақылауынсыз ізденісті соңғы нүкте түрінде болды.
Полайви препаратын бендамустинмен және ритуксимабпен қабылдаған топтағы ҮТҚ медианасы, бақылау тобындағы 2.0 аймен (95% СА: 1.5, 3.7) салыстырғанда, 7.6 айға (95% СА: 6.0, 17.0) созылды. Түзетілмеген есептік ҮТҚ үшін ҚҚ 0.34 құрады.
Иммуногенділік
Ақуыздық дәрілік препараттардың бәрін қолдану кезіндегі сияқты, полатузумаб ведотин қабылдап жүрген пациенттерде иммундық жауап дамуы мүмкін. GO39442 (POLARIX) және GO29365 зерттеулерінде пациенттердің 1.4% (6/427) және 5.2%-да* (12/233), тиісінше, полатузумаб ведотин антиденелеріне оң нәтижелер білінді; осы орайда, олардың бір де бірінде антиденелер бейтараптандырғыштар сипатында болмады. Полатузумаб ведотин антиденелері анықталған пациенттер саны шектеулі екендіктен, препараттың тиімділігі мен қауіпсіздігіне иммуногенділік әсерінің болуы мүмкіндігі туралы қорытынды жасауға болмайды.
Иммуногенділік талдауының нәтижелері талдау сезімталдығы мен спецификалық ерекшелігі, талдау әдіснамасы, жинап алынған үлгілермен манипуляциялар, үлгілерді жинап алу уақыты, қатарлас препараттарды қолдану және негізгі ауру сипаты сияқты әртүрлі факторларға қатты тәуелді болуы мүмкін. Осы пайымдарға сүйеніп, полатузумаб ведотин антиденелерінің анықталу жиілігін және басқа препараттарға антиденелердің анықталу жиілігін салыстыру ақпараттық емес сипатта болуы мүмкін.